Jinan Kai'er Biological Technology Co., Ltd.

Results from the BRUIN CLL-314 study comparing Jaypirca (pirtobrutinib) to Imbruvica (ibrutinib) – the first-ever head-to-head Phase 3 study versus a covalent BTK inhibitor to include treatment-naïve CLL/SLL patients – will be presented as an oral presentation BRUIN CLL-314 研究的结果将作为口头报告展示，该研究比较了 Jaypirca（pirtobrutinib）与 Imbruvica（ibrutinib）——这是首个针对初治 CLL/SLL 患者与共价 BTK 抑制剂进行头对头比较的 3 期研究。Results from the Phase 3 BRUIN CLL-313 study of pirtobrutinib in patients with treatment-naïve CLL/SLL will be featured as a late-breaking oral presentation Pirtobrutinib针对初治CLL/SLL患者的3期BRUIN CLL-313研究结果将作为最新突破性口头报告展示 Both BRUIN CLL-314 and BRUIN CLL-313 were selected to be part of the official ASH press program BRUIN CLL-314 和 BRUIN CLL-313 均被选为 ASH 官方新闻计划的一部分。INDIANAPOLIS 印第安纳波利斯, ，Nov. 24, 2025 2025年11月24日/PRNewswire/ -- /PRNewswire/ --Eli Lilly and Company 礼来公司(NYSE: LLY) today announced that data from studies of Jaypirca (pirtobrutinib), the first and only approved non-covalent (reversible) Bruton tyrosine kinase (BTK) inhibitor, will be presented at the 67 (NYSE: LLY) 今天宣布，关于 Jaypirca（pirtobrutinib）的研究数据将在第 67 届会议上公布，该药物是首个也是唯一获批的非共价（可逆）布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂。th thAmerican Society of Hematology 美国血液学会(ASH) Annual Meeting and Exposition, taking place (ASH) 年会及展览，正在举行Dec. 6-9 12月6日-9日in 在Orlando, Florida 佛罗里达州奥兰多市. 。Key data presentations for Jaypirca include: Jaypirca 的关键数据展示包括：In an oral presentation, Lilly will share results from the BRUIN CLL-314 study, comparing pirtobrutinib to Imbruvica (ibrutinib), a covalent BTK inhibitor, in patients with chronic lymphocytic leukemia or small lymphocytic lymphoma (CLL/SLL). Lilly previously announced that pirtobrutinib met the primary endpoint of response rate non-inferiority, favoring pirtobrutinib with a nominal P-value for superiority < 0.05. 在一场口头报告中，礼来公司将分享BRUIN CLL-314研究的结果，该研究比较了pirtobrutinib与Imbruvica（ibrutinib，一种共价BTK抑制剂）在慢性淋巴细胞白血病或小淋巴细胞淋巴瘤（CLL/SLL）患者中的疗效。礼来公司此前宣布，pirtobrutinib达到了主要终点，即反应率的非劣效性，并且名义上的优越性P值<0.05，倾向于pirtobrutinib。BRUIN CLL-314 is the first-ever head-to-head Phase 3 study versus a covalent BTK inhibitor to include treatment-naïve patients. These results were also selected to be highlighted in the ASH Annual Meeting press program session on . BRUIN CLL-314 是首个与共价 BTK 抑制剂进行头对头比较的第 3 阶段研究，且包含未接受过治疗的患者。这些结果还被选中在 ASH 年会的新闻项目会议中重点展示。Dec. 7 12月7日. 。In a late-breaking oral presentation, Lilly will share results from the Phase 3 BRUIN CLL-313 study of pirtobrutinib versus chemoimmunotherapy in patients with treatment-naïve CLL/SLL without del(17p). Lilly previously announced the study met its primary endpoint, demonstrating a highly statistically significant and clinically meaningful improvement in progression-free survival with pirtobrutinib compared to chemoimmunotherapy. 在一场最新的口头报告中，礼来公司将分享三期BRUIN CLL-313研究的结果，该研究对比了在未接受过治疗且无del(17p)的CLL/SLL患者中，皮托布替尼与化学免疫疗法的效果。礼来公司此前已宣布，该研究达到了主要终点，证明与化学免疫疗法相比，皮托布替尼在无进展生存期方面取得了高度统计学意义和临床意义上的显著改善。These results were also selected to be highlighted in the ASH Annual Meeting press program session on . 这些结果还被选中在 ASH 年会的新闻计划会议中重点介绍。Dec. 8 12月8日. 。In other oral and poster presentations, Lilly will share additional data from the Phase 1/2 BRUIN study in patients with relapsed or refractory CLL, mantle cell lymphoma (MCL) and Waldenström macroglobulinemia (WM). These long-term data include efficacy and safety results with approximately five years of follow-up.. 在其他口头和海报展示中，礼来公司将分享来自BRUIN 1/2期研究的更多数据，该研究针对复发或难治性慢性淋巴细胞白血病（CLL）、套细胞淋巴瘤（MCL）和华氏巨球蛋白血症（WM）患者。这些长期数据包括大约五年的随访中的疗效和安全性结果。In an oral presentation, results will be shared from an investigator-initiated Phase 2 study of time-limited treatment with a combination of pirtobrutinib, venetoclax, and obinutuzumab in treatment-naïve CLL. 在一场口头报告中，将分享一项由研究者发起的二期临床试验结果，该试验针对未经治疗的慢性淋巴细胞白血病（CLL），使用pirtobrutinib、venetoclax和obinutuzumab联合进行限时治疗。'Building on our previous announcements of positive topline results for the Phase 3 BRUIN CLL-313 and CLL-314 studies, we are excited to share the full results at ASH,' said “基于我们之前公布的BRUIN CLL-313和CLL-314三期研究的积极顶线结果，我们很高兴在ASH上分享完整的结果，”Jacob Van Naarden 雅各布·范·纳登, executive vice president and president of Lilly Oncology. 'Collectively, data from across the pirtobrutinib development program and investigator-led studies reinforce the medicine's unique clinical profile and its potential role across treatment settings and B-cell malignancies.' 礼来肿瘤事业部执行副总裁兼总裁。“总体而言，来自pirtobrutinib开发项目和研究者主导的研究的数据进一步证实了该药物独特的临床特征及其在各种治疗环境和B细胞恶性肿瘤中的潜在作用。”A full list of abstract titles and viewing details are listed below: 以下列出了摘要标题和观看详情的完整列表：Abstract Title 摘要标题Author 作者Presentation 演示 Type/# 类型/#Session Title 会议标题Session 会话Date/Time 日期/时间(EST) (东部标准时间)Pirtobrutinib in relapsed/refractory (R/R) Pirtobrutinib在复发/难治性（R/R）Waldenström macroglobulinemia (WM): Up 华氏巨球蛋白血症 (WM): 上升 to 5 years of follow-up from the Phase 1/2 长达5年的1/2期随访BRUIN study BRUIN研究 Chan Cheah 陈志伟Oral 口服Abstract 摘要#226 #226623. Mantle Cell, 623. 套细胞，Follicular, 滤泡性，Waldenstrom's, 华氏巨球蛋白血症，and Other 和其他Indolent B Cell 惰性B细胞Lymphomas: 淋巴瘤：Clinical and 临床和Epidemiological: 流行病学的：FL and WM FL 和 WMSaturday, 星期六，Dec. 6 12月6日2:45-3 2:45-3p.m. EST 下午（东部标准时间）Real-world treatment patterns, patient 现实世界的治疗模式，患者characteristics, and outcomes of cBTKi-based 基于cBTKi的特性、结果therapies amongst a contemporary cohort of 当代群体中的疗法patients with R/R MCL in 复发/难治性套细胞淋巴瘤（R/R MCL）患者the United States 美国Kami 神Maddocks 马多克斯Poster 海报Abstract 摘要#2725 #2725906. Outcomes 906. 