A Phase 1/2a Study of Subretinal Administration of OpCT-001 Photoreceptor Precursor Cells Derived From iPSCs in Patients With Primary Photoreceptor Disease

Study OpCT-001-101 is a Phase 1/2a first-in-human, multisite, 2-part interventional study to evaluate the safety, tolerability, and the effect on clinical outcomes of OpCT-001 in up to approximately 54 adults with primary photoreceptor (PR) disease. Phase 1 will focus on safety and features a dose-escalation design. Phase 2 is designed to gather additional safety data and assess the effect of OpCT-001 on measures of visual function, functional vision, and anatomic measures of engraftment in different clinical subgroups.

开始日期2025-03-10

申办/合作机构

BlueRock Therapeutics LP

100 项与 OpCT-001 相关的临床结果

登录后查看更多信息

100 项与 OpCT-001 相关的转化医学

登录后查看更多信息

100 项与 OpCT-001 相关的专利（医药）

登录后查看更多信息

项与 OpCT-001 相关的新闻（医药）

2026-03-24

·碳基产品经理

所有问题又回到细胞层面：2024-2026最新进展与产业变革

点击关注，一起做更好的产品一、细胞治疗产业：从商业化元年到规模化爆发1、市场规模与制造范式转移细胞治疗产业在2024-2025年经历了从"技术验证"到"商业规模化"的关键转折：最新市场数据（2025-2026）：全球细胞治疗市场2025年估值55.8亿美元，2026年预计达65.5亿美元，2031年将突破145.6亿美元（CAGR 17.34%）美国市场2025年估值42.3亿美元，预计2035年达258.5亿美元（CAGR 19.84%）细胞治疗制造平台市场2026年估值65.4亿美元，2033年将达136.7亿美元制造范式革命：产业正经历从"手工开放式"向"自动化封闭式"制造的强制性转变。2025年4月，Cellares的Cell Shuttle平台获FDA先进制造技术认定，这是首个端到端自动化细胞治疗生产系统。Lonza的Cocoon平台通过AI优化生物反应器，使自体CAR-T生产成本降低42%，批次失败率降至2%。1、通用型（异体）细胞治疗的突破 2024-2025年标志着"现货型"细胞治疗从概念走向临床验证：关键临床里程碑： Allogene Therapeutics的ALPHA2：在大型B细胞淋巴瘤中达到67%完全缓解率，预计2026年中提交美国生物制品许可申请 Fate Therapeutics的FT819：2025年4月获FDA RMAT认定，用于中重度系统性红斑狼疮（SLE）的iPSC衍生CAR-T疗法成本对比：异体疗法单剂成本已从自体疗法的35万美元降至7.5万美元，生产周期从4-6周缩短至48小时产业投资动态：Vertex与CRISPR Therapeutics承诺4.2亿美元建设瑞士基地编辑T细胞工厂，目标2028年实现年产10万剂。CDMO行业在2024-2025年新增18万升异体产能，包括Lonza朴茨茅斯工厂（5万升）和Charles River莱顿工厂（4万升）。