Bivamelagon

-- First targeted therapy approved in Canada for patients four years and older living with acquired hypothalamic obesity (HO) -- BOSTON, Sept. 22, 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Rhythm Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: RYTM), a global commercial-stage biopharmaceutical company focused on transforming the lives of patients living with rare neuroendocrine diseases, today announced that Health Canada has approved IMCIVREE ® (setmelanotide) for the additional indication of weight management in adult and pediatric patients 4 years of age and older with acquired hypothalamic obesity (HO). IMCIVREE was first approved by Health Canada in 2023 for weight management in adult and pediatric patients 6 years of age and older with obesity due to Bardet-Biedl syndrome (BBS), or genetically confirmed biallelic pro-opiomelanocortin (POMC), proprotein convertase subtilisin/kexin type 1 (PCSK1), or leptin receptor (LEPR) deficiency due to variants interpreted as pathogenic, likely pathogenic, or of uncertain significance. Please consult the IMCIVREE product monograph available at . "Acquired hypothalamic obesity is a rare, complex MC4R pathway disease that develops following injury to the hypothalamus, resulting in accelerated and sustained weight gain, hyperphagia and significant impacts on quality of life," said Jennifer Lee, Executive Vice President, Head of North America for Rhythm. "The approval of this additional indication for IMCIVREE provides healthcare professionals with an important new treatment option for eligible patients in Canada. We are grateful to the Canadian patient and healthcare community and look forward to working to make IMCIVREE available to patients living with acquired hypothalamic obesity." IMCIVREE, a melanocortin-4 receptor (MC4R) agonist, is the first targeted therapy approved in Canada to treat acquired HO. The Health Canada approval is based on the positive pivotal Phase 3 TRANSCEND trial of setmelanotide in 142 patients with acquired HO. The global study met its primary endpoint, demonstrating a statistically significant 18.8% placebo-adjusted reduction in body mass index (BMI). Results from the Phase 3 TRANSCEND trial were recently published in The New England Journal of Medicine. "Patients living with acquired hypothalamic obesity face significant medical and quality-of-life challenges, and treatment options have been extremely