更新于：2025-03-20

FAH gene therapy(Iecur Therapeutics/Children's Hospitals and Clinics of Minnesota)

概要

基本信息

药物类型
基因疗法
别名-
靶点
FANCA
作用方式
调节剂
作用机制
FANCA调节剂(范可尼贫血群A蛋白调节剂)
治疗领域
神经系统疾病遗传病与畸形内分泌与代谢疾病+ [1]
在研适应症-
非在研适应症
酪氨酸血症
原研机构
Children's Health CareChildren's Health Care
在研机构-
非在研机构
Children's Health CareChildren's Health Care
最高研发阶段无进展临床前
首次获批日期-
最高研发阶段(中国)-
特殊审评-

关联

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研发状态

10 条进展最快的记录,
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适应症最高研发状态国家/地区公司日期
酪氨酸血症临床前
美国
Children's Health CareChildren's Health Care
2019-04-11
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临床结果

适应症
分期
评价
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研究
分期
人群特征评价人数分组结果评价发布日期

No Data

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转化医学

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临床分析

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批准

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特殊审评

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