Human cord derived MSC cell (Asia Stem Cell)

2026年1月，细胞与基因治疗（CGT）领域临床试验申报呈现活跃态势。 据不完全统计，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）单月受理新药临床试验申请达13项，另有10项申请获得临床试验默示许可，单月受理与获批总量合计23项。 从药物类型来看，13项受理申请涵盖间充质干细胞、免疫细胞、基因治疗三大方向；获得默示许可的10项临床试验中，多能干细胞产品3项，包括泉生生物、士泽生物和瑞普晨创，分别针对缺血性脑卒中偏瘫后遗症、帕金森型多系统萎缩及2型糖尿病；间充质干细胞产品4项，分别来自赛隽生物、普华赛尔、茵冠生物和赛亿生物；免疫细胞产品2项，包括金赛生物和石药集团/抗创联；基因治疗产品1项，为佑音医药。 整体来看，2026年首月CGT领域申报与审批保持较高热度，多家企业推动产品进入临床阶段，显示出该领域创新活力与产业化进程的双重提速。 PART.01 受理端（13项） 一 间充质干细胞 1、京东方再生医学 1月4日，京东方再生医学科技有限公司的 “人脐带间充质基质细胞注射液”的临床试验申请获得受理，受理号为CXSL2501180。 2、拓华医药 1月17日，长春拓华医药有限公司的 “人脐带间充质干细胞注射液”的临床试验申请获得受理，受理号为CXSL2600094。 二 免疫细胞 1、优恺泽生物 1月5日，优恺泽生物医药（上海）有限公司的“CT0596 CAR T细胞注射液”的两项新药临床试验申请获得受理，受理号分别为CXSL2600003、CXSL2600004，分别用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）及原发性浆细胞白血病（pPCL）。 CT0596是基于科济药业THANK-u Plus®平台开发的一款通用型BCMA CAR-T细胞疗法，通过敲除NKG2A、TRAC及B2M基因，降低移植物抗宿主病（GvHD）及宿主免疫排斥风险，并辅以额外基因编辑，进一步阻断宿主NK细胞介导的排斥反应，从而提升产品的疗效和安全性。 2、亘喜生物 1月7日，苏州亘喜生物科技有限公司的“GC012F注射液”临床试验申请获得受理，受理号为CXSB2600011。 3、复星凯瑞 1月14日，复星凯瑞（上海）生物科技有限公司的“FKC289注射液”临床试验申请获得受理，受理号为CXSL2600079，用于治疗复发/难治性原发性轻链型淀粉样变（ALA）。 该疾病是一种与克隆性浆细胞异常增殖相关的罕见病，其发病机制为单克隆免疫球蛋白轻链错误折叠形成淀粉样蛋白，沉积于心脏、肾脏等组织器官，最终导致多器官进行性功能衰竭。 4、贝斯昂科 1月14日，珠海/上海贝斯昂科科技有限责任公司的 “NK510细胞注射液”的临床试验补充申请获得受理，受理号为CXSB2600014。 5、君赛生物/同赛医疗 1月15日，上海君赛生物药业有限公司/上海同赛医疗科技有限公司的 “GC203 TIL细胞注射液”的临床试验补充申请获得受理，受理号为CXSB2600015。 GC203 TIL细胞注射液是全球首款采用非病毒载体基因修饰的肿瘤浸润淋巴细胞疗法，依托君赛生物DeepTIL®细胞富集扩增平台与NovaGMP®基因修饰技术平台，通过非病毒载体介导的基因工程手段，使TIL细胞稳定表达膜结合型IL-7，实现无需清淋、无需IL-2联用的安全高效实体瘤治疗。 三 基因治疗 1、荣瑞医药 1月4日，上海荣瑞医药科技有限公司的“OVV-01注射液（静脉）”“OVV-01注射液”两项临床试验申请获得受理，受理号为CXSL2501187、CXSL2501188。 2、德康明基 1月13日，德康明基医疗科技（上海）有限公司的“VG801”临床试验申请获得受理，受理号为CXSL2600074。 3、甘李药业 1月15日，甘李药业股份有限公司的“GLR1062注射液”临床试验申请获得受理，受理号为CXSL2600087。 4、鼎新基因 1月28日，上海鼎新基因科技有限公司的“RRG001眼内注射液”临床试验申请获得受理，受理号为CXSL2600141。 PART.02 默许端（10项） 一 多能干细胞 1、泉生生物 1月4日，浙江泉生生物科技有限公司的“人前/中脑神经前体细胞注射液（研发代号：ACT121）”临床试验申请获得临床默示许可，受理号为CXSL2500864，用于治疗缺血性脑卒中偏瘫后遗症。 