Suzhou Precigenome Co., Ltd.

行业动态速览 热点聚焦 01 深度解读：《mRNA疫苗和治疗产品质量分析方法-指南草案》(第三版） 随着mRNA疫苗在抗击新冠疫情中的成功应用，mRNA技术在疾病预防和治疗领域展现出巨大潜力。然而，随着mRNA药物的快速发展，如何建立完善的质量控制标准已成为行业亟待解决的问题。为应对这一挑战，美国药典委员会（USP）自2022年起发布了《mRNA疫苗和治疗产品质量分析方法-指南草案》的多个版本，旨在提供标准化的质量分析方法。本文将深度解读一下美国药典（USP）最新发布的《mRNA疫苗和治疗药物质量的分析方法指南草案(第三版)》（Analytical Procedures for Quality of mRNA Vaccines and Therapeutics）与第二版的主要更新和差异。 推荐阅读：深度解读：《mRNA疫苗和治疗产品质量分析方法-指南草案》(第三版） 02 海南正式发布《海南自由贸易港博鳌乐城国际医疗旅游先行区生物医学新技术促进规定》 12月5日，海南省人大常委会公布《海南自由贸易港博鳌乐城国际医疗旅游先行区生物医学新技术促进规定》（以下简称《规定》），自2025年2月1日起施行。其中，《规定》第二条指出：在先行区内开展细胞治疗、基因治疗、组织工程等生物医学新技术临床研究、转化应用及其监督管理活动，适用本规定。 推荐阅读：海南正式发布《海南自由贸易港博鳌乐城国际医疗旅游先行区生物医学新技术促进规定》 03  上海交通大学医学院附属新华医院团队完成首例基因治疗肝豆状核变性患者给药 由上海交通大学医学院附属新华医院消化内科主任范建高教授发起的MWAV201研究，近期完成首次肝豆状核变性受试者用药，目前用药过程顺利，未见不良反应，标志着我国自主研发的基因治疗药物MWAV201向惠及肝豆状核变性患者迈出了重要一步。 推荐阅读：上海交通大学医学院附属新华医院团队完成首例基因治疗肝豆状核变性患者给药 04 国内首例！邦耀生物基因疗法助力外籍镰贫患者重获新生！ 2024年12月2日，聚焦于基因和细胞治疗的上海邦耀生物科技有限公司（以下简称“邦耀生物”）宣布，其针对镰刀型细胞贫血病（SCD，简称“镰贫”）基因治疗产品（管线代号：BRL-102）在与广西医科大学第一附属医院合作的一项研究者发起的临床试验（IIT）中，成功完成首例患者的输注治疗，已获得中性粒细胞植入和血小板植入，达到出院标准于2024年12月2日顺利出院，这也是国内首个基因治疗外籍镰贫患者成功的案例。 推荐阅读：国内首例！邦耀生物基因疗法助力外籍镰贫患者重获新生！ 05 恒瑞医药子公司首款mRNA基因治疗外用药物获批临床 2024年12月4日，恒瑞医药子公司上海瑞宏迪医药有限公司宣布，由瑞宏迪医药及广州瑞领医药共同研发的mRNA基因治疗外用药物RGL-2102，其临床试验申请（IND）已经获得默示许可，用于在治疗慢性创面，如糖尿病足溃疡和压力性溃疡等病症。 推荐阅读：恒瑞医药子公司首款mRNA基因治疗外用药物获批临床 06 中国药科大学徐寒梅团队综述核酸药物的历史发展、最新进展及未来展望 2024年11月29日，中国药科大学徐寒梅教授团队在Signal Transduction and Targeted Therapy期刊发布了题为：“Nucleic acid drugs: recent progress and future perspectives”的综述论文。 该综述系统总结了核酸药物的发展和演变，介绍了核酸药物的分类和一般给药策略，重点介绍了其在临床应用中的成功，还讨论了核酸药物作为基因治疗候选药物的局限性和未来的潜在应用。 推荐阅读：中国药科大学徐寒梅团队综述核酸药物的历史发展、最新进展及未来展望 07 Science | 利用核酶将较小的mRNA拼接在一起，有望治疗由较大的基因突变引起的遗传疾病 “缝合 RNA”技术的核心思想是将一个基因分成两半，分别递送到细胞中，然后在细胞内将这两半无缝连接，恢复在疾病中缺失或失去活性的蛋白的表达。这项技术已经在两种不同的肌肉萎缩症动物模型中取得了显著效果，成功恢复了大型治疗性肌肉蛋白的表达。 相关研究结果发表在2024年11月15日的Science期刊上，论文标题为“Ribozyme-activated mRNA trans-ligation enables large gene delivery to treat muscular dystrophies”。 推荐阅读：Science | 利用核酶将较小的mRNA拼接在一起，有望治疗由较大的基因突变引起的遗传疾病 创新突破 01 【AAV在牙齿领域的应用】武汉大学口腔医院袁国华主任医师团队发现AAV介导的基因治疗可有效预防发育性牙本质缺陷 2023年5月17日，武汉大学口腔医院袁国华主任医师团队在Human Gene Therapy期刊在线发表了题为“AAV6-Mediated Gene Therapy Prevents Developmental Dentin Defects in a Dentinogenesis Imperfecta Type III Mouse Model”的研究论文。