一、一些值得放在一起看的事实
2021年,德米斯·哈萨比斯(Demis Hassabis)创立Isomorphic Labs,将人工智能用于药物发现。2024年,公司与诺华、礼来达成合作,两项协议潜在总价值接近30亿美元,不含销售版税,研究方向均涉及小分子药物。[1][2]
2025年3月,Isomorphic Labs宣布完成6亿美元首次外部融资。2026年5月,公司又宣布完成21亿美元B轮融资,用于扩展药物设计引擎、推进候选药物走向临床。[3][1]
传统药企同样在行动。
2024年5月,赛诺菲、Formation Bio与OpenAI宣布合作,将专有数据、软件和定制模型结合,用于药物开发。[4]
2025年6月,诺和诺德与英伟达宣布合作,依托丹麦Gefion超级计算机,开发用于早期研究和临床开发的定制模型与智能体。研究方向包括预测细胞对药物的反应、设计分子,以及分析基因、蛋白质与疾病的关联。[5]
2026年1月,礼来与英伟达宣布建立AI联合创新实验室,计划在五年内合计投入最高10亿美元,将计算模型与真实实验连接起来。[6]
同月,Modella AI宣布被阿斯利康收购。其多模态模型与AI智能体将用于阿斯利康的肿瘤临床开发、标志物发现和数据分析。[7]
2026年3月,罗氏宣布新增2176块英伟达Blackwell GPU,扩大全球AI基础设施。在研发端,公司将生物学、化学实验与AI模型连接,用于规模化检验研究假设。[8]
同月,英矽智能在港交所披露与礼来的管线授权及AI药物发现合作:约定首付款1.15亿美元,包含后续里程碑的潜在总额约27.5亿美元,另有销售版税。[9]
2026年4月,诺和诺德进一步与OpenAI达成战略合作,计划将AI应用扩展至药物发现、生产、供应链和商业运营,并培训全球员工,目标是在2026年底完成全面整合。[10]
2026年10月7日,Biohub宣布扩大虚拟生物学计划。Google DeepMind、Isomorphic Labs与Meta宣布合计投入3亿美元,支持生成可用于训练生物学模型的数据,为预测细胞如何响应药物等干预提供基础。[11]
融资和合作尚不能证明AI提高了新药上市成功率,潜在交易金额也不等于已支付的现金。但这些事实说明,人工智能正在进入药企的研发投入、实验体系和组织建设。
拥有成熟研发体系的制药企业,为何持续投入这一领域?二、AI已经不只是聊天工具
判断AI的能力,已经很难只依据它几个月前的表现。
2024年,Google DeepMind的数学系统在国际数学奥林匹克竞赛试题上达到银牌水平。2025年,Gemini Deep Think的高级版本解出六道题中的五道,得到35分,经赛事协调方评定达到金牌标准;解答以自然语言完成,并遵守比赛时限。[12]
2026年2月,DeepMind又披露数学研究智能体Aletheia参与专业数学研究,涉及算术几何和组合数学等问题,部分成果已形成投稿论文。团队同时明确,这些工作尚不属于其定义中的重大或里程碑式突破。[13]
智能体开始能够连续完成任务:检索文献、调用工具、运行代码、检查结果,再决定下一步。2026年9月,斯坦福医学院介绍了James Zou团队搭建的“虚拟生物技术公司”:约3.7万个智能体分工协作,在不到一周内分析并整理了约5万项临床试验。这是一套研究系统,其提出的候选靶点仍待实验验证。[14]
同月,Anthropic披露,Claude智能体在研究人员设定目标后,通过约950个会话、21.5小时的计算分析,识别出一种此前未被描述的阵列相关逆转录酶系统ART。它具有类似CRISPR的重复序列排列,研究人员随后在实验中观察到了相关序列的RNA表达。[15][16]
研究已公布预印本。ART的功能尚未确定,还不能视为新的基因编辑工具;但它表明,AI能够从原始数据中追查线索,提出值得实验验证的新对象。[15][16]
生命科学领域已有更成熟的例子。2024年诺贝尔化学奖将一半奖项授予Hassabis和John Jumper,表彰其蛋白质结构预测工作。同年发表的AlphaFold 3,进一步把预测范围扩展至蛋白质与小分子、核酸等组成的复合物。[17][18]
从数学推理到生物数据分析,AI能承担的任务正在扩展。对药物研发的讨论,也需要跟上这种变化。三、药物研发可能发生什么变化
