JWK-001

当AAV赛道陷入“撤退潮”的迷茫，中诺基业旗下基金投资的项目企业，金唯科生物用“安全可控、疗效显著、价格可及”的创新组合给出答案。这家位于成都的创新企业，正以“治得好、治得起”的使命，重绘基因治疗的产业蓝图，让寒冬中的患者望见新生希望。 2025年的AAV基因治疗领域正经历刺骨寒冬，曾经因“一针治愈”潜力被追捧的明星载体，正遭遇前所未有的挑战： 继辉瑞2月份终止最后一个AAV项目Beqvez后，福泰制药5月宣布彻底放弃AAV递送系统，渤健9月底更是清空全部AAV管线，成为年内第三个全面退出的行业巨头。 巨头离场的核心诱因是安全与商业的双重溃败： ■临床安全警报密集拉响：除Elevidys致死事件外，RocketPharmaceuticals的RP-A501、Neurogene的NGN-40均因急性感染、高炎症综合征等不良反应出现患者死亡，脱靶导致的肝毒性、神经毒性成为共性死穴。 ■天价成本导致商业化遇阻：罗氏Luxturna销售额持续暴跌，辉瑞Beqvez上市后零处方，即使成熟药企也无法破解“天价药”的支付困境——300万美元级别的定价令美国医保系统都望而却步。 然而，在行业寒冬中，部分聚焦精准创新的企业仍实现关键突破： 6月，SpliceBio宣布完成1.35亿美元B轮融资，SpliceBio的目标是突破AAV载体容量限制，将基因疗法的应用范围扩展到更多由大基因突变引起的、目前难以治愈的遗传性疾病。 8月，KriyaTherapeutics宣布完成3.13亿美元股权融资，是今年生物制药领域融资额最大的融资之一。Kriya“平台+大病种”的战略，使其跳出了单一管线的风险局限，形成可持续孵化候选药物、商业化前景广阔的研发与转化平台。 尽管挑战重重，但支撑AAV领域发展的核心驱动力并未消失，甚至在加强，成都金唯科生物科技有限公司凭借多项首创技术，精准破解安全、AAV容量、成本三大硬伤，为行业注入突围的曙光。 破解安全死穴：药物递送技术规避药物毒性风险 免疫反应与高剂量毒性已成为AAV疗法的“死亡陷阱”。从安斯泰来AT132因肝毒性致4名患儿死亡，到诺华Zolgensma引发急性肝功能衰竭，临床数据显示，当AAV给药剂量超过超过一定量时，急性炎症、肝损伤等风险呈指数级上升。更棘手的是人群中广泛存在的中和抗体，迫使研发者不得不提高剂量以保证疗效，形成“毒性恶性循环”。 金唯科生物通过双重创新打破这一困局——基因表达序列设计技术平台与衣壳筛选技术平台。基因表达序列设计平台可使产量提升。公司管线实现“更低剂量起效”——针对湿性黄斑变性的JWK001管线起效剂量远低于国外同类产品，从源头规避高剂量风险。除此以外，基于降低用药剂量而开发的新型衣壳筛选技术平台，金唯科自主研发的全新衣壳可实现更低的起效剂量和更精准的组织靶向性。 颠覆成本困局：两质粒工艺让天价药“落地” AAV疗法的商业化困局本质是成本困局，传统的生产工艺产率低、空壳率高、纯化回收率低，叠加复杂的生产流程，使得Hemgenix、Elevidys等药物定价突破300万美元，辉瑞Beqvez因无人问津被迫退市。对企业而言，高昂的生产成本意味着巨额资金压力；对患者而言，这意味着“一针治愈”与“遥不可及”的残酷距离。 金唯科生物自主创新的“全球首个两质粒生产工艺平台”掀起生产革命：通过两质粒的工艺设计，提升病毒产率、降低空壳率，提升了批次间稳定性，综合生产成本是同行业1/20。 直击容量痛点：双AAV平台攻克“无药可治”绝症 AAV载体仅能携带约4.7kb遗传物质的先天缺陷，让杜氏肌营养不良症（DMD）、眼底黄色斑点症（Stargardt病）等大基因相关疾病长期陷入“有靶无药”的困境。 金唯科生物的双AAV载体递送技术平台，通过内含肽介导蛋白剪接技术，实现大基因片段的高效拆分与体内精准重组，突破容量桎梏。针对Stargardt病的管线，用Split双AAV载体技术，突破AAV容量局限，已进入临床研究阶段。 寒冬中的坚守：顶尖团队与资本共筑希望 在行业巨头纷纷撤退的背景下，金唯科生物的突破源于院士领衔的硬核团队。董事长魏于全院士深耕生物治疗数十年，CEO杨阳研究员作为AAV奠基人JamesM.Wilson实验室博士后，主导多项国家重点研发计划，核心成员平均行业经验超10年。 