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注:本文不构成任何投资意见和建议,以官方/公司公告为准;本文仅作医疗健康相关药物介绍,非治疗方案推荐(若涉及),不代表平台立场。任何文章转载需得到授权。
根据FDA官网,截至今日美国FDA下属的药品评价与研究中心(CDER)共批准了21款新药,其中包括6款生物药新药。这些生物药新药里有三款癌症治疗领域产品上市分别为Imdelltra、Anktiva和Tevimbra;一款心血管疾病领域产品Winrevair,一款血液系统疾病领域产品Piasky,以及一款医美产品Letybo上市。小编总结如下:
1、Roche:Piasky
6月20日,美国FDA网站显示罗氏(Roche)所开发的新一代C5循环抗体Piasky(crovalimab,可伐利单抗)获批上市,用以治疗体重至少40公斤的阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)成人和13岁及以上的儿科患者。
可伐利单抗是一款靶向补体蛋白C5的可循环使用人源化单克隆抗体,旨在阻断人体免疫系统中的补体系统。该产品通过连续单克隆抗体回收技术工程化改造,与C5结合可以诱导C5蛋白的降解,然后这一抗体可以通过与FcRn受体结合,重新被释放到细胞外,与其它C5蛋白结合。因此,可伐利单抗在较低的剂量就可以达到迅速和持久的补体通路抑制。
此次批准基于3期COMMODORE 2研究(NCT04434092)数据,该研究比较了crovalimab与eculizumab在未接受过补体抑制剂治疗的PNH患者中的疗效。研究结果表明,每四周进行一次皮下注射的Piasky可控制病情,且耐受性良好。与每两周静脉注射一次的现有标准C5抑制剂eculizumab相比,PiaSky的疗效并不差,安全性也相当。接受PiaSky治疗者的不良反应发生率与接受依库珠单抗治疗者的不良反应发生率相似(分别为78%和80%)。
2、安进:Imdelltra
5月16日,安进公司宣布FDA已加速批准 IMDELLTRA™ (tarlatamab-dlle) 用于治疗成人广泛性皮炎患者铂类化疗期间或之后疾病进展的广泛期小细胞肺癌 (ES-SCLC)。若要获得FDA完全批准,还要取决于III期确证性研究的临床获益情况。Imdelltra是首款也是唯一一款靶向DLL3的双特异性T细胞接合剂(BiTE)抗体。
Tarlatamab是一款靶向双特异性抗体(bsAbs),通过同时结合T细胞上的CD3和SCLC细胞上的DLL3,使患者自身的T细胞与SCLC细胞非常接近。这导致了免疫突触的形成和癌细胞的裂解。
FDA加速批准IMDELLTRA 是基于2期DeLLphi-301临床试验的结果,该试验评估了 SCLC患者的IMDELLTRA治疗效果。研究结果发现,10 mg Q2W 剂量 (N=99) 的 IMDELLTRA表现出40%的稳健客观缓解率 (ORR)(95% 置信区间 [CI]:31, 51),中位DoR为9.7个月( CI:2.7,20.7+)。中位总生存期 (mOS) 为14.3个月,最终完整的生存数据尚未成熟。
3、ImmunityBio:Anktiva
2024年4月22日,ImmunityBio开发的IL-15超级激动剂N-803获得FDA批准上市,用于与卡介苗联用治疗对卡介苗不响应且伴有原位癌的非肌层浸润性膀胱癌(NMIBC),商品名为Anktiva。
ANKTIVA是治疗NMIBC的首创IL-15激动剂免疫疗法,基于完全应答(CR)和完全应答持续时间(DOR)的安全性和有效性结果,获得了FDA的突破性疗法认定和批准。在这项单臂多中心试验中,77名可评估患者接受了ANKTIVA和卡介苗维持治疗,疗程长达37个月。通过膀胱镜检查和尿液细胞学检查评估肿瘤状态,并将在每位患者开始参与试验后持续长达五年。
77 名可评估患者的CR率为62%,置信区间上限为73%。截至2023年11月的截止日期,DOR超过47个月,且至今仍在持续。ANKTIVA和卡介苗的完全应答持续时间超过了24个月,超过了IBCG专家组提出的有意义临床结果规模的基准。
4、默沙东:Winrevair
3月26日,默沙东宣布美国FDA已批准其IIA型激活素受体(ActRIIA)融合蛋白Winrevair(sotatercept)用于治疗成人肺动脉高压(PAH)患者,以提高运动能力,改善WHO功能分级(FC),并降低临床恶化事件的风险。
Winrevair此前已获得美国食品及药物管理局的突破性疗法认定。Winrevair是美国FDA批准的首个治疗PAH的活化素信号抑制剂,代表了一种新型疗法,它通过改善促增殖信号传导与抗增殖信号传导之间的平衡来调节PAH 潜在的血管细胞增殖。
此次获批是基于一项随机双盲,含安慰剂对照的关键性3期临床试验STELLAR的结果。在接受治疗24周后,sotatercept与稳定背景治疗联用,与安慰剂相比,为患者的6分钟行走距离(6MWD)带来了统计显著并且具有临床意义的改善。
在PAH患者中,sotatercept在治疗24周后将患者的6MWD与基线相比提高了40.8米(95% CI,27.5-54.1;p<0.001)。此外,sotatercept还对9项次要终点中的8项提供统计显著和具有临床意义的改善。与安慰剂相比,在中位随访时间为32.7周时,它将患者的疾病临床恶化或死亡风险降低84%。安全性方面,sotatercept的整体安全性特征与2期临床试验中观察到的类似。
5、百济神州:Tevimbra
