Safety evaluation in an open-label study of an overdose of the capsules containing Valeriana fauriei root (VF) extract. - Safety evaluation of the capsules containing VF extract.

开始日期2023-01-17

申办/合作机构-

JPRN-UMIN000048811

/ SuspendedN/AIIT

A randomized, double-blind, placebo-controlled, crossover comparative study of evaluation of sleep-improvement effects of the capsules containing Valeriana fauriei root (VF) extract - Evaluation of sleep-improvement effects of the capsules containing VF extract

开始日期2022-10-18

申办/合作机构-

NCT02250573

/ Completed临床3期

An Open-study to Investigate the Safety and Efficacy of Replenine®-VF in Haemophilia B Subjects Undergoing Surgery.

The main objectives of this study were to investigate the safety and efficacy of Replenine®-VF administered in appropriate dosage by bolus infusion to prevent bleeding and achieve haemostasis in subjects with haemophilia B undergoing surgery.

开始日期2005-12-01

申办/合作机构

Bio Products Laboratory USA, Inc.

100 项与 Factor IX(Bio Products Laboratory) 相关的临床结果

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2025-11-01·ADVANCES IN THERAPY

Comparing Real-World Outcomes of Prophylaxis with Extended Half-life Factor IX (rIX-FP vs. rFIXFc and N9-GP) for Haemophilia B: An Analysis of Medical Chart Data from Germany

Article

作者: Drelich, Douglass ; Olivieri, Martin ; Zhang, Xiang ; Tomic, Radovan ; Yan, Songkai ; Miesbach, Wolfgang ; Linhoff, Thomas ; Yang, Ying ; Jakobs, Natalie

INTRODUCTION:

In Germany, three extended half-life factor IX (FIX) products are commonly used to treat people with haemophilia B (PwHB). However, there remains a critical need to differentiate treatments for PwHB. The aim of this study was to assess the effectiveness and utilisation of rIX-FP compared with rFIXFc and N9-GP for prophylaxis in clinical practice in Germany.

METHODS:

A retrospective chart review was performed for PwHB aged ≥ 12 years with moderate/severe haemophilia B, who received prophylaxis with rIX-FP, rFIXFc or N9-GP for ≥ 12 months. The primary outcome was FIX consumption; secondary outcomes included annualised bleeding rate (ABR), annualised spontaneous bleeding rate (AsBR) and annualised joint bleeding rate (AjBR).

RESULTS:

The study included 138 PwHB: rIX-FP, n = 52; rFIXFc, n = 55; and N9-GP, n = 31. Mean FIX consumption with rIX-FP (46.9 IU/kg/week) was significantly lower than that of rFIXFc (70.1 IU/kg/week, p = 0.0083) but not significantly different from N9-GP (47.2 IU/kg/week, p = 0.9331). PwHB receiving rIX-FP prophylaxis had significantly lower mean bleeding rates than those receiving N9-GP (ABR: 0.8 vs. 1.5, p = 0.0472; AsBR: 0.1 vs. 0.6, p = 0.0092; and AjBR: 0.2 vs. 0.6, p = 0.0140). Bleeding rates for rIX-FP and rFIXFc did not differ significantly.

CONCLUSION:

rIX-FP prophylaxis was associated with significantly lower FIX consumption and numerically (but not significantly) lower bleeding rates compared with rFIXFc. Compared to N9-GP, prophylaxis with rIX-FP was associated with similar FIX consumption and significantly lower bleeding rates.

2024-11-01·Special Care in Dentistry

Spontaneous resolution and bone regeneration in hemophilic pseudotumor: A rare case report and literature review

Review

作者: Aggarwal, Sunita ; Gupta, Sunita ; Singh, Khushboo

Abstract:

Aim:

Hemophilic pseudotumor (HP) is a very rare complication of hemophilia seen in only 1–2% of the cases. Although it is much more common in long bones, pelvis and small bones of hands and feet and very rarely involving jaw bones.

Method and result:

In the present case, the presence of a rare hemophilic pseudotumor of the mandible with the positive history of Hemophilia B justifies that the history, clinical and radiological examinations were sufficient to arrive at conclusive diagnosis precluding invasive diagnostic procedures such as biopsy hence avoiding the risk of hemorrhage, infection, or fistula. This case also highlights that patient was conservatively managed with Factor IX replacement alone with a very good clinical outcome.

Conclusion:

HP should be considered as a differential diagnosis of any progressive swelling of hard and soft tissues occurring in a patient with severe haemophilia.

