Alpha Biopharma (HK) Ltd.

新 闻 速 览  第66届美国血液学年会（ASH）将于2024年12月7日~10日在美国圣地亚哥召开。ASH作为全球血液学领域规模最大、涵盖最全面的国际学术盛会之一，每年吸引着成千上万名来自世界各地的专家学者，分享最前沿的血液学进展和突破性临床数据。根据ASH最新公布的摘要，Wugen公司有5项研究入选Oral Presentation，将以口头汇报形式报告通用现货型CD7 CAR-T（WU-CART-007)和NK细胞（WU-NK-101）疗法的最新数据。 CD7 CAR-T报告详情如下： 2066 Phase 1 Dose-Escalation and Dose-Expansion Study to Evaluate the Safety and Tolerability of Anti-CD7 Allogeneic CAR T-Cells (WU-CART-007) in Patients with CD7+ T-Cell Non-Hodgkin Lymphoma Program: Oral and Poster Abstracts Session: 704. Cellular Immunotherapies: Early Phase Clinical Trials and Toxicities: Poster I 3450 WU-CART-007 (WT-7), an Allogeneic CAR T-Cell Targeting CD7 in Relapsed/Refractory (R/R) T-Cell Acute Lymphoblastic Leukemia/Lymphoma (T-ALL/LBL): Phase 2 Results Program: Oral and Poster Abstracts Session: 704. Cellular Immunotherapies: Early Phase Clinical Trials and Toxicities: Poster II 3461 WU-CART-007 (WT-7) Is an Effective Treatment for Adolescent Patients with Relapsed or Refractory (R/R) T-Cell Acute Lymphoblastic Leukemia/ Lymphoblastic Lymphoma (T-ALL/LBL) Subgroup Analysis of WU-CART-007 1001 Program: Oral and Poster Abstracts Session: 704. Cellular Immunotherapies: Early Phase Clinical Trials and Toxicities: Poster II WU-CART-007已获FDA授予的孤儿药、快速通道和罕见儿科疾病认定、再生医学先进疗法认定；EMA优先审评药物认定。此次会议上，Wugen将报告通用现货型CD7 CAR-T疗法的最新临床数据,主要亮点包括： CD7 CAR-T治疗（R/R）T-ALL/LBL II期阶段试验结果： 截至2024年7月24日，共13名患者接受了RP2D剂量治疗表现出可控的安全性以及抗白血病活性。 可评估患者中，ORR和CRc分别为91%（10/11）和73%（8/11；6 CR，2 CRi）。中位DOR尚未达到（95% CI: 0.5，NE；范围0.5-9.1个月）；4名患者目前仍持续CR，时间分别为9.1、8.2、6.7和6.7个月。 MRD阴性CR/CRi患者（n=7）的中位DOR为6.6个月（95% CI：1.8，NE），而MRD阳性CR/CRi患者（n=3）为3.7个月（95% CI: 0.5，NE）。MRD阴性患者总生存期（OS）为11.5个月（95% CI：2.7，NE），MRD阳性患者为6.1个月（95% CI：1.4，NE）。 12-18青少年患者亚组分析中，可评估的患者（4/4）CR/CRi率为75%，1例患者达到PR（CD7阴性残留EMD），ORR为100%。CRc患者中，2/3未检测到MRD。达到CR/CRi的3名患者均转为HSCT，其中两名患者有移植史，所有患者在随访9、8.1和6.1个月时仍处于完全缓解状态。 后续关键II期研究NCT06514794计划于2024年末开始招募，包括1岁及以上的儿童患者；在R/R患者队列的安全性得到确认后，可能会启动探索性的MRD阳性队列研究。 CD7 CAR-T治疗CD7+ T-NHL I期剂量递增和剂量扩展研究：： 5名T-NHL患者接受WU-CART-007治疗，无患者出现免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）或GvHD，表现出可控的安全性。 疗效方面：2例完全缓解（CR）；2例部分缓解（PR）；1例病情稳定（SD），显示出早期疗效迹象。本研究（NCT05377827）的招募仍在进行，以进一步确定其在CD7阳性T-NHL和AML患者中的安全性和初步疗效。 