ABS-101 (Absci)

今日，知名商业媒体《快公司》（Fast Company）揭晓了“2026年最具创新力的生物技术公司”（The Most Innovative Biotech Companies of 2026）榜单。从跨物种器官移植到人工智能辅助药物研发，从多癌种早筛到多组学技术平台建设，今年入选企业呈现出多个技术方向的持续推进：一方面，部分企业将创新疗法推进至临床阶段，并取得初步进展；另一方面，新型检测工具和研究平台也逐步进入实际应用场景，为后续研发提供支持。在此背景下，生物技术正持续向临床转化与产业化深化发展，逐步成为推动医疗创新的重要力量。欲了解该榜单更多内容，可点击文末“阅读原文/Read more”前往《快公司》官网。 图片来源：123RF eGenesis：推动异种器官移植向临床验证迈进 终末期器官衰竭患者长期面临供体短缺的问题，肾脏等关键器官的等待名单持续增长。传统器官移植受限于供体来源与免疫排斥风险，如何通过替代性来源扩大可用器官供给，一直是移植医学的重要探索方向。 eGenesis是一家专注于基因编辑与异种器官移植的生物技术公司，致力于通过对供体动物进行多基因改造，降低免疫排斥并提升器官相容性。公司近年来将基因修饰猪器官推进至临床研究阶段，并取得了阶段性进展。根据公开信息，其移植的基因改造猪肾在一名患者体内维持功能达271天，期间无需透析，为该领域提供了具有参考价值的数据；另一例患者在2025年6月接受移植后，目前仍维持无透析状态。此外，公司已获得美国FDA批准开展扩大规模的临床试验，进一步评估该技术的安全性与有效性。 Exact Sciences：推动多癌种早筛技术走向更广泛人群 癌症早期筛查对于提高患者生存率具有重要意义，但传统筛查方式往往局限于单一癌种，且依赖侵入性检测或复杂流程，影响了普及程度。如何通过更便捷、覆盖更广的检测手段提升早筛可及性，成为近年来精准诊断领域的重要发展方向。 Exact Sciences是一家专注于无创癌症筛查与早期检测技术开发的分子诊断公司。公司推出的结直肠癌居家筛查产品Cologuard自2014年上市以来，已完成超过1600万例检测。2025年11月，公司发布了其自主开发的多癌种早筛血液检测产品Cancerguard。该检测以实验室开发检测（LDT）形式推出，通过分析与癌症相关的蛋白质及基因表达变化，可在一次采血中识别超过50种癌症类型及其亚型，包括部分通常在晚期才被发现的癌症。为提升检测的可及性，Exact Sciences与Quest Diagnostics合作，设置超过7000个采血点提供相关服务，并支持移动采血模式。去年11月，公司宣布将被雅培（Abbott）收购，显示出业界对其技术平台及商业化能力的认可。 英矽智能（Insilico Medicine）：将人工智能应用于小分子药物设计的临床验证 Insilico Medicine成立于2014年，是一家致力于利用人工智能进行小分子药物发现与设计的生物技术公司。2025年，公司公布了其核心在研药物rentosertib的2a期临床试验结果。研究结果显示，在特发性肺纤维化（IPF）患者中，接受rentosertib治疗（尤其是较高剂量）的患者总体上表现为肺功能稳定或轻度改善，而非通常观察到的功能下降，同时具有良好的安全性特征。同年，公司另一款AI设计的炎症性肠病候选药物ISM5411在两项1期临床试验中取得积极的初步结果。此外，针对间皮瘤及其他实体瘤，以及针对MTAP缺失型晚期实体瘤的两款候选药物也已在1期临床中完成首例患者给药，显示出其管线的持续推进。 此外，Insilico Medicine于2025年11月宣布与礼来（Eli Lilly and Company）达成一项1亿美元的研究与授权合作，以支持其AI驱动药物研发能力的进一步应用。融资方面，公司在3月完成1.23亿美元E轮融资，并于12月30日完成IPO，募资约2.92亿美元。 Juvena Therapeutics：探索在减重过程中维持肌肉健康的创新路径 在以GLP-1为代表的减重疗法快速发展的背景下，体重下降过程中伴随的肌肉流失问题逐渐受到关注。