Lancet：利用CAR-T细胞成功治疗第二种自身免疫性疾病

2023-02-27

细胞疗法免疫疗法

在一项新的研究中，来自德国埃尔朗根大学附属医院的研究人员在世界上首次使用CAR-T细胞成功治疗一名患有严重肌肉炎症（肌炎）的患者（S先生）。

在一项新的研究中，来自德国埃尔朗根大学附属医院的研究人员在世界上首次使用CAR-T细胞成功治疗一名患有严重肌肉炎症（肌炎）的患者（S先生）。这种疾病是由免疫系统的故障引发的，导致肌肉炎症，而且发展为非常严重的疾病的风险很高。相关研究结果于2023年2月15日在线发表在Lancet期刊上，论文标题为“CD19-targeted CAR T cells in refractory antisynthetase syndrome”。

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来源: 生物谷

当41岁的S先生去年注意到他得健康状况急剧恶化时，他最初将其归结为病毒感染。然而，当他的健康状况急剧恶化时，他突然不能再移动超过几英尺，而且几乎无法站起来。他的症状是由一种影响他的肌肉、关节、皮肤和肺部的严重自身免疫性疾病---属于抗免疫性肌肉炎症---引起的。他得诊断结果是抗合成酶抗体综合征（anti-synthetase syndrome）。

抗合成酶抗体综合征的名称来自于这样的观察：合成氨基酸所需的酶---称为氨基酸-tRNA合成酶---被免疫系统错误地攻击了。这严重影响了各种细胞的功能。

对患者自身的免疫细胞进行基因改造给未来带来希望

论文通讯作者、埃尔朗根大学附属医院的Georg Schett教授解释说，“自身免疫性肌肉炎症是一种严重的疾病，如果诊断得太晚，或者患者对旨在抑制免疫系统的药物没有足够的反应，就可能致命。”

就S先生而言，所有用于抑制免疫系统的传统疗法都失败了。他被CAR-T细胞疗法所拯救。埃尔朗根大学附属医院的Andreas Mackensen教授解释说，“CAR-T细胞是对从患者血液中提取的T细胞进行基因改造，使之携带识别靶细胞抗原CD19的携带嵌合抗原受体（CAR）。一旦将CAR-T细胞给送回到患者体内，CAR就能让这些经过基因改造的T细胞特异性靶向引发这种疾病的细胞。”

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来源: 生物谷

CAR-T细胞对抗合成酶抗体综合征表现的影响。图片来自Lancet, 2023, doi:10.1016/S0140-6736(23)00023-5。

6个月后完全康复

在接受CAR-T细胞输注后，S先生的健康状况有了极大的改善：他的肌肉、肺部和关节的炎症几乎完全消失了。他的力量、表现和耐力都恢复了。论文第一作者Fabian Müller 博士说，“特别令人惊讶的是，S先生能够停止服用所有的免疫抑制药物，特别是皮质类固醇，而且这种疾病却没有再次复发。”在接受CAR-T细胞治疗的六个月后，S先生已从这种自身免疫性疾病中完全康复了。