AGT targeting siRNA (Silence Therapeutics)

Benitec Biopharma Inc.（简称Benitec）是一家处于临床阶段的生物技术公司，专注于开发新型基因药物，致力于为慢性疾病和危及生命的疾病提供一次性治愈方案。Benitec起源于澳大利亚，于1995年在澳大利亚成立（最初名为Benitec Limited），曾在澳大利亚证券交易所（ASX）上市交易。 公司于2019年11月22日在特拉华州注册成立Benitec Biopharma Inc.，并于2020年4月15日完成从澳大利亚到美国的重新注册，总部加州，并在纳斯达克（NASDAQ: BNTC）上市交易。 Benitec的核心技术是DNA导向的RNA干扰（ddRNAi），专有的"沉默与替代"（Silence and Replace）平台结合了RNA干扰（RNAi）与基因治疗的优势。 作用机制：通过AAV载体递送DNA模板，在体内产生短发夹RNA（shRNA），加工成siRNA实现致病基因的长期沉默。 双重功能：同时递送正常野生型基因，替代缺陷基因的功能。 核心优势：单次给药即可实现持续、持久的基因沉默，避免患者长期重复用药。 Benitec已将ddRNAi平台技术授权给多家生物制药公司，用于开发HIV/AIDS（已进入临床试验）、视网膜色素变性、亨廷顿病。Benitec的主要研发管线和相应在中国的专利布局情况如下。 （一）BB-301（眼咽型肌营养不良症）管线 BB-301管线的适应症是眼咽型肌营养不良症（OPMD），OPMD是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，BB-301管线目前处于1b/2a期临床试验进行中。 2025年11月公布的中期数据显示，第一组6名患者达到100%应答率，第二组首例患者已于2025年第四季度完成治疗，BB-301已获得FDA快速通道资格（Fast Track Designation）和孤儿药资格。 BB-301采用新型AAV9衣壳载体，同时递送密码子优化的PABPN1基因和两个靶向突变体的siRNA，实现"沉默致病基因+替代正常基因"的协同效应。 Benitec在中国布局了相应的专利，授权专利CN109219659B（专利到期日2037-04-13）和CN110382698B（专利到期日2037-12-14）涉及用于治疗OPMD的试剂及其用途，通过靶向PABPN1 mRNA的RNAi试剂和编码shmiR的DNA序列，抑制OPMD中突变型PABPN1蛋白的表达，解决了OPMD缺乏治疗手段的问题，实现了对该疾病症状的缓解和疾病进展的延缓。 授权权利要求保护DNA介导的RNA干扰(ddRNAi)构建体、组合物以及用于OPMD的制药用途。此外，还有专利申请CN112867511A涉及用于治疗眼咽肌营养不良(OPMD)的方法，目前已视为撤回失效。 （二）BB-103（慢性乙型肝炎）管线 BB-103管线的适应症是慢性乙型肝炎病毒（HBV）感染，开发阶段是临床前研究，技术机制采用RNAi基因沉默剂。 Benitec在中国布局了相应的专利/申请，其中授权专利CN103370415B涉及HBV治疗，但目前已未缴年费失效。 专利申请CN107683336A涉及用于治疗乙型肝炎病毒(HBV)感染的试剂及其用途，通过靶向HBV基因组的RNAi试剂，利用长度为至少17个核苷酸的效应子序列和补体序列的RNA，抑制HBV基因表达，解决了现有疗法效果不佳的问题，实现了对HBV感染的有效抑制。该专利申请目前处于审查中。 （三）其他临床前及早期管线 TT-034（丙型肝炎）管线曾进入临床试验阶段，患者未出现严重不良事件，肝活检证实siRNA在肝细胞中的低水平表达。 Benitec布局了平台技术授权有效专利CN111183224B（专利到期日2038-08-30），涉及通过在AAV的磷脂酶结构域及侧接区内进行氨基酸取代，解决了昆虫细胞中产生的AAV功能性低的问题，特别是提高了不同于血清型2的AAV的核内体逃离活性，实现了更高效的病毒传播。 此外，Benitec还布局了涉及年龄相关性黄斑变性治疗的CN105143450A、用于RNAi试剂同时递送的多启动子表达盒的CN103060324B等，但可能是因为相应的研发管线暂停等原因，上述专利已失效。 综上，Benitec的技术平台具备创新性，临床数据令人鼓舞，目前处于价值验证的关键窗口期。若BB-301关键试验成功并获批，公司市值有望从当前的4-5亿美元提升至10亿美元以上，而Benitec在中国的专利布局将在未来起到助力和加持作用。 注释： 1. 检索日期截至：2026年1月29日； 2. 