山东瑞银生物工程有限公司

复星凯特，阿基仑赛注射液2021年6月复星凯特靶向人CD19自体CAR-T细胞治疗产品奕凯达®（阿基仑赛注射液）获批上市，为中国首个获批准上市的细胞治疗类产品药明巨诺，瑞基奥仑赛注射液2021年9月药明巨诺瑞基奥仑赛注射液获批上市，是继复星凯特阿基仑赛注射液之后国内第二款获批的 CAR-T 疗法，也是国内首款获批的国产 CAR-T 产品合源生物，纳基奥仑赛注射液2023年11月合源生物纳基奥仑赛注射液获批上市，是中国首款治疗成人复发或难治性 B 细胞急性淋巴细胞白血病的 CAR-T 产品科济药业，泽沃基奥仑赛注射液2024年3月科济药业泽沃基奥仑赛注射液获批上市，是国内首款治疗复发或难治性多发性骨髓瘤的 CAR-T 产品驯鹿生物，伊基奥仑赛注射液2023年6月驯鹿生物申报的伊基奥仑赛注射液获得NMPA批准上市，用于治疗既往经过至少3线治疗后进展的复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者，是全球首个获批的全人源BCMA CAR-T细胞治疗产品；传奇生物，西达基奥仑赛注射液2024年8月传奇生物的西达基奥仑赛注射液获批，是国内首款用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者的国产 CAR-T 疗法；铂生卓越生物，艾米迈托赛注射液2025年1月铂生卓越生物的艾米迈托赛注射液获批上市，用于 14 岁以上消化道受累为主的激素治疗失败的急性移植物抗宿主病，成为我国首款获批上市的干细胞疗法信念医药，AAV基因疗法2025年4月信念医药的AAV基因疗法信玖凝®（波哌达可基注射液）获批上市，成为国内首款获批的血友病B基因治疗药物，也是全国获批的首个罕见病基因治疗药物。近年来，国内CGT行业发展势如破竹，迎来了一个个国内首款产品获批的好消息，我们也看到了“全球首款”的历史性突破。在收获这些里程碑成就时刻的背后，离不开企业技术持续攻坚与资本托举，以及监管体系的精准护航。然而，这一蓬勃发展的背后，也隐藏着诸多亟待攻克的难题:1.技术壁垒极高，如基因编辑技术的脱靶效应、病毒载体面临随机整合或激活原癌基因导致异常细胞增殖2.研发周期长且成本高昂的基本属性，不少企业面临资金短缺导致难以推进项目的困境3.患者生理特点和伦理问题和长期效果评估及安全性监测等临床试验设计复杂性问题4.政策的解读不到位导致错失政策红利      ........这些因素共同构成了企业发展的掣肘。如何在技术优化与商业化之间找到动态平衡，是每一家CGT企业必须面对的难题。在打通技术卡脖子问题、现金流紧缺、临床开发复杂性、监管流程被卡等生态链条问题后，我们有足够的信心和底气相信，国内CGT企业可以研发出更多国内首款乃至全球首款产品。在此背景下，为助力CGT行业突破科研瓶颈、推动企业发展，促进产业上下游融合与科技成果转化，动脉网联合CSGCT将于2025年5月10日在苏州国际博览中心举办的2025 VBEF未来医疗医药100强展会上，特别设立“CGT行业创新及新机遇发展论坛暨2025CSGCT大会启动发布会”。论坛将邀请国际国内行业专家、CGT创新企业、临床专家、投资机构及产业投资人等，将围绕行业最新发展趋势、政策解读、创新技术、难点卡点、投资BD新机遇等话题深度交流，促进CGT行业高质量发展。论坛信息时间：2025 年 5 月 10 日全天地点：苏州国际博览中心（VBEF大会期间）规模：100 人组织机构主办单位：动脉网、CSGCT支持单位：有临医药、博雅生命、行诚生物、翌圣生物参会对象CGT领域创新药企、CDMO企业，Biotech企业，行业协会、园区，关注CGT领域的美元基金及人民币基金、产业投资人等演讲嘉宾吴振华 博士嘉因生物CEO/联合创始人、CSCGT主席个人简介：吴振华博士拥有近20年国际大药企及初创公司研发、管理经验。吴博士自美国罗彻斯特大学获得博士学位后在美国从事多年药物研发工作。他曾先后担任美国默沙东资深科学家、首席科学家，葛兰素史克副总监、总监，United Neuroscience副总裁，和NeuExcell CEO。长期从事基因疗法开发，在葛兰素史克和NeuExcell领导多项神经领域基因和细胞治疗工作，在基因和细胞治疗领域拥有长期的经验和独特的战略眼光；成功领导过多项临床前和临床阶段项目。其中6个项目进入临床候选药物阶段，4个进入临床开发，1个获得上市许可；研究论文发表在Nature Medicine和Neuron等顶级科学杂志上；长期担任美中药物协会大费城地区(SAPA-GP)会长，在团队招募、管理和运营方面拥有丰富经验。戚飞君联资本执行董事个人简介：戚飞博士于2014年加入君联资本，目前担任君联资本执行董事，专注于前沿生物技术、医疗数字化和跨境出海等方向的投资。