100 项与 JW Therapeutics (Shanghai) Co., Ltd. 相关的临床结果
0 项与 JW Therapeutics (Shanghai) Co., Ltd. 相关的专利(医药)
活动信息
■ 第九站:成都天府国际生物城
活动名称:【不用卷,行更远】 CGT产业升级系列·园区行——第九站成都天府国际生物城
主办单位:医疗创新生态联盟(Healthcare Innovative Ecosystem Alliance,HIEA)
联合主办:行诚生物、翌圣生物、乐纯生物、云舟生物、丹纳赫生命科学、左旋星生物、君联资本
协办单位:成都国生创新科技服务有限公司
承办单位:动脉新医药
活动时间:2024年7月16日(周二)13:30
活动地点:成都市双流区慧谷路1号成都生物城凯悦嘉轩酒店2F多功能厅
参会方式:文内扫码免费报名
成都天府国际生物城 实景
活动规模:50人/场
免费参会报名:
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活动合作:
傅女士 17851017836(微信同号)
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分享亮点
投资视角的CGT:以投资者、大企业BD的智慧洞察,提炼创新药企获取资金的新路径,助力企业把握成长机遇与挑战。
非常时期的供应链最佳方案:听取甲方的诉求,供应链企业合力探讨最合适的方案,力求帮助创新企业平稳、快速且性价比高地从临床前到IND及重要里程碑。
全球化洞察·CGT质量管理: 聚焦前沿,深度探讨细胞基因疗法全程质量把控。揭示全球法规影响,剖析成功案例,赋能企业构筑高效合规体系,护航创新疗法驶向全球患者。
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活动议程
■ 13:30-13:40
活动期待及生态圈协同助力
刘 肖 | 行诚生物 商务和市场副总裁
中国药企管理协会MAH专委会副主任委员
园区致辞及未来展望
园区领导
■ 13:40-14:00 主题演讲1
基因细胞治疗CMC避坑指南
王立军 | 行诚生物 CEO
■ 14:00-14:20 主题演讲2
翌圣生物新型PEI转染试剂在AAV大规模生产中的应用
杨 娟 | 翌圣生物 医药线产品总监
■ 14:20-14:40 主题演讲3
RNA在细胞治疗中的应用和解决方案
吴 昕 | 左旋星生物 创始人&CEO
■ 14:40-15:00 主题演讲4
基因和细胞治疗研发中的新技术应用
徐玲丽 | 丹纳赫生命科学 高级市场技术科学家
■ 15:00-15:50 Panel1
如何助力CGT项目从临床前到重要里程碑,稳、快、省?
·谈质控策略及具体服务案例
·甲方说诉求,乙方抛方案
·非常时期,如何与甲方良性互动、抱团取暖
刘 肖 | 行诚生物 商务和市场副总裁(主持人)
王立军 | 行诚生物 CEO
袁 军 | 康晟生物 副总裁CTO
黄 锐 | 云舟生物 执行总裁
吴 昕 | 左旋星生物 创始人&CEO
■ 15:50-16:10 茶歇
■ 16:10-16:30 主题演讲5
当下热点话题讨论
神秘嘉宾
■ 16:30-16:50 主题演讲6
In Global For Global——细胞基因治疗趋势思考
邹 曦 | 君联资本 投资总监
■ 16:50-17:40 Panel2
新形势下,CGT企业如何有效的“融资与BD”?
·BD合作洽谈的趣事
·融资和BD如何兼顾
·用“准备”,尊重不确定性
邹 曦 | 君联资本 投资总监(主持人)
吴 超|动脉新医药 总经理(主持人)
宋 旭 | 凌泰氪生物 创始人
张志新 | 益安博生物 董事长
陈利景 | 金唯科生物 副总经理
蒋正刚 | 易慕峰生物 合伙人/VP/战略中心负责人
郭宇杰 | 优赛诺生物 COO韩悦辰|阿斯利康 成都iCampus负责人
李克纯 | 元生创投 合伙人
凌 滟| 德勤 上市业务华西区主管合伙人
■ 18:00-20:30 餐叙(邀请制)
嘉宾介绍
刘 肖
行诚生物 商务和市场副总裁
中国药企管理协会MAH专委会副主任委员
刘肖,前丹纳赫生物科技集团大中华区市场部负责人,曾任Cytiva,GE生命科学,珀金埃尔默,赛默飞世尔科技等公司亚太区市场总监,大中华区市场总监,耗材销售管理,业务拓展经理,产品经理等职位。
法国蒙彼利埃大学战略博士,南开大学EMBA,曼彻斯特大学生物学硕士,香港大学金融学研究生,在读美国亚利桑那州立大学心理学硕士。UCMT产业教授,GDA荣誉理事。全国测量测试与仪器仪表高级工程师。法国蒙彼利埃大学健康管理博士/工商管理博士/工商管理硕士论文指导老师,香港大学商学院工作坊特聘讲师,南开大学商学院工作坊特聘讲师,北京大学医学部生物药高级领导力培训班讲师,亦弘商学院特约讲师。中国药企管理协会MAH专委会副主任委员,E药经理人生命科学企业研究中心首席研究员,中国生物医药基建联盟特约研究员。《ChatCGT》栏目策划人/主持人。
王立军
行诚生物 CEO
王立军,在生物医药行业拥有20多年的综合经验,近17年专注于基因疗法、病毒载体工艺开发及其cGMP生产,是AAV生产工艺开发的创新领导者,专长于大规模细胞培养、病毒载体纯化、熟悉分析方法,具有广泛的AAV、慢病毒、腺病毒和溶瘤性单纯疱疹病毒的GMP生产经验,熟悉CMC规范,参与设计多个cGMP生产车间,领导并成功交付多个病毒临床批次,丰富的团队管理经验。曾任职于:AGTC、Brammer Bio、Encoded Therapeutics。
杨 娟
翌圣生物 医药线产品总监
杨娟,毕业于浙江大学,现任翌圣生物科技(上海)股份有限公司医药线产品总监。专注于生物医药领域产品设计与市场推广,管理方向涵盖新产品开发、产品生命周期维护、行业领域应用解决方案、产品市场拓展等。带领的团队长期服务于细胞基因治疗、mRNA医学、疫苗、抗体药等生物医药热点领域的客户,有多个成功合作的项目案例。
吴 昕
左旋星生物 创始人&CEO
吴昕,本科毕业于清华大学生物系,于2009年获得美国康奈尔大学生物物理学博士学位。曾任职苏州金唯智生物科技有限公司总经理,拥有丰富的CRO公司运营及管理经验。2022年初,吴昕博士创立左旋星生物科技有限公司,旨在专注于创新疗法的底层技术开发及生物制品的安全检测放行。凭借在RNA质粒稳定生产、超螺旋单体创新性解决方案及工艺开发方面的深厚专业经验和领先的技术能力,左旋星生物已与众多业内知名企业建立稳固的合作关系,共同推动创新疗法的快速发展和应用。
徐玲丽
丹纳赫生命科学 高级市场技术科学家
徐玲丽,2012年进入丹纳赫,曾先后在贝克曼库尔特和SCIEX工作,从事基因分析仪及毛细管电泳仪相关的应用开发,技术支持和市场方面的工作,在分子诊断及生物药表征和质控方面具有丰富的经验。目前在丹纳赫生命科学平台战略市场部负责药物方向综合解决方案的整合和推广相关工作。
袁 军
康晟生物 副总裁CTO
袁军,担任中山康天晟合生物技术有限公司副总裁,毕业于法国里昂中央理工大学,14年的生物制药行业工作经验,曾参与和负责创新蛋白药物的设计与开发工作,其中,完成研发中试10多项,成功申报临床7项,产业化项目2项。
黄 锐
云舟生物 执行总裁
黄锐,云舟生物执行总裁,中山大学法学硕士,暨南大学生物学在读硕士,曾任职于广东省政府及联东集团,有十余年经营管理和项目投资经验,现负责云舟生物战略事务、对外关系、品牌市场及行政综合运营等。
