100 项与 Shenyang Xinzhi Medical Technology Co., Ltd. 相关的临床结果
0 项与 Shenyang Xinzhi Medical Technology Co., Ltd. 相关的专利(医药)
声明:因水平有限,错误不可避免,或有些信息非最及时,欢迎留言指出。本文仅作医疗健康相关药物介绍,非治疗方案推荐(若涉及);本文不构成任何投资建议。
据不完全统计,7月有145个创新药品种(药品注册分类为“1”的品种)获得国家药监局药品审评中心(CDE)承办,8个品种申请上市。整理如下:
信致医药
产品:BBM-H901注射液
类型:AAV基因治疗药物
7月25日,信念医药基因疗法BBM-H901注射液新药上市申请(NDA)获国家药监局(NMPA)受理,用于B型血友病成年患者的治疗,为国内首个申请NDA的基因疗法。
目前,全球已有3款用于血友病的基因治疗产品上市,分别为BioMarin的Roctavian(2023.6 FDA)、CLS/uniQure的Hemgenix(2022.11 FDA)、辉瑞的Beqvez(2024.4 FDA),分别用于治疗A型血友病、B型血友病、B型血友病。定价方面,Roctavian、Hemgenix、Beqvez分别定价290万美元、350万美元、350万美元
和铂医药
产品:巴托利单抗
类型:全人源单克隆抗体
2024年7月18日,和铂医药巴托利单抗注射液重新递交的上市申请获得NMPA受理,用于治疗全身型重症肌无力。根据临床试验方案,和铂医药已顺利完成三期临床试验的扩展研究,在未招募新患者的情况下收集了更多长期安全性数据。
和铂医药巴托利单抗于2021年获得突破疗法认证,2023年3月,和铂医药宣布全身性重症肌无力三期临床获得积极数据。2024年3月,巴托利单抗三期临床数据发表在JAMA Neurology期刊上。
重庆精准生物
产品:普基仑赛注射液
类型:CAR-T产品
重庆精准生物的pCAR-19B细胞自体回输制剂(普基仑赛注射液)是针对儿童白血病的CAR-T产品,用于治疗3—21岁患有CD19阳性复发/难治性急性淋巴细胞白血病(ALL)的患者。
近日,CDE官网公示,普基仑赛注射液的新药上市申请拟纳入优先审评。这意味着,这款创新CAR-T疗法有望在中国加速获批上市。
诺思兰德生物
产品:塞多明基注射液
类型:重组人肝细胞生长因子裸质粒注射液
7月16日,诺思兰德宣布7月12日公司自主研发的治疗用生物制品1类新药塞多明基注射液——“重组人肝细胞生长因子裸质粒注射液(代号NL003)”获得国家药品监督管理局(NMPA)核准签发的《受理通知书》,受理号:CXSS2400066,标志着NL003新药注册申请被正式受理,进入新药注册审评程序。
NL003 属于境内外均未上市的治疗用生物制品1类,是一种创新型基因治疗药物,用于治疗严重下肢缺血性疾病(CLI)。
目前,世界范围内尚无有效的治疗药物,临床治疗主要依靠介入及血管搭桥等外科手术方式,治疗效果不理想,存在显著的未满足医疗需求。
三生制药
产品:长效促红素SSS06注射液
类型:重组红细胞生成刺激蛋白注射液(CHO细胞)
7月12日,公司自主研发的长效促红素产品重组红细胞生成刺激蛋白注射液SSS06已向国家药监局递交上市申请并获受理,用于治疗正在接受促红细胞生成素治疗的成人透析患者。今年1月,公司宣布该产品III期临床试验达到预设主要终点。
SSS06是一款高糖基化长效重组蛋白产品,在保留原有生物学活性的基础上具有较长的稳定性和半衰期,能减少用药次数,方便临床使用。
正大天晴
产品:罗伐昔替尼
类型:JAK/ROCK抑制剂
7月13日,CDE官网公示,正大天晴1类新药TQ05105片上市申请已获得受理。根据正大天晴此前公开新闻稿,这是其研发的JAK/ROCK抑制剂罗伐昔替尼片(rovadicitinib,TQ05105)。今年4月,正大天晴宣布该产品治疗中高危骨髓纤维化(MF)的关键注册临床研究已达到主要终点,拟递交该产品的上市申请。
来源:CDE官网
产品:库莫西利胶囊联合氟维司群注射液
类型:新型周期蛋白依赖性激酶2、4和6(CDK2/4/6)抑制剂
