Modis Therapeutics, Inc.

2026年1月21日，借助人工智能技术专注于推进具有潜力的罕见病疗法的生物制药企业Mendra宣布正式成立，同时完成超额认购的8200万美元A轮融资。 本轮融资由奥博迈德资本（OrbiMed）、8VC和5AM Ventures联合领投，Lux Capital和Wing VC参与投资。   Mendra旨在革新罕见病疗法的研发与商业化模式，以更高效的方式惠及全球患者。公司计划运用AI技术加速患者识别、临床试验入组及全球市场准入进程。A轮融资资金将用于收购并开发Mendra产品管线中的首批罕见病资产。   Mendra联合创始人兼首席执行官Joshua Grass表示：“我们创立Mendra，是为了更高效地向全球患者提供具有高潜力的罕见病药物。通过将深厚的罕见病领域专业积淀与AI驱动的能力相结合——覆盖资产筛选、临床研发及全球商业化等罕见病药物开发中的核心挑战领域——我们相信能够缩短研发周期、提升执行效率，并扩大这类医疗需求未得到充分满足的患者的用药可及性。”   Mendra由一支经验丰富的管理团队领导，该团队在企业创建、罕见病药物研发、全球商业化及AI软件开发领域拥有数十年经验。 Joshua Grass，联合创始人兼首席执行官，拥有超过20年生物制药行业领导经验，曾在Modis Therapeutics和Escient Pharmaceuticals任职，且在打造BioMarin公司罕见病产品管线中发挥关键作用。 Jeff Ajer，首席商务官，拥有超过25年全球商业化经验，曾担任BioMarin首席商务官，期间搭建并领导了公司的商业化体系，在全球范围内成功推出多款罕见病疗法。  Lalarukh Haris Shaikh博士，联合创始人兼首席技术官，在生命科学、医疗健康与技术的交叉领域拥有深厚经验；此前曾Palantir Technologies生命科学与航空航天部门执行副总裁。  Gregory Balani博士，业务发展副总裁，此前曾领导Escient Pharmaceuticals的业务发展工作，还曾在Zogenix和拜耳（Bayer）担任业务发展相关职务，最近担任Avego Bioscience Capital的风险投资人。 关于Mendra Mendra由8VC和5AM Ventures于2025年联合创立，是一家专注于改善全球罕见病疗法研发与商业化进程的生物制药公司。公司由首席执行官Joshua Grass联合创立并领导，拥有一支高度专业的管理团队，通过运用AI技术解决罕见病领域在患者识别、数据整理及临床研发方面长期存在的挑战。通过简化药物研发流程，Mendra计划加速创新疗法向医疗需求未得到充分满足的患者群体的可及性。Mendra总部位于旧金山。如需了解更多信息，请访问官网： https://www.mendra.com/ 参考资料： https://mendra.com/post/mendra-launches-with-82-million-series-a --------- End --------- 感兴趣的读者，可以添加小邦微信加入读者实名讨论微信群。添加时请主动注明姓名-企业-职位/岗位或姓名-学校-职务/研究方向。

引言 2025年，FDA共批准了46款新药，这一数字相较于2024年的50款略有下降，也低于2023年的55款获批数量。小分子药物在46款获批药物中占据31款（占比67%），且涉及多个治疗领域，在精准肿瘤学领域的表现尤为突出。这一点在非小细胞肺癌（nSCLC）的治疗中体现得最为明显，有多款针对基因组定义亚型的治疗药物获批。 其中，最为引人注目的监管举措之一是罕见地批准了一款“全新-全新”组合药物：Verastem公司的avutometinib与defactinib联合用药（Avmapki Fakzynja Co-Pack®®），该组合将一款MEK通路抑制剂与一款FAK（黏着斑激酶）抑制剂联用，用于治疗KRAS突变型、复发性、低级别浆液性卵巢癌。值得注意的是，FDA将该组合包装视为单一新药获批。 除肿瘤学领域外，2025年还推出了多款针对耐药病原体的首创新抗感染药物、一款用于急性疼痛的首创非阿片类NaV1.8抑制剂，以及在癌症领域之外持续取得进展的可逆共价激酶抑制剂（例如，免疫学领域的BTK抑制剂）。 