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// Elpis团队聚集来自中国、美国、新加坡细胞治疗领域专家,期待成为下一个“传奇”;从Phylos到Juno公司,Elpis创始人陈岩博士积累了丰富的研发和行业经验;ARMORED CAR-T能“武装”免疫细胞持久性对抗实体瘤;在5月15日DJS创新合作峰会上,Elpis公司创始人兼CEO陈岩将亲临现场。撰文|毛冬蕾针对细胞治疗是选择自体还是异体细胞治疗,Elpis公司的创始人、CEO陈岩博士日前告诉研发客,实体瘤要想取得突破,首先要解决多种实体瘤的抑制机制问题。从肿瘤、肿瘤微环境着手,加强产品的持久性,利用比较成熟的CAR-T细胞并整合多种具有协同机制的抗体及装甲,有望早日突破目前实体瘤的瓶颈。Elpis团队首创了针对实体瘤的多靶向、多机制ARMORED-CAR技术平台和管线。对比自体细胞治疗,眼下,众多细胞治疗生物技术公司纷纷选择异体细胞治疗。然而,陈岩认为,异体CAR技术尚未成熟。主要原因在于,天然免疫细胞缺乏记忆性。如何平衡异体CAR的有效杀伤力和持久性,是体外进行过度扩增时面临的极大挑战。“以NK细胞为例,如果大多数厂家只考虑细胞扩增的倍数、NK细胞的产量以及治疗患者的数量等,在体外扩增过度,生产时间超过了细胞存亡的时间窗口,就如同还未进入体内治疗就提前冲刺的运动员,又犹如强弩之末。因此,此时细胞治疗即便通过改造、扩增再重新输入体内的病人,对肿瘤细胞的杀伤效果也是微乎其微的。”陈岩因此,对于病人而言,他们急需具有持久性抗肿瘤效果的细胞治疗产品。而Elpis精准工程的鸡尾酒生产技术ARMORED-CAR技术正是在这一需求下应运而生,有望解决异体CAR面临的挑战。“通过精确调节NK细胞的扩增倍数和速度,能使NK细胞从‘短跑健将’转变为‘马拉松’长跑高手,在人体内持续陪伴并保护肿瘤病人。”她说。从Phylos到Juno陈岩于1988年毕业于山东医科大学临床医学系,后赴新加坡国立大学从事肿瘤免疫研究。她师从NUS微生物学系系主任及世卫组织免疫学研究中心主任,专注于TCR和TIL研究并用于治疗鼻咽癌。因此,陈岩得以在早年就接触免疫细胞治疗的前沿领域。1996年,陈岩在新加坡国立大学获博士学位后,再赴美国Tufts大学医学院继续深造免疫学研究。她利用重组抗体技术研究在B细胞的发育过程中促使抗体形成和成熟。在导师的指导下,陈岩建立了抗体免疫的基础及扎实的科研理念。陈岩的医学背景及在博士和博士后期间对T细胞/TCR及B细胞/抗体领域的深入研究,为她后来在生物医药,特别是肿瘤免疫药物的创新研发,并针对疾病靶点选择及设计药物机理及对免疫系统的精准调节,奠定了坚实的科学理念和基础。创新药研发需要结合先进的研发技术。诺贝尔生理学/医学奖得主Jack Szostak在1997年发明了“mRNA-蛋白质融合体展示技术”。Jack Szostak将mRNA和其翻译的蛋白通过一个linker连接起来,该技术可以用于体外筛选多肽和蛋白质,对生物分子配体鉴定和药物研发有重要价值,并在1997年创立了美国一家生物技术公司Phylos。陈岩于1999年加入了Phylos,作为核心科学家,她成功将Szostak的单分子mRNA 展示技术转化为生物药研发平台技术,大幅提升了抗体及蛋白多样化数量级至十兆量级。基于此研发平台,她和团队研发出首个能穿越血脑屏障治疗脑胶质瘤的蛋白药,使Phylos公司被BMS高价收购。该技术平台后被艾伯维授权使用十数年。随后,她加入了诺华肿瘤抗体部门,领导和推动了早期多个肿瘤单抗及双抗项目的研发。她的工作为诺华开启了肿瘤免疫治疗时代,同时赢得了业界的认可。2008年,在朋友的鼓励下,陈岩受邀担任X-BODY Biosciences创始研发负责人。