如何在减少脂肪的同时尽可能保留甚至改善肌肉质量，成为代谢疾病与相关治疗领域亟需解决的关键问题之一。 Juvena Therapeutics是一家致力于利用人工智能平台开发促进肌肉再生创新疗法的生物技术公司。其首个AI发现的候选药物JUV-161是一种内分泌型肌肉再生疗法，旨在通过恢复肌肉组织中关键蛋白信号通路至更接近健康状态，从而改善肌肉功能。2025年5月，Juvena启动了JUV-161用于治疗1型肌强直性肌营养不良（DM1）的1期临床试验。与此同时，公司也在探索该疗法在更广泛肌肉健康管理中的应用潜力，包括应对减重过程中可能出现的肌肉流失问题。在合作方面，Juvena于2025年6月与礼来达成一项潜在总额超过6.5亿美元的合作协议，双方将利用其AI筛选平台开发改善肌肉健康与身体组成的候选疗法。 Enveda Therapeutics：挖掘天然化学空间以推动新药开发 尽管当前约一半的口服药物源自天然分子，但由于从复杂天然体系中分离、鉴定和表征活性成分过程耗时且成本较高，绝大多数天然化学空间仍未被系统性探索。如何提高天然产物研究的效率，成为拓展药物发现来源的重要方向。Enveda Therapeutics致力于通过整合高通量质谱分析与算法解析能力，加速天然分子的发现与药物开发。公司利用先进质谱技术对复杂样本进行分析，并结合算法对数据进行解读，从而在更大规模上识别具有潜在药用价值的天然化合物，推动“天然药库”的系统性开发。 在研发进展方面，Enveda于2025年推动多款候选药物进入临床阶段。其中，核心管线ENV-294是一款口服抗炎候选药物，正在开展特应性皮炎和哮喘的治疗研究，目前已进入2期临床。此外，公司在2025年12月完成了一项针对肥胖及肌肉保护的每日一次口服疗法的1期试验首例患者给药；同月，美国FDA还批准了ENV-6946的一项1期临床试验申请，用于治疗炎症性肠病。上述候选药物均来源于植物样本中的天然分子。 在平台建设方面，公司目前已分析约400种植物来源样本，并计划在2026年底前扩展至约1.2万种，以构建更大规模的化学数据库。融资方面，Enveda于2025年2月完成1.5亿美元C轮融资，其中包括赛诺菲（Sanofi）约2000万美元的战略投资；同年9月，公司完成超过10亿美元D轮融资。 Replicate Bioscience：探索自我复制RNA技术在疫苗与代谢疾病中的应用潜力 在mRNA技术快速发展的背景下，如何在降低剂量的同时延长蛋白表达时间、提升疗效，是当前核酸药物研发面临的重要课题之一。自我复制RNA（self-replicating RNA，srRNA）因其能够在细胞内实现有限时间的自我扩增，逐渐成为下一代RNA疗法的重要探索方向。 Replicate Bioscience专注于开发基于srRNA的治疗与疫苗平台。其核心技术利用可自我扩增的RNA载体，使细胞在较低输入剂量下产生更高水平的治疗性蛋白表达，同时具备编码多种突变体或抗原的能力，可拓展至肿瘤免疫、疫苗及自身免疫疾病等多个领域。公司于2025年2月公布其核心候选产品RBI-4000（用于狂犬病预防的srRNA疫苗）的2期临床试验结果。数据显示，该疫苗在较低剂量水平下即可诱导保护性免疫反应，其剂量需求低于目前已报道的其他mRNA或其他srRNA狂犬病疫苗。 在合作方面，Replicate于2025年8月与诺和诺德（Novo Nordisk）达成一项多年期研究合作协议，后者将利用其srRNA平台开发针对肥胖、2型糖尿病及其他心血管代谢疾病的创新疗法。根据协议，公司将获得研发资金支持，并有资格获得最高约5.5亿美元的里程碑及相关付款。此外，2026年1月，盖茨基金会（Gates Foundation）向公司提供700万美元资助，用于推进针对疟疾和艾滋病的候选疗法开发。 Strand Therapeutics：通过可编程mRNA实现肿瘤选择性免疫激活 在肿瘤免疫治疗中，如何在增强抗肿瘤免疫反应的同时尽量减少对正常组织的影响，一直是药物开发的重要挑战。