9月10日，BioBAY园内企业博腾生物宣布与微光基因达成战略合作，在基因编辑系统、基因编辑融合蛋白（CAS12蛋白）及非整合类病毒颗粒（VLP）递送系统等方面进行深度合作，共同推动基因编辑疗法的开发及商业化。博腾生物建立了端到端的基因与细胞治疗CDMO平台，覆盖质粒、病毒载体、mRNA以及各类自体和异体免疫细胞。同时，博腾生物也非常注重研发和技术平台的建设投入，依托特有的CRISPR/Cas基因编辑体系以及高效稳定的细胞转染系统，已经成功帮助客户在不同细胞系实现基因编辑。微光基因已开发国际领先且全面的底层自主知识产权的基因编辑/表观遗传工具包和结构独创且具备底层专利的VLP递送系统，可实现体外/体内的高效目的基因编辑或长效目的基因抑制以及高效且特异的蛋白、mRNA或RNP蛋白复合物递送。本次双方达成战略合作，这将进一步拓展博腾生物的技术平台能力，借助微光基因强大的基因编辑工具及VLP递送系统，从平台创新到项目交付，从CRO到CDMO，拓展基因编辑技术在细胞与基因疗法的应用，让好药更早惠及大众。微光基因首席执行官胡洋博士表示：“我们很高兴与博腾生物达成合作。微光基因自主专利的CRISPR/Cas编辑器及VLP递送系统在细胞基因治疗领域上呈现出优秀的效率及优良的安全性。双方的合作将发挥协同效应，加速微光自主专利的CRISPR/Cas编辑器、碱基编辑器、表观编辑器和VLP递送系统的研究和应用，为中国细胞基因治疗的研发和产业化做出贡献”。博腾股份副总经理、博腾生物首席财务官陈晖表示：“我们非常高兴能与微光基因达成战略合作。微光基因在新型基因编辑工具及递送系统方面拥有Cas蛋白、碱基编辑器、表观编辑器和VLP递送系统等基础知识产权，平台与技术的创新给我们留下了深刻的印象。博腾生物致力于在基因与细胞治疗领域为全球客户提供端到端的CDMO服务，并协同产业链上下游企业实现合作共赢。我们相信博腾生物和微光基因能够达成良好的伙伴关系，并将新型基因编辑技术的合作扩展到尚被满足的新领域，共同赋能细胞与基因疗法的开发和商业化。” 微光基因于2021年在苏州成立，以基因编辑工具和细胞基因治疗方法开发为核心，致力于针对罕见病、难治性疾病及衰老相关疾病的药物研发与产业化。公司团队在基因编辑、蛋白质科学及衰老、罕见病等研究领域有深厚积累，并已开发出具有底层自主知识产权、可在全球自由实施的新型基因编辑工具包。公司产品管线均使用新型基因编辑工具，产品管线在同步、快速、有效地推进临床前工作，公司核心管线具备全球稀缺性。苏州博腾生物制药有限公司成立于2018 年12月，立足于苏州工业园区，以上市公司-重庆博腾制药科技股份有限公司（股票代码：300363）为依托，搭建了质粒、病毒载体、细胞治疗、基因治疗、核酸疗法等CRO和CDMO平台，提供从科研包装，建库，工艺开发，分析方法开发，cGMP生产到制剂灌装的端到端服务，贯穿药物的不同研发阶段，帮助客户加快药物研发与上市进程。博腾生物聚焦基因与细胞治疗，在博腾股份的成功经验之上，以国际一流的专业人才为核心，秉承“客户第一”的服务宗旨，以“合规、专业、专注、开放协作”为品牌理念，延续母公司强大的IP保护和项目管理机制以及完善的质量管理体系，充分利用核心团队将基因和细胞治疗产品推向临床直至上市的成功经验，为全球客户提供优质和高效的服务，让好药更早惠及大众。内容来源于网络，如有侵权，请联系删除。