2020-11-01·Hamostaseologie4区 · 医学

Extended Half-Life Factor VIII/Factor IX Products: Assay Discrepancies and Implications for Hemophilia Management

4区 · 医学

Article

作者: Marquardt, Natascha ; Müller, Jens ; Pötzsch, Bernd ; Oldenburg, Johannes ; Goldmann, Georg

Abstract:

Due to structural differences between extended half-life (EHL) factor VIII (FVIII) or FIX products and equivalent plasma wild-type molecules used for assay calibration, reagent-dependent discrepancies during monitoring of FVIII- and FIX-replacement therapies with EHL products have been described. To assess the performance of available one-stage clotting and chromogenic substrate assays on the Siemens Atellica COAG 360 analyzer, an in vitro study using spiked plasma samples was performed. The described results confirm previously described findings and allowed allocation of each EHL product to an appropriate assay. In addition, corresponding EHL product–specific analytes were defined within the order entry system of the University Hospital Bonn. The requirement of product-specific FVIII and FIX assays complicates patient monitoring and demonstrates the need for both continuous education and communication between treating physicians and the coagulation laboratory.

项与 Factor IX(Bio Products Laboratory) 相关的新闻（医药）

2025-12-02

·今日头条

一针“改写”生命：国产基因疗法让血友病B患者告别终身注射

对于血友病B患者而言，人生如同一场与持续出血的无声战斗。每一次不经意的磕碰，都可能引发关节肿痛；每一次严重的出血，都暗藏生命危险。他们需要终身接受频繁的静脉注射来补充缺失的凝血因子，这不仅带来了巨大的身体痛苦和生活不便，也让整个家庭背负着沉重的经济负担。 2025年11月20日，中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）张磊/杨仁池团队在国际顶级医学期刊《Nature Medicine》上在线发表了一项重磅研究成果，针对血友病B的基因治疗药物BBM-H901完成了系列临床试验，证实其在安全性和有效性上均达到预期。这项研究为中国的血友病B患者带来了摆脱终身治疗的新希望。一、疾病困境：“玻璃人”的生存枷锁血友病B是一种X染色体连锁的隐性遗传性出血性疾病，由于编码凝血因子Ⅸ（FⅨ）的F9基因突变，导致患者体内FⅨ缺乏或功能缺陷。患者终身面临两大威胁： · 自发性出血：肌肉和关节会无故出现血肿，反复的关节出血最终会导致残疾性关节病变，致残率极高。 · 致命性出血风险：如颅内出血，严重时可危及生命。传统治疗手段存在明显局限： · 替代疗法是主流，患者需终身频繁接受静脉注射凝血酶原复合物（PCC）或凝血因子Ⅸ。 · 因子水平会在体内波动，部分患者会产生抑制物（抗体），导致治疗效果下降。 · 在国内，多数患者只能接受 “按需治疗” （出血后才治疗），而非效果更佳的 “预防治疗” ，治疗效果与生活质量远低于发达国家水平。二、破局之道：BBM-H901基因疗法的核心技术基因治疗的出现，旨在从根源上破解这一困境。其目标是通过一次治疗，让患者自身能持续产生足够的FⅨ，从而达到 “功能性治愈” 或 “临床治愈” 。 BBM-H901是一款基于腺相关病毒（AAV）载体的基因治疗药物，其设计充满匠心： · 高效递送载体：采用了工程化改造的AAV843衣壳，该衣壳具有极强的肝脏靶向性，能高效感染肝细胞这一凝血因子的天然合成工厂。 · 强力治疗基因：携带的是FIX-Padua，这是一种自然发生的高活性FIX突变体（R338L变体），其凝血活性是野生型的数倍。这意味着用更少的病毒载体即可实现足够的凝血功能，有助于降低免疫反应风险。 · 快速起效设计：采用了双链AAV（dsAAV）基因组结构，绕过了单链AAV需要细胞内合成第二条链的限速步骤，从而使药物能快速起效。三、临床验证：安全性与有效性双双达标的中国数据研究团队通过1期先导研究、1/2期剂量探索试验和3期确证性试验，系统地评估了BBM-H901在中国血友病B患者中的表现。 1. 卓越的安全性表现在整个试验过程中，BBM-H901展现了良好的安全性和耐受性。 · 最常见的不良反应是轻度的、一过性的转氨酶升高（与肝脏相关），在1/2期试验中部分患者出现，在3期试验中发生率为26.9%（7/26），这些反应大多轻微且可自行缓解或通过简单药物控制。 · 未出现4级不良事件、严重不良事件（SAE）或FIX抑制物产生。 2. 颠覆性的疗效结果 3期试验结果尤为令人振奋，主要疗效终点和次要终点均显示出显著改善： · 出血事件大幅减少：年化出血率从治疗前的9.70 骤降至治疗后的0.60，降幅高达97.9% 。80.8%（21/26）的患者在治疗后52周内实现了 “零出血” 。 · 凝血功能显著提升：输注后第52周，患者平均FIX活性（使用一期法SynthASil试剂测定）达到55.08 IU/dL（若使用actin-FSL试剂测定，平均值为41.9 IU/dL）。92.3% 的患者FIX活性超过了15 IU/dL这一维持基本凝血功能的关键阈值。 · 治疗负担极大减轻：外源性FIX药物的平均输注次数从治疗前的每年58.2次降至治疗后的2.9次，减少了95% 。所有患者此前反复出血的 “靶关节”也全部清零。 · 快速起效与持久表达：患者在接受注射后最快3天，体内的FIX水平就开始显著升高。1/2期试验的患者完成104周（2年）随访后，其中位FIX活性仍维持在46.1 IU/dL，证明了疗效的持久性。初期试点研究的患者中长期随访（最长达4.5年）也显示，多数人保持了稳定的FIX表达。四、中国智慧：研究背后的创新与优势 BBM-H901的成功，不仅体现在数据上，更在于其研究设计和临床管理策略中的 “中国智慧”。 · 主动的免疫管理策略：研究在3期试验中创新性地采用了预防性免疫抑制策略，所有患者在载体输注前一天开始口服泼尼松。这被证明能有效管理AAV载体可能引发的免疫反应，保护转基因的长期稳定表达。 · 为中国患者量身定制：该药的研发和临床试验完全基于中国患者群体，其AAV843血清型具有肝脏靶向性强和中和抗体分布低的特点，更适用于中国人群。 · 起效速度优于国际同类产品：与国外已获批的同类基因疗法需要数周甚至数月才能显现明显效果相比，BBM-H901 “三天起效” 的特点，能让患者更快获得保护，降低了治疗过渡期的出血风险。五、未来已来：从实验室到临床的惠及之路实际上，基于前期扎实的临床研究数据，国家药品监督管理局（NMPA）已于2025年4月正式批准BBM-H901（商品名：信玖凝®）上市，用于治疗中重度血友病B成年患者。这使其成为中国首个获批的血友病B基因治疗药物。当然，任何创新疗法都需要长期的监测与完善。研究团队也指出，3期试验的随访时间仍相对有限，未来需要对患者进行更长期的跟踪，以持续确认疗效的持久性和长期安全性。同时，在更大规模的患者群体中积累真实世界数据，也将进一步优化治疗方案。总结这项发表于《Nature Medicine》的研究，不仅是一次科学的验证，更是一次生命的宣告：中国的血友病B治疗正式迈入了 “一次治疗，长期获益” 的基因治疗新时代。对于患者而言，这意味着有可能摆脱终身注射的枷锁，重获自由生活的权利；对于中国生物医药产业而言，这标志着我们在基因治疗这一前沿领域，已具备了从源头创新到临床转化的完整能力，并为其他遗传性疾病的治疗照亮了前路。参考文献： 1. Li, J.J., et al. Factor IX Padua gene therapy in hemophilia B: phase 1/2 and 3 trials. Nat Med (2025). 2. 《中国血友病B腺相关病毒载体基因治疗临床应用指导意见（2025）》. 3. 基因治疗开启血友病B患者"临床治愈"序章. 中华医学杂志 (2025). 4. 信念医药血友病基因疗法在中国获批上市. 医药观澜 (2025-04-12). 5. Nature Medicine：终结"玻璃人"的宿命——血友病B基因治疗的里程碑跨越. 生物探索 (2025-11-23). 亲留个关注吧！后续还有精彩内容！温馨提示：本文仅作科普交流，不构成医疗建议。具体疾病诊治请遵医嘱。文章描述过程、图片都来源于网络，此文章旨在倡导社会正能量，无低俗等不良引导。如涉及版权或者人物侵权问题，请及时联系我们，我们将第一时间删除内容!如有事件存疑部分，联系后即刻删除或作出更改。仅个人看法，真实性以官方为准！

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