Foshan DuPont Pharmaceutical Co., Ltd.

自复制 RNA 疫苗相对于常规的 mRNA 疫苗来说，最大的特点是自复制 RNA 进入细胞后翻译形成复制酶复合体，催化 mRNA 模板的自我复制，形成多个 RNA 拷贝，最终以极低的剂量，实现更加持久的蛋白表达。 大家肯定知道全球首款自复制 RNA 疫苗在日本已经获批，然而，对于其开发者 Arcturus Therapeutics 到底是一家怎样的公司？恐怕了解不多，本期内容我们将带领大家深入剖析其发展历程和管线布局。 Arcturus 发展历程 Arcturus Therapeutics 成立于 2013 年，总部位于美国加利福尼亚圣地亚哥，由纳米颗粒递送技术领域的药物专家 Joseph Payne 和 Pad Chivukula 创立。在天文学中，Arcturus 指代大角星，是北半球夜空中最亮的恒星之一。Arcturus 创始人团队曾在杜邦制药、默克、百时美施贵宝等多家知名药企任职，拥有丰富的药物开发经验。值得一提的是，mRNA 疫苗领域的顶级大佬 Drew Weissman 也是 Arcturus 科学顾问团队的成员之一。 Arcturus 成立之初，旨在寻求罕见病的 RNA 干扰 （RNAi）解决方案。2014 年 1 月 13 号，Arcturus 宣布将靶向转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性的 RNAi 治疗药物作为其旗舰项目。遗憾的的是，Arcturus 没能在这个项目上取得突破性进展。到 2018 年 8 月，FDA 宣布批准 Alnylam 开发的基于 RNAi 疗法的 Onpattro（patisiran）输注治疗，用于由遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性（hATTR）引起的周围神经疾病。这是 RNAi 现象被发现 20 年来获准上市的首款 RNAi 药物，标志着 Arcturus 已经丧失掉在 RNAi 赛道的先发优势。 2014 年 11 月 11 日至 12 日，在马萨诸塞州剑桥市举行的第二届国际 mRNA 健康会议上，Arcturus 展示了一项脂质纳米颗粒 LUNAR®在非人灵长类动物体内的递送数据，他们在非人灵长类动物体内注射脂质纳米颗粒 LUNAR®包封的、编码促红细胞生成素的 mRNA （0.3 mg/kg），结果发现，促红细胞生成素蛋白产量增加了 1000 倍，而且没有出现任何安全问题。这项令人激动的数据使得 Arcturus 开始转向利用脂质纳米颗粒 LUNAR®递送外源合成 mRNA 来治疗囊性纤维化（cystic fibrosis）等遗传性疾病。 2017 年 9 月 27 日，Arcturus 和 Alcobra Ltd.（纳斯达克股票代码：ADHD）签订了一份合并重组协议，根据该协议，Alcobra 的全资子公司将与 Arcturus 合并，Arcturus 将成为 Alcobra 的全资子公司和合并后的存续公司。 交易完成后，Alcobra 的名称将更改为 Arcturus Therapeutics，Alcobra 将在纳斯达克将其股票代码更改为 ARCT。 2023 年 11 月 28 号，Arcturus Therapeutics 与 CSL 合作开发的新冠疫苗—ARCT154（KOSTAIVE® ）获得日本厚生劳动省的上市许可，用于 18 岁及以上成年人的初免和加强免疫。ARCT154 是全球首款获得上市批准的自复制 RNA 疫苗，成为 RNA 疫苗开发史上标志性的里程碑事件。 2024 年 9 月 13 号，日本厚生劳动省再次批准 Arcturus Therapeutics 与 CSL 合作开发的更新版自复制 RNA 新冠疫苗上市，旨在为 18 岁及以上的成年人预防 Omicron 亚变体的 JN.1 谱系。新冠自复制 RNA 疫苗在日本的两次获批上市充分证实自复制 RNA 技术的安全性和有效性，使其成为常规 mRNA 疫苗之外的新选择。 