7月18日,正大天晴自主研发的1类创新药库莫西利胶囊(Culmerciclib,TQB3616)联合氟维司群注射液(商标名:晴可依),已向国家药监局药品审评中心(CDE)递交新药上市申请并获受理,用于既往内分泌经治的激素受体(HR)阳性、人表皮生长因子受体2(HER2)阴性局部晚期或转移性乳腺癌的治疗。资料显示,库莫西利是一种新型周期蛋白依赖性激酶2、4和6(CDK2/4/6)抑制剂,对CDK2、CDK4、CDK6激酶有不同程度的抑制效果,并且对CDK4激酶具有较强的抑制能力。
以岭药业
产品:苯胺洛芬注射液
类型:非甾体类镇痛药
7月10日,石家庄以岭药业股份有限公司收到国家药品监督管理局下发的《受理通知书》,由公司提交的“苯胺洛芬注射液”新药注册申请已获正式受理(受理号CXHS240005)。苯胺洛芬注射液为非甾体类镇痛药,是公司首个申报上市的化药1类新药。
来源:CDE官网
苯胺洛芬注射液是公司自主研制的化学药新药。苯胺洛芬注射液从化学结构上属于芳基烷酸类镇痛抗炎药,可以抑制前列腺素合成,通过阻断炎症介质发挥镇痛抗炎作用。其临床拟用适应症:用于成人手术后轻至中度疼痛,与阿片类镇痛药联合用于治疗术后中至重度疼痛。
参考资料:
各公司官网
CDE官网
欢迎关注凯莱英药闻
(收集周期:7.22-7.26,国内部分为首次申请临床、首次申请上市的创新药;国外部分为首次批准上市的新药)
国内创新药IND汇总
1、Bicycle:BT8009注射液
作用机制:靶向Nectin-4 PDC
适应症:肿瘤
7月23日,Bicycle的BT8009注射液的临床试验申请(IND)获CDE受理。BT8009由靶向Nectin-4的双环肽、可裂解连接子和MMAE毒素偶联而成。临床前毒性研究中,BT8009通常与MMAE细胞毒素有效载荷相关的一部分毒性,避免了肝脏、胃肠道和肾脏毒性。根据Bicylce官网显示,BT8009已经进入临床III期,目前正开展两项临床试验,一项是临床I/II期Duravelo-1试验,该旨在评估BT8009单独使用和与pembrolizumab联合使用对几种Nectin-4表达相关的晚期实体瘤患者的安全性和耐受性;另一项是于2024年1月启动的临床II/III期试验,旨在评估BT8009单药和联合pembrolizumab在局部晚期或转移性尿路上皮癌(la/m UC)患者中的疗效与安全性。
2023年12月,公司发布了BT8009的1/2期Duravelo-1数据更新,结果显示:未接受Padcev(安斯泰来和Seagen联合开发的Nectin-4 ADC)治疗的26例转移性尿路上皮癌患者中,接受5mg/m2 BT8009输注患者的ORR达到38%;其中有10个病人的mDOR达到11.1个月,这10人中,有1人完全缓解,7人部分缓解。在安全性上,接受5mg/m2 BT8009输注的113个患者(包括尿路上皮癌、卵巢癌、三阴乳腺癌和非小细胞肺癌等)中,其眼部反应、外周神经病变和皮肤反应的严重程度和发生频率均低,且治疗相关的外周神经病变通常症状轻微且可逆。
此外,根据2024 ASCO披露的数据,BT8009的3级及以上TRAEs发生率为31%;周围神经病变、皮肤反应、中性粒细胞减少症、眼部疾病、高血糖等3级及以上TRAEs在BAT8009给药患者中发生率均较低。比较之下,BT8009安全性显著优于Padcev。
2、默沙东:注射用Patritumab
Deruxtecan
作用机制:靶向B7-H3的ADC
适应症:肿瘤
7月24日,默沙东的注射用Patritumab Deruxtecan的临床试验申请获CDE受理。Patritumab Deruxtecan(U-1402)采用和DS-8201完全相同的毒素Dxd和可切割连接子,能够在肿瘤细胞中被选择性切割,强效且降低了全身性毒性,并具有旁观者效应。2023年10月,第一三共和默沙东就三种抗体药物偶联物 (ADC) 签订了全球开发和商业化协议,分别是patritumab
deruxtecan (HER3-DXd)、ifinatamab deruxtecan (I-DXd) 和 raludotatug deruxtecan (R-DXd)。根据协议条款,默沙东将向第一三共支付 40 亿美元的预付款以及未来 24 个月内 15 亿美元的持续付款,并可能根据未来销售里程碑的实现情况额外支付最多 165 亿美元,总共约220 亿美元。