根据产品已完成的非临床研究结果，ACT121细胞通过脑立体定位移植至脑内后，可通过分化为神经元及星形胶质细胞，以及分泌血管内皮生长因子（VEGF）等途径，修复梗死损伤和改善中风动物模型的功能。 2、士泽生物 1月14日，士泽生物医药（苏州/上海）有限公司的“XS411细胞注射液”临床试验申请获得临床默示许可，受理号为CXSL2500882，用于治疗帕金森型多系统萎缩（MSA-P）。 3、瑞普晨创 1月29日，杭州瑞普晨创科技有限公司的“RGB-5088胰岛细胞注射液”临床试验申请获得临床默示许可，受理号为CXSL2500945，用于治疗经现有充分治疗后血糖仍无法得到有效控制的2型糖尿病。 之前已获批1型糖尿病临床试验。“自体再生胰岛疗法”是指通过将自体细胞制备成胰岛细胞，以替代患者体内丧失功能的胰岛细胞，从而实现血糖水平的长期稳定控制。该产品所制备的胰岛细胞不仅在结构和功能特性上接近成体胰岛细胞，并且具备高度的葡萄糖敏感性，可根据血糖浓度变化调节胰岛素分泌。 二 间充质干细胞 1、赛隽生物 1月5日，广州赛隽生物科技有限公司的“CG-BM1异体人骨髓间充质干细胞注射液”临床试验申请获得临床默示许可，受理号为CXSL2500890，用于治疗老年性肌少症。 已累计获得四项临床试验默示许可。其余的三项分别为：慢加急性肝衰竭、急性呼吸窘迫综合征、缺血性脑卒中。 2、普华赛尔 1月5日，普华赛尔生物医疗科技有限公司的“人脐带源间充质干细胞注射液”临床试验申请获得临床默示许可，受理号为CXSL2500887，用于治疗膝骨关节炎。 3、茵冠生物 1月13日，深圳市茵冠生物科技有限公司的“人脐带间充质干细胞注射液”临床试验申请获得临床默示许可，受理号为CXSL2500915，用于治疗与基础治疗加载治疗无生育需求的早发性卵巢功能不全。 截至目前，已有4款细胞药物临床试验申请获国家药监局受理，其中3款干细胞药物获药物临床试验默示许可。首款“人脐带间充质干细胞注射液”（研发代号：WG103）在北京天坛医院等8家中心开展治疗急性缺血性脑卒中的II期临床研究，Leading PI-王拥军院士，目前II期快速入组中。 4、赛亿生物 1月18日，江苏赛亿生物技术有限公司的“人脐带间充质干细胞注射液（SY001注射液）”临床试验申请获得临床默示许可，受理号为CXSL2500919，用于治疗糖尿病足溃疡。 SY001注射液，最大亮点在于 “冻存复苏即用型” 的货架属性。不同于传统干细胞产品需要临时制备、运输储存不便的痛点，它可长期冻存，临床使用时直接复苏即可，极大提升了治疗便捷性，完美适配糖尿病足溃疡的紧急治疗需求。 三 免疫细胞 1、金赛生物 1月8日，山东金赛生物科技有限公司的“INS19嵌合抗原受体T细胞注射液（INS19 CAR-T细胞注射液）”临床试验申请获得临床默示许可，受理号为CXSL2500902，用于治疗儿童及青少年复发或难治的CD19阳性的急性淋巴细胞白血病。 据了解，金赛生物是艺妙神州全资子公司。 2、石药集团/抗创联 1月29日，石药集团/北京抗创联生物制药技术研究有限公司的“SYS6055注射液”临床试验申请获得临床默示许可，受理号为CXSL2500947，用于治疗复发/难治侵袭性B细胞淋巴瘤。 该产品为国内首款获批临床的体内CAR-T产品，通过慢病毒载体在体内直接生成靶向CD19的CAR-T细胞，可特异性识别和清除靶细胞，从而达到治疗目的。临床前研究显示，该产品可在体内特异性生成CAR-T细胞，具有显著的抑瘤效果与良好的安全性，并具有成本和时间优势，有望为B淋巴细胞肿瘤患者提供更好的治疗选择。 四 基因治疗 1、佑音医药 1月10日，上海佑音医药生物科技有限公司的“EHT102注射液”临床试验申请获得临床默示许可，受理号为CXSL2500989，用于治疗OTOF基因突变引起的常染色体隐性遗传性耳聋9（DFNB9）。 公开资料显示，这是一款基因疗法。DFNB9是由于OTOF基因的突变，导致表达的耳铁蛋白（otoferlin）功能失常，无法正常将声音刺激信号从耳朵传向大脑，从而导致耳聋。 PART.03 总结 随着生物医学研究的不断深入，细胞与基因治疗领域（CGT）取得了显著进展。越来越多的新药成功进入临床阶段，这标志着CGT技术在医疗应用上的巨大潜力。   随着科研人员对CGT领域内细胞特性、基因编辑机制的深入解析，以及行业法规体系、质量标准的持续完善，CGT领域将在未来医疗场景中实现更广泛的应用。这一趋势不仅有助于攻克传统治疗手段难以解决的医学难题（如遗传性疾病、癌症耐药性等），还能为患者提供更精准的个性化治疗方案，改善他们的生活质量，延长生存期。