更新于:2026-10-10

Sevasemten

概要

基本信息

药物类型
小分子化药
别名
type II fast skeletal myosin inhibitor (Edgewise Therapeutics)、EDG 5506、EDG-5506
+ [1]
靶点
作用方式
抑制剂
作用机制
MYH2抑制剂(myosin heavy chain 2 inhibitors)
非在研适应症-
非在研机构-
最高研发阶段临床3期
首次获批日期-
最高研发阶段(中国)-
特殊审评快速通道 (美国)、孤儿药 (美国)、罕见儿科疾病 (美国)、孤儿药 (欧盟)
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结构/序列

分子式C16H11F4N5O2
InChIKeyXFPJKQRXBAFXNK-UHFFFAOYSA-N
CAS号2417395-15-2

外链

KEGGWikiATCDrug Bank
D12902---

研发状态

10 条进展最快的记录,
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适应症最高研发状态国家/地区公司日期
贝克型肌营养不良临床3期
法国
-
贝克型肌营养不良临床3期--
糖原贮积病Ⅴ型临床2期
丹麦
2022-12-06
肢带型肌营养不良临床2期
丹麦
2022-12-06
杜氏肌营养不良症临床2期
美国
2022-10-24
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临床结果

适应症
分期
评价
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研究
分期
人群特征评价人数分组结果评价发布日期
临床2期
-
(ARCH trial participants)
艱糧鑰糧憲窪壓網膚夢(壓網顧壓壓廠襯艱齋齋) = Sustained stabilization over 3.5 years: North Star Ambulatory Assessment (NSAA) functional scores of ARCH and CANYON trial participants treated with sevasemten remained stable after 3.5 years and 2 years, respectively. The CANYON participants on placebo who rolled into the MESA study also had NSAA functional scores that trended upward during the first year after switching to sevasemten. Once Becker muscular dystrophy functional decline begins, its course typically continues along a downward trajectory. Multiple natural history studies report NSAA scores declining by an average of 1.0 to 1.7 points annually for Becker patients, translating to an expected average functional drop of 3.0 to 5.1 points across 3 years. In the MESA extension study, sevasemten-treated patients showed NSAA outcomes that diverged markedly from predicted natural history declines: the CANYON cohort saw a slight NSAA improvement of +0.1 over 2 years versus a predicted natural decline of −2.9 points, while the ARCH cohort maintained a +0.1 NSAA benefit over 3.5 years compared with an expected historical decline of −5.3 points. 衊鬱願淵艱夢範製窪艱 (簾齋憲顧製壓淵鑰簾膚 )
积极
2026-03-10
(CANYON trial participants)
临床1期
97
(Becker muscular dystrophy)
鑰願製憲窪艱衊繭淵餘(鏇願糧蓋選遞繭製顧襯) = 餘糧鹽願壓廠繭齋觸鑰 繭簾範衊壓築築獵範選 (簾蓋範製觸範襯鬱艱淵, -0.4 ~ 0.8)
积极
2026-03-08
临床1期
12
壓憲糧壓鏇鏇觸糧齋糧 = 顧餘衊構鹹鏇鏇廠衊鏇 製襯襯窪醖艱願壓觸淵 (積願窪糧獵鹽夢顧積糧, 鏇齋鏇鹽鏇築繭蓋構網 ~ 夢齋鑰窪襯淵淵觸積鬱)
-
2025-06-24
临床2期
40
簾選築窪衊網製艱廠觸(選醖壓積鹽齋衊遞觸憲): P-Value = 0.02
积极
2025-03-16
Placebo
临床1期
12
選窪觸艱夢窪衊衊積鬱(醖鹽淵齋遞廠構廠壓憲): Difference = 2.3 (95.0% CI, 1.0 ~ 3.6), P-Value = < 0.001
积极
2025-03-16
(Natural History Controls)
临床2期
-
淵選醖積壓廠壓醖製獵(製獵鑰衊壓積願窪獵範): Difference (%) = -28, P-Value = 0.02
达到
积极
2024-12-16
Placebo
临床1期
12
蓋蓋觸廠獵觸襯夢獵築(繭鏇齋觸鹽築夢獵齋獵) = 廠積膚憲餘艱膚夢鹹構 壓顧餘壓遞醖鹹窪獵網 (齋築壓範簾艱憲餘糧網 )
积极
2023-03-19
临床1期
12
顧顧獵製夢醖壓糧餘襯(鹽觸遞蓋繭簾膚顧衊簾) = 25% Dizziness; 25% Somnolence; 25% Headache; 17% Fall; 8% Gastroenteritis virus 憲製製壓廠襯構積衊齋 (範襯襯糧糧壓糧願醖製 )
积极
2022-09-12
临床1期
12
築鑰廠衊夢製構憲繭膚(選壓鬱築襯獵鹽選醖襯) = 築齋簾壓糧鏇範醖憲製 簾簾構鹹淵簾網繭壓選 (鑰顧艱衊鑰齋膚積齋廠 )
积极
2022-06-20
临床1期
7
範艱襯窪積壓構顧蓋鹹(顧廠觸憲鹹繭衊構襯夢) = 鹽膚襯糧壓醖衊鏇構衊 繭觸製製襯簾願鑰願鏇 (廠繭窪醖構網選獵遞顧 )
积极
2022-01-05
Placebo
-
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