Cellgram-ED

点击蓝字，关注我们 糖尿病可以被终结了！ 近一年来，上海长征医院副院长殷浩团队的一系列成果，让无数糖尿病患者看到了 “摆脱药物” 的希望：去年 5 月，全球首次用自体干细胞再生疗法治愈重度 2 型糖尿病患者；近期，又通过干细胞再生移植疗法成功治愈多位 1 型糖尿病患者。 目前，殷浩团队联合开发的 “异体人再生胰岛注射液”，获国家药监局临床试验默示许可，成为中国首个、全球第二个进入临床试验的异体通用型再生胰岛产品。这不仅是糖尿病治疗史的里程碑，更改写了全球干细胞疗法竞赛格局。当传统治疗还在 “控糖” 层面挣扎，干细胞疗法已叩开 “治愈” 大门，而这仅仅是这场医学革命的冰山一角。 HEALTH SCIENCE 一场被引爆的医学革命：干细胞凭什么颠覆传统？ 干细胞具有再生、自我复制和修复能力，可分化为多种功能细胞，分胚胎、成体、诱导多功能等类型，间充质干细胞（MSCs）临床应用最多。其治疗逻辑是移植健康干细胞，修复替代受损细胞，除糖尿病外，还能攻克多种难治大病。  全球超 7230 项干细胞临床试验开展，MSCs 在移植物抗宿主病、肾损伤等治疗中效果良好。2024 年多款 MSCs 产品上市：日本 AKUUGO 成首个治创伤性脑损伤瘫痪细胞药，美国 Ryoncil 成 FDA 批准的首个 MSC 疗法。  市场前景广阔，预测 2024-2033 年全球干细胞治疗市场规模从 189 亿美元增至 547 亿美元，年化增速 12.6%。 HEALTH SCIENCE 黄金时代已来：全球巨头抢滩干细胞赛道 干细胞疗法已进入规模化商业应用黄金时代，全球获批 MSC 疗法共 12 项，韩国占 5 款、欧盟与日本各 2 款。  韩国 Pharmicell 的 Cellgram（2011 年上市）是全球首个干细胞药，用于急性心肌梗死，2018 年销售额峰值 180 万美元；Medipost 的 Cartistem（2012 年上市）为首个异体脐带血干细胞疗法，治膝关节骨关节炎，累计销售额超 7809 万美元。  FDA 新批的 Ryoncil 潜力突出，其治疗类固醇难治性急性移植物抗宿主病，2 年生存率达 51%，远高于传统疗法的不足 20%，获《医学前沿》认可。  截至 2024 年 3 月，全球干细胞疗法管线 933 个：福泰 VX-880（Ⅲ 期）曾治愈 40 年病史 1 型糖尿病患者，获《纽约时报》报道；Neurona NRTX-1001（2025 年启动 Ⅲ 期）是首个耐药性癫痫再生疗法。  拜耳、礼来等巨头纷纷布局：拜耳收购 BlueRock 推进帕金森病疗法，礼来 3 亿美元收购 Sigilon 开发 1 型糖尿病疗法，诺和诺德 26 亿美元引进 4 款糖尿病相关疗法。 HEALTH SCIENCE 中国药企逆袭：从 0 到 1，管线数量全球第二 中国药企在干细胞医疗革命中表现突出。截至 2024 年 3 月，中国干细胞疗法管线 296 个，占全球 32% 居第二；截至 2024 年 12 月，CDE 受理 127 项间充质干细胞 IND 申请，98 项获默示许可，5 项入 Ⅲ 期、9 项入 Ⅱ 期。  2025 年 1 月，铂生卓越的艾米迈托赛注射液获批，填补中国干细胞药品空白，为 2024 年国内约 1.1 万例新发 aGVHD 患者带来希望。  企业端进展迅猛：中源协和 VUM02 注射液 8 个适应证获批临床；天士力心衰疗法入 Ⅰ 期，脑卒中疗法获 FDA 许可；九芝堂投资的北京美科，脑卒中疗法 Ⅱa 期已入组 31 例。