100 项与 Hangzhou Landun Biotechnology Co., Ltd. 相关的临床结果
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CAR-T细胞免疫疗法在实体瘤的治疗中面临诸多挑战,如T细胞对肿瘤部位的归巢能力差,肿瘤微环境中的免疫抑制性细胞和其他免疫因子会降低CAR-T细胞的细胞毒性。尽管在血液系统恶性肿瘤中CAR-T细胞疗法已经展现出显著的临床疗效,但在实体瘤治疗中的应用仍然有限。目前,CAR-T细胞疗法在实体瘤治疗中的关键点是实体瘤靶点的选择。例如,胃癌、胰腺癌等消化系统肿瘤的靶点Claudin18.2已经被国际上首个针对Claudin18.2的CAR-T细胞所针对。该疗法的第一期临床试验结果表明,对消化道实体肿瘤治疗表现出良好的疗效。尽管CAR-T细胞疗法在实体瘤治疗中仍存在许多挑战,但目前国内已经有许多企业布局CAR-T的实体瘤疗法,并取得了一些进展。科济药业科济药业是一家专注于治疗血液恶性肿瘤和实体瘤的创新CAR-T细胞疗法企业。其研发管线中有多个针对胃癌、肝癌等实体瘤的CAR-T产品,其中CT041是全球首个获批用于治疗实体瘤的CAR-T产品。该产品通过靶向Claudin18.2蛋白质,用于治疗胃癌和胰腺癌等实体瘤。CT041CT041是一种针对Claudin18.2靶点的自体CAR-T细胞候选产品,由科济药业研发。Claudin18.2是一种在胃癌、胰腺癌等消化系统肿瘤中高表达的蛋白质靶点。CT041在临床试验中表现出良好的疗效和安全性。在既往接受过至少2线治疗失败的18例胃癌/食管胃结合部腺癌患者中,客观缓解率达61.1%。ORR为61.1%,DCR为83.3%,mPFS为5.6个月,6个月时的持续缓解率为57.1%。历史数据表明,至少2线治疗失败的胃癌患者,化疗药物或抗血管生成多激酶抑制剂的客观缓解率约为4%~8%,抗PD-1单抗的客观缓解率约为11%。CT041已获得美国食品药品监督管理局授予的再生医学先进疗法资格和欧洲药品管理局授予的优先药物资格。这表明CT041在CAR-T细胞疗法领域的研发实力和产品潜在价值得到了国际认可。CT011CT011是一款针对GPC3的自体CAR-T候选药物,开发用于治疗肝细胞癌(HCC)。CT011由人源化抗GPC3单链可变片段基因修饰的自体T细胞组成,旨在有效靶向并消除表面携带GPC3蛋白的HCC肿瘤细胞。在临床试验中,患者接受了CT011与索拉非尼的联合治疗。在接受治疗的每个周期之前,进行清淋化疗预处理。患者接受了4个周期的GPC3 CAR-T细胞(CT011)治疗,每个周期分为两次输注。共输注4×10^9个GPC3 CAR-T细胞。临床结果表明,GPC3 CAR-T细胞与索拉非尼的联合治疗,可能成为治疗GPC3表达阳性的晚期肝细胞癌患者的一种有前景的疗法。药明巨诺药明巨诺是一家独立的、创新型的生物科技公司,专注于开发、生产及商业化细胞免疫治疗产品,并致力于以创新为先导,成为细胞免疫治疗引领者。药明巨诺创建于2016年,已成功打造了国际领先的细胞免疫治疗的综合性产品开发平台,以及涵盖血液及实体肿瘤的细胞免疫治疗产品管线。药明巨诺致力于以突破性、高品质的细胞免疫治疗产品给中国乃至全球患者带来治愈的希望,并引领中国细胞免疫治疗产业的健康规范发展。JWATM204JWATM204是一种基于ARTEMIS的T细胞平台开发的创新型靶向磷脂酰肌醇蛋白聚糖-3(GPC-3)靶点的免疫T细胞治疗药物,适应症为晚期肝细胞癌。2022年7月4日,药明巨诺宣布启动细胞免疫治疗药物JWATM204的I期临床研究。初步临床前研究结果表明,JWATM204在肝细胞癌治疗方面表现出良好的临床开发潜力,表现出GPC3单克隆抗体的高亲和力和高特异性的同时,还拥有更好的安全性。JWATM214JWATM214是药明巨诺基于优瑞科的ARTEMIS®平台及Lyell的T细胞抗衰竭技术,自主开发的一款靶向GPC-3的自体T细胞免疫治疗候选药物。它结合了GPC-3单克隆抗体的高亲和力和高特异性优势,并在JWATM204的基础上,加入了cJun蛋白调控,以延缓T细胞衰竭,能够使抗肿瘤活性更持久、更有效,有望为GPC-3表达阳性的晚期HCC患者提供全新的治疗选择。2023年2月28日,药明巨诺宣布已启动JWATM214用于治疗晚期肝细胞癌(HCC)的临床研究,且完成了首例患者的回输治疗。传奇生物传奇生物创建于2017年,是一家独立的、创新型的生物科技公司,专注于开发、生产及商业化细胞免疫治疗产品。该公司致力于成为细胞免疫治疗领域的引领者,通过创新的技术平台,探索并开发针对血液系统恶性肿瘤和实体肿瘤的细胞疗法组合。该公司的技术平台涵盖自体CAR-T、同种异体非基因编辑细胞CAR-T、自然杀伤细胞(NK)和γδ T 细胞等多种治疗方式。LB1908LB1908是一种通过高亲和力VHH抗体选择性靶向Claudin 18.2的CAR-T疗法,用于治疗复发性或难治性胃癌、食管癌(包括胃食管连接部)或胰腺癌成人患者。Claudin 18.2是一种在上述癌症亚型患者中均表达的紧密连接蛋白。2022年6月3日,传奇生物在美国正式宣布,美国食品药品管理局(FDA)批准了其新药临床试验(IND)申请,以评估在美国进行的LB1908的I期临床试验。LB2102LB2102旨在选择性靶向δ样配体3(Delta-Like Ligand 3,DLL3),这种配体高度局限于各种恶性肿瘤,包括小细胞肺癌(SCLC)、大细胞神经内分泌肺癌(LCNEC)、某些其他部位神经内分泌癌和前列腺癌。DLL3与肿瘤生长、迁移和侵袭有关。2022年11月21日,美国FDA批准了传奇生物LB2102的新药临床试验(IND)申请。LB2102是一款用于治疗广泛期小细胞肺癌(SCLC)成人患者的自体嵌合抗原受体T细胞(CAR-T)疗法。信达生物信达生物制药集团成立于2011年,致力于开发、生产和销售用于治疗肿瘤等重大疾病的创新药物。公司主要专注于肿瘤免疫治疗和肿瘤代谢干预,同时积极探索细胞免疫疗法和其他新药领域。信达生物制药已经成功上市了多个创新药物,其中一些药物已经成为治疗某些癌症的标准疗法。公司的产品组合包括单克隆抗体、融合蛋白、小分子抑制剂等,涉及多种肿瘤类型,如肺癌、结直肠癌、胃癌、肝癌、乳腺癌等。IBI345IBI345是通用“模块化”抗Claudin18.2 CAR-T疗法。通过抗体的“靶向标定”作用,放大抗原靶点信号,引导CAR-T细胞进入肿瘤并启动识别和杀伤效应。可以调节抗体给药,调控CAR-T细胞活性,达到控制毒副效应的目的。“模块化”CAR-T具有通用性,可以结合不同抗体,通过序贯或同时给予一种以上靶向不同抗原靶点的抗体,治疗抗原表达高度异质性的实体肿瘤或抗原缺失导致的肿瘤复发,提高患者CAR-T细胞治疗可及性。2022年2月,信达生物宣布其研发的全球首创通用“模块化”Claudin18.2 CAR-T疗法在治疗晚期Claudin18.2阳性实体瘤的临床试验中完成首例患者给药。西比曼生物西比曼生物科技(上海)有限公司是一家以临床研究为基础的生物制药公司,专注于开发治疗癌症的免疫细胞治疗产品和治疗退行性疾病的干细胞治疗产品。