戚飞博士主导、参与的投资项目包括 百洋医药 (SZ:301015)、思派健康(HK:0314)、中盛溯源、锐正基因、 ETANA、嘉因生物、朗信生物、瑞博生物、金匙基因、博恩登特、欢乐口腔、芙艾医疗、栈略数据、肿瘤资讯等。戚飞博士拥有北京大学细胞生物学博士学位及北京大学生物技术学士学位，曾任美国加州大学洛杉矶分校（UCLA）访问学者。韩海雄 博士有临医药首席医学官个人简介：韩海雄博士深耕医药研发领域15余年，聚焦肿瘤及自身免疫性疾病等方向，主导或参与制定40余款药物开发策略，并牵头完成40余项临床方案设计与总结报告。魏卿博雅干细胞科技有限公司高级研究员个人简介：博雅干细胞科技有限公司外泌体技术研发总监，高级研究员。参与多项国家级及天津市级项目，有丰富的间充质干细胞新药申报及IND获批经验，拥有细胞治疗自动化设备的临床应用及申报经验，同时主导博雅外泌体技术工艺研发，拥有丰富的外泌体FDA DMF药物原料及国际化妆品INCI成分申报经验。对干细胞、免疫细胞、外泌体等工艺长期进行创新研发工作，以第一发明人获得授权专利10余项，以第一作者/独立作者在国内省部级核心期刊发表多篇论文，获得第二届全国博士后创新创业大赛优胜奖，第四届天津市博士后创新创业大赛金奖等。刘辰Locust Walk董事总经理个人简介：现Locust Walk公司中国区负责人及董事总经理。Locust Walk是一家全球领先的生物医药投资银行，专注于生物制药领域的许可、并购以及资本筹集。他深入了解生物制药行业的交易格局，为国际公司在中国的战略发展提供了宝贵的支持。刘辰拥有牛津大学的肠癌干细胞研究背景，并获得清华大学与康奈尔大学的金融MBA学位。他曾在国际医药企业从事临床开发与监管事务，跨足欧洲、美国和亚洲等地的工作经历。他现为康奈尔大学生命科学风险投资中心的导师，且将于2025年担任哈佛大学的访问学者。谢暄晖 博士驯鹿生物首席创新及投资官个人简介：负责驯鹿生物创新业务孵化及投资，围绕CGT产业链进行上下游孵化。此前谢博士作为联合创始人孵化投资了基因工程载体疫苗平台，分别针对经济动物及宠物、人用疫苗两大市场组建了多管线公司，满足进口替代及产业升级需求。作为联合创始人搭建了合成生物学平台，针对农业、医美、功能性食品等领域组建了多管线公司，开拓生物技术在医药以外的创新增长点。此外还作为联合创始人孵化了mRNA、siRNA、噬菌体治疗等前沿技术平台。谢博士此前作为TVM资本中国区创始合伙人着重于创新药领域的跨境股权投资及技术转移。朱杰伦纽扣资本合伙人个人简介：朱杰伦总是生命科学行业的资深产融专家，拥有超过20年的生物医药资本市场经验。毕业于哈佛商学院，并获得贝克学者荣誉。曾任天境生物和菲鹏生物CFO。他主导天境生物成功在NASDAQ上市，并推动市值从8亿美元增长至70亿美元，成为中国新一代生物技术公司市值前五。他在医疗行业的卓越表现让他多次被机构投资者评为最佳CFO。在此之前，他在Jefferies担任亚洲医疗健康行业主管，促成了超过100亿美元的跨境并购和融资交易，也曾在德银和瑞银担任医疗行业主管，为全球医疗健康领域贡献重要力量。他目前专注于推动生物技术行业“NewCo”模式的发展，致力于早期创业公司的孵化和国际市场的拓展，帮助本土生物技术企业走向全球。刘肖行诚生物商务和市场副总裁个人简介：前丹纳赫生物科技集团大中华区市场部负责人，曾任Cytiva，GE生命科学，珀金埃尔默，赛默飞世尔科技等公司亚太区市场总监，大中华区市场总监，耗材销售管理，业务拓展经理，产品经理等职位。法国蒙彼利埃大学战略博士，南开大学EMBA，曼彻斯特大学生物学硕士，香港大学金融学研究生，在读美国亚利桑那州立大学心理学硕士。UCMT产业教授，GDA荣誉理事。全国测量测试与仪器仪表高级工程师。法国蒙彼利埃大学健康管理博士/工商管理博士/工商管理硕士论文指导老师，香港大学商学院工作坊特聘讲师，南开大学商学院工作坊特聘讲师，北京大学医学部生物药高级领导力培训班讲师，亦弘商学院特约讲师。中国药企管理协会MAH专委会副主任委员，E药经理人生命科学企业研究中心首席研究员，中国生物医药基建联盟特约研究员。《ChatCGT》栏目策划人/主持人。谭国胜翌圣生物生物医药事业部总经理个人简介：谭国胜 毕业于南京大学，多年药品及生物原料销售、市场经验，目前担任翌圣生物大客户总监，聚焦KA客户合作推动，参与公司CGT赛道相关产品布局和市场策略制定，熟悉CGT上下游产业链。朱芳芳血霁生物创始人个人简介：朱芳芳，北京大学博士、斯坦福大学博士后，上海交通大学长聘教轨副教授、苏州血霁生物科技有限公司创始人。获评国家级人才，江苏省高层次创新创业人才等、还获得共青团中央、全国青联2025新时代青年先锋奖、国家生物药技术创新中心首席科学家、福布斯中国·青年海归菁英100人等荣誉。在干细胞领域研究时间长达17年，拥有多项中美及国际发明专利，2021年归国创办血霁生物，是中国潜在独角兽企业。赵丕明 道济基因创始人个人简介：基因治疗创新领军人才。 兰州大学本科，中科院博士，UCSF博士后，基因治疗主管科学家， 专注基因治疗及转化医学15年。 