在X-BODY,她发明了一项新的抗体及蛋白研发技术“双链DNA-蛋白质融合体展示”技术,并建立全人源抗体、蛋白及TCR创新研发平台,用于高难靶点抗体、CAR-T及TCR研发。随后,Juno公司与X-BODY达成战略合作,建立了多个CAR-T管线产品,并于2015年将X-BODY收购,用于加强其CAR-T疗法的研发。陈岩也作为波士顿分公司负责人加入Juno,负责CAR-T早期研发,并推动了后续多个研发项目进入临床研究。“超级细胞疗法”突破实体瘤近十几年,肿瘤免疫抗体取得了巨大成功,但仅限于某些癌症患者,大多数癌症仍具有耐药性。因此,想要克服这种耐药性并给更多患者带来新的希望需要新一代的治疗方法。鉴于癌症/免疫界面的复杂生物学,新一代治疗方法必须被设计为多功能并同时协同多个作用机制。陈岩的医学和免疫学背景及在Phylos、诺华、X-BODY和Juno公司的经验让她处于一个独特的地位。她渴望创立一家专注于抗体和细胞治疗的公司,开发新一代肿瘤治疗药,整合靶向抗体、免疫抗体及免疫细胞的作用机理,解决肿瘤的多种耐药作用。于是,她创建了Elpis公司。在希腊神话中,Elpis的意思是“希望之女神”,Elpis常显现在充满困难和苦难的场景之中,处于绝望中的人们带来一线生机。用Elpis作为公司名,意寓着公司将为肿瘤患者带来生命的希望。实体瘤有多种耐药机制,包括肿瘤的异质性、靶点逃逸、肿瘤微环境的多种抑制机理及转移等。Elpis 聚焦在开发新一代全人源多靶向、多机制“装甲”免疫细胞,针对临床急需的实体肿瘤,全面调动免疫系统,并协同多种作用机制,以提高治疗安全性,加强细胞治疗的有效性和持久性。新型的ARMOR技术,正是Elpis公司的核心竞争力。Elpis的科学家们用ARMOR技术为CAR-T细胞套上坚不可摧的“装甲车”,不仅能突破实体肿瘤的多道防线,还能选择性激活免疫细胞并赋予其长久的“记忆力”与“持久力”,从而像精确制导的核弹一样直击实体肿瘤。近些年,针对不同抑制机制的多个ARMOR技术诞生并组装在CAR-T细胞中,但免疫细胞对同时多个ARMOR的调控和协同达不到预期效果,成药性差。通过Elpis独有的精准细胞因子工程化平台,Elpis研发团队建立了创新的ARMOR装甲平台,研发出精准调控的多机制ARMOR,并在体外精准地与CAR-T形成了高效协同作用,全面激活和调节免疫系统,成药性强。对细胞因子的研究成为时下免疫治疗的热点,由mSCAFoldTM和mRNADisTM发现的专有多功能ARMOR,是由抗PD-L1抗体和精准工程化IL2组成。IL2结构定位设计的基因库及利用mRNA展示蛋白平台,选择性激活记忆性T细胞和NK细胞,有效调控细胞激活增值速度,保持持久性。陈岩将她之前建立的mRNA-抗体蛋白展示平台进行了关键技术提升,ARMOR平台源自于mRNADis抗体和TCR发现平台,以及mSCAFold细胞因子工程平台。在抗体方面,Elpis的研究人员建立了针对疾病细胞靶点的精准抗体发现细胞筛选平台,将人源VH、scFv、TCR基因库直接在肿瘤细胞上根据疾病相关抗原表位和功能进行筛选,精准定位抗体。同时,Elpis将mRNA展示技术应用到精准蛋白工程及精准细胞因子工程化。通过利用mRNA展示突变库对免疫细胞进行可调控性筛选,去除和减低抑制细胞活化,精准调空免疫细胞及免疫细胞亚型的激活,扩增和记忆。陈岩说:“我们的目标是建立‘超级免疫细胞’。”超级免疫细胞通过精准细胞工程,整合了多种抗肿瘤作用机理,有效解决CAR-T细胞在实体瘤治疗中活性短暂、增殖能力低和受肿瘤微环境抑制的问题,加强了抗肿瘤的持久性。由于“超级免疫细胞”整合了双抗、抗体IL2融合生物蛋白及免疫细胞多个生物模块,每个模块的精准工程,及各个模块的精准组合都决定了多项作用机理的有效协同性及整款产品的有效性,安全性和持久性。