西比曼生物科技利用其自主知识产权的细胞疗法,致力于为全球患者提供安全、有效、可负担的创新药物。西比曼生物科技集团开发的治疗癌症的免疫细胞治疗产品主要基于嵌合抗原受体T细胞(CAR-T)和基因工程改造的T细胞受体T细胞(TCR-T)及肿瘤浸润淋巴细胞(TIL)。其中,用于治疗急性B淋巴细胞性白血病、非霍奇金淋巴瘤、霍奇金淋巴瘤以及晚期肺癌等实体瘤的CAR-T靶向肿瘤免疫治疗技术,已经成功实现了临床试验,并取得了显著的疗效。C-CAR031C-CAR031是一种靶向GPC3抗原的第二代自体CAR-T细胞,经过安全性优化的抗原识别scFv(单链可变区)以及基于AstraZeneca全球创新细胞治疗发现平台开发的装甲型负显性TGF-βII型受体。2023年4月17日,西比曼生物科技宣布在2023年美国癌症研究协会(AACR)年会上发布了其C-CAR031产品的首次人体(FIH)I期临床试验数据,数据显示由阿斯利康设计的新型靶向Glypican 3(GPC3)的细胞疗法C-CAR031具有良好的抗肿瘤活性。精准生物重庆精准生物技术有限公司(简称“精准生物”)是一家细胞治疗及基因诊断技术研发商,专注于肿瘤、自身免疫性疾病、代谢性疾病和退行性疾病等领域。该公司运用生物细胞治疗和精准基因诊断技术,产品涉及肿瘤疫苗及抗体、新型溶瘤病毒、靶点药物等。C-4-29C-4-29是由精准生物利用HyeCARTM平台开发的一款全新的CD70/BCMA双靶点CAR-T疗法(国内首创靶点),使其具有治疗血液瘤和实体瘤的潜力。用于治疗患有复发/难治性MM或晚期/转移性肾细胞癌(RCC)患者。目前,这两个适应症均已获批开展临床试验。C-13-60C-13-60是一款靶向CEA的CAR-T细胞注射液,用于治疗≥18周岁CEA阳性晚期恶性实体肿瘤患者。2022年9月22日,C-13-60细胞制剂的临床试验申请获得CDE受理,为CDE受理的我国首个靶向CEA的CAR-T产品。C-13-90C-13-90是一种针对CEA的CAR-T细胞注射液,该产品是一种全人源化、针对CEA的CAR-T细胞制剂,用于治疗≥18周岁CEA阳性的晚期恶性实体肿瘤患者。C-13-90的临床试验申请已于2023年3月2日获得国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)受理,成为精准生物第二个获批临床试验的CAR-T细胞注射液。原启生物原启生物是一家致力于自主创新技术平台开发肿瘤细胞免疫治疗产品的中国创新药企,成立于2015年。原启生物以为全球未被满足的临床需求开发效价可及的药物为使命,自主创新构建了基于肿瘤细胞免疫治疗的Ori@Ab、Ori@CAR、Ori@TIL、Ori@UCAR等多个专利技术平台,并从抗体工程构建技术、肿瘤免疫微环境调节、T细胞浸润与杀伤能力等方面着手突破了CAR-T治疗实体肿瘤的疗效瓶颈。原启生物已经申请专利70多项(包括PCT),获得授权6项。首个自主研发的免疫检查点(PD-L1/4-1BB)双特异性抗体药物YN051(ATG101)以首付款+里程碑1.42亿美金的金额授权给德琪医药(B.6996)继续开发,该项目已在澳大利亚、美国和中国三地的开展注册临床试验I期。目前,原启生物已有超过10个针对实体肿瘤治疗的细胞药物管线,重点关注包括肝癌、卵巢癌、胃癌、宫颈癌、非小细胞肺癌、多发性骨髓瘤等具有广泛的治疗需求适应症。Ori-C101 Ori-C101 GPC3 CAR-T是一种靶向GPC3的CAR-T细胞疗法,用于治疗晚期原发性肝细胞癌(HCC)。该产品具有独立知识产权的高特异性高亲和力的靶向GPC3全人源抗体序列和独特的信号激活元件Ori。Ori-C101注射液的探索性临床研究数据积极,并已在2021年的ASCO年会上公开发表。目前,该产品已启动在中国复旦大学附属中山医院、浙江大学医学院附属邵逸夫医院和四川大学华西医院开展的I期临床试验。博生吉博生吉医药科技(苏州)有限公司是一家高科技企业,成立于2010年5月31日,以突破性肿瘤细胞免疫治疗技术与产品研发为主要发展目标。公司已申请国内外发明专利30余项,已授权国内外专利10余项,并拥有注册商标18项(16项授权)。在国际临床注册网站Clinicaltrials.gov上注册了13项CAR-T和CAR-NK临床试验,并在多个合作医院开展了临床研究试验。博生吉专注于开发具有国际领先水平的突破性First-in-class和Best-in-class CAR-T细胞药物,已有多个细胞产品进入POC临床验证阶段,涵盖大部分血液肿瘤和部分实体肿瘤。此外,公司还积极研发双特异性抗体药物,致力于成为全球CAR-T细胞药物的领军企业,为肿瘤患者提供更有效的治疗方法。TAA06注射液TAA06是一款博生吉自主研发的、全球首个针对儿童复发/难治神经母细胞瘤的注册临床研究CAR-T细胞注射液。该产品是国家1类生物创新药,已于2022年3月18日获得美国食品药品监督管理局(FDA)孤儿药资格认定,并已在中国获得临床试验默示许可。TAA06注射液的I期临床试验于2022年12月30日在天津医科大学肿瘤医院正式启动,适应症为复发/难治神经母细胞瘤。该产品前期体内外药效学研究和安全性评价均取得了优异的数据,现已进入临床试验阶段。百吉生物百吉生物成立于2016年,专注于免疫疗法和细胞疗法的研发和生产。百吉生物专注于通过差异化战略,开发肿瘤领域未被满足的需求的First-in-Class(FIC)产品。公司是业内罕见的,同时覆盖CAR-T、TCR-T和TIL的公司,所有这些都已进入临床阶段,形成了全面和互补的研究和开发管线。BRG01BRG01注射液是全球首创的针对鼻咽癌的T细胞药物。该产品的安全性和有效性已在探索性临床中得到初步验证。BRG01注射液已获得美国食品药品监督管理局(FDA)的Ⅰ/Ⅱ期临床试验许可,并已于2022年12月14日获得中国国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)的临床试验默示许可。此外,针对EBV阳性淋巴瘤的临床试验申请已于2023年1月8日获得CDE的受理。斯丹赛生物斯丹赛生物技术有限公司(ICT)是一家专注于开发用于治疗实体瘤的细胞免疫疗法的生物制药公司。斯丹赛独特的CoupledCAR平台技术旨在克服治疗实体瘤的常见挑战,基于该平台技术开发的CAR-T产品已经在治疗晚期实体瘤(如结直肠癌)中取得了可喜的临床结果。公司针对晚期结直肠癌的CAR-T细胞治疗产品GCC19CART于2021年8月获得了美国食品和药物管理局(FDA)的临床试验批件,并于2022年4月获得FDA授予的快速通道资格,目前已在美国启动I期临床试验。斯丹赛同时也在布局针对其它实体瘤(包括前列腺癌、胰腺癌等)的丰富的CAR-T候选药物管线。GCC19 CAR-T在2022年4月,斯丹赛宣布,FDA已为其靶向GCC的自体CAR-T治疗产品GCC19CART授予快速通道资格。