Zumax Medical Co., Ltd.

2025年12月22日，睿健毅联医药科技（成都）有限公司自主研发的NouvNeu001注射液获得FDA授予的RMAT认定。NouvNeu001成为全球首个在神经系统疾病领域获批RMAT的iPSC化学诱导通用型细胞治疗产品。FDA的RMAT全称为Regenerative Medicine Advanced Therapy（再生医学先进疗法），是2016年《21世纪治愈法案》设立的加速审批通道，专门针对再生医学类疗法，以重大临床价值为导向，助力其快速上市，以解决未被满足的医疗需求。  NouvNeu001在2025年8月被FDA授予FTD之后，迅速获得RMAT认定，成为迄今为止全球首个获得FDA FTD和RMAT双资格认定的IPSC 产品，体现出FDA对NouvNeu001临床数据的高度肯定。睿健医药NouvNeu001在帕金森病一期临床中展现出的数据完整度，临床试验的严谨度，以及优越的安全性及有效性数据获得了FDA的高度肯定。RMAT资格认定表明了该产品在帕金森病国际市场的巨大治疗价值。FDA将进一步与睿健医药紧密沟通，提供后续临床开发的定制化指导，包括就试验设计、临床终点选择、加速审批路径等方面进行密切对话，从而缩短从临床到市场的时间。RMAT的取得，也标志着睿健医药在iPSC领域的创新实力，管线的临床价值获得国际权威监管机构高度认可，充分体现了睿健团队在iPSC领域“从0到1”的重要突破与持续引领的国际地位。 NouvNeu001精准定位重大疾病的未满足临床需求 帕金森病作为全球第二大神经退行性疾病，现有疗法的治疗定位都是对症或“并发症管理”，而非“病程逆转类”治疗手段。NouvNeu001的开发直接针对这一根本性治疗空白，旨在通过细胞替代疗法从根本上修复多巴胺能神经元损失，逆转帕金森病疾病的进展，为患者带来可能改变疾病进程的临床获益。 化学诱导平台高效稳定实现细胞药物的通用型和成药性 睿健自主知识产权的“AI+化学诱导”技术，能实现高纯度特定多巴胺能神经元亚型的定向分化，并在诱导过程中同步完成包括细胞生化在内的多种功能改造，以满足真正的临床需求。移植后细胞通过填补病灶部位功能细胞的缺失，最终在患者体内修复帕金森病导致的环路缺失，并让患者重新获得多巴胺自体分泌功能，这是传统对症治疗无法实现的病程逆转潜力。属于真正的First-In-Class技术路线。 临床数据获得FDA持续认可，突破性临床数据支持加速审评 睿健医药团队在立项之初就立足患者利益优先的原则，与全球同行相比，睿健采用全球首创的单针道立体定向给药方法，实现了给药流程的最大安全性，并且实现了移植细胞长期存活和整合。其疗效数据也展示出国际领先性，受试者在给单次给药12个月后，运动功能评分（MDS-UPDRS III）在OFF状态平均改善30.6分（改善幅度52.82%），ON状态平均改善13.6分（改善幅度54.67%），显著优于现有疗法。这些具有统计学意义的临床结果展现出NouvNeu001在帕金森病国际市场的巨大治疗价值 贯穿研发全周期的监管协同 睿健医药自研发伊始，便与监管机构建立起常态化、前瞻性的协同工作机制，推动关键研发节点持续转化为监管认可。凭借扎实的非临床数据与完善稳健的CMC体系，NouvNeu001于2024年3月率先获得FDA特殊豁免，同年6月获批IND开展海外临床I期。此后，基于积极的临床进展，该项目于2025年8月获快速通道资格（FTD），同年12月再次取得再生医学先进疗法（RMAT）认定。这一连贯的监管突破历程，不仅彰显了FDA对NouvNeu001治疗潜力与睿健医药创新CMC及开发策略的充分肯定，并将进一步帮助睿健团队在临床试验设计、与FDA推进注册性III期试验，优化上市流程等方面给予全方位支持。 睿健医药首席医学官蔡萌博士表示：“获得RMAT认定，是NouvNeu001研发进程中一个重要的监管里程碑，充分印证了其临床价值与创新性。