更新于：2025-11-22

AAV8hAAT(AVL)

AAV-AAT基因疗法(Weill Cornell Medicine)

概要

基本信息

药物类型
腺相关病毒基因治疗
别名-
靶点
A1AT
作用方式
调节剂
作用机制
A1AT调节剂(α1-抗胰蛋白酶调节剂)
治疗领域
遗传病与畸形消化系统疾病呼吸系统疾病+ [1]
在研适应症
α1-抗胰蛋白酶缺乏症
非在研适应症-
原研机构
Weill Cornell MedicineWeill Cornell Medicine
在研机构
Weill Medical College of Cornell UniversityWeill Medical College of Cornell UniversityWeill Cornell MedicineWeill Cornell Medicine
非在研机构-
权益机构-
最高研发阶段临床1期
首次获批日期-
最高研发阶段(中国)-
特殊审评-
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关联

1
项与 AAV-AAT基因疗法(Weill Cornell Medicine) 相关的临床试验
NCT06996756
/ Recruiting临床1期IIT
Gene Therapy for Alpha-1 Antitrypsin Deficiency
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研发状态

10 条进展最快的记录,
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适应症最高研发状态国家/地区公司日期
α1-抗胰蛋白酶缺乏症临床1期
美国
Weill Medical College of Cornell UniversityWeill Medical College of Cornell University
2025-02-26
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临床结果

适应症
分期
评价
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研究
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人群特征评价人数分组结果评价发布日期

No Data

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