泽辉生物成行业标杆，ZH901 等多管线推进顺利；中盛溯源等企业 2024 年获融资，资本热度高。 HEALTH SCIENCE 结语 干细胞疗法的革命性，在于以 “细胞再生” 修复受损组织，实现疾病根源性治疗，而非缓解症状。这种颠覆性逻辑，吸引全球巨头竞逐。  如今，中国干细胞产业乘政策东风加速崛起，创新药研发爆发式增长，形成全球第二大研发梯队。当政策、资本、临床形成合力，这片沃土必将孕育出改变医学史的 “中国细胞”，让更多像王先生这样的患者，摆脱疾病束缚，重获健康人生。 END

11月11消息，韩国干细胞企业 Pharmicell 的负责人金贤洙（Kim Hyeon-su），曾任韩国亚洲大学医院血液肿瘤学教授。6 日，他在首尔中区威斯汀朝鲜酒店接受采访时表示：“我无数次听到有人问，‘为什么要离开稳定的大学医院，选择一条艰难的道路？’” 图：6日，Pharmicell（韩国一家生物技术公司）首席执行官金贤洙（Kim Hyun-soo）向《朝鲜日报》（ChosunBiz）表示：“Pharmicell以生物医药（医学）和生物化学（化学）为两大支柱，构建了稳定的收入基础。”他还补充道：“我们计划培育人工智能、人造血液和DNA存储等下一代技术，以强化未来增长引擎。”/图片来源：《朝鲜日报》 2002 年，仍担任教授的金贤洙在韩国创立了 Pharmicell公司，希望运用自己的专业知识推出一种新疗法。“在大学医院时，造血干细胞相关的骨髓研究是我的专长，” 他补充道，“韩国首例自体造血干细胞移植的实施经验，成为了创业的起点。” 造血干细胞是能产生红细胞、白细胞、血小板等多种血液成分的细胞，属于成年干细胞，可持续增殖并分化为多种细胞类型。 韩国国内多数生物企业因投入技术研发，难以摆脱亏损困境。而在这一背景下，Pharmicell 凭借强劲的盈利增长引发市场关注。该公司今年上半年营业利润达 165 亿韩元，较去年同期激增 71 倍。去年销售额约为 648 亿韩元，而公司预计今年全年销售额将达到 1100 亿韩元左右。 图：造血干细胞在骨髓中产生各种血细胞。 双增长引擎：人工智能与干细胞 Pharmicell 的增长背后，是其业务结构的两大支柱。公司由生物医学部门和生物化学部门组成，前者负责干细胞疗法的研发、销售与存储，后者则专注于新药研发用原料的开发，以及半导体和通信领域关键组成材料的生产。2012 年，金贤洙收购了专业生物材料企业 IDBchem，并将其并入 Pharmicell，推动相关业务发展。 “自去年下半年起，生物化学部门的增长全面提速，” 金贤洙表示，“用于人工智能加速器基板的原料，低介电电子材料的销售额大幅攀升，成为公司增长的核心驱动力。” 这是否是对人工智能热潮席卷未来的前瞻性布局？“我们从一开始并未刻意追求战略多元化，” 他说，“收购 IDBchem 是因为认可其在蛋白质药物和改良新药所需的聚乙二醇（PEG）与核苷技术方面的价值。” 聚乙二醇（PEG）是药物递送技术中的关键材料。通过与蛋白质疗法或改良新药结合，它能保护药物、延长其在体内的半衰期，并提升稳定性。核苷是遗传物质 DNA 和 RNA 的核心原料，可用于制备基因诊断试剂和基因疗法药物。 “收购生物化学部门时，该业务销售额微薄且处于亏损状态，” 金贤洙回忆道，“收购后，我们持续投入资金进行工厂搬迁和设施扩建，最终掌握了如今成为公司增长基础的核心技术。” 