本研究筛选出AAV6血清型为一种安全高效的载体，能够成功将基因转移至成牙本质细胞。通过局部注射病毒，实现了向牙齿的有效基因递送。基于AAV6的基因疗法在治疗人类遗传性牙本质疾病方面展现出潜在的有效性。 推荐阅读：【AAV在牙齿领域的应用】武汉大学口腔医院袁国华主任医师团队发现AAV介导的基因治疗可有效预防发育性牙本质缺陷 02 人类历史上首次看清小鼠基因组DNA全貌！西湖大学俞晓春团队Science论文解析迄今最完整小鼠基因组图谱 2024年12月5日，西湖大学生命科学学院、西湖实验室俞晓春团队再国际顶尖学术期刊 Science 上发表了题为：The complete telomere-to-telomere sequence of a mouse genome（完整的端粒到端粒小鼠参考基因组序列）的研究论文，报道了该团队在解析小鼠参考基因组方面取得的重要突破。这意味着人类历史上第一次看清小鼠基因组DNA全貌。 推荐阅读：人类历史上首次看清小鼠基因组DNA全貌！西湖大学俞晓春团队Science论文解析迄今最完整小鼠基因组图谱 资本速递 01 千亿收购CGT CDMO龙头被欧盟正式批准 2024年12月7日，欧盟委员会正式无条件批准了诺和诺德子公司Novo Holdings对CGT CDMO龙头公司Catalent的收购案。据悉，其收购总价高达165亿美元（约1190亿人民币）。 推荐阅读：千亿收购CGT CDMO龙头被欧盟正式批准 02 锐讯生物完成数千万元C2轮战略融资 近期，苏州锐讯生物科技有限公司（简称“锐讯生物”）正式完成C2轮数千万元人民币战略融资。本次由瑞江康圣领投。所募集资金将用于数字PCR产品国内外临床注册，欧洲市场推展和新产品研发，为锐讯生物持续在数字PCR领域和mRNA LNP领域保持领先地位提供强劲保障。通过本次融资，锐讯生物也将于康圣环球集团形成战略合作，未来在产品共同研发，国内临床产品入院，海外产品销售等领域深入合作。 推荐阅读：锐讯生物完成数千万元C2轮战略融资 参考资料： 1.https://mp.weixin.qq.com/s/m42EdcyKHNAW23CZ583tTA 2.https://mp.weixin.qq.com/s/uFLnKDVKG8oL5ZGIxfjZKQ 3.https://mp.weixin.qq.com/s/wDRiFTg6Sc82O1O2PLFEUg 4.https://mp.weixin.qq.com/s/oc585Feusws-gKridmwSNw 5.https://mp.weixin.qq.com/s/bZuyLcnKI6N9b4RgtNWR8w 6.https://mp.weixin.qq.com/s/gH1FJjmXT2XDBXHMWOzy_A 7.https://mp.weixin.qq.com/s/M67ATGAu0rNDxAmMhzCaRw 8.https://mp.weixin.qq.com/s/X1DzzUIdQWj7fGli39YaEQ 9.https://mp.weixin.qq.com/s/G9exGA-o_SlMV4A2y-fWNg 10.https://mp.weixin.qq.com/s/zOw5YseHPHMEXBuwt8MPqg11.https://mp.weixin.qq.com/s/Bm1wJKLJlsJjr6VQOqZ2Vw 关于派真生物

近日，苏州市科技局公布了2024年度苏州市工程技术研究中心（第二批）认定受理名单公布，BioBAY园内普利瑞医疗、品峰医疗、颐坤生物、锐讯生物入选。 2024年市级工程技术研究中心 （第二批）认定受理名单 （BioBAY部分） 普利瑞医疗于2011年8月成立，专注于外周介入产品的研发和设计，旨在持续为临床医护人员提供安全、高效的血管介入产品解决方案及服务。目前，普利瑞医疗主要上市的产品有佳航®PTA锥形外周球囊、畅航®外周高压球囊，以及曜航®锥形药物涂层球囊，产品覆盖国内大部分地区并畅销欧美市场。 品峰医疗是一家致力于打造智慧检验的新一代体外诊断龙头企业，其定位是从临床需求出发，集传统诊断与跨界技术于一体，提供未来诊断的整体解决方案。作为国内智慧检验和精准诊断的创新企业，其前瞻性的战略布局、多中心的开放性研发模式和高效的运营能力，已获得国内外知名投资机构的青睐和认可。公司用Build-Buy-Collaborate模式快速建立一个体外诊断平台型的公司，将继续聚焦于打造高效的智慧检验科，并为更广泛的智慧检验生态圈提供核心产品。 