Arcturus 核心技术和研发管线 Arcturus 拥有两项核心技术：LUNAR® 脂质介导的递送和 STARR® mRNA 技术。LUNAR®是 Arcturus 拥有的首个脂质介导的核酸递送系统，可以根据感兴趣的适应症和靶细胞类型定制递送制剂配方。STARR® Technology 技术平台将自复制 RNA 与 LUNAR® 脂质纳米递送系统结合，以极低的剂量，在人体内更持久地表达靶标蛋白。 Arcturus 的研发平台以 LUNAR® 脂质递送系统为核心，通过递送 siRNA/miRNA/ASO 来实现基因沉默或者递送外源合成 mRNA/DNA 来开发蛋白替代疗法、传染病疫苗及基因编辑。目前，Arcturus 拥有两个研发多年的重磅自有管线：用于治疗鸟氨酸转氨甲酰酶（OTC）缺乏症的 LUNAR®-OTC（ARCT-810）和用于治疗肺部囊性纤维化的LUNAR®-CF（ARCT-032）。ARCT-810 是一种静脉内给药的 mRNA 疗法，旨在在 OTC 缺陷个体的肝脏中表达正常的功能性 OTC 酶。ARCT-810 已经获得 EMA 和 FDA 的孤儿药认证。ARCT-032 利用 LUNAR® 脂质介导的雾化平台将 CFTR 信使 RNA 递送到肺部。肺部疾病是 CF 患者发病和死亡的主要原因。2025 年 1 月 6 日，Arcturus 宣布启动 ARCT-810 和 ARCT-032 的剂量递增临床 2 期试验，临床数据有望在 2025 年上半年公布。 另外，在疫苗领域，Arcturus 与 CSL 展开合作，主攻新冠疫苗和季节性流感疫苗。2025 年 1 月 10 日，Arcturus 宣布启动 ARCT-2304 的 1 期研究，这是一款由生物医学高级研究与发展局（BARDA）全额资助的流感疫苗，用于主动免疫以预防由 H5N1 病毒引起的大流行性流感疾病。 鸟氨酸转氨甲酰酶（OTC） 缺乏症管线 在人体中，尿素循环的作用是将有毒的氨（ammonia）转化为尿素（urea），然后通过尿液排出。鸟氨酸转氨甲酰酶（OTC） 是肝细胞中一种关键的尿素循环酶，催化氨基甲酰磷酸酯（carbamoyl phosphate ）与鸟氨酸（ ornithine）缩合，形成瓜氨酸（citrulline）和磷酸盐。OTC 酶的部分或完全失活导致瓜氨酸和尿素的合成受损，因此导致瓜氨酸和精氨酸的血浆水平降低，铵和谷氨酰胺的血浆水平升高。此外，氨基甲酰磷酸酯被转移到嘧啶合成中，导致尿乳清酸（orotic acid）的排泄增加，尿乳清酸是鸟氨酸转氨甲酰酶（OTC） 缺乏症的另一个标志物。 临床上，OTC 缺乏症的特征是危及生命的高氨血症发作，导致神经精神症状，从嗜睡、头痛和精神状态变化到癫痫发作、昏迷或死亡。OTC 缺乏症是一种 X 连锁遗传病，因此在男孩中更常见。迄今为止 OTCD 的唯一治疗方法是肝移植，然而，这种治疗存在器官排斥反应等并发症的重大风险，移植受者必须终生服用免疫抑制药物。目前对 OTC 患者的护理标准是低蛋白饮食和氨清除剂，以防止患者积累氨。这些治疗不能解决疾病的根本原因。 在 OTC 缺乏小鼠模型中，静脉注射 LUNAR®-OTC 在肝脏细胞中可表达 OTC 蛋白，使得尿乳清酸含量降低。在 OTC 缺乏小鼠模型中注射高/中/低剂量的 LUNAR®-OTC，然后进行高蛋白饮食，以触发高氨血症。结果发现，与未注射对照组相比，注射 LUNAR®-OTC 的 OTC 缺乏小鼠体重减轻程度减低，血清中氨浓度发生明显降低。 肺部囊性纤维化 （CF）管线 囊性纤维化 （CF）是欧洲人中最常见、无法治愈且缩短寿命的体染色体隐性遗传疾病。囊性纤维化跨膜传导调节因子 (CFTR) 基因编码一种 ABC 转运蛋白类离子通道蛋白，该蛋白可跨上皮细胞膜传导氯离子和碳酸氢根离子。囊性纤维化跨膜电导调节因子（CFTR）基因的突变导致气道中 CFTR 蛋白和/或功能的减少或缺失，导致维持气道表面稳态所必需的离子转运中断。CF 粘液更难清除，从而堵塞气道并导致感染、炎症和进行性肺损伤，最终可能导致呼吸衰竭。