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开发下一代阿尔茨海默病疗法，CRISPR基因编辑展现潜力

2023-07-21

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基因疗法临床研究上市批准

CRISPR基因编辑技术自问世以来，已经催生了治疗、甚至有望治愈多种疾病的在研疗法。今年，首款基于CRISPR的基因疗法有望获得FDA批准上市。在阿尔茨海默病领域，科学家们也在探索利用CRISPR基因编辑技术，治疗或预防阿尔茨海默病的方法。日前在阿尔茨海默病协会国际会议（AAIC）2023上，两项研究展示了这一策略带来下一代疗法的潜力。

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来源: 药明康德

CRISPR基因编辑降低淀粉样蛋白（Aβ）产生加州大学圣地亚哥分校的研究团队开发了一种靶向淀粉样蛋白前体基因（APP）的基因编辑策略。APP蛋白被大脑中的酶切割后可产生出保护性（sAPPa）或病理性（Aβ）产物。研究人员的目标是通过对APP基因进行编辑，减少Aβ的产生，同时增加神经保护作用。在阿尔茨海默病小鼠模型中的实验显示，CRISPR治疗导致β淀粉样蛋白斑块和大脑炎症相关标志物减少，APP蛋白的神经保护产物增加，并且纠正行为和神经系统功能缺陷。此外，CRISPR编辑并没有导致正常小鼠出现不希望出现的副作用。研究人员表示，这些结果支持对APP基因的编辑进入人体研究。

CRISPR降低阿尔茨海默病风险基因水平的潜力

阿尔茨海默病最主要的遗传风险因子之一是称为APOE4的等位基因，携带一个拷贝APOE4会使阿尔茨海默病的风险增加2-3倍，携带两个拷贝APOE4则让风险增加8-12倍。杜克大学（Duke University）的研究团队描述了一种基于CRISPR/dCas9编辑的基因组治疗平台，旨在降低APOE4水平。科学家们发现，他们的候选疗法可在人类诱导多能干细胞生成的大脑类器官和小鼠模型中有力降低APOE4的水平，同时不会改变其它被认为是中性或保护性的APOE变体的水平。

研究人员表示，这些结果提供了概念验证证据，支持这一策略作为治疗和预防阿尔茨海默病的手段。

参考资料：[1] CRISPR/Gene Editing Technology Creates New Treatment Possibilities for Alzheimer’s Disease. Retrieved July 18, 2023, from https://aaic.alz.org/releases_2023/crispr-gene-editing-treatment-potential-alzheimers.asp[2] Researchers turn to CRISPR to unlock one of the trickiest diseases to treat: Alzheimer’s. Retrieved July 18, 2023, from https://www.statnews.com/2023/07/16/alzheimers-disease-crispr-treatments/#:~:text=They%20used%20CRISPR%20to%20snip,Aulston%2C%20who%20led%20the%20work.

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