100 项与 Creative Medical Development, Inc. (California) 相关的临床结果
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外泌体的发现距今将近40年,但直到2015年“精准外泌体”概念的提出,外泌体才开始成为疾病诊断和精准治疗的研究热点,展现了巨大的应用前景。国内外资本纷纷布局,注资具有发展潜力的新兴生物技术公司。全球外泌体知名企业中约有2/3聚焦在外泌体治疗业务,管线布局主要集中在包括肿瘤、脑部疾病、疫苗开发、基因治疗/罕见病四大领域。其中国外被报道的外泌体相关研究的企业不少于46家,部分企业如Aegle Therapeutics、Creative Medical、Exopharm、ReNeuron等领先进入临床阶段,或已实现规模化生产用于治疗的外泌体(Codiak Biosciences)。一方面由于相比国外同行而言,国内外泌体研究起步稍晚,另一方面外泌体从科研到产业化的所面临的技术问题也相对复杂,因此国内外泌体相关产业化距离获得突破性研究成果和成熟的产业技术仍然有一些距离。目前仍然受到一些瓶颈因素的限制,无论是在外泌体靶向递送的底层技术,产业化规模的制备工艺开发,药物递送效率、制剂开发等问题上逐个突破,才能大步向前紧随全球步伐。2023年10月19日,由佰傲谷和恩泽康泰联合开设的“外泌体产业化挑战和前景展望”圆桌论坛圆满收官,多位专家针对外泌体转化应用挑战和发展前景、CMC的工艺开发与挑战、外泌体的大规模生产与质量控制、外泌体相关产品的商业化路径探索及外泌体临床与非临床注册法规要求等相关问题展开多层次的深度交流,共同畅想外泌体的未来产业发展之路!01精彩回顾Frank Li BLA Regulatory创始人兼药事法规首席顾问邦领(BLA)美国药事法规咨询公司的创始人和临床法规事务专家Frank博士作为汇报嘉宾,他在讲座中主要从美国FDA和药事法规方面谈论了治疗相关的法规和动态。他介绍了FDA最近对外泌体药物方面的动作,包括批准相关产品的情况和其他产品方面的信息。同时,也提到了药企在用外泌体做临床实验的情况。此外,他还强调了早期与FDA沟通的重要性,因为这有助于解决一些瓶颈问题,如CMC方面的问题。最后分享了一个关于FDA最近几年对外泌体方面的行动例子。他指出,随着科学技术的不断进步和医学领域的快速发展,FDA将会更加注重对新型药物和治疗方法的安全性和有效性进行评估和管理。因此,药企需要密切关注FDA的法规变化和监管要求,以便及时调整自己的研发和生产策略,确保产品的安全性和有效性。问题1、外泌体作为药物递送系统在申报时面临的挑战有哪些?唯思尔康CEO许可表示:与其他的递送载体相比,外泌体需要更多关注以下问题:①外泌体的纯度:需要确定外泌体的纯度定义和支持数据,并考虑应用领域的差异。②工程化外泌体的要求:FDA对外泌体的loading和量有一定的要求,需要满足这些要求。③去除程度和潜在有害物质的控制:需要确定外泌体中去除有害物质的程度和标准。此外,还需要考虑CMC方面的其他问题,如工艺研究和生产工艺研究、质量研究、杂质研究、稳定性研究等。由于外泌体成分复杂且来源多样,每个FDA申报都需要积累更多的数据并应对特定的问题。因此,尽早准备并积累更多的数据是非常有价值的。XsomeBio 爱科盛博生物医药科技有限公司首席技术官Linda Wang表示,从CMC角度来看,外泌体在申报FDA时可能会出现新的问题。其中,需要关注的主要问题包括工艺研究和生产工艺研究、质量研究、杂质研究、稳定性研究等。在工艺研究和生产工艺研究方面,需要研究外泌体的纯度、loading的量、去除程度和潜在有害物质的控制等问题。此外,还需要考虑外泌体的来源和多样性,以及不同应用领域对外泌体的要求不同等问题。在质量研究方面,需要关注外泌体的杂质研究。具体来说,需要确定外泌体中哪些杂质是可接受的,哪些杂质是需要去除的,以及如何控制杂质等问题。