GCC19CART是一种专门针对复发难治转移型结直肠癌(R/R mCRC)的实体肿瘤疗法,设计独特,旨在靶向并清除表达结直肠癌肿瘤标记物鸟苷酸环化酶C(GCC)的癌细胞。在中国的早期临床试验(IRB)中,GCC19CART已累计入组35名晚期结直肠癌患者。在剂量爬坡实验中,8名接受2X10^6 GCC19CART细胞/千克剂量的患者中,观察到了50%的客观缓解率。斯丹赛生物斯丹赛生物技术有限公司(ICT)是一家专注于开发用于治疗实体瘤的细胞免疫疗法的生物制药公司。斯丹赛独特的CoupledCAR平台技术旨在克服治疗实体瘤的常见挑战,基于该平台技术开发的CAR-T产品已经在治疗晚期实体瘤(如结直肠癌)中取得了可喜的临床结果。公司针对晚期结直肠癌的CAR-T细胞治疗产品GCC19CART于2021年8月获得了美国食品和药物管理局(FDA)的临床试验批件,并于2022年4月获得FDA授予的快速通道资格,目前已在美国启动I期临床试验。斯丹赛同时也在布局针对其它实体瘤(包括前列腺癌、胰腺癌等)的丰富的CAR-T候选药物管线。GCC19 CAR-T在2022年4月,斯丹赛宣布,FDA已为其靶向GCC的自体CAR-T治疗产品GCC19CART授予快速通道资格。GCC19CART是一种专门针对复发难治转移型结直肠癌(R/R mCRC)的实体肿瘤疗法,设计独特,旨在靶向并清除表达结直肠癌肿瘤标记物鸟苷酸环化酶C(GCC)的癌细胞。在中国的早期临床试验(IRB)中,GCC19CART已累计入组35名晚期结直肠癌患者。在剂量爬坡实验中,8名接受2X10^6 GCC19CART细胞/千克剂量的患者中,观察到了50%的客观缓解率。凯地医疗凯地医疗是一家致力于开发新型细胞药物的生物技术公司,利用合成生物学技术平台,针对实体肿瘤患者的临床未满足需求进行研究。公司通过自主开发的CAR文库筛选平台和双靶向CAR开发平台,成功开发了多条针对实体肿瘤的细胞新药管线,包括自体和异体CAR-T/CAR-NK等。NKG2D-CAR-TKD-025细胞注射液为靶向NKG2DL的自体CAR-T细胞产品。NKG2D配体在正常细胞中基本不表达,在不同来源的各种肿瘤细胞(如结直肠癌、肝癌、脑胶质瘤等)表面具有高水平的表达。KD-025 CAR-T细胞与肿瘤细胞表面NKG2DLs结合后,可引起CAR-T细胞内信号通路的活化,从而发挥杀伤肿瘤细胞的作用。2023年3月17日,NKG2D CAR-T(KD-025)细胞注射液成功获得国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)的临床默示许可,成为国内首个靶向NKG2DL的细胞治疗产品。这款创新的细胞疗法针对NKG2DL阳性的实体瘤患者,包括结直肠癌、肝癌和胶质瘤等,为那些没有标准治疗方案的晚期实体瘤患者带来了新的希望。上海细胞治疗集团上海细胞治疗集团成立于2013年,是一家专注于细胞治疗领域的全产业链研发机构和治疗平台。上海细胞治疗集团在CAR-T细胞药物的研发方面取得了重要进展,已经开发出全球首个自分泌纳米抗体CAR-T细胞药物,并获得了美国孤儿药认定。该集团还在免疫治疗对晚期妇科恶性肿瘤的安全性和疗效方面进行了研究,取得了较好的成果。BZD1901BZD1901是自分泌PD1抗体靶向间皮素CAR-T注射液采用了非病毒基因写入技术和高表达自分泌纳米抗体技术,用于治疗间皮素阳性晚期实体肿瘤(约50%实体肿瘤为间皮素阳性)。2023年3月24日,BZD1901的IND申报获批,开展I/II期临床研究。间皮素靶点在肺癌、胃癌、间皮瘤、胰腺癌、卵巢癌等多种肿瘤中广泛表达。天科雅天科雅成立于2016年,以工程化T细胞为最终靶向,专注于肿瘤免疫细胞治疗技术的创新性研发和产业化。通过滚动性开发系列CAR-T、TCR-T、CAR-NK 免疫细胞治疗产品,提高肿瘤的治愈率,降低肿瘤的死亡率,复发率和致残率。自成立以来,通过独创的技术开发了十几个产品管线,为60多个患者提供了临床治疗。目前大部分管线处于临床阶段。TC-A101针对卵巢癌、恶性子宫内膜癌及宫颈癌,天科雅将ALPP一种在女性生殖组织中表达的细胞表面蛋白ALPP作为潜在靶点,成功研发了特异性排除其它碱性磷酸酶同源物的抗 ALPP CAR(TC-A101)。2022年9月11日,天科雅生物“首个用于泛妇科肿瘤的CAR-T 细胞免疫疗法”,在欧洲肿瘤内科学会上报告了临床前研发及初步的临床试验结果,启动了TC-A101用于复发性和转移性卵巢癌,子宫内膜癌及宫颈癌治疗的 I 期临床试验,以评估这种抗 ALPP CAR-T 的安全性、最大耐受剂量和临床疗效。科弈药业科弈(浙江)药业科技有限公司成立于2018年,专注肿瘤免疫治疗创新药研发和临床应用的生物医药科技型企业,全资控股上海科棋药业科技有限公司。公司基于临床需求及专注肿瘤免疫治疗的企业定位出发,布局双功能抗体、双抗ADC、实体瘤CAR-T、血液瘤CAR-T等研发平台,开发10款FIC/BIC产品。科弈药业管线科弈药业管线(来源:智慧芽)KQ-L6KQ-L6是科棋药业新型靶向肿瘤干细胞靶点TM4SF1、解除肿瘤抑制性微环境的CAR-T产品,适应症为肠癌、肺癌等实体瘤。2022年9月6日,科棋药业“KQ-L6自体嵌合抗原受体T细胞注射液”临床试验申请获CDE受理。已披露的试验结果显示,晚期结肠癌并腹部广泛转移伴有大量腹水的患者在回输KQ-L6细胞后,肿瘤标志物显著下降,腹水显著减少,且产品安全性良好。易慕峰易慕峰是一家致力于突破实体瘤治疗,给患者带来长期生存获益的免疫细胞治疗药物开发企业。易慕峰从实体瘤治疗痛点和临床获益出发,在全球范围内首次提出“化实体瘤为血液瘤”的临床策略,并在此基础上开发了Peri Cruiser®技术平台,同时还开发了SNR、T-Booster等技术平台,旨在提高CAR-T产品的安全性、对抗肿瘤异质性以及提高扩增和浸润肿瘤的能力。IMC001IMC001是一种靶向EpCAM的嵌合抗原受体修饰的自体T细胞(CAR-T)产品。EpCAM在多种上皮细胞来源的肿瘤中高表达,特别在消化系统恶性肿瘤中高表达,且表达均一(表达率90%),是该类晚期肿瘤的有效靶点。其临床试验结果在2023年美国临床肿瘤学会(ASCO)上公布,数据显示IMC001在晚期EpCAM+消化系统肿瘤,尤其是胃部肿瘤中表现出良好的抗肿瘤活性。易慕峰公司已经进行了两项IIT临床研究以评估IMC001在晚期胃癌和晚期消化道恶性肿瘤中的安全性和初步有效性。IMC001已经获得了美国食品药品管理局(FDA)的孤儿药资格认定(ODD),用于治疗胃癌患者。IMC002IMC002是一种基于高特异性VHH纳米抗体选择靶向CLDN18.2的自体CAR-T细胞治疗药品,适应症为CLDN18.2表达阳性的晚期消化系统肿瘤,包括但不限于晚期胃癌/食管胃结合部腺癌、晚期胰腺癌。在临床前研究以及研究者发起的临床研究(IIT)中,IMC002已经展现出良好的安全性和有效性。高特异性的VHH抗体赋予IMC002更好的耐受性以及潜在更大的临床剂量窗口和适应症范围。