二、CAR-T疗法：从血液瘤到实体瘤与自身免疫病1、实体瘤CAR-T的突破性进展经过十年相对温和的进展，2024-2025年实体瘤CAR-T终于迎来临床突破： 2024-2025年关键临床数据（ASCO 2025及Nature Biotechnology综述）：靶点/策略适应症疗效数据来源 HER2-CAR-T (C406) HER2阳性乳腺癌疾病控制率75% (8例患者) ASCO 2025 MSLN-CAR-T (JL-Lightning) 恶性胸膜间皮瘤 DL2剂量组ORR 100% (3/3 CR, >9个月) Phase I CEA-CAR-T 结直肠癌肝转移高剂量组57%无复发 Phase I Claudin 18.2-CAR-T (LB1908) 胃癌/胃食管结合部癌 83%病灶缩小(最大41%) Phase I DLL3-CAR-T (LB2102) 小细胞肺癌剂量依赖性活性，无DLT Phase I Nature Biotechnology2025年4月综述指出，这些突破得益于逻辑门控CAR设计（如A2B694通过HLA-A*02缺失保护正常细胞）和装甲受体（如dnTGFβRII克服肿瘤微环境抑制）。2、自身免疫病的范式转移 CAR-T在自身免疫病领域的发展速度超出预期，2024-2025年成为该领域的"概念验证"关键期：系统性红斑狼疮（SLE）临床数据汇总（截至2025年8月）年份国家病例数靶点完全缓解率关键结果 2022 德国 5 CD19 100% 12个月临床&血清学缓解 2023 中国 8 CD19 87.5% 7/8缓解，抗dsDNA↓ 2024 跨国 15 CD19 93% 蛋白尿↓，持续缓解 2024 中国 4 BCMA 75% 完全肾脏缓解3/4 2024 中国 6 CD19/BCMA双靶 100% 12个月无复发，无≥2级CRS 2025 欧洲 10 CD19 90% 9/10停用免疫抑制剂 2025年1月，Nature子刊Med发表了首个异体CD19 CAR-T治疗难治性SLE的研究，4例年轻女性患者（22-24岁）均达到深度缓解，无论既往是否有神经精神性狼疮病史。这标志着异体CAR-T在自身免疫病中的可行性得到验证。机制洞察：CAR-T通过深度清除CD19阳性B细胞（包括抗体难以清除的亚群）实现"免疫重置"。与肿瘤不同，自身免疫病中B细胞再生后似乎能重建耐受，这可能与淋巴微环境重置有关。三、细胞衰老与抗衰老治疗：从基础到临床1、衰老时钟与组织特异性衰老 2024年，衰老研究在"细胞时钟"精确化方面取得重要进展：西湖大学团队构建了小鼠乳腺干细胞单细胞转录组衰老时钟（2-29月龄），揭示干细胞群体在衰老压力下的转录轨迹演变，及其向恶性肿瘤转化的 predisposition 肾脏特异性表观遗传时钟：Ognian等开发的DNA甲基化时钟显示，肾衰竭患者相比同龄健康对照表现出显著加速的生物学衰老，为终末期肾衰竭风险评估提供新工具2、Senolytics临床进展 UNITY Biotechnology的UBX1325（BCL-xL抑制剂）在糖尿病黄斑水肿（DME）中取得关键进展： 2025年4月，NEJM Evidence发表BEHOLD Phase 2研究结果 2025年5月，ARVO年会报告ASPIRE Phase 2B研究36周数据，显示与标准治疗阿柏西普的非劣效性 2025年1月，Bonerge启动Fisetin、Urolithin A和Ergothioneine联合口服的108人临床试验，评估对皮肤健康和器官 rejuvenation 的影响市场预测： Senolytics和抗衰老药物市场预计2034年达87.2亿美元。四、空间组学：Method of the Year 2024的技术迭代1、空间蛋白质组学的崛起 Nature Methods将2024年度方法授予空间蛋白质组学（Spatial Proteomics），认可其在解析复杂组织结构中的变革性影响。这是继2020年空间转录组学、2021年空间分辨转录组学后的第三次"空间"主题获奖。