包含审查中的专利（未来有可能驳回、撤回或缩小保护）； 3. 不包含已经申请但未公开的专利（未来将持续更新）； 需更详细的分析（尽调、FTO等），请联系我们。 往期推荐： 加拿大核酸药物公司介绍3：LNP技术源头公司Arbutus在中国的专利布局 加拿大核酸药物公司介绍2：LNP递送研发公司NanoVation在中国的专利布局 加拿大核酸药物公司介绍1：中国公司投资的Replicor研发管线及在中国的专利布局 远大医药投资的欧洲mRNA疗法领先公司eTheRNA研发管线及在中国的专利布局 欧洲基因治疗先驱公司Genethon研发管线及在中国的专利布局 欧洲核酸药物公司介绍5：欧洲领先ASO研发公司Secarna研发管线及在中国的专利布局 欧洲核酸药物公司介绍4：RNA碱基编辑前沿公司ProQR Therapeutics研发管线及在中国的专利布局 欧洲核酸药物公司介绍3：全球第一家saRNA公司MiNA Therapeutics研究管线及在中国的专利布局 欧洲核酸药物公司介绍2：Silence Therapeutics研发进展及在中国的专利布局 欧洲核酸药物领先公司Ethris研发进展及在中国的专利布局 曾经的mRNA领域“三巨头”之一CureVac公司在中国的专利布局-2 曾经的mRNA领域“三巨头”之一CureVac公司在中国的专利布局-1 mRNA疗法公司Translate Bio公司在中国的专利布局-2 mRNA疗法公司Translate Bio公司在中国的专利布局-1 罕见病RNA药物权威公司Sarepta研发产品介绍及在中国的专利布局-2 罕见病RNA药物权威公司Sarepta研发产品介绍及在中国的专利布局-1 siRNA领军企业Arrowhead公司研发介绍及在中国的专利布局-3 siRNA领军企业Arrowhead公司研发介绍及在中国的专利布局-2 siRNA领军企业Arrowhead公司研发介绍及在中国的专利布局-1 ASO核酸药物先驱Ionis公司在中国的专利布局-3（附专利清单） ASO核酸药物先驱Ionis公司在中国的专利布局-2（附专利清单） ASO核酸药物先驱Ionis公司在中国的专利布局-1（附专利清单） RNAi疗法领军企业Alnylam公司在中国的专利布局-3（附专利清单） RNAi疗法领军企业Alnylam公司在中国的专利布局-2（附专利清单） RNAi疗法领军企业Alnylam公司在中国的专利布局-1（附专利清单） 环状RNA癌症疫苗的开发状况（二）及中国专利布局（截至2025.7.16） 环状RNA癌症疫苗的开发状况（一）及中国专利布局（截至2025.7.10） 环状RNA在癌症预后中的研究进展及中国专利布局（截至2025.6.30） 环状RNA作为癌症诊断标志物的应用进展及中国专利布局（截至2025.6.22） mRNA癌症疫苗未来潜力及中国专利布局（二）（截至2025.6.10） mRNA癌症疫苗研究进展及中国专利布局（一）（截至2025.6.10） mRNA用于癌症预后的研究进展及中国专利布局（截至2025.6.3） mRNA用于癌症诊断的研究进展及中国专利布局（截至2025.5.27） 寨卡病毒和登革热病毒mRNA疫苗国内外研究进展及中国专利清单（截至2025.5.21） 核酸适配体(Aptamer)用于癌症治疗研究进展和专利布局（截至2025.5.11） 核酸适配体(Aptamer)用于癌症检测研究进展和专利布局（截至2025.5.6） 核酸适配体(Aptamer)用于眼部靶向治疗研究进展和专利布局（截至2025.4.26） 小激活RNA (saRNA)癌症治疗研究进展！附完整中国专利清单（截至2025.4.22） 猴痘病毒mRNA疫苗开发进展！附完整中国专利清单（截至2025.4.13） 狂犬病mRNA疫苗开发进展及完整中国专利清单（截至2025.4.6） 小核酸疗法治疗眼病前景广阔，附专利清单（截至2025.4.1） 小核酸疗法治疗肥胖，将助力“体重管理年”行动！附专利清单（截至2025.3.15） 阿尔茨海默症小核酸药物研究状况及专利清单（截至2025.2.24） 中国乙肝siRNA药物研究进展显著！附完整专利清单（截至2025.2.17） 中国ANGPTL3 siRNA相关专利清单（截至2025.2.9） 中国APOC3 siRNA相关专利清单（截至2025.2.5） 中国AGT siRNA相关专利清单（截止2025.1.26） 中国PCSK9 siRNA相关专利清单（截止2025.1.19） 中国流感病毒mRNA疫苗相关专利清单（截止2025.1.12） 中国呼吸道合胞病毒mRNA疫苗相关专利清单（截止2025.1.5） 中国带状疱疹病毒mRNA疫苗相关专利清单（截止2024.12.28）