GEMS

▎药明康德内容团队编辑AI的概念自1956年首次提出至今已走过了近70年，其在生物制药领域的应用得到了不断的探索与开发。自2010年后，AI应用于药物设计兴起，Exscientia、Recursion、Deep Genomics等一批当前AI制药领域的领先公司纷纷在这一时间段内涌现，并且开创了将AI技术应用于自有药物管线研发的模式。2020年以后，随着AlphaFold2在预测蛋白质的性能方面超越人类，以及首批利用AI技术辅助开发的药物管线，如DSP-1181、REC-994等进入临床验证阶段，AI赋能药物研发技术的发展驶入了快车道，AI制药领域吸引的融资不断创下新高，这一细分领域呈现出一派繁荣的景象。018月AI制药领域融资额创新高据不完全统计，2023年至今，AI制药领域发生至少32起融资事件，融资总额超过9.4亿美元，其中融资金额最高的3起事件均发生在8月。#   Genesis Therapeutics完成2亿美元融资8月21日，AI药物研发新锐Genesis Therapeutics宣布完成2亿美元B轮融资，本轮融资将加速公司现有的全资AI赋能项目管线进入临床开发，持续开发创新先进的生成式和预测性AI方法，完善其小分子AI平台GEMS，并利用该平台扩展针对难以成药靶点的药物管线。Genesis公司的GEMS平台整合了基于深度学习的预测模型、分子模拟和化学感知语言模型，能够通过产生潜在分子进行合成和实验测试，以及AI赋能发现和优化多个循环过程的迭代来加速候选分子选择。利用GEMS的独特优势，该公司针对那些数据匮乏且过往被认为是“不可成药”的靶点，建立了一个包含多个项目的内部管线。#  深势科技完成超7亿元人民币融资8月18日，中国AI药物发现平台公司深势科技宣布完成超7亿元融资，此轮融资资金将主要用于深化从算法原始创新到工业软件等的全栈能力，加强相关技术在生物医药等场景的产业化落地及商业化推广等。深势科技打造了Hermite药物计算设计平台、RiDYMO难成药靶标研发平台等多个技术平台，致力于融合“计算设计-实验验证”的研发范式，为难以成药靶标的药物发现带来更多可能。其中，公司核心药物计算设计平台Hermite融合了人工智能、物理建模和高性能计算，为临床前药物研发提供一站式计算解决方案，包括：蛋白结构预测、药靶结合模式预测、苗头化合物筛选、先导化合物优化等核心功能模块。#   Alltrna完成1.09亿美元B轮融资8月9日，Alltrna公司宣布已在B轮融资中募集到1.09亿美元，用于推进公司的平台和首个候选药物走向临床，以治疗终止密码子病（Stop Codon Disease）的首个适应症。此轮融资包括公司创始者Flagship Pioneering和多位知名投资者。Alltrna的平台独特地结合内部专业知识和专有的机器学习工具，以充分利用tRNA序列和修饰组合潜力来治疗疾病，这些序列和修饰是tRNA结构、功能和稳定性的关键。Alltrna最近展示的数据验证了其平台设计、修饰、生产和递送经工程化修饰tRNA寡核苷酸的潜力，其效价和活性显著提高，用于体内PTC突变的读出，以恢复全长蛋白的产生，这与个别基因和突变位置无关。在融资火热的8月，除以上3家公司之外，Aulos Bioscience也于本月宣布完成2000万美元A轮融资，将结合其AI药物发现平台推进肿瘤单抗免疫疗法研发。以上4起融资事件使得本月AI制药领域的融资总金额达到逾30亿元，创下今年新高。022023年至今19起融资破亿今年截至目前，在AI制药领域发生的至少32起融资事件中，有19起融资金额超过1亿元，占到总数的近六成。早期融资数量多是今年AI制药领域融资的亮点之一，70%以上的融资轮次为B轮及以前，展现出了蓬勃的发展活力。深度应用则是另一个亮点，部分获亿元以上融资的公司已开始探索AI在具体药物类型研发中的应用，如RNA、合成肽、蛋白质、小分子等，并已开始尝试利用AI技术赋能药物研发的多环节或全过程。以下将节选部分融资事件进行简要介绍。#   Causaly完成6000万美元B轮融资7月13日，Causaly宣布完成由ICONIQ Growth领投的6000万美元B轮融资。