IMC002获得国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)受理的是一项开放标签、多中心、剂量递增设计的1期临床试验,旨在评价IMC002在CLDN18.2表达阳性的晚期消化系统肿瘤受试者中的安全性及初步疗效。此外,IMC002已于2022年7月获得美国FDA授予的孤儿药资格茂行生物茂行生物是一家临床阶段的细胞疗法开发企业,由免疫治疗、基因编辑、生物医药领域知名专家和生物企业资深运营管理人士共同创立,致力于新型免疫细胞治疗技术的开发。公司现阶段聚焦颅内肿瘤,首个用于复发胶质瘤的产品管线在初步临床研究中获得了突破性疗效和可控的安全性验证。公司计划在未来五年推进至少一个产品上市,推进多个产品进入临床II期研究阶段。MT026MT026是茂行生物研发的一款靶向IL13Rα2的异体UCAR-T细胞注射液(IL-13Rα2 UCAR-T细胞),由CD8A信号肽、IL-13Rα2特异性scFv、CD8跨膜区、4-1BB共刺激信号区与CD3zeta信号转导区共同构成,可通过识别IL-13Rα2表达的脑胶质瘤肿瘤细胞并激活T细胞,发挥杀死肿瘤细胞的作用。目前正在苏州大学大学第一附属医院开展一项研究者发起的单中心、单臂、开放性研究。在这项IIT研究中,评估了MT026通过腰椎内或肿瘤内注射给药的安全性、PK和初步疗效。MT027茂行生物自主研发的靶向B7-H3的同种异体通用型CAR-T细胞治疗产品MT027被美国FDA授予孤儿药资格,用于治疗复发性高级别胶质瘤。MT027是用健康供者T细胞制备的靶向B7-H3的同种异体嵌合抗原受体T细胞(UCAR-T)注射液,是新一代的现货型嵌合抗原受体T细胞(CAR-T)产品。MT027通过基因修饰技术将靶向B7-H3的嵌合抗原受体(CAR)表达于基因编辑T细胞表面制备而成,避免了因外源性T细胞与患者免疫系统之间相互作用而可能出现的移植物抗宿主病(GvHD)和宿主抗移植物反应(HvGR),已在复发高级别胶质瘤中初步展示了良好的安全性和有效性。基因启明基因启明创立于2015年,是一家专注于免疫细胞产品技术研发和临床应用服务的高新技术企业。该公司已经研发出对多种恶性实体肿瘤的免疫细胞治疗产品,比国内外同类技术安全性更高,疗效更明显。其中,对肝细胞癌的细胞治疗产品已进入临床研究阶段。基因启明生物科技有限公司拥有海内外知名的专业生物医学基础研究团队,具有国际先进的免疫学专业实验室和生物医学技术开发环境。该公司已经获得了多项国家发明专利,拥有独立自主知识产权。GKL-006注射液2023年2月14日,据CDE官网显示,基因启明的“GKL-006注射液”IND申请获得受理。目前,暂未有相关信息披露。但小编通过专利查询,其中一项名为《表达靶向GPC3嵌合抗原受体的恒定自然杀伤T细胞(iNKT)及其制备和应用》的发明介绍了基因启明GPC3 iNKT细胞疗法的详细信息,推测为CAR-iNKT技术。该专利介绍:嵌合抗原受体为包含按串联结构域连接的识别GPC3的C末端表位的单链抗体GPC3ScFv、CD8的hinge区、跨膜区和胞内信号区。嵌合抗原受体修饰的iNKT细胞制备包括:构建嵌合抗原受体pRRLgc3328BBz,感染iNKT细胞,体外特异性扩增后获得针对GPC3靶向性的iNKT细胞。本发明中编码嵌合抗原受体蛋白的核酸,包括含核酸的质粒、含质粒的病毒以及病毒转导的转基因iNKT淋巴细胞可以有效地被用于肿瘤免疫治疗中。先康达先康达集团是一家集细胞存储、研发、生产、推广为一体的集团化生物高科技企业。集团致力于开发CAR-T技术(实体瘤方向),目前拥有3个具有自主知识产权的技术平台:Trans-CAR®、Boost-CAR®、R-Star,并在多家三甲医院开展了针对CLDN18.2、GCC等靶点的实体瘤CAR-T临床试验,相关数据已初步显示出可控的安全性和良好的临床疗效。XKDCT086XKDCT086是一种靶向Claudin18.2的嵌合抗原受体T细胞制剂,由先康达生命开发。它是先康达生命开发的一种新型CAR-T细胞药物,用于治疗胃癌、胃食管结合部腺癌、食管腺癌等实体瘤。在临床前研究中,XKDCT086已经显示出良好的安全性和有效性。目前,XKDCT086的临床研究已经在山东省立医院顺利启动。XKDCT007XKDCT007是一种靶向Claudin18.2的嵌合抗原受体T细胞制剂,由先康达生命开发。它是先康达生命开发的一种新型CAR-T细胞药物,用于治疗胃癌、食管癌、胃食管结合部腺癌等实体瘤。目前,XKDCT007已经完成了临床试验的单臂、剂量递增的安全性、有效性及药代动力学探索性临床试验。该试验结果表明,XKDCT007在治疗Claudin18.2阳性的晚期实体恶性肿瘤中表现出良好的安全性和有效性。XKDCT080XKDCT080是先康达研发的一种以GCC为靶点的新型实体瘤CAR-T细胞药物,适应症为GCC阳性的晚期结直肠癌。2023年4月26日,XKDCT080临床研究的首例病例日前在天津市人民医院入组。该临床研究是一项“XKDCT080在GCC阳性的晚期结直肠癌中的单中心、单臂、剂量递增的安全性、耐受性、有效性及药代动力学探索性临床试验”。蓝盾生物蓝盾生物科技有限公司成立于2018年07月11日,是一家专注于恶性肿瘤药物开发的创新型高科技公司,依托其专有的抗体开发技术平台(噬菌体抗体库以及细胞工程技术等),致力于开发新一代性能独特、产品多样、拥有自主知识产权的创新药物。LD0132022年11月1日,南京蓝盾生物科技有限公司(简称:蓝盾生物)自主研发的CAR-T项目“LD013自体T细胞注射液”,临床试验申请(IND)获国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)默许。LD013是蓝盾生物开发的一款自体CAR-T细胞治疗产品,靶向间皮素(MSLN),用于治疗复发难治性卵巢癌已经显示出良好的疗效和安全性。该产品已经用于研究者发起的临床研究(IIT),并已显示出对复发性卵巢癌的良好疗效。拓新天成拓新天成是一家专注于细胞免疫治疗领域的创新型高科技企业,致力于开发具有自主知识产权的细胞免疫治疗产品。公司的研发方向主要包括CAR-T、TCR-T、TIL等细胞免疫治疗技术,并已经取得了一些重要的研究成果。拓新天成在细胞免疫治疗领域拥有多项核心专利技术,包括细胞免疫治疗技术、细胞培养基开发、基因编辑等方面的专利。这些专利技术为公司在该领域的创新发展提供了有力保障。TX103TX103是拓新天成自主研发的一款靶向B7-H3的CAR-T细胞治疗药物,拟开发用于治疗复发恶性脑胶质瘤。该药物已经获得了中国国家药品审评中心(CDE)的新药临床试验默示许可,并已获得美国FDA授予的孤儿药资格,获FDA批准开展临床试验。在临床试验中,TX103已经显示出较好的安全性和疗效信号,为患者带来了新的治疗手段和生存获益的希望。随着该药物在中美两地顺利获批IND,拓新天成将全面开展国际多中心的临床试验,进一步验证TX103在治疗复发恶性脑胶质瘤中的疗效和安全性。参考资料:药渡、各企业官网识别微信二维码,添加生物制品圈小编,符合条件者即可加入生物制品微信群!请注明:姓名+研究方向!版权声明本公众号所有转载文章系出于传递更多信息之目的,且明确注明来源和作者,不希望被转载的媒体或个人可与我们联系(cbplib@163.com),我们将立即进行删除处理。所有文章仅代表作者观点,不代表本站立场。
