Wuxi Xinhe Biotechnology Development Co., Ltd.

以“医药健康产业的变革与新生”为主题，汇聚行业领袖，聚焦创新药械和消费医疗，探讨产业变革，交流商业保险与AI技术带来的机遇，助力行业新生。火热报名中属于mRNA技术的春风，眼看着再度吹起。大洋彼岸，曾在大流行中风头无两的Moderna，近期宣布2027年有望推出首款肿瘤mRNA疫苗；海的这边，Biotech云顶新耀则透露，其个性化肿瘤疫苗已完成首例给药，通用型肿瘤疫苗申报FDA IND。后COVID-19时代，mRNA领域亟需一场伟大的全面胜利，为自己接下来的前景证明。而肿瘤疫苗这个曾几度受挫的大药市场，显然成为不少玩家的优选项。随着探索推进，产品商业化节点近在眼前。但想要从中分一杯羹，仍需厘清一些关键问题。1新的叙事有目共睹，是COVID-19将mRNA疫苗技术从概念推向大规模市场应用，催生了一大批“新神”。例如，被辉瑞相中的BioNTech，后来确实让它赚得盆满钵满。2022年，凭借COVID-19 mRNA疫苗，辉瑞揽获高达378亿美元的营收。Moderna也不例外，在其产品的推动下，同期录得184亿美元销售额。问题在于，COVID-19终究是过去了。2020年以来，行业见证了太多棋差一招、满盘皆输的案例。就连辉瑞、Moderna这些抢滩成功者，也不得不在瘟疫之后，在财报和股价的压力下，考虑巨轮的转向。尽管Biotech陆续出清，一批被高高捧起的明星公司迅速销声匿迹，但这大概并非mRNA技术的问题。事实上，2024年，Moderna就成功推出了RSV mRNA疫苗，为自己打开了第二条销售增长线。只不过，比起COVID-19来说，RSV能给到Moderna的空间还是太小了，mRNA产品也仍需更多的突破，例如在抗肿瘤市场。mRNA灵活高效的模式，更容易应对肿瘤的抑制性和个体的差异化，在其他技术手段无法介入下形成的天然空窗，mRNA肿瘤疫苗顺其自然成为企业的着力点。有专家学者指出，mRNA技术是进一步补充肿瘤治疗武器库的后备力量。肿瘤免疫治疗近年来非常火热，CAR-T细胞疗法、PD-1已经走入公众视野，但它们只对一部分肿瘤有效，例如CAR-T目前主要治疗血液瘤， PD-1对肺癌仅有20%左右的疗效。如果想进一步扩充肿瘤治疗的武器库，需要肿瘤疫苗等新技术，“目前有很多肿瘤疫苗已经进入临床试验阶段，前景还是很好的”。尽管暂时无法和巨人比肩，纵观国产mRNA肿瘤疫苗赛道，亦是一派百舸争流。年初至今，国产mRNA疫苗企业相继迎来里程碑事件：• 1月，北京启辰生生物首款治疗原发性脑胶质母细胞瘤的mRNA-DC肿瘤疫苗正式启动I期临床试验的患者入组工作；• 3月6日，云顶新耀个性化肿瘤疫苗EVM16完成首例给药；• 3月10日，新合生物依托AI技术研发的个性化新抗原治疗性mRNA疫苗XH001临床试验申请获CDE受理：• 3月下旬，星锐医药个性化肿瘤疫苗STR-V005完成首例患者给药；3月24日，云顶新耀通用型现货肿瘤治疗性疫苗EVM14获FDA IND批准。国内mRNA肿瘤疫苗主要在研企业（数据来源：公开资料）国产mRNA肿瘤疫苗已经拉开竞跑序幕，如何实现从跟跑到领跑，更考验企业的底层技术。2技术为王可以确定的是，mRNA疫苗相较于传统癌症疫苗有着显著优势，包括高效诱导保护性免疫反应、副作用较低且生产成本更低。但mRNA疫苗成药，面临着两个关键性问题：稳定性差、体内递送困难。首先，mRNA作为长的单链核苷酸，序列非常不稳定，容易发生断裂，在质量控制和生产上难度颇高。其次，因为它的不稳定性，极易被人体内和空气中的RNA酶降解，如何稳定地将其递送至靶细胞成为另一难点。