优环（苏州）生物医药科技有限公司

近年来，CAR-T细胞疗法在血液肿瘤治疗中成效显著，但传统CAR-T体外制备存在周期长、成本高、持久性差等瓶颈。In vivo CAR-T凭借其“off-the-shelf”的通用型特性，无需清淋预处理，显著简化治疗流程，大大降低制备成本，正吸引全球巨头争相布局、重金投入。     基于此，2025年12月6日下午，第四届宁波生物医药产业发展大会 in vivo CAR-T分论坛 应运而生，并顺利举办。本论坛由澎立生物战略合作副总裁朱文君主持，会议邀请了产业方、投资方、CRO公司、CDMO公司、MNC等，各位讲者围绕in vivo CAR-T从早期研发、管线推进、行业进展、最新临床数据到研发服务、生产服务等整个产业链进行了细致的分享。     上海交通大学研究员蔡宇伽教授首先分享了《病毒载体与体内CAR-T》报告，他表示递送载体是基因与细胞治疗技术临床转化的最后一公里，如何开发融合病毒与非病毒优点的新型递送载体至关重要，并介绍了通过VLP载体实现了全球首个基因编辑抗病毒疗法进入临床，获得了优异的临床疗效。在针对in vivo CAR-T慢病毒载体的设计中，通过AI辅助下的靶向性膜蛋白设计，可以提高感染效率，减少肿瘤细胞脱靶，并提高了CAR-T续航力，已经在实体瘤和自身免疫病SLE的动物模型上看到了良好的疗效。通过认识病毒，改造病毒，应用病毒，使AI辅助设计的慢病毒体内CAR-T技术展现出良好的临床潜力。     莱芒生物联合创始人/CEO郭雨刚博士分享了《代谢增强型in vivo CAR-T免疫治疗》报告，他表示体内CAR-T和代谢增强型CAR-T作为两大前沿方向，正推动细胞免疫治疗向更高效、安全、经济的方向革新。体内CAR-T 通过递送系统直接将CAR基因导入患者体内T细胞，实现原位改造，极大简化流程。代谢增强型CAR-T 则聚焦细胞本质性能，通过代谢重编程增强T细胞持久性与抗耗竭能力，在极低剂量下实现高效缓解。临床研究显示，该类CAR-T能以传统剂量千分之一至百分之一的细胞数，在复发难治患者中达到近100%完全缓解。这两大技术方向不仅各自推进，未来更可融合为“体内生成即增强”的新型疗法，共同推动细胞治疗进入更普惠、安全、有效的新时代。     澎立生物副总裁温洁博士分享了《CAR-T 2.0: 肿瘤免疫治疗新格局》报告，她表示In vivo CAR-T疗法代表着细胞免疫治疗的一次根本性转变，通过病毒或纳米颗粒载体，将CAR基因直接导入患者体内的T细胞，无需体外培养，有望将治疗周期从数周缩短至数天，显著降低成本，真正实现细胞疗法的大众化普及。并针对in vivo CAR-T技术的研发需求，技术路径，研究进展，临床前景，核心技术挑战与未来发展方向等方面进行综合深入的解析。     博生吉副总裁汪敏博士分享了《In vivo CAR-T载体决断：慢病毒整合 vs LNP-mRNA瞬转》报告，她表示与Ex vivo CAR-T相比，In vivo CAR-T真正实现了将复杂的细胞治疗技术转化为药品的梦想。为了实现CAR的体内递送，分析了病毒载体或者非病毒核酸递送平台（例如LNP）的优劣，比较了瞬时表达需重复给药 vs 整合表达安全窗，包括肝外靶向、炎症风暴、免疫原性等多个层面。最后她表示赛道风口已至，破局者或将重写细胞治疗标准。     博腾生物病毒工艺开发负责人张未萌分享了《应用于In vivo CAR-T的慢病毒载体工艺开发及生产》报告，他介绍了Ex vivo 和In vivo CAR-T的区别，从慢病毒载体工艺开发的应用方向到In vivo CAR-T产品开发方向。