α-globin restored autologous hematopoietic stem cells(Shenzhen Hemogen)

12月19日， 禾沐基因(华大集团下属子公司)自主研发的HGI-001注射液获得NMPA的临床试验默示许可,该产品的适应症是输血依赖型β地中海贫血。该产品通过使用自主设计的慢病毒载体，对患者造血干细胞在体外进行转导，改造后的造血干细胞在红系分化的过程中可以高效表达β珠蛋白，从而弥补基因突变造成的功能缺陷，实现β地中海贫血的功能性治愈。HGI-001注射液HGI-001注射液是一种基于自体造血干细胞的基因治疗产品，通过在体外利用慢病毒载体对患者缺陷的造血干细胞进行基因改造，慢病毒载体所携带的HBB基因表达元件可以稳定整合到造血干细胞基因组中，并且该元件包含红系特异性启动子和转录调控序列，最大限度保证了β珠蛋白表达的水平和特异性，将改造后的造血干细胞回输到患者体内后，新分化产生的红细胞将能够恢复β珠蛋白的比例和血红蛋白的功能，从而减少患者对输血的依赖，达到治疗β地中海贫血的目的。禾沐基因的HGI-001在IIT临床研究中已经取得了显著的成果，目前已有5例接受治疗患者成功摆脱输血。在没有外源性输血的情况下，血红蛋白水平持续大于90g/L且时间超过至少12个月。5名受试者的免输血时间分别为34个月、30个月、19个月、16个月和12个月。5例患者最近一次访视的血红蛋白中位数为105（范围：95~142g/L)。患者的铁过载情况也得到缓解，而且并没有出现严重不良事件。这表明HGI-001注射液具有良好的治疗效果和潜力，为患者提供了一种新的治疗选择。此次HGI-001注射液获批IND, 必将推动产品的快速转化，以期造福更多地贫患者。禾沐基因CEO刘超博士表示：“HGI-001注射液的IND获批是禾沐全体团队成员不懈努力的结果，是禾沐研发创新和临床转化能力的重要体现，也为后续产品的上市奠定了坚实的一步。”禾沐基因禾沐基因现有两大技术平台（基因导入和基因编辑）的多款产品管线在研，涉及α 地贫，免疫缺陷以及神经退行性疾病。其中针对α 地贫的HGI-002注射液已经进入IIT临床试验阶段，并成功使一例患者脱离输血。公司将继续以临床价值为导向，不断加快管线产品研发进展，加速推动更多优质基因治疗产品进入临床阶段。随着临床试验的逐步推进，禾沐基因将着眼于国际市场的拓展（目前已与马来西亚、泰国、沙特等国家地区进行签约合作），公司将寻求与国际合作伙伴建立战略性伙伴关系，以推动HGI-001在全球范围内的开发和上市。通过跨国合作，禾沐基因计划在未来将其创新产品引入更多国家和地区，为全球患者提供更多治疗选择。往期推荐恒瑞医药生物药管线全梳理中生制药企业梳理石药集团生物药技术平台及管线梳理国内ADC热门靶点竞争格局一览点击下方“药研网”，关注更多精彩内容