3月14日,百济神州宣布其PD-1抗体替雷利珠单抗(tislelizumab,商品名:Tevimbra)获得FDA批准上市,用于治疗既往经化疗后进展的晚期或转移性食管磷状细胞癌(ESCC)患者。这次批准是替雷利珠单抗首次在美国获批。
值得注意的是,FDA还在审评替雷利珠单抗作为一线疗法,用于治疗不可切除、复发、局部晚期或转移性ESCC患者,以及局部晚期不可切除或转移性胃或胃食管交界处(G/GEJ)腺癌患者的监管申请。PDUFA日期分别为2024年7月和12月。
替雷利珠单抗此次获批是基于RATIONALE 302临床数据,该试验对比了不可切除、局部晚期或转移性ESCC患者使用雷利珠单抗单药和化疗的有效性和安全性。研究入组了来自欧洲、亚洲和北美洲11个国家和地区共132个研究中心的513例患者。试验达到了主要终点,Tevimbra组中位总生存期(mOS)为8.6个月,而化疗组为6.3个月。
替雷利珠单抗的安全性也优于化疗,最常见 (≥20%) 不良反应为血糖升高、血红蛋白降低、淋巴细胞减少、钠降低、白蛋白降低、碱性磷酸酶升高、贫血、疲劳、AST 升高、肌肉骨骼疼痛、体重减轻、 ALT 升高和咳嗽。
6、Hugel America:Letybo
3月4日,Hugel America宣布其神经毒素Letybo(letibotulinumtoxinA)获得美国FDA批准,用于治疗成人中度至重度眉间纹。
美国FDA的批准得到了三项已完成的III期试验(BLESS I、BLESS II和BLESS III)的积极结果的支持,这些试验在美国和欧洲共招募了1,000多名受试者。Letybo的临床试验结果证明了其在治疗眉间纹方面的有效性和安全性。试验的主要疗效终点为由研究者和受试者使用眉间线量表(GLS)在第4周时对受试者眉间纹改善进行独立评估,获得0或1分且在最大皱眉时较基线改善至少2分的受试者比例。
结果显示,与安慰剂相比,接受Letybo的患者获得治疗成功的比例更高(治疗差异:BLESS I为47%【95% CI,43%-51% 】;在BLESS II中为45%【95% CI,36%-54%】;在BLESS III中为65%【95% CI,59%-71%】。
截至目前,FDA生物制品评价和研究中心(CBER)共批准了10款新产品,包括2款基因疗法、1款细胞疗法、1款RSV疫苗和多款疾病诊断技术和血液制品。
1、Moderna:mRESVIA
5月31日,Moderna宣布美国FDA批准了一种mRNA呼吸道合胞病毒(RSV)疫苗mRESVIA (mRNA -1345),用于保护60岁及以上的成人免受RSV感染引起的下呼吸道疾病。尽管此前曾被FDA以“行政限制”(administrative constraints)为由推迟了,但最终还是顺利获批上市。目前,Moderna已经向全球多个市场的监管机构申请了mRNA-1345的批准。
此次批准是基于3期临床试验ConquerRSV的阳性数据,这是一项在22个国家约3.7万名60岁或以上成人中开展的全球性研究。中位随访3.7个月的主要分析发现,疫苗对RSV下呼吸道疾病(LRTD)的预防效力为83.7% (95.88% CI 66.0%, 92.2%)。这些结果发表在《新英格兰医学杂志》上。在FDA审查期间对主要终点进行了随访分析,包括在主要分析截止日期之前,但直到之后才得到确认的病例。结果与主要分析一致[VE 78.7% (CI 62.9%, 87.8%)],并包含在美国药品说明书中。另一项长期分析表明,在中位8.6个月随访期间,对RSV LRTD仍有保护作用。根据报告显示,在3期试验中未发现严重的安全问题。最常见的不良反应是注射部位疼痛、疲劳、头痛、肌痛和关节痛。
2、辉瑞:BEQVEZ
2024年4月26日,Pfizer(辉瑞)宣布美国FDA已批准其一种基于腺相关病毒(AAV)载体的基因疗法BEQVEZ(fidanacogene elaparvovec-DZKT)上市,用于治疗中度至重度血友病B且对AAV血清型Rh74的中和抗体检测为阴性的成年(18岁及以上)患者。据悉,BEQVEZ的定价为350万美元,与之前获批上市的由UniQure公司开发的B型血友病基因疗法Hemgenix价格一致。
此次获批主要基于III期BENEGENE-2研究(n=45)的积极数据。结果显示,患者接受单剂次BEQVEZ治疗12个月内,年化出血率(ABR)相比标准预防治疗组(接受FIX类药物作为预防替代治疗)显著降低(1.3 vs. 4.43,P<0.0001),达到非劣效标准并且也达到了优效标准。
BEQVEZ目前正在接受欧洲药品管理局 (EMA) 的审查,该疗法最近获得了加拿大监管部门的批准。除BEQVEZ外,辉瑞目前还有两个三期项目正在研究基因疗法,这两个项目针对的人群都有很高的未满足需求:A型血友病和杜氏肌营养不良症。此外,一项3期试验正在研究新型抗组织因子通路抑制剂marstacimab,用于治疗没有因子VIII (FVIII) 或因子IX (FIX) 抑制剂的血友病A或血友病B。目前,FDA和EMA正在分别审查 marstacimab的生物制品许可申请和欧洲市场授权申请。
3、Orchard:Lenmeldy
3月18日,FDA批准了Orchard Therapeutics研发的基因疗法Lenmeldy,用于治疗异染性脑白质营养不良(MLD)儿童患者。定价为425万美元,超过Hemgenix跃升为有史以来最昂贵的药物。Lenmeldy是FDA批准的治疗早发型异染性脑白质营养不良(MLD)儿童患者的唯一疗法,这种基因疗法于2020年在欧盟获批,2022年在英国获批,上市价格为280万英镑(约351万美元,按最新汇率1英镑 ≈ 1.2526美元计算)。