HER3-DXd于2021年12月被美国FDA授予突破性疗法认定,用于治疗EGFR突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌(NSCLC)患者,这些患者在接受第三代酪氨酸激酶抑制剂(TKI)和铂类药物治疗期间或治疗后出现疾病进展。关键性II期HERTHENA-Lung01研究结果显示:在EGFR TKI和铂类化疗后疾病进展的225例EGFR突变局部晚期或转移性NSCLC患者中,Patritumab Deruxtecan治疗的客观缓解率(ORR)为29.8%(95%CI:23.9-36.2),包括1例完全缓解和66例部分缓解。中位缓解持续时间为6.4个月(95%CI:4.9-7.8)。
2024年12月,FDA受理了该药的BLA并给予优先审评,用于治疗EGFR突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌NSCLC且在接受第三代酪氨酸激酶抑制剂(TKI)和铂类药物治疗期间或之后出现疾病进展的患者。今年6月,默沙东和第一三共宣布,其HER3 ADC药物Patritumab Deruxtecan基于第三方生产原因,被FDA延迟批准用于既往至少接受过两种系统治疗的EGFR突变型局部晚期或转移性非小细胞肺癌。
3、天境生物:注射用尤莱利单抗
作用机制:靶向CD73单抗
适应症:非小细胞肺癌
7月24日,天境生物的注射用尤莱利单抗的临床试验申请获CDE受理。尤莱利单抗(uliledlimab,也称为TJD5或TJ004309)是一款高度差异化的CD73人源化单克隆抗体,以非底物竞争的方式有效地与CD73结合,通过抑制腺苷生成,有效解除肿瘤微环境的免疫抑制,从而提高全身及肿瘤局部免疫反应。Uliledlimab 有望通过与 PD-(L)1 抗体等检查点疗法协同抑制肿瘤生长来提供临床益处。
在评估尤莱利单抗与特瑞普利单抗联合疗法一线治疗晚期非小细胞肺癌患者的1b/2期临床研究中,显示Uliledlimab 与特瑞普利单抗联合使用时,在剂量高达 30mg/kg Q3W 的情况下表现出良好的安全性,大多数治疗相关不良事件 (TRAE) 的严重程度为 1 级或2 级。在疗效可评估人群 (n=67) 中,无论 PD-L1 和 CD73 表达如何,客观缓解率 (ORR) 均为 31.3%。
4、艾伯维:ABBV-706注射用冻干粉
作用机制:靶向SEZ6 ADC
适应症:实体瘤
7月25日,艾伯维的ABBV-706注射用冻干粉的临床试验申请获CDE受理。ABBV-706是一种针对癫痫相关同源蛋白6(SEZ6)的抗体偶联药物(ADC),采用了一种艾伯维专有的新型拓扑异构酶1抑制剂(Top1i)有效载荷,特异性递送至表达c-MET和SEZ6的细胞,通过中断DNA复制来诱导细胞死亡。根据2024 ASCO披露的数据,在一项开放标签,多中心,1期剂量扩展研究中,在33例可评估的患者中,客观缓解率为21% (7例部分缓解),未确诊的总有效率为45%,临床获益率为91% (PR 7例,病情稳定23例)。3/3的高级别胶质瘤患者未观察到活性。在不良反应上,最常见的是贫血(51%)、疲劳(41%)、中性粒细胞减少(31%)和白细胞减少(31%)。G≥3 TEAE发生在28例(57%)患者中,主要是中性粒细胞减少症(29%)、贫血(27%)和白细胞减少症(25%)等,无肺炎/间质性肺疾病。胃肠道TEAE (均为G1/2)见于55%的患者,最常见的是恶心(27%)和呕吐(18%)。没有药物相关的死亡。最大耐受剂量为3mg /kg IV Q3W。
5、原力生物:INV-9956胶囊
作用机制:CYP11A1抑制剂
适应症:前列腺癌
7月25日,原力生物的INV-9956胶囊的临床试验申请获CDE受理。INV-9956是原力生物自主研发的强效且高选择性的口服CYP11A1抑制剂,可用于治疗去势抵抗性前列腺癌(CRPC)。临床前研究结果表明,INV-9956具有卓越的体内抗肿瘤疗效和“同类最佳”的潜力。公司计划在美国和中国同步开展Ⅰ期临床试验,以评估其在患者中的安全性和有效性。
国内创新药NDA汇总
1、信致医药:BBM-H901注射液
作用机制:——
适应症:血友病B