以下为获批小分子药物的结构、作用机制、研发方与销售方以及适应症等信息。肿瘤学小分子药物获批情况 共有九款小分子药物获批用于肿瘤学相关适应症，具体如下： 1.曲奥舒凡（Grafapex®）：一种双功能DNA烷化剂，获批与氟达拉滨联合使用，作为1岁及以上急性髓系白血病（AML）或骨髓增生异常综合征（MDS）患者异基因造血干细胞移植（alloHSCT）前的预处理方案。该药在美国获批前，已于2019年获EMA批准。在美国，Medexus公司从Medac公司获得授权，拥有该药的独家商业权。曲奥舒凡于2015年被授予孤儿药资格认定。 2.avutometinib + defactinib（Avmapki Fakzynja Co-Pack®®）：一种口服固定剂量联合方案，获批用于既往接受过全身治疗后复发、KRAS突变型、低级别浆液性卵巢癌（LGSOC）的成年患者。Avutometinib是一种“RAF/MEK钳夹剂”，通过诱导形成显性负性RAF-MEK复合物来抑制MEK激酶活性，从而限制RAF介导的MEK1/2磷酸化这一矛盾现象。Defactinib可抑制FAK和PYK2，对RAS/MAPK信号通路反馈环路的重新激活起到互补性抑制作用。 3.他雷替尼（Ibtrozi®）：一种口服、可穿透中枢神经系统的ROS1酪氨酸激酶抑制剂，获批用于局部晚期或转移性ROS1阳性非小细胞肺癌（nSCLC）成年患者。尽管自2016年克唑替尼获批以来，已有多种ROS1抑制剂凭借临床获益获批上市，但获得性耐药常常限制疾病的长期控制。他雷替尼最初由第一三共发现，2018年授权给安锐生物制药，2024年4月安锐生物制药被Nuvation Bio收购后，该药归Nuvation Bio所有。 4.舒沃替尼（Zegfrovy®）：一种口服、共价结合的表皮生长因子受体（EGFR）酪氨酸激酶抑制剂，获批用于既往接受过含铂化疗后疾病进展或复发的、携带EGFR 20号外显子插入突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（nSCLC）成年患者（突变需经FDA批准的检测方法检出）。舒沃替尼由迪哲（江苏）医药发现并上市，通过FDA加速批准途径获批。 5.多达维普隆（Modeyso®）：一种首创、口服、可穿透血脑屏障的双靶点线粒体CLPP（酪蛋白溶解蛋白酶P）激活剂/多巴胺D2受体拮抗剂，获批用于既往接受过治疗、携带H3(K27M)突变的进展性弥漫中线胶质瘤（DMG）患者（年龄≥1岁）。多达维普隆最初由Oncoceutics公司研发，2021年被Chimerix公司收购。最终，在2025年Chimerix公司被Jazz制药收购后，Modeyso由Jazz制药上市销售。 6.宗格替尼（Hernexeos®）：一种口服、可穿透血脑屏障、共价结合、HER2选择性酪氨酸激酶抑制剂，获批用于既往接受过全身治疗、肿瘤携带HER2酪氨酸激酶结构域（TKD）激活突变（经FDA批准的Oncomine Dx靶向检测检出）的不可切除或转移性非鳞状非小细胞肺癌成年患者。宗戈替尼设计为优先抑制HER2，同时尽量减少对EGFR的抑制，旨在为这类以往难以用早期、选择性较低的HER家族酪氨酸激酶抑制剂治疗的患者群体提供更具突变针对性的治疗方法。宗戈替尼由勃林格殷格翰发现并上市。 7.imlunestrant（Inluriyo®）：一种口服选择性雌激素受体降解剂（SERD），获批用于既往接受过内分泌治疗、雌激素受体阳性（ER+）、人表皮生长因子受体2阴性（HER2-）、雌激素受体1（ESR1）突变型、晚期或转移性乳腺癌成年患者。ESR1突变通常在芳香化酶抑制剂的选择压力下产生，可促进不依赖配体的雌激素受体信号传导，导致对标准内分泌治疗产生耐药性，这为新一代雌激素受体降解剂提供了明确的研发依据。imlunestrant由礼来公司发现并上市。 8.ziftomenib（Komzifti®）：一种口服menin抑制剂，获批用于既往接受过治疗、携带易感核磷蛋白1（NPM1）突变且无其他满意治疗选择的复发或难治性急性髓系白血病（AML）成年患者。