许多 CF 患者的护理标准包括 CFTR 调节剂。美国有近 40,000 人，全球有超过 105,000 人患有 CF。由于缺乏 CFTR 蛋白和/或药物不耐受，大约 15% 的 CF 患者无法从 CFTR 调节剂药物中受益。 Arcturus 正在开发一种针对肺部囊性纤维化的 mRNA 替代疗法，用 LUNAR® 脂质递送系统包封全长 CFTR mRNA，并被雾化到气道中。LUNAR® 制剂有助于将 mRNA 递送至上皮细胞，使 mRNA 能够在 CF 患者的 CFTR 缺陷细胞中产生功能齐全的 CFTR 蛋白。这种方法旨在纠正 CF 的根本原因，无论突变类型如何。 基因编辑管线 血液中高水平的脂蛋白(a)，又称为 Lp(a)，与发生心血管疾病的风险密切相关。现有的降血脂药物无法降低 Lp(a)水平。目前正在临床开发的降低 Lp(a)水平的 RNA 靶向疗法需要重复给药，而基因编辑方法为单剂量治疗提供了希望。2025 年 1 月 8 号，Arcturus 在在 Molecular Therapy 发表文章：Lipid nanoparticle delivery of TALEN mRNA targeting LPA causes gene disruption and plasma lipoprotein(a) reduction in transgenic mice，他们开发了一种基于转录激活因子样效应核酸酶 （TALEN ）的新型体内基因编辑疗法 LUNAR-TAL1，旨在编辑肝细胞中的人类 LPA 基因。单剂量的 TALEN mRNA-LNPs 使小鼠的血浆 Lp(a)水平降低了 80% 以上，这种情况持续了至少 5 周。这是首次采用 TALEN mRNA-LNP 完成体内基因编辑，具有非常重要的开创性意义。 小结 Arcturus 是一家非常典型的以脂质递送系统作为核心技术的 RNA 药物/疫苗初创公司，在成立之初，本想打造 RNAi 药物，但是，在脂质纳米颗粒 LUNAR®递送 mRNA 取得重大进展后，转而开发基于 mRNA 的蛋白替代疗法来治疗遗传性的罕见病。在新冠疫情期间，与全球顶级疫苗公司 CLS 合作，成功开发出全世界首款自复制 RNA 新冠疫苗。Arcturus 成立时间要比 Moderna 稍微晚几年，两者都是靠新冠疫情才博出头。在成立整整十年之后，Arcturus 才推出自己的首款商业化产品。相比于 RNA 疫苗来说，RNA 药物的研发非常困难，进展极其缓慢。早在新冠疫情之前，Arcturus 就将重心一直放在两个基于 mRNA 的蛋白替代疗法上：囊性纤维化和鸟氨酸转氨甲酰酶缺乏症。然而，这两个在研管线的进展非常缓慢，现如今才推到临床 2 期阶段，其临床数据将直接决定 Arcturus 未来的沉浮。 最后，再多说几句。相比于常规 mRNA 技术来说，自复制 RNA 和环状 RNA 虽然拥有各自显著的优势，但是，都体现出一个通病：让技术复杂化了。所以，我个人觉得，常规 mRNA 的主导地位是不可撼动的，自复制 RNA 和环状 RNA 仅仅只是在某些特定场景下有其独特的应用优势。目前国内专门从事自复制 RNA 技术的公司只有两家：嘉辰西海和宁波君健生物。嘉辰西海拥有非常资深的创始人团队，已经拿到多个 IND 批件，而君健生物相对来说，还处于起步阶段。通过 Arcturus 的发展历程来看，mRNA 技术的临床转化应用并非易事，或许在快速的模仿山寨之后，国内 mRNA 行业也需要一个至少十年的积累期才能迎来如同国内ADC 药物那般的井喷期。 识别微信二维码，添加生物制品圈小编，符合条件者即可加入 生物制品微信群！ 请注明：姓名+研究方向！ 版 权 声 明 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栏目介绍 猎药人俱乐部、E药经理人 · 微解药团队全新策划打造、凯莱英医药集团联合出品《大国新药》。站在医药行业创新发展角度，通过视频直播的形式，邀请行业领袖嘉宾及企业，共同梳理我国当前以及未来一段时期的医药创新技术前沿趋势、成果积累、实践探索等。