2026年4月,斯坦福大学生物医学数据科学副教授James Zou在访谈中判断,AI将影响从药物发现、临床开发到上市后真实世界数据分析的整个流程。[19]
哈萨比斯在2025年接受CBS采访时更提出,AI或有望在未来十年左右帮助治愈所有疾病。[20]
这是个人展望。判断它离现实有多远,仍需回到研发的具体环节。
首先,靶点发现可能从分散查找线索,转向同时整合更多层次的证据。
干预一个靶点,能否真正带来临床获益?2024年《自然》的一项回顾性研究估计,有人类遗传学证据支持的药物机制,其临床成功概率约为无支持者的2.6倍。这是靶点证据的价值,并非AI带来的增益。[21]
AI的机会在于协助整合这些证据。英矽智能的rentosertib就是一个案例:团队利用AI提出TNIK作为特发性肺纤维化的候选靶点,再设计小分子。据其报告,从启动靶点发现到确定临床前候选物用了约18个月。[22]
其次,分子设计可能更早地围绕一组目标展开。
一个分子既要结合目标,也要考虑选择性、代谢、毒性和可制造性。2026年2月,Isomorphic Labs公布IsoDDE药物设计引擎,披露其在结合结构、结合强度和潜在结合位点预测方面的进步。这些技术结果仍需在实际研发中检验。[23]
蛋白质药物也在变化。2023年《自然》发表的RFdiffusion研究,已能按结构或结合目标设计蛋白质,并实验验证部分结果。Generate:Biomedicines的长效抗体GB-0895则已进入严重哮喘III期研究,探索每年两次皮下注射的方案;疗效和给药频次仍待验证。[24][25]
第三,虚拟细胞可能让部分试错提前在计算机中进行。
“虚拟细胞”利用组学、成像和干预实验数据训练模型,尝试预测药物或基因干预后,细胞会发生什么变化。[26][27]
2026年8月,GenBio AI公布AIDO Cell,尝试在统一模型中模拟干预后的多层次细胞变化。按公司披露,初始版本聚焦K-562和Hep-G2两种人类细胞系,新预测的湿实验验证仍在推进。[26]
Arc Institute此前发布的State,则聚焦药物、细胞因子或基因干预引起的RNA表达变化。[27]
如果预测能在未见过的细胞和干预条件下得到验证,研究者就可能先模拟候选药物、联合用药及不同细胞背景下的反应,再选择最值得做的实验。筛选标准也可能从结合某个靶点,扩展到改善疾病相关的细胞状态。[28]
短期价值更可能是确定实验优先级。预测RNA表达不等于预测药效,细胞模型也难以独自回答全身药物暴露、组织间相互作用及长期安全性问题。能否减少临床失败,仍待验证。[28]
第四,实验可能更多地由上一轮结果决定下一轮安排。
礼来与英伟达的联合实验室计划,把计算设计与真实实验相连;罗氏也在建设实验与模型联动的研发体系。[6][8]
这种循环若能稳定运行,团队就有望更快排除无效方向,让失败实验也改善下一轮设计。前提是实验可重复、数据可追溯,模型能正确理解测试条件。
第五,临床开发中的信息处理和患者匹配,也可能明显提速。
2024年发表于《自然·通讯》的TrialGPT研究,利用大模型逐项比对患者信息与试验入排标准。在模拟筛选任务的小规模用户研究中,医生使用该工具后,筛选用时减少约42.6%。这只是特定筛选任务的提速,不能外推为整个临床周期同比缩短。[29]
而药物最终是否有效,仍需患者数据回答。2025年6月,《自然·医学》发表rentosertib的IIa期结果:71名患者随机分入四组,治疗期为12周,每日一次60毫克组的用力肺活量较基线平均增加98.4毫升,安慰剂组平均减少20.3毫升。[22]
这是积极信号,但肺功能为次要终点,主要终点是治疗期间出现至少一次不良事件的患者比例。试验样本较小、观察较短,16人未完成12周治疗,部分停药涉及肝脏不良事件,长期疗效与安全性仍需确认。[22]
AI平台企业同样会遭遇临床挫折。2025年5月,Recursion披露,REC-994长期延伸研究未能延续早期探索性指标中的积极趋势,综合数据支持终止试验。[30]
研发各环节的进步未必同步。设计分子提速之后,靶点是否可靠、药物能否到达组织、人体是否真正获益,仍可能成为瓶颈。四、传统药企真正面临的竞争
行业格局的变化,有时来自既有竞争范围之外。外来者带来的产品和组织方式,可能改变原有优势的价值。
