贝叔第一次是在4月份进行盘点,当时的发现是"第一批果实在集中成熟"——Isomorphic宣布首款AI药物将进临床、英矽第30个PCC、Relay的Lirafugratinib获优先审评。
5月份,新药研发人的目光聚焦在ASCO,老药新用、双抗、不可成药靶点、ADC、体内CarT等各个赛道都让人振奋。虽然这其中还没有AI赋能的分子登上舞台,但正如过去我们看到,AI已经在这些赛道全面铺开,更多的大药企用真金白银绑定AI制药平台,更多管线展现充满希望的数据,甚至英伟达这个"卖铲子的人",也直接押注制药的巨大潜力。一、临床进展:从IND到临床III期,AI设计药物的领跑者Relay:Lirafugratinib距获批仅剩三个月
Relay Therapeutics研发的FGFR2抑制剂Lirafugratinib,3月获FDA优先审评,PDUFA日期锁定2026年9月27日。如果获批,这将是全球首批由AI驱动的上市药物之一。
Relay的核心技术平台在于长时程动态蛋白模拟——通过足够长时间的分子动力学计算,捕捉FGFR1/FGFR2 P-loop的构象差异,发现能精准靶向FGFR2而同时避开FGFR1的小分子,从根源消除高磷血症。Generate:临床III期的抗哮喘药物,引英伟达入局
Generate Biomedicines的GB-0895(抗TSLP,哮喘)处于临床III期,本月NVIDIA在13F申报中披露买入$1,040万的Generate股票,引发行业额外关注——Generate使用生成式人工智能模型快速设计治疗用蛋白质分子,其基础就是算法和算力,现在芯片巨头不只是给算力,还直接给钱入场,押注管线。三个中国AI管线同时推进
和铂医药LET003无疑是本月最受关注的管线之一,因为它在减肥赛道上展现出优势。LET003是和铂在其AI HCAb模型平台上研发的首款候选抗体药物,靶向ACVR2A/2B,适应症为肥胖症。5月18日,和铂公布的临床前数据显示:与礼来同类在研药物bimagrumab相比,LET003展现了约3倍剂量优势,减脂效果提升34.7%。
英矽智能继续保持AI药物研发的快节奏,似乎是药物研发赛道上呼啸而过的狼群。本月受关注的三条管线:ISM001-055(特发性肺纤维化)Phase IIa数据已发表于Nature Medicine;ISM8969(NLRP3抑制剂)1月获FDA IND批准,具备同靶点稀缺的强透脑能力;ISM0387(PRMT5抑制剂,胶质母细胞瘤)4月被提名为英矽第30个PCC,也是阿联酋首款AI发现药物。
晶泰科技×希格生科SIGX2649(泛TEAD抑制剂,实体瘤)4月向FDA和NMPA同步提交IND。晶泰科技"AI+机器人"的分子设计,结合希格生科"类器官+AI"药效验证,是最有效率的干湿实验闭环的数据飞轮,这种复合策略能不能通过临床验证,值得跟进。Isomorphic:首款AI药物将进Phase 1,17个项目铺开
DeepMind分拆公司Isomorphic Labs在4月WIRED Health大会上宣布首款AI设计药物即将进入1期临床试验,但未披露具体靶点和适应症。公司目前拥有17个活跃项目,覆盖肿瘤、免疫和心血管三大领域,B轮融资$21亿。诺奖得主领衔的公司,一出生就站在光里!新入局者与意外玩家
AbSci的ABS-101(抗TL1A,IBD)在5月完成Phase 1首例患者给药——这是生成式AI从头设计抗体的重要临床验证。
Biossil是本月的"意外玩家"。当AI制药公司簇拥在药物发现这个环节时,Biossil让失败的药物焕发新生,他们用AI重新分析了辉瑞和强生多年前放弃的两个镰状细胞病候选药物——senicapoc和rivipansel,并推动在新的适应症上重新进入临床。
——二、商业合作:Big Pharma加速绑定AI基础设施Incyte:两天两笔合作,把35年数据喂给AI
5月19-20日,Incyte连签两家AI初创公司,逻辑一致但分工不同:
合作方
金额
分工
Genesis Molecular AI
$8,000万首付 + $4,000万股权 + 里程碑>$10亿
小分子发现与优化(血液/肿瘤/免疫),从2个靶点扩展至5+个