曾领导全球首个慢性肾病基因治疗项目(SPLIS)， 获美国基因治疗专利1项， 成果惠及国际患者。拥有丰富的基因治疗产业界经验， 擅长高效技术平台构建和高价值创新管线打造，致力于将前沿基因治疗技术应用于临床实践，为全球患者带来可负担的突破性疗法。章良 舟渡资本合伙人个人简介：毕业于加拿大麦克马斯特大学，拥有超过15年的医药产业研发，BD经验，成功操盘过数十个中后期明星项目融资案例，有丰富的资产重组及产品对外授权的项目经验。牛婧 金斯瑞生物科技高级投资总监个人简介：金斯瑞生物科技（HK.01548)高级投资总监，作为创始团队成员发起成立华泰-金斯瑞基金，管理规模10亿元人民币；拥有超过8年医疗健康行业投资经验。历任海松医疗基金董事总经理，大一资本投资总监等职位。在生物医药股权投资领域累计投资金额超过3亿元。投资项目包括益杰立科，药捷安康，维立志博，博奥信，挚盟医药等。弗吉尼亚理工大学工程学，统计，运筹学硕士，5年美国留学工作经验。朱蓓莉 比邻星创投董事个人简介：朱蓓莉专注于生物技术和诊断领域的投资和孵化，在比邻星创投担任资深董事。朱蓓莉女士2019年中加入比邻星创投，参与主导投资项目十余个，包括艾威、乘典、大湾、Rapafusyn、Dotbio、Avotres、VacV、抟相、杰毅、德运康瑞、威登斯等。加入比邻星创投前，她在百创汇工作9年，担任投资及研究总监，参与数十个创新医疗项目落地、孵化及投资。她还参与过2个国家一类新药的开发及国家“重大新药创制”科技重大专项项目的研究。朱蓓莉女士拥有中国药科大学生物化学与分子生物学专业硕士学位。会议日程会议报名欢迎感兴趣的企业及行业同仁，扫描下方二维码报名，也可加会议小助手微信，咨询活动详情及内容。扫描上方二维码报名如果您想对接文章中提到的项目，或您的项目想被动脉网报道，或者发布融资新闻，请与我们联系；也可加入动脉网行业社群，结交更多志同道合的好友。近期推荐声明：动脉网所刊载内容之知识产权为动脉网及相关权利人专属所有或持有。未经许可，禁止进行转载、摘编、复制及建立镜像等任何使用。动脉网，未来医疗服务平台

2025年4月21日，迪哲医药（688192.SH）宣布完成17.96亿元定向增发，募集资金将用于加速核心产品研发及自建生产基地。此次融资吸引了泰康资产、鹏华基金、QFII外资机构投资者瑞银等14家知名机等主流机构及无锡市政府战新基金参与，反映出资本市场对其创新能力的认可。在发行情况报告书中，迪哲医药表示，本次发行使公司整体资金实力和偿债能力得到提升，资本结构得到优化，也为公司后续发展提供有效的保障。从Biotech到BioPharma的关键跃迁图片来源：迪哲医药公告迪哲医药此次融资17.96亿元中，会投资10亿元的资金在国际标准创新药产业化项目上，而拟使用本次募集资金的金额超过了6亿元。迪哲医药将会于无锡自建生产基地并打造集临床前研发、临床开发、商业化生产于一体的全产业链形态。标志其从“轻资产研发型”向“全产业链平台”转型。自有工厂可降低对CMO（合同生产组织）的依赖，据《Nature Biotechnology》2023年研究，拥有自有工厂的生物药企平均生产成本降低32%。无锡基地按FDA/EMA标准建设，可以确保全球申报数据一致性。生产基地的产能预留设计（如预留50%产能用于未来管线扩展）能够支持后续产品的快速商业化，形成“研发-生产-销售”闭环。目前，已经取得了无锡市批准的设计土地的权属证书。新增用地面积约93.3亩，总建筑面积约9.5万平方米，年产2亿片剂、0.5亿粒胶囊。初期聚焦已上市产品舒沃替尼（肺癌）和戈利昔替尼（淋巴瘤），两者2024年销售收入达3.6亿元，且被纳入2025年国家医保目录。自产能力可保障供应稳定性，避免外包产能不足导致市场断供风险。图片来源：迪哲医药公告当然重资产模式也有挑战，迪哲目前仍处于亏损状态（2024年净亏损8.5亿元），且生产基地建设周期长达2-3年。贝恩咨询2024年报告指出，自建生产基地的药企平均需5年实现产能利用率超70%，期间固定资产折旧可能拖累利润。需平衡研发投入与产能爬坡节奏，避免现金流紧张。小众靶点与大市场博弈迪哲医药的研发管线布局以“小众差异化竞争”为核心战略，其选择主要基于未满足的临床需求和源头创新壁垒，避开拥挤赛道，聚焦罕见突变、耐药难题及机制创新领域。已上市产品：靶向罕见突变，填补全球空白1.舒沃替尼（DZD9008）迪哲医药未参与EGFR敏感突变（如L858R）的激烈竞争，而是选择Exon20ins这一“难成药”靶点。核心产品舒沃替尼（DZD9008）针对EGFR Exon20ins突变非小细胞肺癌（NSCLC），该突变仅占EGFR阳性患者的10%，但临床需求高度未满足。全球唯一针对EGFR 20号外显子插入突变的口服小分子药物，中美双突破性疗法认定，二线治疗ORR达60.8%，一线治疗ORR提升至78.6%。