Causaly致力于利用AI技术加速临床前药物发现，其数据平台将知识图谱与生成性AI的最新进展相结合，渗透药物研发多个环节。该平台能够快速分析科学数据，帮助研究人员了解疾病机制，在药物开发的过程中识别潜在的新型治疗靶点，预测临床风险状况并优化设计试验。此外，Causaly的AI技术平台还可以发现生物标志物，评估生物标志物的生物学功能、表达模式、疾病关联、MoA以及与临床结果的相关性，而不会有忽视潜在候选药物的风险，从而加快药物开发的效率。#   Enveda Biosciences完成5100万美元融资4月20日，Enveda Biosciences宣布完成5100万美元B1轮融资，本轮融资将助力推进其小分子药物管线进入临床阶段，治疗炎症，纤维化疾病等适应症。Enveda Biosciences是一家小分子药物发现和研发公司，使用AI技术来发现植物中存在的古老药物。根据公司官网，公司的AI平台利用机器学习和代谢组学，可大规模预测新的化学应答，从而快速识别具有所需生物活性和器官分布的分子。其专有平台解决了天然产物药物开发中长期存在的难点，包括活性分子鉴定、特性和结构优先级、药物化学的适应性以及大规模材料获取。#   Atomic AI完成3500万美元A轮融资1月25日，Atomic AI宣布完成3500万美元A轮融资。Atomic AI是一家生物技术公司，将机器学习与结构生物学相结合，推动RNA药物发现。Atomic AI专有的AI驱动RNA结构探索平台PARSE是一个3D RNA结构发现引擎，通过直接在原子水平上操作的RNA基础模型和自定义数据，在转录本中发现新的结构靶标，从而实现转录组的药物化，并生成用于RNA药物和工具的新结构基序。通过将这些算法与大规模实验生物学相结合，该公司致力于设计新型RNA靶向和基于RNA的小分子药物，以治疗目前难以成药的疾病。#   药物牧场完成2700万美元融资5月16日，药物牧场（Drug Farm）宣布完成C轮首批融资，总额为2700万美元。该公司是一家利用遗传学和人工智能技术开发创新免疫疗法的生物科技公司，致力于从靶点发现到开发“first-in-class”新药，聚焦乙肝、癌症和自身免疫性疾病领域。据悉，药物牧场的IDInVivo+平台结合遗传学和人工智能的突破性技术来发现新的治疗方法，可以在免疫完整的活体动物中直接挑选基因靶标。利用IDInVivo+平台，药物牧场已经发现新的先天免疫通路和靶点，目前正快速推进多个原创新药进入临床开发。#   呈元科技完成数千万美元Pre-A轮融资3月13日，呈元科技（Syneron Tech）宣布完成数千万美元Pre-A轮融资，本轮融资由联想创投和格力产投共同领投。该公司致力于通过AI加速合成肽类药物的研发，并搭建了AI+合成肽药物研发平台，实现了AI对于合成肽药物在其设计、筛选、合成、表征、优化等环节的全链条赋能，并已应用于多个潜在的“first-in-class”合成肽药物管线的研发。读者们请星标⭐创鉴汇，第一时间收到推送免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。版权说明：本文由药明康德内容团队根据公开资料整理编辑，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转发/复制至其他平台。转发授权请在「创鉴汇」微信公众号留言联系我们。更多数据内容推荐  点击“在看”，分享创鉴汇健康新动态

