YUQA-1007

近日，BioBAY园内企业博生吉医药宣布，其自主研发的体内细胞治疗产品LV009注射液已完成首例患者给药，标志着博生吉的CAR-T/NK技术正式从“体外定制”迈入“体内生成”的新时代。LV009通过突破性慢病毒载体技术，实现了对静息态T细胞与NK细胞的高效转染，可同步生成靶向CD19的CAR-T与CAR-NK细胞，有望为B细胞恶性肿瘤治疗带来颠覆性突破。 01 技术颠覆：从“体外制备”到“体内智能化生成”的革命 传统CAR-T疗法需依赖复杂耗时的体外T细胞预激活、基因改造与扩增制备流程，治疗周期长、成本高昂，严重影响患者可及性。而博生吉医药的LV009通过静脉输注，即可在体内精准“武装”患者自身的T细胞与NK细胞，使其同步表达靶向CD19的嵌合抗原受体，实现适应性免疫和先天免疫协同攻击肿瘤细胞。 核心技术突破： 静息态细胞高效转染：LV009采用的慢病毒载体突破传统技术局限，无需免疫细胞预激活即可高效转染静息态T细胞与NK细胞，并生成具有显著细胞毒能力的CAR-T和CAR-NK细胞； 双细胞协同机制：通过同步生成CAR-T与CAR-NK，形成互补性免疫杀伤网络，有望克服肿瘤逃逸，提升疗效持久性； 智能化调控设计：载体搭载的定向表达系统可精准指引CAR在靶细胞中的表达，展现优异的组织特异性； 临床级慢病毒平台的建立：依据《体内基因治疗产品药学研究与评价技术指导原则（试行）》，博生吉建立了体内慢病毒生产的专用质量体系，为这一新型产品的临床应用奠定了坚实的质量基础。 02 产业意义：从“个体化医疗”到“标准化药品”的关键跃迁 LV009的临床推进，意味着细胞治疗有望从“高成本定制”迈向“可规模化生产的标准化药品”。通过体内直接生成CAR-T/NK，制备周期可从数周缩短至即时的“即用型”产品，大幅降低了生产成本与患者负担。此外，该技术平台具备扩展至实体瘤、自身免疫疾病等领域的潜力，为百亿级市场打开新空间。 “LV009的临床启动不仅是技术概念的验证，更是细胞治疗工业化的重要里程碑，”博生吉医药新药研究院院长游凤涛博士表示：“LV009的技术壁垒体现在其载体构造、静息态免疫细胞的高效特异性转染、以及双细胞协同杀伤的设计。我们成功实现了对静息态免疫细胞的高效操控，这为开发‘即用型’体内细胞药物奠定了关键技术基础，也提升了这类产品的临床安全性。” 03 全球竞争力：迈入下一代细胞治疗赛道 博生吉医药凭借其独有的慢病毒载体优化平台与细胞定向递送系统，已构建覆盖血液肿瘤、实体瘤、自身免疫病的创新管线。LV009作为全球首个进入临床的静息态T/NK双靶向体内CAR技术，是中国众多细胞治疗企业从“跟随创新”转向“全球领跑”的其中一个缩影。 博生吉LV009临床项目负责人孟会敏博士强调：“虽然体内CAR方兴未艾，前景光明，但也充满艰巨挑战。我们将通过临床数据的逐步验证，为这一赛道的发展提供力所能及的力量。我们期待该平台有望成为体内CAR-T细胞治疗的底层技术引擎，衍生出多靶点、多适应症产品矩阵，造福患者。” ▌文章来源：博生吉细胞研究 责编：于嘉敏 审核：任旭 推荐阅读 研发动态丨圣因生物：靶向C3 siRNA药物SGB-9768获FDA孤儿药资格认定 研发动态丨吉美瑞生全球首创自体肺脏再生细胞药物Ⅱ期临床结果发布，实现肺功能根本性改善 研发动态丨元启生物制药ATB102首次在中国获批临床

近日，在全球呼吸领域顶级会议——第35届欧洲呼吸学会（European Respiratory Society，ERS）年会上，一项标志着慢性阻塞性肺疾病（COPD）治疗进入再生医学新纪元的突破性临床研究正式公布。BioBAY园内企业吉美瑞生董事长/首席科学家、同济大学左为教授以口头报告形式，向来自全球的呼吸领域专家学者公布了全球首创自体肺脏再生细胞药物——REGEND001自体气道基底层干细胞疗法治疗COPD的Ⅱ期临床试验的成果。 研究数据显示，REGEND001能够显著且持久地改善COPD患者的肺弥散功能，并促进肺泡结构修复，为这一既往被认为“不可逆”的疾病提供了全新的治疗范式。 慢性阻塞性肺疾病（COPD）是全球范围内导致死亡和残疾的主要病因之一。传统治疗手段如支气管扩张剂和激素，主要着眼于缓解气道阻塞和控制炎症，但对于疾病核心病理改变——肺泡结构的破坏和气体交换单位的丧失（即肺气肿），一直缺乏有效的修复手段，患者肺功能进行性下降的进展难以被扭转。 