Zhangjiagang Xiehe Medical Apparatus & Instruments Co., Ltd.

点击免疫学专家李忱博士关注我 SAPHO（滑膜炎、痤疮、脓疱病、骨质增生和骨炎）综合征是一种罕见的慢性炎症性疾病，涉及骨、关节和皮肤。对于SAPHO综合征的治疗尚未达成共识，目前的选择可能会导致不同的结果。Secukinumab是一种抗白细胞介素（IL）-17A单克隆抗体，是一种有前景的新型生物制剂，已被批准用于斑块状银屑病、银屑病 关 节 炎 和 强 直 性 脊 柱 炎 （ AS ）  。 仅 报 道 了 少 数 使 用secukinumab治疗SAPHO综合征的病例，尚未得出统一的结论。 为了进一步阐明secukinumab在SAPHO综合征中的疗效，我们在此报告了一个由4名患者组成的病例系列，这些患者来自我们的SAPHO综合征单中心动态队列(一个永久开放的队列，持续累积患者数)。所有4例患者均接受为期24周的secukinumab治疗(150 mg皮下注射，每周一次，持续4周，此后每4周一次)，未同时使用非甾体抗炎药(NSAIDs)、传统的缓解疾病的合成抗风湿药物(csDMARDs)或其他生物制剂。他们的临床状况、皮肤病变和治疗前后的全身磁共振成像(MRI)被前瞻性地收集和评估为临床试验的初步结果，该临床试验因冠状病毒疾病2019年的爆发而提前停止(新冠肺炎；由新型冠状病毒引起)。原临床试验已在中国临床试验注册中心注册。从所有患者处获得书面知情同意书。该研究由北京协和医院、北京协和医科大学和中国医学科学院伦理委员会批准(S-K1316)，并根据赫尔辛基宣言的原则进行。 放射科医生和皮肤科医生在不了解治疗和临床信息的情况下，对MRI上骨髓水肿（BME）显示的骨炎和皮肤病变的严重程度进行了评估。每个部位的BME变化评估如下：（1）完全消退（BME消失）；（2）显著（≥50%）缓解；（3）部分缓解（<50%）；（4） 稳定（无变化）；以及（5）劣化。两名独立的读者参与了MRI评估，第三名读者负责裁决。 有3例肿瘤坏死因子抑制剂(TNF-α)初治患者对NSAIDs反应不足，1例难治性病例对NSAIDs、csDMARDs和TNF-α治疗无效(表1)。所有4名患者均有皮肤受累，且在治疗前处于非常高的疾病活动性(视觉模拟评分[VAS] ≥ 6，基于C-反应蛋白的疾病活动性评分[ASDAS-CRP] ≥ 3.5)。他们的全身核磁共振成像显示前胸壁和中轴骨骼的多个部位有骨炎，这与他们的临床表现和全身骨闪烁扫描的结果一致。 经过24周的治疗后，他们的疾病得到了显著和全面的缓解，表现在骨关节表现(VAS，Bath作为疾病活动指数[BASDAI]，ASDAS-CRP)，身体功能(Bath作为功能指数，脊椎关节病的健康评估问卷)，皮肤表现(掌跖脓疱病面积和严重程度指数，掌跖脓疱病严重程度指数，银屑病面积和严重程度指数)，生活质量(作为生活质量问卷，EuroQol 5维度问卷，医疗结果研究36项简表调查）、炎症标志物（血沉、高敏CRP）和骨代谢生化标志物（β-I胶原C端肽）的改善。 治疗后，MRI上几乎所有脑膜脑膨出（BME）均显著缓解甚至完全消失，且未观察到恶化或新发病变（表1）。关于不良事件，3例患者主诉感染，包括中耳炎、扁桃体炎、带状疱疹和真菌性外耳道炎。1例患者记录有血脂异常。未观察到严重不良事件。 据我们所知，这是目前关于secukinumab治疗SAPHO综合征的最大病例系列研究。我们的研究表明，secukinumab具有诱导SAPHO综合征骨关节和皮肤病变全面缓解的潜力。SAPHO综合征首次于1987年被描述，与多种免疫细胞和促炎细胞因子的失调有关，包括T辅助细胞17（T helper 17）和相关白细胞介素-23（IL-23）/白细胞介素-17（IL-17）。 然而，关于secukinumab阻断IL-17A在SAPHO综合征中的治疗作用，仅有少数病例报道，且疗效仍存在争议。由于患者特征、治疗剂量和疗程以及疗效评估方法存在显著差异，现有病例报告难以整合。此外，几乎未纳入放射学评估。我们的研究通过系统评估接受相同secukinumab治疗方案后具有相似特征和背景的患者的骨关节和皮肤病变的结局，提供了更有说服力的证据。此外，通过使用全身MRI，我们的结果首次显示，SAPHO患者多灶性骨炎在接受secukinumab治疗后影像学上显著缓解。由于SAPHO综合征的特点是反复发作缓解和复发，多灶性骨炎的有效抑制可能意味着更深的疾病缓解和更长的无复发时间。由于全身MRI的高效性及其在识别早期和潜在病变方面的优势，它可能成为SAPHO患者多灶性骨炎动态评估的优化方案。 