此外,还需要考虑如何确定外泌体的纯度定义和支持数据,以及如何满足FDA对工程化外泌体的要求等问题。在稳定性研究方面,需要关注产品的储藏条件和稳定性。具体来说,需要确定产品的稳定性如何,储藏条件是否符合规定,以及如何进行长期稳定性研究等问题。此外,还需要考虑如何确定外泌体的去除程度和潜在有害物质的控制等问题。问题2、对于外泌体领域的未来发展有什么看法?清华大学药学院教授尹航表示,当前国家已经印发了生物经济发展规划,要围绕干细胞和细胞免疫治疗产品、基因治疗产品、外泌体治疗产品、中药建设质量级安全评价技术平台,加快生物技术创新能力,开展前沿生物技术创新。这表明国家已经将生物技术作为未来发展的重要方向,而外泌体领域作为其中的一部分,也将迎来新的发展机遇。中药外泌体在外泌体领域中占据重要地位。他指出,中药具有悠久的历史和独特的理论体系,外泌体作为中药现代化的重要手段之一,可以促进中药的传承和创新。中药外泌体的研究也可以为中药现代化提供新的思路和方法。外泌体领域的发展需要多方面的合作和创新,包括基础科研、临床应用、产业化等方面。同时,他也指出了当前面临的一些挑战,如外泌体的精准性和特异性递送、RNA的稳定性等问题。外泌体携带特定有效成分的药物在未来可能具有很好的市场前景。mRNA作为外泌体药物的一种潜在选择,因为它具有很好的应用前景并且门槛不高。同时,小核酸也可能成为外泌体药物最先取得突破的方向之一,特别是在解决罕见病和一些特殊疾病方面。问题3、对于大健康或化妆品用途的外泌体的看法?Frank表示,海外的监管情况尚不明确,因为这类外泌体并非用于治疗疾病。但是,德克萨斯州有很多专门做血液制品的公司,他们需要申请FDA才能销售。国内对于这类外泌体的监管方式也不确定,但参考医美方面的生物制品的监管方式,可能将来大概率还是要按照药物的方式来申报。因此,对于这类外泌体的监管,需要进一步了解相关法规和标准。来自恩泽康泰CEO孔关义表示,因为化妆品名录里面是包含了备案的一些信息,这种动物或者植物的外泌体提取物是有可能作为这种化妆品用于这种表面涂抹的用途的,好像不需要用药品或者医疗器械的方式来监管。另外对于人源的外泌体的话,这个挑战就会比较大,比如需要考虑注射及用途等。比如说用在医美方面是参考药品来监管。所以。如果说人源的,以注射的形式用于医美用途的可能将来大概率还是要按照药物的方式来监管。 02会议小结本次会议主要是关于外泌体在生物医药领域的应用和前景的讨论。大家各抒己见、干货满满,碰撞出了很多精彩的火花:普遍认为外泌体在递送、检测、治疗等方面具有广泛的应用潜力。同时强调了产业链条完整的重要性,包括各个环节的配合和共同推进,才能实现外泌体技术的创新和转化;讨论了外泌体技术面临的挑战,包括监管、技术门槛、临床应用等方面,需要更多的学习和思考以及合作来推动外泌体领域的发展;总结了目前行业的现状,认为需要更多的企业加入到外泌体领域中来,保持乐观的态度,共同推动外泌体的应用和发展。会议最后恩泽康泰CTO赵立波表示感谢大家的参与和讨论,希望未来能够携手合作,共同推动外泌体领域的发展。也期待我们下一次再相见!03回看路径1019圆桌会议前四场公开课圆桌会议如何观看?长按左边二维码或者点击原文链接可回看10月19日直播前四场公开课如何观看?长按左边二维码可回看前四场直播如何加入交流群?备注【外泌体】加小编进入外泌体交流群关于恩泽康泰:北京恩泽康泰生物科技有限公司是致力于外泌体技术开发与临床转化的创新型高科技公司。恩泽康泰将十余年的外泌体基础研究与分子生物学、细胞生物学及生物信息学相结合,建立了外泌体研究与转化平台,与国内200+重点医院建立合作,合作发表论文100+,涉及样本类型100+,数量30000+,目前累计获得多轮数亿元融资。参与撰写外泌体专家共识,并与中国细胞外囊泡学会联合举办《外泌体大讲坛》(已开展专家讲座50余期)。现已入选“专精特新小巨人企业”、“博士后科研工作站”、“北京市专精特新中小企业”、“国家高新技术企业”、“中关村高新技术企业”、“中关村金种子企业”等。