limited," said Jill Hamilton, M.D., Paediatric Endocrinologist at The Hospital for Sick Children. “This approval provides a treatment option that addresses the underlying MC4R pathway dysfunction associated with acquired hypothalamic obesity.” Following this approval, Rhythm will continue with supporting access to IMCIVREE for patients with acquired HO across Canada. Disclosure footnote: Dr. Jill Hamilton has received institutional support for industry sponsored studies, including setmelanotide trials from Rhythm Pharmaceuticals. About Acquired Hypothalamic Obesity Acquired HO is a rare disease characterized by accelerated and sustained weight gain caused by an injury to the hypothalamus. Hypothalamic injury may lead to decreased alpha-melanocyte-stimulating hormone (α-MSH) production and impairment of MC4R pathway signaling. The MC4R pathway is responsible for regulating energy balance and body weight. Acquired HO most frequently follows the growth or treatment of craniopharyngioma, astrocytoma, or other hypothalamic-pituitary tumors. Additional causes of injury may include traumatic brain injury, stroke, infection, or inflammation. Due to impairment of the MC4R pathway, patients experience accelerated and sustained weight gain, often accompanied by hyperphagia and/or decreased energy expenditure. Acquired hypothalamic obesity can occur as early as six months following hypothalamic injury. Acquired HO is a rare disease with limited epidemiologic data specific to Canada. About Rhythm Pharmaceuticals Rhythm is a commercial-stage biopharmaceutical company committed to transforming the lives of patients and their families living with rare neuroendocrine diseases. Rhythm’s lead asset, IMCIVREE ® (setmelanotide), an MC4R agonist designed to treat hyperphagia and severe obesity, is approved by the U.S. Food and Drug Administration (FDA) to reduce excess body weight and maintain weight reduction long term in adult and pediatric patients aged 4 years and older with acquired hypothalamic obesity, adult and pediatric patients 2 years of age and older with syndromic or monogenic obesity due to Bardet-Biedl syndrome (BBS) or genetically confirmed pro-opiomelanocortin (POMC), including proprotein convertase subtilisin/kexin type 1 (PCSK1), deficiency or leptin receptor (LEPR) deficiency. Both the European Commission (EC) and the UK’s Medicines and Healthcare Products Regulatory Agency (MHRA) have authorized