近日，一家总部位于加利福尼亚州的 AI 制药初创公司 Genesis Therapeutics 宣布完成 2 亿美元 B 轮融资，这也是迄今为止今年内 AI 制药领域最大的一笔融资 近日，一家总部位于加利福尼亚州的 AI 制药初创公司 Genesis Therapeutics 宣布完成 2 亿美元 B 轮融资，这也是迄今为止今年内 AI 制药领域最大的一笔融资。 本轮融资由一家未具名的美国生命科学风投和该公司的种子轮投资方 Andreessen Horowitz（a16z）Bio+Health 共同领投，新投资方包括 Fidelity Management & Research Company、贝莱德（BlackRock）以及英伟达的风投部门 NVentures，现有投资方 T.Rowe Price Associates、Rock Springs Capital 以及 Radical Ventures 等持续押注。 （来源：官方新闻稿） 此次融资获得了投资方的超额认购，完成 B 轮融资后，该公司的总融资金额也超过了 2.8 亿美元。此前，该公司在 A 轮融资中筹集了 5200 万美元。 新闻稿中提到，本轮所筹集的资金将会用于推进该公司成为一家处于临床阶段的AI制药公司，进一步投资其 AI 平台以及推进药物管线开发。 这是一家成立近 4 年的 AI 制药公司，技术主要源于原斯坦福大学 Vijay Pande 教授实验室，由斯坦福大学博士毕业生 Evan Feinberg 和加州大学伯克利分校校友 Ben Sklaroff 联合创办。该公司正在将 AI 技术与物理和化学等知识结合设计小分子药物，现阶段计划将首条管线推入临床阶段。 “在药物发现过程中，很多药物靶点在生物学上虽然已经得到了很好的验证，但由于复杂的化学反应而难以成药，人工智能为彻底改变药物发现的过程提供了更大的机会。新的投资正处于公司发展的拐点阶段，我们第一个基于 AI 的候选药物即将进入了临床阶段。”Genesis Therapeutics 联合创始人兼首席执行官 Evan Feinberg 说。 斯坦福大学分拆，基于 AI 设计小分子药物 “药物设计是一个涉及多个环节和学科知识的领域，涵盖了药物化学、药剂、药理、药物分析等等，在这个领域内难以做到赢家通吃（a winner-take-all space）。现在正是结合 AI 技术和生物技术的时刻，AI 正在降临到化学领域，并助力药物设计和开发。”Vijay Pande 博士说。 他现在是 a16z Bio+Health 的创始普通合伙人，曾在斯坦福大学担任 Henry Dreyfus 化学教授兼结构生物学和计算机科学教授。事实上，Genesis Therapeutics 的底层技术正是诞生于 Vijay Pande 实验室，该实验室专注于将机器学习应用于模拟化学、生物学和医学。Vijay Pande 曾共同开发了部分 Genesis Therapeutics 基础的深度学习技术。 联合创始人 Evan Feinberg 在该实验室完成了生物物理学博士研究，此前在耶鲁大学获得了物理学位。2013 年开始，他成为 Vijay Pande 实验室的一名研究生，主要从事开发可用于药物发现的新型 AI 技术。当时，他意识到，开发可应用于药物设计的算法过程中，最为关键的一点在于计算模型应该基于尊重化学和物理的自然定律基础之上。 Vijay Pande 解释道，当时，大多数机器学习程序通常都会忽略这一点，当时大部分想法是，只要有足够的数据，模型无论如何都会得出正确的答案。这种方法的问题在于机器学习模型实际上仅限于输入的数据。基于物理的模型可以在没有输入所有数据的情况下完成任务，不过运行中所需的算力使得执行这一过程很昂贵。 基于此，Evan Feinberg 发明了深度学习算法 PotentialNet，随后还为大型制药公司提供深度学习方面的咨询。他也是 MoleculeNet 和 DeepChem 开源项目的早期软件工程师。 ▲图 | 部分管理团队（来源：公司官网） “作为一名亲身经历过服用大多数与神经肌肉、肌肉骨骼相关药物的患者，我逐渐意识到当前医疗行业的局限性。我们尝试将公司从斯坦福大学分拆出来，招募更多药物开发和 AI 专家，加快 AI 技术与生物医药领域的结合。相信通过在深度学习方面的创新，我们的 AI 技术和经过验证的药物靶点之间可以形成紧密的反馈循环，加快我们发现更高效、高选择性和生物利用度的下一代疗法。”Evan Feinberg 说。 2019年，Evan Feinberg 与软件工程师、初创公司资深人士 Ben Sklaroff 共同创办 Genesis Therapeutics 并将该公司从斯坦福大学分拆出来独立运营。