结果Research: 研究：Lymphoid 淋巴的Malignancies 恶性肿瘤Excluding Plasma 排除等离子体Cell Disorders: 细胞疾病：Poster I 海报一Saturday, 星期六，Dec. 6 12月6日5:30-7:30 5:30-7:30p.m. EST 美国东部时间下午Real-world characteristics, treatment 现实世界的特点，治疗patterns and outcomes of patients with 模式与患者的结果mantle cell lymphoma (MCL) after receiving 接受治疗后的套细胞淋巴瘤 (MCL) covalent Bruton tyrosine kinase inhibitors 共价布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂(cBTKi) in China （cBTKi）在中国Yuqin Song 宋玉琴Poster 海报Abstract 摘要#2704 #2704906. Outcomes 906. 结果Research: 研究：Lymphoid 淋巴的Malignancies 恶性肿瘤Excluding Plasma 排除等离子体Cell Disorders: 细胞疾病：Poster I 海报一Saturday, 星期六，Dec. 6 12月6日5:30-7:30 5:30-7:30p.m. EST 下午（东部标准时间）Pirtobrutinib in post-cBTKi CLL/SLL: Final Pirtobrutinib 在 cBTKi 后的 CLL/SLL：最终结果update from the Phase 1/2 BRUIN study with 更新来自1/2期BRUIN研究的 more than 5 years follow-up 超过5年的随访William 威廉Wierda 韦尔达Poster 海报Abstract 摘要#2115 #2115642. Chronic 642. 慢性的Lymphocytic 淋巴细胞的Leukemia: Clinical 白血病：临床and 和Epidemiological: 流行病学的：Poster I 海报一Saturday, 星期六，Dec. 6 12月6日5:30-7:30 5:30-7:30p.m. EST 下午（东部标准时间）Pirtobrutinib in relapsed/refractory (R/R) Pirtobrutinib 在复发/难治性 (R/R) 中mantle cell lymphoma (MCL): final update 套细胞淋巴瘤 (MCL): 最终更新 from the Phase 1/2 BRUIN study 来自1/2期BRUIN研究 Michael 迈克尔Wang 王Oral 口服Abstract 摘要#665 #665623. Mantle Cell, 623. 套细胞，Follicular, 滤泡性，Waldenstrom's, 华氏巨球蛋白血症， and Other 和其他Indolent B Cell 惰性B细胞Lymphomas: 淋巴瘤：Clinical and 临床和Epidemiological - 流行病学的 -Novel Treatments 新型治疗方案for and Insights 为了与洞察into Mantle Cell 进入 mantle 细胞 Lymphoma 淋巴瘤Sunday, 星期日，Dec. 7 12月7日5:30-5:45 5:30-5:45p.m. EST 下午东部标准时间Pirtobrutinib vs ibrutinib in treatment-naïve Pirtobrutinib 与 Ibrutinib 在初治患者中的对比and relapsed/refractory CLL/SLL: Results 复发/难治性CLL/SLL：结果from the first randomized Phase 3 从第一个随机化的第三阶段study comparing a non-covalent and 比较非共价和covalent BTK inhibitor 共价BTK抑制剂Jennifer 詹妮弗Woyach 沃亚奇Oral 口服Abstract 摘要#683 #683642. Chronic 642. 慢性的Lymphocytic 淋巴细胞的Leukemia: Clinical 白血病：临床and 和Epidemiological: 流行病学的：Frontline 前线Treatment 治疗Strategies for CLL 慢性淋巴细胞白血病的策略Sunday, 星期日，Dec. 7 12月7日5:30-5:45 5:30-5:45p.m. EST 下午（东部标准时间）Efficacy of pirtobrutinib monotherapy in Pirtobrutinib单药治疗的疗效treatment-naïve chronic lymphocytic 治疗初治的慢性淋巴细胞白血病leukemia: A Bayesian network meta-analysis 白血病：贝叶斯网络荟萃分析of randomized controlled trials 随机对照试验Toby Eyre 托比·艾尔Poster 海报Abstract 摘要#5684 #5684642. Chronic 642. 慢性的Lymphocytic 淋巴细胞的Leukemia: Clinical 白血病：临床and 和Epidemiological: 流行病学的：Poster III 海报 IIIMonday, 星期一，Dec. 8 12月8日6-8 6-8p.m. EST 美国东部时间下午Pirtobrutinib outcomes in second-line (2L) Pirtobrutinib在二线治疗（2L）中的结果chronic lymphocytic leukemia/small 慢性淋巴细胞白血病/小lymphocytic lymphoma (CLL/SLL) after first- 淋巴细胞淋巴瘤（CLL/SLL）在首次治疗后line (1L) cBTKi therapy: A pooled analysis 第1行 (1L) cBTKi治疗：汇总分析from the BRUIN LOXO-BTK-18001 and BRUIN 来自BRUIN LOXO-BTK-18001和BRUIN CLL-321 studies CLL-321研究Toby Eyre 托比·艾尔Poster 海报Abstract 摘要#5670 #5670642. Chronic 642. 慢性的Lymphocytic 淋巴细胞的Leukemia: Clinical 白血病：临床and 和Epidemiological: 流行病学的：Poster III 海报 IIIMonday, 星期一，Dec. 8 12月8日6-8 6-8p.m. EST 下午东部标准时间Pirtobrutinib vs bendamustine plus rituximab 皮托布替尼与苯达莫司汀加利妥昔单抗(BR) in patients with CLL/SLL: First results (BR) 在 CLL/SLL 患者中的应用：初步结果from a randomized Phase 3 study examining 来自一项随机化的三期研究检查a non-covalent BTK inhibitor in untreated 一种非共价BTK抑制剂，未经处理的patients 病人Wojciech 沃伊切赫Jurczak 尤尔查克Oral 口服Abstract 摘要#LBA-3 #LBA-3Late-Breaking 最新突破Abstracts Session 摘要会议Tuesday, 星期二，Dec. 9 12月9日8-8:15 8-8:15a.m. EST 美国东部时间上午Investigator-Initiated 研究者发起的Pirtobrutinib, venetoclax, and obinutuzumab Pirtobrutinib、维奈托克和奥比妥珠单抗for patients with Richter transformation: A 对于里希特转化的患者：APhase 2 trial 第二阶段试验 Nitin Jain 尼丁·贾恩Oral 口服Abstract 摘要#89 #89642. Chronic 642. 慢性的Lymphocytic 淋巴细胞的Leukemia: Clinical 白血病：临床and 和Epidemiological: 流行病学的：Treatment of CLL 慢性淋巴细胞白血病的治疗in Relapse and in 在复发和在Richter 里希特Transformation 转换 Saturday, 星期六，Dec. 6 12月6日10:30-10:45 10:30-10:45a.m. EST 美国东部时间上午High VGPR/CR rates with pirtobrutinib plus 高VGPR/CR率，使用pirtobrutinib联合治疗venetoclax in previously treated 维奈托克在先前治疗中Waldenström macroglobulinemia: Results 华氏巨球蛋白血症：结果from a multicenter Phase 2 study 来自多中心的二期临床试验研究Jorge Castillo 乔治·卡斯蒂略Oral 口服Abstract 摘要#225 #225623. Mantle Cell, 623. 套细胞，Follicular, 滤泡性，Waldenstrom's, 华氏巨球蛋白血症，and Other 和其他Indolent B Cell 惰性B细胞Lymphomas: 淋巴瘤：Clinical and 临床和Epidemiological: 流行病学的：FL and WM FL 和 WMSaturday, 星期六，Dec. 6 12月6日2:30-2:45 2:30-2:45p.m. EST 下午（东部标准时间）Time-limited pirtobrutinib, venetoclax, and 限时使用的pirtobrutinib、venetoclax和obinutuzumab combination in first-line 奥滨尤妥珠单抗联合一线治疗chronic lymphocytic leukemia 慢性淋巴细胞白血病Nitin Jain 尼丁·贾恩Oral 口服Abstract 摘要#680 #680642. Chronic 642. 慢性的Lymphocytic 淋巴细胞的Leukemia: Clinical and 白血病：临床与Epidemiological: 流行病学的：Frontline 前线Treatment 治疗Strategies for CLL 慢性淋巴细胞白血病的策略Sunday, 星期日，Dec. 7 12月7日4:45-5 4点45分至5点p.m. EST 下午（东部标准时间）Pirtobrutinib, a non-covalent BTK inhibitor, Pirtobrutinib，一种非共价BTK抑制剂，enhances T-cell anti-tumor immunity in 增强T细胞抗肿瘤免疫能力chronic lymphocytic leukemia (CLL) 慢性淋巴细胞白血病 (CLL)Sonia 索尼娅Rodriguez- 罗德里格斯-Rodriguez 罗德里格斯Poster 海报Abstract 摘要#3878 #3878641. Chronic 641. 