邹 曦
君联资本 投资总监
邹曦,北京师范大学生命科学学院学士学位,清华大学经济管理学院国际工商管理硕士学位。于2018年加入君联资本,现任君联资本医疗基金投资总监。拥有6年生物医药产业界经验,6年大健康产业投资经验:曾任中信建投资本投资副总裁、辉瑞中国战略与事业发展部战略经理。
代表性投资项目包括:金斯瑞蓬勃生物、汉邦科技、昆翎医药、缔脉生物、都创医药、普米斯生物、格博生物等。主要关注的赛道包括:制药上游服务/设备/耗材供应商、抗体药及其衍生物(双抗、ADC等)、核药、蛋白降解、合成生物学等。
宋 旭
凌泰氪生物 创始人
宋旭,四川大学教授、博士生导师、国家重点研发计划首席科学家、中国遗传学会常务理事、四川省遗传学会理事长。作为lncRNA领域的开拓者之一,一直致力于研究lncRNA与蛋白质的相互作用,以及该相互作用在肿瘤发生发展中的意义。其中,2002年-2009年期间发表的一系列论文揭示了lncRNA参与肿瘤发生发展的具体机制及效应模式,是lncRNA-蛋白质互作领域的奠基性工作之一。基于在lncRNA领域的多年积累,近年来开发了一系列lncRNA成药的平台技术。
张志新
益安博生物 董事长
张教授长期从事B细胞发育、抗体基因重组的分子调控以及自身抗体、抗病毒抗体和抗肿瘤抗体的研究工作。十多年来,主持并完成十几个美国卫生研究院(NIH)和私人基金会(DANAFoundation, LRI)的科研项目。中国生物治疗科学委员会副主任委员/抗体和免疫图谱专业学组主任;中国精准医学科学委员会副主任委员;美国内布拉斯加医学中心终身教授;曾师从免疫学大牛 Max D.Cooper 进行有关B淋巴细胞发育的博士后研究。在NatureImmunology、Immunity、Blood、Immunol Review、Trends Immunol、J Clinic Invest和《美国科学院报》等学术杂志发表文章40多篇;曾担任美国NIH科研基金、NSF基金会和美国红斑狼疮研究所评审委员;担任中国国家自然科学基金重点项目、国家自然科学基金大奖、长江学者评审委员;承担多项科技部重点项目和自然科学基金项目;2016年创建成都益安博生物技术有限公司。
陈利景
金唯科生物 副总经理
陈利景,成都金唯科生物科技有限公司副总经理,多年生物医药行业资本运营经验,曾多次主导过亿元级的股权投融资项目,现负责金唯科公司的投融资和战略发展等工作。
蒋正刚
易慕峰生物 副总经理
蒋正刚,免疫学博士,工商管理硕士。复旦大学上海医学院本科和博士学历,复旦大学工商管理学硕士。10+年本土创新药企业高级管理人员经历,具备深厚的研发管理、公司运营、商务合作、战略制定等全面的生物医药企业运营经验。曾任泽生科技、歌礼制药高管职务。现任易慕峰生物科技有限公司合伙人,副总经理,战略中心负责人。
郭宇杰
优赛诺生物 COO
郭宇杰,美国俄克拉荷马州立大学生物医学博士。在完成优赛诺生物的组建前,郭博士分别担任红杉中国副总裁和越秀产业基金医药投资部总经理,参与投资了超过50家生物医药初创企业,并且先后共同创办广州汉腾生物以及美国Respiron生物技术公司。在此之前,郭博士曾在美国Altheus生物技术公司参与临床试验管理,并在美国俄克拉荷马州立大学技术授权中心任职。
李克纯
元生创投 合伙人
李克纯(Ken),元生创投合伙人;具有丰富的中国和美国的医药研发、创业、投资经验;曾在辉瑞(Pfizer纽约)、卫才(Eisai波士顿),从事了20多年的新药研发、中试、生产、管理;参与了被称为化学药物的珠穆朗玛峰 - 62步合成抗癌新药艾立布林的研发上市;曾任美国上市公司凯瑞生化(Chiral Quest Inc)中国总经理,联合创立了手性药物领军企业凯瑞斯德;主导和参与了联影医疗(688371),亚盛医药(06855),药明巨诺(02126),阿诺医药(ANL),长风药业、 酶赛生物、法伯新天、锦篮基因、真实维度、创模生物、Sironax、优加利、速迈医疗等30多个公司的投资;《药学进展》编委,美中药协SAPA(Sino America Pharmaceutical Association)顾问,美中药协首个分会SAPA-NE(New England,波士顿地区)创始人;华西医科大学药学本科,纽约市立大学(City College of New York)化学硕士, 巴布森(Babson) MBA。
吴 超
动脉新医药 总经理
吴超,本硕毕业于中国药科大学国际医药商学院,十余年医药行业从业经验,有丰富的产业研究和项目合作经历。曾在华润三九战略部、华润集团雄安新区工作组、西交利物浦大学,从事战略研究、产城发展规划、科研成果转化和创新生态建设工作。2021年加入动脉网,参与创办动脉新医药媒体研究平台,在核药、类器官与器官芯片、CGT、NASH等前沿疗法和适应症领域,建立深度的内容报道和资源积累,促进产业达成新共识新链接。
刘 肖
行诚生物 商务和市场副总裁
中国药企管理协会MAH专委会副主任委员
刘肖,前丹纳赫生物科技集团大中华区市场部负责人,曾任Cytiva,GE生命科学,珀金埃尔默,赛默飞世尔科技等公司亚太区市场总监,大中华区市场总监,耗材销售管理,业务拓展经理,产品经理等职位。
法国蒙彼利埃大学战略博士,南开大学EMBA,曼彻斯特大学生物学硕士,香港大学金融学研究生,在读美国亚利桑那州立大学心理学硕士。UCMT产业教授,GDA荣誉理事。全国测量测试与仪器仪表高级工程师。法国蒙彼利埃大学健康管理博士/工商管理博士/工商管理硕士论文指导老师,香港大学商学院工作坊特聘讲师,南开大学商学院工作坊特聘讲师,北京大学医学部生物药高级领导力培训班讲师,亦弘商学院特约讲师。中国药企管理协会MAH专委会副主任委员,E药经理人生命科学企业研究中心首席研究员,中国生物医药基建联盟特约研究员。《ChatCGT》栏目策划人/主持人。
王立军
行诚生物 CEO
王立军,在生物医药行业拥有20多年的综合经验,近17年专注于基因疗法、病毒载体工艺开发及其cGMP生产,是AAV生产工艺开发的创新领导者,专长于大规模细胞培养、病毒载体纯化、熟悉分析方法,具有广泛的AAV、慢病毒、腺病毒和溶瘤性单纯疱疹病毒的GMP生产经验,熟悉CMC规范,参与设计多个cGMP生产车间,领导并成功交付多个病毒临床批次,丰富的团队管理经验。曾任职于:AGTC、Brammer Bio、Encoded Therapeutics。
杨 娟
翌圣生物 医药线产品总监
杨娟,毕业于浙江大学,现任翌圣生物科技(上海)股份有限公司医药线产品总监。专注于生物医药领域产品设计与市场推广,管理方向涵盖新产品开发、产品生命周期维护、行业领域应用解决方案、产品市场拓展等。带领的团队长期服务于细胞基因治疗、mRNA医学、疫苗、抗体药等生物医药热点领域的客户,有多个成功合作的项目案例。
吴 昕
左旋星生物 创始人&CEO
吴昕,本科毕业于清华大学生物系,于2009年获得美国康奈尔大学生物物理学博士学位。曾任职苏州金唯智生物科技有限公司总经理,拥有丰富的CRO公司运营及管理经验。2022年初,吴昕博士创立左旋星生物科技有限公司,旨在专注于创新疗法的底层技术开发及生物制品的安全检测放行。凭借在RNA质粒稳定生产、超螺旋单体创新性解决方案及工艺开发方面的深厚专业经验和领先的技术能力,左旋星生物已与众多业内知名企业建立稳固的合作关系,共同推动创新疗法的快速发展和应用。
徐玲丽