Lenmeldy(atidarsagene autotemcel,原名OTL-200)是利用Orchard的核心技术自体干细胞体外修饰后回输基因疗法研发出来的,旨在使用慢病毒载体将编码芳基硫酸酯酶-A的ARSA转基因导入到MLD患者的自体CD34阳性造血干细胞和祖细胞中,从而通过一次性治疗恢复芳基硫酸酯酶-A的表达,阻止或减缓疾病进展。
此次FDA批准基于37名儿童的数据,进行12年随访(中位时间6.76年),与未经治疗的儿童相比,接受 Lenmeldy 治疗的患者总体生存期显著延长,运动障碍或死亡显著减少。安全性方面,Lenmeldy显示良好的耐受性,无治疗相关严重不良事件或死亡。
4、Iovance:Amtagvi
2月16日,Iovance Biotherapeutics公司宣布,FDA加速批准该公司的肿瘤浸润淋巴细胞(TIL)疗法Amtagvi(lifileucel)上市,用于治疗晚期黑色素瘤,定价51.5万美元。据悉,lifileucel是全球首款获批上市的TIL细胞疗法。
Amtagvi 是一种肿瘤衍生的自体 T 细胞免疫疗法。在治疗前的外科手术中切除患者的一部分肿瘤组织,将患者的T细胞从肿瘤组织中分离出来,进一步制造,然后以单剂量输注的形式返回给同一患者。单剂量的Amtagvi包含7.5亿到72亿个活细胞,从收到肿瘤组织到完成Amtagvi制备大约34天。
Amtagvi 2期临床试验显示:在中位随访时间为27.6个月时,患者客观缓解率(ORR)为31.4%,包含8位患者达完全缓解(CR)与40位患者达部分缓解(PR)。后来,Iovance 4年随访数据显示,最长缓解持续时间为55.8个月。
总结
2024 H1,FDA批准的生物药中绝大部分适应症为肿瘤,说明肿瘤药物仍是药物研发的重头戏,除此之外自免、代谢、抗感染和罕见病仍是热点领域。7月2日,礼来公司生产的抗淀粉样蛋白单克隆抗体Kisunla™(donanemab-azbt)获FDA批准用于治疗早期症状性阿尔茨海默病,这也为今年下半年生物药领域的蓬勃发展开了个好头。下半年又将有哪些生物药闯关FDA成功呢?让我们拭目以待。
参考资料:
[1]https://www.fda.gov/drugs/novel-drug-approvals-fda/novel-drug-approvals-2024
[2]https://www.fda.gov/vaccines-blood-biologics/development-approval-process-cber/2024-biological-license-application-approvals
[3]各公司公告
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8月16日 苏州国际博览中心B馆B102 核酸药物开发前沿论坛
会议日程
09:00-09:20 mRNA疫苗与mRNA药物
回爱民 | 惠正奇医药,创始人
09:20-09:40 寡核苷酸药物开发的监管挑战
杨永胜 | 海昶生物,资深副总裁兼核酸创新研究院院长
09:40-10:00 核酸药物的早期开发
嘉宾行程确定中
10:00-10:20 小核酸干扰药物的递送和临床进展
杨宪斌 | 圣诺医药大中华区CSO;圣诺医药中国总部苏州总经理
10:20-10:40 寡核苷酸药物中的杂质来源
冯 冰 | 中肽生化,寡核苷酸研发资深总监
10:40-11:00 小核酸药物的创新实践
苏晓晔 | 石药集团,核酸药物研究院负责人
11:00-11:20 Nucleosidic phosphoramidites: an optimized approach in their synthesis, quality evaluation and impurities characterization
Beatrice Trucchi | Flamma S.p.A. - Italy R&D Project Manager
11:20-12:00 BH-RACETM新型核酸药物平台
胡 翰 | 滨会生物,副总裁
12:00-13:30 午餐
13:30-13:50 小核酸干扰药物的递送和临床进展
袁旭东 | 艾康药业,CEO
13:50-14:10 治疗肝和肺部疾病的siRNA全新分子设计
黄 毅 | 国为医药,研究院副院长
14:10-14:30 全和诚核酸药物递送平台(拟定,以现场为准)
宋艳民 | 全和诚,董事长
14:30-14:50 激发小核酸长效性潜力开发慢性病案例(拟定,以现场为准)
万金桥 | 先衍生物,总经理
14:50-15:10 AI驱动的高效mRNA疫苗开发
费才溢 | 澄实生物,核酸药物研发负责人
15:10-15:30 双靶向核酸适体技术
王雪强 | 中国科学院杭州医学研究所,研究员
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来源:药渡撰文:五月 编辑:哦呼FDA 在2023年批准了55种新药和34种细胞和基因疗法。2024年至今FDA批准和拒批了多款药物,下文一一揭晓。2024年FDA已批准药物 Opsynvi(马西替坦和他达拉非组合疗法) 适应症:肺动脉高压图1.Macitentan(左)、Tadalafil (右)结构式(图片来源:药渡数据)2024年3月22日,强生宣布FDA批准其Opsynvi单片剂组合疗法,用于长期治疗世界卫生组织(WHO)功能分级(FC)为II-III级的肺动脉高压(PAH)成人患者[1,2]。根据新闻稿,Opsynvi是首个获FDA批准的PAH单片剂组合疗法。此次获批主要基于关键的A DUE临床3期研究结果,其中Opsynvi证明与马西替坦或他达拉非单药治疗相比,患者在接受治疗16周后在肺血管阻力(PVR)上有了更大的降低。 