Menin（由MEN1基因编码）在内分泌组织中以肿瘤抑制因子而闻名，然而在特定的AML亚群中，它作为关键支架/辅助因子，维持促白血病的转录程序，尤其是在由KMT2A（混合谱系白血病）重排和相关HOX/MEIS基因失调驱动的白血病中。Menin抑制对NPM1突变型AML也有效，这类白血病依赖野生型menin-KMT2A复合物维持促白血病的转录程序。该药获批时带有分化综合征的黑框警告以及其他注意事项，包括QTc间期延长。该研发项目最初由密歇根大学开展，2014年授权给Kura肿瘤学公司。 9.sevabertinib（Hyrnuo）：一种口服、可逆、突变选择性HER2酪氨酸激酶抑制剂，获批用于既往接受过治疗、局部晚期或转移性、非鳞状非小细胞肺癌成年患者，其肿瘤携带HER2激活突变。HER2突变型非小细胞肺癌是一个基因定义的亚群，针对该亚群的有效靶向治疗有限，尤其是对于既往治疗后疾病进展的患者。sevabertinib是2025年继共价抑制剂宗格替尼（Hernexeos）获批后，第二个获批用于HER2突变型非小细胞肺癌的小分子药物。该研发项目是拜耳公司开发工作与丹娜-法伯癌症研究所和布罗德研究所学术发现及转化研究长期合作的成果。 遗传病小分子药物获批情况           三种小分子药物获批用于治疗遗传病适应症，具体如下： 10.mirdametinib（Gomekli®）：一种口服、可穿透血脑屏障的MEK1/2抑制剂，用于治疗有症状且无法手术的1型神经纤维瘤病相关丛状神经纤维瘤的成人和儿童患者。NF1-PN是一种由NF1（神经纤维蛋白1）致病性变异引起的罕见遗传性疾病，其特征是良性外周神经鞘肿瘤，可引发严重病况，包括疼痛、功能障碍、毁容以及局部压迫导致的并发症。其最初由辉瑞研发，后来通过与辉瑞签订的全球许可协议转让给了SpringWorks公司。 11.依拉米肽（Forzinity®）：一种首创的心磷脂结合肽，靶向线粒体内膜。该药为每日一次皮下注射给药，获FDA加速批准，用于改善体重≥30公斤的巴思综合征（Barth syndrome）成人和儿童患者的肌肉力量。依拉米肽由康奈尔大学和蒙特利尔临床研究所共同发现，并由Stealth BioTherapeutics公司获得许可并进行开发。 12.doxecitine and doxribtimine（Kygevvi®）：一种首创的口服核苷疗法，用于治疗在12岁及之前出现症状的胸苷激酶2缺乏症（TK2d，thymidine kinase 2 deficiency）成人和儿童患者。Kygevvi是两种嘧啶核苷（脱氧胞苷和脱氧胸苷）的固定组合，旨在补充线粒体DNA维持所需的底物；给药旨在促进这些核苷整合到骨骼肌线粒体DNA中，恢复TK2d突变导致的线粒体DNA拷贝数。TK2d是一种超罕见疾病（已描述病例约120例），属于线粒体DNA耗竭综合征，其特征是进行性肌肉无力，可包括呼吸衰竭。Kygevvi源自哥伦比亚大学欧文医学中心Michio Hirano博士实验室和瓦勒德赫布隆研究所（Vall d'Hebron Research Institute）神经肌肉和线粒体病理研究组负责人Ramon Martí博士实验室的研究。该计划及相关知识产权于2016年授权给Modis Therapeutics（作为MT1621），2019年被Zogenix公司收购，现由优时比（UCB）公司销售。 神经病学小分子药物获批情况           两款小分子药物获批用于神经病学相关适应症，具体如下： 13.苏泽曲林（Journavx®）：一种首创的NaV1.8抑制剂，用于治疗成人中重度急性疼痛。苏泽曲林的申请获得了FDA授予的突破性疗法认定、快速通道资格和优先审评资格。苏泽曲林由Vertex公司发现并销售。 14.曲地匹坦（Nereus®）：一种口服、选择性的人体P物质/NK-1（神经激肽-1）受体拮抗剂，获批用于预防成人晕动病引起的呕吐。该药物的开发历程包括：2012年，Vanda制药公司从礼来公司获得曲地匹坦的许可；2018年，FDA对该药物实施部分临床试验暂停，后于2025年12月解除。曲地匹坦是四十多年来首个获批用于治疗晕动病的新药理学选择。Vanda公司正在继续开发曲地匹坦，包括用于治疗GLP-1R激动剂的恶心和呕吐副作用。 