丹纳赫生命科学 高级市场技术科学家
徐玲丽,2012年进入丹纳赫,曾先后在贝克曼库尔特和SCIEX工作,从事基因分析仪及毛细管电泳仪相关的应用开发,技术支持和市场方面的工作,在分子诊断及生物药表征和质控方面具有丰富的经验。目前在丹纳赫生命科学平台战略市场部负责药物方向综合解决方案的整合和推广相关工作。
袁 军
康晟生物 副总裁CTO
袁军,担任中山康天晟合生物技术有限公司副总裁,毕业于法国里昂中央理工大学,14年的生物制药行业工作经验,曾参与和负责创新蛋白药物的设计与开发工作,其中,完成研发中试10多项,成功申报临床7项,产业化项目2项。
黄 锐
云舟生物 执行总裁
黄锐,云舟生物执行总裁,中山大学法学硕士,暨南大学生物学在读硕士,曾任职于广东省政府及联东集团,有十余年经营管理和项目投资经验,现负责云舟生物战略事务、对外关系、品牌市场及行政综合运营等。
邹 曦
君联资本 投资总监
邹曦,北京师范大学生命科学学院学士学位,清华大学经济管理学院国际工商管理硕士学位。于2018年加入君联资本,现任君联资本医疗基金投资总监。拥有6年生物医药产业界经验,6年大健康产业投资经验:曾任中信建投资本投资副总裁、辉瑞中国战略与事业发展部战略经理。
代表性投资项目包括:金斯瑞蓬勃生物、汉邦科技、昆翎医药、缔脉生物、都创医药、普米斯生物、格博生物等。主要关注的赛道包括:制药上游服务/设备/耗材供应商、抗体药及其衍生物(双抗、ADC等)、核药、蛋白降解、合成生物学等。
宋 旭
凌泰氪生物 创始人
宋旭,四川大学教授、博士生导师、国家重点研发计划首席科学家、中国遗传学会常务理事、四川省遗传学会理事长。作为lncRNA领域的开拓者之一,一直致力于研究lncRNA与蛋白质的相互作用,以及该相互作用在肿瘤发生发展中的意义。其中,2002年-2009年期间发表的一系列论文揭示了lncRNA参与肿瘤发生发展的具体机制及效应模式,是lncRNA-蛋白质互作领域的奠基性工作之一。基于在lncRNA领域的多年积累,近年来开发了一系列lncRNA成药的平台技术。
张志新
益安博生物 董事长
张教授长期从事B细胞发育、抗体基因重组的分子调控以及自身抗体、抗病毒抗体和抗肿瘤抗体的研究工作。十多年来,主持并完成十几个美国卫生研究院(NIH)和私人基金会(DANAFoundation, LRI)的科研项目。中国生物治疗科学委员会副主任委员/抗体和免疫图谱专业学组主任;中国精准医学科学委员会副主任委员;美国内布拉斯加医学中心终身教授;曾师从免疫学大牛 Max D.Cooper 进行有关B淋巴细胞发育的博士后研究。在NatureImmunology、Immunity、Blood、Immunol Review、Trends Immunol、J Clinic Invest和《美国科学院报》等学术杂志发表文章40多篇;曾担任美国NIH科研基金、NSF基金会和美国红斑狼疮研究所评审委员;担任中国国家自然科学基金重点项目、国家自然科学基金大奖、长江学者评审委员;承担多项科技部重点项目和自然科学基金项目;2016年创建成都益安博生物技术有限公司。
陈利景
金唯科生物 副总经理
陈利景,成都金唯科生物科技有限公司副总经理,多年生物医药行业资本运营经验,曾多次主导过亿元级的股权投融资项目,现负责金唯科公司的投融资和战略发展等工作。
蒋正刚
易慕峰生物 副总经理
蒋正刚,免疫学博士,工商管理硕士。复旦大学上海医学院本科和博士学历,复旦大学工商管理学硕士。10+年本土创新药企业高级管理人员经历,具备深厚的研发管理、公司运营、商务合作、战略制定等全面的生物医药企业运营经验。曾任泽生科技、歌礼制药高管职务。现任易慕峰生物科技有限公司合伙人,副总经理,战略中心负责人。
郭宇杰
优赛诺生物 COO
郭宇杰,美国俄克拉荷马州立大学生物医学博士。在完成优赛诺生物的组建前,郭博士分别担任红杉中国副总裁和越秀产业基金医药投资部总经理,参与投资了超过50家生物医药初创企业,并且先后共同创办广州汉腾生物以及美国Respiron生物技术公司。在此之前,郭博士曾在美国Altheus生物技术公司参与临床试验管理,并在美国俄克拉荷马州立大学技术授权中心任职。
李克纯
元生创投 合伙人
李克纯(Ken),元生创投合伙人;具有丰富的中国和美国的医药研发、创业、投资经验;曾在辉瑞(Pfizer纽约)、卫才(Eisai波士顿),从事了20多年的新药研发、中试、生产、管理;参与了被称为化学药物的珠穆朗玛峰 - 62步合成抗癌新药艾立布林的研发上市;曾任美国上市公司凯瑞生化(Chiral Quest Inc)中国总经理,联合创立了手性药物领军企业凯瑞斯德;主导和参与了联影医疗(688371),亚盛医药(06855),药明巨诺(02126),阿诺医药(ANL),长风药业、 酶赛生物、法伯新天、锦篮基因、真实维度、创模生物、Sironax、优加利、速迈医疗等30多个公司的投资;《药学进展》编委,美中药协SAPA(Sino America Pharmaceutical Association)顾问,美中药协首个分会SAPA-NE(New England,波士顿地区)创始人;华西医科大学药学本科,纽约市立大学(City College of New York)化学硕士, 巴布森(Babson) MBA。
吴 超
动脉新医药 总经理
吴超,本硕毕业于中国药科大学国际医药商学院,十余年医药行业从业经验,有丰富的产业研究和项目合作经历。曾在华润三九战略部、华润集团雄安新区工作组、西交利物浦大学,从事战略研究、产城发展规划、科研成果转化和创新生态建设工作。2021年加入动脉网,参与创办动脉新医药媒体研究平台,在核药、类器官与器官芯片、CGT、NASH等前沿疗法和适应症领域,建立深度的内容报道和资源积累,促进产业达成新共识新链接。
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刘 肖
行诚生物 商务和市场副总裁
中国药企管理协会MAH专委会副主任委员
刘肖,前丹纳赫生物科技集团大中华区市场部负责人,曾任Cytiva,GE生命科学,珀金埃尔默,赛默飞世尔科技等公司亚太区市场总监,大中华区市场总监,耗材销售管理,业务拓展经理,产品经理等职位。
法国蒙彼利埃大学战略博士,南开大学EMBA,曼彻斯特大学生物学硕士,香港大学金融学研究生,在读美国亚利桑那州立大学心理学硕士。UCMT产业教授,GDA荣誉理事。全国测量测试与仪器仪表高级工程师。法国蒙彼利埃大学健康管理博士/工商管理博士/工商管理硕士论文指导老师,香港大学商学院工作坊特聘讲师,南开大学商学院工作坊特聘讲师,北京大学医学部生物药高级领导力培训班讲师,亦弘商学院特约讲师。中国药企管理协会MAH专委会副主任委员,E药经理人生命科学企业研究中心首席研究员,中国生物医药基建联盟特约研究员。《ChatCGT》栏目策划人/主持人。
王立军
行诚生物 CEO
王立军,在生物医药行业拥有20多年的综合经验,近17年专注于基因疗法、病毒载体工艺开发及其cGMP生产,是AAV生产工艺开发的创新领导者,专长于大规模细胞培养、病毒载体纯化、熟悉分析方法,具有广泛的AAV、慢病毒、腺病毒和溶瘤性单纯疱疹病毒的GMP生产经验,熟悉CMC规范,参与设计多个cGMP生产车间,领导并成功交付多个病毒临床批次,丰富的团队管理经验。曾任职于:AGTC、Brammer Bio、Encoded Therapeutics。
杨 娟
翌圣生物 医药线产品总监