2007年,苹果进入手机市场,将电话、音乐播放器和互联网设备整合进同一块触摸屏,带入的是计算机、软件和消费电子领域的积累。[31]未来的竞争者,未必都在今天的同行名单中。
医药领域也出现了类似迹象。Isomorphic Labs将AI研究延伸至药物设计,与大型药企签订研发合作;Anthropic建立生命科学研究团队和实验室,将模型训练、生物学研究与实验放进同一个组织。[2][15]
如果这些平台能够持续提出高质量靶点和候选分子,并快速完成实验验证,它们就可能获得更多项目选择权和合作议价权。大型药企仍可承担临床开发、生产与商业化,但研发价值的分配可能改变。
外来者仍须补足疾病生物学、长期安全性、工艺放大和临床开发能力。赛诺菲、礼来、罗氏和诺和诺德的布局,也说明传统药企正在主动吸收新技术。[4][6][8][10]
真正值得警惕的,是把这场变化理解为采购几个模型。一家企业即使拥有先进工具,如果实验结果无法回流、团队不能判断预测的可靠性,也很难形成持续优势。竞争可能越来越取决于谁能把数据、模型、实验和临床经验组织成一个不断改进的研发体系。五、结语:需要警惕的不是AI本身
未来五至十年,哪些变化可能成为现实?以下是基于现有进展的推测,其实现仍取决于模型可靠性、实验自动化和临床验证。
较有现实基础的情景,是智能体成为研发团队的日常成员,承担文献追踪、数据分析和部分实验设计。标准化实验与模型逐步联动;虚拟细胞若在特定场景获得验证,“先模拟、再实验、再修正模型”可能成为常见流程。
小型团队或许能借助模型、自动化平台与外部开发网络,同时推进更多项目。公司的研发能力,将越来越难仅凭人数和实验室面积判断。若多款AI深度参与研发的药物在后期临床中显示明确优势,行业才有更充分的依据,判断这些变化能否持续提高成功率。
未来的顶尖药企,会是一家“披着医药外壳的高科技公司”吗?从组织方式看,或许如此:计算、生物学、工程与临床高度融合,模型、实验平台和药物管线共同构成竞争力。衡量它的最终尺度,仍是能否把安全、有效的药物交付给患者。
AI带来的深层变化,可能是药物研发中稀缺资源的重新分布。当生成分子、提出假设和组织分析越来越容易,可靠的实验、能够解释失败的数据,以及判断哪些问题值得投入的能力,可能变得更加重要。计算可以扩大探索的范围,医学进步仍取决于能否从大量可能性中,积累真正可信的知识。
药企过去建立的优势,也需要被重新理解。多年积累的数据与经验,只有能够进入新的研究过程,才可能继续形成优势。未来的竞争,将越来越取决于一家组织能否从每一次成功与失败中学习,并让这些认识改善下一次决策。
如果这种能力最终成熟,它还可能改变哪些疾病值得被研究:一些因患者少、机制复杂或试错成本过高而长期搁置的方向,或许能够重新进入研发视野。这将是AI重塑药物研发更深远的意义。
巨浪已至,行业的版图或许会重画。但比谁站上浪头更值得关注的,是这股力量能否拓宽医学所能抵达的边界,让过去无药可用的人,拥有新的可能。参考资料
资料核查截至2026年10月
[1] Isomorphic Labs. Isomorphic Labs secures $2.1 Billion funding to scale its AI drug design engine[EB/OL]. 2026-05-12.
[2] Isomorphic Labs. Isomorphic Labs kicks off 2024 with two pharmaceutical collaborations[EB/OL]. 2024-01-07.
[3] Isomorphic Labs. Isomorphic Labs announces $600m external investment round[EB/OL]. 2025-03-31.
[4] Sanofi. Sanofi, Formation Bio and OpenAI announce first-in-class AI collaboration[EB/OL]. 2024-05-21.
[5] NVIDIA. NVIDIA Partners With Novo Nordisk and DCAI to Advance Drug Discovery[EB/OL]. 2025-06-11.