在安全性方面，感染是我们病例系列中的主要问题，与既往研究相比，在仅24周的随访期间，感染发生率甚至更高。因此，在治疗过程中应特别注意不良事件，尤其是感染风险增加。本研究的主要局限性在于样本量小、随访期短以及缺乏结构损伤的相关信息。尽管这些观察结果仅具有描述性，但其积极的结果应鼓励开展更大规模、随访期更长的前瞻性研究，以证实secukinumab在难治性SAPHO病例或疾病活动度高且累及皮肤的患者中的疗效。若条件允许，建议进行全身MRI检查，以促进多灶性骨炎的评估。 英文原文： 李忱医生出诊信息 李忱医生工作室 联系方式 微信电话同：18515690971 疾病咨询、预约挂号 请扫描上方二维码 免疫学专家李忱博士 致力于风湿免疫系统问题引起的骨病以及皮肤病，国际银屑病及银屑病关节炎（GRAPPA）成员。从事罕见病SAPHO综合征的临床研究，目前已做到该种罕病病人数量及临床研究全球领先地位，主治掌跖脓疱病，风湿骨病，关节炎，牛皮癣。获得2017年协和医疗成果2等奖、2018年协和未来之星评选3等奖。

点击上方[蓝字]，关注我们 前言      2025年11月24 日，中国（天津）自由贸易试验区正式发布《中国（天津）自由贸易试验区基因与细胞治疗新技术临床研究和临床转化应用分类分级标准规范（试行）》（以下简称《标准规范》）。             这是国内率先依据2025年10月出台的《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》，针对基因与细胞治疗领域制定的分类分级监管文件，为该领域技术从实验室走向临床应用搭建了清晰的制度框架，也为我国生物医药产业创新发展提供了可复制、可推广的“天津方案”。 以下为原文： 往期内容 政策明确：细胞治疗在医院进行临床收费倒计时！ 协和医学杂志：人脐带间充质干细胞因具有抗炎和软骨再生能力，成为治疗膝骨关节炎的新希望 国际数据：干细胞治疗勃起功能障碍（ED）效果保持可达18个月 免责说明:本文仅用于传播科普知识，分享行业观点，不构成任何临床诊断建议!三养健康所发布的信息不能替代医生或药剂师的专业建议。如有版权等疑问，请随时联系删除！ 点击「推荐」你最好看

在2024年创新药达到最低估值后，2025年是估值修复，创新药经过25年4月-8月的持续性上涨后，整个行业的大右侧已经走了出来。无论是从科技角度还是从大国博弈角度看，这轮牛市，就是把这些芯片半导体、GPU、创新药、脑机接口，商业航天等科技领域的新登们送上IPO，把这些过去的IPO堰塞湖打通。当这些新登们都上市并且大涨后，牛市可能就结束了。 下图是近10年国内药企已宣布的创新药海外授权（license out）交易数量，中国成为全球创新药“扫货热土”，也侧面说明了国内创新药企的实力。所以，今年股票池子里得备点创新药，好的创新药公司拿个2-3年几倍涨幅妥妥的。 从走势看，生物医药还处于近10年的底部区域： 今天分析的微芯生物（688321）其AI技术与药物研发的深度融合已形成差异化竞争力。以下从技术布局、研发成果、商业化表现及行业认可度等方面综合分析其实力：一、AI制药技术布局与核心平台  微芯生物自成立以来，构建了“AI辅助设计+化学基因组学整合式技术平台”，这是其AI制药的核心竞争力： 技术基础 早期通过微阵列生物芯片技术积累“疾病-基因-药物”海量数据，结合AI算法挖掘药物靶点与分子结构。 2024年进一步升级平台，实现AI在分子设计、成药性评估、临床策略制定等环节的全流程应用，提升研发效率并降低成本。 应用场景 靶点发现：通过AI分析基因表达数据，筛选潜在药物靶点（如ApoE4、TYK2等）。 分子优化：AI辅助设计新型化合物结构，例如针对胰腺癌的西奥罗尼和减重药物CDCS28。 风险控制：利用AI预测药物毒性及临床失败风险，优化开发路径。二、研发成果与管线布局 微芯生物已实现2款全球首创（First-in-Class）药物上市，并布局多领域临床管线： 1、已上市产品—— 西达本胺：全球首个HDAC抑制剂，覆盖外周T细胞淋巴瘤、乳腺癌等适应症，在日本、中国台湾上市，2024年销售收入同比增长18.76%。 西格列他钠：全球首个PPAR全激动剂，用于糖尿病及代谢性脂肪肝，2024年销售收入增长136.13%，并进入《中国糖尿病防治指南》。 2、临床阶段项目—— （免疫激活ADC）、CS23546（PD-L1抑制剂）等。 代谢疾病：CDCS28（非incretin减重药）、CS32582（TYK2抑制剂）。 神经与免疫：CDCS04（阿尔茨海默病）、CS1011（纤维化疾病）。