传染病小分子药物获批情况           两款小分子药物获批用于传染病相关适应症，具体如下： 15.吉泊达星（Blujepa®）：一种首创的口服三氮杂苊烯类抗菌药，通过一种与氟喹诺酮类不同的结合模式抑制细菌II型拓扑异构酶（DNA旋转酶和拓扑异构酶IV）。氟喹诺酮类是已确立的拓扑异构酶靶向类药物，但目前因广泛耐药而受到限制。吉泊达星于2025年3月首次获批，用于治疗成年女性及≥12岁（体重≥40公斤）的儿科女性患者的单纯性尿路感染；随后于2025年12月获得FDA扩大批准，用于治疗≥12岁（体重≥45公斤）且替代治疗方案有限或无替代方案的患者中，由敏感淋病奈瑟菌引起的单纯性泌尿生殖系统淋病。吉泊达星由葛兰素史克公司发现并销售。 16.唑氟达星（Nuzolvence®）：一种口服细菌II型拓扑异构酶抑制剂，获批用于治疗由淋病奈瑟菌引起的单纯性泌尿生殖系统淋病。从结构上看，唑氟达星具有独特的螺环巴比妥酸基序，是首创的螺吡啶三酮类化合物，其设计通过一种与氟喹诺酮类不同的机制抑制II型拓扑异构酶。鉴于氟喹诺酮类耐药性已有充分记载，这一差异机制具有重要意义。据报道，与这一差异机制相符的是，唑氟达星在体外对多种已获批抗生素类别未表现出交叉耐药性。该项目最初由阿斯利康公司开展（AZD0914），该公司推进了该化合物的早期临床前和1期研究工作；随后，开发工作转交至Entasis治疗公司（阿斯利康抗感染业务分拆公司），该公司通过合作继续推进临床开发。Entasis治疗公司随后被Innoviva特种治疗公司收购，后者领导了支持获批的新药申请提交工作。 血液学小分子药物获批情况 一款小分子药物获批用于血液学相关适应症： 17.瑞扎布鲁替尼（Wayrilz®）：一种口服、可逆共价结合的布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂，用于治疗成人持续性或慢性免疫性血小板减少症（ITP）。瑞扎布鲁替尼由Principia生物制药公司发现，该公司被赛诺菲健赞（目前负责该药物营销）收购。然而，赛诺菲在BTK领域的进展并非一帆风顺，其另一款BTK药物——不可逆共价结合抑制剂托莱布替尼，最近因出现药物性肝损伤（DILI）病例而收到针对多发性硬化症适应症的完整回复函（CRL），这一问题在该靶点领域反复出现。眼科小分子药物获批情况 两款小分子药物获批用于眼科相关适应症： 18.acoltremon（Tryptyr®）：一种首创的局部用TRPM8“冷觉感受器”激动剂，用于治疗干眼病的体征和症状。尽管TRPM8在眼部感觉通路中激活以刺激三叉神经信号传导并增加基础泪液分泌的确切机制在干眼病中尚未完全明确，但人们普遍认为其有此作用。acoltremon源自西班牙的Avizorex制药公司，该公司于2013年从米格尔·埃尔南德斯大学分拆成立。该项目最初以AVX-012推进，直到2019年艾尔建制药公司收购Avizorex，并将该化合物更名为AR-15512，最终在2022年艾尔建被爱尔康收购后，爱尔康获得了该资产。 19.乙酰克里定（Vizz®）：一种瞳孔选择性胆碱能毒蕈碱激动剂，用于治疗成人老花眼。乙酰克里定主要通过作用于虹膜，对睫状肌的刺激极小，从而引起瞳孔缩小（缩瞳），产生“针孔”光学效应，延长景深，使近视力更清晰。乙酰克里定由Lenz治疗公司（原老花眼治疗公司）发现并开发。 免疫学小分子药物获批情况 两款小分子药物获批用于免疫学相关适应症，包括： 20.sebetralstat （Ekterly®）：一种口服血浆激肽释放酶抑制剂，获批用于治疗遗传性血管性水肿（HAE）急性发作。HAE是一种罕见的常染色体显性遗传病，其特征是反复发作，有时甚至会危及生命的肿胀发作。其由KalVista制药公司发现并开发。 21. 瑞布替尼（Rhapsido®）：一种口服布BTK抑制剂，用于治疗尽管接受H1抗组胺药治疗但仍有症状的成人慢性自发性荨麻疹（CSU）患者。瑞布替尼不适用于治疗其他形式的荨麻疹。瑞布替尼可抑制CSU中导致风团和瘙痒的肥大细胞/嗜碱性粒细胞信号传导以及下游组胺（和其他促炎介质）的释放。瑞布替尼由诺华公司发现并推向市场。 