靶向PCSK9!圣因生物首款siRNA药物在澳大利亚启动临床试验

2023-06-02
siRNA临床申请核酸药物
圣因生物(SanegeneBio)宣布其自主研发的siRNA药物SGB-3403的1期临床研究在澳大利亚完成首例受试者用药。圣因生物成立于2021年初,是一家致力于开发基于RNA干扰(RNAi)技术的新型小核酸药物的生物制药公司。 SGB-3403是该公司首款进入临床试验阶段的siRNA药物,拟用于治疗高胆固醇血症
靶向PCSK9!圣因生物首款siRNA药物在澳大利亚启动临床试验
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来源: 医药观澜
在全世界范围内,心血管疾病已成为威胁人类健康的“第一杀手”。 低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)是心血管疾病的致病性危险因素,降低LDL-C水平可预防和治疗心血管疾病 。目前他汀类药物是降低LDL-C水平的首选药物,然而在临床实践中,许多心血管疾病极高危患者使用药物后仍不能达到理想的LDL-C水平,临床上存在较大的未被满足的医疗需求,亟需一种更加有效和稳定的创新治疗方案来满足临床降脂需求。
SGB-3403是圣因生物开发的一种靶向肝细胞PCSK9的siRNA-GalNAc结合物 ,采用了该公司独特创新的新一代GalNAc偶联技术递送到肝脏细胞。该候选药可通过RNAi抑制肝脏PCSK9的合成,临床上可用于 高胆固醇血症混合型血脂异常以及动脉粥样硬化性心血管疾病的治疗,以降低心血管事件的风险。
临床前研究数据显示,SGB-3403具有良好的安全性、耐受性,且在多个临床前动物疾病模型中(包括高血脂的食蟹猴模型)均显示出优于对标产品的疗效,该候选药物可通过更低的给药剂量和给药频次实现持续降低LDL-C的作用, 降低LDL-C可达40%-70%,并在观察99天后仍表现出持续的疗效反应。
本次在澳大利亚启动的是一项随机、双盲、安慰剂对照、单次给药递增剂量和多次给药剂量递增的1期临床研究,主要目的是评估SGB-3403在健康受试者及LDL-C升高受试者中皮下给药的安全性、耐受性、药代动力学特征和药效学特征。
圣因生物创始人、首席执行官 王为民 博士表示:“作为圣因生物首款进入临床阶段的siRNA药物,我们期待SGB-3403能在后续临床试验中获得积极结果,争取更快进入市场,早日为广大心血管疾病患者带来新的治疗选择。随着该药物的成功推进,公司未来将有更多有潜力的产品管线推向临床,解决未被满足的临床需求,为患者带来更多延长和重塑生命的创新疗法。”
圣因生物在新闻稿中指出,未来该公司将继续致力于创新性siRNA药物的研发,通过持续的技术创新,进一步拓展公司在心脑血管与代谢类疾病免疫类疾病神经系统疾病等治疗领域的产品管线,推进安全、有效、可及的RNAi药物早日上市,惠及患者。‍
参考资料:[1]圣因生物首款PCSK9 siRNA药物在澳大利亚完成首例受试者给药 . Retrieved May 31, 2023, from https://mp.weixin.qq.com/s/UbpyLSFdBJe08sxm_iFIdg
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