Duvyzat 适应症:杜氏肌营养不良症图2.Givinostat hydrochloride monohydrate结构式(图片来源:药渡数据)2024年3月21日,FDA批准Italfarmaco/ITF的口服药物Duvyzat(givinostat)上市,用于治疗六岁及以上患者的杜氏肌营养不良症(DMD)。Duvyzat是一种组蛋白脱乙酰酶(HDAC) 抑制剂,通过靶向致病过程来减少炎症和肌肉损失;它是第一个被批准用于治疗所有DMD基因变异患者的非甾体药物。Duvyzat在一项为期18个月的随机、双盲、安慰剂对照的3期研究中评估了 Duvyzat治疗DMD的疗效。主要终点是从基线到第18个月的变化,使用四级爬升来测量肌肉功能。在整个研究过程中,所有参与者继续接受标准的类固醇治疗方案,经过18个月的治疗,与安慰剂相比,接受Duvyzat治疗的患者爬四个楼梯所需的时间下降幅度较小,具有统计学意义。接受Duvyzat的患者从基线到第18个月爬四个楼梯的平均变化为1.25秒,而接受安慰剂的患者为3.03秒。 Idorsia's Tryvio 适应症:高血压图3.Aprocitentan结构式(图片来源:药渡数据)2024年3月20日,FDA批准Tryvio(aprocitentan,阿普昔腾坦)用于与其他抗高血压药物联合治疗高血压,以降低使用其他药物无法充分控制的成年患者的血压,近40年来第一个通过新的治疗途径起作用的口服抗高血压疗法。Tryvio是一种内皮素受体拮抗剂,可抑制内皮素(ET)-1与ETA和 ETB受体的结合。此次批准得到了3期PRECISION试验数据的支持,PRECISION是一项多部分、3期多中心研究,评估了Tryvio在收缩压(SBP)≥140mmHg成人患者中的疗效,这些成人至少服用了三种抗高血压药物。研究结果显示:在治疗四周后,与安慰剂相比,Tryvio的12.5mg和25mg剂量水平均显著降低了坐位收缩压。 Iclusig 适应症:费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病图4.Ponatinib Hydrochloride结构式(图片来源:药渡数据)2024年3月19日,FDA加速批准武田的Iclusig用于新诊断的费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病(Ph+ ALL)成人患者的化疗,是美国首个联合化疗一线治疗Ph+ ALL患者的靶向治疗药物。此次补充批准是基于3期PhALLCON试验的数据,在该试验中,Iclusig治疗可实现更高的MRD阴性完全缓解率,并且在新诊断的Ph+ ALL成人患者中具有与诺华格列卫相当的安全性。所有患者也接受了低强度化疗。 Lenmeldy 适应症:异染性脑白质营养不良图5.Lenmeldy的作用机制(图片来源:药渡数据)2024年3月18日,FDA批准了Lenmeldy(atidarsagene autotemcel),用于治疗症状前晚期婴儿、症状前早期青少年异染性脑白质营养不良(MLD)的患者,是FDA批准的第一个用于该适应症的基因疗法。此次批准是基于37名儿童的数据评估的Lenmeldy的安全性和有效性,这些儿童在两项单臂、开放标签临床试验和一项扩大准入计划中接受了Lenmeldy治疗。研究结果显示:在MLD儿童患者中,与未经治疗的儿童相比,Lenmeldy治疗显著降低了严重运动障碍或死亡的风险。所有接受Lenmeldy治疗的症状前晚期婴儿的MLD儿童在6岁时存活,而自然病程组中只有58%存活。在5岁时,71%的接受治疗的儿童能够在没有帮助的情况下行走。85%接受治疗的儿童能够得到正常的语言和智商分数,这在未经治疗的儿童中没有报道。此外,患有症状前早期青少年和早期症状早期青少年MLD的儿童表现出运动和/或认知疾病的减慢。 Rezdiffra 适应症:非酒精性脂肪性肝炎图6.Resmetirom结构式(图片来源:药渡数据)2024年3月14日,Madrigal
Pharmaceuticals宣布FDA批准Rezdiffra™ (resmetirom)上市,用于治疗患有中重度肝纤维化(F2至F3期)的非肝硬化非酒精性脂肪性肝炎(NASH)患者,Rezdiffra成为FDA批准的首款NASH疗法,具有里程碑意义。此次Rezdiffra获FDA加速批准是3期MAESTRO-NASH试验的结果:80mg resmetirom组25.9%的患者和100mg resmetirom组29.9%的患者实现了NASH消退且纤维化无恶化,而安慰剂组为9.7%。在80mg resmetirom组中,24.2%的患者实现了至少一个阶段的纤维化改善,NAFLD活性评分没有恶化,100mg resmetirom组为25.9%,而安慰剂组为14.2%[3]。 Breyanzi 适应症:慢性淋巴细胞白血病和小淋巴细胞白血病图7.Breyanzi的作用机制(图片来源:药渡数据) 2024年3月14日,BMS宣布FDA已加速批准CD19定向嵌合抗原受体(CAR)T细胞疗法Breyanzi ®(lisocabtagene maraleucel;liso-cel)用于治疗既往接受过至少两线治疗的复发或难治性慢性淋巴细胞白血病(CLL)或小淋巴细胞淋巴瘤(SLL)成人患者。此次获批是基于关键的1/2期TRANSCENT CLL 004试验的结果:在该试验中,CAR-T疗法的治疗导致20%的完全缓解率和45%的总缓解率,中位缓解持续时间为35.3个月。在接受Breyanzi治疗且达到CR的患者中观察到高微小残留病(MRD)阴性状态,血液中的MRD阴性率为100%,骨髓中的MRD阴性率为92.3%。 