随着In vivo CAR的崛起，使用现有技术助力In vivo产品的发展，并详细介绍了慢病毒载体工艺开发的考虑要点，慢病毒载体的大规模生产技术方式和案例分享。     苏州大学教授/博导郑毅然教授分享了《Ex vivo 技术助力 in vivo CAR-T的开发和应用》报告，他表示CAR-T细胞疗法是目前最前沿、有效的癌症治疗策略之一，但其对实体肿瘤的疗效依旧不佳。并详细介绍了应用于CAR-T细胞的生成、导航和武装技术，从肿瘤特异性迁徙、抵抗免疫抑制性肿瘤微环境等多方面高效增强CAR-T疗效。并随着in vivo CAR-T的崛起，很多应用于ex vivo CAR-T的技术也可以应用到in vivo CAR-T中，助力新一代CAR-T产品开发。     优环生物创始人戴东升分享了《基于circRNA的In vivo CAR的优势与挑战》报告，介绍了in vivo CAR目前的技术优势及挑战，包括上市CAR-T药物分析，核心环节靶向递送系统，优环生物自主设计circCAR NK等进展的介绍，以及基于circRNA的in vivo CAR技术所面临的挑战：包括circRNA CAR基因设计优化、LNP靶向选择和规模化生产等。     在最后的圆桌讨论环节中，由康君资本副总裁郭翔博士主持，默沙东中国创新合作中心副总监孟凡博，上海交通大学研究员蔡宇伽博士，莱芒生物联合创始人/CEO郭雨刚博士，君联资本投资经理董傲博士参与，围绕in vivo CAR-T的产业化之路进行了热烈的讨论。各位嘉宾对in vivo CAR-T适应症和路线的选择，in vivo CAR-T/UCAR-T/TCE之间的比较，慢病毒与LNP的优劣比较，in vivo CAR-T的CMC难点，MNC视角的主要关注点等问题发表了各自的见解。大家认为尽管目前in vivo CAR-T技术认知的局限和不确定性有时可能阻碍创新，但持续资本投入和技术迭代会快速让in vivo CAR-T的发展超过人们的想象，可以产生代际革命的新产品。     本次in vivo CAR-T论坛通过多场演讲与一场焦点圆桌论坛，为大家盘点in vivo CAR-T核心管线、关键技术、现有临床数据、CMC生产和未来产业趋势，勾勒出一副充满想象力的in vivo CAR-T发展图景。未来随着更多临床数据的产出与适应症的拓展，in vivo CAR-T的前景值得期待！ BioVillage杭州湾生命科技园&宏沣投资 BioVillage杭州湾生命科技园位于宁波前湾新区（原杭州湾新区），建设专业孵化器和企业独栋，其中园区公共实验室除提供实验室、仪器设备外， 还配备仪器设备的集中管理，以及与园区CRO龙头企业康龙化成合力搭建全流程、一体化新药研发服务平台，可加速企业“从研究到产品”的进程。并且，园区配有一支市场化运作的VC基金（宏沣投资），拥有一支经验丰富的基金管理团队，投资生命科技初创期、早期项目，为生物医药创新发展助力。

近日，优环（苏州）生物医药科技有限公司（以下简称优环生物）正式入驻苏州生物医药产业园（BioBAY），公司聚焦于环形RNA（circRNA）相关的平台技术研发及管线建设，开发出增强版circRNA平台及系列管线，其中一个酶项目进入临床前研究阶段。PART 01前沿技术转化只认BioBAY“大本营”早在2022年，国家生物药技术创新中心便在国内率先发布了核酸药物“揭榜挂帅”榜单，立项35个项目，总资助金额4000万元，组建技术攻关团队超300人，专注于环状RNA技术领域的戴东升博士便是其中之一。