呼吸系统小分子药物获批情况 两款小分子药物获批用于呼吸系统相关适应症，包括： 22.brensocatib（Brinsupri®）：一种首创的口服每日一次二肽基肽酶1（DPP1）/组织蛋白酶C抑制剂，获批用于治疗成人及12岁及以上儿童患者的非囊性纤维化支气管扩张症（NCFB）。brensocatib通过抑制DPP1（一种在中性粒细胞成熟过程中激活中性粒细胞丝氨酸蛋白酶所需的酶），旨在减少蛋白酶驱动的气道炎症和组织损伤。brensocatib最初由阿斯利康研发，并于2016年授权给其目前的市场推广方Insmed公司。 23.奈米司特（Jascayd®）：一种口服选择性磷酸二酯酶4B（PDE4B）抑制剂，获批用于治疗特发性肺纤维化（IPF），这是十多年来首款获批的IPF新疗法。IPF是一种进行性纤维化性间质性肺疾病，目前尚无治愈方法，且预后通常较差，诊断后中位生存期通常约为3 - 5年。奈拉多米拉司他由勃林格殷格翰发现并推向市场。心血管系统小分子药物获批情况 两款小分子药物获批用于心血管相关适应症，包括： 24.艾曲帕米（Cardamyst®）：一种快速起效、可自行鼻腔给药的非二氢吡啶类L型钙通道阻滞剂（CCB），获批用于将成人阵发性室上性心动过速（PSVT）急性发作症状转为窦性心律。艾曲帕米是维拉帕米的结构类似物，鼻腔给药后吸收迅速（报道的达峰时间Tmax约为8分钟），尽管其末端半衰期约为2.5小时，但在达到血药峰浓度（Cmax）后，血浆浓度迅速下降（25分钟时降至Cmax的60%）。这种药代动力学特征是“软药”设计策略的结果，即通过药物的快速代谢确保其作用时间短暂。艾曲帕米由Milestone制药公司发现并推向市场。 25.aficamten（Myqorzo®）：一种新一代口服心肌肌球蛋白抑制剂，获批用于改善成人梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）患者的功能状态和症状。与第一代药物玛伐卡坦（mavacamten）相比，aficamten与心肌肌球蛋白催化结构域上一个独特的变构位点结合。该药物设计为半衰期更短，暴露-反应关系更平缓，旨在支持更简便的剂量调整，并可能降低与马伐卡坦相比的药物相互作用风险。aficamten由Cytokinetics公司发现并推向市场。肌肉骨骼系统小分子药物获批情况 一款小分子药物获批用于肌肉骨骼相关适应症： 26.vimseltinib（Romvimza®）：一种口服集落刺激因子1受体（CSF1R）激酶抑制剂，用于治疗成人有症状的腱鞘巨细胞瘤（TGCT），且手术切除可能导致功能受限加重或引发严重并发症。vimseltinib由Deciphera制药公司发现并推向市场。肾脏疾病小分子药物获批情况 一款小分子药物获批用于肾脏疾病相关适应症： 27.阿曲生坦（Vanrafia®）：一种选择性内皮素A（ETA）受体拮抗剂，获批用于治疗原发性免疫球蛋白A肾病（IgAN）且疾病进展风险较高、尿蛋白肌酐比（UPCR）≥1.5 g/g的成人患者。阿曲生坦由雅培（现艾伯维）发现，最初用于肿瘤学领域开发，随后在纳入5000多例患者的SONAR试验（NCT01858532）中评估了其在糖尿病肾病中的应用，该试验证实了ETA阻断可减少蛋白尿，同时强调了通过患者选择来管理体液潴留风险的必要性。艾伯维退出肾脏疾病研发后，Chinook Therapeutics公司于2020年获得了阿曲生坦的全球权益，并将其重新定位用于原发性IgA肾病；2023年8月，诺华以32亿美元首付收购了Chinook公司，并于2025年4月获得了Vanrafia的FDA加速批准。代谢性疾病小分子药物获批情况 一款小分子药物获批用于代谢性疾病： 28.墨蝶呤（Sephience®）：一种口服生物可利用的苯丙氨酸羟化酶（PAH）激活剂，用于治疗成人及儿童苯丙酮尿症（PKU）患者的高苯丙氨酸血症（HPA），该疾病的特点是神经毒性物质苯丙氨酸（Phe）在体内蓄积。墨蝶呤是四氢生物蝶呤（BH4）补救途径的前体物质；与已获批药物沙丙蝶呤（Kuvan®）相比，其设计目的是通过内源性转化为BH4来改善BH4的细胞内递送。墨蝶呤由Censa制药公司发现，在2020年PTC治疗公司收购Censa后，目前由PTC治疗公司负责销售。