技术进展：亚细胞分辨率：STP（Single-cell Partition）方法整合亚细胞空间转录组数据与核染色图像，实现单细胞精准分割，在果蝇胚胎和小鼠胚胎数据中鉴定出以往方法遗漏的细胞类型大规模组织分析：2025年9月Nature Methods报道的技术可处理大型组织切片的空间转录组数据，实现跨切片的三维重建2、空间组学在肿瘤微环境中的应用 2024-2025年，空间组学揭示了肿瘤-免疫相互作用的新维度： Starfysh（Nature Biotechnology 2025）：整合空间转录组与组织学数据，揭示肿瘤-免疫异质性hub METI（Nature Communications 2024）：通过整合细胞形态学与空间转录组深度解析肿瘤生态系统 CellSymphony：单细胞病理组学方法解析细胞分子与表型 orchestration五、AI与细胞生物学：基础模型时代1、单细胞基础模型的爆发（2024-2025） 2024年被视为"细胞基础模型元年"，多个大规模预训练模型相继发表：模型名称发表时间训练数据规模核心能力来源 scGPT 2024 - 单细胞多组学生成式AINature Methods 大规模单细胞基础模型 2024 - 单细胞转录组学Nature Methods GeneCompass 2024 跨物种知识引导的基因调控机制Cell Research CellFM 20251亿人类细胞大规模细胞表示学习Nature Communications Nicheformer 2025 - 单细胞与空间组学统一模型Nature Methods scPRINT 20255000万细胞基因网络预测Nature Communications Universal Cell Embeddings 2024 - 细胞生物学基础模型Nature 2025 技术突破：转录基础模型：Nature2025年发表的跨人类细胞类型转录基础模型，实现跨细胞类型的通用预测虚拟细胞倡议：Arc Institute的"虚拟细胞"项目于2024-2025年推出State（首个虚拟细胞模型，预测遗传/化学/环境扰动下的基因表达变化）和Stack（使用上下文学习预测未直接测量的细胞响应） Evo 2：2026年3月发表的基因组基础模型，400亿参数，1兆碱基上下文长度，训练于9万亿核苷酸，实现单核苷酸分辨率的通用预测与设计2、AI在细胞治疗制造中的应用 2025年，FDA正式认可AI控制的生物反应器符合过程分析技术（PAT）要求，允许批准后算法更新无需重新申报。机器学习算法基于1.8万次运行数据训练，可预测细胞活力准确率达94%。六、基因编辑细胞治疗：CRISPR进化到碱基编辑与先导编辑临床阶段进展 2024-2025年，基因编辑技术进入"精准无切割"时代：已获批疗法： Casgevy（Vertex/CRISPR Therapeutics）：2023年12月FDA批准，2024年商业化，用于镰状细胞病和β地中海贫血，消除严重血管闭塞危象的有效率达93.5% 临床阶段突破： Beam Therapeutics：2025年披露使用碱基编辑治疗α-1抗胰蛋白酶缺乏症的早期临床试验 Prime Medicine：2024年将先导编辑器PM359推进至临床，用于治疗慢性肉芽肿病（CGD），这是首个进入临床的"搜索-替换"式基因编辑疗法 Verve Therapeutics：2022年完成首例患者给药，使用碱基编辑失活PCSK9基因治疗家族性高胆固醇血症技术比较技术机制优势临床阶段 CRISPR-Cas9 双链断裂+HDR/NHEJ 成熟，可敲除/插入已批准（Casgevy）碱基编辑单碱基转换（C→T, A→G）无DSB，更安全早期临床先导编辑逆转录酶介导的精准写入所有12种点突变+小片段indel 早期临床七、体内细胞工程：LNP-mRNA递送革命体内CAR-T的概念验证 2024-2025年，脂质纳米颗粒（LNP）-mRNA系统在体内细胞重编程领域取得系列突破：临床前里程碑：肺纤维化治疗：2025年4月Nature Communications报道，LNP-mRNA系统递送抗FAP CAR mRNA，在肺纤维化小鼠模型中清除过度激活的成纤维细胞，恢复肺泡上皮细胞可塑性，重建肺免疫微环境心脏损伤：Rurik等2022年开创的体内CAR-T治疗心脏损伤研究，2024-2025年持续优化肿瘤治疗：脾脏靶向LNP生成的原位CAR-T细胞，在淋巴瘤模型中延长生存期临床转化：Nature Reviews Drug Discovery2024年10月报道，体内CAR-T已进入临床试验阶段。