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项与 β-globin restored autologous hematopoietic stem cells (Hemogen Gene) 相关的临床试验the Safety and Efficacy Evaluation of HGI-001 Injection in Patients With Transfusion-Dependent β-Thalassemia(Child)
This is an open label study to evaluate the safety and efficacy of β-globin Restored Autologous Hematopoietic Stem Cells in ß-Thalassemia Major Patients
Safety and Efficacy Evaluation of β-globin Restored Autologous Hematopoietic Stem Cells in β-thalassemia Major Patients
This is an open label study to evaluate the safety and efficacy of β-globin Restored Autologous Hematopoietic Stem Cells in ß-Thalassemia Major Patients
100 项与 β-globin restored autologous hematopoietic stem cells (Hemogen Gene) 相关的临床结果
100 项与 β-globin restored autologous hematopoietic stem cells (Hemogen Gene) 相关的转化医学
100 项与 β-globin restored autologous hematopoietic stem cells (Hemogen Gene) 相关的专利(医药)
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项与 β-globin restored autologous hematopoietic stem cells (Hemogen Gene) 相关的新闻(医药)「 本文共:15条资讯,阅读时长约:3分钟 」今日头条泰它西普获批干燥综合症III期临床。荣昌生物BLyS/APRIL双靶点融合蛋白泰它西普获FDA批准开展评估用于治疗成人活动性原发性干燥综合征(pSS)的III期临床。Ⅱ期临床结果显示,在全分析集和符合方案集分析中,与安慰剂相比,泰它西普160mg组患者12周和24周的ESSDAI评分均较基线显著降低。在中国,泰它西普已获国家药监局批准上市,用于治疗系统性红斑狼疮。国内药讯1.武田马立巴韦中国获批上市。武田全新机制抗病毒药物马立巴韦片(maribavir)获国家药监局批准上市,用于治疗造血干细胞移植或实体器官移植后巨细胞病毒(CMV)感染/疾病,且对一种或多种既往治疗(更昔洛韦、缬更昔洛韦、西多福韦或膦甲酸钠)难治(伴或不伴基因型耐药)的成人患者。马立巴韦是一款pUL97激酶抑制剂,是首款获FDA批准针对CMV的口服疗法。2.亘喜双靶点FasTCAR-T获批红斑狼疮临床。亘喜生物靶向BCMA/CD19双靶点自体FasTCAR-T产品GC012F注射液获国家药监局临床许可,拟开发用于治疗难治性系统性红斑狼疮(SLE)。今年2月和11月,FDA已批准GC012F在美国针对复发/难治性多发性骨髓瘤(R/R MM)和SLE开展Ⅰ/Ⅱ期临床试验。在治疗R/R MM的临床试验(IIT)中,GC012F的总体应答率(ORR)达到100%。3.华大禾沐自体干细胞疗法获批地贫临床。华大集团旗下禾沐基因开发的“HGI-001注射液”获国家药监局临床许可,针对的适应症为输血依赖型β地中海贫血。该产品通过使用自主设计的慢病毒载体,对患者造血干细胞在体外进行转导,改造后的造血干细胞在红系分化的过程中可以高效表达β珠蛋白,从而弥补基因突变造成的功能缺陷,实现β地中海贫血的功能性治愈。4.瑞顺CD19-CAR-DNT疗法获批红斑狼疮临床。广东瑞顺生物旗下瑞加美生物1类生物制品RJMty19注射液获国家药监局临床许可,临床适应症为“难治性系统性红斑狼疮”。