2023年8月，优环生物注册成立，公司自主研发的“CIRCULAR RNAS AND PREPARATION METHODS THEREOF（环状RNA及其制备方法）”成功获得美国专利授权，并将部分应用领域授权MNC，目前，已经收到第二笔里程碑付款，“一种基于核酶自剪接的无残留序列环状RNA及其制备方法”成功获得中国发明专利授权。彼时，国家生物药技术创新中心组织建设的核酸药物技术创新平台投入使用，可为核酸药物研发创新企业提供关键共性技术攻关“一站式”的孵化服务。从国家生物药技术创新中心的众创空间到BioBAY一期A7楼，优环生物一租再租、不愿离开。近年来，BioBAY一期始终保持较高出租率，入驻BioBAY 15年以上的企业比比皆是。企业黏性如此高的背后是BioBAY浓厚的创业氛围。多年来，BioBAY聚焦创新药研发、高端医疗器械、大健康三大方向，将战略目标与执行方案有机结合，以“众创+孵化+加速+产业化”模式促进科技成果转化、构建可持续的生物产业生态圈，打造生物医药产业综合性创新创业平台，已累计培育孵化圣因生物、星锐医药、维亚臻、吉玛基因等众多核酸药物研发企业。戴东升博士感叹道：“国家生物药创新中心孵化平台给予了我们 ‘第一桶养分’。在那里，我们从一张蓝图起步，享受政策扶持、资源对接，与众多创业者并肩探索，完成了技术从0到1的突破。这份 ‘孵化之恩’，我们始终铭记。”PART 02“分外事”当“分内事”来做随着园内企业的不断发展，BioBAY逐步形成独树一帜的“服务组学”，从起步阶段的实验室到成长期的中试厂房，再到商业化生产需要的水电气、蒸汽、环保处理等设施，BioBAY对园内企业的服务覆盖企业成长的不同阶段。近两年，随着企业发展加速，人才、临床、供应链、资金、商务合作等需求开始突显。目前，BioBAY对生物医药企业的支持覆盖早、中、晚不同成长阶段，包括合作伙伴对接、政策宣导、人才招聘、应用场景、土地供给、临床申报、环保处理等全周期、全链条。细致如此，但BioBAY还觉得不够。“产业园与企业不应只是服务与被服务的关系，更应是‘唇齿关系’，特别是在逆势之下。”BioBAY董事长殷建国认为，“我们服务企业时，不仅想着要做好“分内事”，也将一些产业园认为的‘分外事’当‘分内事’来做。”戴东升博士表示，今天站在这里，看着窗明几净的新办公区与设备齐全的实验室，内心满是感慨与振奋。从孵化平台初创时的局促工位，到如今拥有专属研发空间，这不仅是物理空间的升级，更是公司成长的里程碑。今天，新场地的落成意味着更大的责任与机遇。自建实验室让我们得以掌控研发节奏，为攻克技术难题、加速成果转化筑牢根基；宽敞的办公环境，也将成为激发团队创造力的沃土。未来，我们将以更开放的姿态整合资源，以更严苛的标准打磨产品，在生物医药赛道上跑出 “加速度”。征程万里风正劲，重任千钧再奋蹄。期待与大家携手，在这片新土地上，书写属于我们的创新传奇！优环生物的加入不仅为苏州核酸药物产业化发展注入强劲动力，更凸显BioBAY将顶尖人才、前沿技术与市场需求编织成一张创新之网，探索出一条从实验室到生产线，从基础研究到临床应用的创新转化之路。撰稿：徐悦责编：于嘉敏审核：任旭推荐阅读盛大开业！益铂生物开启新征程立足苏州，布局全球，索特医疗于BioBAY五期隆重开业！云程发轫，攀高逐新！BioBAY喜迎4家开工开业，3款产品成功获批上市