这不仅意味着FDA认可该产品针对严重未满足医疗需求的治疗潜力，也为我们与监管机构开展深度、高效的合作提供了结构化路径。我们将充分利用这一资格，加快全球多中心临床试验，争取早日让这一革命性疗法惠及全球患者。” 截至目前，NouvNeu001的研发进程持续领先： ● 2023年8月3日，NouvNeu001获得中国NMPA批准，在中国开展针对中重度帕金森病的I/II期联合临床实验； ● 2023年12月，NouvNeu001在卫生部北京医院国家老年病医学中心正式启动I期临床； ● 2024年3月，美国FDA授予NouvNeu001特殊豁免资格，认可睿健医药突破性创新平台及完善的质量体系，并豁免NouvNeu001美国药典相关要求； ● 2024年6月，美国FDA批准其IND在美国及其他国家启动国际多中心I期临床试验； ● 2024年11月，NouvNeu001完成中国I期临床试验入组； ● 2025年4月，NouvNeu001正式启动中国II期临床试验； ● 2025年4-6月，NouvNeu001在多国启动海外多中心I期临床试验； ● 2025年7月，NouvNeu001临床II期首批患者完成给药； ● 2025年8月15日，NouvNeu001获得 FDA授予 Fast Track Designation（FTD） ●2025年12月22日，NouvNeu001进一步获得FDA Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) 认定。 关于再生医学先进疗法（RMAT）认定 RMAT（Regenerative Medicine Advanced Therapy）是美国FDA在《21世纪治愈法案》（21st Century Cures Act）框架下设立的专门审评路径，旨在加速那些用于治疗、延缓、逆转或治愈严重或危及生命疾病的再生医学产品的开发与审评。获得RMAT认定的产品可享受与突破性疗法（BTD）类似的加速支持措施，包括：与FDA更早、更频繁的沟通交流；滚动审评（Rolling Review）资格；可能获得加速审批（Accelerated Approval）和优先审评（Priority Review）。 关于创景资本 …… 创景资本专注于医疗健康产业的投资管理，借助优质的产业资源，融汇丰富的投资经验，发掘行业内优秀创业者，提供多维度的专业支持，形成“项目发掘-项目投资-产业赋能-投资退出”的完整闭环，助力医疗健康产业的发展。管理团队源于高瓴资本、强生医疗、中国医药等头部投资机构和行业领军企业。目前，已经联合上市公司热景生物（688068）和分子诊断行业龙头博日科技等，共同发起设立多支基金。 团队投资案例包括：新瑞鹏宠物集团、热景生物（688068）、兰卫医学（301060）、艾棣维欣（874055）、速迈医学、威高洁丽康、修实生物、圣因生物、英盛生物、思纳福、百优达、为度生物等多家知名医疗健康企业。 长按二维码  关注我们

2025年10月23日，国家药品监督管理局（NMPA）正式批准睿健毅联医药科技有限公司（以下简称“睿健医药”）旗下NouvNeu004注射液的I-III期全周期临床试验申请。这标志着全球首个针对多系统萎缩症（Multiple System Atrophy, MSA）的细胞治疗产品正式进入临床阶段。此次NouvNeu004注射液 I-III期全周期临床试验的获批，为该“无药可医”的神经退行性疾病领域带来突破性希望。 直面“无药可医”的罕见病，MSA诊疗挑战巨大 多系统萎缩症（MSA）是一种进展迅速的成人神经退行性疾病，MSA的病理核心在于α-突触核蛋白异常聚集于寡突胶质细胞，导致髓鞘损伤和神经传导障碍，会逐步破坏多个关键脑区。这一机制与帕金森病等神经退行性疾病存在本质区别，正因如此，常规神经疾病治疗策略对MSA往往收效甚微，患者临床表现通常为自主神经功能衰竭、帕金森综合征及小脑共济失调的不同组合，病情复杂，诊疗难度极高。