相比体外制造，体内工程可将"静脉到静脉"时间从27天缩短至16天（Kite Pharma 2024年数据）。八、iPSC衍生细胞治疗：再生医学的工业化2024-2025年FDA IND批准汇总诱导多能干细胞（iPSC）技术在2024-2025年迎来临床转化高峰：疗法公司适应症里程碑时间 OpCT-001 BlueRock Therapeutics 视网膜色素变性/锥杆细胞营养不良首个iPSC光感受器疾病疗法进临床 2024年9月 FT819 Fate Therapeutics 系统性红斑狼疮 FDA RMAT认定 2025年4月神经前体细胞多家帕金森病、脊髓损伤、ALS FDA IND批准 2025年6月 MyoPAXon - 杜氏肌营养不良 Phase I进行中 2024 自体iPSC多巴胺能神经前体 - 帕金森病 Phase I启动 2025年4月 FT536 Fate Therapeutics 妇科癌症 iPSC衍生NK细胞临床阶段产业意义：iPSC"现货型"平台可实现标准化、规模化、低成本的细胞治疗生产。Fate Therapeutics通过21天连续灌注工艺，将iPSC衍生NK细胞生产成本降至5万美元/剂。九、挑战与未来展望（2026）1、当前产业瓶颈领域挑战 2025年进展病毒载体供应慢病毒载体交付周期从16周延长至32周 Thermo Fisher投资20,000升新产能，2026年Q4投产质粒DNA短缺交付周期>24周，价格通胀40% FDA 2024年7月支持非病毒电穿孔和LNP方法长期安全性基因编辑后基因组完整性数据缺口监管要求15年随访，利好资本充足企业支付能力中低收入国家人均医疗支出<2000美元韩国本土CAR-T定价低于美国40%2、2026-2030年趋势预测异体疗法主导：Allogeneic平台将通过成本优势（7.5万 vs 35万美元）和即时可用性，在2026年后逐步替代自体疗法成为主流 AI原生细胞设计：从"AI优化制造"向"AI设计细胞"演进，Evo 2等基因组模型将实现"计算设计-实验验证"的闭环空间多组学整合：空间转录组+空间蛋白质组+高分辨率成像的三维组织图谱，将成为疾病机制研究和药物开发的标配细胞治疗适应症爆发：从肿瘤（2025年占92.5%市场）向自身免疫病、神经退行性疾病、心血管疾病、纤维化疾病快速扩展体内工程普及：LNP-mRNA系统将使"细胞治疗"从医院专业治疗转变为可门诊给药的常规疗法2024-2026年的数据清晰地表明，"所有问题又回到细胞层面"不仅是一个学术共识，更正在演变为产业现实。从CAR-T在实体瘤和自身免疫病的突破，到AI基础模型对细胞行为的预测能力，从空间组学对组织微环境的解析，到体内细胞工程的递送革命——细胞正成为理解生命、治疗疾病、设计生物系统的终极界面。这一趋势的核心驱动力是技术融合：基因编辑+细胞工程+AI+先进制造+空间组学的交叉，正在创造前所未有的可能性。未来五年，我们将见证细胞治疗从"高端定制"走向"规模普惠"，从"最后手段"走向"一线治疗"，最终可能实现从"治疗疾病"到"编程健康"的范式跃迁。 2026 年 Q1 生物医药高关注度赛道与核心标的速览 2026年，生物医药产品思维价值重构巨噬细胞研究热点与肿瘤早筛应用基因治疗、细胞治疗案例乳酸，早该成为焦点！乳酸化修饰机制突破性进展全球主要医药数据库提供商，产品战略实战聚力和合合作共赢，打磨产品思维，传播产品理念，以成熟完善的产业链服务，助力企业与个人成长！基础研究-技术转化-产业应用闭环加速服务。科研课题设计，产品服务，技术服务，项目开发，行业咨询，产业对接请加微信联系。