[6] Eli Lilly and Company / NVIDIA. NVIDIA and Lilly Announce Co-Innovation AI Lab to Reinvent Drug Discovery In the Age of AI[EB/OL]. 2026-01-12.
[7] Modella AI. Modella AI Announces Acquisition by AstraZeneca to Advance AI-Driven Oncology R&D at Global Scale[EB/OL]. 2026-01-13.
[8] Roche. Roche launches NVIDIA AI factory to accelerate the development of new therapeutics and diagnostics solutions[EB/OL]. 2026-03-16.
[9] Insilico Medicine. INSILICO MEDICINE ANNOUNCES A GLOBAL PIPELINE LICENSING AND AI DRUG DISCOVERY COLLABORATION WITH LILLY[EB/OL]. 2026-03-29.
[10] Novo Nordisk. Novo Nordisk and OpenAI partner to transform how medicines are discovered and delivered[EB/OL]. 2026-04-14.
[11] Biohub. International, cross-sector collaboration commits nearly $2 billion to build foundational data for AI models to predict and treat disease[EB/OL]. 2026-10-07.
[12] Google DeepMind. Advanced version of Gemini with Deep Think officially achieves gold-medal standard at the International Mathematical Olympiad[EB/OL]. 2025-07-21.
[13] Luong T, Mirrokni V / Google DeepMind. Accelerating Mathematical and Scientific Discovery with Gemini Deep Think[EB/OL]. 2026-02-11.
[14] Stanford Medicine / Hanae Armitage. Virtual biotech company puts thousands of AI scientist agents to work on drug discovery[EB/OL]. 2026-09-17.
[15] Anthropic. Claude discovers a novel enzyme system with CRISPR-like repeats[EB/OL]. 2026-09-23.
[16] Yoon PH, et al.. Autonomous AI agents discover reverse transcriptases with tandem repeat arrays[预印本]. 2026-09-23.
[17] The Royal Swedish Academy of Sciences. The Nobel Prize in Chemistry 2024 — Press release[EB/OL]. 2024-10-09.
[18] Abramson J, et al.. Accurate structure prediction of biomolecular interactions with AlphaFold 3[J]. Nature, 2024, 630: 493–500. DOI: 10.1038/s41586-024-07487-w.
[19] McKinsey / James Zou. James Zou on integrating AI agents into biology R&D and drug discovery[EB/OL]. 2026-04-01.
[20] CBS News / Scott Pelley. Artificial intelligence could end disease, lead to radical abundance, Google DeepMind CEO Demis Hassabis says[EB/OL]. 2025-04-20(2025-08-03更新).
[21] Minikel EV, Painter JL, Dong CC, Nelson MR. Refining the impact of genetic evidence on clinical success[J]. Nature, 2024, 629: 624–629. DOI: 10.1038/s41586-024-07316-0.
[22] Xu Z, et al.. A generative AI-discovered TNIK inhibitor for idiopathic pulmonary fibrosis: a randomized phase 2a trial[J]. Nature Medicine, 2025, 31: 2602–2610. DOI: 10.1038/s41591-025-03743-2.
[23] Isomorphic Labs. The Isomorphic Labs Drug Design Engine unlocks a new frontier beyond AlphaFold[EB/OL]. 2026-02-10.
[24] Watson JL, et al.. De novo design of protein structure and function with RFdiffusion[J]. Nature, 2023, 620: 1089–1100. DOI: 10.1038/s41586-023-06415-8.
[25] Generate:Biomedicines. Our Pipeline[EB/OL]. 2026-10-10访问.
[26] GenBio AI / Caleb Ellington. AIDO Cell: A General-Purpose Simulator for Cell Biology[EB/OL]. 2026-08-18.
[27] Arc Institute. Arc Institute’s first virtual cell model: State[EB/OL]. 2025-06-23.
[28] Bunne C, et al.. How to build the virtual cell with artificial intelligence: Priorities and opportunities[J]. Cell, 2024, 187: 7045–7063. DOI: 10.1016/j.cell.2024.11.015.
[29] Jin Q, et al.. Matching patients to clinical trials with large language models[J]. Nature Communications, 2024, 15: 9074. DOI: 10.1038/s41467-024-53081-z.
[30] Recursion. Recursion Reports First Quarter 2025 Financial Results and Provides Business Update[EB/OL]. 2025-05-05.
[31] Apple. Apple Reinvents the Phone with iPhone[EB/OL]. 2007-01-09.