MSA发展迅猛，多数患者在确诊后6至10年内面临生命危险，目前全球范围内尚无能够延缓或阻止疾病进展的特异性疗法上市。 “神经营养+神经重建”治疗新策略 此次获批的NouvNeu004注射液，是一种化学诱导的功能加强型神经前体细胞，具备高效分泌神经营养因子的能力。NouvNeu004注射液采用了创新的“神经营养+神经重建”的复合治疗策略，复合作用机制包括：注射液为病灶区域濒危细胞提供营养支持，阻止其进一步死亡；同时在多个病灶部位通过微环境诱导分化为神经细胞，实现系统性的神经修复与功能重建。 临床科学家与新药研发团队紧密合作探索治疗新途径 该临床试验将由北京天坛医院罕见神经疾病临床与转化中心联合开展，由我国神经疾病领域知名专家、首都医科大学附属北京天坛医院常务副院长王伊龙教授担任主要研究者。本次合作秉持“以患者为中心”的理念，旨在加速新药研发与落地进程，努力为多系统萎缩（MSA）患者带来新的治疗希望。 此次合作不仅是临床资源与产业力量的优势整合，更是医学人文关怀与科研创新精神的深度融合。在试验药物“NouvNeu004”获准开展临床研究之际，各研究中心已全面启动前期准备工作，预计将于今年12月起面向全国招募MSA患者。 全球进展领先，管线梯队效应凸显 睿健医药首席医学官蔡萌博士表示，NouvNeu004的临床获批，不仅巩固了公司在神经退行性疾病领域的研发优势，更为MSA患者提供了前所未有的治疗选择。 睿健医药在中枢神经系统疾病领域的全球竞争力正加速显现。其针对帕金森病的核心产品NouvNeu001，研发进度已稳居全球同类型管线第一梯队，并屡获国际认可：继2024年3月获得FDA特殊豁免后，于同年6月再获FDA批准在美国及其他国家启动国际多中心I期临床试验。2025年8月15日，NouvNeu001更进一步，被FDA授予快速通道资格（Fast Track Designation, FTD），成为全球首个获此认定的iPSC来源通用型帕金森细胞治疗产品。 这一系列里程碑事件，连同本次NouvNeu004的临床获批，共同印证了睿健医药以“AI+化学诱导”平台为核心的技术优势，及其在细胞治疗领域持续输出的创新实力与全球影响力。 关于创景资本 …… 创景资本专注于医疗健康产业的投资管理，借助优质的产业资源，融汇丰富的投资经验，发掘行业内优秀创业者，提供多维度的专业支持，形成“项目发掘-项目投资-产业赋能-投资退出”的完整闭环，助力医疗健康产业的发展。管理团队源于高瓴资本、强生医疗、中国医药等头部投资机构和行业领军企业。目前，已经联合上市公司热景生物（688068）和分子诊断行业龙头博日科技等，共同发起设立多支基金。 团队投资案例包括：新瑞鹏宠物集团、热景生物（688068）、兰卫医学（301060）、艾棣维欣（874055）、速迈医学、威高洁丽康、修实生物、圣因生物、英盛生物、思纳福、百优达、为度生物等多家知名医疗健康企业。 长按二维码  关注我们

“潘多拉”的盒子，再次打开了？撰文| Kathy 润屿编辑| 顿河时隔3个月，A股IPO终于恢复审核。5月10日晚，深交易所发布上市委审议会议公告，拟于5月16日审议房地产下游瓷砖实体企业马可波罗的发行上市申请，值得注意的是，深交所上一次召开上市审核会议已经是今年2月2日。这既是A股IPO审核“停摆”三个月后的重启信号，也是4月30日上市新规发布后，首家接受审议的新股。同步重启的还有再融资审核。与深交所公告同日，上交所发布公告称，将于5月16日开会审议保隆科技再融资申请，而上交所上一次召开上市审核会议也要追溯到2月5日。一方面，重启IPO以及再融资审核意味着企业融资活动将逐步恢复，但另一方面，新股上市还将对A股现有资金进行分流。在投资者看来，IPO重启就像是再次打开了“潘多拉的魔盒”，“要看清谁是垃圾股、谁是绩优股。”撤回与终止成了今年前五个月医药行业IPO的主旋律，终止数量在30多个行业中位居前列。与此同时，5个月以来，医药行业仅有一家在A股成功上市。