慢性的Lymphocytic 淋巴细胞的Leukemia: Basic 白血病：基础and 和Translational: 转换性：Poster II 海报 IISunday, 星期日，Dec. 7 12月7日6-8 6-8p.m. EST 下午（东部标准时间）Pirtobrutinib versus usual care for patients Pirtobrutinib与常规治疗对患者的比较with Richter transformation of chronic 伴有慢性 Richter 转化lymphocytic leukemia: Inverse probability of 淋巴细胞白血病：逆概率treatment weighting-based analysis of BRUIN 基于治疗权重的BRUIN分析trial and mayo observational cohort 试验和梅奥观察队列Yucai Wang 王育才Poster 海报Abstract 摘要#5673 #5673642. Chronic 642. 慢性的Lymphocytic 淋巴细胞的Leukemia: Clinical 白血病：临床and 和Epidemiological: 流行病学的：Poster III 海报 IIIMonday, 星期一，Dec. 8 12月8日6-8 6-8p.m. EST 下午（东部标准时间）About Jaypirca (pirtobrutinib) 关于Jaypirca（pirtobrutinib）Jaypirca (pirtobrutinib, formerly known as LOXO-305) (pronounced jay-pihr-kaa) is a highly selective (300 times more selective for BTK versus 98% of other kinases tested in preclinical studies), non-covalent (reversible) inhibitor of the enzyme BTK. Jaypirca（pirtobrutinib，以前称为 LOXO-305）（发音为 jay-pihr-kaa）是一种高选择性（在临床前研究中，对 BTK 的选择性比 98% 的其他激酶高出 300 倍）、非共价（可逆）的 BTK 酶抑制剂。1 1BTK is a validated molecular target found across numerous B-cell leukemias and lymphomas including mantle cell lymphoma (MCL) and chronic lymphocytic leukemia (CLL). BTK是存在于多种B细胞白血病和淋巴瘤中的一个已验证的分子靶点，包括套细胞淋巴瘤（MCL）和慢性淋巴细胞白血病（CLL）。2,3 2,3Jaypirca is a U.S. FDA-approved oral prescription medicine, 100 mg or 50 mg tablets taken as a once-daily 200 mg dose with or without food until disease progression or unacceptable toxicity. Jaypirca 是一种经美国 FDA 批准的口服处方药，每日一次服用 200 毫克（100 毫克或 50 毫克片剂），可随餐或空腹服用，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。INDICATIONS FOR JAYPIRCA (pirtobrutinib) JAYPIRCA（pirtobrutinib）的适应症Jaypirca is a kinase inhibitor indicated for the treatment of Jaypirca 是一种激酶抑制剂，用于治疗Adult patients with relapsed or refractory mantle cell lymphoma (MCL) after at least two lines of systemic therapy, including a BTK inhibitor. 接受过至少两线系统治疗（包括BTK抑制剂）后复发或难治性套细胞淋巴瘤（MCL）的成年患者。Adult patients with chronic lymphocytic leukemia or small lymphocytic lymphoma (CLL/SLL) who have received at least two prior lines of therapy, including a BTK inhibitor and a BCL-2 inhibitor. 接受过至少两种既往治疗（包括BTK抑制剂和BCL-2抑制剂）的慢性淋巴细胞白血病或小淋巴细胞淋巴瘤（CLL/SLL）成年患者。These indications are approved under accelerated approval based on response rate. Continued approval for these indications may be contingent upon verification and description of clinical benefit in a confirmatory trial. 这些适应症是基于缓解率通过加速审批程序批准的。对这些适应症的持续批准可能取决于在确证性试验中对临床获益的验证和描述。IMPORTANT SAFETY INFORMATION FOR JAYPIRCA JAYPIRCA的重要安全信息(pirtobrutinib) (pirtobrutinib)Infections: 感染：Fatal and serious infections (including bacterial, viral, fungal) and opportunistic infections occurred in Jaypirca-treated patients. In a clinical trial, Grade ≥3 infections occurred in 24% of patients with hematologic malignancies, most commonly pneumonia (14%); fatal infections occurred (4.4%). Sepsis (6%) and febrile neutropenia (4%) occurred. 在接受Jaypirca治疗的患者中发生了致命和严重的感染（包括细菌、病毒、真菌）以及机会性感染。在一项临床试验中，24%的血液系统恶性肿瘤患者发生了3级或更高级别的感染，其中最常见的是肺炎（14%）；发生致命感染的比例为4.4%。败血症（6%）和发热性中性粒细胞减少（4%）也有发生。In patients with CLL/SLL, Grade ≥3 infections occurred (32%), with fatal infections occurring in 8%. Opportunistic infections included . 在CLL/SLL患者中，≥3级感染发生率为32%，其中8%为致命感染。机会性感染包括 。Pneumocystis jirovecii 肺炎链球菌pneumonia and fungal infection. Consider prophylaxis, including vaccinations and antimicrobial prophylaxis, in patients at increased risk for infection, including opportunistic infections. Monitor patients for signs and symptoms, evaluate promptly, and treat appropriately. Based on severity, reduce dose, temporarily withhold, or permanently discontinue Jaypirca. . 肺炎和真菌感染。对于感染风险增加的患者，包括机会性感染，考虑进行预防，包括疫苗接种和抗菌预防。监测患者的症状和体征，迅速评估并适当治疗。根据严重程度，减少剂量、暂时停药或永久停用Jaypirca。Hemorrhage: 出血：Fatal and serious hemorrhage has occurred with Jaypirca. Major hemorrhage (Grade ≥3 bleeding or any central nervous system bleeding) occurred in 3% of patients, including gastrointestinal hemorrhage; fatal hemorrhage occurred (0.3%). Bleeding of any grade, excluding bruising and petechiae, occurred (17%). Jaypirca曾发生过致命和严重的出血。3%的患者发生了严重出血（≥3级出血或任何中枢神经系统出血），包括胃肠道出血；0.3%的患者发生了致命性出血。任何等级的出血（不包括瘀伤和瘀点）发生率为17%。Major hemorrhage occurred in patients taking Jaypirca with (0.7%) and without (2.3%) antithrombotic agents. Consider risks/benefits of co-administering antithrombotic agents with Jaypirca. Monitor patients for signs of bleeding. Based on severity, reduce dose, temporarily withhold, or permanently discontinue Jaypirca. 服用Jaypirca的患者中，使用抗血栓药物的患者发生严重出血的比例为0.7%，未使用的患者比例为2.3%。考虑将抗血栓药物与Jaypirca联合使用的风险/收益。监测患者的出血迹象。根据严重程度，减少剂量、暂时停药或永久停用Jaypirca。Consider benefit/risk of withholding Jaypirca 3-7 days pre- and post-surgery depending on type of surgery and bleeding risk. . 根据手术类型和出血风险，考虑在手术前后 3-7 天停用 Jaypirca 的益处/风险。Cytopenias: 血细胞减少症：Jaypirca can cause cytopenias, including neutropenia, thrombocytopenia, and anemia. In a clinical trial, Grade 3 or 4 cytopenias, including decreased neutrophils (26%), decreased platelets (12%), and decreased hemoglobin (12%), developed in Jaypirca-treated patients. Grade 4 decreased neutrophils (14%) and Grade 4 decreased platelets (6%) developed. Jaypirca可能引起细胞减少症，包括中性粒细胞减少、血小板减少和贫血。在一项临床试验中，接受Jaypirca治疗的患者出现了3级或4级细胞减少症，包括中性粒细胞减少（26%）、血小板减少（12%）和血红蛋白减少（12%）。其中，4级中性粒细胞减少（14%）和4级血小板减少（6%）发生。Monitor complete blood counts regularly during treatment. Based on severity, reduce dose, temporarily withhold, or permanently discontinue Jaypirca. . 在治疗期间定期监测全血细胞计数。根据严重程度，减少剂量、暂时停药或永久停用Jaypirca。