“我们的科学家团队30年来在这一领域的建立的平台技术及多类药物研发积累的成功经验实现了‘超级免疫细胞’的精准工程。”陈岩强调说。EPC-002与EPC-003项目的潜力陈岩表示,Elpis作为初创公司,必须专注于高度未满足的实体瘤适应症,“我们的目标是取得显著临床数据,为与大药厂合作铺路,并根据临床需求调整产品优先次序”。EPC-003是首款双特异性多机制装甲 CAR-T细胞治疗产品,针对胶质母细胞瘤(GBM)。GBM是实体瘤CAR-T的热点肿瘤之一。早在2016年,美国City of Hope 临床中心就报道了振奋人心的IL13 Ligand CAR-T单例病人的初步临床数据,但是病人之后复发。今年3月,美国MGH医院对3名患有GBM的病人使用了EGFRVIII/EGFR双靶点的T细胞治疗。起初对这些病人都有效果,但其中两位病人的病情很快又复发了。医生们经过研究,发现这是因为肿瘤找到了新的方式来避免被这种治疗攻击,即“靶点逃逸”。而EPC-003有一个较大优势,它能同时攻击两个目标。这样,肿瘤就很难再找到逃避的方法。这款药物还通过ARMOR技术改造T细胞,让它们更能抵抗肿瘤周围的不良环境,更有效地对抗肿瘤,且持续更长时间地发挥效果。动物实验显示,颅内注射低剂量的EPC-003能在6天内完全消除患者颅内的GBM肿瘤。此外,静脉注射EPC-003还能在2周内成功穿越血脑屏障,作用于肿瘤细胞并令其消失。EPC-003 从设计到研究数据都展示了超强的抗肿瘤作用。Elpis将在美国、新加坡、中国以“孤儿药”政策快速开发EPC-003多中心临床研究,希望给更多GBM病人带来治愈的机会。EPC-002 则是针对广谱实体瘤的Armored CAR-T, 覆盖十多种实体瘤及未来巨大的肿瘤市场。动物实验结果显示,即使在药物非常低的剂量(0.3 M)下,EPC-002 CAR-T细胞也能有效促使多种肿瘤完全消退,展现出ARMOR技术与CAR-T细胞的强大协同作用。与传统CAR-T所需的5~10 M高剂量相比,EPC-002通过ARMOR技术大大增强了抗肿瘤作用,提高了安全性,还降低了成本。再者,该药能选择性激活记忆T细胞和CAR-T细胞,在动物研究的肿瘤二次接种挑战实验中,再次展示了持久疗效,进一步验证了EPC-002的治疗潜力和有效性。目前,Elpis的策略是通过IIT快速筛选病人,聚焦到一两种高应答肿瘤,快速临床开发,之后扩展到其他实体瘤。首选的肿瘤包括胰腺癌、结直肠癌、前列腺癌、肺癌等肿瘤。陈岩说:“创新药物需要有高瞻远瞩的视野,前沿的生物科技,精准的技术及临床的验证,Elpis的团队汇聚了全球医药界及科研和临床领域的优秀人才,全心投入争取在实体瘤领域再创‘传奇’。”最后,她呼吁,科学需要深耕,希望投资人能真正理解细胞治疗这一前沿科技领域的潜力和价值,以长线投资的精神来支持这一领域的研发和应用,在创收超额投资回报的同时也给癌症患者带来生存希望,这是一门有名有利又积功德的投资。手记长期主义精神日前,在Jokes Club群中,我读到由美国学者Victoria Ivashina和Josh Lerner合著的《耐心的资本》。书中提出,通过成为耐心的长期投资者,人们能够穿越低迷的经济周期,领跑未来。这一见解无疑为当前生物医药行业所面临的资本寒冬带来了积极的启示与鼓舞。研发客团队在采访包括陈岩博士等众多参加DJS创新合作峰会专家的过程中,深感他们无不散发着一种长期主义的科研精神,这种精神源于对科研的执着与热爱。从陈岩博士在细胞治疗领域30年的工作经验来看,不仅没有被科研的成败所动摇,反而选择在一个细分领域里深耕细作,30年如一日地投入其中,这种对长期科研的专注和毅力,在当今浮躁的科研和投资环境中尤为珍贵。