药物类型 小分子化药 |
别名 |
靶点 |
作用机制 TPP1 刺激剂(三肽基肽酶1 刺激剂)、细胞凋亡抑制剂 |
非在研适应症 |
在研机构 |
非在研机构- |
最高研发阶段临床3期 |
首次获批日期- |
最高研发阶段(中国)- |
特殊审评孤儿药 (欧盟)、快速通道 (美国) |
适应症 | 最高研发状态 | 国家/地区 | 公司 | 日期 |
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神经元蜡样质脂褐质沉积症 | 临床3期 | - | 2024-12-01 | |
球样细胞脑白质营养不良 | 临床2期 | 美国 | 2021-08-17 | |
泰-萨克斯病 | 临床前 | 美国 | 2021-09-28 | |
山德霍夫病 | 临床前 | 美国 | 2021-08-27 |