Cardiac Arrhythmias: 心律失常：Cardiac arrhythmias occurred in patients who received Jaypirca. In a clinical trial of patients with hematologic malignancies, atrial fibrillation or flutter were reported in 3.2% of Jaypirca-treated patients, with Grade 3 or 4 atrial fibrillation or flutter in 1.5%. Other serious cardiac arrhythmias such as supraventricular tachycardia and cardiac arrest occurred (0.5%). 接受Jaypirca治疗的患者出现了心律失常。在一项针对血液系统恶性肿瘤患者的临床试验中，3.2%的Jaypirca治疗患者报告了心房颤动或扑动，其中1.5%为3级或4级心房颤动或扑动。其他严重的心律失常，如室上性心动过速和心脏骤停，也有发生（0.5%）。Patients with cardiac risk factors such as hypertension or previous arrhythmias may be at increased risk. Monitor for signs and symptoms of arrhythmias (e.g., palpitations, dizziness, syncope, dyspnea) and manage appropriately. Based on severity, reduce dose, temporarily withhold, or permanently discontinue Jaypirca. . 具有高血压或既往心律失常等心脏风险因素的患者可能面临更高风险。监测心律失常的体征和症状（如心悸、头晕、晕厥、呼吸困难），并进行适当管理。根据严重程度，减少剂量、暂时停药或永久停用Jaypirca。Second Primary Malignancies: 第二原发恶性肿瘤：Second primary malignancies, including non-skin carcinomas, developed in 9% of Jaypirca-treated patients. The most frequent malignancy was non-melanoma skin cancer (4.6%). Other second primary malignancies included solid tumors (including genitourinary and breast cancers) and melanoma. Advise patients to use sun protection and monitor for development of second primary malignancies. . 在接受Jaypirca治疗的患者中，有9%发生了包括非皮肤癌在内的第二原发恶性肿瘤。最常见的恶性肿瘤为非黑色素瘤皮肤癌（4.6%）。其他第二原发恶性肿瘤包括实体瘤（包括泌尿生殖系统癌症和乳腺癌）以及黑色素瘤。建议患者使用防晒措施，并监测第二原发恶性肿瘤的发生。Hepatotoxicity, Including Drug-Induced Liver Injury (DILI): 肝毒性，包括药物性肝损伤（DILI）：Hepatotoxicity, including severe, life-threatening, and potentially fatal cases of DILI, has occurred in patients treated with BTK inhibitors, including Jaypirca. Evaluate bilirubin and transaminases at baseline and throughout Jaypirca treatment. For patients who develop abnormal liver tests after Jaypirca, monitor more frequently for liver test abnormalities and clinical signs and symptoms of hepatic toxicity. 接受BTK抑制剂（包括Jaypirca）治疗的患者已出现肝毒性，包括严重、危及生命且可能致命的药物性肝损伤（DILI）。在基线时及整个Jaypirca治疗期间评估胆红素和转氨酶水平。对于在使用Jaypirca后出现肝功能检查异常的患者，应更频繁地监测肝功能检查异常以及肝毒性的临床症状和体征。If DILI is suspected, withhold Jaypirca. Upon confirmation of DILI, discontinue Jaypirca. . 如果怀疑出现DILI，应暂停使用Jaypirca。一旦确认DILI，应停止使用Jaypirca。Embryo-Fetal Toxicity: 胚胎-胎儿毒性：Jaypirca can cause fetal harm in pregnant women. Administration of pirtobrutinib to pregnant rats caused embryo-fetal toxicity, including embryo-fetal mortality and malformations at maternal exposures (AUC) approximately 3-times the recommended 200 mg/day dose. Advise pregnant women of potential fetal risk and females of reproductive potential to use effective contraception during treatment and for one week after last dose. . Jaypirca 会对孕妇造成胎儿伤害。在怀孕大鼠中使用 pirtobrutinib 会导致胚胎-胎儿毒性，包括胚胎-胎儿死亡和畸形，母体暴露量（AUC）约为推荐的每日 200 毫克剂量的三倍。建议孕妇注意潜在的胎儿风险，并建议有生育潜力的女性在治疗期间及最后一剂后的一周内使用有效的避孕措施。Adverse Reactions (ARs) in Patients Who Received Jaypirca 接受Jaypirca治疗的患者中的不良反应（ARs）The most common (≥20%) ARs in the BRUIN pooled safety population of patients with hematologic malignancies (n=593) were decreased neutrophil count (46%), decreased hemoglobin (39%), fatigue (32%), decreased lymphocyte count (31%), musculoskeletal pain (30%), decreased platelet count (29%), diarrhea (24%), COVID-19 (22%), bruising (21%), cough (20%). . 在BRUIN汇集的安全性人群中，血液系统恶性肿瘤患者（n=593）最常见的（≥20%）不良反应（AR）为中性粒细胞计数减少（46%）、血红蛋白减少（39%）、疲劳（32%）、淋巴细胞计数减少（31%）、肌肉骨骼疼痛（30%）、血小板计数减少（29%）、腹泻（24%）、COVID-19（22%）、瘀伤（21%）、咳嗽（20%）。Mantle Cell Lymphoma 套细胞淋巴瘤 Serious ARs 严肃的AR（增强现实）应用occurred in 38% of patients. Serious ARs occurring in ≥2% of patients were pneumonia (14%), COVID-19 (4.7%), musculoskeletal pain (3.9%), hemorrhage (2.3%), pleural effusion (2.3%), and sepsis (2.3%). 发生在38%的患者中。在≥2%的患者中发生的严重AR包括肺炎（14%）、COVID-19（4.7%）、肌肉骨骼疼痛（3.9%）、出血（2.3%）、胸腔积液（2.3%）和败血症（2.3%）。Fatal ARs 致命ARwithin 28 days of last Jaypirca dose occurred in 7% of patients, most commonly due to infections (4.7%), including COVID-19 (3.1% of all patients). 在最后使用Jaypirca的28天内，有7%的患者发生了不良反应，最常见的原因是感染（4.7%），其中包括COVID-19（占所有患者的3.1%）。Dose Modifications and Discontinuations: 剂量调整与停药：ARs led to dose reductions in 4.7%, treatment interruption in 32%, and permanent discontinuation of Jaypirca in 9% of patients. ARs resulting in dosage modification in >5% of patients included pneumonia and neutropenia. ARs resulting in permanent discontinuation in >1% of patients included pneumonia. . 不良反应导致4.7%的患者剂量减少，32%的患者治疗中断，9%的患者永久停用Jaypirca。导致超过5%的患者调整剂量的不良反应包括肺炎和中性粒细胞减少症。导致超过1%的患者永久停药的不良反应包括肺炎。Most common ARs ( 最常见的AR（≥ ≥15%), excluding laboratory terms (all Grades %; Grade 3-4 %): 15%），排除实验室术语（所有等级 %；3-4级 %）：fatigue (29; 1.6), musculoskeletal pain (27; 3.9), diarrhea (19; -), edema (18; 0.8), dyspnea (17; 2.3), pneumonia (16; 14), bruising (16; -). 疲劳 (29; 1.6)、肌肉骨骼疼痛 (27; 3.9)、腹泻 (19; -)、水肿 (18; 0.8)、呼吸困难 (17; 2.3)、肺炎 (16; 14)、瘀伤 (16; -)。Select Laboratory Abnormalities (all Grades %; Grade 3 or 4 %) that Worsened from Baseline in 选择实验室异常（所有等级 %；3级或4级 %）从基线恶化的情况≥ ≥10% of Patients: 10%的患者：hemoglobin decreased (42; 9), platelet count decreased (39; 14), neutrophil count decreased (36; 16), lymphocyte count decreased (32; 15), creatinine increased (30; 1.6), calcium decreased (19; 1.6), AST increased (17; 1.6), potassium decreased (13; 1.6), sodium decreased (13; -), lipase increased (12; 4.4), alkaline phosphatase increased (11; -), ALT increased (11; 1.6), potassium increased (11; 0.8). 