公司业务分为两个板块,一方面基于自主知识产权的平台提供领先的生命科学研究服务,以外泌体组学平台—Exoomics为核心的高通量多组学解决方案和工程化外泌体改造平台—ModiExo为核心的基础研究解决方案等丰富的产品线,并且围绕客户需求不断推出高效的外泌体研究工具;另一方面是基于核心知识产权的工程化外泌体平台-Echosome赋能外泌体创新药研发,现已建成3000平米外泌体GMP中试车间,并且建立成熟的外泌体生产工艺和质量表征体系,可提供工程化外泌体载体设计开发、工程化外泌体药物PCC开发等CRO服务及工程化外泌体的CDMO服务。公司致力于通过提供系统的外泌体研究与转化解决方案,赋能临床科研,加速临床转化,成为外泌体研究与转化合作伙伴。佰傲谷学习平台会员权益怕错过线下课?无法满足精准学习的需求?开通佰傲谷学习平台会员,灵活学习!
外泌体有多火外泌体是细胞分泌的大小约为30-150nm的纳米物质,是细胞外囊泡(Extracellular vesicle,EV)的一类,结构类似于细胞,其磷脂双分子层表面具有多种特异性膜蛋白,内部搭载着多种蛋白质、RNA、DNA等重要生物信号物质,广泛分布于血液、尿液、脑脊液、唾液、乳汁、胆汁等各种体液中。外泌体的发现距今将近40年,但直到2015年“精准外泌体”概念的提出,外泌体才开始成为疾病诊断和精准治疗的研究热点,展现了巨大的应用前景。国内外资本纷纷布局,注资具有发展潜力的新兴生物技术公司。全球外泌体知名企业中约有2/3聚焦在外泌体治疗业务,管线布局主要集中在包括肿瘤、脑部疾病、疫苗开发、基因治疗/罕见病四大领域。其中国外被报道的外泌体相关研究的企业不少于46家,部分企业如Aegle Therapeutics、Creative Medical、Exopharm、ReNeuron等领先进入临床阶段,或已实现规模化生产用于治疗的外泌体(Codiak Biosciences)。一方面由于相比国外同行而言,国内外泌体研究起步稍晚,另一方面外泌体从科研到产业化的所面临的技术问题也相对复杂,因此国内外泌体相关产业化距离获得突破性研究成果和成熟的产业技术仍然有一些距离。目前仍然受到一些瓶颈因素的限制,无论是在外泌体靶向递送的底层技术,产业化规模的制备工艺开发,药物递送效率、制剂开发等问题上逐个突破,才能大步向前紧随全球步伐。为此我们特邀外泌体业内大咖对外泌体转化应用挑战和发展前景,CMC的工艺开发与挑战,外泌体的大规模生产与质量控制,外泌体相关产品的商业化路径探索,外泌体临床与非临床注册法规要求展开激烈的探讨。您知道外泌体最新的市场需求吗?您知道外泌体最新的工艺开发技术吗?您知道工艺开发时候的难点痛点该如何快速正确的解决吗?您知道在监管与市场环境瞬息万变,我们该如何制定临床驱动下的研发、生产与商业化策略来满足监管部门的需求吗?10月19日由佰傲谷与恩泽康泰联合开设的外泌体圆桌讨论将会对以上问题作出解答,敬请期待!01嘉宾介绍Frank Li BLA Regulatory创始人兼药事法规首席顾问Frank Li 博士是邦领(BLA)美国药事法规咨询公司的创始人和临床法规事务专家。李博士在国内接受了外科住院医师培训后,在北京中日友好医院和中国协和医科大学获得了临床硕士学位。随后李博士从日本京都大学医学院获得分子医学博士学位后,在美国的大学和科研机构从事肿瘤免疫方面的研究。李博士在生物制药行业的药事法规方面工作超过15年,包括在 CRO,SNBL,AstraZeneca,MedImmune, Ascentage 等药物开发公司工作的经验。李博士参与了新药 FASENRA(一种针对重症哮喘的抗IL5R 抗体)药物研发的整个过程,包括从Ph-2到世界主要国家的监管部门的申请和批准。李博士还作为药事法规主管领导了一款生物类似药在美国和加拿大的上市申请和抗辩过程。李博士曾任亚盛医药美国公司的运营主管并同时担当药事法规方面的工作和管理。