setmelanotide for the treatment of obesity and control of hunger in patients 4 years of age and above with acquired hypothalamic obesity due to hypothalamic injury or impairment; and for the treatment of obesity and the control of hunger associated with genetically confirmed BBS or genetically confirmed loss-of-function biallelic POMC, including PCSK1, deficiency or biallelic LEPR deficiency in adults and children 2 years of age and above. Additionally, Rhythm is advancing a broad clinical development program for setmelanotide in other rare diseases, as well as investigational MC4R agonists bivamelagon and RM-718, and a preclinical suite of small molecules for the treatment of congenital hyperinsulinism. Rhythm’s headquarters is in Boston, MA. Reporting side effects You can report any suspected side effects associated with the use of health products to Health Canada by: Visiting the Web page on Adverse Reaction Reporting ( canada.ca/drug-device-reporting ) for information on how to report online, by mail or by fax; or Calling toll-free at 1-866-234-2345. NOTE: Contact your healthcare professional if you need information about how to manage your side effects. The Canada Vigilance Program does not provide medical advice. Please see the Product Monograph at for complete safety information. Forward-looking Statements This press release contains forward-looking statements within the meaning of the Private Securities Litigation Reform Act of 1995. All statements contained in this press release that do not relate to matters of historical fact should be considered forward-looking statements, including, without limitation, statements regarding the safety, efficacy, potential benefits of, and clinical design or progress of any of our products or product candidates at any dosage or in any indication, including, setmelanotide, bivamelagon, and RM-718; the use of setmelanotide in patients with acquired HO and the success of our commercial launch; our expectations surrounding potential regulatory submissions, progress, or approvals and timing thereof for any of our product candidates; the commercial growth of IMCIVREE; the estimated market size and addressable population for our drug products, including setmelanotide for the treatment of acquired HO; and the timing of any of the foregoing. Statements using words such as “expect”, “anticipate”, “believe”, “may”, “will” and similar terms are also forward-looking statements. 