血红蛋白减少（42；9），血小板计数减少（39；14），中性粒细胞计数减少（36；16），淋巴细胞计数减少（32；15），肌酐增加（30；1.6），钙减少（19；1.6），AST增加（17；1.6），钾减少（13；1.6），钠减少（13；-），脂肪酶增加（12；4.4），碱性磷酸酶增加（11；-），ALT增加（11；1.6），钾增加（11；0.8）。Grade 4 laboratory abnormalities in >5% of patients included neutrophils decreased (10), platelets decreased (7), lymphocytes decreased (6). . 4级实验室异常在超过5%的患者中出现，包括中性粒细胞减少（10%）、血小板减少（7%）、淋巴细胞减少（6%）。Chronic Lymphocytic Leukemia/Small Lymphocytic Lymphoma 慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤Serious ARs 严肃的AR（增强现实）occurred in 56% of patients. Serious ARs occurring in ≥5% of patients were pneumonia (18%), COVID-19 (9%), sepsis (7%), and febrile neutropenia (7%). 发生在56%的患者中。严重不良反应发生在≥5%的患者中，包括肺炎（18%）、COVID-19（9%）、败血症（7%）和发热性中性粒细胞减少（7%）。Fatal ARs 致命ARwithin 28 days of last Jaypirca dose occurred in 11% of patients, most commonly due to infections (10%), including sepsis (5%) and COVID-19 (2.7%). 在最后使用Jaypirca后的28天内，11%的患者发生了不良反应，最常见的原因是感染（10%），包括败血症（5%）和新冠肺炎（2.7%）。Dose Modifications and Discontinuations: 剂量调整和停药：ARs led to dose reductions in 3.6%, treatment interruption in 42%, and permanent discontinuation of Jaypirca in 9% of patients. ARs resulting in dose reductions in >1% included neutropenia; treatment interruptions in >5% of patients included pneumonia, neutropenia, febrile neutropenia, and COVID-19; permanent discontinuation in >1% of patients included second primary malignancy, COVID-19, and sepsis. . 不良反应导致3.6%的患者剂量减少，42%的患者治疗中断，9%的患者永久停用Jaypirca。导致剂量减少的不良反应（发生率>1%）包括中性粒细胞减少；导致治疗中断的不良反应（发生率>5%）包括肺炎、中性粒细胞减少、发热性中性粒细胞减少和COVID-19；导致永久停药的不良反应（发生率>1%）包括第二原发恶性肿瘤、COVID-19和败血症。Most common ARs ( 最常见的AR（≥ ≥20%), excluding laboratory terms (all Grades %; Grade 3-4 %): 20%)，排除实验室术语（所有等级 %；3-4级 %）：fatigue (36; 2.7), bruising (36; -), cough (33; -), musculoskeletal pain (32; 0.9), COVID-19 (28; 7), pneumonia (27; 16), diarrhea (26; -), abdominal pain (25; 2.7), dyspnea (22; 2.7), hemorrhage (22; 2.7), edema (21; -), nausea (21; -), pyrexia (20; 2.7), headache (20; 0.9). 疲劳 (36; 2.7)、瘀伤 (36; -)、咳嗽 (33; -)、肌肉骨骼疼痛 (32; 0.9)、新冠肺炎 (28; 7)、肺炎 (27; 16)、腹泻 (26; -)、腹痛 (25; 2.7)、呼吸困难 (22; 2.7)、出血 (22; 2.7)、水肿 (21; -)、恶心 (21; -)、发热 (20; 2.7)、头痛 (20; 0.9)。Select Laboratory Abnormalities (all Grades %; Grade 3 or 4 %) that Worsened from Baseline in 选择从基线恶化（所有等级 %；3级或4级 %）的实验室异常≥ ≥20% of Patients: 20%的患者：neutrophil count decreased (63; 45), hemoglobin decreased (48; 19), calcium decreased (40; 2.8), platelet count decreased (30; 15), sodium decreased (30; -), lymphocyte count decreased (23; 8), ALT increased (23; 2.8), AST increased (23; 1.9), creatinine increased (23; -), lipase increased (21; 7), alkaline phosphatase increased (21; -). 中性粒细胞计数减少 (63; 45)，血红蛋白减少 (48; 19)，钙减少 (40; 2.8)，血小板计数减少 (30; 15)，钠减少 (30; -)，淋巴细胞计数减少 (23; 8)，ALT升高 (23; 2.8)，AST升高 (23; 1.9)，肌酐升高 (23; -)，脂肪酶升高 (21; 7)，碱性磷酸酶升高 (21; -)。Grade 4 laboratory abnormalities in >5% of patients included neutrophils decreased (23). . 4级实验室异常在超过5%的患者中出现，包括中性粒细胞减少（23）。Drug Interactions 药物相互作用Strong CYP3A Inhibitors: 强效CYP3A抑制剂：Concomitant use with Jaypirca increased pirtobrutinib systemic exposure, which may increase risk of Jaypirca ARs. Avoid use of strong CYP3A inhibitors with Jaypirca. If concomitant use is unavoidable, reduce Jaypirca dosage according to approved labeling. 与Jaypirca同时使用会增加pirtobrutinib的全身暴露，这可能会增加Jaypirca的不良反应风险。避免将强效CYP3A抑制剂与Jaypirca一起使用。如果必须同时使用，请根据批准的标签说明减少Jaypirca的剂量。Strong or Moderate CYP3A Inducers: 强效或中效CYP3A诱导剂：Concomitant use with Jaypirca decreased pirtobrutinib systemic exposure, which may reduce Jaypirca efficacy. Avoid concomitant use of Jaypirca with strong or moderate CYP3A inducers. If concomitant use with moderate CYP3A inducers is unavoidable, increase Jaypirca dosage according to approved labeling. . 与Jaypirca同时使用会降低pirtobrutinib的全身暴露，这可能会减弱Jaypirca的疗效。避免将Jaypirca与强效或中效CYP3A诱导剂同时使用。如果无法避免与中效CYP3A诱导剂同时使用，应根据批准的标签说明增加Jaypirca的剂量。Sensitive CYP2C8, CYP2C19, CYP3A, P-gp, or BCRP Substrates: 敏感的CYP2C8、CYP2C19、CYP3A、P-gp或BCRP底物：Concomitant use with Jaypirca increased their plasma concentrations, which may increase risk of adverse reactions related to these substrates for drugs that are sensitive to minimal concentration changes. Follow recommendations for these sensitive substrates in their approved labeling. 与Jaypirca同时使用会增加其血浆浓度，这可能会增加对最低浓度变化敏感的药物产生与其相关的不良反应的风险。请遵循这些敏感底物在批准标签中的建议。Use in Special Populations 特定人群中的使用 Pregnancy and Lactation: 怀孕和哺乳： Due to potential for Jaypirca to cause fetal harm, verify pregnancy status in females of reproductive potential prior to starting Jaypirca and advise use of effective contraception during treatment and for one week after last dose. Presence of pirtobrutinib in human milk is unknown. Advise women not to breastfeed while taking Jaypirca and for one week after last dose. . 由于 Jaypirca 可能对胎儿造成伤害，在开始使用 Jaypirca 之前，应确认育龄女性的怀孕状态，并建议在治疗期间及最后一剂后的一周内使用有效的避孕措施。目前尚不清楚 pirtobrutinib 是否会出现在母乳中。建议女性在服用 Jaypirca 期间及最后一剂后的一周内不要进行母乳喂养。Geriatric Use: 老年患者使用：In the pooled safety population of patients with hematologic malignancies, patients aged ≥65 years experienced higher rates of Grade ≥3 ARs and serious ARs compared to patients <65 years of age. 在患有血液系统恶性肿瘤的患者的安全性综合分析中，≥65岁的患者相较于<65岁的患者，出现≥3级不良反应（ARs）和严重不良反应（ARs）的比例更高。