新合生物自主研发的核心平台NeoCura AI ALPINE通过整合肿瘤基因组学、转录组学及蛋白质组学数据，结合干湿实验闭环验证，将新抗原预测能力提升至行业领先水平，为个性化治疗奠定了技术基础。并依托AI与RNA技术深度融合的创新模式，成功攻克了新抗原预测精度、mRNA递送系统稳定性及规模化生产等关键挑战。攻克底层技术，并转化为自己的专利，正在成为行业共识。靶向递送系统是mRNA技术产业化的关键一环，也是该领域新药研发中最容易出现的“短板”之一。为打破LNP递送系统的国际专利壁垒，威斯津生物首创新一代mRNA递送系统。威斯津生物联合创始人宋相容称，新一代mRNA递送系统通过多氮可电离脂质替代已上市的LNP中的单氮可电离脂质，结合中心组合设计策略，进而提高LNP的靶向性、体内安全性和贮存稳定性，开创出mRNA药物递送的全新技术。该技术于2023年8月获得美国专利授权；2024年，多氮可电离脂质再获中国发明专利授权。站在中国生物医药的DeepSeek时刻，AI理所当然成为兵家必争之地。mRNA技术背后所涉及的巨量蛋白、基因、转录和代谢组学数据，天然地和AI做一个强有力的结合。AI辅助抗原设计和序列优化对疫苗的蛋白表达量、细胞免疫、体液免疫水平，疫苗的有效性、稳定性、成药性、专利保护性，以至于最后的临床数据，和真实世界保护效力和安全性，起到至关重要的作用。有业内专家直言，对于小分子研发来说，AI是个可选项，但对mRNA尤其是肿瘤疫苗，AI是个必选项。这也体现在新合生物不久前获批临床的XH001注射液。该疫苗通过高通量测序技术对患者样本进行深度突变谱分析，再运用自主研发的NeoCura AI ALPINE肿瘤新抗原预测平台筛选高免疫原性新抗原序列也正是在AI技术加持下，云顶新耀突破mRNA序列设计优化、高效递送系统构建等关键技术瓶颈，推动mRNA肿瘤疫苗进入临床阶段。公开资料显示，云顶新耀自主研发的“妙算”系统（EVER-NEO-1）已迭代至第三代。通过深度学习优化mRNA序列设计，将传统18个月的研发周期压缩至数月。其新抗原预测准确率甚至超越国际顶尖机构，在临床前模型中免疫原性捕获率高达79.3%。3路径之辩在支付体系与商业化的双重枷锁下，mRNA企业天然要面对肿瘤治疗的个体化需求与高昂的成本之间的矛盾。个体化和通用型两种策略，便成为商业化博弈下不同的路径体现。个性化定制和通用型设计是目前mRNA肿瘤疫苗开发比较主流的思路。具体而言，个体化肿瘤疫苗针对单个的病人，确定新生抗原后使用mRNA技术进行编码，最后回输到病人体内达到治疗的目的。而个体化肿瘤疫苗制备过程长，且成本过高，所以产生另一种思路，即通用型肿瘤疫苗。个性化新抗原肿瘤mRNA疫苗因精准靶向个体肿瘤特异性抗原，成为精准医学的候选者，但在实际应用中面临新抗原鉴定的复杂性和资源消耗，从而限制其广泛应用。基于此，通用型疫苗开发策略为癌症免疫，提供了一种广泛适用的潜在治疗框架——不仅能够省去冗长的抗原鉴定筛选过程，进一步缩短治疗周期，还有望通过选择临床常见的病原体抗原，惠及更广泛的癌症患者。但是，个体化和通用型二者并不割裂。Pivotal bioVenture管理合伙人柳丹认为，几乎没有企业可以从头完全避开对个体化肿瘤疫苗的探索，只有积累足够多的样本数据才能为通用型肿瘤疫苗做准备，通用型肿瘤疫苗是未来的主流趋势。他从产业逻辑角度分析，个体化肿瘤疫苗因为个体肿瘤抗原免疫特性的区别，潜在市场较为有限，且研发成本过高会影响其商业化后的可及性。通用型肿瘤疫苗潜在市场更为广阔，但在广谱抗原的选择上需要研发者做“数学题”，如何选择药物覆盖的抗原表达。“从个体化走向通用型是趋势，这需要一个过程。”