杨娟,毕业于浙江大学,现任翌圣生物科技(上海)股份有限公司医药线产品总监。专注于生物医药领域产品设计与市场推广,管理方向涵盖新产品开发、产品生命周期维护、行业领域应用解决方案、产品市场拓展等。带领的团队长期服务于细胞基因治疗、mRNA医学、疫苗、抗体药等生物医药热点领域的客户,有多个成功合作的项目案例。
吴 昕
左旋星生物 创始人&CEO
吴昕,本科毕业于清华大学生物系,于2009年获得美国康奈尔大学生物物理学博士学位。曾任职苏州金唯智生物科技有限公司总经理,拥有丰富的CRO公司运营及管理经验。2022年初,吴昕博士创立左旋星生物科技有限公司,旨在专注于创新疗法的底层技术开发及生物制品的安全检测放行。凭借在RNA质粒稳定生产、超螺旋单体创新性解决方案及工艺开发方面的深厚专业经验和领先的技术能力,左旋星生物已与众多业内知名企业建立稳固的合作关系,共同推动创新疗法的快速发展和应用。
徐玲丽
丹纳赫生命科学 高级市场技术科学家
徐玲丽,2012年进入丹纳赫,曾先后在贝克曼库尔特和SCIEX工作,从事基因分析仪及毛细管电泳仪相关的应用开发,技术支持和市场方面的工作,在分子诊断及生物药表征和质控方面具有丰富的经验。目前在丹纳赫生命科学平台战略市场部负责药物方向综合解决方案的整合和推广相关工作。
袁 军
康晟生物 副总裁CTO
袁军,担任中山康天晟合生物技术有限公司副总裁,毕业于法国里昂中央理工大学,14年的生物制药行业工作经验,曾参与和负责创新蛋白药物的设计与开发工作,其中,完成研发中试10多项,成功申报临床7项,产业化项目2项。
黄 锐
云舟生物 执行总裁
黄锐,云舟生物执行总裁,中山大学法学硕士,暨南大学生物学在读硕士,曾任职于广东省政府及联东集团,有十余年经营管理和项目投资经验,现负责云舟生物战略事务、对外关系、品牌市场及行政综合运营等。
邹 曦
君联资本 投资总监
邹曦,北京师范大学生命科学学院学士学位,清华大学经济管理学院国际工商管理硕士学位。于2018年加入君联资本,现任君联资本医疗基金投资总监。拥有6年生物医药产业界经验,6年大健康产业投资经验:曾任中信建投资本投资副总裁、辉瑞中国战略与事业发展部战略经理。
代表性投资项目包括:金斯瑞蓬勃生物、汉邦科技、昆翎医药、缔脉生物、都创医药、普米斯生物、格博生物等。主要关注的赛道包括:制药上游服务/设备/耗材供应商、抗体药及其衍生物(双抗、ADC等)、核药、蛋白降解、合成生物学等。
宋 旭
凌泰氪生物 创始人
宋旭,四川大学教授、博士生导师、国家重点研发计划首席科学家、中国遗传学会常务理事、四川省遗传学会理事长。作为lncRNA领域的开拓者之一,一直致力于研究lncRNA与蛋白质的相互作用,以及该相互作用在肿瘤发生发展中的意义。其中,2002年-2009年期间发表的一系列论文揭示了lncRNA参与肿瘤发生发展的具体机制及效应模式,是lncRNA-蛋白质互作领域的奠基性工作之一。基于在lncRNA领域的多年积累,近年来开发了一系列lncRNA成药的平台技术。
张志新
益安博生物 董事长
张教授长期从事B细胞发育、抗体基因重组的分子调控以及自身抗体、抗病毒抗体和抗肿瘤抗体的研究工作。十多年来,主持并完成十几个美国卫生研究院(NIH)和私人基金会(DANAFoundation, LRI)的科研项目。中国生物治疗科学委员会副主任委员/抗体和免疫图谱专业学组主任;中国精准医学科学委员会副主任委员;美国内布拉斯加医学中心终身教授;曾师从免疫学大牛 Max D.Cooper 进行有关B淋巴细胞发育的博士后研究。在NatureImmunology、Immunity、Blood、Immunol Review、Trends Immunol、J Clinic Invest和《美国科学院报》等学术杂志发表文章40多篇;曾担任美国NIH科研基金、NSF基金会和美国红斑狼疮研究所评审委员;担任中国国家自然科学基金重点项目、国家自然科学基金大奖、长江学者评审委员;承担多项科技部重点项目和自然科学基金项目;2016年创建成都益安博生物技术有限公司。
陈利景
金唯科生物 副总经理
陈利景,成都金唯科生物科技有限公司副总经理,多年生物医药行业资本运营经验,曾多次主导过亿元级的股权投融资项目,现负责金唯科公司的投融资和战略发展等工作。
蒋正刚
易慕峰生物 副总经理
蒋正刚,免疫学博士,工商管理硕士。复旦大学上海医学院本科和博士学历,复旦大学工商管理学硕士。10+年本土创新药企业高级管理人员经历,具备深厚的研发管理、公司运营、商务合作、战略制定等全面的生物医药企业运营经验。曾任泽生科技、歌礼制药高管职务。现任易慕峰生物科技有限公司合伙人,副总经理,战略中心负责人。
郭宇杰
优赛诺生物 COO
郭宇杰,美国俄克拉荷马州立大学生物医学博士。在完成优赛诺生物的组建前,郭博士分别担任红杉中国副总裁和越秀产业基金医药投资部总经理,参与投资了超过50家生物医药初创企业,并且先后共同创办广州汉腾生物以及美国Respiron生物技术公司。在此之前,郭博士曾在美国Altheus生物技术公司参与临床试验管理,并在美国俄克拉荷马州立大学技术授权中心任职。
李克纯
元生创投 合伙人
李克纯(Ken),元生创投合伙人;具有丰富的中国和美国的医药研发、创业、投资经验;曾在辉瑞(Pfizer纽约)、卫才(Eisai波士顿),从事了20多年的新药研发、中试、生产、管理;参与了被称为化学药物的珠穆朗玛峰 - 62步合成抗癌新药艾立布林的研发上市;曾任美国上市公司凯瑞生化(Chiral Quest Inc)中国总经理,联合创立了手性药物领军企业凯瑞斯德;主导和参与了联影医疗(688371),亚盛医药(06855),药明巨诺(02126),阿诺医药(ANL),长风药业、 酶赛生物、法伯新天、锦篮基因、真实维度、创模生物、Sironax、优加利、速迈医疗等30多个公司的投资;《药学进展》编委,美中药协SAPA(Sino America Pharmaceutical Association)顾问,美中药协首个分会SAPA-NE(New England,波士顿地区)创始人;华西医科大学药学本科,纽约市立大学(City College of New York)化学硕士, 巴布森(Babson) MBA。
吴 超
动脉新医药 总经理
吴超,本硕毕业于中国药科大学国际医药商学院,十余年医药行业从业经验,有丰富的产业研究和项目合作经历。曾在华润三九战略部、华润集团雄安新区工作组、西交利物浦大学,从事战略研究、产城发展规划、科研成果转化和创新生态建设工作。2021年加入动脉网,参与创办动脉新医药媒体研究平台,在核药、类器官与器官芯片、CGT、NASH等前沿疗法和适应症领域,建立深度的内容报道和资源积累,促进产业达成新共识新链接。
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企业介绍
关于行诚生物
行诚生物(CoJourney)是一家集质粒、病毒载体、mRNA生产制备和分析检测为一体专业的基因和细胞治疗CDMO。有成功的中、美零发补质粒和病毒IND的申报经验。提供质粒、病毒载体和mRNA制备的工艺开发、cGMP生产、分析方法开发和产品检测放行等定制化服务。