在全球,有些公司在细胞治疗领域浅尝辄止,未能深入解决诸如安全性、生产疗效及实体瘤治疗难题等问题。而陈岩博士和她的团队直面这些挑战,以问题为导向,不断深入研究,用数据、临床模型和动物模型来验证和推进科研进展。陈岩博士所展现出的长期主义精神,正是中国创新当下所急需的。我们期待在DJS上看到更多像Elpis一样拥有强劲科研实力和卓越商业前景的生物科技种子公司并预祝DJS创新合作峰会圆满成功。(冬蕾)编辑 | 戴佳凌dai.jialing@PharmaDJ.com 总第2108期访问研发客网站可浏览更多文章www.PharmaDJ.com
5月11日,对于全球首位接受嵌合抗原受体T细胞(CAR-T)疗法治疗并成功治愈白血病的Emily,以及许多癌症患者与家属而言,这是一个充满感动与希望的特殊日子。在今年的这一天,Emily迎来了她无癌生存的第12个年头。她坚韧不屈的抗癌故事和康复之路,激励了全球无数癌症患者和家庭,也为CAR-T疗法的研发和应用带来了新的希望。Emily此前与其主治医师Dr. Grupp合影 ;图源:费城儿童医院官网Emily在五岁时被诊断出患有急性淋巴细胞白血病,这是一种在儿童中最常见的白血病。尽管标准治疗手段的治愈率相对较高,但仍有10-15%的患者面临复发和难治的困境。Emily就是其中之一,她在经历了化疗和骨髓移植后白血病复发,生命垂危。2012年,在无药可救的边缘,她勇敢地参加了费城儿童医院CAR-T疗法的临床试验,成为了全球第一名接受CAR-T疗法治疗白血病的儿童患者。经过三周的治疗,Emily的病情得到了缓解,体内的癌细胞逐渐消失,至今未再复发。这一成功治愈案例为CAR-T疗法赢得了极高的声誉和关注。这种疗法通过改造患者自身的免疫细胞,使其能够精准地识别和攻击癌细胞,从而达到治疗癌症的目的。随着技术的不断进步和研究的深入,CAR-T疗法已经在多种血液肿瘤治疗中展现出不俗的疗效。目前,全球已有11款CAR-T产品获批上市,其中美国食品药品监督管理局(FDA)批准了6款,分别为诺华的Kymriah、BMS/蓝鸟生物的Abecma、BMS/Juno的Breyanzi、金斯瑞生物科技旗下传奇生物的Carvykti(西达基奥仑赛)、吉利德/Kite的Tecartus和Yescarta。中国国家药品监督管理局(NMPA)批准了5款,分别为复星凯特的阿基仑赛注射液、药明巨诺的瑞基奥仑赛注射液、驯鹿生物/信达生物的伊基奥仑赛注射液、合源生物的纳基奥仑赛注射液、科济药业的泽沃基奥仑赛注射液。以西达基奥仑赛为例,自2022年获FDA批准上市以来,该产品已在全球累计治疗患者超过2500名。值得一提的是,FDA和欧盟委员会(EC)于今年4月相继批准了西达基奥仑赛用于复发和难治性多发性骨髓瘤患者的二线治疗。这意味着,更多患者在经过一线治疗后效果不佳或病情复发时,将可以选择西达基奥仑赛作为新的治疗方案。这一里程碑式的进展无疑将在造福更多患者的同时,进一步推动CAR-T疗法在血液肿瘤领域的应用和发展。相关数据显示,西达基奥仑赛在早期增长曲线中展现出显著优势。2023年全年,西达基奥仑赛销售额突破5亿美元大关,不仅确立了其成为上市后增长最快的CAR-T疗法地位,还充分展现出其优异的市场竞争力和持续增长的潜力。结合临床数据与商业化表现,西达基奥仑赛展现出了Best-in-Class药物的发展潜力。Emily Whitehead基金会,是以今天开篇故事主人公的名字命名,旨在表达对CAR-T疗法治愈癌症的感激之情,也是在用实际行动助力该疗法的研究,以及为广大儿童患者提供帮助。正如基金会官网所倡导的:“Together, we will Activate the Cure”。