▲3月7-8日 成都生物医药创新者峰会 · 点击立即报名注:本文不构成任何投资意见和建议,以官方/公司公告为准;本文仅作医疗健康相关药物介绍,非治疗方案推荐(若涉及),不代表平台立场。任何文章转载需得到授权。当地时间1月8日,年度最重要的医疗健康产业大会摩根大通医疗健康年会(简称JPM大会)在美国旧金山召开。过去的一年,多款CAR-T细胞治疗药物获批,首款CRISPR基因编辑疗法和另一款镰状细胞病基因疗法上市,制药巨头和生物科技公司都将目光聚焦在更具有创新性的细胞与基因治疗上。作为每年伊始把脉产业风向的盛会,大会中细胞和基因治疗领域的前沿进展最为引人瞩目,或许能为该领域的发展指引方向。小编在此文中概述了20余个聚焦于细胞与基因治疗的biotech的报告,以供大家参考。1、传奇生物:靶向BCMA CAR-T疗法西达基奥仑赛取得诸多进展,靶向DLL3 CAR-T疗法11.1亿美元授权诺华传奇生物是较早探索开发靶向BCMA的CAR-T细胞疗法的公司之一。目前,该公司已经建立了3个核心技术平台,并搭建了包含8个在研产品的研发管线,覆盖血液系统恶性肿瘤和实体瘤。在JPM大会上,传奇生物公布了与强生旗下强生创新制药共同开发的一种靶向B细胞成熟抗原(BCMA)的CAR-T疗法西达基奥仑赛在2023年取得的诸多进展,包括:向中国NMPA递交上市申请,并获后者纳入优先审评,针对R/R MM;向欧洲药品管理局(EMA)递交了一项II类变更申请,向FDA递交补充生物制品许可申请(sBLA)。此外,西达基奥仑赛还有6项2/3期临床研究正在进行中,分别针对不同患者群体和前线治疗,其中针对新诊断多发性骨髓瘤(包括符合移植条件患者、未计划移植患者)的CARTITUDE-5研究、CARTITUDE-6研究均已经在3期阶段。2023年11月,传奇生物与诺华(Novartis)就特定靶向DLL3的CAR-T疗法签订了总额超11亿美元的独家全球许可协议,包括其自体CAR-T细胞疗法候选药物LB2102。LB2102正是具有创新的CAR设计和独特机制的CAR-T疗法,有望增加抗肿瘤活性。2、Bluebird:推进三款已上市基因疗法,现金或仅能维持到2025年Q1Bluebird是唯一拥有三种FDA批准产品的商业基因治疗公司,在蓝鸟生物的镰状细胞病基因疗法Lyfgenia虽然受到黑框警告的限制,但是Lyfgenia总算跨过上市批准这一道难关。获批上市后,公司股价一度因产品定价过于昂贵而面临跳水,相较于竞争疗法Vertex和CRISPR Therapeutics高出约100万美元。它也未能赢得价值约1亿美元的优先审查券,而这本来可以为其运营提供资金。这让蓝鸟生物不得不在12月启动了2.5亿美元的公开募股以支持商业化。蓝鸟公司在JPM大会上表示,在最近FDA批准蓝鸟公司的镰状细胞病基因疗法Lyfgenia之后,35个治疗中心已准备好接受该药的转诊,并计划在2024年扩大规模。除了Lyfgenia,蓝鸟还在推进两款已上市基因疗法β地中海贫血药物Zynteglo和脑肾上腺白质营养不良药物Skysona。预计2024年将有85-105名患者使用Lyfgenia、Zynteglo和Skysona交叉组合进行治疗。截止到2023年12月21日,蓝鸟未经审计的现金、现金等价物、受限制现金和有价证券余额为2.75亿美元,资产负债表上的债务为零,现金跑道或仅能维持到至2025年第一季度。3、sarepta :基因疗法Elevidys收入强劲,致力标签扩展sarepta第四季度净产品收入总计2.34亿美元,全年总计9.45亿美元。治疗杜氏肌营养不良症(DMD)的基因疗法Elevidys(SRP-9001)为第四季度带来了1.31亿美元的净产品收入和2亿美元的全年收入。目前有三项Elevidys用于治疗杜氏肌营养不良(DMD)患者的临床试验,分别是一项基因转移治疗研究,旨在评估在DMD患者中的安全性和表达 (ENDEAVOR,NCT04626674);评估在DMD患者中的安全性和有效性(III期 EMBARK,NCT05096221);评估在患有DMD的非卧床和卧床男性中的安全性和有效性(III期 ENVISION,NCT05881408)。结果显示,在所有终点上使用Elevidys治疗都更有优势, EMBARK 在所有预先指定的关键次要终点上均具有统计学意义。Elevidys的功能优势并不局限于特定年龄组。没有观察到新的安全信号。Elevidys目前正在寻求标签扩展,扩大治疗机会。在与FDA领导层进行积极讨论后,将致力于根据审查尽可能全面地评估标签扩展数据并将迅速完成 ,预计在2024年8月份获得PDUFA目标行动日期。4、Ultragenyx:布局多个AAV基因疗法管线Ultragenyx公布了四个关键基因项目进展,DTX401(一种基于腺相关病毒(AAV)的基因疗法)治疗Ia型糖原贮积病(GSDIa)的第3阶段临床研究已完成入组,预计在2024年上半年获得数据;UX111治疗粘多糖贮积症III型的最新数据将在2024年2月举办的 WORLDSymposiumTM上公布,目前正在寻求FDA加速审查途径;DTX301是一种AAV8,同时也是一种临床候选基因治疗药物,用于治疗鸟氨酸氨甲酰基转移酶缺乏症 (OTC)。2023 年2月第三阶段第一例患者入组,将于2024年上半年完成全部患者入组。UX701是一种正在研究中的AAV9基因疗法,1/2/3 期临床研究都在进行中。近日,Ultragenyx宣布由其分拆成立的新公司 Amlogenyx将完成5000万美元的 A 轮融资,目前融资已大部分完成。Ultragenyx将通过Amlogenyx开发一种利用溶酶体酶治疗阿尔茨海默氏症的新型基因疗法。5、BMS:广泛布局细胞疗法,将细胞疗法药物拓展到多学科领域在多发性骨髓瘤上,推出了首个获批上市的BCMA CAR-T细胞疗法Abecma,并后备研发另外两款靶向GPRC5D和GPRC5D/BCMA细胞疗法。在白血病/淋巴瘤上,推出了同类最佳针对B细胞恶性肿瘤的CAT-T疗法Breyanzi,BMS计划2024年大幅提高该疗法的产能。在非恶性血液病上,推出全球首创的红细胞成熟剂Reblozyl,该药目前正在积极拓展适应症,包括一线治疗输血依赖性骨髓纤维化(预计2025年数据读出)、一线治疗非输血依赖性MDS(预计2027年数据读出)、α-地中海贫血(预计2025年数据读出)。免疫学领域的后备管线还有细胞疗法药物CD19 NEX T。CD19 NEX T将CAR-T的应用范畴从恶性血液病推广到免疫病领域,空间大大增长,预计将于2024年获得狼疮的初步内部临床数据并扩展至肌炎、多发性硬化症和其他疾病。2024年BMS共12个药物项目将迎来里程碑,CGT领域中除Abecma迎来新适应症或新药获批之外,CD19 NEX T也将进行严重难治性SLE剂量递增Ph1试验。