行诚公司由基因和细胞治疗领域有商业化经验的CMC资深专家和成绩斐然的科学家、企业家共同创立,双总部设立在中国浙江和美国宾州,公司建立了符合FDA、EU、NMPA法规的质粒、病毒载体和mRNA的GMP生产设施,拥有先进的生产设备及检测仪器,团队拥有丰富的工艺开发能力和实战经验,践行“行之发于至诚”的理念,用领先行业标准的稳健工艺确保为合作伙伴提供从研发到GMP级别的不同生产规模的质粒、病毒载体和mRNA制备的高纯度、高产量、高性价比的优质服务。
关于翌圣生物
翌圣生物科技(上海)股份有限公司是一家聚焦生命科学产业链上游核心原料,从事分子、蛋白和细胞三大品类生物试剂的研发、生产与销售的高新技术企业。通过打通分子酶、蛋白、抗体、核酸、细胞的技术开发路径,翌圣生物成为国内少数同时覆盖三大品类生物试剂、兼备核心技术自主研发能力和规模化生产能力的企业。
公司研发、生产和销售的生物试剂数量达数千种,能够满足客户多种类型生物试剂的一体化采购需求。公司核心产品覆盖qPCR系列、NGS系列、逆转录系列、核酸提取与纯化系列、PCR系列、分子克隆系列、体外转录系列、抗体、蛋白纯化系列、蛋白分析系列、重组蛋白、细胞分析系列、细胞培养系列、细胞转染系列、报告基因检测系列等多个品类,广泛应用于生命科学研究、诊断检测和生物医药等领域。
关于乐纯生物
上海乐纯生物技术股份有限公司成立于2011年,以外延式增长路径并入格氏流体、康晟生物、斯坦利思等优秀品牌,目前业务范围覆盖细胞培养、过滤纯化、一次性使用系统、工业级防污染洁净方案等多个应用场景,现已成为广受业内认可的医药行业上游工艺全链条头部供应商。
使命愿景:以技术创新为驱动,提供高品质的生物工艺解决方案,致力于成为全球生物制药企业最信赖的合作伙伴。
关于云舟生物
云舟生物科技(广州)股份有限公司创建于2014年,是世界知名分子生物学家蓝田博士创办的基因递送领军企业,提供科研载体构建、基因递送CRO、基因载体CDMO等基因递送全产业链服务,目前在全球范围内设有10余家子公司和办事处,2023年晋升为全球独角兽。云舟生物独创"载体家(VectorBuilder)"平台,开启了定制化基因载体商品化时代,已服务全球90多个国家和地区的4000多家科研院所和制药公司,成果被上千篇Science、Nature、Cell等全球顶尖科研期刊广泛引用;自进入临床市场以来,基因药物CRO、CDMO项目已覆盖北美、欧洲、日本等多个国家和地区。
云舟生物提供从科研到临床的全链条服务:
1.科研载体与病毒服务
载体构建、病毒包装等。
2.CRO服务
AAV衣壳定向进化、文库构建、mRNA基因递送解决方案、细胞稳转株构建等。
3.CDMO服务
工艺开发、分析方法开发、质粒制备、病毒制备、IVT mRNA和LNP制备、细胞库建立等。
云舟生物致力于系统性攻克基因递送行业的关键技术瓶颈,赋能基础科研,加速基因药物的临床应用,提升人类健康水平,为世界创造不可取代的价值。
关于丹纳赫生命科学
在丹纳赫,我们汇集科学、技术和运营的能力,让未来科技对今日生活的影响得以加速实现。我们携手全球客户,构建方案,解决他们最为复杂的挑战,将科学的力量变为现实。我们的全球团队正在创造生命科学、医学诊断、生物技术等领域的未来。丹纳赫生命科学平台服务全球领先的生命科学公司,加速突破创新,实现人类更健康的生活。我们与科研、临床及政府机构的科学家们长期保持合作,应用我们在科学和运营领域的所长,助力他们深入理解疾病原理和机制,研发更有效的治疗方法和开发更高效的工作流程。我们齐心协力,加速生命科学对人类生活的积极影响。
丹纳赫中国生命科学平台成立于2019年6月1日,旨在扎根中国市场,为中国的用户提供更好的产品和服务,着力于打造全方位的精准医学和生物制药整体化解决方案。平台目前拥有IDT埃德特、贝克曼库尔特生命科学、美谷分子仪器、SCIEX、艾杰尔-飞诺美、徕卡显微系统、Aldevron和颇尔等诸多知名品牌。在精准医学和生物药领域,丹纳赫生命科学基于中国客户的实际需求场景,不断开发及完善相关分析解决方案和工作流程,目前在合成生物学、多组学研究、类器官研究、肿瘤精准诊疗、抗感染检测、母婴保健检测等方面拥有多维度丰富的解决方案,在抗体药物、基因治疗药物、细胞治疗药物、核酸药物、新型疫苗等众多生物药领域拥有从研发到质控分析等全方位成熟且颇具优势的综合方案。
关于左旋星生物
左旋星生物是一家专注于创新疗法的底层技术开发和高效生产的科技创新型企业,旨在为核酸药物、细胞基因治疗产品提供领先技术和全面解决方案。公司拥有溯源性质粒合成、质粒工艺开发和生产、RNA合成与递送、核酸及细胞基因治疗药物分析方法与质量研究等多个核心技术平台,为客户提供从序列到RNA药物生产的端到端解决方案。
在RNA底层技术开发方面,左旋星生物具备行业领先的技术。公司推出的monoPlasmid平台,应用了最新的合成生物学专利技术,以mRNA专属的pLevoD系列质粒和自研的特定基因型菌株为核心。该平台通过定向进化技术结合AI筛选,对质粒控制元件进行了创新性改造,并对特定菌株进行了编辑,有效抑制了多聚体的形成,同时保持了质粒PolyA尾的多次传代稳定性,一次性解决多个mRNA质粒的CMC难题。
左旋星生物秉持专业、诚信、开放、务实、平等、共赢的理念,以期能携手生物医药公司加速医药创新,助力药物开发,让疾病远离每个人。
关于君联资本
君联资本成立于2001年4月,是国内领先的早期风险投资及成长期私募股权投资的基金管理公司。在二十多年的发展历程中,君联资本遵循国际通行标准,创造基金运营及管理的最佳实践。君联资本通过积极主动的增值服务体系,推动企业创新成长,在多个投资领域持续创造良好投资回报的同时,推动中国的产业进步和社会发展。君联资本以“成为一家具有国际影响力的投资公司”为愿景,秉承“富而有道”的核心价值观,积极践行社会责任。
君联资本深度关注医疗健康领域的投资,系统化投资布局大健康产业,在此领域已有所投企业康龙化成(300759.SZ)(03759.HK)、药明康德(603259.SH)(02359.HK)、药明生物(02269.HK)、信达生物(01801.HK)、诺辉健康(06606.HK)、明德生物(002932.SZ)等细分行业龙头公司在A股及港股上市。
关于成都天府国际生物城
成都天府国际生物城是2016年由成都高新区与双流区合作共建的生物产业专业园区,面积约44平方公里。同时,成都天府国际生物城在科技部全国生物医药园区排名第四,旨在成为全球医药健康创新创业要素汇集地,打造世界级生物产业创新与智造之都。
生物城聚焦“5+18”产业方向,实施靶向招商、精准培育,即瞄准5大细分领域18个赛道形成一批产业集群,目前已合作企业2600余家,引进项目400余个,总投资超1200亿元。
生物城着重打造专业化园区,目前,已交付和在建的载体总面积超100万平方米,旨在提供集“苗圃、孵化、研发、中试”为一体的创新功能载体,为生物医药企业提供专业的配套服务。
关于动脉新医药
动脉新医药是动脉网旗下关注生物医药的媒体研究平台,从内容和运营两个维度为创新创业者提供“深度”和“增量”的传播价值。内容方面,主要有融资首发、企业专访、「做药人」专栏、行业深度解读、赛道报告等;运营方面,通过「VB思享会」品牌栏目,聚焦实践问题,研讨产业趋势,以思想碰撞促进实际合作。
专题成果:【CGT】【IPO-财报解读】【iPSC】【核药】【蛋白降解剂】【上游工具】【合成生物学】【类器官】【VB思享会】等。
往期回顾
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10家单位共同发力,打卡CGT产业升级园区行第二站「上海星北·自贸壹号」!