在停摆三个月后，深交所、上交所宣布IPO重启，释放了什么信号？新国九条发布、上市新规修订后，监管未来会以什么标准审核？生物医药行业究竟会在何时迎来今年成功上市的第二家公司？“领跑”撤回潮的药企，转机来了？2024年至今，生物医药企业的IPO情况陷入前所未有的“重灾区”。新年开市仅2天，就有3家企业主动撤单，其中有2家都为药企。开年不到1个月，近10家药企终止IPO，例如澳斯康生物、华理生物、博纳精密、爱科百发、捍宇医疗、康亚药业等等。5个月过去，“IPO撤回潮”持续上演。在IPO整体门槛都提高的情况下，据E药经理人不完全统计，截至5月13日，2024年IPO终止的企业超过130家，几乎均为主动撤回终止，另有1家审核不通过，还有1家因未能在3个月内消除中止审核情形或补充提交有效文件而被终止审查，多数是处于一轮问询阶段的企业。其中，医药行业IPO终止数量在30多个行业中排名处于靠前位置，生物科技企业、CXO和医疗器械（又以IVD这一子领域最严重）无一独善其身。仅在上个月，就有多家药企终止IPO，如北京朗视仪器，艾柯医疗，爱康生物，速迈医学，世和基因，健耕医药，弘森药业等。几天前，专注于抗肿瘤药、宠物药等特色原料药研发、生产和销售的宏中药业，也宣布了其在北交所上市终止。复盘今年以来医药企业IPO终止情况，IVD和医疗仪器设备企业最多。其中，尤其是IVD企业“撤单”比比皆是，主要系IPO节奏的整体收紧，叠加行业发展受限等因素。大环境改变后，IVD企业营收净利普遍暴跌，减员情况处于“第一梯队”，出现了集体的“生存焦虑”。IVD行业子板块中，曾经的明星赛道——基因测序，在水深火热中艰难前行。4月2日，世和基因科创板IPO终止，其IPO之旅接近2年，曾先后与中介机构及上交所经过多次沟通。有媒体报道，被问及撤回缘由时世和基因曾表示：“基于涉疫业务相关规定尚不明朗等原因，本次申报进程存在较大滞后，剩余时间已不足；加之经济形势和股市指数不够理想，证监会也于3月15日发布多项政策新规收紧IPO发行。”而从整体来看，药企终止IPO的原因主要有以下几点：业绩规模小、或波动大的企业在财务数据及盈利增长要求更高的审核下，凸显弱点；“财务核查”不过关，财务指标合理性、收入真实性遇“严审”，“因巨额销售费用撑起业绩、被质疑真实性以及可持续性”的企业较为常见；核心技术先进性/技术优势、研发投入、持续研发能力、市场空间及竞争格局、经销模式、实际控制人等同样被重点关注。以市场空间为例，此前有投资人告诉E药经理人，药企核心产品的市场空间，直接关乎上市后的表现，研发进度若并不领先，创新能力存疑，上市后的艰难可想而知。符合所申请IPO的交易所市场定位也至关重要。不少IPO终止的主要原因是因为创新能力、持续经营能力等无法达到相应板块的要求，而迟迟无法提供材料推进，从而导致“失效”。此外，按拟上市板块来看，冲刺创业板和北交所“折戟”的企业最多。去年最后一季度以来，药企“转战”“冲刺”北交所频繁发生，一度被认为是科创板收紧、港股破发导致上市难而应运而生的备选之路。不过，最近涉及IPO终止事件的两家药企，均拟在北交所上市。本月以来，北交所新增0只上市股票，发行节奏有所放缓。不少投资人给出的答案是：赴北交所上市的不确定性仍然极强。 推荐阅读 * 平均3天撤1个IPO，海外狂抄底中国Biotech。谁来拯救中国的创新药？* IPO的“死路”与创新药企的“活路”IPO虽重启，游戏规则却已变？一边是企业主动撤回IPO的案例不断，另一边，自2024年春节后，A股已连续三个月没有公司接受上市审议了。更加令人咋舌的是，今年1-5月仅有1家生物医药企业在A股成功上市。要知道，即使是在IPO数量遭遇腰斩的2023年，也依然有21家医药企业成功IPO。此番审核重启，生物医药行业会迎来今年成功上市的第二家公司吗？暂不得而知。有医药行业分析师认为，重启对一家企业的上市审议还不能定义为IPO恢复到了之前的常态化审核状态。而在二级市场的投资者眼里，这更像是重启了“潘多拉魔盒”，是个喜忧参半的消息。