2023年国内上市后迅速放量，2024年销售收入超2亿元，美国FDA已受理上市申请（优先审评），覆盖全球16个国家的Ⅲ期临床推进中。强生的Amivantamab（JNJ-6372）已获批同类适应症，但需静脉注射且单瓶售价约10,300-11,500元人民币（需根据体重调整剂量，体重≥80 kg患者需1400 mg/次，每月约需3瓶）；舒沃替尼已纳入2025年国家医保乙类目录（执行日期2025年1月1日），具体价格因地区报销比例不同而有所差异：医保中标价：每盒价格范围4320元至9040元，平均降价约63%。价格优势明显。2.戈利昔替尼（r/r PTCL）另一款产品戈利昔替尼是全球首个JAK1抑制剂，针对外周T细胞淋巴瘤，ORR达44.3%（较西达本胺提升58%），中位OS达16.4个月，填补多个亚型治疗空白。2024年国内上市后快速进入医保，2025年销售额预计与舒沃替尼合计峰值超40亿元。临床后期管线：解决耐药难题，突破疗效瓶颈1.DZD8586（B-NHL）全球首创LYN/BTK双靶点抑制剂，可完全穿透血脑屏障，同时克服BTK依赖性/非依赖性耐药机制，解决中枢神经系统淋巴瘤治疗难题。Ⅰ期临床显示ORR显著且安全性良好，2025年ASCO首次公布数据并获口头报告，临床Ⅱ期加速推进。在中枢神经系统淋巴瘤领域尚无竞品。2.DZD6008（EGFR突变NSCLC）新一代EGFR-TKI，针对三代EGFR-TKI耐药及脑转移患者，早期数据展现优异穿透血脑屏障能力，临床Ⅰ期验证安全性与有效性，覆盖传统药物无效人群早期管线：布局前沿靶点1.DZD2269（A2aR拮抗剂）：全球首个针对前列腺癌的腺苷受体拮抗剂，解除肿瘤微环境免疫抑制，尚无同类药物进入临床。2.DZD1516（HER2耐药乳腺癌）：针对HER2阳性乳腺癌耐药问题，临床II期数据优于ADC药物，差异化解决现有疗法毒性高、耐药快痛点。结束语通过聚焦罕见病、耐药机制和全球首创靶点，既规避了热门赛道的激烈竞争，又以临床突破性数据获得优先审评、医保快速准入等政策红利。这种差异化战略在短期内需承受高研发投入压力，但长期看有望通过“First-in-class”产品的独占期实现商业化爆发，成为国内创新药企转型Biopharma的标杆。东吴证券预测，四款核心产品的全球销售峰值或达60亿元（国内）及15亿美元（海外），支撑其长期估值。从战略角度看，此次融资不仅缓解了公司研发投入与商业化扩张的资金压力，更通过自建生产基地（无锡项目）推动其从Biotech向BioPharma转型，实现全产业链布局。这一模式与国际药企的发展路径一致，旨在通过自主生产能力提升质量控制与成本效率，为全球化竞争奠定基础。免责声明：文章内容仅供参考，不构成投资建议。投资者据此操作，风险自担, 关于对文中陈述、观点判断保持中立，不对所包含内容的准确性、可靠性或完整性提供任何明示或暗示的保证。请读者仅作参考，并请自行承担全部。联系我们SIT 2025展位火热预定中！扫码立即咨询电话：13816031174（同微信）赞助形式包括但不仅限于演讲席位、会场展位、会刊彩页、晚宴赞助、会议用品宣传等。点击此处“阅读全文”咨询更多精彩！

今年3月，美国及欧洲的生物医药行业共发生18起融资事件，融资规模达21.8亿美元（约158.96亿人民币），其中值得关注的有：AI制药领域大额融资集中爆发：3月，位居融资额前两位均是AI制药公司，其中，诺奖得主创立的Isomorphic Labs更是单轮完成创纪录的6亿美元融资；前沿技术路线与新靶点受到关注：3月，HDAC6抑制剂公司Augustine 、mGluR5负变构调节剂公司Tempero Bio、KnotBody药物公司Maxion Therapeutics等前沿技术公司均获得大额融资。1、Isomorphic Labs：诺奖得主创办的AI药企3月31日，Isomorphic Labs宣布在第一轮外部融资中筹集了6亿美元。本轮融资由Thrive Capital领投，GV、Alphabet提供后续资金。此次领投的Thrive Capital是如今全球最为炙手可热的风险投资机构之一，以“在少数初创企业押下巨额赌注”的风格著称，曾投出过OpenAI、Instagram、Stripe、Spotify等一众明星项目。Isomorphic Labs成立于2021年，创始人兼CEO为2024年诺贝尔化学奖得主Demis Hassabis。公司致力于利用人工智能技术重新定义药物发现和开发流程，其核心技术包括AlphaFold等革命性AI模型。此前木头姐的《Big Ideas 2025》报告中，将Isomorphic Labs列为AI药物研发领域的少数关键公司。AlphaFold是一种能够预测蛋白质三维结构的AI模型，将预测误差从传统方法的10Å级别压缩至原子尺度（1.6Å）。