Tevimbra 适应症:食管鳞状细胞癌图8.Tevimbra的作用机制(图片来源:药渡数据)2024年3月14日,FDA批准百济神州的Tevimbra(tislelizumab,替雷利珠单抗)用于治疗既往化疗后的晚期或转移性食管鳞状细胞癌。此次批准基于RATIONALE 302试验,该试验在意向治疗(ITT)人群中达到了主要终点,与化疗相比,Tevimbra具有统计学意义和临床意义的生存获益。在ITT人群中,Tevimbra组的中位总生存期(OS)为8.6个月(95%CI:7.5,10.4),而化疗组为6.3个月(95%CI:5.3,7.0)(p=0.0001;风险比[HR]=0.70 [95%CI:0.57,0.85])。Tevimbra的安全性优于化疗。TEVIMBRA 最常见的(≥20%)不良反应,包括实验室异常、葡萄糖升高、血红蛋白降低、淋巴细胞减少、钠降低、白蛋白降低、碱性磷酸酶升高、贫血、疲劳、AST 增加、肌肉骨骼疼痛、体重减轻、ALT升高和咳嗽。 Livmarli 适应症:PFIC中的胆汁淤积性瘙痒图9.Maralixibat结构式(图片来源:药渡数据)2024年3月13日,Mirum Pharmaceuticals宣布FDA已批准Livmarli(maralixibat)口服溶液,用于治疗5岁及以上进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)患者的胆汁淤积性瘙痒。Mirum还提交了一份额外的补充新药申请(sNDA),以引入在MARCH研究期间使用的更高浓度的Livmarli制剂,以便在今年晚些时候为年轻的PFIC患者扩展标签。此次批准基于3期MARCH研究的数据,该研究是在PFIC中进行的最大随机试验,包括93名患者,涉及一系列遗传PFIC类型,包括PFIC1、PFIC2、PFIC3、PFIC4、PFIC6和未确定的突变状态。研究结果显示:接受Livmarl治疗的患者在瘙痒(p<0.0001)、血清胆汁酸(p<0.0001)、胆红素(p=0.0471)和以体重Z评分(Z-score)评估的生长(p=0.0391)方面有统计学意义上的改善。 APP13007 适应症:缓解眼科手术后的炎症和疼痛图10.Clobetasol Propionate结构式(图片来源:药渡数据)2024年3月4日,Eyenovia和开发合作伙伴台塑制药(Formosa Pharmaceuticals)联合宣布FDA已批准APP13007(丙酸氯倍他索眼用纳米混悬液,0.05%)滴眼剂,用于缓解眼科手术后的炎症和疼痛。该滴眼液预计将于今年夏季上市。根据两家公司的公告,该产品是第一个获得FDA批准的眼科氯倍他索丙酸酯药物,也是15年来第一个进入眼科领域的类固醇。该批准得到了两项关键III期试验的支持,这些试验表明丙酸氯倍他索滴眼液可以在治疗后14天内快速显著地清除眼部炎症并缓解眼部疼痛。该产品耐受性良好,安全性与安慰剂相似。 Letybo 适应症:成人中度至重度眉间纹图11.Letybo的作用机制(图片来源:药渡数据)2024年3月4日,Hugel America宣布FDA批准了其A型肉毒毒素Letybo(letibotulinumtoxinA-wlbg),用于治疗成人中度至重度眉间纹。Letybo的批准得到了三项3期试验的数据的支持,该试验包括1,200多名参与者,并显示该药物取得了显着的治疗成功,定义为没有或轻度眉间线,并且根据其结果,眉间线量表与基线相比至少改善了两分。 Exblifep(头孢吡肟和恩美唑巴坦组合疗法) 适应症:尿路感染图12.Enmetazobactam(左)、Cefepime Hydrochloride(右)结构式(图片来源:药渡数据)2024年2月27日,Allecra Therapeutics宣布FDA批准其用于尿路感染(UTI)药物Exblifep上市。此次批准是基于数据显示该药物对革兰氏阴性菌抗菌素耐药性的有效性,特别是由广谱β内酰胺酶和AmpC介导的耐药性。与哌拉西林/他唑巴坦相比,Exblifep在复杂性尿路感染患者临床治愈和微生物根除的主要结局方面符合非劣效性和优越性标准。 lifileucel 适应症:晚期黑色素瘤图13.lifileucel的作用机制(图片来源:药渡数据)2024年2月17日,Iovance Biotherapeutics宣布FDA已加速批准该公司的肿瘤浸润淋巴细胞(TIL)疗法Amtagvi(lifileucel),用于治疗晚期黑色素瘤。根据新闻稿,lifileucel是首款获批的TIL疗法,也是首款获批治疗实体瘤的T细胞疗法,是细胞疗法的又一里程碑。此次批准主要是基于C-144-01试验的结果,该试验的主要疗效结局指标是客观缓解率(ORR)和缓解持续时间(DoR)。对lifileucel的初始反应的中位时间为1.5个月。ORR基于73名受试者,他们在7.5x109至72x109活细胞的推荐剂量范围内接受lifileucel。ORR为31.5%(95%CI:21.1,43.4),未达到中位DoR(NR)(95%CI:4.1个月,NR)。 Aurlumyn 适应症:成人严重冻伤图14.Iloprost (Eicos Sciences)结构式(图片来源:药渡数据)2024年2月16日,FDA正式批准Eicos Sciences的Iloprost注射液,商品名为Aurlumyn,用于治疗成人严重冻伤,以降低患者手指或脚趾截肢的风险,成为全球首个用于治疗严重冻伤的获批药物。Iloprost是一种血管扩张剂,其作用方式是松弛血管并防止凝块形成。