RJMty19是瑞顺生物基于人源化CD19-CAR结构域全球专利开发的一款通用型双阴性T细胞 (DNT)细胞产品。此前,CDE已受理该产品用于治疗复发/难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤和复发/难治性B细胞急性淋巴细胞白血病的两项IND申请。5.翰森B7-H3靶向ADC授权GSK。翰森制药旗下上海翰森与葛兰素史克达成许可协议,授予后者在全球(不包括中国大陆、香港、澳门及台湾)开发、生产和商业化抗体偶联药物(ADC)HS-20093独家权益。HS-20093是一款靶向B7-H3的ADC药物,正在多项Ⅰ期和Ⅱ期临床评估治疗肺癌、肉瘤、头颈癌和其他实体瘤的潜力。根据协议,上海翰森生物将获得1.85亿美元首付款,以及15.25亿美元的里程碑付款。国际药讯1.全球首个IgA肾病药物获FDA完全批准。Calliditas公司布地奈德迟释胶囊(商品名:Tarpeyo,Nefecon)获FDA由加速批准转变为完全批准,用于治疗原发性免疫球蛋白A(IgA)肾病。在Ⅲ期临床中,患者在接受Tarpeyo治疗9个月并在之后15个月停药随访共两年期间,患者的估计肾小球滤过率(eGFR)相比于安慰剂组显著改善。今年11月,云顶新耀引进的这款全球首个lgA肾病新药在中国获批上市。2.阿尔茨海默病活细胞疗法Ⅱ期试验积极。Longeveron公司同种异体、骨髓来源的药物信号细胞(MSC)产品Lomecel-B用于治疗轻度阿尔茨海默病(AD)的Ⅱa期试验CLEAR MIND达到主要终点。与安慰剂相比,Lomecel-B治疗能剂量依赖性地显著性改善患者的蒙特利尔认知评估量表(MOCA)评分;药物总体耐受性良好,未发现AD相关的水肿(ARIA-E)或微出血(ARIA-H)和浅表性铁质沉着病例。详细数据将公布于医学会议上。3.亨廷顿病基因疗法长期疗效积极。uniQure公司基因疗法AMT-130治疗亨廷顿病(HD)的Ⅰ/Ⅱ期临床最新结果积极。与自然病史队列的预期下降率相比,AMT-130在HD混合统一评定量表(cUHDRS)、总运动评分(TMS)和总功能能力(TFC)评分方面显示出有利趋势,AMT-130低剂量组和高剂量组分别在30个月和18个月时在cUHDRS上显示出0.39点和1.24点的有利差异(基线值:低剂量组14.1;高剂量组14.9)。药物总体耐受性良好。4.Sudo公司融资开发新型TYK2药物。Sudo Biosciences公司完成由Enavate Sciences和TPG共同领投的1.16亿美元B轮融资。Sudo所开发的TYK2抑制剂靶向TYK2假激酶结构域(JH2结构域),并通过变构调节TYK2激酶功能来达到较高的选择性抑制。此轮融资将用于推进两款高脑渗透性、下一代TYK2抑制剂进入临床,拟开发用于治疗复发性和进展性多发性硬化、阿尔茨海默病和肌萎缩侧索硬化(ALS)等神经退行性疾病。5.默沙东P2X3R受体拮抗剂上市遭拒。默沙东口服P2X3受体拮抗剂Gefapixant用于治疗难治性慢性咳嗽(RCC)或不明原因慢性咳嗽(UCC)的新药上市申请(NDA)收到FDA完整回复函(CRL)。FDA认为需要提供额外的分析数据来支持gefapixant能有效治疗RCC和UCC。默沙东此前提交的两项Ⅲ期临床(P030和P027)数据显示,Gefapixant(45mg)治疗相比于安慰剂24小时咳嗽频率分别下降14.6%和17%。6.FcRn拮抗剂天疱疮Ⅲ期临床失败。Argenx公司FcRn拮抗剂Efgartigimod皮下制剂治疗成人寻常型天疱疮(PV)和落叶型天疱疮(PF)的Ⅲ期临床ADDRESS未达到主要终点和次要终点。与安慰剂相比,Efgartigimod治疗达到完全缓解的患者比例的统计没有达到统计学显著性(35.5%VS30.3%)。受此消息影响,Argenx股价当天大跌25%。在中国,该新药已获批用于治疗AChR抗体阳性、全身型重症肌无力(gMG)患者。再鼎医药拥有Efgartigimod的大中华区权益。医药热点1.世卫组织提醒留意新冠变异株JN.1。由于新冠病毒JN.1变异株传播速度加快,世卫组织19日将其单独列为“需要留意”的变异株。世卫组织建议人们采取一切可行的措施预防疾病,包括在拥挤、封闭或通风不良的地方佩戴口罩,尽可能与他人保持安全距离,打喷嚏时遮挡口鼻,经常清洁双手,及时接种新冠和流感疫苗等。2.国家胰腺癌单病种质控委员会成立。12月17日,国家癌症中心胰腺癌单病种质控委员会正式落户天津医科大学肿瘤医院。