基于AlphaFold的技术基础，Isomorphic Labs开发了PhoenixAI平台，该平台通过图神经网络（GNN）与扩散模型（Diffusion Model）的融合架构，能够模拟药物分子与蛋白质口袋的原子级相互作用，显著缩短了先导化合物优化周期。2024年5月，Isomorphic Labs与谷歌DeepMind共同开发的AlphaFold 3模型发布，能够准确预测所有生命分子的结构和相互作用，能够显著降低新药研发成本，并提高临床成功率。据摩根士丹利预测，该技术若完全落地，可将新药研发成本从当前平均26亿美元压缩至1.7亿美元，同时将临床成功率从9.6%提升至34%。公司优异的技术，斩获了多家大药企的合作，合作金额高达30亿美元：2024年1月7日，Isomorphic Labs宣布与礼来达成战略研究合作，合作开发针对多个靶点的小分子疗法，公司将获得4500万美元的预付现金，以及潜在高达17亿美元的里程碑付款和净销售额高达两位数的分成；2024年1月7日，Isomorphic Labs宣布与诺华达成战略研究合作，合作开发针对三个未公开靶点的小分子疗法。公司获得3750万美元的预付款，以及潜在高达12亿美元的里程碑付款和从中单到低两位数的净销售额的分成；除了这些合作伙伴关系外，Isomorphic 还在推进多个治疗领域和药物模式的设计项目，包括肿瘤、自身免疫疾病等。公司计划今年年底前将一些人工智能设计的药物投入临床试验。公司的科学顾问委员会包括2020年诺贝尔化学奖获得者、CRISPR先驱 Jennifer Doudna，2021年诺贝尔化学奖获得者David MacMillan，2001年诺贝尔生理学或医学奖得 Paul Nurse，以及阿斯利康前执行副总裁Mene Pangalos等知名人士。近年来，AI制药是资本市场追逐的热点，包括Retro Biosciences（10亿美元A轮）、Xaira Therapeutics（10亿美元初始资金）、EvolutionaryScale（1.42 亿美元种子轮）在内的多家AI制药企业近期获得或正在筹集巨额早期融资。2、Lila Sciences：Flagship Pioneering孵化的AI药物公司3月10日，Lila Sciences宣布完成2亿美元的种子轮融资。本轮融资投资人包括Flagship Pioneering、General Catalyst、March capital、ARK Venture Fund、Altitude Life Science Ventures、Blue Horizon Advisors、State of Michigan Retirement System、Modi Ventures和阿布扎比投资局（ADIA）等知名机构。Lila Science于2023年诞生在Flagship内部实验室。当时，Flagship孵化了两家早期AI公司：一家专注于新材料，另一家专注于生物学，后来两家公司的发展目标趋于一致，招募相同的人才，因此在内部合并。Lila Science致力于在开发一款人工智能程序，该程序经过已发表的实验数据以及科学过程推理的训练。仅仅两年时间，公司平台已在多个领域表现出超越人类和现有人工智能基准的性能，例如：生成优于市售疗法的最佳基因药物结构、发现和验证数百种适用于广泛治疗靶点的新型抗体、肽和结合剂、设计用于工业规模碳捕获的新材料等。在商业模式上，Lila并未像其他AI制药公司那样自己直接下场研发新药，而是与Flagship孵化药企、外部生物技术公司合作，承担 “科研助推器”的角色，加快同行药物研发速度。团队方面，Lila Science集聚了业内众多知名专家：哈佛大学著名遗传学家 George Church担任首席科学家、OpenAI前高管Kenneth Stanley担任高级副总裁、Flagship的普通合伙人Geoffrey von Maltzahn 担任首席执行官。3、Callio Therapeutics：Frazier Life Sciences孵化的ADC药物公司3月3日，Callio Therapeutics宣布完成1.87亿美元的A轮融资。本轮融资由Frazier Life Sciences领投，Jeito Capital、Novo Holdings A/S、Omega Funds、ClavystBio、Platanus、Norwest、Pureos Bioventures、SEEDS Capital和EDBI等知名机构跟投。Callio Therapeutics是一家由Frazier Life Sciences孵化设立的ADC药物公司，致力于开发下一代多载荷ADC。公司的ADC采用差异化的有效载荷和接头技术，能够将多载荷靶向递送至肿瘤细胞，从而最大限度地提高治疗效果。Callio Therapeutics的管线与技术来自Hummingbird Bioscience的授权。公司获得了后者双plyload技术平台、以及两个ADC管线的独家授权。其中一个较快的管线为靶向Her2双payload ADC，第二个管线尚未披露靶点。