李博士是美国华人生物医药科技协会(CBA)2018-2019会长和董事会成员, 李博士多年来一直是CBA和其他社区组织的志愿者。李博士创立的邦领(BLA)美国药事法规咨询公司提供全方位的美国及世界主要地区的药事法规方面的咨询服务。尹航清华大学教授清华大学药学院教授、副院长,中药研究院院长、清华大学药学技术中心主任,尹航教授团队发表研究论文超过130篇,引用超过一万次;科研成果已申请专利11项(授予美国、欧盟、日本等专利4项),并有多项成果已经商业化。先后获得国家自然基金委杰出青年科学基金、北京市卓越青年科学家项目、美国化学学会大卫•W•罗伯特森杰出药物化学家奖、OKeanos-CAPA资深科学家奖、中美化学及化学生物学教授联合会杰出青年教授奖、美国国家科学基金会杰出青年教授奖、美国癌症研究学会格特魯德•B•埃利恩奖、美国癌症研究学会的SU2C创新研究奖、悉德尼•金梅尔学者奖、霍华德•休斯医学研究院合作创新奖、以及美国国家卫生研究院的 NIDA 青年化学家奖等多个奖项。曾任国际细胞外囊泡协会执行理事,现任中国研究型医院协会细胞外囊泡分委会副主任委员、中国药学会药物化学专委会委员、《Journal of Extracellular Vesicle》责任主编、多家国际刊物编委。研究成果在新华社、美国广播公司ABC、《自然》、《科学》、《美国国家科学院院刊》、 美国化学会会刊《C&EN》等杂志作为“科研亮点”重点报道。许可唯思尔康 CEO美国德克萨斯大学西南医学中心博士,哈佛大学博士后研究员,师从国际知名学者Andrew P. McMahon(英国皇家学院院士)和Douglas A. Melton(美国科学院院士、哈佛大学干细胞研究所主任)从事干细胞、基因编辑和糖尿病等研究工作。2014年加入Biogen,主导建立基于干细胞定向分化技术的神经退行性疾病模型,包括老年痴呆、帕金森综合症、渐冻症等。从2016年开始,许可博士在全世界第一家外泌体医疗科创公司Codiak BioSciences工作。作为研发总监,领导了基础研发部开发完成engExTM外泌体工程化载药平台,并全程参与多条管线的FDA临床申报(IND),支持和推动了公司于2020年在Nasdaq的成功上市。2021年,许可博士回国创立苏州唯思尔康科技有限公司,任董事长CEO。Linda Wang Xsome Biotech CTOLinda Wang 现任XsomeBio 爱科盛博生物医药科技有限公司首席技术官。在加入爱科盛博之前,Linda任Skyline九天生物工艺开发及制造和转移(MSAT)总负责人;曾任Wuxi ATU药明生基(无锡)全球细胞与基因产品工艺开发高级总监;ABL(美国)公司高级科学家/下游和分析开发主管;曾在诺华(中国)担任高级科学家从事生物标志物的研究和开发工作。更早期间在美国哈佛公共卫生学院担任过高级研究助理科学家。Linda是一位颇有成就的资深科学家,在中美两国学习和工作30余年,长期从事负责蛋白、抗体、外泌体、及病毒的工艺开发及CMC工作。孔关义恩泽康泰CEO北京恩泽康泰生物科技有限公司创始人及CEO,中关村雏鹰人才,生物医药产业链创新与转化联盟外泌体专委会副主委,中国医药质量管理协会临床试验及大数据质量管理分会青年委员。毕业于武汉大学,生物信息领域资深应用专家,目前专注于外泌体研究与转化领域。主导和参与的科研合作项目成果发表在Science,Nature biotechnology ,Nature communication,JEV等杂志上,申请发明专利20余项及多项软件著作权。2017年创立恩泽康泰公司,率领团队先后搭建外泌体多组学研究及工程化外泌体改造平台,并主导完成多轮超亿元融资。2023年恩泽康泰被评为国家级专精特新小巨人企业,领导恩泽康泰成为外泌体临床转化领域的领跑者。赵立波恩泽康泰CTO2010年博士毕业于武汉大学,同年赴UCLA进行博士后研究。2013年至2016年就职于中国科学院化学研究所,任副研究员。