柳丹表示，在这个过程中，现货型肿瘤疫苗或许是个不错的探索，“现货型主要强调的是常规药物的逻辑，患者来了就能打，不需要等待生产时间。通用型一般对应的是个性化，前者是对某群肿瘤类型或者携带某些个突变的患者都可以使用的，后者针对个人定制。” 从理论上讲，现货型肿瘤疫苗靶向多种肿瘤相关抗原，适用范围更广，可以针对多个癌种且适用于不同阶段的癌症患者，而由于批量生产成本也会低很多，甚至可能低于单抗药物，因此颇具竞争力。由于识别肿瘤特异性突变并预测个别HLA等位基因对应新表位的高难度，全球现货型mRNA肿瘤疫苗研发仍处于早期阶段。Moderna、BioNTech等巨头多处于I/II研究阶段，进展缓慢，国产进展也均处于早期阶段。不过，另一方面，这意味着国产企业几乎与海外巨头站在同一起跑线。正如宋相容所言，“follow只会让别人抢占先机，只有自己做First-in-Class、做全球首创，才有机会获得话语权并构建核心竞争优势。市场上尚未出现肿瘤mRNA疫苗，业内共识是，这属于时间问题。在第二届国际生物科技创新与投资大会上，mRNA企业创始人回爱民接受同写意论坛发起人程增江的现场访谈时表示，“整体来说，我觉得有个四五年时间，mRNA肿瘤疫苗会实现上市突破。”— 结语 —  当一把万能钥匙出现时，没人会拒绝它的诱惑。肿瘤mRNA疫苗的研发是一场漫长的马拉松，也是一场接力赛，赛道里奔跑的选手们远没有撞线。在生物医药周期冷热交替中，mRNA企业更应锻造前瞻的战略眼光和强大的执行落地能力，在工具革命与思维跃迁双重共振下，迎接属于自己的春暖花开。

2025年3月10日，北京新合睿恩生物医疗科技有限公司(以下简称“新合生物”)提交的mRNA个性化肿瘤新抗原疫苗XH001注射液新药临床试验（IND）申请获得国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）正式受理【受理号：CXSL2500215】。这标志着新合生物在个性化免疫治疗领域的创新实践取得重要突破，开启了我国肿瘤创新药临床应用新篇章。 XH001注射液IND申请受理信息 XH001注射液是新合生物依托AI技术研发的靶向个性化新抗原的治疗性mRNA疫苗，其主要适应症涵盖各类实体瘤。 该疫苗能够针对每位患者进行个性化定制：首先通过高通量测序技术对患者样本进行深度突变谱分析，再运用自主研发的NeoCura AI ALPINE肿瘤新抗原预测平台筛选高免疫原性新抗原序列，经药物筛选验证平台的功能验证及药效学评估后确定疫苗的有效性，最终合成编码特定新抗原的mRNA疫苗。 新合生物疫苗研发实验室 在科研团队的不懈努力下，新合生物攻克了新抗原预测精度、mRNA递送系统稳定性及规模化生产工艺等多项难题，研发出XH001注射液。 肿瘤新抗原的预测是个性化免疫治疗中极为关键的一环，为提升预测的准确率，新合生物通过与临床单位合作整合了大量的肿瘤基因组学、转录组学及蛋白质组学数据，并通过干湿实验相结合的方式帮助算法优化迭代，算法综合表现优于行业公开数据库平均水平。 2025年2月，国际权威期刊Nature连续发表两篇里程碑式研究，分别来自纪念斯隆凯特琳癌症中心与丹娜-法伯癌症研究所。研究证实，个性化新抗原疫苗能够通过激活特异性免疫应答，持续降低肿瘤复发风险。同时，全部患者在治疗过程中，均未出现严重不良反应。这两项结果证明了个性化新抗原疫苗的有效性和安全性。 与传统药物相比，个性化肿瘤新抗原疫苗可以特异性地激活患者的免疫反应，实现更好的精准治疗，在消灭肿瘤细胞的同时不伤害健康组织。不仅如此，肿瘤新抗原疫苗引发的特异性免疫反应具有持久性，能够产生长期免疫记忆，具有传统药物所难以达到的长期疗效。 