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GLP-1让行业习惯问“平均能减多少”；MC4R提出的是另一道题：这个患者为什么会胖？ 一支不是给普通肥胖，也未必能给所有MC4R缺陷患者使用的受体激动剂，正在把肥胖从一个大适应症，拆成一组可诊断、可分型、可精准治疗的疾病。 一个孩子在两三岁时就开始无法控制地寻找食物。 他并不是单纯“胃口好”。吃完一顿饭以后，别人脑中会出现的饱足信号，在他这里很弱，甚至没有。家长锁上厨房、藏起食物，在学校还要防止他拿走同学的午餐。体重只是最容易看见的结果，真正折磨一个家庭的是持续不断的饥饿。 如果把这个孩子放进普通肥胖门诊，他可能得到饮食、运动和减重药的标准答案；如果进一步追问发病年龄、饥饿行为、身高轨迹、家族史，再做基因检测，诊断却可能完全改变：POMC、PCSK1或LEPR缺陷，Bardet-Biedl综合征，或者另一处下丘脑—黑皮质素通路异常。 2020年，setmelanotide成为美国首个针对特定罕见遗传性肥胖病因获批的药物。2026年3月，它又把适应症扩展到获得性下丘脑性肥胖——一群因为下丘脑肿瘤及其治疗损伤了能量调节中枢的患者。 这条产品线最值得关注的，不是它能不能把GLP-1从大众减重市场赶下牌桌，而是它重新定义了一件事： 肥胖可以是一个表型，也可以是一份等待被读出的病因诊断。 01 同一个BMI，可能是四种完全不同的病 今天的大多数减重试验仍然以BMI和合并症筛选患者。这样做适合开发大适应症，却把许多不同病因装进了同一个统计学篮子。 对常见多基因肥胖者来说，食欲、奖赏、睡眠、环境和代谢互相叠加，很难找到一处单一故障；GLP-1类药物通过强化餐后饱腹信号，能跨越很多病因发挥作用。 但对一小部分严重、早发并伴有强烈饥饿的患者，问题可能集中在一条很窄的神经内分泌线路上。还有一些人原本体重正常，却在颅咽管瘤等下丘脑区肿瘤手术或放疗后迅速增重。外表相似，生物学故障却完全不同。 这就是“精准肥胖”的起点。它不是先问哪支药减得最多，而是先完成三步： 1. 识别异常表型：是否幼年即出现严重肥胖和无法满足的饥饿？是否存在综合征体征？是否在下丘脑损伤后快速增重？ 2. 定位故障节点：病因来自基因、神经元纤毛、肽前体加工，还是解剖性损伤？ 3. 确认靶点仍可工作：要激活的MC4R是否还在细胞表面，是否保留足够信号功能？ 最后一步，正是MC4R故事里最容易被忽略的地方。 02MC4R不是一个孤立靶点，而是下丘脑里的“总闸” MC4R，全称黑皮质素4受体，是一个主要分布在中枢神经系统的A类GPCR。它位于能量稳态通路的下游，像一个接收多路输入的总闸。 脂肪组织分泌的瘦素进入脑内后，会通过LEPR告诉下丘脑“能量储备已经够了”。弓状核中的POMC神经元随后合成POMC前体；PCSK1等酶把前体加工成α-MSH；α-MSH再去激活MC4R，使饥饿减弱、饱腹增强，并影响能量消耗与自主神经输出。 另一群AgRP/NPY神经元则站在相反方向。AgRP是MC4R的内源性拮抗剂和反向激动剂，会压低这条“停止进食”的信号。 因此，这条通路任何一处断开，都可能产生相似结果： - LEPR坏了，脂肪储备信号传不进来； - POMC不足，无法提供足够前体； - PCSK1缺陷，前体不能正确加工； - BBS相关纤毛功能异常，受体信号的细胞内组织方式受到干扰； - 下丘脑因肿瘤或治疗受损，上游神经元和α-MSH输入减少； - MC4R本身发生致病变异，受体可能无法到达细胞膜，或到达以后也不能正常传信号。 Setmelanotide做的事情，是直接站到下游，替代不足的内源性黑皮质素信号，强力打开仍有功能的MC4R。 换句话说，它不是给所有肥胖患者增加一层通用饱腹感，而是在特定患者身上绕过一段已经断掉的电路。 03精准减重最反直觉的悖论：激动MC4R，却不一定能治疗MC4R缺陷 看到“MC4R激动剂”五个字，人们很容易把适应证理解成“MC4R缺陷性肥胖”。目前获批标签却不是这样写的。 Imcivree在美国获批用于POMC、PCSK1或LEPR缺陷，Bardet-Biedl综合征，以及获得性下丘脑性肥胖。前三类遗传或综合征病因大多位于MC4R的上游或影响其信号环境；药物能够绕过不足的α-MSH输入，直接把下游受体打开。 如果MC4R本身因为某些变异无法折叠、不能到达细胞表面，或者已经失去关键信号功能，继续增加激动剂未必有足够的可用靶点。具体能否响应取决于变异的类型和残余功能，不能简单按一个基因名下结论。 这也解释了为什么FDA标签没有把“MC4R缺陷性肥胖”列为setmelanotide的适应证，却明确排除了普通多基因肥胖和与获批病因无关的其他肥胖类型。 2026年进入临床的CGX-926，则把研发逻辑倒了过来。它不是再加一个MC4R激动剂，而是一种口服小分子MC4R“校正剂”：目标是帮助一部分错误折叠、滞留在细胞内的突变受体恢复构象并回到细胞表面。 一个负责打开还能用的受体，另一个试图把坏在运输途中的受体救回来。这才是精准用药真正应该有的颗粒度。 04 Setmelanotide不是长效制剂，而是一条每天注射的8肽 Setmelanotide是一条8个氨基酸组成的环肽，也是内源性α-MSH的类似物。其序列可写作： Ac-Arg-Cys-D-Ala-His-D-Phe-Arg-Trp-Cys-NH₂ 第2位与第8位半胱氨酸之间形成二硫键，把肽链锁成一个环。D-Ala和D-Phe、N端乙酰化、C端酰胺化以及成环共同提高稳定性，并塑造与黑皮质素受体结合所需的构象。 游离碱分子式为C₄₉H₆₈N₁₈O₉S₂，分子量1117.3 Da。商品为醋酸盐注射液，不是PEG化蛋白，也不是微球或植入剂。