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十一家单位共同发力,打卡CGT产业升级园区行第四站「苏州BioBAY」!
十一家单位共同发力,打卡CGT产业升级园区行第五站「北京新生巢创新中心」!
十一家单位共同发力,打卡CGT产业升级园区行第六站「北京亦创高科创新科技园」!
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十五家单位共同发力,打卡CGT产业升级园区行第八站:深圳卫光生命科学园&湾有引力!
BD火热、创新周期延续,核酸药物去往何处?(VBEF站-RNA论坛)
回归临床需求、导向商业价值,如何在当下的CGT赛道踩中风口?(VBEF站-CGT论坛)
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动脉网,未来医疗服务平台
6月28日,国家医疗保障局关于公布《2024年国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录调整工作方案》及申报指南等文件的公告(下文简称《方案》)发布,标志着2024年医保谈判正式启动。
本文据易联招采网数据,对符合目录外条件2、4、5的药品进行分析。
注:本文数据仅指可能符合申报条件的药品,实际以官方公布数据为准。
条件2、新增适应症
《方案》中“目录外西药和中成药”条件2是指“2019年1月1日至2024年6月30日期间,经国家药监部门批准,适应症或功能主治发生重大变化,且针对此次变更获得药品批准证明文件的药品”。
PS:药智网公众号【ID:yaozh008】后台回复【国谈】,获取符合目录外条件2、4、5的药品excel名单
一、品种
截至6月23日,符合目录外条件2的药品有18个,进口10个,国产8个。
涉及最多的品种是PD/L1,共涉及4个,其中,国产1家,即上海复宏汉霖的斯鲁利单抗注射液(汉斯状),进口3家,即默沙东的帕博利珠单抗注射液(K药)、施贵宝的纳武利尤单抗注射液(O药)、罗氏的PD-L1阿替利珠单抗注射液(T药、泰圣奇)。
增加适应症最多的也是PD-1,K药、O药各增加了4个适应症,复宏汉霖的斯鲁利单抗注射液(汉斯状)增加了2个适应症。
其次是广州倍绣生物的猪源纤维蛋白粘合剂(倍绣胶)增加了3个适应症。
辉瑞/药明生物的舒格利单抗注射液、第一三共的注射用德曲妥珠单抗(优赫得)、拜耳的利伐沙班干混悬剂(拜瑞妥)、罗氏的注射用维泊妥珠单抗(优罗华)各增加了2个适应症。(详见表一)
表1 符合目录外条件2:2019.1.1~2024.6.23批准适应症或功能主治发生重大变化的药品
二、企业
如表一所示,截至6月23日,上述18个“目录外条件2”药品共涉及15家企业,其中,外企8家、本土企业7家。
其中,涉及药品最多的是罗氏制药,有3个品种,即法瑞西单抗注射液(罗视佳)、注射用维泊妥珠单抗(优罗华)、阿替利珠单抗注射液(PD-L1,T药,泰圣奇)。
其次是复宏汉霖,有2个品种,即斯鲁利单抗注射液(PD-1,汉斯状)、利妥昔单抗注射液(汉利康)。
其他企业都只有1个药品,外企的如辉瑞/药明生物(舒格利单抗注射液)、第一三共(注射用德曲妥珠单抗)、勃林格殷格翰(佩索利单抗注射液)、拜耳(利伐沙班干混悬剂)、强生(达雷妥尤单抗注射液)、默沙东(K药)和施贵宝(O药),本土药企如药明巨诺(瑞基奥仑赛注射液)、广州倍绣生物(猪源纤维蛋白粘合剂)、国药集团国瑞药业(无水乙醇注射液)、沈阳兴齐眼科(硫酸阿托品滴眼液)、基石/药明生物(舒格利单抗注射液)、誉衡/药明生物(赛帕利单抗注射液)。
条件4、鼓励目录
《方案》中“目录外西药和中成药”条件4是指“纳入鼓励仿制药品目录或鼓励研发申报儿童药品清单,且于2024年6月30日前,经国家药监部门批准上市的药品”,覆盖第1~3批鼓励仿制药品目录和第1~4批鼓励研发申报儿童药品清单。
截至6月23日,共有14个鼓励研发申报儿童药品清单符合条件4,前三批都各有4个,第四批有2个。
就国外售价而言,价格最贵的是口服用苯丁酸甘油酯,也是唯一超过4万元的品种,在美国售价折合人民币42660元;
1万~4万元的有2个,即注射用维拉苷酶α(日本13985元)、注射用艾夫糖苷酶α(美国13946元);
4千~1万元的有3个,即呋塞米口服溶液(美国6788元)、盐酸普萘洛尔口服溶液(美国4747元)、马来酸依那普利口服溶液(美国4728元);
1千~4千元的有3个,即氟哌啶醇口服溶液(美国1598元)、氯巴占片(美国1550元)、尼莫地平口服溶液(美国1010元);
<1千元的有4个,即复方磺胺甲噁唑口服混悬液(772元)、他克莫司颗粒(697元)、硫酸阿托品滴眼液(474元)、吸入用一氧化氮(155元)。(详见图一)
条件5、罕见病药
《方案》中“目录外西药和中成药”条件5是指“2024年6月30日前,经国家药监部门批准上市的罕见病治疗药品”。
截至6月23日,也有14个罕见病治疗药品符合条件5,且都是国家卫生健康委员会等5部门制定的《第一批罕见病目录》药品。
罕见病治疗药品一般都比较贵,就目前国外售价(折合人民币)而言,这14个罕见病药中最贵的是治疗威尔逊病的青霉胺,在美国售价19.6万元;
>10万元的还有治疗A型血友病的艾美赛珠单抗注射液,在美国售价12.6万元;
5~10万元的有2个,即治疗黏多糖贮积症Ⅱ型的艾度硫酸酯酶β注射液(日本9.1万元)、治疗特发性肺纤维化的吡非尼酮(美国7.8万元);
2~5万元的有4个,即盐酸沙丙蝶呤片(治疗高苯丙氨酸血症,美国4.6万元)、布罗索尤单抗注射液(治疗低磷性佝偻病,美国3.3万元)、吸入用伊洛前列素溶液(治疗特发性肺动脉高压,美国3.2万元)、利鲁唑(治疗肌萎缩侧索硬化症,美国2.4万元)。
1~2万元的有3个,即注射用维拉苷酶α(治疗Ⅰ型戈谢氏病,日本1.4万元)、注射用伊米苷酶(治疗Ⅰ型戈谢氏病,美国1.3万元)、依洛硫酸酯酶α注射液(治疗黏多糖贮积症IVA型,美国1.1万元);
<1万元的有3个,即注射用拉罗尼酶浓溶液(治疗黏多糖贮积症Ⅰ型,美国8078元)、注射用阿加糖酶β(治疗法布雷病,美国8035元)、注射用艾诺凝血素α(治疗B型血友病,日本2302元)。(详见图二)
此外,6月24~30日之间,还有一些新的药品批准上市。
注:以上图片来源赛柏蓝
来源 | 赛柏蓝(药智网获取授权转载)
撰稿 | 张自然博士
责任编辑 | 八角
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1993年,国家卫生部就启动了干细胞临床研究的相关工作。近几年,细胞与基因治疗取得明显突破。目前其发展现状如何,面临哪些挑战?如何构建一个基础研究与临床紧密结合的良好生态?如何减轻患者的费用压力?