金唯科在关键疾病管线中展现出全球竞争力： 针对X连锁视网膜劈裂症（XLRS），其研发的管线不仅是国内首个进入注册临床的XLRS基因药，IIT试验中12例患者随访1年以上，100%实现视网膜结构修复与视力提升，即将完成I期临床的患者入组进入II期研究阶段； 针对DMD疾病采用“肌肉靶向血清型衣壳+肌肉组织特异性启动子+迷你Dystrophin”设计，目前临床患者随访1年半以上运动功能显著改善，安全性良好，打破了国际同类产品疗效局限的僵局。金唯科基于全球首个两质粒生产工艺平台将生产制备降低50倍以上，为未来真正解决患者“用不起药”的困境奠定基础 公司的管线中，目前已经有两个管线进入注册临床I/II期。技术实力获得资本坚定认可，东湖资本、川创投资本等机构持续加注，新一轮融资将加速管线临床推进并尽快商业化。 结语 当前行业的负面消息不是终场哨声，而是中场休息的警铃。它标志着行业泡沫正在被挤出，发展模式正从“资本狂热驱动”转向“技术创新和价值驱动”。这个过程必然伴随痛苦和洗牌，但只会让幸存下来的参与者更强大，让最终成功的疗法更可靠。 当AAV赛道陷入“撤退潮”的迷茫，金唯科生物用“安全可控、疗效显著、价格可及”的创新组合新给出答案。这家位于成都的创新企业，正以“治得好、治得起”的使命，重绘基因治疗的产业蓝图，让寒冬中的患者望见新生希望。 END 关于金唯科 金唯科生物是一家致力于眼科疾病、神经肌肉疾病、遗传代谢疾病等的AAV基因治疗新药开发生物科技公司，目前已有多个在研管线的AAV基因治疗产品进入了IIT临床研究阶段。 金唯科生物在魏于全院士及杨阳研究员的引领下，已建成集AAV基因药物研发、中试制备及质量控制为一体的3000平研发生产基地，已形成高度整合、完善的AAV基因治疗“技术链”，基因治疗药物的研发能力以及AAV制备技术处于国内领先水平。公司制备的AAV基因治疗产品已完成超过100例患者的临床研究，显示优异的安全性和有效性数据。 金唯科生物的核心管理层均来自国内外知名药企、科研机构和高校，核心技术团队背景涉及AAV载体设计、中试生产、质量研究及医学临床等，赋予金唯科从基因治疗产品源头设计、规模化中试制备以及医学和临床研究等一体化的运营水平。 金唯科生物将基于自身强大的技术平台，通过与国内外领先行业伙伴开展合作，整合资源，实现AAV基因治疗药物的可及性，力求更快速惠及广大患者。

2025年的AAV基因治疗领域正经历刺骨寒冬，曾经因“一针治愈”潜力被追捧的明星载体，正遭遇前所未有的挑战： 继辉瑞2月份终止最后一个AAV项目Beqvez后，福泰制药5月宣布彻底放弃AAV递送系统，渤健9月底更是清空全部AAV管线，成为年内第三个全面退出的行业巨头。 巨头离场的核心诱因是安全与商业的双重溃败： ■临床安全警报密集拉响：除Elevidys致死事件外，RocketPharmaceuticals的RP-A501、Neurogene的NGN-40均因急性感染、高炎症综合征等不良反应出现患者死亡，脱靶导致的肝毒性、神经毒性成为共性死穴。 ■天价成本导致商业化遇阻：罗氏Luxturna销售额持续暴跌，辉瑞Beqvez上市后零处方，即使成熟药企也无法破解“天价药”的支付困境——300万美元级别的定价令美国医保系统都望而却步。 然而，在行业寒冬中，部分聚焦精准创新的企业仍实现关键突破： 6月，SpliceBio宣布完成1.35亿美元B轮融资，SpliceBio的目标是突破AAV载体容量限制，将基因疗法的应用范围扩展到更多由大基因突变引起的、目前难以治愈的遗传性疾病。 8月，KriyaTherapeutics宣布完成3.13亿美元股权融资，是今年生物制药领域融资额最大的融资之一。Kriya“平台+大病种”的战略，使其跳出了单一管线的风险局限，形成可持续孵化候选药物、商业化前景广阔的研发与转化平台。 尽管挑战重重，但支撑AAV领域发展的核心驱动力并未消失，甚至在加强，成都金唯科生物科技有限公司凭借多项首创技术，精准破解安全、AAV容量、成本三大硬伤，为行业注入突围的曙光。 破解安全死穴：药物递送技术规避药物毒性风险 免疫反应与高剂量毒性已成为AAV疗法的“死亡陷阱”。从安斯泰来AT132因肝毒性致4名患儿死亡，到诺华Zolgensma引发急性肝功能衰竭，临床数据显示，当AAV给药剂量超过超过一定量时，急性炎症、肝损伤等风险呈指数级上升。