新合生物疫苗生产车间 mRNA作为医学革命的核心引擎，其应用范畴正不断拓展，深入渗透至肿瘤疾病、遗传疾病、免疫疾病等多个领域。 新合生物作为国内mRNA领域的开拓者，将继续深化AI算法与RNA技术的双轮驱动，持续加大科技创新和研发投入，致力于突破实体瘤治疗瓶颈，加速在研管线临床开发进程，以期为肿瘤患者带来更高效、可负担的创新治疗方案，真正推动创新疗法的"可及性革命"。 新合生物是一家依托AI技术专注于RNA创新药研发的高新技术企业。已搭建多组学大数据收集平台及多重生物组学数据库，利用AI及生信技术进行深度药物靶点挖掘及全自动药物设计，用于创新性RNA药物研究。已建立国内领先的RNA药物生产中心支持管线研发及临床需求。 识别微信二维码，可添加药时空小编 请注明：姓名+研究方向！

经历了2021年至2024年的冲高回落、低谷徘徊，2025年，中国生物医药行业一级市场会向何处去，尚无人能准确预判。 迷茫之中，投资人们仍在寻找方向。医药魔方InvestGo数据库显示，开年首月，约81家投资机构在生物医药领域有所出手，全部融资事件（不含并购）总融资额达到103.98亿元。 其中，启明创投、元生创投、礼来亚洲基金、比邻星创投、广州产投、锡创投、顺禧基金、横琴金投8家投资机构出手3次及以上。 数据来源：医药魔方InvestGo数据库 这些活跃的投资机构正看向哪些赛道和方向？过去一年的环境变化又如何改变了他们的投资策略，又将如何塑造2025年生物医药行业的风向？ 这些问题的答案，就藏在开年首月，8家活跃投资机构的的近30次出手中。 政府/国资系，撑起半边天 生物医药行业一级市场中，政府/国资系撑起半边天的局势，在2025年愈发明确。 2025年1月，出手3次及以上的8家投资机构中，超一半是政府引导基金或国资背景投资机构： 锡创投是无锡市委市政府部署设立的市级股权和创业投资机构；广州产投、顺禧基金、横琴金投分别属于广州市、北京市和珠海市的国有资本投资运营体系；元生创投则以苏州两家国有企业——新建元控股集团和苏州生物医药产业园（BioBAY）为主要LP。 不仅如此，锡创投、广州产投、顺禧基金、横琴金投近3年来逆势而行，2022年至2024年投资事件数量连年增加，尤其是顺禧基金，2024年投出16个项目，相较2023年增长超5倍，跻身2024年国内创新药领域投资事件数量TOP5机构。 就这类投资机构而言，国家层面部署的“人工智能+”行动，以及国家卫健委等就卫生健康行业的AI应用场景参考指引等政策引导，让“AI+医疗”成为其最不容错过的投资主题之一。 锡创投1月初3次密集出手都以“AI+医疗”为靶：先是独家投资了途深智合的天使+轮，这是一家AI蛋白质设计和制造公司，致力于为合成生物领域开发新产品，而后加码AI制药“领头羊”英矽智能的超1亿美元战略投资，还参与了骨科手术AI辅助诊断企业赛博派科技的A轮融资。 广州产投则在1月领投了AI助听器研发公司博音听力，另外参与了脑机接口新锐公司析芒医疗的天使+轮融资，值得注意的是，析芒医疗这笔融资背后站着一批“国字头”机构，包括广州无线电集团、粤港澳大湾区协同创新研究院、京津冀技术创新中心等，战略布局意味可见一斑。 顺禧基金虽未在今年1月投资AI相关企业，但2024年一年数次加码“AI+医疗”，包括战略投资AI制药公司深势科技和新合生物，领投脑血管病AI诊疗公司强联智创D+轮融资，参与百川智能50亿元投资等，亮出了自己的独特名片。 除了投资主题相对明确，政府/国资系也贡献出开年首月国内生物医药行业的几笔巨额融资。 