此次批准Iloprost治疗严重冻伤是基于一项开放标签对照试验中获得的积极结果:第7天时,仅接受iloprost治疗的患者(第1组)中,骨扫描结果显示需要截肢的比例为0%(n=0/16),而第2组中这一比例为19%(n=3/16),第3组中为60%(n=9/15)。接受iloprost治疗的两组患者中,骨扫描异常的发生率显著较低。对大多数患者进行了关于是否需要至少截肢一根手指或脚趾的随访,数据显示患者的截肢需求与骨扫描结果一致。 Onivyde 适应症:转移性胰腺腺癌图15.Nanoliposomal Irinotecan hydrochloride结构式(图片来源:药渡数据)2024年2月13日,FDA批准益普生公司的Onivyde(伊立替康脂质体注射液)与三种化疗药物联合使用,用于治疗新诊断的转移性胰腺腺癌患者。此次批准基于3期NAPOLI 3试验,其中Nalirifox方案(将Onivyde与氟尿嘧啶、奥沙利铂和亚叶酸相结合)与标准治疗相比,将总生存期(OS)提高了 17%,具有统计学意义。Nalirifox还将无进展生存期提高了31%。NAPOLI 3是第一个在mPDAC中显示出更好的OS的阳性3期试验,与目前的标准治疗方案相比,该方案由白蛋白结合型紫杉醇和吉西他滨组成。 Casgevy 适应症:输血依赖性β-地中海贫血(TDT)图16.Casgevy的作用机制(图片来源:药渡数据)2024年1月16日,FDA批准了Vertex Pharmaceuticals和CRISPR Therapeutics的Casgevy(exagamglogene autotemcel)作为输血依赖性β-地中海贫血(TDT)的一次性治疗药物,比Casgevy在3月30日的处方药使用者付费法案(PDUFA)日期提前了两个多月。2024年FDA已批准药物 GA Depot 40 适应症:复发性多发性硬化症2024年3月11日,Viatris和Mapi Pharma宣布FDA已经拒绝批准其用于治疗复发性多发性硬化症的醋酸格拉替雷研究性制剂GA Depot 40。根据公告,开发合作伙伴目前正在审查完整回复函,以更好地确定GA Depot的“适当的后续步骤”,并继续相信其作为“多发性硬化症患者的重要新治疗进展”的潜力。Viatris和Mapi用来自1000多名患者的III期数据来支持他们的NDA,这些患者总共接受了13剂40毫克GA长效或安慰剂。两家公司报告称,与安慰剂相比,GA Depot将年化MS复发率降低了30.1%。 Roluperidone 适应症:精神分裂症的阴性症状2024年2月27日,Minerva Neurosciences宣布FDA拒绝了其用于治疗精神分裂症的阴性症状药物Roluperidone。虽然一项研究确实显示出统计学意义,但FDA在一封完整的回复信中表示,它“不足以提供有效的实质性证据”。FDA还指出,新药上市申请缺乏关于同时服用抗精神病药物的数据,没有包括确定阴性症状的变化具有临床意义的数据,并且提交的安全数据库中“暴露于Roluperidone的受试者数量不足”,建议剂量为64mg至少12个月。 cefepime-taniborbactam 适应症:尿路感染2024年2月23日,Venatorx Pharmaceuticals和Melinta Therapeutics宣布FDA因CMC问题拒绝批准其抗生素头孢吡肟-他尼硼巴坦的上市,头孢吡肟-他尼硼巴坦是一种β-内酰胺/β-内酰胺酶抑制剂联合抗生素,旨在治疗患有复杂性尿路感染的成人。在FDA完整回复函中,FDA要求提供额外的CMC以及有关药物,测试方法和制造过程的相关数据。监管机构没有引用与头孢吡肟-他尼硼巴坦新药申请中提供的临床安全性或有效性相关的任何问题。 zolbetuximab 适应症:局部晚期不可切除或转移性HER2阴性胃癌或胃食管交界处 (GEJ)腺癌2024年1月8日,安斯泰来宣布FDA已拒绝批准的靶向claudin 18.2(CLDN18.2)的疗法zolbetuximab上市,claudin 18.2是一种在胃上皮癌细胞表面表达的跨膜蛋白。根据安斯泰来1月4日发布的完整回复函,第三方生产工厂的“未解决缺陷”是zolbetuximab申请批准被拒的原因。参考文献1.https://www.biospace.com/article/biospace-fda-decision-tracker-2023-biomarin-celltrans-pfizer-and-opko-health/2. U.S. FDA Approves OPSYNVI® (macitentan and tadalafil) as the First and Only Once-Daily Single-Tablet Combination Therapy for Patients with Pulmonary Arterial Hypertension (PAH)3. Stephen A. Harrison et.al, A Phase 3, Randomized, Controlled Trial of Resmetirom in NASH with Liver Fibrosis, N Engl J Med 2024; 390:497-509专栏作者五月药物化学硕博,国外博士后,现从事药物研发工作,热爱医药行业,愿与各位同行互相学习、进步,共同见证创新药的发展。*声明:本文仅是介绍医药疾病领域研究进展或简述研究概况或分享医药相关讯息,并非也不会进行治疗或诊断方案推荐,也不对相关投资构成任何建议。内容如有疏漏,欢迎沟通指出!非阿片化长效改良来袭,镇痛新时代!破解BTD申请难题,开启快速通道,让创新疗法更快落地!悲喜并存,四代EGFR抑制剂——黑暗中的一丝曙光!点击"蓝字"关注我们吧!