Renal Impairment: 肾功能损害:Severe renal impairment increases pirtobrutinib exposure. Reduce Jaypirca dosage in patients with severe renal impairment according to approved labeling. 严重肾功能损害会增加pirtobrutinib的暴露量。根据批准的标签说明，减少严重肾功能损害患者的Jaypirca剂量。PT HCP ISI MCL_CLL AA JUN2024 PT HCP 内容 MCL_CLL AA 2024年6月Please see 请参见Prescribing Information 处方信息and 和Patient Information 患者信息for Jaypirca. 适用于Jaypirca。About Lilly 关于礼来Lilly is a medicine company turning science into healing to make life better for people around the world. We've been pioneering life-changing discoveries for nearly 150 years, and today our medicines help tens of millions of people across the globe. Harnessing the power of biotechnology, chemistry and genetic medicine, our scientists are urgently advancing new discoveries to solve some of the world's most significant health challenges: redefining diabetes care; treating obesity and curtailing its most devastating long-term effects; advancing the fight against Alzheimer's disease; providing solutions to some of the most debilitating immune system disorders; and transforming the most difficult-to-treat cancers into manageable diseases. 礼来是一家医药公司，将科学转化为治疗手段，以改善世界各地人们的生活。近150年来，我们一直是改变生命的发现的先驱，如今我们的药物帮助了全球数千万人。通过利用生物技术、化学和基因医学的力量，我们的科学家正在加速推进新的发现，以解决一些全球最重要的健康挑战：重新定义糖尿病护理；治疗肥胖症并遏制其最具破坏性的长期影响；推动对抗阿尔茨海默病的斗争；为一些最令人衰弱的免疫系统疾病提供解决方案；并将最难治疗的癌症转化为可管理的疾病。With each step toward a healthier world, we're motivated by one thing: making life better for millions more people. That includes delivering innovative clinical trials that reflect the diversity of our world and working to ensure our medicines are accessible and affordable. To learn more, visit . 每迈向更健康的世界一步，我们都受到一个目标的激励：让更多数百万人的生活更美好。这包括开展反映世界多样性的创新临床试验，并努力确保我们的药品可及且负担得起。欲了解更多信息，请访问。Lilly.com 莉莉网and 和Lilly.com/news Lilly.com/新闻, or follow us on ，或者关注我们Facebook Facebook, ，Instagram Instagram , and ，以及LinkedIn 领英. P-LLY . P-LLY© ©Lilly USA, LLC 美国礼来公司2025. ALL RIGHTS RESERVED. 2025. 保留所有权利。 Trademarks and Trade Names 商标和商号All trademarks or trade names referred to in this press release are the property of the company, or, to the extent trademarks or trade names belonging to other companies are referenced in this press release, the property of their respective owners. Solely for convenience, the trademarks and trade names in this press release are referred to without the . 本新闻稿中提到的所有商标或商号均为公司财产，或者，若涉及属于其他公司的商标或商号，则为各自所有者的财产。仅为方便起见，本新闻稿中提及的商标和商号未附加符号。® ®and ™ symbols, but such references should not be construed as any indicator that the company or, to the extent applicable, their respective owners will not assert, to the fullest extent under applicable law, the company's or their rights thereto. We do not intend the use or display of other companies' trademarks and trade names to imply a relationship with, or endorsement or sponsorship of us by, any other companies. . 和™符号，但此类引用不应被解释为公司或在适用范围内其各自所有者不会根据适用法律最大程度地主张公司或其权利的任何指标。我们不打算通过使用或展示其他公司的商标和商号来暗示我们与其他公司之间的关系，或暗示其他公司对我们的认可或赞助。Cautionary Statement Regarding Forward-Looking Statements 关于前瞻性声明的警告声明This press release contains forward-looking statements (as that term is defined in the Private Securities Litigation Reform Act of 1995) about Jaypirca as a potential treatment for adults with chronic lymphocytic leukemia or small lymphocytic lymphoma (CLL/SLL), mantle cell lymphoma (MCL) and Waldenström macroglobulinemia (WM), and reflects Lilly's current beliefs and expectations. 本新闻稿包含关于Jaypirca作为治疗成人慢性淋巴细胞白血病或小淋巴细胞淋巴瘤（CLL/SLL）、套细胞淋巴瘤（MCL）和华氏巨球蛋白血症（WM）的潜在疗法的前瞻性声明（该术语定义见1995年《私人证券诉讼改革法案》），并反映了礼来公司当前的信念和期望。However, as with any pharmaceutical product, there are substantial risks and uncertainties in the process of drug research, development, and commercialization. Among other things, there is no guarantee that planned or ongoing studies will be completed as planned, that future study results will be consistent with study results to date, or that Jaypirca will receive additional regulatory approvals. 然而，与任何药物产品一样，在药物研发、开发和商业化过程中存在重大风险和不确定性。其中，不能保证计划中或正在进行的研究会按计划完成，未来的研究结果会与迄今为止的研究结果一致，也不能保证Jaypirca将获得额外的监管批准。For further discussion of these and other risks and uncertainties that could cause actual results to differ from Lilly's expectations, see Lilly's Form 10-K and Form 10-Q filings with the . 有关这些可能导致实际结果与礼来公司预期不同的风险和其他不确定性的进一步讨论，请参见礼来公司向美国证券交易委员会提交的Form 10-K和Form 10-Q报告。United States Securities and Exchange Commission 美国证券交易委员会. Except as required by law, Lilly undertakes no duty to update forward-looking statements to reflect events after the date of this release. 除非法律要求，礼来公司没有义务更新前瞻性声明以反映本发布日期之后的事件。Endnotes & References 尾注与参考文献 Mato AR, Shah NN, Jurczak W, et al. Pirtobrutinib in relapsed or refractory B-cell malignancies (BRUIN): a Phase 1/2 study. 马托 AR，沙 NN，尤尔茨克 W，等。Pirtobrutinib 治疗复发或难治性 B 细胞恶性肿瘤 (BRUIN)：一项 1/2 期研究。Lancet 柳叶刀. 2021;397(10277):892-901. doi:10.1016/S0140-6736(21)00224-5 . 2021;397(10277):892-901. doi:10.1016/S0140-6736(21)00224-5Hanel W, Epperla N. Emerging therapies in mantle cell lymphoma. 汉内尔·W，埃佩拉·N。套细胞淋巴瘤的新兴疗法。J Hematol Oncol 血液学与肿瘤学杂志. 2020;13(1):79. Published 2020 Jun 17. doi:10.1186/s13045-020-00914-1 . 2020;13(1):79. 发表于2020年6月17日。doi:10.1186/s13045-020-00914-1Gu D, Tang H, Wu J, Li J, Miao Y. Targeting Bruton tyrosine kinase using non-covalent inhibitors in B cell malignancies. 顾D，唐H，吴J，李J，苗Y。在B细胞恶性肿瘤中使用非共价抑制剂靶向布鲁顿酪氨酸激酶。J Hematol Oncol 血液学与肿瘤学杂志. 2021;14(1):40. Published 2021 Mar 6. doi:10.1186/s13045-021-01049-7 . 2021;14(1):40. 发表于2021年3月6日。doi:10.1186/s13045-021-01049-7Refer to: 参考：Kyle Owens 凯尔·欧文斯; ；Owens_Kyle@lilly.com 欧文斯_凯尔@礼来公司.com; (332) 259-3932 (Media) ；（332）259-3932（媒体）Michael Czapar 迈克尔·察帕尔; ；czapar_michael_c@lilly.com czapar_michael_c@lilly.com; 317-617-0983 (Investors) ；317-617-0983（投资者）View original content to download multimedia: 查看原始内容以下载多媒体： https://www.prnewswire.com/news-releases/lilly-to-present-data-from-two-positive-phase-3-studies-of-jaypirca-pirtobrutinib-in-chronic-lymphocytic-leukemia-at-the-2025-american-society-of-hematology-ash-annual-meeting-302623695.html https://www.prnewswire.com/news-releases/礼来将在2025年美国血液学会年会上公布JAYPIRCA（pirtobrutinib）治疗慢性淋巴细胞白血病的两项积极3期研究数据-302623695.htmlSOURCE 源代码Eli Lilly and Company 礼来公司