2026-03-11

·Cell Culture

培养基漫谈 | 两款iPSC药品获批：原材料培养基成破局关键

日本于2026年3月日本厚生劳动省批准了用于治疗缺血性心肌病引起的重度心力衰竭的“ReHeart”iPCS细胞治疗药品，Amchepry用于治疗帕金森病的iPSC细胞治疗药品，作为同一时期获批的两款iPSC产品具有里程碑意义，代表iPSC技术公国漫长的近20年的发展，终于从实验室开始走向商业化应用的起点。（一）iPSC细胞的市场应用前景和研发优势作为干细胞家族中的重要一员，iPSC细胞治疗产品在严重难治性疾病治疗领域展现巨大潜力，继日本率先采用“有条件、限时”批准之后，美国的快速通道、RMAT等资格认定，也在加速有潜力的iPSC疗法开发，中国监管26年发布的828号令包括“突破性治疗药物认定”，“附条件批准程序”，“优先审评审批程序”等注册可加速政策也在推动具有临床价值的iPSC细胞治疗产品。全球范围内，iPSC领域的研发进展喜人，多家公司的核心管线已进入临床阶段： 1）BlueRock Therapeutics公司的OpCT-001疗法获得美国FDA获得孤儿药认证，用于治疗视网膜色素变性等遗传性眼病；Kenai Therapeutics公司的“RNDP-001”用于治疗帕金森病，通过FDA快速通道资格，目前处于Ⅰ期临床阶段。 2）中国的霍德生物获得FDA快速通道认证，可将其hNPC01疗法直接进入2/3期确证性临床，用于治疗闹脑卒中后遗症。 3）跃赛生物推出中国首个、全球第二款获批临床的自体iPSC治疗药物，目前已经完成中国I期临床试验多例受试者移植，随访数据良好 4）日本Heartseed公司用于治疗严重心力衰竭的“HS-001”iPSC产品正在进行I/II期临床试验患者招募。 5）艾尔普再生医学自主研发的人iPSC来源心肌细胞注射液HiCM - 188中美双报IND通过。iPSC之所以能在干细胞研究和应用领域中脱颖而出，得益于其显著的研发优势： 1）可以由患者自身的体细胞（如皮肤成纤维细胞或血细胞）重编程而来。这使得iPSC的获取远比胚胎干细胞（ESC）容易且无创，避免了涉及胚胎破坏的伦理争议，无需面对复杂的伦理审批程序； 2）具有无限增殖和分化潜能：能够分化形成机体所有细胞类型，包括内、中、外三个胚层的细胞，用于生成特定类型的细胞，如心肌细胞、神经元、造血干祖细胞等。 3）来与与患者自身的体细胞，其遗传背景与患者完全一致，可以避免移植后可能发生的免疫排斥反应，从而大大提高治疗的成功率和安全性。 4）从遗传病患者身上获取的体细胞，经过重编程成为携带患者特异性基因的iPSC,从而在体外构建出与患者疾病高度相关的细胞模型，为疾病机制的研究提供前所唯有的平台。（二）长期限制iPSC细胞产业化的主要障碍从2006年iPSC技术诞生以来，国际市场化之路走了整整二十年，如此具有创新的成药模式其产业化之路为何如此之慢，致瘤风险和批间差异一直悬在行业头顶的达摩克利斯之剑；iPSC的制备流程繁琐、生产周期长，从实验室手动工艺放大到工业级自动化生产困难重重，工艺复杂、质控严格，成本高昂远超过传统药物成为iPSC，死死卡住iPSC的产业化之路；在监管准入方面，各国对效价测定、致瘤性检测等关键质量属性的要求尚不明确或存在差异，缺乏全球工人的检测方法和验收标准，开发者往往需要“摸着石头过河”；原材料（培养基、生长因子等）供应链不稳定，极小的原材料波动都会造成极大的批间差异性，直接导致整批药品报废，而核心原材料与终产品质量之间的关系需要极长的探索时间。（三）核心原材料的稳定：iPSC产业化破局之道跨越上述障碍，稳定的iPSC培养工艺是iPSC产业化破局必经之路，而提供标准化、安全、质量均一核心原材料（iPSC细胞培养基和细胞因子）将是加速这一进程的关键。干细胞培养基通常包含多种生长因子、细胞因子、小分子化合物和基础营养物质，以模拟体内微环境，调控干细胞行为。其演进目标就是在追求“更安全、更稳定”的。培养基从复杂到成分明确培养基：最初干细胞的培养依赖于饲养层细胞和胎牛血清（FBS）的复杂培养基，FBS来源于动物，成分复杂不明，批次间差异较大，存在异源污染和免疫原性风险，科学界因此逐步将眼光转向更安全、更可控的无血清培养基，进而又开发了无异源成分培养基（XFM），并成功利用XFM培养基从神经嵴细胞来源的iPSC培育出间充质干细胞。然而对于质量可控的要求而言，化学成分及浓度明确的化学成分限定培养基（CDM）才是最佳选择。使用碳源、氮源、维生素和矿物质等基础营养物质的精确配比的化学成分限定培养基（CDM），它使用碳源、氮源、维生素和矿物质等基础营养物质的精确配比，提供最精确的实验控制。借助代谢组学分析，CDM能揭示细胞代谢机制，对优化分化方案和确保产品一致性至关重要。已有研究表明，在化学成分限定无蛋白的体系中，可以高效诱导iPSC分化为造血干细胞。细胞因子与小分子协同培养基实现iPSC培养精准调控：诱导多能干细胞（iPSC）的培养，除了基础的培养基之外还需要多种细胞因子和小分子化合物来维持其多能性，促进增殖和引导分化。碱性成纤维细胞生长因子：是维持iPSC和胚胎干细胞（ESC）多能性的主要因子之一。它通过激活MAPK/ERK信号通路来促进细胞的自我更新，抑制细胞自我分化2。