更新于：2024-11-01
ION-440
更新于：2024-11-01
概要
基本信息
药物类型 反义寡核苷酸 |
别名 |
靶点 |
作用机制 MECP2 调节剂(甲基化CpG结合蛋白2 调节剂) |
在研适应症 |
非在研适应症- |
非在研机构- |
最高研发阶段临床1/2期 |
首次获批日期- |
最高研发阶段(中国)- |
特殊审评- |
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关联
2
项与 ION-440 相关的临床试验ION440-CS1: A Phase 1-2, Double-Blind, Sham-Controlled Multiple Ascending Dose Study to Evaluate Safety, Tolerability, Pharmacokinetics, and Pharmacodynamics of Intrathecally-Administered ION440 in Patients with MECP2 Duplication Syndrome - ION440-CS1
A Phase 1-2, Double-Blind, Sham-Controlled Multiple Ascending Dose Study to Evaluate Safety, Tolerability, Pharmacokinetics, and Pharmacodynamics of Intrathecally-Administered ION440 in Patients With MECP2 Duplication Syndrome
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| 适应症 | 最高研发状态 | 国家/地区 | 公司 | 日期 |
|---|---|---|---|---|
| 卢布斯性联遗传智力迟钝综合征 | 临床2期 | 美国 | 2024-10-01 |
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