传统免疫激活策略往往缺乏空间和剂量上的精准控制，可能带来系统性副作用。Strand Therapeutics旗下srRNA平台所开发的分子具有特殊设计，使药物能够在特定细胞中被激活。基于此设计，mRNA可在肿瘤细胞中表达免疫激活蛋白，而在健康细胞中保持“关闭”状态，从而实现对蛋白表达的空间、时间及剂量的更精细控制。 公司的核心候选药物STX-001采用肿瘤内注射方式递送mRNA，诱导细胞表达白细胞介素-12（IL-12），以增强抗肿瘤免疫应答。2025年公布的1期临床试验数据显示，该疗法在部分实体瘤患者（包括黑色素瘤）中作为单药治疗已观察到抗肿瘤活性，一些对既往治疗不再应答的患者出现了肿瘤消退的情况。由于IL-12主要在肿瘤局部产生，该疗法相较于传统系统性给药方式显示出更好的耐受性。 在管线拓展方面，公司正在推进下一代候选药物STX-003，旨在验证通过静脉给药后，mRNA仅在肿瘤组织中被激活的可行性，从而拓展至肺癌等难以直接注射的肿瘤类型。该项目预计于近期进入人体临床试验。融资方面，Strand于2025年8月完成1.53亿美元融资。 Cellino Biotech：推动细胞与组织生产向自动化与规模化演进 细胞疗法在多种慢性退行性疾病中展现出广泛应用潜力，但以患者自身细胞为基础的自体干细胞疗法在生产过程中仍面临复杂、耗时且高度依赖专业人员的挑战。如何提升细胞制造的标准化程度与可扩展性，成为该领域产业化发展的关键问题。Cellino Biotech致力于通过自动化与模块化生物制造平台，提高诱导多能干细胞（iPSC）生产的效率与一致性。其核心系统Nebula在封闭、无菌的培养环境中进行细胞生长，并结合成像设备、人工智能算法及激光技术，对细胞生长状态和密度进行持续监测与调控，从而实现更为精准和可重复的生产过程。 公司于2025年2月与Mass General Brigham达成合作，计划建设在医院的iPSC生产平台，实现个体化细胞与组织工程疗法的现场制备。在产业合作方面，公司还与Matricelf合作推进脊髓损伤相关的细胞疗法开发，并与Karis Bio开展合作，探索针对心血管疾病的再生医学治疗路径。 Faeth Therapeutics：通过代谢干预策略探索子宫内膜癌治疗新路径 肿瘤代谢异常是多种癌症发生和进展的重要基础，但针对肿瘤“能量供给”的治疗策略在临床中仍面临疗效持续性不足等挑战。如何通过多维度干预肿瘤代谢网络，提高治疗应答并延长获益时间，是相关研究持续关注的方向。Faeth Therapeutics专注于通过调控肿瘤代谢开发创新疗法。其核心在研产品Piktor采用“双靶点抑制”策略，联合两种抑制肿瘤生长的机制，协同干预肿瘤生长及能量利用的关键通路。该通路在多种实体瘤中存在广泛突变，包括子宫内膜癌、乳腺癌、肺癌及卵巢癌等，而以往单一药物干预往往难以获得持久疗效。 Piktor联合化疗药物紫杉醇用于治疗子宫内膜癌的1b期临床研究显示，总缓解率达到80%，中位无进展生存期（PFS）为11个月，相较于单纯化疗历史数据（约3至4个月）有所延长。目前，该疗法已进入2期临床试验的患者招募阶段。除肿瘤领域外，公司在代谢性疾病方向亦有所布局。其针对罕见儿科疾病1型酪氨酸血症的项目预计于近期进入1期临床试验。融资方面，Faeth于2025年10月完成2500万美元融资，累计融资额达到9200万美元。 Orca Bio：提升精准细胞免疫疗法的可及性与一致性 对于多发性骨髓瘤、白血病等血液肿瘤患者而言，同种异体造血干细胞移植（alloHSCT）仍是重要的治疗手段之一，但移植后发生慢性移植物抗宿主病（GVHD）的风险较高，可能进一步导致器官损伤，限制了疗效的长期获益。如何在保留抗肿瘤免疫效应的同时降低GVHD风险，是该领域持续探索的核心问题。 Orca Bio的主打产品Orca-T通过对供体细胞进行精细分选与组合，构建由高纯度调节性T细胞、造血干细胞以及常规T细胞组成的细胞治疗产品。该策略旨在减少驱动GVHD的T细胞，同时保留足够的免疫效应细胞，从而清除患者体内残留的恶性细胞。