「 本文共:16条资讯,阅读时长约:3分钟 」今日头条映恩妇科ADC拟纳入突破性品种。映恩生物与BioNTech公司合作开发的HER2 ADC药物DB-1303(BNT323)获CDE拟纳入突破性治疗品种,拟用于治疗既往免疫检查点抑制剂(ICI)治疗期间或治疗后进展的晚期、复发性或转移性HER2表达子宫内膜癌。在Ⅰ/Ⅱ期临床中,DB-1303未经确认的客观缓解率(ORR)和疾病控制率(DCR)分别为58.8%和94.1%。此前FDA已授予DB-1303针对子宫内膜癌的突破性疗法认定和快速通道资格。国内药讯1.葆元/信达肺癌新药报新NDA。信达生物与葆元医药开发的新一代ROS1/NTRK抑制剂己二酸他雷替尼胶囊(DS-6051,泰莱替尼)的第二项上市申请获CDE受理,用于一线治疗未经ROS1 TKI治疗的局部晚期或转移性ROS1阳性非小细胞肺癌(NSCLC)。值得一提的是,该药用于治疗经ROS1-TKI治疗失败的ROS1阳性局部晚期或转移性NSCLC患者的首个NDA正接受CDE优先审评。2.君实PD-1鼻咽癌Ⅱ期临床见刊。君实生物PD-1单抗特瑞普利单抗联合卡培他滨治疗残留鼻咽癌患者的Ⅱ期临床积极结果已发表于《自然-通讯》期刊上。结果显示:特瑞普利单抗联合卡培他滨治疗6周期,客观缓解率(ORR)达到95.7%,疾病控制率(DCR)为100%;12个月及24个月的无进展生存期(PFS)率分别为95.7%和82.4%。此外,特瑞普利单抗联合用药耐受性良好。3. 信达哮喘新药启动澳洲临床。信达生物IL-4Rα/TSLP双抗IBI3002在澳大利亚启动首次人体(FIH)I期临床(NCT06213844),拟评估IBI3002在健康受试者和轻中度哮喘受试者中的安全性、耐受性、药代动力学(PK)以及治疗中重度哮喘的初步疗效。BI3002具有高效的IL-4Rα和TSLP共同阻断功能,有望为包括哮喘在内的炎症性疾病患者提供新的治疗选择。4.复星NK细胞疗法获批IND。复星医药旗下精缮生物1类新药“GCK-01细胞注射液”获国家药监局临床许可,拟开发治疗复发或难治性滤泡性淋巴瘤(FL)。GCK-01是一款同源异体外周血来源的现货型NK细胞疗法,以CD20为靶点,通过改造NK细胞的功能,使其能够更高效地识别和攻击肿瘤细胞。此前,研究者发起了一项临床试验,评估GCK-01治疗复发或难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤患者的效果。5.成都先导引进降脂新药获批IND。成都先导旗下公司成都先衍生物引进的1类化药A24110He注射液(Lipisense®)临床试验申请(IND)获CDE批准,拟开发用于治疗严重高甘油三酯血症。Lipisense®是瑞典Lipigon公司开发的一款靶向ANGPTL4的反义核酸(ASO)药物,旨在长效降低甘油三酯的同时改善胰岛素抵抗,有望为血脂异常或严重高甘油三酯血症患者提供新的治疗选择。先衍生物拥有A24110He的大中华区权益。6.复宏汉霖2023年扭亏为盈。复宏汉霖发布正面盈利预告,2023年度未经审核的年内利润不低于5亿元,2022年则为亏损6.95亿元,这也是复宏汉霖在2023年上半年首次实现半年度盈利之后,首次实现全年度盈利。从此前三季报的数据来看,前三季度总收入39.3亿元,产品收入33.8亿元,其中汉曲优(曲妥珠单抗)9个月大卖20.14亿元,汉斯状(斯鲁利单抗)大卖8.65亿元,汉利康(利妥昔单抗)销售额3.85亿元。国际药讯1.Hugel公司医美肉毒素获批上市。Hugel America公司A型肉毒素Letybo(letibotulinumtoxinA)获FDA批准,用于治疗成人中度至重度眉间纹。Letybo是一种乙酰胆碱释放抑制剂和神经肌肉阻滞剂,通过肌肉内注射,可改善与皱眉肌/降眉肌活动相关的中重度眉间纹外观。在Ⅲ期试验中,与安慰剂相比,Letybo治疗第4周时患者的眉间纹改善获得0或1分、且在最大皱眉时较基线改善至少2分的受试者比例更高。2.AZ/第一三共ADC欧盟报新NDA。阿斯利康与第一三共开发的靶向TROP2的ADC药物Dato-DXd(Datopotamab deruxtecan)的两项上市许可申请(MAAs)获欧盟EMA受理,用于治疗局部晚期或转移性非鳞状非小细胞肺癌(NSCLC)经治患者;以及用于治疗不适合内分泌治疗的转移性HR阳性、HER2低表达或阴性(IHC 0、IHC 1+或IHC 2+/ISH-)乳腺癌经治患者。此次申请MAAs是基于关键III期TROPION-Lung01研究以及TROPION-Breast01研究的积极数据。