6月15日,上海创奇健康发展研究院以“创新疗法,如何可及?”为主题,联合上海市生物医药产业促进中心、上海市生物医药科技发展中心、上海市食品药品安全研究会,共同主办第48期卫生政策上海圆桌会议。邀请临床研究机构、政策扶持机构、行业企业和监管部门的代表,聚焦细胞与基因治疗(CGT)展开研讨。
▲ 薛 梅 上海创奇健康发展研究院品牌市场总监
创奇健康研究院执行院长俞卫教授致辞并首先作主题发言,品牌市场总监薛梅主持会议。
▲点击观看-圆桌会议集锦
01
集全社会之力突破CGT成本门槛的路径
▲ 俞 卫 上海创奇健康发展研究院执行院长
以细胞和基因治疗为代表的创新疗法是临床医学的一大突破。据美国ClinicalTrials.gov统计,目前已有1000多注册的基因疗法临床试验和8000左右的细胞疗法。另据预测,2030年至少有30-60个细胞和基因疗法的成熟产品会经FDA批准上市。
但其高昂的费用带来巨大挑战,美国的案例值得我们思考。
俞卫教授介绍,从经济学角度看,美国支付方式应对之策基本分三类:摊销、风险分散、按绩效支付。摊销是将费用分摊到不同的时间节点支付;风险分散是通过再保险分担费用;按绩效支付的绩效主要是疗效。
经济学之外的努力也包括三类:
一是公益性和非营利的保险公司。这些机构会愿意拿出资金支持创新疗法的应用。
二是社会基金。不同于慈善基金,医疗社会基金一般是绑定医疗服务。
例如美国旧金山有一个渐冻人的研究和治疗中心,考虑到患者行动不便,中心围绕患者提供所有相关专科的诊疗、营养、辅具等服务。这样的服务模式,保险公司支付的费用远低于成本,差额部分由基金会支持。这类基金的资金使用效率高,因为医生知道哪些服务该用,哪些不该用,钱都用于患者的实际需要。
三是医院出面谈判价格。例如波士顿儿童医院基因治疗项目的临床研究和临床开发主任邓肯介绍,他们的做法是医疗团队与保险公司沟通,确定哪些费用该获批支付,患者和家属无须操心。
在中国,方兴未艾的基因和细胞疗法在支付上面临更大的困难:
一是整体购买力太弱。2021年我国人均医疗费用仅830美元,而高收入国家(除美国外)为6000美元,美国高达1.2万美元。
二是地区经济水平差异大。医保即便做到省级统筹,2022年省际之间人均GDP也有4倍的差异。
三是城乡居保的筹资水平较低。2023年城乡居保覆盖近10亿人口,人均筹资1087.8元,仅为城镇职工医保的26%。
俞卫教授指出,除非所有患者都可以获得治疗,否则基因和细胞疗法就不具备革命性。我们要像马斯克做星际飞船那样,想办法大规模降低成本。
他建议,在社会基金之外,政府建立专项救助基金,在支持研发的同时拿出一部分来支持临床应用。专项基金可以考虑和惠民保合在一起使用。
此外,医院、药企和保险可以联合,医院和药企的临床应用合作有可能降低一部分成本。
再就是企业的技术创新需要在成本上动脑筋,哪怕是做“me too”产品,甚至疗效稍微差一点,如果能够大规模节省资金对社会也是有益的。
俞卫教授呼吁,我们的社会要做出选择,不仅要发展科技研发创新疗法,也要强调公平性,集全社会之力突破基因细胞疗法的成本门槛,让所有患者都能受益。
02
国内CGT技术能否跟上?能否弯道超车?
