更新于：2024-11-01

CRISPR-Cas9(University of Pennsylvania)

概要

基本信息

药物类型
CRISPR/Cas
别名-
靶点
ATXN1
作用机制
ATXN1 调节剂(ataxin 1 modulators)
治疗领域
神经系统疾病遗传病与畸形其他疾病
在研适应症
脊髓小脑性共济失调
非在研适应症-
原研机构
University of PennsylvaniaUniversity of Pennsylvania
在研机构
University of PennsylvaniaUniversity of Pennsylvania
非在研机构-
最高研发阶段临床前
首次获批日期-
最高研发阶段(中国)-
特殊审评-

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研发状态

10 条进展最快的记录,
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适应症最高研发状态国家/地区公司日期
脊髓小脑性共济失调临床前
美国
University of PennsylvaniaUniversity of Pennsylvania
2021-04-27
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临床结果

适应症
分期
评价
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研究
分期
人群特征评价人数分组结果评价发布日期

No Data

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