更新于：2025-01-23

Glucocerebrosidase gene therapy (Targeted Genetics)

概要

基本信息

药物类型
基因疗法
别名-
靶点
GlcCer
作用机制
葡萄糖基神经酰胺酶替代物、基因转移
治疗领域
神经系统疾病遗传病与畸形内分泌与代谢疾病+ [1]
在研适应症-
非在研适应症
戈谢病
原研机构
AmpliPhi Biosciences Corp.AmpliPhi Biosciences Corp.
在研机构-
非在研机构
AmpliPhi Biosciences Corp.AmpliPhi Biosciences Corp.
最高研发阶段终止临床1期
首次获批日期-
最高研发阶段(中国)-
特殊审评-
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关联

100 项与 Glucocerebrosidase gene therapy (Targeted Genetics) 相关的临床结果
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100 项与 Glucocerebrosidase gene therapy (Targeted Genetics) 相关的转化医学
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100 项与 Glucocerebrosidase gene therapy (Targeted Genetics) 相关的专利（医药）
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1
项与 Glucocerebrosidase gene therapy (Targeted Genetics) 相关的文献（医药）
2003-07-01European Journal of Pediatrics
Glucocerebrosidase level in the cerebrospinal fluid during enzyme replacement therapy – unsuccessful treatment of the neurological abnormality in type 2 Gaucher disease
100 项与 Glucocerebrosidase gene therapy (Targeted Genetics) 相关的药物交易
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研发状态

10 条进展最快的记录,
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适应症最高研发状态国家/地区公司日期
戈谢病临床1期
美国
AmpliPhi Biosciences Corp.AmpliPhi Biosciences Corp.
-
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临床结果

适应症
分期
评价
查看全部结果
研究
分期
人群特征评价人数分组结果评价发布日期

No Data

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转化医学

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批准

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特殊审评

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