▲ 王立群 博士 星奕昂生物创始人、董事长兼首席执行官
星奕昂生物创始人、董事长兼首席执行官王立群博士表示,目前国际和国内获批的细胞疗法基本上都是同一类型,即自体细胞。从这一点来说我们跟国外跟得非常紧,没有被落下多少。
但我们的临床研究/试验“量”大于“质”。
南京驯鹿生物技术有限公司创始人兼董事长张金华坦言,国内大量的临床试验是研究者发起,真正进行了药品注册的数量还不是很多。从获批情况来看,美国获批6款,中国有5款,其中2款是美国的License in,3款自研。
复旦大学附属中山医院生物治疗临床中心实验室主任徐建青也指出,以CAR-T领域为例,最早的知识产权都在美国的企业,并且逐步衍生出整套技术,而我国技术体系也不够完整,临床研究的质量有待进一步提升。
▲徐建青 复旦大学附属中山医院生物治疗临床中心实验室主任
徐建青认为,发展CGT的核心是技术创新,这至少包含提升安全性、有效性和成本控制的创新技术。临床医生更多关心安全和有效,但如果没有成本控制的概念,商业化和市场化会受阻。
王立群认为,CGTs价格贵,首先在于自体细胞的定制化特点——他判断,2027年之前,全球很难有一款真正的通用细胞产品。从发展方向来看,怎么从血液瘤拓展到实体瘤,甚至是非肿瘤,怎么把自体变成异体,这个过程一方面有利于成本下降,另一方面我们从过去仿制,现在仿创,到未来创新,实现超车完全是有可能的。
上海市生物医药科技发展中心主任李积宗指出,CGTs发展的关键还是技术,这包括核心技术的突破,也包括新技术的赋能。他介绍,中心已引入数字孪生和药物虚拟临床技术,有利于降低新药临床试验的试错成本;另外现在有了高通量的类器官芯片,能够提升研发的速度和准确性。
03
国内CGT商业化的现状和展望
▲李积宗 上海市生物医药科技发展中心主任
李积宗表示,生物医药产业需求旺盛,技术迭代快速,但面临创新、转化和支付等诸多问题。
张金华以CAR-T为例,透视国内CGT产品的商业化:
近年来CGT技术的迅猛发展带动了一众细分产业的蓬勃生长,而其中CAR-T赛道由于技术工艺最为成熟,面临着极其广阔的市场空间。然而,相比海外市场的如火如荼,国内一众CAR-T企业虽然在加速布局,但是产品渗透率仍远远低于海外。
▲ 张金华 南京驯鹿医疗技术有限公司创始人兼董事长
她认为,造成海内外渗透率巨大差异的一个重要原因就是药品支付模式的不同。
相比于海外成熟的“商业保险+医疗保险”的多元支付体系。国内的商业保险目前仍然处于发展的初期阶段,2019年中国医疗保健总开支中,商业医疗保险仅占3.6%。而目前普及率较高的商业保险城市惠民保,又由于地理区域上的隔离而缺乏统一的申报准入程序。不仅如此,由于CGT产品高昂的价格,欧美许多国家的政府部门纷纷针对CAR-T开展了疗效风险共担等创新支付模式来解决产品的支付压力,而目前国内也缺乏成熟的实践经验。
除此以外,相比于其他的创新药品,CAR-T产品在开拓海外市场也存在许多的困难。生物医药企业在遭遇2022年“资本寒冬”之后,外部资本仍未走出低迷,生物医药企业的融资仍然受限,难以扩大海外规模。
王立群表示,一些商业化的限制,未来可能在发展中得到突破。
一是现在CGT还只用于末线治疗,本来病人数就少,末线导致分母进一步变小,所以一个办法就是往前推,从末线推到二线甚至是一线;还有就是适应症的扩大,把获批的和相关的其他适应症都放进来;还有就是往非肿瘤方向发展,比如说自身免疫疾病,这市场比血液瘤还要大,一下子就把市场扩大了一倍,这也是一个方向。
04
科学监管的难点和方向
▲魏俊璟 上海市食品药品安全研究会副会长兼秘书长
上海市食品药品安全研究会副会长兼秘书长魏俊璟介绍,从收费的角度,对CGT主要有如下几条管理路径:
首先是医疗技术。
2009年以来,允许临床应用的第三类医疗技术目录事实上在不断缩小,2022年新版的目录和规范,只剩下异基因造血干细胞移植技术,除此之外,医院里涉及到的所有细胞类技术,收费都不合法。
二是临床研究。
医生发起的临床研究在医疗机构里非常多,2015年干细胞的临床研究管理办法要求双备案制,即医疗机构备案和研究项目备案。此后因为基因编辑事件加大了管理力度,体细胞的临床研究要在医院里做IIT(研究者-主要指临床医生发起的临床研究是国内外医药界广泛存在的一种研究形式,称之为investigator initiated trial),也要做双备案。总的来说,这一类项目也不能收费。
三是产品路径。
我国药监部门从2015年之后做了很多努力,出了非常多的指南和指导原则,对比美国FDA并不差或慢多少。对大部分的企业来说,按照药品管理的路径比较清晰,一些新的管线、新的技术有待进一步发展。
魏俊璟指出,随着CGT的快速发展,科学监管存在如下几个难点:
问题一:双轨制何去何从?
由CGT的技术特点决定,国外大部分国家也是双轨制,只不过是占比多少的问题,比如日本是医疗技术路径走得比较快,美国还是更倾向于FDA主导下的产品获批。那我们的分类怎么做?通道怎么做?有哪些要求?机制是什么?
问题二:产业链各个环节应该如何监管?
比如说原材料应该怎么来?异体的是买卖还是捐赠?还有采集规范、储存要求、制备要求等。“双备案”有一个要求是产品在GMP(Good Manufacturing Practice of Medical Products,药品生产质量管理规范)的环境下生产,现在都没有GMP认证了,需要打通了统筹监管。还有使用上的限制,对医院的条件、级别、人员的要求,它的规范是什么?怎么样才能够用起来?
问题三:收费问题如何解决?
原来医院里的细胞应用收费有一定合理性,因为不是所有东西都可以做成产品。具体哪些能收费?按什么收?收多少?支付方是谁?如何保障支付?如何避免劣币驱逐良币?
问题四:业内乱象如何管理?
对那些什么都能做、而且也都在收费的企业,怎么做后期治理?还有,业内乱象存在是因为处罚不够,执法力度上后续应该怎么规范?
问题五:临床研究如何转化?临床研究的结果,可否作为技术性申报材料提交用于药品评价?
问题六:外资参与如何调整?现在很多企业在呼吁,在哪些段里可以允许外资进来。
魏俊璟最后建议:
第一,双轨制需要进一步完善,要把产品线和医疗技术端理出来。
第二,新技术应用有待进一步明确。国务院2024年的立法计划当中,已纳入《生物医学新技术临床研究和转化应用条例》,这是一个好现象,至少有机会了。
第三,管理分类后对存量进行规范。在双轨并行之下,通过强力的执法手段淘汰一批,规范一批。
第四,在全生命周期环节中消除障碍。
05
可行的推动与加速策略
在本场会议的主题演讲和圆桌讨论环节,多位嘉宾都提到IIT(研究者发起的临床研究)和IST(企业发起的临床研究)的价值。
王立群表示,IIT机制让企业有机会来探索自己的产品对患者的安全性、有效性到底怎么样。国外公司喜欢跟中国的细胞治疗企业合作,最大的原因也是他们想用好中国的IIT。
虽然有企业打着IIT的名义,通过没有专利的仿制品治疗收费,但张金华介绍,驯鹿生物在做IIT的时候就秉持着工艺一致性原则,严格按照GCP (Good Clinical Practice,即药物临床试验管理规范)规范执行,在保证IIT数据质量的前提下还是可以被监管部门所接受的,可以大大加快临床试验的效率。她总结,能被CDE(Center for Drug Evaluation)接受的一个前提是工艺一致性,第二是入组标准要一致,第三就是IIT试验要完全按照GCP规范执行。
徐建青表示,IIT和IST能够让现代技术无解的患者获得更多的治疗机会,让企业获得生存能力。它们走向临床应用的路径如果可以走通,CGT领域会走得更顺。从新的产业发展角度去思考,这条路径值得重新去推。
他认为,如果让真正高水平的三甲医院牵头,把整个质量控制体系、临床评估体系建立好,出来的数据就是非常有价值的,有望得到国内外、甚至是美国FDA或欧洲EMA的认可。那样才不会浪费我们的病人资源,也不会浪费投资。
李积宗指出,虽然IIT有可能存在滥用,但我们不能把它关掉,因为它对创新有很大的推动作用。包括IIT在内,金融支撑、通关便利等,都是上海市促进CGT产业的支持举措。其中通关便利已经做到,药明巨诺拿下了第一单。
上药集团和上海十院联手的“前院后厂”模式,也是我国CGT领域的一个特色尝试。徐建青指出,在这种模式当中,医院和药企都要担责,就会把IIT做得更正规、更准确,从而让整个生产和质控更规范,同时让临床医生懂得怎样更好地收集临床治疗之后的疗效、安全性和有效性的数据,真正有机会把这件事情做好。
上海科技大学上海临床研究中心(筹)主任朱畴文表示,任何监管措施的出台都是滞后的,上海临床研究中心将于2026年开张,作为临床研究和临床试验的基地,期待做一些尝试,比如先通过IIT的研究做验证等,欢迎各方合作进行探索。
来源 | 卫生政策圆桌论坛
100 项与 JW Therapeutics (Shanghai) Co., Ltd. 相关的药物交易
100 项与 JW Therapeutics (Shanghai) Co., Ltd. 相关的转化医学