Orca-T还结合了一种新的患者预处理方法，仅需使用一种免疫抑制药物，而非传统的多药联合方案，有望降低相关毒性风险。2026年3月公布的一项3期临床研究结果显示，在多种血液肿瘤患者中，与传统移植相比，Orca-T将患者在一年内无慢性GVHD生存的比例提高了一倍。目前，该疗法的FDA审批决定预计将在4月初公布。融资方面，Orca Bio于2025年12月完成由Lightspeed Venture Partners领投的F轮融资。 Epicrispr Biotechnologies：探索通过表观遗传调控实现神经肌肉疾病治疗 针对由基因异常引发的疾病，传统基因编辑方法多依赖对DNA进行切割与修复，这在一定程度上带来安全性与长期影响的不确定性。如何在不改变基因序列的前提下调控基因表达，成为近年来新一代基因调控技术的重要发展方向。Epicrispr Biotechnologies是一家专注于表观遗传编辑技术的生物技术公司，其平台通过调控基因表达水平（激活或抑制），而非直接切割DNA，从而提供一种潜在更安全且作用持久的治疗策略。 公司主打在研疗法EPI-321开发用于治疗面肩肱型肌营养不良（FSHD），该疗法在2025年4月获批开展1/2期临床试验。根据《快公司》报道，这是首个针对神经肌肉疾病的表观遗传编辑疗法临床试验。2026年1月，公司公布了首批完成研究的3名患者数据。在这些受试者中，多项肌力及功能指标均观察到改善，整体表现优于外部对照队列的历史数据。截至目前，研究中尚未报告严重不良事件。融资方面，Epicrispr于2025年3月完成6800万美元B轮融资。 Vivodyne：在临床前阶段提供更接近人体反应的数据模型 Vivodyne致力于通过自动化实验平台，利用处于不同健康或疾病状态的人体组织模型，对研发过程中的药物反应进行更接近真实生理环境的评估，进而潜在提升研发效率与成功率。公司构建的“生物数据中心”整合了机器人系统，可在实验室环境中同时培养、给药并分析超过1万个独立的人体组织样本。这些组织样本能够在数周内持续进行代谢活动、产生免疫反应，并表现出组织层面的动态变化，使研究人员能够观察疾病进展以及药物相关毒性或耐药性的形成。例如，可评估心脏组织在药物积累下发生心律失常的过程，或肿瘤如何通过血管生成与免疫细胞浸润来影响治疗效果。 在应用方面，目前已有多家大型医药公司在Vivodyne平台开展实验研究。2025年12月，公司与GSK在Cell Stem Cell期刊发表研究结果，显示其骨髓模型可在临床前阶段识别与剂量相关的毒性信号。融资方面，Vivodyne于同年5月完成4000万美元融资，由Khosla Ventures等机构参与。 Opus Genetics：探索通过基因疗法恢复先天性失明患者视力 Opus Genetics是一家由患者创立的生物技术公司，致力于开发用于恢复和保护视力的创新疗法。2025年4月，公司公布了一项针对5型Leber先天性黑蒙（LCA5）的单次给药基因疗法1/2期临床试验的首批儿童数据。该疾病是一种罕见遗传性眼病，通常在出生或生命最初几个月出现，发病率约为每4万名新生儿中1例。临床结果显示，在接受单眼视网膜下给药后，多数患者在锥体细胞介导的视觉功能、视力、视网膜敏感性以及功能性导航能力等方面均出现具有临床意义的改善。2025年5月，公司进一步公布了成人患者的12个月随访数据，结果显示视力改善具有持续性。基于这些数据，该疗法获得美国FDA授予的再生医学先进疗法认定。 在管线拓展方面，2025年8月，该公司另一款基因疗法OPGx-BEST1获美国FDA许可开展临床试验，该疗法基于腺相关病毒（AAV）技术，靶向由BEST1基因突变引起的黄斑营养不良。此外，公司还报告其用于治疗老花眼的滴眼液VEGA-3在3期临床试验中取得积极结果。 Gilgamesh Pharmaceuticals：探索更可控的迷幻类药物治疗路径 迷幻类药物在抑郁症、创伤后应激障碍（PTSD）及物质使用障碍等精神疾病治疗中展现出潜在价值，但其作用时间长、体验不可预测性以及强烈的致幻效应，给临床应用与监管审批带来挑战。如何在保留疗效的同时提高可控性，是该领域发展的关键问题。 