6、吉利德吉利德表示,基于ADC Trodelvy以及两款CAR-T疗法Yescarta和Tecartus的销售推动,吉利德在抗肿瘤领域的收入已经达到约30亿美元,到2030年,抗肿瘤领域的收入将占公司总收入的三分之一。吉利德表示,在2024年,抗肿瘤管线将迎来10多项更新,其中包括Arcellex合作的CAR-T疗法Anito-cel将有两项数据读出,预期将于2026年获批用于治疗多发性骨髓瘤适应症,Yescarta二线治疗LBCL的临床2期研究数据和自体CAR-T疗法KITE-363治疗DLBCL的临床1期数据业绩公布。吉利德还展望了未来:要成为细胞治疗领域的领导者。7、诺华制药在过去的一年里,诺华制药签署了超过15项战略协议,总额超过60亿美元,以加强其在核心治疗领域和技术平台的产品线。其中包含多项细胞与基因治疗领域合作,如诺华近期与Voyager合作开发新型基因疗法,总金额约13亿美元;5月,诺华以 8750 万美元现金收购了 Avrobio 的在研造血干细胞 (HSC) 基因治疗项目 AVR-RD-04。诺华到2027年,将在四大核心治疗领域提交的超15项关键申请,两款CGT疗法,治疗SMA的Zolgensma和长效siRNA降血脂Leqvio将在2025年迎来新的进展。推进三个突破性的技术(放射性配体治疗实体瘤、CAR-T疗法治疗自免疾病、以及siRNA疗法治疗神经科学和心血管疾病),这些技术可能为诺华带来实质性的中长期增长。8、阿斯利康:CGT领域达成了几项里程碑式商业发展6月9日,阿斯利康与Quell Therapeutics达成了一项价值超过20亿美元的协议,以开发针对1型糖尿病和炎症性肠病 (IBD) 的多种工程T调节细胞 (Treg) 细胞疗法。7月28日,阿斯利康旗下罕见病公司Alexion今与辉瑞(Pfizer)公司就其临床前基因治疗项目和专有技术组合达成高达10亿美元的明确购买和许可协议,将进一步协助Alexion和阿斯利康推进新一代基因组药物,增加互补管线资产和开发创新技术。一些项目有望在未来两到三年内进入临床。11月2日,阿斯利康以2.45亿美元与Cellectis宣布达成战略合作和投资协议,将共同合作加速多达10项的下一代细胞与基因疗法开发。12月26日,国内细胞治疗企业亘喜生物宣布与阿斯利康达成收购协议。自中国Biotech有史以来,亘喜生物是第一个被MNC完整收购的中国创新药企。此次拟议收购将为阿斯利康公司不断扩充的细胞疗法管线增添GC012F CAR-T细胞疗法。9.信念医药信念医药为国内AAV基因治疗先驱,累计融资2.7亿美元,与武田达成合作。信念医药产品管线涵盖血友病B/A、帕金森、HPV等多个疾病领域。BBM-H901注射液是信念医药拥有自主知识产权的腺相关病毒(adeno-associated virus, AAV)基因治疗药物,有望成为最优B型血友病基因疗法。10.原启生物原启生物聚焦实体瘤CAR-T,研发管线如下。预计未来一年内完成授权出海合作,2025-2026年IPO上市。11、IntelliaIntellia的体内CRISPR基因编辑疗法NTLA-2001在2023年进入三期临床。2024年预计第2款体内基因编辑疗法NTLA-2002也将启动三期临床。研发管线如下。12、BeamBeam聚焦碱基编辑技术,首发管线为地贫,体外基因编辑,后续有多款体内基因编辑疗法。2024年将迎来多个重要里程碑。Beam进行了广泛外部合作,深化技术平台价值。辉瑞与Beam Therapeutics将进行罕见疾病的体内碱基编辑疗法的开发合作。13、Editas MedicineEditas Medicine是基于CRISPR的基因编辑医学领域的领导者。研发管线如下。2024年目标推动Reni-cel (EDIT-301) 实现BLA和商业化,强化和聚焦发现构建体内编辑管线。14、CRISPRCRISPR首个基于CRISPR的药物Casgevy获得历史性批准,2024年有望获得多个里程碑。CRISPR未来更多地聚焦下一代通用CAR-T疗法,将CD19靶向CAR-T候选疗法CTX112扩展到自身免疫性疾病。构建CAR T实体瘤管线。2024年即将迎来多项进展。15、ImugeneImugene公司的产品线主要包括溶瘤病毒和B细胞免疫疗法,目的是期望结合标准护理药物和免疫疗法来治疗各种癌症。预计在2024-2025年实现多个里程碑。五个临床试验即将获批IND,包括通用型同种异体CD19靶向CAR-T细胞疗法azer-cel的1b期弥漫性大B细胞淋巴瘤试验,溶瘤病毒Vaxinia的1期实体瘤患者试验和新型表达CD19的溶瘤病毒onCARlytics™的1期实体瘤患者试验。16、再生元2023年,再生元首个利用体内CRISPR 基因编辑技术启动关键性研究的项目获得美国 FDA 批准。研究otoferlin基因疗法的全球1/2期CHORD试验结果显示otoferlin基因疗法可以改善听力损失。再生元的基因药物为遗传病治疗提供多种途径。研发管线如下。17、BioMarin具体来看,BioMarin在过去九年,共有5款产品获批上市。2023年,Roctavian获批用于治疗严重血友病A患者,为首款获得FDA批准的一次性治疗血友病A的基因治疗药物。BioMarin将会优先建立Roctavian的商业化机会,2024年和2025年将进一步说明ROCTAVIAN的吸收曲线和长期潜力。18、Prime MedicinePrime Medicine先导编辑系统有潜力将任何DNA单碱基转换成其它单碱基,并制造精确的DNA插入与缺失,甚至进行不同编辑的组合,这在过去的系统中是无法完成的。Prime Medicine目前专注于四大领域,血液和免疫学、肝脏、眼科以及神经肌肉。Prime Medicine开发了多条管线,其中包括6条AAV基因疗法管线,与四个核心模块平台保持一致,其他计划作为潜在合作机会正在推进中。19、UmojaUmoja为体内CAR-T先驱之一,Umoja的领先技术VivoVec基因递送平台将第三代慢病毒载体基因递送技术与一种新型的T细胞靶向和活化表面复合物相结合。此次JPM会议期间与艾伯维达成14亿美元合作协议。两家公司将利用Umoja专有的VivoVec平台,在肿瘤学领域开发多个原位生成的CAR-T(in-situ generated CAR-T)细胞治疗候选药物。由VivoVec驱动的研发管线如下。20、Rocket PharmaceuticalsRocket是一家完全集成的商业化阶段基因治疗公司,重点治疗领域为心脏和骨髓,是唯一一家拥有针对心脏的基因疗法的安全性和有效性数据的公司。Rocket的产品管线中,Marnetegragene autotemcel是进展最快的基因疗法,拟开发用于治疗严重白细胞粘附缺陷-I(LAD-I)疾病,PDUFA日期为2024年3月31日,此外还有四条管线处于临床阶段。Rocket目前拥有体内、体外两大基因疗法技术平台。21、Verve TherapeuticsVerve 正在推进一系列体内基因编辑项目,这些项目旨在通过单次治疗终身降低胆固醇。Verve的基因编辑项目管线旨在解决不同的ASCVD患者群体的问题。Verve现在与礼来在多个项目上合作。