许多化学成分限定培养基都包含bFGF，以确保iPSC在体外保持未分化状态2。转化生长因子-β（TGF-β）家族成员：例如Activin/Nodal信号通路通过激活SMAD2/3通路，在维持hESCs和iPSCs多能性中发挥关键作用2。TGF-β家族的其他成员也可能参与调控iPSC的命运。Wnt激活剂和TGF-β抑制剂：在将人多能干细胞（hPSCs）高效诱导分化为造血干祖细胞（HSPCs）的过程中，Wnt激活剂和TGF-β抑制剂的应用是关键步骤。Wnt信号通路的激活对于造血分化至关重要，而TGF-β信号的抑制则有助于解除对造血发生的负面调控。例如，一项研究在化学成分限定、无白蛋白的体系中，通过应用Wnt激活剂和TGF-β抑制剂，成功将hPSCs诱导分化为SOX17+造血内皮细胞，进而分化为CD34+CD45+ HSPCs。 CEPT混合物，2i/LIF组合：除了以上细胞因子一些小分子化合物在iPSC的自我更新的分化中占据着重要作用。 CEPT混合物：由C5a受体拮抗剂、Pifithrin-α和Tranylcypromine组成。该组合已被证明能够显著提高人多能干细胞的单细胞克隆效率和安全性。这对于基因编辑后iPSC克隆的建立以及后续筛选具有重要意义，因为iPSC在单细胞解离后通常对压力敏感，存活率较低。 2i/LIF组合：对于小鼠胚胎干细胞（mESCs），由小分子抑制剂CHIR99021（GSK3β抑制剂）和PD0325901（MEK抑制剂）与白血病抑制因子（LIF）联用，可维持其“幼稚态”多能性。虽然主要用于小鼠ESCs，但其作用机制为理解iPSC的调控提供了参考。随着技术发展，人工智能（AI）正被应用于分析细胞培养大数据，预测最佳细胞因子组合和培养条件，将加速 iPSC培养基的开发过程。结合转录组学、分泌组学和代谢组学分析，通过数据驱动的方法逆向设计培养基成分，加深细胞培养基成分与细胞生长和质量关系的研究，提供成分明确，批次间质量均一的培养基原材料，在维持iPSC多能性的同时，又引导其向特定谱系分化，保障细胞产品安全性、一致性和有效性将加速各国iPSC产业化破局之路，让这一革命性的疗法真正惠及广大患者。参考文献（1）Development of substrates for the culture of human pluripotent stem cells （2）Expansion and characterization of human limbus-derived stromal/mesenchymal stem cells in xeno-free medium for therapeutic applications （3）Media matters: culture medium-dependent hypervariable phenotype of mesenchymal stromal cells （4）Induction of functional xeno-free MSCs from human iPSCs via a neural crest cell lineage （5）Comparison of culture media supplements identifies serum components in self-reported serum-free preparations （6）Media on‐demand: Continuous reconstitution of a chemically defined media directly from solids END 关于宥艺生物上海宥艺生物科技有限公司（2022年成立）是聚焦无血清培养基研发、生产和销售的高科技生物技术企业，依托自主构建的高通量筛选平台，集成AI与大数据分析技术，实现高效开发高性能培养基配方，突破传统研发周期长、适配性低的行业痛点。宥艺商业化培养基可覆盖生物医药全产业链，涵盖生物药CHO/HEK293稳定表达培养基、瞬转培养基和转染试剂，CGT领域HEK293病毒包装、T细胞，NK细胞培养基，疫苗生产如BHK21、MDCK、LMH、Vero、昆虫等培养基，医美间充质干细胞培养基等，实现细胞高密度增殖与高表达需求。公司自成立以来先后完成天使轮和pre-A轮两轮融资,引入国际资本，并先后获得“崇本领军人才企业”、“吴江区领军人才企业”、“苏州市姑苏领军人才企业”、国家级科技创新企业、国家高新技术企业等称号。已建立1000㎡研发实验室与2000㎡ GMP车间，年产能1000吨液体及干粉生产线，工厂先后完成ISO9001, CNAS, IS013485质量体系认证。公司以“赋能细胞，加速创新”为使命，致力于解决未满足的高性能培养基需求，制定和推动《细胞培养基质量标准》的建立和实施，为全球生物企业提供高性能解决方案。宥艺生物iPSC培养基简介宥艺生物iPSC培养基不含任何动物源和人源成分，产品在GMP条件下生产。数据案例关注宥艺生物微信公众号：欢迎咨询宥艺产品，宥艺生物将免费提供测试产品。网址：www.youyimedium.com 邮箱：bd@youyimedium.com 有需要试用宥艺培养基的朋友们欢迎扫描下方二维码与工作人员进行联系：联系电话：18516267460