NK细胞疗法报告详情如下： 916 W-NK1 Choreographs Innate and Adaptive Immune Responses to Provide a Robust and Durable Anti-AML Response Program: Oral and Poster Abstracts Type: Oral Session: 703. Cellular Immunotherapies other than CAR-T Cells: Basic and Translational: Enhancing NK Cell Therapeutics 4257 WUN101-01: First in Human Human (FIH) Phase 1 Study of WU-NK-101 (W-NK1) in Patients with Relapsed or Refractory (R/R) Acute Myeloid Leukemia (AML) Program: Oral and Poster Abstracts Session: 616. Acute Myeloid Leukemias: Investigational Drug and Cellular Therapies: Poster III WU-NK-101已获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的用于治疗AML的孤儿药认证。此次会议上，Wugen将报告通用现货型NK细胞疗法的最新数据,主要亮点包括： WU-NK-101协调固有和适应性免疫应答，提供强效且持久的抗AML反应： 与供体cNK细胞相比，W-NK1在NKG2A、2B4、DNAM-1以及免疫参与受体的表达上更高；W-NK1与未成熟DC共培养可增加DC的激活标志物表达；分泌的趋化因子在跨膜实验中能有效招募T细胞；W-NK1显著增强T细胞激活和增殖（P<0.01）；促肿瘤M2型巨噬细胞表现出选择性细胞毒性，显示其倾向于改善TME的免疫抑制状态。这些结果同样通过AML异种移植NCG小鼠模型（THP-1和HL-60）体内得到验证。 WU-NK-101在复发或难治性（R/R）急性髓性白血病（AML）患者中的I期研究： 入组9名患者（每个剂量水平3名），表现出可管理的安全性。未报告免ICANS或GvHD；未观察到无疾病情况下的持续性全血细胞减少，也未报告剂量限制性毒性（DLT）。 在DL1水平未观察到缓解，但所有患者外周血母细胞均短暂减少；在DL2及以上水平，除1例外，所有患者骨髓母细胞均减少， ORR为50%（包括2例CRi和1例PR）。 摘要原文链接： 1.    https://ash.confex.com/ash/2024/webprogram/Paper201520.html 2.    https://ash.confex.com/ash/2024/webprogram/Paper201812.html 3.    https://ash.confex.com/ash/2024/webprogram/Paper202005.html 4.    https://ash.confex.com/ash/2024/webprogram/Paper201998.html 5.    https://ash.confex.com/ash/2024/webprogram/Paper200809.html 关于WU-CART-007 WU-CART-007是一种通用现货型CD7靶向CAR-T细胞疗法，旨在克服利用CAR-T细胞治疗CD7+血液系统恶性肿瘤的技术挑战。Wugen利用CRISPR/Cas9基因编辑技术，删除CD7和T细胞受体恒定区（TRAC），防止CAR-T细胞自相残杀，降低移植物抗宿主病（GvHD）的风险。WU-CART-007使用健康供者来源的T细胞制备，消除在自体CAR-T环境中观察到的恶性细胞污染风险。Wugen已与合作伙伴共同开发出稳定且高效扩增的CD7 CAR-T商业化生产工艺，已完成首个I/II 期爬坡及扩展队列研究（NCT04984356）,是目前全球临床进度最快的同类通用现货型细胞产品。 关于WU-NK-101 WU-NK-101是一种新型的免疫疗法，利用记忆自然杀伤细胞（NK）治疗血液和实体肿瘤。记忆NK细胞是一种功能性强、持久力高的免疫细胞，具备增强的抗肿瘤活性和细胞因子诱导的记忆样（CIML）表型。这种罕见的细胞群具有优越的表型、增殖能力和代谢适应性，与其他NK细胞疗法相比更适合用于癌症治疗。Wugen正在应用其专有的MonetaTM平台，将WU-NK-101开发为一种商业规模化、现货型的癌症细胞疗法。 关于上海晨泰森豪医药科技有限公司 晨泰森豪成立于2020年，是一家致力于开发临床急需的通用型细胞治疗药物的创新医疗公司。2021年1月与Wugen达成独家许可和合作协议，共同开发通用现货型记忆NK细胞和CAR-T细胞。用于治疗晚期血液瘤和实体瘤，并积极开发神经退行性疾病和自身免疫疾病的应用。晨泰森豪拥有经验丰富的医学、临床运营、药学开发、注册事务和商业化团队，通过整合肿瘤领域的专业知识，不断寻找创新解决方案，从而改善肿瘤患者的生活。 关于Wugen Inc. Wugen是一家临床阶段的生物技术公司，致力于开发下一代用于治疗癌症的“现货型”免疫记忆自然杀伤 (NK) 细胞疗法和CAR-T细胞疗法。Wugen利用其专有的技术平台和深厚的基因组工程专业技术来开创一种新型的免疫记忆NK细胞和CAR-T细胞疗法，以治疗血液和实体恶性肿瘤。 文章封面来源：Freepik