Gilgamesh Pharmaceuticals的主打候选药物bretisilocin是一种合成色胺类迷幻药。该分子在结构上与短效DMT和长效裸盖菇素（psilocybin）同属一类，通过化学结构优化，其精神活性持续时间被控制在约60至90分钟之间，同时在提升抗抑郁相关神经可塑性的基础上，降低了传统迷幻药所伴随的强烈致幻体验。在2期临床试验中，接受静脉给药的重度抑郁症患者在30天内的缓解率达到94%。2025年8月，艾伯维（AbbVie）以总额约12亿美元获得该药物的全球开发与商业化权利。 在管线方面，公司还在推进GM-3009，这是一种受ibogaine启发设计的候选药物，拟用于治疗阿片类物质使用障碍、PTSD及创伤性脑损伤。此外，2026年1月，公司公布其NMDA受体拮抗剂blixeprodil的2a期临床试验初步结果，该药物在中重度抑郁症患者中显示出起效迅速且具有一定持续性的抗抑郁效果。 Element Biosciences：推动多组学测序向一体化与简化发展 近年来，测序技术正拓展至单细胞多组学研究，以更细致地解析不同细胞类型和群体中的分子表达差异。这一趋势对测序工具提出了更高要求，即在保证数据质量的同时，实现多维度信息的整合与流程简化。 Element Biosciences于2024年推出AVITI24 5D多组学系统，这是目前可实现多组学整合分析的系统之一。该平台能够在一次运行中同时获取DNA、RNA、蛋白质及细胞结构等多维信息，并支持空间分辨和单细胞层面的数据采集，从而为复杂生物过程研究提供更全面的数据基础。该系统还引入了“样本输入即可获得结果”的流程优化，无需传统文库制备步骤，研究人员可直接加载样本并启动测序，有助于降低操作复杂性并提高效率。Element的测序系统已被超过300篇同行评议论文引用，显示出其在学术研究、临床及生物医药领域的应用进展。此外，公司还与SOPHiA Genetics、Twist Bioscience及Qiagen等机构开展合作，推动多组学技术的进一步应用与发展。 舶望制药（Argo Biopharma）：推动创新药走向全球合作舞台 舶望制药是一家成立于2021年的临床阶段生物技术公司，专注于开发用于心血管、代谢性疾病及罕见病的下一代RNA干扰（RNAi）疗法。公司由舒东旭（Dongxu Shu）博士和邵鹏程（Patrick Shao）博士共同创立，两位创始人此前曾在Arrowhead Pharmaceuticals公司从事siRNA递送平台相关研究。 Argo于2025年9月宣布与诺华（Novartis）围绕多项心血管siRNA管线达成一项最高总额可达52亿美元的合作协议，其中包含靶向ANGPTL3蛋白表达的RNAi疗法。ANGPTL3与心血管及代谢性疾病密切相关。根据协议，诺华将获得相关疗法的全球独家开发与商业化权利。公司表示，其RNA技术平台有望支持部分适应症实现每年一次给药的治疗方案。 Absci：推动AI设计抗体药物进入临床阶段 Absci是一家致力于通过整合湿实验数据与生成式人工智能平台，从头设计新型抗体和生物制品的生物科技公司。公司表示，该一体化平台有望在缩短开发周期的同时，提高候选分子的成功概率。Absci于2025年5月宣布其AI设计的抗体药物ABS-101已完成1期临床试验首例患者给药，用于治疗炎症性肠病。同年11月公布的中期数据显示，该候选药物具有良好的安全性特征，并表现出较第一代抗炎药物更长的半衰期。Absci同时正在推进另一款候选药物ABS-201，这是一种潜在“first-in-class”脱发治疗方案。公司于2025年12月启动其1/2a期临床试验首例患者给药，并计划进一步探索该药物在子宫内膜异位症等适应症中的应用。 在商业合作方面，公司于2025年8月扩大了与西班牙公司Almirall的合作，利用其AI平台开发皮肤疾病相关疗法；9月，公司宣布与Oracle Cloud Infrastructure及Advanced Micro Devices开展合作，以整合AI算力资源，支持大规模分子动力学模拟并加速生物制品设计流程。 