优先审批临床1期突破性疗法临床申请临床2期

2026-03-09

·何氏眼科庞继景遗传咨询

行业资讯：全球首款眼科基因编辑疗法，开启眼科基因治疗“无病毒时代”

近期整理了一些眼科基因治疗领域的新进展与新动态，在此分享给大家。让我们共同关注前沿疗法，携手推动领域发展。 1.OXB-301——全球首款眼科LNP-mRNA基因编辑疗法，开启眼科基因治疗“无病毒时代” 2026年1月30日，由英国牛津大学约翰·拉德克利夫医院主导的非病毒载体基因疗法OXB-301完成首例Stargardt病（ABCA4基因突变）患者给药。该疗法采用新型脂质纳米颗粒（LNP）递送mRNA及基因编辑工具，通过玻璃体腔注射实现视网膜细胞基因修复。初步安全性监测显示无急性炎症反应，载体分布符合预期。与病毒载体相比，LNP无预存免疫风险，可重复给药，且生产工艺更简化，为长期治疗需求提供可能。该项目已获得欧洲医药管理局“优先药物计划”支持，若临床成功，将推动监管机构建立针对非病毒载体基因疗法的专门审评通道。 2.OCU410——AMD地图样萎缩基因治疗迎来II期临床突破 2026年1月15日，Ocugen公司公布了其修饰基因疗法OCU410（AAV5-RORA）治疗干性年龄相关性黄斑变性（dAMD）地图样萎缩（GA）的II期ArMaDa临床试验积极初步数据。数据显示，在12个月随访期内，接受OCU410治疗的眼与未治疗对照眼相比，地图样萎缩病变面积的增长率显著降低，且具有统计学意义，初步数据提示单次给药后疗效可持续至少12个月。OCU410采用创新的修饰基因治疗策略，通过AAV5载体递送RORA基因，靶向GA相关的多个病理通路，而非单一机制。这种"多通路"治疗方法可能提供更全面的疾病修饰效果。Ocugen公司计划与FDA进行B轮会议，讨论III期临床试验设计，预计将采用随机、对照、双盲设计，以GA病变面积增长率作为主要终点，随访周期可能延长至18-24个月。 3.OPGx-MERTK——MERTK相关视网膜色素变性基因疗法临床试验 2026年1月27日，临床阶段生物制药公司Opus Genetics宣布，正式启动一项针对MERTK相关视网膜色素变性（RP）的基因疗法临床试验，评估OPGx-MERTK的安全性和有效性。MERTK基因编码的蛋白在视网膜色素上皮（RPE）细胞中发挥关键作用：负责吞噬和清除光感受器外节脱落的膜盘。当MERTK基因发生突变时，RPE细胞的吞噬功能受损，导致光感受器外节碎片堆积、光感受细胞逐渐凋亡，最终引发进行性视力丧失和失明。OPGx-MERTK通过AAV载体将功能性MERTK基因递送至RPE细胞，使其恢复正常的吞噬功能，从而中断疾病进展、挽救光感受细胞，这是一种经典的基因替代疗法策略。2025年5月，Opus Genetics展示了OPGx-MERTK的临床前研究数据，研究结果显示，OPGx-MERTK在MERTK-RP大鼠模型中有效保留了光感受器和视网膜功能。Opus Genetics计划于2026年完成首例患者给药和初步安全性评估。 4.OPCT-001——BlueRock Therapeutics iPSC衍生感光细胞疗法获FDA孤儿药认定 2026年1月23日，拜耳集团旗下的临床阶段细胞治疗公司BlueRock Therapeutics LP宣布，诱导多能干细胞（iPSC）衍生细胞疗法OPCT-001已获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药资格认定，该疗法用于治疗原发性光感受器疾病。这一认定标志着基于多能干细胞技术的“细胞替代”策略在眼科遗传病领域迈出了关键一步，为视网膜色素变性和和其他原发性感光细胞疾病患者提供了除基因治疗之外的全新治疗模式。OPCT-001是一种细胞替代疗法，从患者或健康供体的体细胞（如皮肤或血细胞）出发，通过诱导多能干细胞（iPSC）技术将其重编程为具有无限增殖能力的干细胞，再在体外定向分化为感光前体细胞，最后通过视网膜下腔注射移植至患者眼中。理论上不依赖于特定的基因突变类型，理论上适用于所有因感光细胞死亡导致的晚期视网膜退行性疾病。 5. GEB-101——全球首款TGFBI角膜营养不良基因编辑疗法获FDA临床批准 2026年1月，由复旦大学附属眼耳鼻喉科医院洪佳旭教授、周行涛团队与引正基因（GenEditBio）联合研发的遗传性角膜营养不良基因编辑治疗新药GEB-101，正式获得美国食品药品监督管理局（FDA）的新药临床试验（IND）批准，并将启动名为“CLARITY”的Ⅰ/Ⅱ期临床试验。