在Advanced Materials,Angewandte Chemie,JEV等学术期刊上发表文章30余篇,申请国内外专利20余项。目前就职于北京恩泽康泰生物科技有限公司,负责公司工程化外泌体平台Echosome®的技术开发。作为执笔人之一参与国内首个外泌体专家共识的撰写。学术任职情况:中国抗癌协会肿瘤标志专业委员会外泌体技术专家委员会常务委员;中国研究型医院学会细胞外囊泡研究与应用专业委员会委员;中国卫生信息与健康医疗大数据学会第一届消化诊疗产业工作委员会理事;中国医药质量管理协会临床试验及大数据质量管理分会青年委员等。 02会议话题会议时间:10月19日 19:00-21:30外泌体转化应用挑战和发展前景;外泌体相关产品的商业化路径探索;外泌体的大规模生产与质量控制;CMC的工艺开发与挑战;外泌临床与非临床注册法规要求;如何与监管部门进行有效的会议沟通与会前准备?如何与各赛道玩家结合进行高效的药物递送,发挥好其本身具有的天然优势?外泌体成为资本新宠,想要成为理想载体,还面临哪些挑战?03学习路径1019圆桌会议前四场公开课圆桌会议如何观看?长按左边二维码或者点击原文链接可预约免费观看10月19日直播前四场公开课如何观看?长按左边二维码可预约免费观看9月15日 9月22日 9月25日 10月11日四场直播如何加入交流群?备注【外泌体1019】加小编进入讨论交流群关于恩泽康泰:北京恩泽康泰生物科技有限公司是致力于外泌体技术开发与临床转化的创新型高科技公司。恩泽康泰将十余年的外泌体基础研究与分子生物学、细胞生物学及生物信息学相结合,建立了外泌体研究与转化平台,与国内200+重点医院建立合作,合作发表论文100+,涉及样本类型100+,数量30000+,目前累计获得多轮数亿元融资。参与撰写外泌体专家共识,并与中国细胞外囊泡学会联合举办《外泌体大讲坛》(已开展专家讲座50余期)。现已入选“专精特新小巨人企业”、“博士后科研工作站”、“北京市专精特新中小企业”、“国家高新技术企业”、“中关村高新技术企业”、“中关村金种子企业”等。公司业务分为两个板块,一方面基于自主知识产权的平台提供领先的生命科学研究服务,以外泌体组学平台—Exoomics为核心的高通量多组学解决方案和工程化外泌体改造平台—ModiExo为核心的基础研究解决方案等丰富的产品线,并且围绕客户需求不断推出高效的外泌体研究工具;另一方面是基于核心知识产权的工程化外泌体平台-Echosome赋能外泌体创新药研发,现已建成3000平米外泌体GMP中试车间,并且建立成熟的外泌体生产工艺和质量表征体系,可提供工程化外泌体载体设计开发、工程化外泌体药物PCC开发等CRO服务及工程化外泌体的CDMO服务。公司致力于通过提供系统的外泌体研究与转化解决方案,赋能临床科研,加速临床转化,成为外泌体研究与转化合作伙伴。佰傲谷学习平台会员权益怕错过线下课?无法满足精准学习的需求?开通佰傲谷学习平台会员,灵活学习!
「 本文共:16条资讯,阅读时长约:3分钟 」今日头条无锡科金细胞疗法获PKD孤儿药资格。科金生物细胞治疗产品CG001获FDA授予孤儿药认定,拟用于治疗丙酮酸激酶缺乏症(PKD)。这是一种由PKLR基因的突变导致的罕见隐性遗传疾病,可导致患者出现慢性溶血性贫血,即红细胞加速破坏。CG001是一款体外基因编辑的细胞疗法,通过科金专利技术平台CPISPR/AAV技术,在体外进行造血干细胞编辑,替换变异的PKLR基因,以达到治愈疾病的目的。国内药讯1.信达PCSK-9单抗降脂Ⅲ期临床见刊。信达生物自研PCSK-9抗体托莱西单抗(IBI306)治疗杂合子型家族性高胆固醇血症(HeFH)的中国Ⅲ期研究(CREDIT-2)结果在线发表在期刊BMC Medicine上。与安慰剂组相比,托莱西单抗(150 mg Q2W和450 mg Q4W)均显著降低LDL-C水平,两组患者第12周时LDL-C水平较基线的百分比变化的组间差异为−57.4%和−61.9%,LDL-C水平降低50%以上的患者比例分别达到59.6%和75.0%;IBI306总体安全性良好。