新药获益-风险评估指导原则，自发布之日起施行
2023-06-27
核酸药物申请上市
2023年06月25日，为进一步规范和指导药物临床研发和评价中的获益-风险评估，国家药监局审评中心发布了《新药获益-风险评估技术指导原则》，自发布之日起施行。
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来源: 蒲公英Ouryao
主要内容为进一步规范和指导药物临床研发和评价中的获益-风险评估，提供可参考的技术规范，在国家药品监督管理局的部署下，药审中心组织制定了《新药获益-风险评估技术指导原则》，重点内容如下：
指导原则重点内容：
获益-风险评估是根据药物显示的获益与风险特征，针对 拟定适应症判定其预期获益是否大于风险，并做出决策的过 程。获益是指药物对目标人群产生的任何有益影响，例如延 长生存期、治愈疾病、改善疾病、延缓疾病进展、改善功能 或生活质量、缓解症状、预防疾病、提高患者依从性。
在上市申请中，作为重要资料的一部分，申请人需提交药物获益和风险的总结，包括在 说明书 规定的 适用人群和给药方案 等 条件下获益超过风险 的 依据 可参考 ICH M4 ER2 指导原则 ，在 CTD 格式文件中的相应位置呈现 药物获益和风险总结 等相关内容。
本指导原则阐明了如何在上市申请中呈现药物的获益和风险信息，上市申请中获益 风险评估的框架、 评估的 重要考虑要素 和可能存在的不确定性 ，以及如何通过药物研发中临床试验 的设计 、实施 和 风险管理 为获益 风险评估提供信息等。
治疗背景是评估药物获益是否大于相关严重风险时重要的信息，如新药拟申请适应症无可用治疗选择，或新药较现有治疗有明显优势时，可能能接受更大的风险。当新药拟申请适应症有其他风险更小的治疗选择，或用于健康人群的预防性药物，对潜在严重风险或毒性的接受程度可能较低。
上市申请提交的证据，即支持提供药物的获益和风险评估的信息，主要来源包括临床数据、非临床数据、患者体验数据、产品质量信息和流行病学数据等。
获益-风险评估框架主要包括以下内容：
1、治疗背景：包括药物拟治疗疾病背景、现有治疗选择，及其支持性证据、不确定性以及结论。
2、获益：对目标人群产生的有益影响，及其支持性证据、不确定性以及结论。
3、风险和风险管理：药物相关的不良事件及其他不利的影响及其支持性证据、针对风险提出的措施、不确定性以及结论。
4、获益-风险结论：在当前治疗背景下，综述药物获益和风险的支持性证据以及不确定性、风险管理计划、支持监管决策的理由。
根据《国家药监局综合司关于印发药品技术指导原则发布程序的通知》（药监综药管〔2020〕9号）要求，经国家药品监督管理局审查同意，现予发布，自发布之日起施行。
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