GC801

2026年8月25日，一项"评价GC801注射液在健康参与者中的安全性、耐受性和药代动力学的单中心、随机、单盲、安慰剂对照、单次给药、剂量递增Ⅰ期临床试验"启动会在首都医科大学附属北京潞河医院召开。研究中心主要研究者王旭红教授及团队核心成员、临床试验机构办公室成员，申办方锦篮基因临床运营、临床开发相关负责人等出席了本次会议。 本试验已获得国家药品监督管理局（批准号：2026LP00780）及首都医科大学附属北京潞河医院伦理委员会批准。本项研究旨在评价GC801注射液在健康参与者中单次给药后的安全性、耐受性和药代动力学特征，计划招募40例健康受试者。本次启动的Ⅰ期临床试验将积累GC801人体用药的初步临床经验，为后续Ⅱ期患者临床研究提供依据。 启动会上，锦篮基因对试验方案及试验流程进行了系统介绍，并就试验项目管理、试验用药品手册、样本操作手册等关键文件逐一讲解。针对本项研究的安全性关注点，会议组织了安全性事件报告专项培训，帮助研究团队进一步明确不良事件的识别、记录与上报要求。在讨论环节，与会人员围绕入排标准、给药操作、随访安排及质量控制等内容展开充分交流，对关键环节逐一确认并形成共识。研究中心与申办方将严格遵循GCP规范和试验方案，以精细化管理严控试验质量，切实保障参与者权益与安全，高效推进本项临床试验。 关于GC801 Gene Cradle C801注射液是锦篮基因自主研发的一种重组IgG降解酶，以天然IdeS为模板，经蛋白质工程改造获得。相较于野生型IdeS，GC801可在更低剂量下实现高效IgG降解，从而削弱IgG抗体介导的免疫屏障，为依赖IgG抗体调控的治疗场景扫除免疫学障碍。 在AAV介导的基因治疗中，预存中和抗体是制约疗效与安全性的关键限制因素。这些抗体可识别AAV衣壳蛋白并阻碍病毒载体进入靶细胞，显著降低基因转导效率。流行病学数据显示，约30%–60%的普通人群存在针对不同AAV血清型的预存中和抗体，这不仅限制了基因治疗的适用人群，也制约了重复给药策略的实施。 GC801注射液本次申报的适应症为2型脊髓性肌萎缩症（SMA）基因治疗前的抗体降解预处理。SMA是一种罕见的神经肌肉疾病，患者多表现为进行性肌肉无力与运动功能障碍。锦篮基因自主研发的AAV基因治疗药物GC101注射液已在临床研究中展现出良好的疗效与安全性数据，为SMA患者提供了单次给药、长期获益的治疗新选择。 GC801有望通过预处理降低患者体内AAV中和抗体水平，提高基因转导效率，使更多患者获得基因治疗机会。 GC801的IgG降解机制具有跨适应症的平台型价值。鉴于预存中和抗体是各类AAV介导基因治疗共同面临的免疫学瓶颈，GC801不仅适用于SMA，未来还有望适配于各类基因治疗场景。此外，该机制还可延伸至其他依赖IgG抗体调控的治疗场景，为更多创新疗法的临床转化提供技术支撑。 招募信息 Gene Cradle 【试验名称】 首都医科大学附属北京潞河医院正在开展一项名为“评价GC801注射液在健康参与者中的安全性、耐受性和药代动力学的单中心、随机、单盲、安慰剂对照、单次给药、剂量递增Ⅰ期临床试验” 【试验简介】 本试验已获得国家药品监督管理局（批准号：2026LP00780）及本院伦理委员会的批准。 GC801为尚未上市的新药，本试验属于医学研究性质。参与者将按照试验方案完成相关检查、访视及随访。全程由专业医护人员进行评估和监测。 符合条件的报名者将有机会参与本试验，是否参加完全自愿。 【项目背景】 IgG是人体内重要的抗体类型之一，参与机体对外来物质的免疫识别和清除。GC801是一种IgG特异性切割酶，可快速、可控、短暂地降低体内IgG水平。 目前，GC801处于早期临床开发阶段。本研究为GC801的I期临床试验，将在健康参与者中开展，主要评价GC801单次给药后的安全性、耐受性和药代动力学特征，同时观察其对体内IgG及相关抗体水平的影响，积累GC801人体用药的初步临床经验，为后续II期患者临床研究提供依据。 【招募条件】 本研究计划招募40例健康成人参与者。如果您符合以下条件，将有机会参加本试验： (1)年龄18~45岁（含边界值），性别不限； (2)体质指数（BMI）在18.0~28.0 kg/m²之间（含边界值）；体重≥50 kg且≤100 kg； (3)能够理解并自愿签署知情同意书，并愿意遵守试验方案要求和访视流程。 以下情况者不适合参加本试验（包括但不限于以下排除标准）： (1)有原发性或继发性免疫缺陷病史或家族史者（如免疫球蛋白A缺乏）； (2)对链球菌或蛋白类食物/药物过敏，或有严重过敏史者； (3)近6个月内使用过免疫抑制或免疫调节药物（如免疫球蛋白、激素、利妥昔单抗等），或试验期间有相关用药计划。 最终是否适合参加试验，将由研究医生根据检查结果综合评估。 【参与者需要配合的事项】 参与本试验期间，您需要： (1)按要求完成多次访视及随访； (2)接受体检、实验室检查及相关评估； (3)按要求进行采血； (4)如实告知既往病史、用药情况及试验期间的不适； (5)在试验期间采取必要的避孕措施等。 