颐坤生物成立于2019年6月，是一家致力于全球化平台型创新的体外诊断产品和服务提供者。公司在苏州工业园区设立了产业化基地，在新加坡设立了研发中心，通过合作研发、投资并购等多种商业手段，布局全球市场。颐坤围绕肿瘤、妇幼健康和慢性疾病领域利用临床质谱、全景病理、分子诊断等创新技术平台拓展国内市场，并通过积极布局化学发光、即时检测等平台拓展海外新兴市场。公司聚集了一批在体外诊断行业有多年丰富经验，且具备全球化视野的管理人才，具备强大的研发、运营和商业化落地能力。 锐讯生物是一家创新型生物科技公司，专注于生命科学领域的技术创新。秉承创新、智造、助力健康的宗旨，依托前沿的微流控技术、先进的光学平台和软件系统打造领先的分子诊断平台。目前锐讯已经成功推出多款产品，包括：DropX系列数字PCR系统、100余种RUO检测试剂盒、纳米颗粒合成系统等。锐讯数字PCR系统产品已获得NMPA，FDA-EUA，CE-IVD三大医疗认证，为唯一获此殊荣的数字PCR系统。凭借高度自动化、一体化设计，极大节省人力成本，降低主观操作失误。同时开发平台，兼容第三方qPCR试剂，检测后的稀有样本可以储存，存疑结果可回溯。 工程技术研究中心是企业研发机构的重要组成部分，被认定为苏州市工程技术研究中心的企业将会在组织机构、运行机制、经费投入、人才培育、产学研合作等方面执行更高标准，有利于企业不断提高自主创新能力、增强产业核心竞争力，进一步发挥苏州市工程技术研究中心在区域产业转型升级中的示范与促进作用。 本年度苏州市工程技术研究中心认定工作按照“常年受理，定期公布”的方式进行，从2024年4月起，逢双月（4月、6月、8月、10月、12月）分五批进行。（相关阅读：政策服务丨2024年市级工程技术研究中心认定工作正式启动！） 近年来，BioBAY积极引导和鼓励园内企业围绕产业发展的重要需求，搭建条件完善、人才集聚、运行高效、定位准确的技术创新平台；促进园内企业有组织、可持续开展研发活动、产出研发成果，突破制约产业发展的关键共性技术；培养行业领军人才，为推进苏州市生物医药产业科技创新高地提供有力支撑。 下一步，园区将不断创新体制机制，充分发挥企业创新主体作用，促进研发机构高质量发展，释放更多的创新动能，加快发展新质生产力，为建设开放创新的世界一流高科技园区注入强劲动力。 ▌文章来源：苏州市科技局 责编：何文正 审核：任旭 推荐阅读 BioBAY园内84项入选！2024年度苏州市生物医药研发创新资助项目拟资助名单公布 5家企业入选！知识产权重点企业保护名录公布 同心医疗、宜明生物入选2024年市工程技术研究中心拟认定名单

近日，BioBAY园内企业锐讯生物快速数字PCR反应微流控芯片专利“ Microfluidic control chip component for quickly performing digital PCR reaction application thereof ” 取得欧洲发明专利授权，2024年1月16日正式取得发明专利证书。该专利阐述了实现快速PCR反应的微流控芯片设计，提出了一种可实现30分钟内的数字PCR热循环反应微流控芯片设计理念。结合锐讯生物现有一体式数字PCR芯片，可将液滴生产，快速PCR扩增，荧光信号读取集成在一张芯片上实现。可适用于医院微生物感染检测，海关，疾控快检等应用场景。锐讯生物是一家创新型生物科技公司，专注于生命科学领域的技术创新。秉承创新、智造、助力健康的宗旨，依托前沿的微流控技术、先进的光学平台和软件系统打造领先的分子诊断平台。锐讯生物创始团队成员均为来自美国常春藤盟校的博士，拥有扎实的学术背景和丰富的工业界经验。核心团队曾供职于业内享有盛誉的老牌生物科技公司，多次参与和主导多款业内知名产品的开发。锐讯生物自成立以来已经获得国内知名投资机构真格基金、火山石资本、明势资本、元生创投、乾道基金等近亿元投资。锐讯生物坚持以创新为核心竞争力，目前锐讯已经成功推出多款产品，包括：DropX系列数字PCR系统、100余种RUO检测试剂盒、纳米颗粒合成系统等。锐讯数字PCR系统产品已获得NMPA，FDA-EUA，CE-IVD三大医疗认证，为唯一获此殊荣的数字PCR系统。凭借高度自动化、一体化设计，极大节省人力成本，降低主观操作失误。同时开发平台，兼容第三方qPCR试剂，检测后的稀有样本可以储存，存疑结果可回溯。在国内多家医院，药物企业和科研用户中获得广泛好评。锐讯生物在产品开发的每一个环节都实行高标准的质量控制，致力于为每一位客户提供高品质、高性能的产品。▌文章来源：锐讯生物责编：何文正审核：任旭推荐阅读企业资讯丨领军研学社走进楷拓生物，探寻创业融资之道企业资讯丨智核生物与华润九新达成国内首个甲癌诊疗药物rhTSH（智舒嘉®）商业化合作企业资讯丨智核生物与华润九新达成国内首个甲癌诊疗药物rhTSH（智舒嘉®）商业化合作