【制药网 行业动态】随着人工智能和计算机技术的发展, AI技术在药物研发上的应用价值正不断释放,当前众多药企都在利用AI技术加速新药的开发,但与此同时,有不少基于AI开发的药物管线也在这几年陆续宣告失败。 近日,AI制药公司Verge Genomics宣布终止其进入临床阶段的候选AI药物VRG50635的开发,因“缺乏风险收益数据”而终止。 据了解,VRG50635是公司利用AI平台——CONVERGE端到端药物发现平台发现的PIKfyve抑制剂,旨在治疗肌萎缩侧索硬化症(ALS,俗称渐冻症)。该药物是Verge Genomics唯一进入临床阶段的资产,自2022年10月启动人体给药以来,被视为公司核心项目。 但近期其在肌萎缩侧索硬化症患者1b期的疗效方面未达到标准,临床试验已终止。公司表示,未来将转型为以人工智能平台和专有数据库为基础的合作模式,协助外部伙伴提升药物发现效率。值得注意的是,在药物失败的同时,Verge还经历了管理层的大换血。自去年起,公司大部分高管已离职,包括总裁兼首席商务官、首席财务官、首席科学官和首席医疗官。 实际上,近年来全球多家AI制药公司都进行了临床管线的战略性缩减与调整,除了Verge Genomics的 VRG50635,也有不少AI 药物在今年宣布终止或暂停,涉及肿瘤、神经退行性疾病、纤维化等领域。 如AI制药企业薛定谔在今年8月宣布停止CDC7抑制剂SGR-2921的临床开发计划。该药物是一款针对复发/难治性急性髓性白血病(AML)或高危骨髓增生异常综合征(MDS)患者的小分子抑制剂。这项开放标签、剂量递增研究于2023年开始,旨在评估SGR-2921的安全性和药代动力学,并探索性地计划测试其与其他AML/MDS治疗联合使用的初步抗肿瘤活性。 此外,AI药物研发上市公司Recursion近一年来也经历了一系列管线失败和大调整。首先,一款针对罕见病小分子药物REC-994 的 2 期数据,该药物尽管耐受性和安全性良好,但疗效有限。紧接着,公司又砍掉一半临床管线,五款药物宣布暂停或取消优先开发,包括REC-2282(2型神经纤维瘤病)、REC-994(脑海绵状血管畸形)、REC-3565(MALT1 抑制剂,B 细胞恶性肿瘤)、REC-3964(艰难梭菌感染)、REC-4209(特发性肺纤维化)。 尽管面临诸多挑战与失败,但AI制药行业的未来依然充满希望。未来,随着AI 技术的加速进化,AI有望更精准地预测药物分子的生物活性和安全性,大幅缩短研发周期。业内认为,将来那些构建 “AI + 实验验证” 闭环、聚焦高壁垒靶点、重视临床数据与商业化的企业,才能在医药创新大势下脱颖而出。 尽管面临诸多挑战,AI制药行业的未来依然充满希望。行业内的合作与整合已成为推动AI制药发展的重要驱动力,大型药企与AI公司的协同将更加紧密,共同推动创新药从研发到商业化的全链条进化,而商业模式也将向多元化延伸,从单一“技术采购”转向“风险共担”等深度合作模式。 免责声明:在任何情况下,本文中的信息或表述的意见,均不构成对任何人的投资建议。