KH658

2025年12月，中国细胞与基因治疗（CGT）领域临床试验申报呈现高度活跃态势。 据不完全统计，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）单月受理新药临床试验申请达26项，另有10项申请获得临床试验默示许可，单月受理与获批总量合计36项。 从技术路径看，受理的26项申请中，干细胞疗法占7项，涵盖多能干细胞、间充质干细胞（脐带、骨髓、脂肪来源）等多条技术路线；免疫细胞治疗占15项，其中CAR-T细胞产品靶点集中于BCMA与CD19，同时涵盖TIL、NK、TCR-T等细分类型；基因治疗占4项，多以腺相关病毒（AAV）为载体的体内基因治疗产品。获批的10项许可则涉及间充质干细胞、NK细胞、CAR-T、TCR-T及AAV基因疗法，适应症覆盖实体瘤、血液肿瘤、自身免疫性疾病及眼科疾病等领域。 该数据显示，国内CGT研发管线在细胞类型与技术平台层面均呈现多元化布局，同时在特定赛道（如CAR-T）呈现集中申报特征。 PART.01 受理端（26项） 一 多能干细胞 1、血霁生物 12月3日，苏州血霁生物科技有限公司的 “脐带血巨核细胞注射液”的临床试验申请获得受理，受理号为CXSL2501033。 该注射液第一个适应症为肿瘤治疗引起的血小板减少症，目前正在I期临床中，且既往人体数据历史显示低剂量和中剂量组表现优异。 二 间充质干细胞 1、普瑞康生物 12月19日，江苏普瑞康生物医药科技有限公司的 “人脐带间充质干细胞注射液”的临床试验申请获得受理，受理号为CXSL2501098。 2、辽宁医学 12月25日，辽宁医学诊疗科技研发中心有限公司的 “LYW2402-NS-HK人源基质细胞注射液（三维工艺制备）”的临床试验申请获得受理，受理号为CXSL2501129。 3、赛尔生物 12月26日，广东赛尔生物科技有限公司的 “脂肪间充质干细胞注射液”的临床试验申请获得受理，受理号为CXSL2501140。 4、赛隽生物 12月26日，广州赛隽生物科技有限公司的 “CG-BM1异体人骨髓间充质干细胞注射液”的临床试验申请获得受理，受理号为CXSL2501142。 5、光谷中源 12月30日，武汉光谷中源药业有限公司的 “VUM02注射液”的临床试验补充申请获得受理，受理号为CXSB2500248。 截至目前，VUM02注射液8个适应症获批IND，分别临床拟用于治疗失代偿期肝硬化、特发性肺纤维化、慢加急性(亚急性)肝衰竭及中、重度急性呼吸窘迫综合征、临床分型为重型/危重型新型冠状病毒感染、激素治疗失败的II度至IV度急性移植物抗宿主病、系统性硬化症、活动期中重度溃疡性结肠炎。 三 其他干细胞 1、博品泽荣 12月2日，博品泽荣（深圳）生物医药科技有限公司的“BPAb002注射液”临床试验申请获得受理，受理号为CXSL2501032。 四 免疫细胞 1、基因启明 12月3日，北京基因启明生物科技有限公司的“GKL-006Allo注射液”临床试验申请获得受理，受理号为CXSL2501035。 该疗法从患者自身提取NK细胞，经体外激活扩增后回输体内，从根源上避免了免疫排斥风险。这种治疗模式，既保留了NK细胞天然的抗癌活性，又能通过体外技术强化其杀伤能力，有效规避了患者自身NK细胞因免疫抑制导致的效能不足问题。 2、博生吉 12月5日，博生吉安科细胞技术有限公司的 “PA3-17注射液”的临床试验申请获得受理，受理号为CXSL2501040，用于治疗儿童和青少年复发/难治性T淋巴母细胞白血病/淋巴瘤。 PA3-17采用了两个创新技术：一是纳米抗体设计，这一创新设计可大幅增强CAR-T细胞对肿瘤的杀伤力与渗透力，使其能够更精准、有效地攻击肿瘤细胞；二是PEBL阻断技术，采用非基因编辑方式，巧妙地防止CAR-T细胞自相残杀，显著提升治疗的安全性。 3、普瑞金生物 12月8日，深圳普瑞金生物药业股份有限公司的 “靶向BCMA的嵌合抗原受体T细胞注射液”的临床试验申请获得受理，受理号为CXSL2501059。 4、君赛生物 12月8日，上海君赛生物股份有限公司的 “自体天然肿瘤浸润淋巴细胞注射液”的临床试验申请获得受理，受理号为CXSL2501072。 5、卡替医疗 12月22日，北京卡替医疗技术有限公司的“610细胞注射液”的临床试验申请获得受理，受理号为CXSL2501103，拟用于CD19阳性的复发或难治性非霍奇金淋巴瘤患者的治疗。 6、蒽恺赛生物 12月22日，广州蒽恺赛生物科技有限公司的“NKC007细胞注射液”的临床试验补充申请获得受理，受理号为CXSB2500239，适应症为复发/难治性急性髓系白血病。 