而Hummingbird则获得Callio的股权，以及两个授权管线的未来里程碑付款。Hummingbird的ADC技术来自著名的ADC技术平台公司Synaffix：2023年1月，Hummingbird以1.5亿美元总额获得了Synaffix三大平台技术GlycoConnect™、HydraSpace™、ToxSYN™的授权。公司的首个项目是靶向HER2的双有效载荷ADC：HMBD-802。根据公司在2024年AACR大会上的介绍，HMBD-802的两个payload分别为拓扑异构酶Ⅰ抑制剂和ATR抑制剂，用以克服单一Topo1i ADC的耐药性。公司联合创始人兼CEOPiers Ingram此前曾是Hummingbird Bioscience的联合创始人，亦曾在此前在赛诺菲等医药企业从事了15年的研发咨询、商业战略和学术工作。首席医疗官Naomi曾担任ProfoundBio（普方生物）的首席医疗官（被Genmab以18亿美元收购），在此之前，她曾担任Silverback Therapeutics的首席医疗官、Acerta Pharma的临床开发和医疗事务副总裁、Seattle Genetics的临床开发副总裁等职务。4、Latigo Biotherapeutics：Vertex镇痛药的潜在挑战者3月17日，Latigo Biotherapeutics宣布完成1.5亿美元的B轮融资，本轮融资由Blue Owl Capital管理的基金领投，卡塔尔投资局、Deep Track Capital、Access Biotechnology、Cormorant Asset Management、赛诺菲风险投资公司、Rock Springs Capital、UPMC Enterprises、Kern Capital、Westlake Village BioPartners、Foresite Capital、5AM Ventures和Alexandria Venture Investments等机构跟投。Latigo Biotherapeutics由生物医药投资机构Westlake Village BioPartners于2020年孵化设立，是一家专注于开发非阿片类止痛药的生物技术公司。目前，公司有四款在研药物，其中最为主要的是LTG-001。这是一款口服选择性Nav1.8抑制剂，目前正在进行临床二期试验，旨在治疗急性和慢性疼痛，预计今年下半年发布数据。NaV 1.8抑制剂为近几年走进医药行业视野的全新机制镇痛药，具有起效快、疗效显著、安全性优于标准护理且不影响中枢神经系统等潜在优势。今年1月底，Vertex Pharmaceuticals旗下药物Journavx成功获批，成为首个获得FDA批准针对 NaV1.8 的止痛药物。虽说Journavx面临着一定程度的商业挑战，疼痛缓解市场一直被廉价的阿片类药物“霸占”，但分析师们还是相当看好药物前景，预测它能够跻身十亿美元药物。Latigo的LTG-001有可能成为有望成为“best-in-class”药物。除了LTG-001，公司还有一系列Nav1.8抑制剂，正处于发现阶段。Westlake运营合伙人Desmond Padhi博士为公司首席执行官。在加入Westlake之前，Padhi博士在安进（Amgen）工作了20年，曾担任药代动力学、药物代谢和临床药理学副总裁一职。在一级市场，2024年2月，Latigo Biotheraputics宣布完成1.35亿美元的A轮融资，本轮融资由Westlake Village BioPartners领投，5AM Ventures和Foresite Capital，Corner Ventures参与跟投。公司的孵化机构Westlake Village BioPartners成立于2018年，致力于与有望为患者带来变革性疗法的企业家共同培育、发展生命科学公司。Westlake的联合创始人Sean Harper博士于2002年进入安进研发部门，并于2012年成为研发执行副总裁，期间领导安进心血管疾病、肿瘤学、神经科学和肾脏疾病领域药物的新品获批。5、Curevo Vaccine：带状疱疹疫苗Shingrix的挑战者3月17日，Curevo Vaccine宣布完成1.1亿美元的B轮融资。本轮融资由Medicxi领投，OrbiMed、HBM Healthcare Investments、赛诺菲风险投资公司、RA Capital Management、Janus Henderson investors、Adjuvant Capital和GC Biopharma等机构跟投。Curevo Vaccine创立于2018年，是一家专注于生产新一代带状疱疹疫苗的药企。公司唯一的管线CRV-101是一款佐剂亚单位疫苗，用于预防老年人带状疱疹。CRV-101被专门设计为在使用少量佐剂的同时产生最佳免疫应答，目的是获得与目前批准的带状疱疹疫苗相似的疗效，但副作用较少。