Thermo Fisher Scientific：以新一代测序与多组学平台支持科研与临床应用 随着精准医疗的发展，肿瘤分子分型和大规模组学研究对高通量、高效率检测技术的需求持续提升。如何在缩短检测周期的同时提高数据覆盖度与临床可用性，成为相关技术平台发展的重要方向。Thermo Fisher Scientific在肿瘤诊断与大规模组学研究领域取得多项进展。去年7月，其基于Ion Torrent Genexus Dx平台的Oncomine Dx Express Test获得美国FDA批准，可作为肺癌药物Zegfrovy的伴随诊断工具，并用于肿瘤分子特征分析。 Basecamp Research：扩展蛋白序列数据库以支持新型生物分子设计 Basecamp Research致力于构建大规模生物数据资源并推动其在药物研发中的应用。2025年，公司将超过100万种此前未被记录的物种纳入其专有数据库BaseData，使其成为一个涵盖逾100亿条独特蛋白序列的数据集，规模约为现有公共数据库总量的10倍。公司表示，该数据集以样品来源符合伦理规范和全球多样性为特点，为后续模型训练提供基础。 在技术开发方面，Basecamp与英伟达（NVIDIA）合作构建名为EDEN的进化型人工智能模型，并基于此推出AI-Programmable Gene Insertion平台。该平台旨在解决CRISPR技术在基因插入方面的局限，例如通常只能实现较小规模编辑且需对DNA造成切割。公司展示了利用AI设计能够在特定位点实现大规模基因插入的酶分子能力。在实验室研究中，该平台在针对特定疾病靶点设计基因插入酶时实现了100%的成功率。此外，同一模型还被用于辅助设计新型抗菌肽，在实验验证中达到97%的成功率，其中部分候选分子对多重耐药菌表现出活性。在合作方面，公司已与多家生物医药企业和学术机构开展合作，并在工业生物化学领域推进十余项试点项目，部分项目预计将进一步发展为商业化合作。 Manifold Bio：通过蛋白“条形码”技术提升药物体内分布研究效率 在药物研发过程中，理解候选分子在体内的分布与行为对于评估疗效与安全性至关重要。然而，传统方法往往依赖单一分子逐一测试，不仅效率有限，也增加了动物实验的使用数量。如何在减少实验资源投入的同时获取更丰富的数据，成为该领域的重要探索方向。 Manifold Bio致力于通过蛋白条形码技术优化体内药物分布研究。其M-Code平台基于哈佛大学George Church教授实验室开发的技术，利用惰性肽序列作为“标签”，对不同治疗性蛋白进行标记，从而追踪其在动物体内各组织中的分布情况。这种方法可提供较传统细胞模型更具生理相关性的递送与分布信息。该平台支持同时标记多达100种以上蛋白，并可一次性注入实验动物体内。随后，通过专有酶学方法将肽“条形码”转化为DNA序列，并结合新一代测序技术，对不同蛋白在体内的行为进行并行解析。这种高通量读出方式有助于快速筛选表现较优的候选分子，并将相关数据反馈至公司的人工智能平台，用于进一步优化设计。 在合作方面，公司已与包括罗氏（Roche）在内的多家医药公司建立合作关系。2025年11月，双方宣布开展合作，开发能够跨越血脑屏障递送神经系统治疗药物的工程化蛋白，该合作总额最高可达20亿美元。 参考资料： [1] The most innovative biotech companies of 2026. Retrieved March 24, 2026 from https://www.fastcompany.com/91497087/biotech-most-innovative-companies-2026 免责声明：本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。 版权说明：欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「药明康德」微信公众号回复“转载”，获取转载须知。 分享，点赞，在看，聚焦全球生物医药健康创新