更棘手的是人群中广泛存在的中和抗体，迫使研发者不得不提高剂量以保证疗效，形成“毒性恶性循环”。 金唯科生物通过双重创新打破这一困局——基因表达序列设计技术平台与衣壳筛选技术平台。基因表达序列设计平台可使达量提升。公司管线实现“更低剂量起效”——针对湿性黄斑变性的JWK001管线起效剂量远低于国外同类产品，从源头规避高剂量风险。除此以外，基于降低用药剂量而开发的新型衣壳筛选技术平台，金唯科自主研发的全新衣壳可实现更低的起效剂量和更精准的组织靶向性。 颠覆成本困局：两质粒工艺让天价药“落地” AAV疗法的商业化困局本质是成本困局，传统的生产工艺产率低、空壳率高、纯化回收率低，叠加复杂的生产流程，使得Hemgenix、Elevidys等药物定价突破300万美元，辉瑞Beqvez因无人问津被迫退市。对企业而言，高昂的生产成本意味着巨额资金压力；对患者而言，这意味着“一针治愈”与“遥不可及”的残酷距离。 金唯科生物自主创新的“全球首个两质粒生产工艺平台”掀起生产革命：通过两质粒的工艺设计，提升病毒产率、降低空壳率，提升了批次间稳定性，综合生产成本是同行业1/20。 直击容量痛点：双AAV平台攻克“无药可治”绝症 AAV载体仅能携带约4.7kb遗传物质的先天缺陷，让杜氏肌营养不良症（DMD）、眼底黄色斑点症（Stargardt病）等大基因相关疾病长期陷入“有靶无药”的困境。 金唯科生物的双AAV载体递送技术平台，通过内含肽介导蛋白剪接技术，实现大基因片段的高效拆分与体内精准重组，突破容量桎梏。针对Stargardt病的管线，用Split双AAV载体技术，突破AAV容量局限，已进入临床研究阶段。 寒冬中的坚守：顶尖团队与资本共筑希望 在行业巨头纷纷撤退的背景下，金唯科生物的突破源于院士领衔的硬核团队。董事长魏于全院士深耕生物治疗数十年，CEO杨阳研究员作为AAV奠基人JamesM.Wilson实验室博士后，主导多项国家重点研发计划，核心成员平均行业经验超10年。 金唯科在关键疾病管线中展现出全球竞争力： 针对X连锁视网膜劈裂症（XLRS），其研发的管线不仅是国内首个进入注册临床的XLRS基因药，IIT试验中12例患者随访1年以上，100%实现视网膜结构修复与视力提升，即将完成I期临床的患者入组进入II期研究阶段； 针对DMD疾病采用“肌肉靶向血清型衣壳+肌肉组织特异性启动子+迷你Dystrophin”设计，目前临床患者随访1年半以上运动功能显著改善，安全性良好，打破了国际同类产品疗效局限的僵局。金唯科基于全球首个两质粒生产工艺平台将生产制备降低50倍以上，为未来真正解决患者“用不起药”的困境奠定基础。 公司的管线中，目前已经有两个管线进入注册临床I/II期。技术实力获得资本坚定认可，东湖资本、川创投资本等机构持续加注，新一轮融资将加速管线临床推进并尽快商业化。 结语 当前行业的负面消息不是终场哨声，而是中场休息的警铃。它标志着行业泡沫正在被挤出，发展模式正从“资本狂热驱动”转向“技术创新和价值驱动”。这个过程必然伴随痛苦和洗牌，但只会让幸存下来的参与者更强大，让最终成功的疗法更可靠。 当AAV赛道陷入“撤退潮”的迷茫，金唯科生物用“安全可控、疗效显著、价格可及”的创新组合新给出答案。这家位于成都的创新企业，正以“治得好、治得起”的使命，重绘基因治疗的产业蓝图，让寒冬中的患者望见新生希望。 关于金唯科 金唯科生物是一家致力于眼科疾病、神经肌肉疾病、遗传代谢疾病等的AAV基因治疗新药开发生物科技公司，目前已有多个在研管线的AAV基因治疗产品进入了IIT临床研究阶段。 金唯科生物在魏于全院士及杨阳研究员的引领下，已建成集AAV基因药物研发、中试制备及质量控制为一体的3000平研发生产基地，已形成高度整合、完善的AAV基因治疗“技术链”，基因治疗药物的研发能力以及AAV制备技术处于国内领先水平。公司制备的AAV基因治疗产品已完成超过100例患者的临床研究，显示优异的安全性和有效性数据。 金唯科生物的核心管理层均来自国内外知名药企、科研机构和高校，核心技术团队背景涉及AAV载体设计、中试生产、质量研究及医学临床等，赋予金唯科从基因治疗产品源头设计、规模化中试制备以及医学和临床研究等一体化的运营水平。 金唯科生物将基于自身强大的技术平台，通过与国内外领先行业伙伴开展合作，整合资源，实现AAV基因治疗药物的可及性，力求更快速惠及广大患者。