我们有理由相信,Emily告别癌症后的故事和以西达基奥仑赛为代表的CAR-T产品还会续写新的篇章,为癌症患者带来希望的曙光,更将为整个医药行业发展注入新的活力。随着生物科技的飞速发展和医学研究的不断深入,我们满怀信心地期待着,也坚信会有越来越多的癌症患者战胜病魔,迎来属于他们生命的美好春天。参考文献:1.https://emilywhiteheadfoundation.org/2.http://www.jksb.com.cn/index.php?m=content&c=index&a=show&catid=788&id=2240083.https://www.thecapital.com.cn/newsDetail/1070274.https://www.chop.edu/news/emily-whitehead-first-pediatric-patient-receive-car-t-cell-therapy-celebrates-cure-10-years5.https://legendbiotech.cn/newsroom/?type=all关于同写意 同写意论坛是中国新药研发行业权威的多元化交流平台,二十年来共举办会议论坛百余期。“同写意新药英才俱乐部”基于同写意论坛而成立,早已成为众多新药英才的精神家园和中国新药思想的重要发源地之一。同写意在北京、苏州、深圳、成都设立多个管理中心负责同写意活动的运营。尊享多重企业/机构会员特权 ● 分享庞大新药生态圈资源库;● 同写意活动优享折扣;● 会员专属坐席及专家交流机会;● 同写意活动优先赞助权;● 机构品牌活动策划与全方位推广;● 秘书处一对一贴心服务。入会请联系同写意秘书处 同写意创新链盟机构 (上下滑动查看更多)立迪生物 | 森西赛智 | 汇芯生物 | 申科生物 | 方拓生物 | 东抗生物 | 科盛达 | 依利特 | 翊曼生物丨锐拓生物丨复百澳生物丨圆因生物丨普洛斯丨华润三九丨皓阳生物丨人福医药丨广生堂药业丨澳宗生物丨妙顺生物 | 荣捷生物丨行诚生物 | 宜联生物 | 生命资本 | 恒诺康丨益诺思 | 深圳细胞谷丨佰诺达生物 | 沃臻生物 | 金仪盛世 | 朗信生物 | 亦笙科技 | 中健云康 | 九州通 | 劲帆医药 | 沙砾生物 | 裕策生物 | 同立海源 | 药明生基 | 奥浦迈 | 原启生物 | 百力司康 | 宁丹新药 | 上海细胞治疗集团 | 滨会生物 | FTA | 派真生物 | 希济生物 | 优睿赛思 | 血霁生物 | 优睿生物 | 邦耀生物 | 华大基因 | 银诺生物 | 百林科医药 | 纳微科技 | 可瑞生物 | 夏尔巴生物 | 金斯瑞蓬勃生物 | 健元医药 | 星眸生物 | 格兰科医药 | 莱羡科学仪器 | 明度智云 | 玮驰仪器 | 康源久远 | 易慕峰 | 茂行生物 | 济民可信 | 欣协生物 | 泰楚生物 | 泰澧生物 | 谱新生物 | 思鹏生物 | 领诺医药 | 宜明生物 | 爱科瑞思 | 阿思科力 | 博格隆生物 | 百吉生物 | 迈邦生物 | 多宁生物 | 万邦医药 | ASCT | 为度生物 | 比邻星创投 | 赛桥生物 | 吉美瑞生 | 荣泽生物 | 科金生物 | 汉超医药 | 康日百奥 | 汉腾生物 | 力品药业 | 安必生 | 博瑞策生物 | 中盛溯源 | 深研生物 | 东方略 | 赛赋医药 | 克睿基因 | 安润医药 | 镁伽科技 | 科锐迈德 | 和元生物 | 申基生物 |楷拓生物| 森松生命科技 | 凯理斯 | 尚德药缘 | 晟国医药 | 健新原力 | 纽福斯 | 华东医药 | 士泽生物 | 影研医疗科技 | 新格元生物 | 依生生物 | 腾迈医药 | 汉欣医药 | 恒驭生物 | 盛诺基 | 序祯达生物 | 乐纯生物 | 速石科技 | 耀海生物 | 新合生物 | 华龛生物 | 