【试验地点】 首都医科大学附属北京潞河医院 科室：临床药理中心 地址：北京市通州区新华南路82号 【咨询方式】 如需了解更多信息，请联系试验团队： 联系人：李江帆医生 电话：13601094923 ↑滑动查看更多内容   关于锦篮基因       北京锦篮基因科技股份有限公司是一家以AAV载体递送技术介导的基因治疗药物开发和产业化为核心业务的创新型高新技术企业。 我们志于以更先进的科学发现引导药物研发，并在更加有临床需求的领域实现药物价值。我们关注的领域包括：神经肌肉病、核酸代谢疾病、糖代谢疾病、脂代谢疾病、溶酶体疾病、线粒体疾病等。公司已建成覆盖药物发现、载体工程、工艺开发及质量研究的全链条AAV基因治疗技术平台，具备从早期研发到商业化生产的完整转化能力。未来将基因治疗技术及产品从罕见病扩大到慢性病和其它重大疾病的治疗，造福患者和家庭，惠及人类健康。 相信基因治疗必将解决更多疾病难题 造福人类健康

8月，国际权威罕见病资讯平台 Pompe Disease News，连续刊发两篇深度报道，从不同维度聚焦于婴儿型庞贝病（IOPD）的治疗困局与突破方向。一篇揭示了中枢神经系统（CNS）受累"悄然发生、滞后显现"的残酷现实；另一篇则报道了锦篮基因GC301在I/II期临床试验中，让患儿"一次给药、脱离终身酶替代"的振奋数据。 关于Pompe Disease News 庞贝病领域全球权威垂直媒体，编辑团队以多位拥有博士学位的生物医学研究者为核心，学术背景覆盖神经科学、免疫学、细胞生物学及遗传学等领域。平台长期致力于以循证、客观、可及的方式，向全球患者家庭、临床医生及研究者传递庞贝病领域最新科研进展、临床动态，是庞贝病科研与患者的重要信息枢纽。 两篇报道，一"破"一"立"，共同指向一个结论：面对庞贝病，我们需要的不只是延续生命，而是从根本上改变疾病进程的治疗。而GC301注射液，正站在这个变革的最前沿。 CNS受累：ERT时代未被充分解决的科学问题 庞贝病由GAA基因突变导致酸性α-葡萄糖苷酶缺乏，引起糖原在全身组织蓄积。酶替代疗法（ERT）虽显著改善了婴儿型庞贝病（IOPD）患儿的生存率，但其分子量大，难以有效穿透血脑屏障，这在机制层面构成了对中枢神经系统（CNS）受累干预的结构性限制。 Pompe Disease News 引用的系统综述研究（2026年8月发表于 Journal of Neurology）揭示了一个令人警醒的发现：在对49名婴儿型庞贝病患儿的中枢神经系统组织分析中，糖原积累在婴儿早期即已广泛存在于大脑白质、小脑、苍白球、齿状核、脑干运动核及脊髓前角神经元中，星形胶质细胞受累尤为明显，伴细胞肿胀与反应性胶质增生。 值得注意的是，组织病理异常与临床可检出之间存在显著的时间差：患儿脑MRI异常通常于2~3岁方可显现；血液神经损伤标志物约5岁起发生变化；而认知功能下降，包括处理速度减慢等，一般要到8~10岁才变得可测量。这意味着，当家长还在为患儿心脏和肌肉症状的改善而欣慰时，脑部病变可能已在悄然进展。ERT救了孩子的命，却可能无法阻止认知与神经功能的远期衰退——"我们需要能够靶向中枢神经系统、而不仅是骨骼肌和心脏的疗法" GC301：基因治疗回应"全身性"挑战 针对上述未满足的需求，锦篮基因开发了GC301注射液，这是一种采用重组腺相关病毒载体携带优化的GAA基因的治疗庞贝病的基因替代疗法。采用的AAV9载体具有穿透血脑屏障的生物学特性，配合通用启动子的设计，与当前病理学研究揭示的CNS早期受累证据形成了科学上的呼应。通过静脉注射，GC301可将功能性GAA基因递送至全身组织——包括此前ERT难以触及的中枢神经系统。这不仅是对肌肉病变的干预，更是一次全身性的病因治疗。 GC301的临床数据已先后发表于国际权威医学期刊：2025年，一项针对4例2~5月龄IOPD患儿的临床研究结果发表于《新英格兰医学杂志》上，研究显示单次给药后，患儿运动功能与心脏功能改善，并在1年内达到独自行走等关键发育里程碑。2026年7月， GC301治疗1岁以上、接受过长期ERT的IOPD儿童的临床研究成果发表在柳叶刀子刊eClinicalMedicine上。本月，Pompe Disease News 对该研究进行了专题报道，提炼了以下核心发现： 关键临床亮点 ERT-free生存：5例患儿在单次静脉输注GC301后，实现完全脱离ERT和呼吸机生存超过1年，摆脱了"每两周一次、终身输注"； 心脏功能稳定：左心室射血分数维持正常范围，心肌厚度无显著变化，心律与呼吸指标稳定。 生长发育：所有患儿体重与身高均持续增长；2例运动功能评分改善，3例达到新的运动里程碑——从无法自主活动，到实现爬行、站立、独自行走； 生物标志物验证：血液GAA酶活性在输注后迅速升高并长期稳定，证实基因成功转导并持续表达；肌肉活检证实，GAA酶活性提升约20倍，糖原沉积显著减少，肌纤维结构改善； 安全性可控：总体耐受性良好，最常见不良事件为上呼吸道感染和血脂暂时性升高。 