2.迈威铁稳态调节单抗上I期临床。迈威生物铁稳态调节大分子新药9MW3011在中国开展的首次人体 (FIH)I期临床完成首例受试者给药。9MW3011是一款创新靶点单抗药物,特异性结合并上调肝细胞表达铁调素的水平,抑制铁的吸收和释放,以调节体内的铁稳态。该新药拟开发用于治疗β-地中海贫血铁过载和真性红细胞增多症。在美国,9MW3011也获批开展用于真性红细胞增多症患者的临床试验。3.礼来心血管疾病新药在华获批临床。礼来脂蛋白(a)[Lp(a)]抑制剂1类化药LY3473329片获国家药监局临床试验默示许可,拟开发用于治疗动脉粥样硬化性心血管疾病伴Lp(a)升高的患者。高Lp(a)定义为血浆中Lp(a)水平>125 nmol/L(或约50 mg/dL),是心血管疾病的重要风险因素。根据ClinicalTrials官网,该产品正在Ⅱ期临床评估用于Lp(a)升高且心血管事件风险较高的成年患者的治疗潜力。4.合源CD19靶向CAR-T在美获批临床。合源生物靶向CD19的CAR-T产品赫基仑赛注射液(CNCT19细胞注射液)获FDA临床许可,拟用于治疗成人复发或难治性B细胞型急性淋巴细胞白血病(r/r B-ALL)。公布于ASH2022年会上的临床数据显示,赫基仑赛注射液的总体缓解率(ORR)达到82.1%,且安全性良好。此前,该新药已获得FDA授予孤儿药资格。5.百奥赛图抗体平台RenLite授权杨森。百奥赛图宣布与强生旗下杨森就其专有抗体药物RenLite®平台签订非独家授权协议。百奥赛图RenMice平台是基于SUPCE基因编辑技术开发的,包括RenMab、RenLite和RenNano全人源转基因小鼠平台,通过大片段原位替换人源抗体基因序列,保留小鼠Fc区域序列,保证全人抗体的产生和免疫系统发育正常。根据协议,杨森将利用RenLite®平台、针对不限数量药物靶点,开发、生产和商业化可用于任何用途的全人共轻链抗体和其他生物制品。6.丽珠医药引进一款抑酸新药。丽珠医药宣布与Onconic公司就后者临床后期创新钾离子竞争性酸阻滞剂(P-CAB)zastaprazan签署独占许可授权协议,丽珠医药将获得zastaprazan的大中华区授权。zastaprazan具有起效快、抑酸效果持久等特点,正在韩国开展Ⅲ期临床评估用于治疗糜烂性食管炎的效果。根据协议,Onconic将获得1500万美元首付款,共计不超过1.1250亿美元开发和销售里程碑潜在付款,以及产品的销售提成。国际药讯1.FDA发布AMD基因治疗产品指南草案。近日,FDA 发布一份涉及湿性老年黄斑变性(wet AMD)药物开发的指南草案,对试验设计、纳入标准和疗效终点等方面给出指导意见。对于试验设计,FDA建议进行随机、平行组、双盲试验。出于安全性考虑,FDA建议至少有400例患者接受实验性治疗,并至少有300例患者接受为期9个月的随访;以及该试验应包括50岁以上的患者,并且至少应进行一项至少两年的安全性对照试验。2.首款Rett综合征新药获FDA批准上市。Acadia公司开发的新型IGF-1氨基末端三肽类似物Daybue(trofinetide)获FDA批准上市,成为首款Rett综合征治疗药物,用于成人和2岁以上儿童患者。Trofinetide通过减少神经炎症和支持突触功能来治疗Rett综合征的核心症状。Rett综合征是一种罕见遗传性神经发育障碍,由一种叫做MECP2.3的基因的X染色体突变引起,通常发生在女童身上。3.Qtorin雷帕霉素Ⅱ期试验积极。Palvella公司在研药品Qtorin雷帕霉素在治疗微囊性淋巴管畸形患者的Ⅱ期临床获积极结果。与基线相比,Qtorin雷帕霉素治疗显著改善患者包括病变高度、渗漏和出血等多项重要疾病负担,受试者达到“大幅度改善(Much Improved)”或“极大幅度改善(Very Much Improved)的比例为100%,药物的耐受性良好,无药物相关严重不良事件,在体循环中亦未观察到雷帕霉素。