药物类型 ASO |
别名 2'-O-(2-Methoxyethyl) modified antisense oligonucleotide against MECP2 pre-mRNA、ION 440 |
靶点 |
作用方式 抑制剂 |
作用机制 MECP2 inhibitors(Methyl-CpG-binding protein 2 inhibitors) |
在研适应症 |
非在研适应症- |
非在研机构- |
权益机构- |
最高研发阶段临床1/2期 |
首次获批日期- |
最高研发阶段(中国)- |
特殊审评孤儿药 (美国)、孤儿药 (欧盟) |

| 适应症 | 最高研发状态 | 国家/地区 | 公司 | 日期 |
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| 卢布斯性联遗传智力迟钝综合征 | 临床2期 | 美国 | 2024-10-21 | |
| 卢布斯性联遗传智力迟钝综合征 | 临床2期 | 奥地利 | 2024-10-21 | |
| 卢布斯性联遗传智力迟钝综合征 | 临床2期 | 法国 | 2024-10-21 |