【制药网 行业动态】在生物医药创新的赛道上，靶点的突破往往意味着治疗领域的全新可能。激活素受体(ActR)IIA/B作为近年来备受关注的热门靶点，其相关抗体药物在代谢性疾病等领域展现出巨大治疗潜力，正吸引着国内众多药企加速布局。 　　如来凯医药凭将ActRIIA/B抗体药物纳入重点研发管线，公司的LAE102便是一款激活素II 型受体A(ActRIIA)选择性单克隆抗体，其计划探索LAE102 的适应症，包括肥胖和代谢疾病、肺动脉高压等。2024年4月来凯医药宣布LAE102已获得美国食品和药品管理局(FDA)的新药临床试验(IND)批准，用于治疗肥胖症患者。同年2月，来凯医药还向中国国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)提交了LAE102应用于肥胖适应症的IND申请，并获得受理。 　　据悉，在临床前研究中，LAE102已显示出增加肌肉并减少脂肪的效果。LAE102与GLP-1受体激动剂联用，可进一步减少脂肪，并显著降低GLP-1受体激动剂导致的肌肉流失，使LAE102成为一种高质量体重控制候选药物，在减脂的同时保持肌肉质量。 　　宜明凯尔在激活素受体(ActR)领域也积极布局， IMC-003是其自主研制的激活素受体IIA(activin receptor type IIA，ActRIIA)-Fc融合蛋白。IMC-003具有独特的差异化特性，靶向ActRIIA 信号通路，其ActRIIA受体胞外段功能区通过基因工程改造，可增强与配体Activin A的结合和阻断活性并同时提高药物的质量均一性。 　　此外，涉足激活素受体(ActR)IIA/B 抗体的企业还包括众生睿创、长春金赛、圣因等。业内表示，国内药企在ActRIIA/B靶点领域的集体发力，背后是中国生物医药产业创新生态的不断完善。从靶点发现、分子设计到临床试验、产业化生产，完善的产业链条为创新药物研发提供了全流程支撑；同时，政策层面的鼓励与支持、资本市场的积极参与，也为药企的研发投入提供了保障。 　　随着来凯医药、宜明凯尔、众生睿创等企业研发成果的逐步释放，ActRIIA/B靶点药物有望进入收获期，为代谢性疾病等领域的患者带来新的治疗希望。国内药企在该领域的创新实践，不仅将推动相关治疗领域的进步，更将提升中国生物医药产业在全球的竞争力。在这场围绕ActRIIA/B靶点的创新竞赛中，持续的研发投入、精准的战略布局与开放的合作心态，将成为企业突围的关键，也将共同推动中国生物医药产业迈向更高质量的发展阶段。 　　免责声明：在任何情况下，本文中的信息或表述的意见，均不构成对任何人的投资建议。

免责声明：本⽂是我个⼈根据国外研究人员总结内容进行翻译整理以及对论坛的总结和主要收获，并⾮Loulou基⾦会官⽅发布的论坛⽂本。我撰写本⽂的⽬的是为了帮助CDD患⼉的家⻓，因此，如果部分内容不够专业，敬请谅解。 在2025年11月的希舞茶话会上，我们分享了关于希舞深圳病友会与波士顿论坛的一些总结与收获，不管身在何处，所有的团结与创新，每一次突破都凝聚着无数人的努力。 过去⼗⼀年来，Loulou基金会都会举办CDKL5论坛，希舞症/CDKL5缺乏症（CDD）领域的科学家和药物研发⼈员，以及临床医⽣和患者组织代表⻬聚⼀堂，探讨该领域的最新进展，并致⼒于推进治疗和治愈⽅案的研发。您可以在这⾥找到过去⼏届会议的总结：2018年、2019年、2020年、2021年、2022年、2023年、2024年。 2025 年 CDKL5 论坛于10月27日至28日在波⼠顿举⾏，并将于明年重返伦敦举办2026 年论坛。本届论坛再次成为迄今为⽌规模最⼤的⼀次，共有 200 多名参与者，其中包括来⾃27家公司和22个国家患者团体的代表。 我将尝试总结今年论坛的主要要点。由于篇幅有限，⽆法涵盖所有报告，在此提前向未能提及的科学家和医⽣们致歉。我的重点将放在我们看到的主要议题以及治疗⽅⾯的主要进展上。 在本文中，您可能会遇到多种关于CDKL5基因相关疾病的表述，例如“CDKL5缺乏症”“希舞症”“早发性癫痫脑病”“CDD”或“细胞周期蛋白依赖性激酶样5缺乏症”。尽管这些术语在表述上有所差异，但它们均指向同一种由CDKL5基因突变引起的罕见神经发育障碍——希舞症（CDKL5缺乏症），无需因术语差异而产生理解偏差。  扩展我们对 CDKL5 的（有用）知识 【图⽚：论坛主任 Dan Lavery 博⼠（Loulou 基⾦会）；Enya Paschen 博⼠（Ulysses 神经科学）；Peter Kind 教授（爱丁堡⼤学）；CDKL5 的⼀些直接靶点概述；Ulysses 神经科学癫痫平台。】 在2025年论坛召开之前，我曾以为我们已经掌握了CDKL5激酶的⼤部分功能，因此任何新的发现都意义不⼤。然⽽，我⼤错特错了！在这次论坛上，我们了解到CDKL5发挥着远超我们预期的作⽤，其中许多发现对治疗⽅案的设计都⼤有裨益。 例如，我们了解到，两个国家同时发现 CDKL5 控制着⼀种与 RNA 结合的蛋⽩质。这意味着，当 CDKL5 处于激活状态时，它不仅像激酶⼀样开启或关闭 其他蛋⽩质，还能控制其他蛋⽩质的合成量。CDKL5 还参与⾃噬过程，即细胞清除蛋⽩质聚集体的过程。因此，这是控制细胞内其他蛋⽩质含量的另⼀种⽅式。另⼀个实验室发现，CDKL5 具有类似 Velcro 的结构域（PDZ 结合域），能够与突触蛋⽩结合，从⽽控制多种突触蛋⽩。这些新功能都建⽴在我们已知的 CDKL5 功能之上，例如 CDKL5 对离⼦通道 Cav2.3 的控制，以及它对微管动力学和可塑性的调节。 对于像我这样从事治疗研发的科学家来说，这意味着研究靶点图谱不断扩展，新的靶点越来越多，因此我们可以尝试的治疗⽅向也更多。所以，乍⼀看，复杂性增加似乎是坏事，但实际上却是好消息。我们还听取了来⾃Ulysses Neurosciences的报告，他们展⽰了⽤于 CDD 的⼩⿏测试平台，包括雄性和雌性⼩⿏的⾏为学读数，以及癫痫发作和脑电图读数，这将有助于我们更轻松地评估所有这些治疗⽅案。    总之，科学家们仍在探索CDKL5⽣物学的“暗物质”，每⼀项新发现都可能为开发CDD疗法提供线索。2025年论坛在这⽅⾯成果丰硕，涌现出许多新的⽣物学发现。 获取新药的途径比以往任何时候都多 图⽚：CDD 管线列出了⼤多数正在开发的项⽬；主持⼈ Orrin Devinsky 教授（纽约⼤学朗格尼医学中⼼）；Angel Neurotherapeutics 项⽬；芬氟拉明活性（UCB 制药）；Bexicaserin 试验招募点（灵北制药）；Praxis ⾸席科学官 Steve Petrou 教授。 在开场致辞中，来⾃ Loulou 基⾦会的 Dan Lavery 博⼠展⽰了CDD 研发管线的幻灯⽚，其中展⽰了多代⼩分⼦药物和基因疗法，这些药物和疗法都正在进⾏ CDD 的试验或即将进⾏试验。最重要的是：到2025年，我们将有⼀种药物获批，第⼆种药物已成功完成三期临床试验，还有两项全球三期临床试验正在积极招募CDD患者。2025年是前所未有的⼀年。 这是Immedica收购Marinus后⾸次参加论坛。Immedica团队分享了他们关于使⽤加纳索隆（Ganaxolone）进⾏更缓慢的剂量调整以减少副作⽤的经验。加纳索隆已在美国上市，Immedica正在努⼒开拓其他国家的市场。 今年夏天，UCB制药公司宣布其芬氟拉明治疗CDD的3期临床试验取得了积极成果。在论坛上，他们分享了芬氟拉明复杂的作⽤机制，该机制不仅限于5-羟⾊胺受体5HT2C。他们将在12⽉举⾏的美国癫痫协会年会上公布CDD试验的具体结果，我们将密切关注。UCB将申请扩⼤芬氟拉明的适应症，使其也⽤于治疗CDD引起的癫痫发作。 去年，监管机构开始允许企业开展包含不同癫痫综合征的临床试验，⽽不再局限于单⼀综合征。这为CDD患者带来了新的临床试验选择。由于这些试验仅要求每⽉出现4次可计数的癫痫发作，且受试者包括⼉童和成⼈，因此我们⽐以往任何时候都有更多机会尝试新的癫痫药物进⾏临床试验。在本次论坛上，我们看到了两项⽬前正在多个国家招募受试者的⼤型3期临床试验： 灵北制药公司正在开展⼀项名为DEEp OCEAN的3期临床试验，研究其药物 bexicaserin的疗效。Bexicaserin作⽤于芬氟拉明受体之⼀——5HT2C受体，在2期临床试验中，该药对多种综合征均显⽰出良好的疗效。灵北制药在美国、澳⼤利亚、欧洲和亚洲设有约100个试验点。以下是该研究的链接： https://deepdeestudy.com/（外部网址无法直接链接，可自行复制到浏览器）Praxis公司正在开展⼀项名为EMERALD的III期临床试验，研究其药物relutrigine的疗效。Relutrigine是⼀种新⼀代钠通道阻滞剂，具有诸多便利之处：⽆需剂量调整、每⽇⼀次给药、液体剂型，且试验可在患者家中进⾏——他们会派遣医⽣和护⼠上⻔服务。该试验已在多个国家开展，⽹站提供12种语⾔版本。以下是该研究的接：https://www.resiliencestudies.com/emerald （外部网址无法直接链接，可自行复制到浏览器） 除了第⼀代旨在降低癫痫发作频率的疗法之外，我们还看到了⼏年后可能出现的治疗⽅向：CDD 的精准药物。这些药物可以纠正CDD⽣物学的⼀些关键⽅⾯。今年，Angel Neurotherapeutics 公司的 Massimiliano Bianchi 博⼠向我们介绍了他们关于⼀种名为PME的药物及其类似物的临床前研究。这些药物与细胞⻣架结合蛋⽩结合，以补偿CDKL5的缺失，其中最先进的药物有望在2027年进⼊CDD临床试验阶段。这是众多旨在让CDD精准药物在两年左右进⼊临床试验阶段的尝试之⼀。由于这些药物针对CDD⽣物学的关键⽅⾯，因此预计它们也能改善⾮癫痫症状，正如 Angel 公司的主导项⽬所展⽰的那样。   结论：CDD患者家庭⽬前⽐以往任何时候都更容易获得新的实验性疗法。这其中也包括此前不符合临床试验条件的成年患者。 基因疗法的进展及其安全性教训 图⽚：主题演讲嘉宾兼主持⼈吉姆·威尔逊教授（Gemma Bio）；Elage基因治疗项⽬（Loulou基⾦会）；拉斯·阿迪斯博⼠（Loulou基⾦会）；凯尔·芬克博⼠（加州⼤学戴维斯分校）；加州⼤学戴维斯分校X基因重激活项⽬；安德鲁·斯坦萨⽪尔（Opening Gene Therapy） 基因疗法仍然是CDKL5论坛的主要议题之⼀，今年我们收到了既令⼈振奋⼜略带谨慎的信息。⼀些联盟成员在会议上告诉我，感觉“像是在进⾏真正的对话”，这让他们觉得CDD基因疗法的进展⽐以往任何时候都更加切实可⻅。 我们了解到三种正在研发中的CDD基因疗法的进展： 来⾃ Ultragenyx 公司的 Sharyl Fyffe-Maricich 博⼠介绍了他们的基因治疗项⽬，并谈到了“房间⾥的⼤象”——他们⽬前还⽆法给出该项⽬何时进⼊临床试验的具体时间表。