GEB-101是全球首个针对TGFBI相关角膜营养不良的、基于核糖核蛋白（RNP）的创新体内基因组编辑疗法，具有“即用且快速降解”特性，完全非病毒递送路径，实现局部高浓度递送，精准作用于病变组织。GEB-101的研发目标是从根源上修复致病基因，实现“一次性治愈”。获批后，合作研发单位计划于美国、中国正式启动名为“CLARITY”的Ⅰ/Ⅱ期临床试验。 6.GA001——中国光遗传学基因疗法引领全球失明治疗新时代 2025年10月24日，未来科学城生命谷企业健达九州（北京）生物科技有限公司自主研发的基因治疗药物GA001注射液，接连获得美国食品药品监督管理局（FDA）的II期临床试验许可和快速通道资格（Fast Track Designation, FTD），GA001用于治疗由视网膜色素变性（RP）导致的晚期夜盲症。此前，该药物已于2025年3月获得FDA孤儿药认定（ODD）。GA001的核心技术源于北京脑科学与类脑研究所罗敏敏教授团队在2022年的一项重要发现：一种鸡源感光蛋白cOpn5对可见光具有极高的敏感性。GA001的策略是，绕过已损坏的感光细胞，直接改造下游的神经节细胞。通过AAV载体将编码cOpn5光敏蛋白的基因递送到视网膜神经节细胞，使其自行产生这种高灵敏度光敏蛋白，从而获得感光能力，代替坏掉的感光细胞接收光线，再将画面传递给大脑，最终实现视觉重建。2025年11月，GA001注射液成功获得中国国家药监局药品审评中心（CDE）的临床试验默示许可，正式启动I/II期临床试验阶段。GA001不受具体基因突变限制，适用于各种原因导致的晚期视网膜色素变性患者，覆盖人群大幅扩大，且成本更具优势。庞继景教授特别提醒：眼科基因治疗的“好消息”几乎月月刷屏，但我们也要明白，每一种疗法从惊艳亮相到真正上市，往往要花费十年以上的临床前和临床试验。庞继景教授建议广大病友：与其在等待中焦虑，不如把眼下能做的事情做好，“防”与“护”不只是诊室里的事，更应融入生活的每一个细节——坚持随访、定期养护、保持营养、保护残留的视网膜功能、为自己储备入组的条件。愿你能以最好的状态，迎接“光明”的到来。出诊安排：何氏眼科庞继景遗传眼病首席科学门诊法定工作日每周二、四（上午8：00-12：00）。预约挂号患者注意！！👇⚠️新患者或复诊（距上次就诊超过半年以上）的患者：如需预约庞继景专家门诊，必须提前预约前一天遗传门诊任玥/荣佳医生号（周一和周三上午8：00-12：00，下午13：00-16：30，每天限号5人），先进行相关检查后，第二天庞继景医生进行面诊；⚠️半年内曾于庞继景专家门诊就诊过的患者：如需进行遗传咨询或报告解读，可预约前一天任玥医生号进行留诊，周二周四直接到210门诊取留诊挂号单，当天排队就诊。⚠️两种挂号仅需预约任玥/荣佳医生即可，第二天自动留诊庞继景医生号。出诊地点：辽宁省沈阳市黄河北大街128号何氏眼科医院2号楼（新楼）2楼210诊室（靠近新楼和旧楼连接处）。庞继景教授线上遗传专家门诊出诊时间：云诊室每周五上午8：00-10：30云诊室咨询费用（三种方式可选）：1.视频问诊：挂号费12元+专家诊疗费500元2.语音问诊：挂号费12元+专家诊疗费400元3.文字问诊：挂号费12元+专家诊疗费300元扫描下方二维码可以提前一周自主选择预约庞继景教授门诊及云诊室号，或拨打预约电话4009090400进行预约。希望进一步了解视网膜遗传病相关知识及基因治疗新进展，请扫码关注“何氏眼科庞继景遗传咨询”微信公众号。 ↓↓↓

100 项与 OpCT-001 相关的药物交易

登录后查看更多信息

研发状态

10 条进展最快的记录,

后查看更多信息

适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
视锥-视杆营养不良	临床2期	美国	BlueRock Therapeutics LP	2025-03-10
遗传性视网膜营养不良	临床2期	美国	BlueRock Therapeutics LP	2025-03-10
Usher综合征	临床2期	美国	BlueRock Therapeutics LP	2025-03-10
眼部疾病	临床1期	美国	Opsis Therapeutics LLC	-
视网膜疾患	临床前	美国	FUJIFILM Cellular Dynamics, Inc.	2024-10-04