内分泌学小分子药物获批情况 一款小分子药物获批用于内分泌学相关适应症： 29.paltusotine（Palsonify®）：一种口服非肽类生长抑素受体2（SSTR2）激动剂，用于治疗对手术反应不足和/或无法进行手术的成人肢端肥大症患者。此次获批使paltusotine成为首个可用于肢端肥大症的口服非肽类SSTR2激动剂。此前获批的口服药物奥曲肽（Mycapssa®）是一种每日两次给药的环状肽类药物，用于对注射用生长抑素类似物奥曲肽或兰瑞肽治疗有反应且耐受良好的患者的长期维持治疗。paltusotine由Crinetics制药公司发现并开发。生殖系统疾病小分子药物获批情况 一款小分子药物获批用于生殖系统疾病相关适应症： 30.elinzanetant（Lynkuet®）：一种口服双重神经激肽-1/3（NK1/3）受体拮抗剂，用于治疗中重度血管舒缩症状（VMS），即潮热和盗汗，这些症状由更年期引起，为无法使用或不愿使用全身性雌激素治疗的患者提供了一种非激素替代方案。KaNDy治疗公司从NeRRe公司（本身是葛兰素史克公司的衍生公司）分拆出来，以推进该化合物的开发。拜耳公司于2020年收购KaNDy公司，使其得以在全球范围内开展3期评估，最终获得FDA批准并由拜耳公司进行商业化推广。皮肤病学小分子药物获批情况 一款小分子药物获批用于皮肤病学相关适应症： 31.德戈替尼（Anzupgo®）：一种外用泛Janus激酶（JAK）抑制剂（抑制JAK1/2/3/TYK2），用于治疗对局部皮质类固醇反应不足或局部皮质类固醇不宜使用的成人中重度慢性手部湿疹（CHE）。德戈替尼最初由日本烟草公司发现，并于2014年将除日本外的全球权益授权给LEO制药公司，目前由LEO制药公司负责销售。

Mendra是一家新成立的生物制药公司，专注于利用人工智能推动罕见病药物的收购、研发与全球商业化。公司于2026年完成了8200万美元的A轮融资，由OrbiMed、8VC、5AM等投资方支持。 Mendra旨在借助AI技术解决罕见病领域在患者识别、临床招募和全球市场准入中的关键挑战，加快创新疗法的开发速度并扩大可及性。公司由具有丰富行业经验的高管团队领导，包括曾在BioMarin、Palantir等企业任职的高管。总部设在旧金山，Mendra计划通过科技与专业结合，为全球罕见病患者带来更高效的治疗方案。 有问题，问星光智能体！ 人类基地：YouTube 2026生死线：向“AI垃圾”宣战，创作者洗牌开始！ 投资亮点 一、罕见病赛道的高潜力、高壁垒 罕见病市场具备以下几个显著特点： 1、市场需求大但被忽视：全球约3亿人患有罕见病，其中多数尚无有效治疗手段。 2、药品定价权高、生命周期长：罕见病药物具备“孤儿药”优势，在欧美市场享有专利保护延长、税收优惠、审批快速通道等政策支持。 3、市场竞争相对稀疏：开发难度大、患者人群分散导致进入门槛高，但一旦获批上市，具有极高的市场护城河。 Mendra正是针对“高未满足需求的罕见病”领域布局，具备长线成长价值与明确退出预期。 二、AI赋能药物开发的提效潜力 Mendra将人工智能（AI）应用于药物开发全流程，是本轮投资的核心亮点之一： 1、患者识别：利用AI从真实世界数据中筛选潜在患者，提高招募效率； 2、临床试验设计与执行优化：基于AI分析减少试验时间与成本； 3、全球市场准入路径智能化：通过AI预测监管策略、支付模型，加速全球商业化落地。 AI不仅能提升开发效率，还能极大缓解罕见病研发中的高失败率与低样本量问题，形成数据驱动的差异化竞争优势。 三、顶级投资机构背书与资源支持 本轮融资由OrbiMed、8VC、5AM Ventures三家在生物医药领域极具影响力的机构联合领投，并有Lux Capital、Wing VC等顶级风投参与，体现出资本市场对Mendra商业模式与团队的高度认可。 其中： 1、OrbiMed是全球最大的医疗健康专注投资机构； 2、8VC和5AM 在早期生物科技公司孵化与AI交叉科技投资上经验丰富。 这不仅提供资金支持，更为Mendra后续资源整合、资产引进、上市路径打下坚实基础。 