生活质量提升：患者/照护者报告的疾病相关生活质量评分在1年内逐步改善 作者文章中总结指出，这些结果"为单次静脉输注GC301在接受过长期ERT的IOPD儿童中的可行性、安全性及治疗获益提供了首批临床证据"，并提示AAV9介导的GAA基因治疗"有望减少患者对终身ERT的依赖"。 平台型创新： 不止于一个药物，而是一个未来 GC301的突破性成果，正是锦篮基因AAV基因治疗平台系统性创新能力的体现。作为行业内少数真正实现“研发—临床—生产”全链条自主贯通的企业，锦篮基因已建立起自主知识产权的全链条技术平台和体系。依托创新平台，公司构建了覆盖多个疾病领域的基因治疗管线，核心品种临床进展突出：GC101注射液作为国内首个鞘内给药治疗SMA的突破性治疗品种，针对2型SMA的III期临床试验即将完成，上市进程加速；GC301注射液、GC310注射液均已获FDA孤儿药资格认定，临床推进高效有序；GC801注射液瞄准约半数人群因预存AAV抗体而无法接受基因治疗的行业级痛点，已启动临床试验，有望显著拓宽AAV基因治疗的适用人群边界。公司后续管线储备丰富，为平台持续输出创新成果提供充足后劲。 近年来，中国在创新药审评审批领域持续完善支持性政策框架，突破性治疗药物程序、优先审评审批程序、附条件批准程序等，为针对严重危及生命且尚无有效治疗手段疾病的创新疗法提供了加速通道。2026年8月，CDE发布《细胞与基因治疗药品“先锐计划”（征求意见稿）》，进一步体现了监管机构对基因治疗等前沿生物技术领域全链条支持的政策导向。这些制度环境的完善，为GC301等创新基因疗法的临床开发与上市申请提供了积极的政策支撑。 锦篮基因将继续以自主可控的技术平台为基础，以未满足的临床需求为导向，加快推动在研管线从临床走向上市，让更多突破性基因治疗成果惠及患者。从一药物到一个平台，从平台创新到产业未来，锦篮基因正在以系统性创新书写基因治疗的中国答案，为全球患者开启一个值得期待的未来。 参考文献[1] Central nervous system histopathological findings in classic infantile Pompe disease: a systematic review with clinical relevance[J]. Journal of Neurology, 2026. DOI: 10.1007/s00415-026-13991-y.[2] Luciano M. Infantile Pompe brain changes may begin long before signs appear[EB/OL]. Pompe Disease News, 2026-08-20.[3] Maia M. 1-time gene therapy cuts need for enzyme treatments for Pompe children[EB/OL]. Pompe Disease News, 2026-08-13.[4] GC301 in infantile-onset Pompe disease: phase 1 clinical study[J]. The New England Journal of Medicine, 2025. 临床试验注册号: NCT05567627, ChiCTR2200063229.[5] AAV9-mediated GAA gene therapy following enzyme replacement therapy discontinuation in children with infantile-onset Pompe disease[J]. eClinicalMedicine (The Lancet), 2026. 临床试验注册号: ChiCTR2200065664.[6] 国家药品监督管理局药品审评中心. 关于公开征求《细胞与基因治疗药品"先锐计划"（征求意见稿）》意见的通知[EB/OL]. 2026-08-19 关于锦篮基因       北京锦篮基因科技股份有限公司是一家以AAV载体递送技术介导的基因治疗药物开发和产业化为核心业务的创新型高新技术企业。 我们志于以更先进的科学发现引导药物研发，并在更加有临床需求的领域实现药物价值。我们关注的领域包括：神经肌肉病、核酸代谢疾病、糖代谢疾病、脂代谢疾病、溶酶体疾病、线粒体疾病等。公司已建成覆盖药物发现、载体工程、工艺开发及质量研究的全链条AAV基因治疗技术平台，具备从早期研发到商业化生产的完整转化能力。未来将基因治疗技术及产品从罕见病扩大到慢性病和其它重大疾病的治疗，造福患者和家庭，惠及人类健康。 相信基因治疗必将解决更多疾病难题 造福人类健康