数据来源：医药魔方InvestGo数据库 据医药魔方InvestGo数据库，2025年1月，国内生物医药行业一级市场披露了4起超5亿元融资，其中，英矽智能的超1亿元美元战略投资，小分子药物研发公司礼邦生物医药的5.5亿元C轮融资，以及AI影像诊断公司深睿医疗的近5亿元战略投资，都有政府/国资背景机构的参与。 创新药未来何在？ 就细分赛道而言，投资机构们仍以创新药和医疗器械为主，不过，从1月的投资情况来看，创新药投资在国内外的热度和方向均有不同。 1月国内最活跃的8家投资机构中，锡创投、广州产投、顺禧基金、横琴金投4家政府/国资系基金只投资了4家创新药企，投向赛道和投资轮次也相对分散： 锡创投参与了英矽智能的战略投资，广州产投参与了基因编辑公司微光基因的千万级Pre-A轮融资，顺禧基金二次投资了小分子药物研发公司普祺医药，横琴金投则参与了星联肽生物的1亿元Pre-A轮融资，这是一家由复健资本和药明康德联合孵化的多肽偶联药物研发公司。 相较而言，启明创投、礼来亚洲基金、比邻星创投3家双币基金投资了9家创新药企。有趣的是，这3家在国内的投资标的都是小分子药物研发公司，而在海外主要投向单抗/双抗药物研发公司，不乏国内创新药企的海外NewCo公司。 这与近五年国内外创新药各赛道融资热度变化相呼应：医药魔方2024年报告统计指出，近五年，就小分子、细胞疗法、抗体药物、药物递送、疫苗这五大赛道，国外融资的集中度高于国内，国内企业更加倾向于新赛道的发展，如偶联药物、基因疗法、基因编辑、癌症疫苗等。 图片来源：医药魔方《2024医疗健康领域投融资年度盘点》 具体来说，2025年1月，启明创投在国内投资了两家创新药企——赜灵生物和阳光安津，两家都研发小分子药物，前者聚焦癌症、炎症和自身免疫性疾病，后者专注于研发皮肤病用药。阳光安津也是启明创投今年1月唯一一家领投公司。 在海外，启明创投投资了一家体内CAR-T细胞疗法公司和两家抗体药物开发公司，包括参与Windward Bio的2亿美元A轮融资，其核心资产是科伦博泰和和铂医药联合开发的TSLP单克隆抗体SKB378/HBM9378。 礼来亚洲基金更为典型：2024年11月开始接连在海外参与投资Avenzo Therapeutics、Verdiva Bio、Timberlyne Therapeutics 3家公司，这都是近三个月来风风火火的授权许可潮流中的代表公司。直到今年1月中旬，礼来亚洲基金才在国内出手，领投了眼科治疗设备公司仙微视觉的超亿元A轮融资。 显然，市场化的双币基金需要在动荡的国际商业环境中灵活求变，因地制宜地确定投资策略。不过，在此之下，有前景的新兴技术、新兴治疗领域和药物，仍然跨越国界吸引着活跃投资人们的一致关注——比如当下的眼科药械。 1月中旬，元生创投、礼来亚洲基金、比邻星创投分别二次投资了欧科健生物、仙微视觉、艾威药业。 尤其说明问题的是，这些公司汇集起了一批背景不同、诉求不同的投资机构。比如欧科健生物，致力于研发眼底常见疾病的大分子创新药物，在美元基金江远投资领投的情况下，除了同样为双币基金博远资本的加持，也吸引了南山战新投、元生创投等政府/国资系基金，以及君实创投这样的产业玩家。 同样，主攻飞秒激光角膜屈光手术设备的仙微视觉，凭借突破卡脖子技术的成就，获得了“八方神仙”的一致青睐和不同资源加持：礼来亚洲基金作为领投方，在临床和研究资源等方面赋能，加速核心产品由临床前推向临床试验阶段；南京创新投资集团主要协调银行合作、载体扩充等多项资源；凯风创投则在武汉亲力协助武汉办公室的扩充和当地政策扶持资金的申报，合力推动企业快速发展。 创新器械正当时？ 相较于创新药的不确定性，活跃投资人们在医疗器械上的出手多了几分笃定：医疗器械和设备的精密制造属性仍在呼唤国产替代和高端化，以及进一步的智能化，仍是当前器械投资的主线。 