去年5月，核酸药物技术创新平台在BioBAY一期B5栋5楼正式启用。该平台是在科技部的指导下，由国家生物药技术创新中心（简称“国创中心”）牵头组建，针对核酸药物的临床前研究服务平台。平台通过布局核酸药物技术创新链，推动科技成果转化，孵化一批具有核心竞争能力的企业，实现招才引智，集聚全球创新资源。同时与市场化平台达成战略合作，构建从临床前、中试到产业化放大的综合服务体系，为核酸药物研发创新企业提供关键共性技术攻关“一站式”的孵化服务。（相关阅读：技术担当！国家生物药技术创新中心核酸药物技术创新平台正式亮相）时隔近一年，核酸药物技术创新平台运营又有了哪些新服务，新成果呢？让我们一起去看看吧！核酸平台外立面高端设备赋能助力临床前研发核酸药物技术创新平台为国创中心重点筹划的公共技术服务平台。围绕mRNA及小核酸技术开发与产业关键共性需求，打造基于分子生物学研究、核酸药物包封技术研究、理化性质分析的公共技术创新平台。截至目前，投用的高端设备包括有安捷伦二维液相串联四极杆飞行时间质谱（Q-TOF）、 微流成像颗粒分析系统（MFI）、Knauer碰撞喷射混合器、赛多利斯切向流过滤系统、贝克曼流式细胞仪等核酸药物研发专业配套设备120余台，可以提供专业服务包括：核酸药物表征分析、纳米颗粒分析、细胞分析、脂质体包封、PCR定量等。另外，核酸药物技术创新平台的仪器设备预约可使用园区领军补贴。核酸平台仪器预约：https://www.nctib.org.cn/instrument/list​截至目前，该平台已协助楷拓生物、图维生物等使用超高压液相色谱-高分辨四极杆飞行时间质谱联用仪做核酸加帽率、加尾等检测；协助拓创生物、易康生物等使用Leica DMI8 Thunder超高分辨显微镜进行细胞三维成像分析；协助苏州天梯、苏州国科医工等使用赛多利斯高通量全自动活细胞动态成像与分析系统Incucyte完成细胞毒性、细胞免疫杀伤、类器官培养和分析等的测试；协助赛络生物、炫景生物等使用LC-MS完成分子量的测定；协助维益生物、唯思尔康、亿航生物等使用冻干机完成样品的冷冻干燥；协助誉颜制药使用微流体成像颗粒分类分析系统MFI对颗粒数量和特性进行分析。众创空间聚力链接创新与产业核酸药物技术创新平台位于BioBAY一期B5栋5楼，场地面积近2300平米，总投资近2.5亿元。自2023年5月正式启用以来，平台围绕核酸药物创新技术研发的展示窗口，创新项目的孵化培育基地，创新资源的协同对接三大功能定位，聚力打造核酸药物全产业链的孵化基地，“链接”创新前沿技术资源与本土产业发展新生态，锻造全球生物药创新技术首发阵地。维亚臻生物是首家入驻平台的创新企业，作为一家立足于中国、放眼全球的小核酸药物治疗公司，目前拥有3款处于临床研发阶段、针对心血管及代谢疾病领域的小核酸药物。不久前，维亚臻中国研发中心也在园区正式开业。维亚臻生物首席执行官邹晓明表示，“我们期待未来更多自主研发的产品能够从园区走向全国、走向世界，惠及更多患者。”（相关阅读：维亚臻中国研发中心开业）此外，核酸药物技术创新平台还入驻了8家客户，包括优环生物、汉唐医药、楷拓生物、一弹生物、纽迈生物等。接下来，核酸药物技术创新平台还将继续以国家生物药技术创新中心为中轴点，以核酸药物创新技术为切入点，聚合多方资源，搭建动态赋能生态。不断促进前沿技术切磋交流、观点碰撞和技术对接；深化与高校、协会、机构及国际商务合作中心的合作和联动，全面助力企业衔接创新资源；并针对不同阶段的企业，做好孵化、加速、资源和资本对接等工作，建设完备、精准和便利化的创新服务体系。联系方式核酸药物技术创新平台热线：0512-67998885实验室、办公位租赁张婉：zhangw@biobay.com.cn仪器预约使用杨秀：yangx@biobay.com.cn▌撰稿：杜姝责编：何文正审核：任旭推荐阅读技术担当！国家生物药技术创新中心核酸药物技术创新平台正式亮相仪器上新！国创中心核酸药物技术创新平台与英赛斯达成合作一区两中心丨关于生物药国创中心，你知道多少？