国家癌症中心胰腺癌单病种质控委员会主任,天津医科大学党委副书记、校长,天津医科大学肿瘤医院党委副书记、院长郝继辉教授表示:“未来委员会将以多学科诊疗作为促进质控工作的抓手之一,依托国家癌症中心进行数据的收集和分析,对各地医院的质控推进水平进行督导和评估,将在全国范围内进一步加强胰腺肿瘤专科建设提升临床规范化诊疗能力。3.陕西省肾肿瘤专病门诊正式开诊。为更好推进肾肿瘤“破壁”,优化肾肿瘤患者医疗服务水平,近日,西安交通大学第二附属医院在陕西省内率先开展肾肿瘤专病门诊。肾肿瘤门诊可提供多项诊疗服务,包括肾肿瘤的早期精准诊断;肾肿瘤的微创化治疗;肾肿瘤术后随访与监测;肾肿瘤进展风险评估及早期干预;肾癌个体化全身性治疗方案制定;分子靶向、免疫治疗副作用管控与治疗。评审动态 1. CDE新药受理情况(12月21日) 2. FDA新药获批情况(北美12月20日)股市资讯上个交易日 A 股医药板块 +0.81%涨幅前三 跌幅前三万泰生物+8.04% 峆一药业-18.52%花园生物+7.78% 大唐药业-15.22%华润三九+3.63% 星昊医药-14.40%【华海药业】于近日收到国家药监局核发的药品注册证书,准许生产拉考沙胺片,用于4岁及以上癫痫患者部分性发作的单药治疗和联合治疗。【上海莱士】收到国家药监局发的受理通知书,受理关于“SR604注射液”临床试验申请,拟用于血友病A/B及先天性凝血因子VII缺乏症患者出血的预防治疗。【恩华药业】近日收到国家药监局核发的1类化学药品NH300231肠溶片3个规格、2类化学药品盐酸(R)氯胺酮鼻用喷雾剂1个规格的《药物临床试验批准通知书》,并将于近期开展临床试验。- The End -戳“阅读原文”,了解更多医药研发及股市资讯。
12月19日, 禾沐基因(华大集团下属子公司)自主研发的HGI-001注射液获得NMPA的临床试验默示许可,该产品的适应症是输血依赖型β地中海贫血。该产品通过使用自主设计的慢病毒载体,对患者造血干细胞在体外进行转导,改造后的造血干细胞在红系分化的过程中可以高效表达β珠蛋白,从而弥补基因突变造成的功能缺陷,实现β地中海贫血的功能性治愈。HGI-001注射液HGI-001注射液是一种基于自体造血干细胞的基因治疗产品,通过在体外利用慢病毒载体对患者缺陷的造血干细胞进行基因改造,慢病毒载体所携带的HBB基因表达元件可以稳定整合到造血干细胞基因组中,并且该元件包含红系特异性启动子和转录调控序列,最大限度保证了β珠蛋白表达的水平和特异性,将改造后的造血干细胞回输到患者体内后,新分化产生的红细胞将能够恢复β珠蛋白的比例和血红蛋白的功能,从而减少患者对输血的依赖,达到治疗β地中海贫血的目的。禾沐基因的HGI-001在IIT临床研究中已经取得了显著的成果,目前已有5例接受治疗患者成功摆脱输血。在没有外源性输血的情况下,血红蛋白水平持续大于90g/L且时间超过至少12个月。5名受试者的免输血时间分别为34个月、30个月、19个月、16个月和12个月。5例患者最近一次访视的血红蛋白中位数为105(范围:95~142g/L)。患者的铁过载情况也得到缓解,而且并没有出现严重不良事件。这表明HGI-001注射液具有良好的治疗效果和潜力,为患者提供了一种新的治疗选择。此次HGI-001注射液获批IND, 必将推动产品的快速转化,以期造福更多地贫患者。禾沐基因CEO刘超博士表示:“HGI-001注射液的IND获批是禾沐全体团队成员不懈努力的结果,是禾沐研发创新和临床转化能力的重要体现,也为后续产品的上市奠定了坚实的一步。”禾沐基因禾沐基因现有两大技术平台(基因导入和基因编辑)的多款产品管线在研,涉及α 地贫,免疫缺陷以及神经退行性疾病。其中针对α 地贫的HGI-002注射液已经进入IIT临床试验阶段,并成功使一例患者脱离输血。公司将继续以临床价值为导向,不断加快管线产品研发进展,加速推动更多优质基因治疗产品进入临床阶段。随着临床试验的逐步推进,禾沐基因将着眼于国际市场的拓展(目前已与马来西亚、泰国、沙特等国家地区进行签约合作),公司将寻求与国际合作伙伴建立战略性伙伴关系,以推动HGI-001在全球范围内的开发和上市。通过跨国合作,禾沐基因计划在未来将其创新产品引入更多国家和地区,为全球患者提供更多治疗选择。往期推荐恒瑞医药生物药管线全梳理中生制药企业梳理石药集团生物药技术平台及管线梳理国内ADC热门靶点竞争格局一览点击下方“药研网”,关注更多精彩内容