礼来亚洲基金独家领投的仙微视觉就是这一投资策略的体现：2024年，仙微视觉拥有100%自主知识产权的首台国产“飞秒激光角膜屈光手术设备”（Finevision2000）正式批量生产下线，不仅解决了原进口产品的替代和卡脖子技术，打破了这一高端眼科治疗设备长期被国外企业蔡司独家垄断的格局。 这一产品还拓展了多项创新功能，如操作流程更简洁和安全，支持人工智能个性化手术方案设计；在激光角膜屈光手术切削中心定位方面更加科学和智能；增加术后手术效果参数反馈系统等，满足了临床医生大量未被满足的需求。 启明创投则重点关注同样是进口产品主导的微创外科器械领域，1月重复投资了国产手术机器人公司康诺思腾，以及微创外科器械CDMO公司鑫泽源。 康诺思腾解决的是微创手术机器人的进口产品垄断。2019年成立至今，康诺思腾攻克、掌握了机械架构、电气架构、软件架构、复杂算法和视觉影像等核心技术，搭建了手术机器人底层技术平台。2024年9月，其第一代腔镜手术机器人Sentire思腾®正式获得NMPA上市批准。 鑫泽源瞄准的则是上游进口厂商的技术垄断。作为率先具备微创外科医疗器械全链条供应能力的中国供应商，鑫泽源基于长期工艺积累和关键材料突破，在内窥镜、内镜下耗材、微创手术器械等多领域提供CDMO解决方案，特别是在长期被国际巨头垄断的内窥镜软镜镜体领域，攻克了300多种核心零部件的精密制造及组装难关，产品性能比肩全球品牌。 相对活跃的政府/国资系基金们，更关注医疗器械和设备领域的“硬科技”和智能化升级。 锡创投参与投资的赛博派科技，致力于通过数字化、自动化与智能化技术为骨科手术提供全栈式解决方案，涵盖医学影像处理关键算法、软硬件一体化系统关键控制算法、硬件传感器技术与机械结构、智能诊断AI模型等核心技术。 同样聚焦骨科，顺禧基金参投的罗森博特致力于打造全球领先的智能化骨科手术机器人，开发出了全球首个可以完成复杂骨折微创复位操作的手术机器人系统，率先实现术中骨折实时3D导航、机器人辅助骨折复位操作、智能手术规划等先进技术，实现从骨折闭合复位到微创固定全手术流程的智能化手术操作，成功获批第三类医疗器械注册证。 横琴金投出手、腾讯投资领投的鲲为科技，专注于超分辨成像技术创新和超声诊断设备制造，也是“硬科技”的代表。鲲为科技革新声波至图像的转换方法，加上在探头设计、硬件优化、先进算法及应用软件等核心技术领域的优化创新，在业内首次实现了超高穿透力与深部分辨率的完美结合。 这一技术不仅能有效解决临床肥胖及大体型患者的诊断难题，更开创了全新的应用场景，如在经颅成像领域首次实现高分辨，清晰显示成人颅脑解剖结构，有望为超声脑科学开辟全新的诊断治疗方案。随着2024年鲲为科技的超高端台式和便携超声设备陆续获证，公司在资本的加持下正式步入商业化发展阶段。 可以看出，投资机构的性质、诉求的确不同，对于创新药和医疗器械的投资策略或者因地制宜，或者因战略而不同，但是，越是多变的环境，反而让“真创新”更能凝聚共识：满足生物医药市场需求的技术和产品，一直是行业各方的最大公约数。 推荐阅读 美国Biotech被中国卷得很焦虑，但这不是出路丨通和毓承华尔东谈JPM NewCo浪潮背后：美元投中国创新药还赚钱 Copyright © 2025 PHARMCUBE. All Rights Reserved. 欢迎转发分享及合理引用，引用时请在显要位置标明文章来源；如需转载，请给微信公众号后台留言或发送消息，并注明公众号名称及ID。 免责申明：本微信文章中的信息仅供一般参考之用，不可直接作为决策内容，医药魔方不对任何主体因使用本文内容而导致的任何损失承担责任。