22、Adaptimmune靶向MAGE4的TCR-T疗法Afami-cel预计2024年2月递交上市申请,2024年8月获批上市。Lete-cel预计2026年获批上市,这两款产品合计销售峰值将达到4亿美元。研发管线如下。23、ImmunocoreImmunocore聚焦开发TCR融合蛋白疗法,Kimmtrak已经获得FDA批准。Kimmtrak去年前三季度销售额1.68亿美元。24、Affini-TAffini-T正在开发两种基于TCR的治疗方法。Affini-T目前有三个KRAS在研项目,分别靶向KRAS G12V、KRAS G12D和KRAS G12C,属于目前未有上市药物的创新靶点位点。25、Arcturus Arcturus Therapeutics是一家创新RNA疗法研发公司。Arcturus 有两大技术平台:该公司拥有LUNAR®脂质介导递送技术以及STARR® mRNA技术,其多功能RNA治疗平台可应用于多种类型的核酸药物,包括mRNA、小干扰RNA、复制子RNA、反义RNA、microRNA、DNA和基因编辑治疗药物。Arcturus的研发管线目前最高处于临床 III 期阶段。除 mRNA之外,Arcturus还在研发 tRNA、siRNA等其他RNA 疗法。26、CARGO TherapeuticsCargo正在致力于开发潜在的细胞疗法。治疗DLBCL的自体CAR T收入预计到2030年将达到33亿美元。变革性CAR T细胞疗法产品管线,解决耐药性问题。今年3月,CARGO Therapeutics宣布完成2亿美元的A轮融资,参投者包括多家著名风投机构,所得资金将用于推进其自体CD22 CAR-T 细胞疗法候选药物 CRG-022的开发,目前正在进行潜在的关键的2期临床试验,预计2025年公布顶线数据。总结由此可见,2024年细胞和基因疗法领域将迎来百花齐放,多项创新产品将进入临床获迎来获批上市。国内,科济药业的GPRC5D CAR-T疗法最近正式获批临床,博生吉也有布局体内CAR-T,已有多个细胞产品进入POC临床验证阶段;此外还有精准生物、斯丹赛生物、蓝盾生物等均有布局CAR-T。国内方面,尧唐生物申报了首个体内基因编辑疗法,锐正基因在IIT阶段。邦耀生物、瑞风生物等多家公司也在布局体内基因编辑。信念医药、纽福斯建立重组腺相关病毒(AAV)基因疗法管线。预计未来几年国内外细胞基因治疗公司的药物会有所突破,迎来新的增长点。版权声明:本文转自细胞基因治疗前沿,如不希望被转载的媒体或个人可与我们联系,我们将立即删除 活动推荐 3月 • NDC x 2024新药创新者峰会 关键词: ADC,改良型新药,小分子新药,GLP-1药物(点击下方图片查看详情)▼【关于药融圈】药融圈PRHub旨在帮助生物医药科技型企业进行品牌推广及商务拓展服务,针对客户的真实需求制定系统化解决方案,通过“翻译-降维-场景化”将客户的品牌信息以直白易懂的方式被公众知悉,同时在流量渠道覆盖100万+垂直用户基础上实现合作目的,帮助合作伙伴完成从品牌开始到商务为终的闭环营销服务。我们已经完成了数十场线下1000人规模的生物医药研发类会议,涵盖小分子新药,大分子新药,改良型新药,BD跨境交易等多个领域,服务了百余家上市/独角兽/生物技术/制药企业。
2023年12月20日,Endpoints News对2023年生物制药行业进行了赢家和输家名单盘点,该机构精选列出了这一年中哪些领域、公司或药物等“大获全胜”,而哪些又遭遇失败。下面是具体的名单。一、赢家名单1、阿尔茨海默病淀粉样蛋白假说(Amyloid Hypothesis)经过多年针对与阿尔茨海默病相关蛋白质的失败尝试之后,终于有一款药物取得了明显但并不突出的效果(我们暂且不提Aduhelm),预计明年还将有第二款药物问世。这只是一个开始,目前尚不清楚有多少患者能够用上这些药物。不过,这些成果却重新为投资者打开了投入时间和金钱的大门。2、对抗肥胖在GLP-1s风靡全球之前,拥有强大的糖尿病产品组合基本上只是为了获得稳定的回报,并被带到国会前让政客们大吼大叫。现在,礼来和诺和诺德似乎不可能失败。3、辉瑞曾经拥有的子公司虽然辉瑞今年在每一个障碍上都被绊倒了,但其分支机构却表现不俗。当辉瑞以低价将一款TL1A药物转让给Roivant时,创建了Telavant,后来被罗氏以71亿美元的价格收购。贝恩资本(Bain Capital)支持的辉瑞神经科学子公司Cerevel以87亿美元被卖给了艾伯维。而2017年由Bain资助的辉瑞子公司SpringWorks获得了首个硬纤维瘤药物的批准。4、TL1As除了ADC之外,还有比免疫学的TL1A更热门的药物类别吗?默克斥资108亿美元收购了 Prometheus Biosciences,罗氏斥资71亿美元收购了Roivant。在并购竞赛之后,临床数据竞赛随之而来。5、BridgeBio在那个小小的希腊神话事件之后,BridgeBio带着其第3阶段试验的最后一部分,安全地回到了岸上,结束了漫长而痛苦的旅程。这家公司似乎能够生存下去,而在2022年这还是一个不确定的事情。6、Sarepta在FDA的Peter Marks的干预下,Sarepta的DMD基因疗法Elevidys获得了一项有争议的加速批准,不过其随后的一项验证性试验没有达到目标。但FDA并没有撤回该药物,标签甚至可能扩大,而且销售也取得了强劲的开局。7、ADCs今年早些时候,似乎肿瘤学已经达到了它的巅峰。然后是接二连三的ADC交易,迅速成为生物制药并购中最热门的领域之一。8、Illumina是的,该公司股价暴跌。是的,卡尔·伊坎(Carl Icahn)将首席执行官赶下台,并获得董事会席位。是的,反垄断监管机构获胜。但Illumina最终将摆脱已持续两年的负担——这是其收购的Grail。其究竟是2024年的赢家还是输家,取决于公司能否重回实际增长,以及Grail能以何种价格出售。9、马克·库班(Mark Cuban)的成本+药店库班(Mark Cuban)的同名初创公司推动了处方药支付方式的变革,并与加州蓝盾(Blue Shield of California)达成了一项关键协议。这一势头似乎推动了两家医疗保健巨头CVS和信诺(Cigna)的Express Scripts——发布自己的公告。10、药物AI走向黄金时代是的,我们也听够了AI这个词。但在生物科技领域,除了炒作之外,还有真材实料。虽然第一代专注于AI的生物科技公司提醒我们,药物开发没有魔法般的解决方案,但现在感觉药物AI正在产生实际影响,大型生物科技公司如基因泰克、GSK和赛诺菲都在这一领域进行了重大押注。11、中国交易制药公司正在回归中国,随着中国经济的紧缩,那里的公司需要现金和合作伙伴。BioNTech利用Duality Biologics和MediLink提供的项目填补了其ADC管道,而阿斯利康则增加了一个发现联盟、一个ADC候选药物和一个口服GLP-1药物,默克收购了几款癌症药物,而这只是其中的一部分。12、Vertex公司在2023年,Vertex公司市值增加了超过300亿美元,仅次于礼来和诺和诺德。