因为股价暴动,万泰生物不得不发布公告表示:公司九价HPV疫苗尚存在不确定性。12月19日,万泰生物披露股票交易异动公告,表示经核实公司九价HPV疫苗Ⅲ期主临床试验V8期访视的现场工作已完成,正在进行标本检测工作。当前风险包括但不限于如下几点:在V8访视期内发现的持续感染病例不足,未能满足临床终点病例数要求,需在下次访视中继续收集病例;商业化工艺验证无法按计划完成,导致具备商业化生产条件的时间延后;上述多种情况均可能导致产品上市的时间延后。港交所再迎肿瘤医院上市。12月19日,民营肿瘤医院美中嘉和通过港交所上市聆讯,联席保荐人为中金公司、海通国际。与此同时,越来越多的企业,也在考虑在新三板挂牌。昨日,白云山在港交所公告称,决定终止推进广州医药发行境外上市外资股(H股)并上市相关工作,转而申请在新三板挂牌,未来择机寻求在北交所上市。过去一天,国内外医药市场还有哪些热点值得关注呢?让氨基君带你一起看看吧。市场速递1)转道新三板,白云山终止分拆广州医药到境外上市12月19日,白云山在港交所公告称,决定终止推进广州医药发行境外上市外资股(H股)并上市相关工作,转而申请在新三板挂牌,未来择机寻求在北交所上市。2)沃森生物放弃玉溪沃森优先购买权12月19日,沃森生物发布公告表示,天津蓝沃拟将其所持有的玉溪沃森合计4.4583%股权,股权转让价款合计为人民币80250万元。沃森生物决定放弃玉溪沃森优先购买权。3)美中嘉和通过港交所上市聆讯12月19日,民营肿瘤医院美中嘉和通过港交所上市聆讯,联席保荐人为中金公司、海通国际。4)科兴生物与哥伦比亚波哥大市政府正式签署疫苗工厂项目合作协议12月19日,波哥大市政府与SINOVAC科兴举行签约仪式,双方共同出资成立的合资公司BogotáBio正式启动。波哥大疫苗工厂项目将推动多种疫苗在哥伦比亚的本地化生产及新型疫苗的研发创新。5)华润三九:中成药集采和化药集采对公司的影响已基本见底日前,华润三九在披露的投资者关系活动记录表中称,中成药集采和化药集采对公司的影响已基本见底。目前集采主要影响公司配方颗粒业务,随着明年陆续十五个省份进入实施阶段,预计产品价格下降对营收端有一定影响,由于今年的基数和占比原因对利润端影响相对较小。医药动态1)万泰生物:公司九价HPV疫苗尚存在不确定性12月19日,万泰生物披露股票交易异动公告表示,经核实公司九价HPV疫苗Ⅲ期主临床试验V8期访视的现场工作已完成,正在进行标本检测工作。当前风险包括但不限于如下几点:在V8访视期内发现的持续感染病例不足,未能满足临床终点病例数要求,需在下次访视中继续收集病例;商业化工艺验证无法按计划完成,导致具备商业化生产条件的时间延后;上述多种情况均可能导致产品上市的时间延后。2)禾沐基因HGI-001注射液获批临床12月19日,据CDE官网,禾沐基因HGI-001注射液获批临床,拟用于治疗输血依赖型 β 地中海贫血。3)新樾生物ND-003片获批临床12月19日,据CDE官网,新樾生物ND-003片获批临床,拟开展治疗肾纤维化的研究。4)倍特药业BT-114143注射液获批临床12月19日,据CDE官网,倍特药业BT-114143注射液获批临床,用于创伤导致的出血及具有潜在出血风险的治疗。5)蓉生药业注射用重组人凝血因子Ⅷ-Fc融合蛋白获批临床12月19日,据CDE官网,蓉生药业注射用重组人凝血因子Ⅷ-Fc融合蛋白获批临床,拟用于甲型血友病患者出血的控制和预防。6)硕迪生物公布小分子GLP-1 2a期临床数据12月18日,硕迪生物公布小分子GLP-1受体激动剂GSBR-1290治疗二型糖尿病2a期临床研究最新数据。消息公布后,硕迪生物股价大跌42.82%。7)华东医药注射用利纳西普拟优先审评12月19日,据CDE官网,华东医药注射用利纳西普拟优先审评,适应症为治疗成人和12岁及以上青少年复发性心包炎(RP)以及降低复发风险。海外药闻1)FDA拒绝Checkpoint Therapeutics PD-L1抗体上市12月18日,Checkpoint Therapeutics宣布,因为在检查中发现了第三方合同生产组织的问题,FDA拒绝其PD-L1抗体cosibelimab上市。2)Illumina准备剥离GRAIL日前,Illumina宣布,因为欧洲、美国认为该交易违法反垄断法,准备剥离GRAIL。3)BioMed X Institute和小野制药在癌症研究方面开展合作日前,BioMed X Institute和小野制药在癌症研究方面开展合作,项目名为“在实体瘤中使用中性粒细胞的新策略”,目标是通过利用中性粒细胞的抗肿瘤作用来设计下一代免疫疗法。
100 项与 β-globin restored autologous hematopoietic stem cells (Hemogen Gene) 相关的药物交易