四、高管团队“实战派+跨界派”组合 Mendra的管理团队具备显著的跨界协同优势： CEO Joshua Grass：曾成功推动Modis Therapeutics被收购，并深度参与BioMarin罕见病管线构建； CCO Jeff Ajer：主导多个罕见病药物的全球商业化，深谙罕见病商业模式； CTO Shaikh博士：来自Palantir，具有生命科学与AI融合背景，推动AI工具在药物研发中的落地； BD负责人Balani：具有大药企和VC双重视角，有利于项目筛选与后续并购。 该团队具备药物开发-技术创新-商业变现全链路执行力，是Mendra成功的核心保障。 五、明确的早期战略与快速执行路径 Mendra融资后将直接用于并购优质罕见病资产，这一战略具备以下优势： 1、避免“从零开始”研发的高风险； 2、快速搭建资产组合，提升估值； 3、为后续B轮或IPO储备管线。 同时，公司强调全球化视野，有望将优质药物推广至全球多个市场，放大市场回报。 Mendra的价值分析 一、产品优势：聚焦高潜力罕见病药物 Mendra定位为罕见病治疗药物公司，目标是开发并商业化针对高度未满足医疗需求的突破性药物。产品策略强调： 1、选择具有明确生物学机制、潜力大但尚未被满足的罕见疾病领域； 2、专注可快速推进临床开发和商业化的候选资产； 3、优先并购或授权已有临床数据支持的药物资产，降低早期研发风险。 二、技术优势：AI赋能全流程药物开发 Mendra是一家“AI原生”型生物医药公司（AI-native biopharma），其技术优势主要体现在以下几个方面： 1、利用AI工具加速患者识别，尤其适用于患者数量稀少、分布分散的罕见病； 2、应用AI驱动的数据平台，优化临床试验设计与执行； 3、强调数据整合与可视化能力，提高药物开发与监管沟通效率； 4、CTO来自Palantir，拥有大型数据系统在医药行业的落地经验，使技术平台更具可操作性和行业适配性。 三、平台优势：数据+临床+商业化的一体化能力 Mendra构建的是一个集成数据科学、临床开发与全球商业化的AI驱动平台，具备如下综合能力： 1、通过技术平台标准化资产评估流程，迅速筛选高价值管线； 2、快速接入不同来源的真实世界数据（RWD）与临床数据； 3、构建从药物识别到全球市场推广的端到端能力。 这类平台型能力将提升其资产复制能力与运营效率，并具备扩展性与协同性。 四、服务优势：跨界团队驱动一站式解决方案 Mendra团队经验覆盖药物开发、AI技术、商业拓展与全球市场，核心成员包括： 1、曾在BioMarin主导多个罕见病药物全球上市的高管； 2、Palantir前高管，熟悉AI系统如何赋能制药企业； 3、具备医药产业并购与投资视角的BD负责人。 这样的团队组合意味着Mendra不仅能“做产品”，更能完成从技术验证到临床开发，再到市场渗透的全流程闭环。 五、商业模式：AI加速+并购整合的双轮驱动 Mendra的商业模式具备以下特征： 1、“Buy + Build”策略：通过并购临床阶段资产快速搭建产品管线； 2、AI降本增效：通过数据驱动减少研发周期与临床试验成本； 3、全球化商业化能力：通过高管经验与数据系统提升市场拓展效率； 4、模式具有强烈的可复制性，为未来拓展多个病种或区域提供支持。 六、医疗价值：推动“被忽视人群”进入主流治疗体系 罕见病长期面临“患者少、数据少、资源少”的困境。Mendra的策略带来的医疗价值包括： 1、为小众患者群体提供创新治疗选项； 2、缩短研发周期，提高罕见病患者药物可及性； 3、通过数据化手段提高药物疗效评估与监管透明度。 这不仅有助于实现商业价值，也体现了其社会与医疗伦理价值。 七、未来前景：新一代“平台型+资产型”生物公司代表 未来Mendra具备以下成长路径： 1、打造领先的AI罕见病开发平台，形成数据壁垒； 2、持续通过并购快速扩充管线，提高公司估值； 3、有望在3-5年内通过IPO或并购退出； 4、若AI成果显著，将成为AI赋能医药研发的行业典范。 考虑到其战略清晰、资源雄厚、团队强大，Mendra具备成为“罕见病领域的AI版BioMarin”的潜力。  AI-native生物制药 Mendra作为一家“AI原生”（AI-native）的生物制药公司，在药物开发的全流程中嵌入人工智能技术，致力于突破罕见病药物研发的传统瓶颈。