恺佧生物 | 成都凡微析 | 正帆科技 | 大橡科技 | 博雅辑因 | 因美纳 | 博雅控股集团 | 近岸蛋白 | 依科赛生物 | 利穗科技 | 东南科仪 | 倍谙基 | 辉诺医药 | 圣诺制药 | 埃格林医药 | 科镁信 | 爱思益普 | 复星医药 | 齐鲁制药 | 捷思英达丨荣昌生物丨泽璟制药丨奕安济世丨礼新医药丨维立志博丨派格生物丨赛生药业丨呈源生物丨启德医药丨双运生物丨宝船生物丨曙方医药丨澳斯康生物丨普莱医药丨维健医药丨海昶生物丨征祥医药丨智核生物丨望石智慧丨博生吉医药丨南京诺丹丨四星玻璃丨艾米能斯丨霁因生物丨普瑞康生物丨映恩生物丨康哲生物丨霍德生物丨海慈药业丨沃生生物丨睿健医药丨矩阵元丨斯微生物丨则正医药丨预立创投丨东立创新丨博安生物丨伟德杰生物丨星奕昂生物丨耀乘健康科技丨琅钰集团丨康德弘翼 | 原力生命科学丨上海科洲丨特瑞思丨药源丨健艾仕生物丨冠科美博丨微境生物丨天境生物丨合源生物丨泛生子丨创胜集团丨加科思药业丨丹诺医药丨凌科药业丨偶领生物丨凯斯艾生物丨成都圣诺丨松禾资本丨清普生物丨和其瑞丨开拓药业丨科兴制药丨玉森新药丨水木未来丨分享投资丨植德律所丨奥来恩丨乐明药业丨东曜药业丨君圣泰丨海创药业丨天汇资本丨再鼎医药丨济煜医药丨百英生物丨基石药业丨君实生物丨Sirnaomics,Inc.丨亦诺微丨博腾股份丨思路迪诊断丨艾博生物丨普瑞金生物丨未知君生物丨尚健生物丨阿诺医药丨有临医药丨赛业生物丨睿智医药丨博济医药丨晶泰科技丨药明康德丨创志科技丨奥星集团丨苏雅医药丨科贝源丨合全药业丨以岭药业丨科睿唯安丨DRG丨博瑞医药丨丽珠医药丨信立泰药业丨步长制药丨华素制药丨众生药业丨上海医药丨高博医疗集团丨药渡丨君联资本丨集萃药康丨诺思格丨精鼎医药丨百利药业丨Pfizer CentreOne丨默克中国创新中心丨奥来恩丨瑞博生物丨新通药物丨广东中润丨医普科诺丨诺唯赞丨康利华丨国信医药丨昆翎丨博纳西亚丨缔脉丨一品红丨和泽医药丨博志研新丨凯莱英医药丨汉佛莱丨英派药业丨京卫制药丨海思科药业丨宏韧医药丨开心生活科技丨哈三联丨Premier Research丨宣泰医药丨先声药业丨海金格丨普瑞盛医药丨Informa丨科特勒丨谋思医药丨HLT丨莱佛士丨辉瑞丨科林利康丨冠科生物丨科文斯丨卫信康丨龙沙(Lonza)丨美迪西丨阳光诺和丨润东医药丨勃林格殷格翰(中国)丨艾苏莱生物丨领晟医疗丨驯鹿医疗丨燃石医学丨中肽生化丨鸿运华宁丨泰格医药丨易迪希丨希麦迪丨百奥赛图丨迪纳利丨青云瑞晶丨鼎丰生科资本丨中源协和丨维亚生物丨青松医药丨中科谱研丨长风药业丨艾欣达伟丨鼎康生物丨中晟全肽丨海步医药丨勤浩医药丨奥萨医药丨太美医疗科技丨生特瑞丨东富龙丨Cytiva丨优辰实验室丨苏桥生物丨君达合创丨澎立生物丨南京澳健丨南京科默丨东阳光丨亚盛医药丨杰克森实验室丨上海科州丨三优生物丨三迭纪丨泰诺麦博丨Cell Signaling Technology丨PPC佳生丨澳斯康丨先为达丨智享生物丨锐得麦丨宜明昂科丨明济生物丨英百瑞丨六合宁远丨天津天诚丨百拓生物丨星药科技丨亓上生物丨真实生物丨引光医药丨方达医药丨高博医疗集团丨赞荣医药丨国投创新丨药明生物丨康哲药业丨高特佳投资丨普瑞基准丨臻格生物丨微谱医药丨和玉资本 | 倚锋资本