三、商业化与财务表现 1、收入增长 2024年营收6.58亿元（+25.63%），2025年前三季度营收6.74亿元（+40.12%），主要依赖西达本胺和西格列他钠的销量提升。 2025年第三季度净利润4117.53万元，同比扭亏为盈。 2、市场拓展 西达本胺覆盖全国核心医院及日本、中国台湾市场；西格列他钠覆盖5300余家医院及6700余家药店，并加速布局京东、阿里等线上渠道。四、行业认可与竞争优势 1、奖项与认证 2025年获“中国创新药十年荣耀”两项大奖，认可其源头创新能力。 国家首批“创新药物孵化基地”，承担多项国家“863”“重大新药创制”项目。 2、技术壁垒 全球少数实现“AI+化学基因组学”全链条闭环的企业，拥有700余项境内外专利。 临床管线覆盖肿瘤、代谢、神经退行性疾病等五大领域，差异化优势显著。五、核心管理层构成与背景 1、鲁先平（XIANPING LU） 职位：董事长、原总经理（2025年12月卸任总经理，保留董事长职务） 背景：协和医科大博士，美国Galderma北美研发中心主任，2001年创立微芯生物，主导开发中国首个原创抗癌药西达本胺。 角色：聚焦战略规划、国际业务拓展及研发方向把控，推动AI与药物研发深度融合。 2、黎建勋 职位：总经理（2025年12月新任） 背景：公司20年元老，历任财务经理、副总经理、联席总经理等职，主导财务与运营管理。 角色：全面负责日常经营，优化商业化流程，推动西格列他钠销售放量。 3、海鸥 职位：董事、董事会秘书、法定代表人（2025年12月变更） 背景：长期负责公司治理与资本运作，参与科创板上市及定增项目。 4、潘德思（Dr. Peter D. Tong） 职位：首席科学家 背景：AI药物设计平台构建者，主导“AI+化学基因组学”技术整合。 5、佘亮基、张丽滨 职位：肿瘤事业部副总、代谢病事业部副总 背景：分别来自拜耳、礼来，负责西达本胺、西格列他钠的临床推广与渠道建设。管理层分工与战略成效—— 1、分工优化 鲁先平：退居战略层后，主导国际合作（如与沪亚生物的海外授权）及前沿领域布局（神经退行性疾病、免疫疾病）。 黎建勋：强化执行效率，推动销售模式改革（如西格列他钠联合推广模式），2025年前三季度营收增长40.12%。 科学委员会：由跨部门专家组成，确保研发方向兼顾创新性与临床需求，加速管线推进（如西奥罗尼III期数据优异）。 2、商业化突破 西达本胺：2025年DLBCL适应症纳入医保后销售额增长18.76%，覆盖全球17国临床试验。 西格列他钠：2025年前三季度销售收入同比增136%，覆盖5300家医院及6700家药店，线上渠道加速布局。 3、资本运作 2025年完成1500万元股份回购，用于员工激励；定增募资9.5亿元获批，支持研发及生产基地建设。管层优势与挑战——1、优势 经验丰富：核心成员平均从业超20年，兼具科研与商业化能力（如黎建勋财务与运营经验、潘德思AI技术背景）。 分工明确：战略与执行分离，提升决策效率（如鲁先平专注国际授权、黎建勋主抓销售）。 技术驱动：AI平台缩短研发周期30%，支撑First-in-Class管线开发（如CS231295全球首创新药进入临床）。2、挑战 国际化短板：海外临床推进缓慢（对比百济神州），依赖授权合作（如西达本胺海外权益早期授权沪亚）。 研发投入压力：2024年研发费用率超50%，可能影响短期利润。 竞争加剧：肿瘤领域PD-1联合疗法冲击西达本胺市场，需加速新适应症拓展。 总体来讲，微芯生物管理层具备“科学家+职业经理人”复合基因，鲁先平的战略视野与黎建勋的执行能力形成互补，推动公司从研发向商业化转型。若能在国际化与研发投入间找到平衡，有望在肿瘤与代谢疾病领域持续领跑。华泰证券认为管理层调整后“战略聚焦明确，国际化有望突破”。六、公司面临挑战与风险 1、研发投入压力 2024年研发费用占营收51.49%，高投入可能持续影响短期利润。 2、竞争加剧 全球AI制药赛道竞争激烈，海外企业如Exscientia、国内晶泰科技等均在加速布局。 3、临床验证风险 多个临床前项目（如CDCS04、CS1011）需通过后期试验验证疗效与安全性。结论： 其优势在于—— 技术融合：AI与化学基因组学深度结合，形成独特研发范式。 商业化验证：两款全球首创药物上市，收入持续增长。 管线潜力：覆盖多疾病领域的First-in-Class项目，具备长期竞争力。 风险提示—— 需关注高研发投入对利润的影响及临床管线推进进度。 总体来看，微芯生物在AI制药领域的技术积累和商业化能力均处于国内第一梯队，是AI制药领域的标杆企业，股价经过去年下半年回调后，具备投资价值。