该公司一度被认为主要是以囊性纤维化系列为主营业务,但该公司成功获得了对镰状细胞病的首款CRISPR基因编辑治疗的批准,,并推进了一种有前途的非阿片类止痛药。这证明制药巨头可以通过他们自己聪明的研发投资来建立。13、XBI我们又回来了?如果低成本资金是生物科技的生命线,那么美联储在去年12月的表态让很多人觉得漫长的冬天可能就要过去了。这段话主要讨论了生物科技行业对低成本资金的需求,以及美联储的表态可能带来的影响。XBI是一个生物科技指数基金,它反映了生物科技行业的表现和投资机会。这段话中提到的“我们”可能指的是投资者或分析师,他们认为XBI可能会再次上涨,因为美联储的表态可能会带来更多的投资机会。二、输家名单1、#OpenToWork又是一年,裁员和倒闭的浪潮再次袭来。在生物制药领域的LinkedIn上,#OpenToWork(开放求职)这个标签随处可见。初创公司纷纷关门大吉,大型制药企业也在新冠疫情后削减了成本。2、抗击新冠疫情在2023年的股市中,很少有公司比辉瑞、Moderna和BioNTech的遭遇更加艰难。这说明即使你从全球大流行病中拯救了世界,你也只会在几个季度后回到“你最近为我做了什么?”的状态。3、剑桥房东经过多年对实验室空间不足的哀叹之后,波士顿地区的空间似乎一下子多了起来。空置率超过了10年的高点,预计在2023年完工的待建面积中有30%尚未租出。4、低成本的抗癌药物EQRx公司今年破产了,这个从中国引进廉价抗癌药物的模式就此寿终正寝。该公司被以现金出售,其经营理念也随之衰落。5、多发性硬化症的BTK抑制剂多发性硬化症的BTK抑制剂今年开局就遭遇了打击,因为生物技术公司渤健退出了与一家公司的交易。此外,默克的两项部分临床试验暂停以及一项三期试验失败,对于这种备受期待的治疗机制来说,这是艰难的一年。三、赢家&输家名单1、赢家:制药TikTok|输家:Twitter制药公司今年纷纷涌向TikTok这一流行视频平台展示自己,而放弃了伊隆·马斯克(Elon Musk)的Twitter。这是为什么呢?因为前者更成熟、受众群体更老、算法更好,以及有趣的流行趋势,这些都使得患者和医生的互动更具娱乐性。2、赢家:Roivant|输家:Vivek RamaswamyRoivant今年以超过50亿美元的价格将其抗TL1A分子出售,其在这上面的巨大成功与其前领导人摇摆不定的总统竞选活动形成鲜明对比。与此同时,现任CEO马特·格莱恩(Matt Gline)一直在这个领域受到了赞誉,证明Roivant可以在没有避雷针创始人的情况下做得很好。3、输家:起诉《通胀削减法案》(IRA)|赢家:起诉《通胀削减法案》的实施随着有关《通胀削减法案》的诉讼进入联邦法院,阿斯利康的帕斯卡尔·索里奥特(Pascal Soriot)发出了一项重大战略转变的信号:该公司将专注于调整法律,而不是使其无效。在8月谈判完成之前,原告会取得进展吗?4、赢家:联邦贸易委员会(FTC)|输家:联邦贸易委员会对生命科学领域反垄断的广泛新观点感觉就像一个成长中的青少年:混乱,有点不可预测,但肯定会引起关注。在与科技巨头交锋并解决Amgen-Horizon一案后,该机构在与Illumina的Grail拆分案以及赛诺菲放弃与Maze的许可协议中取得了胜利。虽然它已经明确了一些宏伟的目标,但目前尚不清楚法院会让该机构走多远。5、输家:公开上市|赢家:保持隐形在IPO和私募融资都让人感到沮丧的年份,哪家生物科技创业公司会想要面对这样的市场呢?在这样的大环境下,在私下里专注从事科学研究而非抛头露面的创业公司才是真正的胜利者。6、输家:硅谷银行|赢家:摩根大通、Leerink Partners、汇丰银行(HSBC)这似乎是很久以前的事了,但硅谷银行3月份的倒闭是今年的生命科学金融危机,也是对风险的残酷提醒。然而,从灰烬中走出来的是一些胜利者:Leerink Partners重新开始营业、汇丰银行招募了一支由知名员工组成的团队、摩根大通(JP Morgan)则吸引了硅谷银行(SVB)超1800多家生物技术客户。7、赢家:OS|输家:PFSFDA对癌症药物的期待悄然发生了重要变化,因为该机构开始越来越多地要求制药公司在基于无进展生存期的药物申请中提供总生存期数据。诺华公司首席执行官瓦斯·纳拉辛汉称其为该机构“新领地”。8、输家:谈论ESG|赢家:将ESG隐藏在企业术语后面 这三个字母的首字母缩略词被卷入了美国的文化战争中,虽然制药公司正在继续他们的环境和社会努力,但他们改变了说法,称之为“减少消费”或“负责任的企业”。9、赢家:抗精神分裂症药物|输家:抗抑郁药Sage的新一代产后抑郁症药物Zurzuvae取得了突破,但FDA拒绝了这款药物进军规模更大的重度抑郁症市场,诺华、Neurocrine、默克等公司也纷纷砍掉了抑郁症项目。投资者对治疗精神分裂症的药物更加兴奋,因为Karuna、Cerevel、Neumora和MapLight等公司在这一领域都取得了重大进展。10、输家:渤健董事会印象|赢家:Biogen董事会现实情况渤健董事会的变化可谓一团糟——一位长期担任董事(还是积极分子)的人将他的席位让给了他的伴侣。但最终,首席执行官Chris Vierhies告别了守旧派,长期以来,他一直认为这对一家似乎有点无所适从的生物技术公司来说是一个挑战。六周后,该公司锁定了多年来的第一笔重大交易。11、赢家:Optum|输家:独立医生UnitedHealth Group的Optum现在雇佣了9万名医生,约占美国所有医生劳动力的10%。这是一家非常强大的医疗机构,拥有如此多的控制权,这让独立医生很难与之竞争。12、赢家:印度制造商|输家:中国外包随着中国外包越来越不受欢迎——无论是地缘政治原因还是成本上升,越来越多的生物技术公司和制药公司正在寻找替代方案。与此同时,印度合同定制生产商(CDMO)变得越来越有吸引力。几十年来,印度一直是仿制药生产的中心,其正在提升生物制剂的生产能力。13、输家:同行评审|赢家:撤稿斯坦福大学校长马克·泰西尔-拉维尼(Marc Tessier-Lavigne)在一项调查发现他的实验室发表的论文存在数据造假问题后辞职。这一事件是今年一系列备受关注的撤稿事件之一,这重新引发了人们对同行评审过程长期存在的批评。14、赢家:2023年诺贝尔奖得主Katalin Karikó|输家:宾夕法尼亚大学这就是笑到最后的样子。参考资料:The 2023 winners and losers list: Who was up and who was down in biopharma.Endpoints News.December 20, 2023 11:15 AM EST Pharma.识别微信二维码,添加生物制品圈小编,符合条件者即可加入生物制品微信群!请注明:姓名+研究方向!版权声明本公众号所有转载文章系出于传递更多信息之目的,且明确注明来源和作者,不希望被转载的媒体或个人可与我们联系(cbplib@163.com),我们将立即进行删除处理。所有文章仅代表作者观点,不代表本站立场。
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