分拆出来的公司专注于基于深度学习技术设计和开发新型小分子候选药物，用于治疗患有严重和衰弱性疾病的患者。 Ben Sklaroff 在该公司担任 CTO，他在加州大学伯克利分校获得了电气工程和计算机科学学位，并在 Markforged 处于起步阶段加入负责领导软件团队，Markforged 现已成为北美增长最快的第 10 家公司。 后续，生物制药高管 James Schaeffer 博士也加入了该公司，Leonard Bell 加入担任董事会主席。Leonard Bell 是 Alexion Pharmaceuticals 的主要创始人并在此担任了 23 年 CEO，2008 年，他代表 Alexion 接受了美国最佳生物技术产品奖，这是制药研发行业的最高荣誉，相当于“医药界诺贝尔奖”。 根据新闻稿中的描述，这家公司现在已拥有大约 50 名员工，包括制药领域、深度学习技术和软件工程人员，分别在总部旧金山南部伯林格姆，以及在圣地亚哥的实验室。 计划推进首条管线进临床 上文提到，Genesis Therapeutics 的主要技术来源于 Vijay Pande 斯坦福大学实验室。在 2018 和 2020 年，该公司创始人发表了两项关键研究成果，第一项研究首次推出了名为 PotentialNet 的神经网络，其专门用于优化小分子与其蛋白质靶点的结合。第二项研究则声称利用深度学习能够以“非常高的准确率”预测候选药物的吸收、分布、代谢、排泄和毒性。 （来源：ACS Cent. Sci.） （来源：J. Med. Chem.） Vijay Pande 指出，基于这些研究，公司以独特的方式整合了深度学习、生物物理分子模拟的协同作用，并将 AI 与生物技术和制药专业知识等，因此可以克服这些‘不可成药’靶点难题。这显示出了公司在分子生成式 AI 技术方面的地位。 Genesis Therapeutics 正在开发独特的生成和预测 AI 技术平台——分子空间起源探索（Genesis Exploration of Molecular Space，GEMS），并利用该平台加速和优化小分子药物发现，以靶向“难成药”和“不可成药”靶点开发新型小分子候选药物。 根据官网的描述，GEMS 平台集成了基于深度学习的预测模型、分子模拟和分子生成的语言模型，通过生成有前景的分子进行合成和实验测试，并通过AI支持小分子化合物的发现和优化多个周期迭代此过程，从而加速候选分子的筛选。 该公司还开发了Dynamic PotentialNet 作为预测效力、选择性和 ADMET 的专有方法。这一机器学习技术可为 GEMS 提供了较高的属性预测速度和准确性。Dynamic PotentialNet 将蛋白质-配体复合物的 3D 结构和相互作用表示为空间图，通过结合分子模拟和实验数据进行训练，它可以学习结合亲和力背后的物理相互作用。这使得该模型能够推广到新的蛋白质靶标，并在没有目标结合亲和力数据的前提下，仅根据 3D 结构做出准确的预测。 Dynamic PotentialNet 集成了其专有的分子模拟平台，这使得 GEMS 能够学习 3D 结合动力学，包括蛋白质灵活性和关键水分子的效力。该公司指出，将深度学习与分子模拟相结合对于推进靶向“难成药”和“不可成药”靶点设计药物项目至关重要。 除了我们的预测模型之外，该公司还开发了一个大型分子生成引擎。GEMS 使用化学感知机器学习模型，可以指导创建新分子并探索每个药物项目化学空间的特定区域。在筛选苗头化合物（Hit ID）期间，GEMS 会生成数十亿个类候选药物和可合成的分子，从而实现对化学空间的多样化探索。在“先导化合物”和“先导化合物优化”期间，公司的化学专家指导 GEMS 从特定起点生成新分子，探索骨架跃迁并优化极具治疗潜力的化合物。 该公司表示，利用 GEMS 的独特优势，公司已经建立起了一系列内部管线，其中包含针对数据匮乏且通常“不可成药”靶点的多个项目。不过，并未透露公司正在重点关注的具体疾病和靶点，也没有透露管线进入临床试验的时间。只是提到癌症是重点之一，且新资金会促进其进一步丰富管线，并重点支持首条管线启动临床试验（新闻稿中提到该管线即将进入临床），使公司成为一家处于临床阶段的 AI 生物制药公司。未来，希望与制药公司进行战略合作，将筛选出的候选药物推向市场。 另一方面，该公司也已经基于技术平台达成了一些合作。比如，在成立初期与基因泰克达成一项药物发现协议，去年 5 月与礼来达成了价值高达 6.9 亿美元的药物发现协议。