7、驯鹿生物 12月22日，南京驯鹿生物医药有限公司的“伊基奥仑赛注射液”的临床试验申请获得受理，受理号为CXSL2501100。 8、药明巨诺 12月24日，上海药明巨诺生物科技有限公司的“瑞基奥仑赛注射液”的临床试验补充申请获得受理，受理号为CYSB2500327。 瑞基奥仑赛注射液（简称relma-cel，商品名：倍诺达®）是一款靶向CD19的自体CAR-T细胞免疫治疗产品，已被CDE批准三项适应症，包括治疗经过二线或以上系统性治疗后成人患者的复发或难治性大B细胞淋巴瘤（r/r LBCL）、治疗经过二线或以上系统性治疗的成人难治性或24个月内复发的滤泡性淋巴瘤（r/r FL），以及治疗经过包括布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂（BTKi）治疗在内的二线以及系统性治疗的成人复发或难治性套细胞淋巴瘤（r/r MCL）。 9、松鹤免疫 12月25日，松鹤免疫生物医疗（深圳）有限公司的“ICG366 CAR-T细胞注射液”的临床试验申请获得受理，受理号为CXSL2501126，拟用于血液肿瘤或实体瘤的治疗。 2月，其ICG318 CAR-T细胞注射液获得国家药品监督管理局的新药临床试验默示许可，拟用于系统性红斑狼疮（SLE）的治疗。 10、本康生物 12月29日，本康生物制药（深圳）有限公司的“BKB020靶向活化型T细胞注射液”的临床试验申请获得受理，受理号为CXSL2501151。 11、英百瑞 12月30日，英百瑞（杭州）生物医药有限公司的“IBR854细胞注射液”的两项临床试验申请获得受理，受理号分别为CXSL2501161、CXSL2501162。 12、艾赛免疫 12月31日，杭州艾赛免疫生物医疗有限公司的“ICG318 CAR-T细胞注射液”的临床试验申请获得受理，受理号为CXSL2501168。 该产品是一款靶向CD19/BMCA的双靶点CAR-T细胞疗法。 13、普瑞金生物 12月31日，深圳普瑞金生物药业股份有限公司的“靶向BCMA的嵌合抗原受体T细胞注射液”的两项临床试验申请获得受理，受理号分别为CXSL2501170、CXSL2501171。 14、赛斯尔擎 12月31日，赛斯尔擎生物技术（上海）有限公司的“CG105 CAR-T细胞注射液”的临床试验申请获得受理，受理号分别为CXSL2501172。 15、恩瑞恺诺 12月31日，深圳恩瑞恺诺生物技术有限公司的“KN5501细胞注射液”的三项临床试验申请获得受理，受理号分别为CXSL2501181、CXSL2501182、CXSL2501183。 五 基因治疗 1、尧唐生物 12月9日，尧唐（上海）生物科技有限公司的“YOLT-203注射液”临床试验申请获得受理，受理号为CXSL2501065，用于治疗原发性高草尿酸症1型（PH1）。 YOLT-203采用尧唐生物自主研发的CRISPR/Cas基因编辑工具YolCas12HF开发，通过脂质纳米颗粒（LNP）将基因编辑器递送至肝细胞，精准编辑HAO1基因以抑制乙醇酸氧化酶（GO）的表达，从而从源头减少草酸生成。 2、奈康生物 12月22日，上海奈康生物科技有限公司的“NT-001注射液”临床试验申请获得受理，受理号为CXSL2501106。 3、锦篮基因 12月23日，北京锦篮基因科技股份有限公司的“GC801注射液”临床试验申请获得受理，受理号为CXSL2501108。 此前，锦篮基因获IND许可的GC101注射液（脊髓性肌萎缩症）、GC301注射液（庞贝病）、GC304注射液（高甘油三酯血症）、GC310注射液（肝豆状核变性）均为AAV载体基因治疗药物。 4、金唯科生物 12月23日，成都金唯科生物科技有限公司的“JWK001注射液”临床试验申请获得受理，受理号为CXSL2501116。 PART.02 默许端（10项） 一 间充质干细胞 1、惠善生物 12月1日，深圳惠善生物科技有限公司的“HS_SW01细胞注射液”临床试验申请获得临床默示许可，受理号为CXSL2500761，用于治疗无生育需求的早发性卵巢功能不全。 此前，强直性脊柱炎与系统性硬化症（CXSL2500597）（CXSL2500598）临床试验默示许已相继获批。 2、昂赛细胞 12月3日，天津昂赛细胞基因工程有限公司的“注射用间充质干细胞（脐带）”临床试验申请获得临床默示许可，受理号为CXSL2500771，用于治疗糖尿病肾脏病。 