3.SpringWorks公司罕见病新药报NDA。SpringWorks公司MEK抑制剂mirdametinib已启动向FDA滚动递交新药申请(NDA),用于治疗儿童和成人神经纤维瘤病1型相关的丛状神经纤维瘤(NF1-PN)。在Ⅱb期ReNeu试验中,经盲态独立中心(blinded independent central review,BICR)评估,mirdametinib在儿童和成人患者中获得确认的客观缓解率分别为52%和41%;靶肿瘤体积分别缩小42%和41%。此前,FDA和欧盟EMA均授予mirdametinib治疗NF1的孤儿药资格。4.Avidity公司AOCs药物将上Ⅲ期临床。Avidity Biosciences公司抗体偶联寡核苷酸(AOCs)药物del-desiran(AOC 1001)治疗1型强直性肌营养不良(DM1)的扩展研究(MARINA-OLE)结果积极。与自然病史研究人群相比,AOC 1001治疗一年期间可在多个临床终点上逆转疾病进展,包括肌张力、肌肉力量和患者报告的日常生活活动;且药物长期耐受性良好,所有相关不良事件(AE)均为轻中度。该公司计划尽快启动Ⅲ期临床HARBOR。5.Akero公司MASH新药长期疗效积极。Akero公司FGF21类似物efruxifermin (EFX) 治疗肝硬化前代谢功能障碍相关脂肪性肝炎(MASH)的IIb期研究结果积极。在第96周时,与安慰剂相比,Efruxifermin(50mg和28mg)治疗组达到的缓解的患者比例更高(75%vs24%,p<0.001;46%vs24%,p=0.07);有更多患者达到2级纤维化改善且MASH没有恶化(36%和31%,vs3%)。目前,该新药正在III期SYNCHRONY研究中评估用于代偿性肝硬化(F4)MASH的治疗效果。6.默克联手C4T开发新型蛋白降解剂。德国默克与C4 Therapeutics(C4T)公司将利用后者专有TORPEDO技术平台,针对默克所选的两个关键致癌蛋白,合作开发新型蛋白降解剂。根据协议,C4T将获得1600万美元的前期付款,可能高达7.4亿美元的药物发现、监管和商业里程碑后期付款。德国默克将负责合作候选药物的临床开发和商业化。医药热点1.人大代表建议制定“心血管健康促进法”。3月5日,在全国两会上,第十四届全国人大代表、华中科技大学同济医学院附属同济医院内科学系名誉主任汪道文教授就加强心血管健康管理提出制定“心血管健康促进法”的建议。他希望通过立法手段,提升心血管疾病的预防和控制能力,推动医防协同,并将心血管疾病的预防工作纳入基层组织的行政管理考核体系,以全面提升国民心血管健康水平。2.上海拟建设数字健康城区和未来医院。2024年上海市卫生健康工作会议于2月28日召开,围绕医疗资源配置,提出了今年一系列建设目标:推进各类国家级试点,优化公立医院绩效考核指标体系;力争新增1-2家国家医学中心和一批国家临床重点专科;建设30家护理中心、15家示范性康复中心和50家开展中医药巡诊服务的社区卫生服务站点等。此外,推进数字化转型,促进互联网医院发展,建设数字健康城区和未来医院,开展区块链创新应用试点。3.韩国:未复岗医生执照将被吊销至少3个月。韩国保健福祉部第二次官朴敏守当地时间3月4日上午在记者会上宣布,计划对医生集体辞职离岗行动核心负责人采取严厉措施。韩国政府将现场检查医生的出勤情况,如果相关实习和住院医生违反政府的复岗命令,将受到3个月吊销医师执照的处分。另外,相关行政处分履历及其理由将会被记录下来,或对今后就业产生不利影响。评审动态 1. CDE新药受理情况(03月05) 2. FDA新药获批情况(北美03月04日)股市资讯上个交易日 A 股医药板块 -0.61%涨幅前三 跌幅前三润都股份+10.03% 共同药业 -7.05%景峰医药 +7.02% 诚达药业 -6.76%兴齐眼药 +4.36% 长江健康 -6.45%【普利制药】注射用泮托拉唑钠获得以色列卫生部药剂司上市许可。【百奥泰】1)在研药品注射用BAT8010联合注射用BAT1006治疗局部晚期或转移性实体瘤的临床试验申请获得批准;2)在研药品注射用BAT7205治疗局部晚期或转移性实体瘤的临床试验申请获得批准。【康弘药业】全资子公司北京康弘生物KH801注射液收到药物临床试验批准通知书。【上海莱士】药品SR604注射液获得药物临床试验批准通知书。- The End -戳“阅读原文”,了解更多医药研发及股市资讯。
100 项与 Hugel America, Inc. 相关的药物交易
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