针对这一急需被满足的临床需求，吉美瑞生带来了革命性突破——开发了REGEND001气道基底层干细胞疗法。该疗法采用患者自身的气道基底层干细胞，通过其独特的定向分化能力，直接再生受损的肺泡和支气管上皮结构，从根源上尝试修复肺实质，旨在实现肺功能的根本性改善。    Ⅱ期多中心RCT研究结果    本次公布的气道基底层干细胞治疗COPD的Ⅱ期临床试验（CTR20220371）是一项设计严谨的多中心、随机、盲法、安慰剂平行对照研究，由中华医学会呼吸分会副主任委员、广州呼吸健康研究院副院长、国家呼吸医学中心副主任、广州医科大学附属第一医院呼吸与重症医学科主任李时悦教授担任主要研究者，联合北京、上海、重庆、苏州、长沙、南昌等多地顶尖医疗机构共同完成。 为期52周的随访，研究结果令人振奋 Ⅱ期临床实验中COPD患者接受单次REGEND001肺气道基底层干细胞治疗后52周随访显示： 肺弥散功能取得根本性改善 关键疗效终点肺弥散换气功能（DLCO）在细胞治疗组表现出持续且显著的提升，与对照组相比，治疗组在移植后24周和第52周均显示出统计学意义的显著改善。DLCO相对基线水平的提升从4周即开始显现，于24周达到峰值，并稳定持续至52周，证明了单次给药的持久效力。 肺泡容积增加，结构修复显现 与DLCO改善相呼应的，细胞治疗组的肺泡容积（VA）在24周和52周时较对照组也呈现显著增加。更令人鼓舞的是，通过CT影像三维重建分析，首次观察到治疗组患者的功能性肺容积增加，以及肺气肿区域（尤其在下叶）得到部分修复—— 这为“结构修复引领功能改善”提供了直观的影像学证据。 患者生活质量显著提升 在患者报告结局方面，细胞治疗组在COPD评估测试（CAT）评分和改良版英国医学研究委员会（mMRC）呼吸困难评分上的改善程度均在统计学上显著优于对照组，表明患者日常生活受疾病影响的程度在多个维度（包括咳嗽、咳痰、胸闷气喘、运动能力、睡眠与情绪等）得到了实质性改善。其中，细胞治疗24周后，CAT评估临床稳定或改善的人数比例高达100%。 良好的安全性得到证实 研究期间，治疗组与对照组总体不良事件发生率相当，支气管镜下移植治疗慢性阻塞性肺疾病（COPD）具备安全性可行性。      获国际专家高度认可      ERS年会是全球规模最大的呼吸医学专业学术会议，被视为全球呼吸领域的风向标。吉美瑞生细胞疗法临床研究成果已连续三年入选大会报告，标志着其创新疗法获得了国际顶尖同行的广泛关注与高度认可。 ERS国际大会现场 德国波斯特研究中心、莱布尼茨肺研究中心教授、ERS会议和研讨会负责人Silke Meiners教授在接受专访时，对左为教授带领团队在干细胞治疗COPD领域的开拓性成果给予了高度评价：“这些精彩的进展代表了COPD治疗的新方法和新方向。很久以前，各位同行就有这个想法，这两年我们终于接近了当初的梦想。肺的再生是我们的终极目标，但是如果我们能够改变肺损伤部位的干细胞状态，它们可能会进一步改变周围的微环境，启动自身的再生程序。这也是一种可行的策略，因为我们并不一定要让整个肺再生，我们只需要通过干细胞移植或者其他方法激活损伤部位干细胞的再生能力。总之，这个方向充满希望，有着无限可能！”     技术落地海南医疗先行区     基于前期在特发性肺纤维化（IPF）、慢性阻塞性肺疾病（COPD）等临床研究中展现出的突破性疗效与可靠安全性，REGEND001气道基底层干细胞治疗技术已于2025年初在海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区内的上海交通大学医学院附属瑞金医院海南医院正式落地应用，适应症涵盖慢阻肺病、间质性肺病及支气管扩张症，并获医保局批准进入收费目录。这为国内广大肺病患者提供了可及的、国际最前沿的再生医学治疗选择。 REGEND001细胞疗法的成功，不仅为COPD治疗打开了再生医学的大门，此前在IPF治疗中实现了显著提高肺纤维化面积逆转的研究数据，共同印证了其在攻克重大难治性呼吸系统疾病方面的巨大潜力与广阔前景。吉美瑞生将持续推进REGEND001的临床研究与商业化进程，加速这一革命性疗法惠及全球更多患者。 ▌文章来源：细胞与基因治疗领域 责编：赵家帅 审核：任旭 推荐阅读 研发动态丨元启生物制药ATB102首次在中国获批临床 研发动态丨景昱医疗DBS创新疗法获批“绿色通道” 研发动态丨圣因生物SGB-3383（CFB siRNA）新适应症临床II期试验获批