7月25日,信致医药的BBM-H901注射液的新药上市申请获CDE受理。BBM-H901是信念医药自主研发和生产的首款重磅产品,意味着该款产品有望成为中国首个获批上市的适用于血友病B的重组腺相关病毒(AAV)的基因疗法。该药物以静脉给药的方式将人凝血因子IX基因导入血友病B患者体内持续表达,提高并长期维持患者的凝血因子水平,用于预防血友病B成年患者出血。次日,BBM-H901注射液用于治疗血友病B成年患者的新药上市申请拟纳入优先审评。
一项单中心、单臂、探索性研究,旨在评估单次静脉输注BBM-H901注射液在中国B型血友病患者(FIX≤2%,年龄≥18岁)中的安全性和有效性,结果显示:(1)10例受试者随访3.0-4.5年,中位时间为176周(153-235周)。所有受试者最后一次随访FIX活性的平均值(±SD)为43.17
(±26.91) %(一期法Actin-FSL)。(2)在接受BBM-H901注射液治疗后,各时间点平均FIX活性>30%(一期法Actin-FSL)。(3)长期随访3.0-4.5年期间,9例受试者FIX持续稳定较高表达,未发生出血事件,年化出血率(ABR)为0,且完全停止了外源性FIX产品的替代治疗。(4)研究期间,无死亡、无严重不良事件、无血栓栓塞事件、无FⅨ抑制物阳性的不良事件发生,长期随访期间无转氨酶异常的不良事件发生。
2023年,武田宣布与信念医药达成血友病B领域独家商业化合作协议,双方将结合各自领域的优势和资源,加速推动BBM-H901注射液的商业化进程。
全球新药上市获批
1、太阳制药:氘代芦可替尼
作用机制:JAK1/2抑制剂
适应症:斑秃
7月25日,FDA批准太阳制药的氘代芦可替尼(deuruxolitinib,商品名:Leqselvi)的上市申请,用于治疗中重度斑秃。氘代芦可替尼 (CTP-543)是一款JAK1和JAK2的口服选择性抑制剂,是一种氘代鲁索替尼类似物,具有不同的药代动力学特征。该药物最早由Concert Pharmaceuticals开发,2023年3月,太阳制药以5.76亿美元收购Concert,获得deuruxolitinib所有权益。
FDA此次批准主要是基于两项III期研究(THRIVE-AA1和THRIVE-AA2)的积极数据。THRIVE-AA1是一项随机双盲、安慰剂对照的临床试验,在706名18-65岁中度至重度斑秃患者中进行,这些患者被随机分配接受8 mg每日两次或12 mg每日两次的CTP-543或安慰剂治疗,总计24周,结果显示:与安慰剂相比,接受deuruxolitinib治疗的患者在24周时头皮毛发再生有显著的改善。在该研究中,对脱发严重程度和脱发持续时长不同的患者的数据进行了进一步的分析,对于基线时SALT评分<95分的患者,第24周时8 mg剂量组和12 mg剂量组中分别有43%和57%的患者的SALT评分≤20,而安慰剂组中为1%。两种剂量在第8周就开始产生显著的效果。
THRIVE-AA2按1:2:1随机分配至安慰剂、氘代芦可替尼8mg每天两次(BID)或氘代芦可替尼12mg
BID,结果显示,8mg和12mg剂量组SALT评分≤20分的患者比例分别为33.0%和38.3%,而安慰剂组这一比例仅为0.8%。
全球新药III期临床汇总
感谢关注、转发,转载授权、加行业交流群,请加管理员微信号“hxsjjf1618”。
“在看”点一下
抗体药物偶联物ASCO会议临床结果临床申请临床1期
2024年7月24日,根据信念医药官微消息,国家药品监督管理局(NMPA)已正式受理BBM-H901注射液用于治疗血友病B成年患者的新药上市申请(NDA)。
BBM-H901是由信念医药自主研发和生产的AAV基因治疗药物,被开发用于治疗血友病B。信念医药由著名基因治疗行业领军人物肖啸教授于2016年9月创立。
值得注意的是,BBM-H901是国内首款申请上市的AAV基因治疗。意味着BBM-H901将有望成为中国首款商业化的AAV基因治疗,为血友病B患者带来新的治疗选择,也为国内的基因治疗公司提供商业化参考道路。
从IND到NDA
BBM-H901采用信念医药自主研发的亲肝脏性AAV衣壳为载体,携带优化人凝血因子Ⅸ(FIX)基因表达盒,通过静脉给药将FIX基因导入血友病B患者体内,从而提高并长期维持患者体内凝血因子水平,以期达到“一次给药、长期有效”的治疗及预防出血效果。