目前，已经上市的带状疱疹疫苗有默沙东的减毒活疫苗Zostavax、以及葛兰素史克的基因重组亚单位疫苗Shingrix。其中，Shingrix凭借90%的有效率，占据市场主导地位。2024年1月7日，公司宣布CRV-101疫苗在对随机、对照、观察者盲法各组的临床二期试验达到了主要终点。CRV-101有效性为100%，而Shingrix为97.9%。此外，CRV-101较Shingrix相比表现出更低的局部或全身不良反应发生率。为了将Shingrix彻底比下去，公司还在进行多达640人的扩展试验，旨在确定临床三期的剂量选择。管理层方面，公司董事会主席Moncef Slaoui博士曾在葛兰素史克工作了近30年，期间为许多新疫苗的开发做出了贡献，包括Shingrix®（带状疱疹）、Cervarix®（HPV诱导的宫颈癌疫苗）、Mosquirix®（疟疾）、Rotarix®）（轮状病毒肠胃炎）和Synflorix®。另外一位董事Tal Zaks 博士在Moderna担任首席医疗官超过六年，期间还负责监督COVID-19的mRNA疫苗Spikevax的开发。在一级市场，公司曾完成两轮融资：2022 年2月，Curevo Vaccine宣布完成6000万美元A轮融资。本轮融资由RA Capital牵头，Aduvant Capital、Janus Henderson investors、EN Investment和创始投资者GC Pharma跟投；2022年11月，Curevo Vaccine宣布完成2600万美元A+轮融资，投资人包括Janus Henderson、RA Capital 、Adverant Capital和GC Biopharma。6、Character Biosciences：博士伦支持的眼科新药公司3月25日，Character Biosciences宣布完成1亿美元的C轮融资。本轮融资由aMoon和Luma Group共同领投，博士伦、Jefferson Life Sciences、Innovation Endeavors、Catalio Capital、S32和KdT Ventures等机构跟投。Character Biosciences成立于2019年，致力于采用资金效率更高的观察性研究来构建患者数据库并开拓多基因疾病的精准医疗解决方案。通过与全美150多家眼科中心合作，公司构建了一个涵盖6500多名患者的基因-临床-影像数据库，实现了AMD的遗传亚型重分类，并以此发现关键致病机制和靶点，结合AI与多组学方法，有望提升复杂眼病精准治疗的成功率。目前，公司有四个在研管线，其中最为重要的有：CTX114：一款补体抑制剂，旨在减缓晚期干性AMD的地图样萎缩的进展。药物设计用于抑制补体系统激活，保护视网膜细胞表面免受免疫攻击；CTX203：一款脂质调节剂，适应症为高风险中期AMD。该药为人工设计的ApoA1类似肽，针对ABCA1脂质转运通道，具有“延缓进展”而非“逆转疾病”的作用方向，定位于尚无药物覆盖的中早期AMD人群（尚未发展至地形萎缩）。CTX203与CTX114预计将于今年进入临床试验阶段。该公司还利用其人工智能驱动的基于基因组学的平台，将其产品线扩展到其他眼科疾病。对外合作方面，2024年1月，公司宣布与博士伦签署协议，共同开发针对AMD的治疗方法，并可能将双方的合作扩展至其他眼科疾病领域。公司创始人兼CEO Cheng Zhang先生拥有丰富的跨行业经验，曾在多家知名公司担任重要职务。在瑞银（UBS）、Oliver Wyman和辉瑞等公司任职期间，他积累了宝贵的战略规划和创新管理经验，参与并推动了多项战略计划的实施。7、Augustine Therapeutics：礼来支持的HDAC6抑制剂药企3月24日，Augustine Therapeutics宣布完成8480万美元的A轮融资。本轮融资由Novo Holdings和Jeito Capital共同领投，Asabys Partners、礼来、AdBio Partners、V-Bio Ventures、PMV、VIB、Gemma Frisius Fund、Charcot Marie Tooth（CMT）研究基金会、Newton Biocapital等机构跟投。Augustine Therapeutics成立于2019年，由比利时弗拉芒生物技术研究所（VIB）与鲁汶大学（KU Leuven）的联合孵化，致力于解决目前缺乏有效治疗方案的重大医疗需求，包括腓骨肌萎缩征等影响周围神经的遗传性疾病，以及其他神经肌肉、神经退行性和心脏代谢性疾病。公司的科学基础源于VIB-KU鲁汶脑与疾病研究中心的Ludo Van Den Bosch教授在胞浆组蛋白脱乙酰酶6（HDAC6）抑制方面的突破性研究，他认为HDAC6抑制剂是治疗CMT和其他神经疾病的有前景的方法。HDAC6是一种II类组蛋白脱酰酶。