▎药明康德内容团队编辑Genesis Therapeutics今天宣布完成超认购2亿美元的Ｂ轮融资。新获得的款项将助力Genesis演变成为临床阶段公司，并促使该公司进一步投资先进的人工智能（AI）平台，并扩展其发现管线。此次融资由一家以美国生命科学为重点的投资者与回归投资者Andreessen Horowitz（a16z）Bio+Health共同领投，a16z曾参与该公司的种子轮融资。此外，其他几位新投资者参与了Ｂ轮，包括富达管理和研究公司（Fidelity Management & Research Company）、贝莱德（BlackRock）和NVIDIA的风险投资部门NVentures，以及现有投资者T. Rowe Price Associates、Rock Springs capital、Radical Ventures和Menlo Ventures。所获得的资金将用于推进Genesis现有的全资AI赋能项目管线进入临床开发。Genesis还将持续投资开发创新先进的生成式和预测性AI方法，这些方法为该公司GEMS（Genesis Exploration of Molecular Space）平台的基础。此外，这次融资获得的款项将使Genesis扩大其产品管线，为具未竟医疗需求的患者群体启动新的项目，同时针对具挑战性的不可成药靶点，通过GEMS平台取得新进展。图片来源：123RFGEMS平台整合了基于深度学习的预测模型、分子模拟和化学感知语言模型。GEMS通过产生潜在分子进行合成和实验测试，以及AI赋能发现和优化多个循环过程的迭代来加速候选分子选择。利用GEMS的独特优势，该公司针对那些数据匮乏且过往被认为是不可成药的靶点，建立了一个包含多个项目的内部管线。▲Vijay Pande博士Vijay Pande博士是a16z Bio+Health的创始普通合伙人，他曾是斯坦福大学Henry Dreyfus化学教授和结构生物学及计算机科学教授，共同发明了一些Genesis的奠基性深度学习技术。在今年的药明康德全球论坛，Pande博士曾表示，科学技术跨界交汇的时代，也是打造创新公司的最好时代。期待Genesis公司通过此次融资，能够成功推进临床阶段，开发出为患者造福的创新药物。大家都在看药明康德为全球生物医药行业提供一体化、端到端的新药研发和生产服务，服务范围涵盖化学药研发和生产、生物学研究、临床前测试和临床试验研发、细胞及基因疗法研发、测试和生产等领域。如您有相关业务需求，欢迎点击下方图片填写具体信息。▲如您有任何业务需求，请长按扫描上方二维码，或点击文末“阅读原文/Read more”，即可访问业务对接平台，填写业务需求信息▲欲了解更多前沿技术在生物医药产业中的应用，请长按扫描上方二维码，即可访问“药明直播间”，观看相关话题的直播讨论与精彩回放参考资料：[1] Genesis Therapeutics Closes Oversubscribed $200 Million Series B. Retrieved August 21, 2023 from https://www.businesswire.com/news/home/20230821419353/en/Genesis-Therapeutics-Closes-Oversubscribed-200-Million-Series-B免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。版权说明：本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「药明康德」微信公众号回复“转载”，获取转载须知。分享，点赞，在看，聚焦全球生物医药健康创新