但她分享了⼀项宝贵的科学成果：他们在猴⼦⾝上进⾏的研究表明，已经产⽣ CDKL5 的神经元还有空间通过基因治疗产⽣更多 CDKL5。这对于许多携带错义突变的 CDD 患者来说⾄关重要，这些患者虽然能够产⽣ CDKL5，但由于携带⼀个错误的氨基酸，导致 CDKL5 ⽆法正常发挥作⽤。Sharyl的研究表明，这些患者最终可能会拥有混合的 CDKL5 蛋⽩，⼀部分来⾃他们⾃⾝的突变基因，⼀部分来⾃基因治疗，这⽆疑是⼀个积极的信号。得知 Ultragenyx 的这些发现，我感到⾮常欣慰和感激。 Loulou基⾦会的Russ Addis博⼠介绍了基⾦会正在推进的基因疗法的最新进展。这项基因疗法是与Jim Wilson教授合作开发的，使⽤了⼀种与AAV9病毒⾮常相似的病毒，AAV9⽬前正在其他4项临床试验中使⽤。该病毒携带CDKL5基因拷⻉，通过脑脊液注射给药。Russ向我们展⽰了在患有CDD的⼩⿏⾝上进⾏的剂量探索研究，以确定最佳临床剂量，并告诉我们，在猴⼦⾝上进⾏的毒理学研究已经完成。Loulou基⾦会现在开始⼤规模⽣产这种基因疗法，以便开展临床试验，并且已经在设计临床试验⽅案。Russ解释说，⽣产将需要“近⼀年的时间”，因此我们正在寻求在2026年底左右获得临床试验许可，以便在2027年启动试验。 Loulou基⾦会宣布与吉姆·威尔逊（Jim Wilson）的公司Gemma Bio建⽴合作关系，共享其他采⽤相同设计且⽬前正在进⾏临床试验的基因疗法的数据。为了推进这项及其他类型的基因疗法项⽬，Loulou基⾦会成⽴了⼀家名为Elaaj Bio的⼦公司。正如Russ所说，Elaaj Bio的愿景是“让家庭和患者拥有更多选择，并有更多机会获得这些疗法”。 加州⼤学戴维斯分校的凯尔·芬克博⼠及其实验室正在开发⼀种⾮常酷的CDD基因疗法： X染⾊体激活疗法。该疗法的原理是利⽤病毒将指令传递给每个神经元，使其读取所有⼥孩都拥有的第⼆条X染⾊体上的第⼆个CDKL5基因。这些指令是⼀种CRISPR 技术。他回顾了该基因疗法在CDD⼩⿏⾝上取得的显著效果，以及他们为将⼩⿏研究成果转化为⼈类药物所取得的最新进展。这些新进展包括确定最佳剂量，以及验证该疗法是否适⽤于⼈类神经元（使⽤患者来源的类器官）。他们已经开始⽣产，并将很快启动猴⼦毒理学研究，以推进临床试验。⽬前该基因疗法使⽤两种病毒组合，通过脑脊液给药。但另⼀位加州⼤学戴维斯分校的教授朱利安·哈尔迈正在与凯尔合作，研发⼀种微型CRISPR版本，未来只需⼀种病毒即可完成治疗。 我们还了解到⼀项基因治疗项⽬已经停⽌： 这真是⼀个令⼈惊喜的消息。来⾃渤健公司的阿什顿·布伦内克解释说，渤健⼀直在秘密研发⼀种⽤于治疗CDD的基因疗法，现在公司终⽌了该项⽬，他们希望与科学界分享⼀些研究成果。他们的基因疗法与Ultragenyx和Loulou基⾦会的疗法⾮常相似，他们研究了如何利⽤⼩⿏脑电图（EEG）来评估疗效。听到他们如何优化脑电图⽅法来观察基因疗法的疗效，这⾮常有趣。但令⼈遗憾的是，渤健也加⼊了Amicus和PTC Therapeutics的⾏列，成为那些启动了CDD基因疗法项⽬却在进⼊临床试验前就终⽌的公司之⼀。这种研发过程中的损耗很常⻅，这也是为什么我们需要进⾏多次尝试的原因。 更重要的是，我们还了解到⾃上世纪90年代⾸次在患者⾝上尝试基因疗法以来，该领域取得了哪些进展：吉姆·威尔逊教授是基因治疗领域的先驱之⼀，他发表了⼀场精彩的演讲，讲述了该领域的历史和发展历程。吉姆曾任宾⼣法尼亚⼤学罕⻅病中⼼主任，现任Gemma Bio公司⾸席执⾏官，该公司与Loulou基⾦会合作开展CDD基因治疗项⽬。他解释了他们如何早期发现，要获得基因疗法，就必须战胜免疫系统，尽管他们花了17年时间才完全了解⼀些关键挑战。他发现了AAV9病毒，⽬前已将多种疗法投⼊临床试验，这些疗法既包括使⽤AAV9病毒的疗法，也包括他研发的新⼀代病毒。吉姆在演讲的最后部分专⻔讨论了⽬前罕⻅病领域的⼀个关键议题：近期临床试验中，患者因静脉注射⾼剂量AAV病毒⽽死亡的案例。他的实验室已对近500只猴⼦进⾏了基因疗法毒性研究，吉姆呼吁该领域提⾼透明度，以便当公司在试验中出现患者死亡的不幸事件时，能够公开事件发⽣的具体数据。只有这样，吉姆和其他⼈才能开发临床前（动物）试验，以便在试验中出现安全问题之前就预⻅到这个问题。     来⾃ Apertura 基因治疗公司的 Andrew Steinsapir介绍了他们正在研发的⼀种⽤于治疗神经系统疾病的⾐壳（病毒），该病毒可通过静脉注射给药。这种病毒经过基因改造，能够通过与脑⾎流系统中的受体结合，从⾎液进⼊⼤脑。此前已有使⽤⼤型蛋⽩质（虽然并⾮病毒）的疗法，这些蛋⽩质也能利⽤相同的受体从⾎液进⼊⼤脑，因此 Apertura 团队认为，⼀旦他们的⾸批项⽬进⼊临床试验阶段，应该不会遇到意想不到的问题。如果试验证明其安全性，这种病毒可⽤于开发第⼆代 CDD 基因疗法，届时⽆需外科医⽣将药物注⼊脑脊液，只需静脉注射即可。 最后，来⾃Attentive Science的优秀毒理学家巴塞尔·阿萨夫博⼠赞同吉姆·威尔逊的观点，即迄今为⽌，该领域⼀直能够利⽤猴⼦（⾮⼈灵⻓类动物）来预测未来可能在患者⾝上发现的任何毒性问题。然⽽，这种⽅法并⾮完美⽆缺。最近，在⼀项针对另⼀种罕⻅神经系统疾病的临床试验中，使⽤静脉注射基因疗法的患者死亡，⽽猴⼦研究中并未预测到这种情况。巴塞尔还⽤⼀个绝妙的⽐喻帮助我们理解“⾼剂量”的含义：静脉注射基因疗法可能需要使⽤七千万亿个病毒，这⽐我们体内的细胞数量还要多！ 再次提醒：Ultragenyx、Loulou基⾦会和加州⼤学戴维斯分校正在研发的基因疗法并⾮采⽤⾼剂量静脉注射给药。它们使⽤较⼩剂量，直接输送到脑脊液中。 结论：基因治疗领域正在了解其安全⻛险，这需要透明度和协作。我们有很多⽅法可以研发出针对CDD的基因疗法，并有可能在2027年进⾏⾸次临床试验。我从这次基因治疗会议中得到的总体感受⾮常积极。正如⼀位CDD患⼉的⽗亲在社交媒体上所说，“真正的改变即将到来”。 我们可能已经准备好开展复杂的临床试验 图⽚：⼩组讨论“⽬前CDD的临床疗效指标现状如何？”。与会⼈员包括：Xavier Liogier博⼠（Loulou基⾦会）；Barry Ticho博⼠（Stoke Therapeutics）；Heather Olson博⼠（BCH）；Jenny Downs博⼠（珀斯⼉童研究所）；图中未出现Tim Benke教授（科罗拉多⼤学）；Billy Dunn博⼠（Loulou基⾦会，前FDA官员）。 过去五年来，我们⼀直在关注如何开发和验证⽤于CDD临床试验的疗效指标，这些指标旨在评估除癫痫发作以外的其他症状。从2025年论坛的报告来看，这项⼯作似乎已经完成了80%，如果我们明天就要启动⼀项基因疗法的临床试验，我们就能知道应该纳⼊哪些指标。 来⾃ Loulou 基⾦会的 Xavier Liogier 博⼠介绍了国际 CANDID 研究的最新进展。该研究旨在验证⽤于评估其他疾病患者认知、⾏为和运动技能的量表是否适⽤于 CDD，这些量表已被监管机构认可⽤于药物审批。到今年 12 ⽉，CANDID 将使⽤这套量表对 100 名患者进⾏为期两年的监测，从⽽获得纵向数据，预测两年内患者病情的变化。⽬前，有多个量表和⼦量表适⽤于 CDD，相关论⽂正在审稿中。CANDID的⼀项重要发现是，CDD 患者每天发作 1 ⾄ 5 次，因此⼤多数患者符合⽬前癫痫临床试验的⼊组条件。这⼀发现对临床试验具有重要意义。科罗拉多⼤学的蒂姆·本克教授和珀斯⼉童研究所的珍妮·唐斯博⼠介绍了他们为认知障碍患者开发新型临床量表的研究成果。蒂姆领导的临床研究即将完成为期两年的随访，⽬前已有100名患者完成随访。更重要的是，该研究还包括脑电图（EEG）检查，这有助于识别⽣物标志物，从⽽了解基因疗法对⼤脑的影响。与此同时，珍妮正在开发⼀种⽤于评估认知障碍患者沟通能⼒的新型量表，这通常是患者家庭最关⼼的问题。⼀位前美国⻝品药品监督管理局（FDA）局⻓赞扬了他们为开发该量表所做的艰苦卓绝的技术⼯作。 在随后的⼩组讨论中，包括前FDA局⻓⽐利·邓恩博⼠和Stoke Therapeutics⾸席医疗官巴⾥·蒂乔博⼠在内的演讲者强调，临床试验和患者护理的⽬标不同。患者护理需要全⾯考虑疾病的复杂性，并关注对每位患者⽽⾔最重要的因素，但“⽆需在试验中展⽰所有⽅⾯才能获得药物批准”。⽐利·邓恩警告说，临床试验可能会“⼈为地制造障碍”，并建议药物研发⼈员“不必把所有信息都纳⼊试验，也不必把所有信息都写进药品说明书”。他建议，应该利⽤上市后研究来更全⾯地了解药物的潜⼒，并在药物获批后让医⽣根据每位患者的个体情况来评估其价值。 总结：在开发和验证⽤于CDD（除癫痫外）临床试验的临床量表⽅⾯，已经取得了⻓⾜的进步。正因为有了这些⼯作，即使明天就要启动⼀项基因疗法的临床试验，我们也能知道应该纳⼊哪些评估指标。这要归功于数百个CDD家庭参与了这些观察性研究⻓达两年（有些甚⾄更久！），他们没有从中获得任何直接益处，只有负担。你们都应该为此感到⾃豪！ 一个强大的全球共同体 和一个充满希望的全球联盟 图⽚：Lili Hass 消息和图⽚ (CURE5)；玛丽亚·路易莎·图蒂诺博⼠致辞； Maria Luisa Tutino 博⼠以及 Lynn 和 Majid Jafar；凯瑟琳·弗雷姆博⼠ - CDKL5 联盟 国际社会，特别是 CDKL5 患者联盟，被反复描述为“⼀个充满希望的全球联盟”，他们团结在⼈周围，⽽不是围绕数据或分⼦。 除了患者群体之外，科学家、临床医⽣、企业和患者权益倡导者之间的合作也被认为加速了从分⼦层⾯的发现到CDD疗法的转化。为了表彰这种合作，CDKL5论坛颁发了多项卓越奖，其中UCB制药公司被评为“做出杰出贡献的公司”，加州⼤学戴维斯分校的Kyle Fink博⼠被评为“年度最佳实验室”，Massimiliano Bianchi博⼠被评为“进步先锋”，此外还颁发了多项⻘年研究员奖。 论坛以患者之声拉开帷幕， Margot 的⺟亲、 CURE5联合创始⼈Lili Hass分享了她的家庭故事，并表⽰“癫痫只是配菜，发育障碍才是主菜”。她呼吁科学家们寻找更多治疗⽅案，并超越药物本⾝，探索能够帮助像她这样的家庭更轻松⽣活的⼯具，例如辅助设备、创新喂养⽅法以及更便捷的居家数据追踪⽅式。 ⾝兼埃莱特拉的⺟亲和蛋⽩质科学家双重⾝份的玛丽亚·路易莎·图蒂诺博⼠在晚宴上发表了演讲，她解释说，科学不仅仅是实验，它还关乎⼈、联系和坚持。来⾃FAST Angelman基⾦会的艾莉森·⻉伦特也表达了对紧迫性和坚持性的强调，她本⼈也是⼀位罕⻅病患⼉的⺟亲和科学家。 凯拉的⺟亲凯瑟琳·弗雷姆博⼠作为CDKL5联盟主席，做了最后⼀场演讲，她谈到了“⼀个充满希望的世界”，并重点介绍了全球众多CDD患者组织所做的⼯作。凯瑟琳解释说，对她⽽⾔，“充满希望的团结意味着⼒量、决⼼、韧性、同情⼼和联结”。 阿莉娅的父亲、Loulou基金会联合创始⼈⻢吉德·贾法尔在会议闭幕致辞中提醒⼤家，CDKL5联盟的壮⼤是此次合作⼒量的重要组成部分。如同往届论坛⼀样，他回顾了我们取得的进展，指出我们取得的成就远超预期，但始终未能达到所有家庭的期望。⻢吉德呼吁与会者重申对研发CDD疗法的决⼼，并邀请⼤家⼀年后在英国伦敦参加2026年CDKL5论坛。 2025 年 CDKL5 论坛圆满落幕！在论坛上，我们了解到 CDKL5 ⽣物学中⼀些意想不到的奥秘，这些奥秘为治疗开辟了新的途径；符合临床试验条件的家庭数量也⽐以往任何时候都多；CDD 基因疗法的进展也⽐以往任何时候都更加切实可⻅。这是⼀次⾮常成功的论坛。 希望您喜欢这篇总结，伦敦⻅！ 安娜·明⼽兰博⼠ 翻译整理：凯雅爸爸 内容编辑：草莓妈妈 排版核对：沐哥妈妈 希舞CDKL5宝贝关爱之家 希舞 CDKL5 宝贝关爱之家是由 CDKL5 缺乏症患儿家属、医学研究专家以及慈善机构共同发起的民间公益组织，其宗旨在于为希舞症（CDKL5 缺乏症）患者及其家属打造一个相互扶持、共渡难关的温馨家园。 我们致力于建立一个由医生、医学研究专家及 CDKL5 患儿家属组成的交流平台，用以普及 CDKL5 相关知识、用药建议和康复经验等、提供国内国际最新的关于CDKL5的研究进展和研究动态；同时提升社会对希舞症的认知度，充分整合各类社会资源，争取得到更多的社会关注和政策的支持，以期在希舞症的确诊与治疗、机构康复与家庭康复、家庭心理保健、社会福利救助、社区融入等方面为希舞症患儿及其家庭提供尽可能多的支持和援助、进一步推动 CDKL5医学研究进程，最终找到治愈希舞症的方法。 如果你或身边有人是希舞症（CDKL5 缺乏症）病友，请按下面联系方式联系我们。