以下是对其AI赋能全流程药物开发技术体系的详细分析，结合当前业界AI+生物医药趋势及Mendra高管背景推断其核心技术路径与价值点： 一、全流程AI赋能模型概览 Mendra将人工智能技术嵌入以下药物开发关键环节，构建出“从资产筛选到临床试验再到市场准入”的端到端系统： 资产识别→ 患者筛选→ 数据整合→ 临床试验设计与管理→ 注册申报→ 商业化路径优化 这不仅是“局部AI工具”的叠加，而是一个系统性的数据驱动开发平台。 二、核心技术模块详解 1. AI辅助资产识别与管线构建 通过自然语言处理（NLP）和知识图谱技术，从科学文献、专利、数据库（如PubMed、ClinicalTrials.gov）中挖掘潜在的高价值靶点与候选药物； 使用机器学习模型评估资产的机制相关性、临床潜力与商业可行性； 有望建立AI评分系统，辅助M&A决策，构建并购优先级列表。 价值：在罕见病领域尤其关键，可识别被低估的“孤儿资产”，构建高性价比管线组合。 2. AI驱动患者识别与精准招募 利用AI模型处理电子病历（EMR）、基因组数据和影像数据等，识别符合特定临床标准的罕见病患者； 与全球医院和数据平台（可能合作Palantir系统）对接，构建跨地区、多病种患者数据库； 实现患者画像建模与分布预测，辅助临床试验选点与招募计划。 价值：极大缓解罕见病领域“招募难”问题，缩短试验启动时间30-50%。 3.数据整合与智能分析平台 构建统一的数据湖（Data Lake）系统，整合RWD（真实世界数据）、RWE（真实世界证据）、实验室数据、基因组数据等； 使用AI进行异构数据清洗、标准化与标签化，辅助药效/毒性评估； 建立高可信度的“数字孪生患者”模型，用于模拟疾病演化与干预路径。 价值：打造核心竞争壁垒，提升数据资产质量，是Mendra“平台型能力”的关键基础。 4. AI优化临床试验设计与实时管理 自动化试验方案生成：使用AI工具分析既往试验数据与疾病特征，提出入组标准、终点设置、样本量建议； 实时监控与预测分析：通过AI持续分析试验数据，预测中期疗效/副作用趋势，辅助调整试验策略； 可能部署虚拟临床试验平台，提升患者参与率与数据收集效率。 价值：大幅缩短临床试验周期（有望降至原来的60-70%），降低失败风险。 5.注册申报与监管对接智能化 利用NLP技术自动生成CTD（Common Technical Document）等注册文件初稿； 分析不同国家监管偏好与审批路径，提供智能路径优化建议； 预测定价审批、医保准入策略，支持上市后商业化部署。 价值：增强合规性与审批效率，提升药品上市成功率。 三、AI系统的技术底层推测 结合CTO Lalarukh Shaikh 的Palantir背景和官网描述，推测Mendra使用的AI平台具备以下技术特性： 1、基于图神经网络的病理机制推理引擎； 2、联邦学习/隐私计算能力，支持跨机构数据协同分析； 3、数据可视化与交互式仪表盘，支持研发决策层实时介入； 4、高度模块化的平台架构，便于未来扩展至多病种/多资产。 四、Mendra的AI战略价值与行业定位 战略维度 Mendra的AI赋能优势 开发效率 全流程降本增效，尤其适用于“小样本高价值”罕见病 资产敏捷性 快速判断并购价值，实现精确投资配置 扩展性 平台模块可复制到多个病种，实现横向业务拓展 退出价值 可定位为AI平台型药企，具备被大药企收购吸引力 Mendra不是传统意义的“AI工具使用者”，而是将AI作为企业核心运营逻辑嵌入的生物公司，这在罕见病领域极具开创性。 五、未来进阶潜力 未来，Mendra可在AI方向实现以下拓展： 1、预训练药物发现模型：如AlphaFold等结构预测结合靶点筛选； 2、AI辅助药品生命周期管理：上市后追踪疗效、并预测重新定价与再适应症开发； 3、自建AI SaaS平台：输出服务于中小型Biotech公司，形成商业闭环。 欲深入了解更多行业洞察，请扫以下二维码加入社群：                  公司已完成项目 星际微光已完成的项目（截至2023.9，仍在继续......）  圆满中秋 | 星际微光七年完成100个咨询项目 咨询、调研、PR、投资、融资、营销、技术转化项目需求请扫码联系我们： 点击“阅读原文”，看看：微塑料恐慌