9月6日至8日，2024年精准医学研究与产业发展大会在上海国际会议中心成功举行。大会主题为“完善精准医学成果转化生态，加快形成健康新质生产力”。 2024年9月8日丨上海国际会议中心 大会期间，精准医学研究与产业发展联盟、研发客和源墨健康组织举办了2024年度精准医学研究与产业转化项目创新大赛。 通过前期评估初筛，共有16个项目参加了本次大赛的路演活动。优胜项目现场评选，由30位来自医疗健康领域的龙头企业、投资机构和医学界的专家组成评委团。 评委团与路演企业代表合影 评委团从市场竞争力、技术平台和投资回报三个维度为依据进行打分，最终5个项目突出重围。 优胜项目 全球领先的组织再生修复技术平台 杭州源囊生物科技有限公司 新型磁共振对比剂与肿瘤诊疗一体化纳米药项目 杭州奥赛瑞生物医药科技有限责任公司 基因编辑创新药及CART疗法 上海邦耀生物科技有限公司 AI驱动的数字化手术室系统 桑瑞思医疗科技有限公司 细胞治疗产品化 上海晨泰森豪医药科技有限公司 9月8日，优胜项目在2024年精准医学研究与产业发展大会上公布，五位业界专家代表精准医学研究与产业发展联盟向优胜项目颁发证书。 颁奖嘉宾： 复旦大学附属儿科医院院长王艺 上海市儿童医院院长鲁冰 上海市第一人民医院副院长胡国勇 浙商创投股份有限公司总裁游向东 首都医科大学附属北京天坛医院常务副院长王伊龙 联盟秘书长、上海医学创新发展基金会执行理事长王波 联盟秘书长、上海医学创新发展基金会执行理事长王波表示：“很高兴看到这么多具有潜力的项目参加路演，祝贺优胜项目。我们希望可以通过本次大赛帮助这些精准医学领域优秀的药械公司更好地对接医疗、资本和产业资源，让创新想法更快变成治病良方，从而推动精准医学的科学技术研究、成果转化和产业发展。” 联盟投资顾问、醴泽资本创始管理合伙人张勇 联盟投资顾问、醴泽资本创始管理合伙人张勇在大赛开幕致辞中表示：“数字、智能经济时代，精准医学作为医学的重要发展方向，受到了政府、医学界、科技界、产业界等各方高度关注。希望本次大赛可以为推动发展精准医学领域的新质生产力，激发医疗和大健康产业尤其是精准医学发展的活力贡献一份力量。” 研发客出版人戴佳凌 研发客出版人戴佳凌在大赛总结中表示：“2023年9月以来，习近平总书记对发展新质生产力作出了一系列重要论述，为我国发展精准医学提供了关键动力。创新大赛的成功举办有助于进一步促进精准医学领域‘产、学、研、医、资、政、用’的深度融合，加快形成健康新质生产力，打造医疗创新的新生态。” 上海市生物医药产业促进中心合作交流部部长杜璇 大赛期间，上海市生物医药产业促进中心合作交流部部长杜璇还介绍了上海鼓励医药创新发展的新政策。 关于精准医学研究与产业发展联盟 精准医学研究与产业发展联盟由上海医学创新发展基金会和清华大学医院管理研究院等12家机构，16位院士专家及创新研究总顾问、第十三届全国人大常委会副委员长、中国科学院院士陈竺，复旦大学校长、中国科学院院士金力，国家转化医学中心（上海）主任、原上海市科协主席、中国工程院院士陈赛娟等指导委员会成员代表于2023年3月28日发起成立。 联盟成立后已围绕【精准医学原创研究】、【精准医学发展基金】、【创新赋能高级研修课程】三个方面积极开展了一系列行动，并成功举办了“2023年精准医学研究与产业发展论坛”，搭建了“政-产-学-研-医-资-用”七位一体的合作平台和网络，形成了“精准医学创新研究与产业发展”的生态。 关于源墨健康 上海源墨健康管理有限公司(以下简称源墨健康)：成立于2020年，2023年12月成为上海市高新技术企业。源墨健康致力于在数字化时代、利用数字技术和创新思路打造医疗生态。 源墨健康成立以来技术支持多个国家级医护人员培训项目和创新医疗政策与技术试点，并积累了丰富的经验。源墨健康现阶段业务主要在两个领域：基于互联网思维的源墨线上医学院和前沿技术研究为基础的源墨研究院。其中，源墨线上医学院聚焦儿科、眼科、中医、脑健康及老年相关疾病的教育和赋能平台；源墨研究院致力于成为精准医疗前沿科技分析、产业发展及孵化平台。 2023 年源墨健康与清华大学医院管理研究院、北京大学未来技术学院、首都医科大学附属北京天坛医院、上海交通大学医疗机器人研究院、中国外商投资企业协会等 12 单位共同发起成立“国际精准医学研究与产业发展联盟”，源墨健康是联盟前沿科技创新的医疗产业赋能平台，以及联盟内唯一对接企业需求的机构。 关于研发客 研发客由行业资深记者和编辑于2014年创立，目前已经成为中国医药行业权威的多元化平台，包括全媒体资讯、研究院、行业峰会和传播咨询培训等。我们的关注领域贯穿整个药物的生命周期，从科学转化、药物早期研究到临床开发、商业化定价，以及市场准入策略、公关传播策略等。 目前研发客全媒体资讯平台覆盖网站、微信公众号、雪球、今日头条、领英等中英文平台的官方号，在中国上海、广州、北京、苏州，以及美国新泽西等地常驻资深编辑和撰稿人，推出多个具有影响力的专栏。我们希望通过研究、调研和报道，成为中国医药行业的灯塔。