Edison Scientific
未披露
靶点发现与转化医学,整合Kosmos AI科学家全流程
Incyte的策略很清晰:自己有35年积累的专有数据,缺的是AI引擎。Genesis负责"拿数据设计分子",Edison负责"从数据里找到新靶点",两边同时推进。合作全景:5月还有这些交易
合作方
金额
领域
关键信息
英矽×瑞博生物
未披露
siRNA
AI赋能小核酸研发
赛诺菲
$2.94亿
AI卓越中心
多伦多扩建
TandemAI×Mila
未披露
World Models
Bengio机构背书
QIAGEN×NVIDIA
未披露
知识图谱+BioNeMo
3万种疾病知识图谱
诺和诺德×OpenAI
未披露
全流程AI
4月官宣,从药物发现到供应链
——三、技术突破与基础设施:管线背后的引擎NVIDIA买Generate股票:从卖铲子到买金矿
5月披露的NVIDIA 13F申报显示,NVIDIA在Q1买入了约$1,040万Generate Biomedicines股票——这大概是AI制药产业本月最具象征意义的信号。NVIDIA一直以"卖铲子"的姿态服务制药业(DGX超算、BioNeMo平台、Clara),现在它开始直接"买金矿"了。芯片巨头用真金白银给AI制药投票。三项值得跟踪的技术基础
事件
核心突破
管线意义
DeepMind Co-Scientist /Robin (Nature 5/20)
多智能体驱动的科学发现,两个团队两个实现
新靶点发现范式
Biohub ESM (5/27)
28亿序列蛋白质世界模型,基准超AF3/Chai-1/Boltz-1,MIT开源
蛋白质设计能力加速
OpenBind (5/6)
首个公开AI药物发现数据集+预测模型
数据基础设施
——四、趋势判断:5月定义的三个信号
1. AI制药的价值持续通过管线来验证。 5月,有更多的管线呈现正向的数据,并带着AI制药的标签;AI平台公司的算法模型加制药公司的数据,在产生更多的合作,输出经过验证的管线资产。
2. 算力、通用模型平台角色升级。 英伟达从提供算力的生态构建者,直接入股管线公司;OpenAI从通用大语言模型的领导者,注资Biossil;头部MNC们开始打造自己的算力基础设施。
3. AI制药有更广阔的内涵。 Biossil $7,000万融资验证了一种新范式——用AI从大药企的"废纸堆"里翻出被遗弃的候选药物。从发现药物口袋、探索分子空间,到识别新的靶点、洞察新的作用机制,AI制药是一个光谱;未来必将进入临床研究。
——参考来源
事件
主要信源
Lirafugratinib 优先审评
OncLive
和铂 LET003 临床前数据
Vecchietti et al., mAbs 2025、和铂医药官方发布
英矽 ISM001-055/8969/0387
英矽智能官网、PR Newswire
晶泰×希格 SIGX2649
PR Newswire Asia、21世纪经济报道
Isomorphic Labs Phase 1
WIRED、Zubnet AI News
Biossil $70M
BetaKit、Bloomberg
AbSci ABS-101
AbSci官方发布
礼来×NVIDIA $10亿
Fierce Biotech、NVIDIA Blog
Incyte×Genesis×Edison
Incyte官方发布、Fierce Biotech
英矽×瑞博
英矽智能/瑞博生物官方发布
ASCO 2026 AI亮点
ASCO Abstracts、Canopy/Lunit/Tempus/Guardant/Natera官方发布
NVIDIA入股Generate
SEC 13F Filing、Fierce Biotech
DeepMind Co-Scientist
Nature (2026-05-20)
Biohub ESM
bioRxiv、MIT News
FDA AI试验数据试点
FDA Federal Register、STAT News
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