BBM-H901是国内最早开展临床试验的AAV基因疗法之一,自2019年就开始了研究者发起的临床研究(IIT, NCT04135300)。
2021年5月,信念医药向国家药监局提交的BBM-H901临床试验申请获得受理;同年8月,该申请获得国家药监局批准。使得BBM-H901成为国内首款获批注册临床试验的全身性AVV基因治疗。
2022年8月,BBM-H901被国家药监局纳入“突破性治疗品种名单”,持续推进BBM-H901的临床,同时为BBM-H901未来的上市注册进程提供便利,包括附条件批准申请和优先审评程序,大大缩减审批时间,加速药品上市进程。
延伸阅读:信念医药AAV基因治疗被纳入突破性治疗
2024年7月,BBM-H901的新药上市申请(NDA)获得国家药监局的受理,成为首款申报上市的AAV基因治疗。该NDA是基于一项III期注册临床研究(CTR20212816)的结果,截止目前,其III期确证性研究阶段的所有受试者均已完成给药后52周访视,该注册研究的安全性和有效性均达到预期。
3年的时间,信念医药便将BBM-H901从注册临床试验推进到新药上市申请,这个速度非常快。
商业化的准备
手抓生产,外包销售——这是信念医药为BBM-H901铺下的商业化道路。
2023年4月,信念医药宣布BBM-H901的注册临床研究(CTR20212816)三期试验顺利完成全部受试者给药后,信念医药就开始为BBM-H901的商业化积极准备。
首先,2023年10月,信念医药与武田中国达成合作协议,信念医药授权武田中国在中国内地、中国香港和中国澳门负责其产品BBM-H901注射液的商业化经营。
其次,信念医药积极布局生产。
2024年1月,信念医药的全资子公司勉亦生物通过上海药品审评核查中心的现场检查,被上海市药品监督管理局授予《药品生产许可证》C证。勉亦生物作为信念医药位于上海临港的生产基地,获得了监管机构的认可,为BBM-H901的商业化生产提供了重要保障。
2024年7月,信念医药的全资子公司信致医药通过药品上市许可持有人(MAH)管理体系审核和现场检查,获得由上海市药品监督管理局颁发的《药品生产许可证》B证。该证的获得,标志着标志着信致医药已经具备作为药品上市许可持有人履行药品在整个生命周期主体责任的能力,相关合规性得到监管机构的专业认可,具体包括质量管理、生产管理、药物警戒管理、风险管理、产品上市后追溯体系和责任赔偿等方面。
于信念医药而言,同时持有C证和B证,实现了全产业链运营的闭环管理和全面升级,为后续药物的上市许可申报以及上市后商业化生产奠定了坚实基础。
潜在的市场优先性
我们往期的数据显示,国内在研的AAV项目当中,血友病B是一个比较密集的领域,意味着未来可能存在相当的竞争。
但是信念的BBM-H901项目跑的太快,其他同类产品还在临床阶段招募患者,如果BBM-H901顺利获批的话,可能将在接下来较长一段时间内,独占国内的血友病B基因治疗市场。
血友病B是一种罕见的X染色体隐性遗传疾病,被列入《关于公布中国第一批罕见病名录的通知》。血友病B的全球发病率大约为三万分之一,中国约为十万分之一。目前的治疗方法主要通过输血补充凝血因子,但是患者需要长期接受输血,给患者带来许多副作用和很大的经济负担。
BBM-H901作为基因治疗产品,有望能够通过一次性给药从而实现长期治疗,给患者带来了新的治疗选择和希望。
小结
但是同样的,作为一种基因治疗产品,BBM-H901的价格应该是不便宜的。
而在美国,FDA已经批准了两款血友病B基因治疗(Hemgenix和Beqvez),定价均为350万美元,差不多10倍高于CAR-T细胞治疗。
BBM-H901如果顺利获批,成功国内首款商业化的AAV基因治疗产品,信念医药将拥有国内AAV基因治疗产品的定价权。
参考资料:
1.信念医药官微 《国内首款!信念医药针对血友病B的基因治疗药物BBM-H901注射液的新药上市申请获国家药品监督管理局受理!》
本周好文推荐
如需转载请联系佰傲谷并在醒目位置注明出处
·
·
·
·
·
·
·
·
100 项与 Shenyang Xinzhi Medical Technology Co., Ltd. 相关的药物交易
100 项与 Shenyang Xinzhi Medical Technology Co., Ltd. 相关的转化医学