成人及6岁以上儿童多数适应证的维持剂量为3 mg，每日皮下注射一次；说明书给出的平均终末半衰期约11小时。 它对MC4R的活性比MC1R和MC3R高约20倍，但“20倍选择性”仍然不是绝对选择性。残余MC1R激动会刺激黑色素细胞，这正是皮肤色素加深的药理基础。 从产品工程角度看，setmelanotide已经证明了靶点，却没有把给药便利性做到终局。每日注射、儿童和照护者操作、冷藏与长期依从性，给后续的每周肽和口服小分子留下了空间。 05 临床数字很大，但不应该拿去参加大众减重排行榜 在POMC或PCSK1缺陷的关键研究中，10名患者里有8人在约1年时实现至少10%的体重下降；LEPR缺陷研究中，11名患者里有5人达到这一阈值。样本非常小，但对这些长期处在强烈饥饿中的患者，体重下降常常伴随饥饿感的明显改善。 Bardet-Biedl综合征随机研究中，进入52周活性治疗分析的31人平均BMI下降7.9%，38.7%达到至少10%的BMI下降。这个数字看起来不如最强GLP-1或多靶点药物，却不能只按平均百分比判断：它面对的是病因不同、常从儿童期起病、伴有强烈食欲驱动的罕见疾病。 获得性下丘脑性肥胖的TRANSCEND研究把证据扩展到了更大样本。142名4岁及以上患者随机接受setmelanotide或安慰剂；52周时，最小二乘平均BMI变化为-15.84%对+2.55%，组间差为-18.40个百分点；达到至少10% BMI下降的比例为60.99%对4.69%。FDA据此在2026年3月批准其用于4岁及以上获得性下丘脑性肥胖，成为这一病因的首个获批治疗。 但这几组数字有三个边界： - 罕见遗传性肥胖研究只有十几人，置信区间很宽； - 不同研究的年龄、终点、基线和病因不同，不能横向排成“谁减得更多”； - 对精准治疗而言，平均值不是唯一答案，谁会响应、为何响应同样重要。 这最后一点，在2026年的一次失败中被说得更清楚。 06 基因阳性，不等于药物反应阳性 Rhythm曾把setmelanotide继续推向四组更大的“通路相关”遗传人群：杂合POMC/PCSK1、杂合LEPR、SRC1/NCOA1以及SH2B1缺陷。EMANATEⅢ期用基因入组，看起来正是精准医学最顺理成章的扩张。 2026年3月公布的顶线结果却显示，四个独立亚研究均未达到预设主要终点。部分人群出现事后分析信号，但这不能替代一次失败的主要终点。 问题不一定是MC4R通路理论错误，而可能来自“基因阳性”这个分类仍然太粗。一个基因上的不同变异可能完全失活、部分失活、对特定配体改变反应，或者根本没有致病意义；杂合与双等位基因缺陷也不是同一种生物学强度。即使变异确实致病，患者的食欲和体重仍可能受到其他通路补偿。 所以，精准肥胖不是“测出一个基因名，然后按靶点发药”。更完整的漏斗应该是： 异常临床表型 → 基因或解剖病因 → 变异致病性解释 → 通路是否仍可被药物救援 → 可量化的早期药效反应。 这也把伴随诊断从一张检测报告，变成了产品本身的一部分。 对POMC、PCSK1和LEPR缺陷，标签依赖遗传学确认；BBS可以按临床诊断，幼儿应考虑基因确认；获得性下丘脑性肥胖则主要依赖肿瘤、手术、放疗与影像病史。精准并不总等于测序，准确找到病因才是核心。 07 为什么MC4R一直没能做成大众肥胖药 MC4R并不是一个刚被发现的肥胖靶点。过去二十多年，多个激动剂已经进入人体，最终多数没有留下产品。 核心难点不是“能不能降低食欲”，而是中枢MC4R同时参与自主神经、血压、心率和性功能调节。早期激动剂LY2112688能够增加能量消耗，却带来血压和心率上升；其他项目则因为减重不足、性唤起相关不良反应、皮肤反应或严重过敏停止。 Setmelanotide的重要差异之一，是临床中没有重现早期药物那样突出的升压信号。但它并没有变成没有代价的“纯饱腹开关”。现行美国标签要求关注： - 自发性勃起及其他性唤起异常； - 抑郁和自杀意念； - 严重超敏反应； - 全身皮肤色素加深、原有痣变深和新生色素痣； - 获得性下丘脑性肥胖患者的急性肾上腺功能不全，以及合并中枢性尿崩症时的钠失衡。 在TRANSCEND中，色素沉着发生率为58%对10%，恶心55%对25%，呕吐38%对19%。在BBS研究中，色素沉着63%、注射部位反应51%、恶心26%，男性自发性勃起25%。 其中，色素沉着不是一条无关紧要的美容副作用。它直接暴露了MC4R与MC1R选择性仍有缝隙：一端是需要维持的中枢药效，另一端是皮肤黑色素细胞被激活。Rhythm正在开发的每周一次RM-718，公开设计目标之一就是保留MC4R药效，同时尽量功能性规避MC1R。 对病因明确、严重且缺乏治疗的罕见疾病，这些风险可以在专科随访中权衡；对数千万普通肥胖患者，同样的风险、每日注射和监测负担会面对完全不同的容忍度。这是MC4R目前没有成为“第二个GLP-1”的根本原因。 08 下一代MC4R，不再只有“一天一针” 截至2026年9月，MC4R赛道并不拥挤，却开始沿着四种产品逻辑分叉：已验证的每日环肽、更便利的每周肽、口服小分子激动剂，以及直接处理突变受体的校正剂。 项目 公司 模态/策略 最新阶段 值得关注的信号 Setmelanotide / Imcivree Rhythm 8肽环肽；MC4R激动剂；每日皮下注射 已获批 美国覆盖POMC/PCSK1/LEPR缺陷、BBS及获得性HO；已验证精准肥胖商业模式 Bivamelagon / LB54640 Rhythm /   LG Chem 口服小分子MC4R激动剂 Ⅱ期；计划2026年底启动注册性Ⅲ期 获得性HO 14周600 mg组平均BMI下降9.3%，安慰剂上升2.2%，样本量仅8对7 RM-718 Rhythm 长效MC4R激动剂；每周皮下注射；力求规避MC1R Ⅰ/Ⅱ期 2026年8月初步数据：获得性HO患者16周平均BMI下降11.6%，n=7 CGX-926 Congruence 口服小分子MC4R校正剂；恢复突变受体折叠与膜转运 Ⅰ/Ⅰb期，2026年3月首例给药 首次把“激动受体”转为“修复受体”；仅适合具有可校正机制的变异亚型 PL7737 Palatin 口服选择性MC4R激动剂 临床前/IND准备 公司计划2026年第四季度进入SAD/MAD；需等待人体暴露和安全数据 口服偏向性MC4R激动剂 Superluminal Medicines 口服选择性、偏向性小分子 IND准备 以罕见遗传/下丘脑性肥胖切入，并提出与GLP-1联合的普通肥胖可能性 这里最值得留意的不是项目数量，而是研发顺序。 