一方面，IPO重启意味着将有新的股票重新进入市场，但新股的质量如何，已经是长期被“诟病”的话题。事实上，在IPO审核“停摆”的这三个月里，资本市场的指导性文件、上市审核规则等一系列政策都发生了极大的变化：IPO门槛提高、审核尺度收紧、现场检查力度加大……“严把入口才能让A股良性发展”，在前述分析师看来。今年3月15日，证监会发布《关于严把发行上市准入关从源头上提高上市公司质量的意见（试行）》要求，严把拟上市企业申报质量、压实中介机构“看门人”责任、突出交易所审核主体责任、强化证监会派出机构在地监管责任、健全全链条监督问责体系等。紧接着，4月12日，新“国九条”发布。此次国务院印发的《关于加强监管防范风险推动资本市场高质量发展的若干意见》是继2004年、2014年的两个“国九条”之后，时隔10年国务院再次出台资本市场指导性文件。“国九条”印发的同日，证监会、沪深交易所同时对发行上市规则进一步完善，制定修订了一系列配套制度规则，涉及上市、减持、分红、退市、重组等多项制度，并公开征求意见。马不停蹄，深交所和上交所在4月30日分别发布修订后的《股票上市规则》《股票发行上市审核规则》等业务规则，进一步明确了各板块定位和上市要求。值得注意的是，新规进一步提高了科创板科创属性评价标准，将“最近三年研发投入金额”由“累计在6000万元以上”调整为“累计在8000万元以上”，将“应用于公司主营业务的发明专利5项以上”调整为“应用于公司主营业务并能够产业化的发明专利7项以上”，将“最近三年营业收入复合增长率”由“达到20%”调整为“达到25%”。对于具有强科创属性的生物医药行业来说，研发投入、发明专利、收入增长三大指标门槛再次升高了，也意味着监管希望筛选出真正具有关键核心技术的优质科技企业。“生物医药企业上市的难度更大了。”虽然IPO审核重启给正在排队的药企们注入一针强心剂，但新的上市要求带来的变化，也可能引发新一波撤回潮。深交所、上交所、北交所官网数据显示，截至5月10日，深交所共有228家企业正待排队审核，其中8家已问询、220家因更新财报暂时中止；上交所共有171家企业正待排队审核，其中2家已受理、13家已问询、156家因更新财报暂时中止；北交所共有91家正待排队审核，其中1家已受理、37家已问询、53家因更新财报暂时中止。从上市板块来看，创业板IPO排队企业最多，为158家，其次是上交所主板的96家。北交所、科创板、深交所主板分别为91家、75家、70家。在修订上市审核规则后，沪深交易所也公开表示，上市审核类规则自规则发布之日起施行，已通过上市委审议的首发项目，适用原审核类规则的规定；未通过上市委审议的首发项目，应当符合新的上市条件。曾有投资人向E药经理人表示，A股上市门槛的提高给排队IPO的企业带来了更多不确定性，但生物医药公司的发展应该将IPO视作里程碑，而不是终点。回复“声音”，了解电子期刊详情精彩推荐CM10 | 集采 | 国谈 | 医保动态 | 药审 | 人才 | 薪资 | 榜单 | CAR-T | PD-1 | mRNA | 单抗 | 商业化 | 国际化 ｜ 猎药人系列专题 | 出海启思会 | 声音·责任 | 创百汇 | E药经理人理事会 | 微解药直播 | 大国新药 | 营销硬观点 | 投资人去哪儿 | 分析师看赛道 | 药事每周谈 | 医药界·E药经理人 | 中国医药手册创新100强榜单 | 恒瑞 | 中国生物制药 | 百济 | 石药 | 信达 | 君实 | 复宏汉霖 ｜翰森 | 康方生物 | 上海医药 | 和黄医药 | 东阳光药 |  荣昌 | 亚盛医药 | 齐鲁制药 | 康宁杰瑞 | 贝达药业 | 微芯生物 | 复星医药 ｜再鼎医药｜亚虹医药跨国药企50强榜单 | 辉瑞 | 艾伯维 | 诺华 | 强生 | 罗氏 | BMS | 默克 | 赛诺菲 | AZ | GSK | 武田 | 吉利德科学 | 礼来 | 安进 | 诺和诺德 | 拜耳 | 莫德纳 | BI | 晖致 | 再生元