近日,阿斯利康完成了对通用CAR-T先驱Cellectis的第二轮投资,金额1.4亿美元。交易完成后,阿斯利康将持有Cellectis约44%的股权以及30%的投票权。此外,阿斯利康还将获得Cellectis两个董事会席位。Cellectis的坎坷历程Cellectis成立于1999年,最初专注于基因编辑技术的开发。2010年,Cellectis通过收购Cyto Pulse,获得了电穿孔技术PulseAgile。2011年,Cellectis从爱荷华州立大学和明尼苏达大学获得TALEN基因编辑技术专利。成立后的几年里,Cellectis并不受关注。随着CRISPR基因编辑技术的兴起,TALEN被取代的风险徒增,导致Cellectis在2013年濒临破产。直到公司将重心转移到通用CAR-T,才让公司有所转机。Cellectis将通过TALEN基因编辑技术靶向敲除TCRα、CD5基因,来降低通用CAR-T相关的移植物抗宿主病、免疫排斥反应等安全风险,提高体内的持久性。2014年,Cellectis成功吸引了施维雅(1000万美元预付款)及辉瑞(8000万美元的预付款)两家药企的合作,获得了研发资助。2015年3月,Cellectis成功在纳斯达克上市,募集2.28亿美元资金,融资金额仅次于Juno公司。2015年,Cellectis的通用CD19 CAR-T(UCAR-T19)成功救治一名患白血病的1岁小女孩Layla Richards,引起极大关注。然而在之后的时间里,这家公司的通用CAR-T用频繁爆出严重的安全事件。2017年9月,UCRAT123在其临床试验中就报告了一例死亡事件,一名患者在接受UCRAT123治疗的第8天经历了5级CRS和4级CLS(毛细血管渗漏综合征),并在第9天死亡。2020年,该公司的另一款通用CAR-T( UCAR-TCS1A)的临床试验中也出现了死亡事件,输注UCAR-T CS1A一位患者出现CRS,并在治疗25天后死于心脏骤停。随之被FDA紧急叫停该临床。UCART19虽然还未出现与产品相关的严重副作用,但是临床试验中也出现了多名患者死亡。严重的临床安全性问题成为通用CAR-T前进道路上的严峻挑战,除了Cellectis之外,Allogene、CRISPR Therapeutics等头部通用CAR-T企业也经历了不同程度的安全性事件。加强财务支持通用CAR-T暴露出来的极大的安全风险问题,使得大家对其前景逐渐变的不乐观,Cellectis的日子也越来越不好过。在获得阿斯利康投资前,Cellectis手上的现金流已经难以支撑公司继续走下去。截止2023年9月30日,Cellectis的现金以及现金等价物仅余6740万美元。阿斯利康的投资对于Cellectis无异于是一场及时雨。2023年11月,Cellectis与阿斯利康达成了合作/投资协议,初始投资包括阿斯利康2500万美元的预付款和8000万美元的股权投资。在该笔协议中,Cellectis就曾提议将另外1.4亿美元的股权出售给阿斯利康。该消息直接令Cellectis的股价在盘前飙升了180%。Cellectis表示,该笔初始资金加上现金、以及1500万欧元的贷款,至少可以支持其未来12个月的运营,而这追加的1.4亿美元投资则将进一步支持公司走到2026年。加码细胞治疗领域去年,整个细胞疗法赛道都受到了低迷市场环境的冲击,但是阿斯利康仍不断在加码细胞/基因治疗领域。在过去一年里,阿斯利康通过多次合作和投资扩大的细胞疗法的布局。2023年3月,阿斯利康签署了一项非独家许可协议,获得Revvity的专有基因编辑技术,开发针对肿瘤和免疫疾病的细胞疗法。2023年6月,阿斯利康与Quell Therapeutics达成了价值超20亿元美(8500万美元的预付款+20亿美元商业化里程款)的合作协议,开发用以治疗1型糖尿病(T1D)以及炎症性肠病(IBD)的Treg细胞疗法。2023年12月,阿斯利康宣布约12亿美元的总价收购亘喜生物。收购完成后,亘喜生物将作为阿斯利康的全资子公司,在中国和美国开展业务。参考出处:阿斯利康再投入2.45亿美元用于细胞和基因疗法从Cellectis产品线看通用型CAR-T的研发现状
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