4.Vertex糖尿病干细胞疗法获批临床。Vertex公司第二款同种异体干细胞的全分化胰岛细胞疗法VX-264获FDA批准开展Ⅰ/Ⅱ临床试验,拟用于1型糖尿病(T1D)的治疗。VX-264包装在Vertex开发的独有免疫保护医疗器械中,通过手术植入患者体内,在保护细胞不受免疫排斥的同时,释放细胞生成的胰岛素。此前,该公司同类产品VX-880用于治疗T1D的Ⅰ/Ⅱ期临床已获得概念验证积极结果。5.新型同种异体细胞疗法上Ⅰ期临床。Creative Medical公司宣布与Syneos Health公司就其针对1型糖尿病的同种异体细胞疗法CELZ-201开展Ⅰ/Ⅱ临床试验达成合作协议。Syneos Health是一家全集成生物制药解决方案机构,已建立去中心化的临床试验中心网络,旨在推动“数字医疗技术解决方案”。CELZ-201可通用供体细胞的分泌因子来重新编程患者自身的免疫细胞。该新药已在今年2月获得FDA临床许可。6.默沙东布局EBV纳米颗粒疫苗。OPKO Health旗下公司ModeX Therapeutics与默沙东就其靶向爱泼斯坦-巴尔病毒(EBV)的临床前纳米颗粒候选疫苗MDX-2201达成独家许可和合作协议。MDX-2201能够表达多达24个拷贝的重组抗原,以增强病毒关键组分的呈递;多靶点途径的设计旨在抑制B细胞和上皮细胞的感染。根据协议,OPKO将获得5000万美元的预付款,高达约8.7亿美元的开发和商业化里程碑后期付款。默沙东将负责产品的临床开发和商业化。医药热点1.马晓伟连任新一届国家卫健委主任。3月12日上午,十四届全国人大一次会议第五次全体会议表决通过:由马晓伟继续担任国家卫生健康委员会主任。马晓伟自2018年3月担任国家卫健委主任以来,致力于推进医疗卫生健康事业高速发展:积极落实分级诊疗;推进县医院能力提升“千县工程” ;并针对实现公立医院“三个转变、三个提高”、构建高质量发展的新体系、破除制约高质量发展的体制机制障碍等方面,提出一系列指示要求。2.四川率先开展口腔牙冠竞价挂网。3月10日,四川省医保局发布《关于开展口腔牙冠竞价挂网工作的通知》。《通知》明确,由四川省医保局率先在全国组织开展口腔牙冠竞价挂网。本次竞价挂网产品为单牙种植使用的全瓷牙冠产品,材质主要成分为氧化锆,包含白锆、彩锆(含单色彩锆和分层彩锆)。四川省所有开展口腔种植牙服务的公立医疗机构均应参加。3.柳叶刀:二甲双胍可预防新冠后遗症。明尼苏达大学的研究人员在《柳叶刀》预印本平台发表:Outpatient Treatment of COVID-19 and the Development of Long COVID Over 10 Months:A Multi-Center,Quadruple-Blind,Parallel Group Randomized Phase 3 Trial 的论文。这项大规模随机对照临床试验显示, 在新冠感染早期使用二甲双胍治疗,能够将长期新冠发生率降低42% ,如果在出现症状4天内使用二甲双胍,能够将长期新冠发生率降低63%。评审动态 1. CDE新药受理情况(03月13日) 2. FDA新药获批情况(北美03月09日)股市资讯上个交易日 A 股医药板块 +1.33%涨幅前三 跌幅前三方盛制药+10.00% 安 必 平 - 8.47%葵花药业 +9.99% 诺泰生物 -7.51%西藏药业 +9.33% 仁度生物-7.27%【中源协和】子公司药品VUM02注射液新增两个适应症慢加急性(亚急性)肝衰竭和急性呼吸窘迫综合征临床试验申请《受理通知书》。【片仔癀】收到《温胆片·期临床试验总结报告》。【赛升药业】参股公司康乐卫士将于2023年3月15日在北京证券交易所上市,发行价格42.00元/股,公司持有康乐卫士68.2万股(总股本0.48%)。- The End -戳“阅读原文”,了解更多医药研发及股市资讯。
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