该新药用于治疗难治性急性移植物抗宿主病（成人）、难治性急性移植物抗宿主病（儿童）、慢加急性（亚急性）肝衰竭、急性呼吸窘迫综合征、外伤性脊髓损伤、急性缺血性脑卒中以及糖尿病肾脏病已获得临床试验默示许可并已启动临床试验。 3、生创科技 12月3日，浙江生创精准医疗科技有限公司的“宫血间充质干细胞注射液”临床试验申请获得临床默示许可，受理号为CXSL2500778，用于治疗进行性纤维化性间质性肺疾病。 截止目前，这是生创科技继特发性肺纤维化、病毒导致的重症肺炎、重型及危重型新型冠状病毒感染、乙型肝炎后肝硬化失代偿期、轻/中度急性呼吸窘迫综合征后获批的第6个I类新药注册临床试验（IND），且此次获批的新适应症被豁免I期临床试验，可直接开展II期临床试验。 二 免疫细胞 1、赛奥斯博 12月4日，赛奥斯博生物科技（北京）有限公司的“SK-NK注射液”临床试验申请获得临床默示许可，受理号为CXSL2500789，用于治疗经标准治疗失败后无有效治疗手段的晚期或转移性恶性实体肿瘤伴恶性腹水。 该产品实现了NK细胞的大规模工业化生产，大幅度降低细胞治疗成本；临床前研究已证实，SK-NK注射液能显著提升晚期恶性实体肿瘤伴恶性腹水的治疗效果。  2、邦耀生物 12月12日，上海邦耀生物科技有限公司的“靶向CD19基因修饰的异体嵌合抗原受体T细胞注射液（BRL-303）”临床试验申请获得临床默示许可，受理号为CXSL2500810，用于治疗中度或重度难治性系统性红斑狼疮。 BRL-303通过多重基因编辑技术实现异体T细胞的免疫逃逸和功能优化，既从源头规避了移植物抗宿主病（GVHD）和宿主排斥（HVG）风险，又能精准靶向调控SLE患者体内异常活化的免疫细胞、重建免疫平衡，完美攻克了异体CAR-T在自免疾病治疗中的核心技术壁垒。 3、奇迈永华 12月12日，北京奇迈永华生物科技有限公司的“QM101细胞注射液”临床试验申请获得临床默示许可，受理号为CXSL2500798，用于治疗晚期实体瘤。 QM101是一款无滋养细胞，无血清，大规模，高纯度，药用级NK细胞产品，适应症是晚期实体肿瘤（涵盖肺癌、肝癌、胃癌、结直肠癌、卵巢癌、乳腺癌等），治疗泛肿瘤的细胞药物产品。 4、赛尔欣生物 12月17日，上海赛尔欣生物医疗科技有限公司的“人自体多克隆调节性T细胞注射液”临床试验申请获得临床默示许可，受理号为CXSL2500817，用于治疗多系统萎缩（MSA）。 该细胞注射液旨在利用Treg疗法综合调控神经炎症、延缓疾病进展，并促进骨骼肌修复、限制肌肉纤维化。 5、香雪生命科学 12月22日，香雪生命科学技术（广东）有限公司的“XLS-103注射液”两项临床试验申请获得临床默示许可，受理号分别为CXSL2500856、CXSL2500857，分别用于治疗： 1）基因型为HLA-A*11:01，肿瘤新生抗原KRAS G12V 突变阳性的晚期非小细胞肺癌； 2）基因型为HLA-A*11:01，肿瘤新生抗原KRAS G12V 突变阳性的晚期胰腺癌。 XLS-103注射液是香雪生命科学第三款高亲和力TCR-T细胞治疗产品，靶点是由HLA-A*1101及其递呈的KRAS G12V突变肽组成的pHLA复合物。 6、合源生物 12月29日，合源生物科技（天津）有限公司的“HY001N细胞注射液”临床试验申请获得临床默示许可，拟定适应症为至少 3 线治疗失败的自身免疫性溶血性贫血（AIHA）。 该产品是合源生物基于其快速制备NexT技术平台开发的首个CAR-T产品。该技术通过简化体外扩增步骤，将生产时间从传统的9-14天大幅缩短至2天以内，使患者等待时间减少50%，约10天即可完成，并显著降低了生产成本。此外，该工艺能提高终产品中幼稚T细胞的比例，有助于提升疗效与安全性。 三 基因治疗 1、康弘药业（成都弘基） 12月23日，成都康弘药业集团股份有限公司子公司成都弘基生物科技有限公司的“KH658眼用注射液”临床试验申请获得临床默示许可，受理号为CXSL2500826，用于糖尿病黄斑水肿（DME）、糖尿病视网膜病变（DR）。 PART.03 总结 随着生物医学研究的不断深入，细胞与基因治疗领域（CGT）取得了显著进展。越来越多的新药成功进入临床阶段，这标志着CGT技术在医疗应用上的巨大潜力。   随着科研人员对CGT领域内细胞特性、基因编辑机制的深入解析，以及行业法规体系、质量标准的持续完善，CGT领域将在未来医疗场景中实现更广泛的应用。这一趋势不仅有助于攻克传统治疗手段难以解决的医学难题（如遗传性疾病、癌症耐药性等），还能为患者提供更精准的个性化治疗方案，改善他们的生活质量，延长生存期。