新项目几乎都选择先从获得性下丘脑性肥胖、遗传性肥胖或Prader-Willi综合征等高未满足需求人群切入。因为这些患者的MC4R通路故障更集中，药效信噪比更高，风险收益也更容易成立。 只有在选择性、心血管、精神、性功能和长期耐受都被充分验证以后，MC4R才可能试探普通肥胖，或者作为GLP-1联合方案的一部分。把罕见病当作机制验证入口，与假定它自然会扩成大众市场，是两件完全不同的事。 09 诊断能力，就是这条赛道的商业能力 GLP-1的商业漏斗是让尽可能多符合体重和合并症标准的人开始治疗；MC4R精准药物的漏斗恰好相反：先从庞大的肥胖人群中，找到极少数真正匹配的患者。 这意味着药企不能只建设销售队伍，还要建设疾病识别系统：教育儿科、内分泌科、遗传科和神经肿瘤团队；提供或支持基因检测；帮助解释VUS；建立转诊路径；再向支付方证明，这不是昂贵的生活方式药，而是在治疗一个明确的罕见病因。 Rhythm在2025年年报中披露，其遗传测序项目已积累约12万份样本。这个数字不只是科研资产，也是一张患者发现网络。2025年Imcivree全球产品净收入约1.94亿美元，同比增长约50%；获得性下丘脑性肥胖获批后，公司估计美国潜在患者约1万人。 它当然远小于GLP-1的数千万人市场，却形成了另一种经济模型：患者少、识别成本高、单个患者价值高，且一旦病因与疗效高度匹配，治疗可能是长期的。 更重要的是，适应证和模态可以逐层扩张：每日注射先证明通路；每周制剂降低依从性负担；口服激动剂扩大可及性；受体校正剂再进入此前无法被激动剂覆盖的突变亚群。 所以，这条赛道真正的护城河未必只是一个分子专利，而是检测数据库、变异解释、专科网络、支付路径和多模态管线共同组成的疾病平台。10它会威胁GLP-1吗？不会替代，但会切走GLP-1最不精准的那部分患者 如果问题是“MC4R能否成为下一代大众减重平台”，目前答案仍然偏否定。 GLP-1及其多靶点药物拥有更广泛的人群适用性、更成熟的心血管和代谢结局证据，也已经把周制剂和口服方案带入常规医疗。MC4R直接进入中枢，生理功能更复杂，安全窗口更窄；现有产品还需要每日注射和专科监测。 但如果问题换成“一个因POMC、LEPR或下丘脑损伤而持续饥饿的患者，是否应该先接受通用GLP-1”，答案就没那么简单。对病因高度集中、下游受体仍可工作的患者，MC4R激动剂可能提供更直接的通路补偿；未来也不排除与GLP-1联合，分别处理餐后饱腹与中枢能量稳态。 它对GLP-1的真正威胁不是市场总量，而是诊断权：一旦肥胖患者开始按病因分层，部分过去被装进“大众肥胖”篮子的人，会被重新定义为遗传病、综合征或获得性下丘脑疾病。 GLP-1回答“多数人平均能减多少”；MC4R回答“这一小群人为什么会胖，以及哪一段信号还能被救回来”。 两条路线并不处在同一条替代轴上。最后：精准肥胖要证明的，不只是一个靶点 MC4R的成功证明了肥胖可以按生物学病因治疗；EMANATE的失败又提醒行业，写下一个基因名并不等于找到了可响应患者。 下一阶段的竞争会深入到更难、也更有价值的问题：变异有没有功能后果？受体是否还在细胞表面？患者的饥饿是否真正由这条通路主导？哪种模态最适合旁路、激动或修复？治疗后多久就应该判断无效并停药？ 这与大众减重药不断刷新平均百分比，是完全不同的一场比赛。 精准肥胖的终点，不是谁把平均体重再压低两个百分点，而是谁能把一个长期被解释为“不自律”的人，重新诊断成一条可以被修复的生物学通路。 参考资料与数据口径 1. FDA：Imcivree（setmelanotide）美国处方标签，2026年3月修订 2. FDA：setmelanotide首次获批用于特定罕见遗传性肥胖，2020 3. Rhythm：Imcivree获批用于获得性下丘脑性肥胖及TRANSCEND结果，2026 4. Rhythm 2025年Form 10-K：商业收入、测序数据库与研发管线 5. Rhythm：EMANATEⅢ期顶线结果，2026 6. Rhythm：bivamelagon在获得性下丘脑性肥胖中的Ⅱ期数据 7. Rhythm：RM-718获得性下丘脑性肥胖Ⅰ/Ⅱ期初步数据，2026 8. Congruence：口服MC4R校正剂CGX-926首例受试者给药，2026 9. Palatin：MC4R项目管线 10. Palatin：2026财年第三季度业务更新与PL7737计划 11. Superluminal Medicines：口服偏向性MC4R激动剂项目更新 12. Greenfield等：MC4R激动剂LY2112688的人体能量消耗与心血管效应，NEJM 13. Kühnen等：MC4R通路药理与setmelanotide临床开发综述 14. FDA 2026标签：setmelanotide化学结构、序列、药代、临床与安全数据的统一口径 本文用于医药研发与产业讨论，不构成诊断或治疗建议。涉及疗效时保留各研究原始人群、时间点和样本量，罕见病小样本结果不宜与大众肥胖试验直接横向比较。管线阶段截至2026年9月，以公司和监管机构公开信息为准。