HDAC6是一种众所周知的分子靶点，对神经系统疾病有很强的生物学基础，对心脏代谢疾病有很高的治疗潜力。2023年，诺华以8000万美元获得了韩国公司Chong Kun Dang Pharmaceutical的1期阶段的HDAC6抑制剂CKD-510。目前，Augustine Therapeutics正在开发HDAC6的同类最佳的小分子抑制剂，适应症为Charcot-Marie Tooth（CMT）。CMT是最常见的外周神经系统遗传性疾病，影响全球约300万人。一级市场，Augustine最初由V-Bio Ventures、AdBio Partners、VIB、PMV和Gemma Frisius Fund组成并提供种子资金，并于2024年6月完成1850万美元的A轮融资，投资人包括Asabys Partners、礼来、Charcot Marie Tooth研究基金会等机构。8、Arbor Biotechnologies：张峰的又一家基因编辑公司3月18日，Arbor Biotechnologies宣布完成7390万美元的C轮融资。本轮融资由ARCH Venture Partners和TCGX领投，QIA、abrdn、Partners Investment、Revolution Partners、Kerna Ventures、Ally Bridge、Arrowmark、Deep Track、Piper Heartland Healthcare、Surveyor、淡马锡、T.Rowe Price Associates和Vertex制药等机构跟投。Arbor Biotechnologies成立于2016年，是一家基因编辑酶开发公司。Arbor联合创始人包括张锋教授、David Walt、David Scott、Winston Yan等业内知名人士。Arbor主要是通过机器学习与人工智能技术来开发新的基因编辑器，截至目前，公司已拥有17种基因编辑器，覆盖90%以上的基因组。还发现了超60多种核酸酶家族和70多种CRISPR转座酶，数量是已发表文献中的6倍和30倍。Arbor的基因编辑器主要包括两大类：CRISPR核酸酶编辑器、CRISPR转座酶编辑器。其中CRISPR核酸酶包括DNA核酸酶（Cas12h，Cas12i）和RNA核酸酶（Cas13d，Cas12g，III-E型）等。2024年5月，Arbor还收购了张锋旗下另一家基因编辑公司Serendipity Biosciences，获得了DNA核酸内切酶基因编辑器Fanzor、基因编辑器IsrB等技术。目前，公司有在研管线8款，最为重要的是ABO-101。ABO-101是一种针对原发性高草酸尿症（PH）的体内基因编辑疗法，于2024年12月获得了FDA的IND批准，目前正在PH1中进行临床I/II期试验，预计2029年初步完成。此前，在2024 ASGCT年会上，Arbor公布了BO-101的临床前数据。在非人灵长类动物（NHP）中，BO-101对HAO1基因实现了有效的体内编辑，多次给药具有良好的耐受性。此外，公司还在推进其首个同类项目的IND/CTA备案，包括一个罕见肝病的RT（逆转录酶）编辑项目和一个针对肌萎缩侧索硬化症（ALS）的项目。对外合作方面，Vertex是公司的长期合作伙伴，于2018年首次达成合作，并于2021年和2023年两次扩大合作协议，尤其是2021年的扩展合作金额高达12亿美元。此外，Arbor分别在2022年和2024年Allogene与博雅辑因达成了授权合作。在一级市场，公司曾完成两轮融资：2017年5月，Arbor宣布完成560万美元A轮融资后走出隐匿模式；2021年11月，Arbor宣布完成2.15亿美元的B轮融资。本轮融资由淡马锡、汇桥资本和TCG Crossover领投，Arrowmark、Deep Track、Great Point Ventures、Illumina Ventures、Janus Henderson investors、Logos Capital、Ono Venture、Piper Heartland Healthcare、Ridgeback Capital、Section 32、Surveyor Capital、T.Rowe Price Associates、Tao等机构跟投。图片来源：123RF版权声明/免责声明本文为授权转载文章。本文仅作信息交流之目的，不提供任何商用、医用、投资用建议。文中图片、视频、字体、音乐等素材或为药时代购买的授权正版作品，或来自微信公共图片库，或取自公司官网/网络，部分素材根据CC0协议使用，版权归拥有者，药时代尽力注明来源。如有任何问题，请与我们联系。衷心感谢!药时代官方网站:www.drugtimes.cn联系方式:电话:13651980212微信:27674131邮箱:contact@drugtimes.cn点击这里，查看更多精彩!