目前，Pharmicell 正向全球制药企业供应甲氧基聚乙二醇（mPEG）和核酸类产品。 该部门还研发出可减少半导体电路间电干扰、提升信号传输速度与效率的低介电材料，并向大型企业的关联公司供货。金贤洙预计，人工智能相关电子材料的需求将持续增长。“我们正在蔚山建设第三工厂，计划明年下半年竣工，” 他透露，“该工厂不仅将生产化学电子材料，还将涉足人造血领域。” 图：Pharmicell公司的一位研究人员手持急性心肌梗死干细胞疗法Cellgram-AMI。同时，Pharmicell公司于2011年成功将该干细胞疗法Hearticellgram-AMI商业化。（图片由Pharmicell公司提供） 干细胞与人工智能结合：抑制衰老，恢复机能 尽管身为企业负责人，金贤洙仍经营着一家私人诊所。他表示，坚持临床实践是为了亲自验证公司干细胞疗法的疗效。“有些心肌梗死患者连在医院里走一圈都气喘吁吁，接受干细胞治疗后症状明显改善，” 他说，“肝硬化和肾病患者的治疗效果也同样显著。” 他还提到，最近来自阿布扎比等中东地区的外国患者数量大幅增加。 2011 年 7 月，Pharmicell 的急性心肌梗死干细胞疗法 “Hearticellgram-AMI” 获得韩国食品药品监督管理局（现食品药品安全部）的上市批准，这是全球首款获批的干细胞疗法。此后，公司还在研发针对肝硬化和慢性肾衰竭患者的干细胞疗法。 今年 2 月韩国国会通过的《先进再生医学法》修正案，成为推动 Pharmicell 干细胞疗法研发提速的跳板。“治疗肝硬化的干细胞疗法 Cellgram-LC 的三期临床试验，患者招募已完成约 80%，” 金贤洙表示，“一旦临床试验结束，Pharmicell 将成为韩国唯一拥有两款干细胞疗法的企业。” 金贤洙还介绍了后续研发管线（候选药物）。Cellgram-CKD 是 Pharmicell 研发的慢性肾病干细胞疗法，在 2024 年的一期临床试验中已证实其安全性。“我们计划明年初为 Cellgram-CKD 申请先进再生医学临床研究批准，” 他说，“用于治疗勃起功能障碍的 Cellgram-ED 已完成二期临床试验，目前处于随访观察阶段。” 金贤洙将 “逆转衰老”“生物人工智能” 和 “DNA 存储” 列为 Pharmicell 未来增长战略的核心关键词。 “在对接受干细胞治疗的患者进行长达 10 余年的追踪后，我们发现 8 种与衰老相关的基因表达显著下降，约 740 个基因呈现出逆转衰老的特征，” 他表示，“我们证实了干细胞在细胞层面诱导‘年轻化’的信号。” 基于这些研究成果，金贤洙近期申请了一项名为 “干细胞衰老生物标志物及利用其评估衰老的方法” 的专利。“这项技术能定量测量细胞的生物年龄，并可预测抗衰老治疗的效果，” 他说，“它将成为开发基于人工智能的个性化抗衰老疗法的核心平台。” 公司目前还在研究基于 DNA 的存储芯片。“DNA 通过 A、T、G、C 四种碱基存储信息，相比基于 0 和 1 二进制系统的硅芯片，存储密度要高得多，” 金贤洙解释道，“依托 Pharmicell 的聚乙二醇（PEG）技术和纳米材料研发能力，我们计划全面开展 DNA 存储可行性研究。” 【干细胞与外泌体】公众号编辑：钱复丽 \ 栏目主编：王正 \ 文字编辑：杨乐东。免责声明：本平台上的所有声明均不表示为医疗声明或建议。如果您有健康问题或疑虑，请咨询您的医生或医疗保健提供者。原创文章非经授权，请勿转载