更新于：2024-11-21
Recombinant AAV9 vector-NAGLU (NeuroGT)
更新于：2024-11-21
概要
基本信息
药物类型 腺相关病毒基因治疗 |
别名 Rrecombinant adeno-associated virus serotype 9 vector containing the codon optimized human alpha-N-acetylglucosaminidase (NAGLU) gene |
靶点 |
作用机制 NAGLU替代物(α-N-乙酰氨基葡糖苷酶替代物) |
在研适应症 |
非在研适应症- |
原研机构 |
在研机构 |
非在研机构- |
最高研发阶段药物发现 |
首次获批日期- |
最高研发阶段(中国)- |
特殊审评孤儿药 (美国) |
研发状态
10 条进展最快的记录, 后查看更多信息
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| 适应症 | 最高研发状态 | 国家/地区 | 公司 | 日期 |
|---|---|---|---|---|
| 黏多醣贮积症III型 | 药物发现 | 美国 | 2023-08-01 |
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临床结果
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