基因疗法细胞疗法信使RNA核酸药物

2024-08-16

·BioBAY

企业资讯丨英矽智能：发布人工智能硬件PandaOmics Box

创新药物研发是一项高成本、长周期且风险巨大的探险。平均而言，一款新药从立项到获批上市常常需要至少十年时间和数十亿美元。确定有效靶点并进行生物学分析是药物研发过程的第一步，其重要性不言而喻。为更好地保护数据隐私和数据安全，由BioBAY园内企业英矽智能近期发布了人工智能硬件PandaOmics Box，无需接入互联网，即可在本地开展生物学机制研究、靶点识别、生物标志物发现、适应症探索，个性化医疗和药物发现深度研究。 PandaOmics Box无缝集成英矽智能专有的生成生物学人工智能平台PandaOmics、全面的科学数据库、强大的本地计算能力以及采用芯片级安全技术的硬件系统。PandaOmics Box专为本地部署而设计，支持离线模式下高效运行，为隐私数据处理搭建安全的环境。该硬件解决方案的核心PandaOmics平台涵盖20余种预测模型和生成生物学模型，囊括了科学界产生的转录组学、基因组学、表观基因组学、蛋白质组学、单细胞数据和化合物信息的全部内容，支持专业的靶点排序、分析和筛选，使潜在靶点和生物标志物的研究更加高效便捷。 PandaOmics功能图示在此基础上，强大的本地大型语言模型（LLM）进一步优化平台功能，搭建真正的全方位研究辅助工具：如ChatPandaGPT让研究人员通过直观的自然语言与英矽智能知识图谱数据库互动，基因和疾病的综合匹配报告可以自动生成，通过针对特定领域的全面分析为用户实现科研减负；论文起草工具则辅助创建结构合理的论文草稿，简化前沿研究转化为文献发表的流程。此外,该系统还提供开放式API接口，使生物信息学家能够通过API方式访问PandaOmics的海量数据库和先进的人工智能算法。为个性化分析与开发提供足够的自由度，使专有数据融合创新策略的突破成为可能，驱动深刻科研见解。英矽智能创始人兼首席执行官Alex Zhavoronkov博士表示，“考虑到对生物数据安全性的要求，不接入互联网甚至局域网，但能在芯片层面执行大量研究任务的本地隐私计算设备可能是最稳妥的解法。许多医院、研究所和生物科技公司出于隐私安全考虑，选择将宝贵的数据封存起来，我希望帮助他们释放这些数据的价值，开展前沿研究，为患者带来获益。” 整体而言，英矽智能本地部署的创新硬件平台PandaOmics Box旨在变革生物医药研究，支持离线环境下的靶点识别、生物标志物发现、适应症排序等尖端研究流程，LLM支持的一系列卓越功能和开放式 API进一步提升了研究体验，为科研人员带来强大助力。作为将生成式人工智能应用于药物发现的先驱，英矽智能于2016年全球首次在同行评审期刊上阐述了使用生成式人工智能设计新型分子的概念。随后，英矽智能为其基于生成对抗网络（GAN）的人工智能平台开发并验证了多种算法和功能，并将这些算法集成到商业化的Pharma.AI 平台中，涵盖生成生物学、化学和医学等领域。自 2021 年以来，英矽智能建立了超过30条丰富的自研管线组合，并从中提名了18款临床前候选项目，其中 9 个分子已经获得临床试验许可。2024 年 3 月，英矽智能在全球顶尖学术期刊Nature Biotechnology上发表论文，披露了其领先的抗纤维化项目的部分临床前和临床阶段原始数据和评估结果，这是一款利用生成式人工智能研发的治疗特发性肺纤维化的潜在全球首创TNIK抑制剂，目前正在患者群体中展开2期临床试验。 ▌文章来源：英矽智能责编：何文正审核：任旭推荐阅读企业资讯丨楷拓生物与微光基因达成战略合作，共同推进CRISPR/Cas基因编辑疗法发展企业资讯丨N1 Life携手晶泰科技共同创建用于核酸和大分子药物的非侵入式眼科药物递送平台企业资讯丨澄耀生物顺利通过CFDI药品注册临床试验现场核查

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