Covalent edema factor inhibitor (Hawaii Biotech)

靶点涵盖 DNA修复（FEN1、MYC）、受体调控（P2X7、DRD2、OXTR）、以及 离子通道（α2δ亚基）、代谢与炎症靶点（ZBTB7A、FabI、edema factor） 等 疾病领域从 肿瘤、神经病理性疼痛、哮喘与炎症，到 感染性疾病、贫血、罕见病（如Prader-Willi综合征） 这些分子由 Artios、Merck、Jazz、Haisco、Debiopharm、Acadia 等全球头部药企与研究机构联合推动 🧬 1. MSC778 | FEN1抑制剂 靶点： FEN1疾病： 肿瘤前临床研究公司： Artios Pharma、Merck Healthcare从金属螯合片段出发，经结构优化获得，展示出强效DNA修复通路抑制潜力。🧠 2. ONC206 | ClpP & DRD2双靶点 疾病： 胶质母细胞瘤、肉瘤公司： Oncoceutics、Jazz Pharmaceuticals具脑穿透性，兼具ClpP激动与多巴胺受体拮抗活性，被誉为下一代中枢系统抗癌药原型。⚡ 3. crisugabalin (HSK16149) | 钙通道α2δ配体 疾病： 中枢与外周神经病理性疼痛公司： 海思科制药（成都）源自加巴喷丁骨架的结构优化，正在进行III期临床，为糖尿病性神经痛提供新方案。🧫 4. UB-MBX-46 | P2X7受体拮抗剂 疾病： 炎症相关疾病机构： 俄勒冈健康与科学大学从文献先导化合物出发，通过结构优化获得新型变构拮抗剂。☣️ 5. compound 21 | 水肿因子抑制剂 疾病： 炭疽感染公司： Hawaii Biotech首个基于核苷类EF抑制剂的共价改良版本，为炭疽毒素防治提供新方向。💊 6. Debio 1453 | Fabl抑制剂 疾病： 淋病公司： Debiopharm（瑞士洛桑）针对耐药淋病菌的全新机制抗菌药，从SBDD与SAR协同优化获得。🔬 7. compound 15 | MYC抑制剂 疾病： 肿瘤机构： 安徽中医药大学通过骨架跃迁获得的MYC抑制分子，探索癌基因靶向的前临床潜力。💨 8. dexpramipexole | 嗜酸细胞调节剂 疾病： 哮喘、肌萎缩侧索硬化症（ALS）公司： Knopp Biosciences从ALS候选药物再开发而来，III期临床显示显著炎症改善。💗 9. carbetocin (ACP-101) | 催产素受体激动剂 疾病： Prader-Willi综合征公司： Acadia Pharma、Ferring Pharma鼻喷制剂形式改善暴食行为，正在III期试验中。🧩 10. SH6 | ZBTB7A降解剂 疾病： 镰状细胞贫血、地中海贫血机构： Brigham & Women’s Hospital基于靶向蛋白降解策略的非-IMiD分子，为血红蛋白疾病带来新希望。 参考文献 https://drughunter.com/molecules-of-the-month/september-2025 相关阅读 全球新药管线第6期：多款候选药物挺进Ⅲ期，临床迎来新突破 新药管线第5期：全球10个最值得关注的新药分子 新药研发第4期：全球新药热门靶点分子进展盘点 Revolution Medicines ｜发布KRAS G12D靶向临床新进展：组合疗法100%癌症患者缓解