通过高质量内容与知识传播，引领中国医药产业创新。该栏目定位行业中高端受众人群，主要系统讲述中国医药创新前沿技术话题，深入展示中国新药研发的脉络，全面梳理中国新药研发背后的行业发展逻辑。 作为全球仅次于肿瘤的用药市场，自免领域一直蕴藏着巨大机遇。2023年是全球自免（自身免疫系统）药物市场的转折之年。随着关键市场的专利到期，一代“药王”修美乐走向谢幕，百花齐放的新药开发陆续获得突破，全球自免药物市场正在极速换道中，赛道变得拥挤，原本的自免药物巨头没有离场，新的跨国药企手持重金加入战局，纷纷通过自研+合作/引进/收购的方式在自免领域持续深耕。国内方面，原本寂静的自免领域，已有众多企业嗅到自免市场巨大的潜力，纷纷布局这一蓝海赛道。2024年，随着国内自免后期管线预计将陆续获批，将有企业填补这块价值洼地，商业化元年即将开启。 在新的市场起点上，MNC、big pharma、biotech竞相追逐，谁能“弯道超车”？中国自免领域是否能诞生属于自己的巨头企业？ 本期直播我们邀请了国内目前热门头部企业及专家学者，邦耀生物CEO郑彪，荃信生物创始人、董事长兼CEO裘霁宛先生，长森药业创始人、董事长王喆博士，博奥信创始人、CEO陈明久博士，百奥泰生物高级副总裁刘翠华博士，泽璟制药董事、副总经理、执行副总裁吕彬华博士，就“国产自免药物市场崛起，谁能弯道超车？”进行对话。 目前回放已上线，欢迎扫描下方二维码观看！ 微解药APP 扫码观看 扫码即可观看 扫码进群研讨  探讨  话题 01 一纵观全球，自免领域无论是研发立项、管线推进还是授权交易，热情均空前火爆，原因是什么？ 02 目前，核酸药物、细胞疗法、双抗等技术形式已进入自免赛道，以IL-17/23/6、TSLP、CD38、OX40等为代表的下一代自免类靶点成为了布局热点国产自免药物研发能否进入第一梯队？ 03 国内自免赛道实现差异化创新有哪些现实的机会点和未来的想象空间？ 04 和肿瘤药只追求OS的目标不同，自免药物对安全性要求非常苛刻，这在产品开发上有哪些难点和挑战？距离MNC还有哪些差距？ 05 今年以来，海内外自免领域BD交易愈演愈烈。在商业化模式上，国内企业有哪些策略选择空间？ 06 自免几乎占据了所有能够诞生重磅炸弹药物的必备因素：患者基数大、生存期长、用药时间长，一个领域包含百余种不同疾病。那么在新的市场变局中，是否有可能诞生下一个“药王”？国产自免药物是否能弯道超车，有机会诞生巨头？ 裘霁宛   荃信生物创始人、董事长兼CEO 裘霁宛先生，荃信生物创始人、董事长兼首席执行官。裘先生毕业于复旦大学，其在生物技术行业拥有30年的研发及管理经验，具备丰厚的专业知识储备和对创新的深刻理解。 裘先生曾领导建立大规模生产高亲和力兔单克隆抗体的技术平台，并创办江苏泰康生物医药有限公司，开发了包括地舒单抗生物类似物、抗VEGF单抗和长效G-CSF等药物并推进至临床阶段，江苏泰康于2014年底被并购。随后，裘先生创立荃信生物并专注于自免领域，截至目前，荃信生物管线已囊括9个品种，其中1个品种已经BLA受理，2个品种处于III期临床阶段，4个品种处于II期及I期临床阶段。荃信生物已初步形成自免领域的产品矩阵布局并达成多项BD合作，公司于2024年3月在香港交易所上市，股票代码2509.HK。 王  喆   长森药业创始人、董事长 王喆博士，长森药业创始人兼董事长，国家特聘专家、京津冀领军人才、上海创业领军人才。王喆博士师从哈佛大学诺贝尔化学奖得主E.J.Corey教授，从事药物开发研究工作20余年，有领导从立项到药物上市的完整产业链经验，在抗感染、抗病毒及抗癌新药研发领域有极深的造诣与卓越成就。 王喆博士拥有美国田纳西大学博士学位和哈佛大学博士后研究经历，曾在美国宝洁制药（P&G Pharmaceuticals）、杜邦制药（DuPont Pharmaceuticals）、Enanta Pharmaceuticals等多家美国上市药企担任核心高管、首席科学家、研发资深科学家等职务，在美期间主持开发了超过5个在不同临床阶段的新药，其中抗丙肝新药ABT-450(Paritaprevir)、VIEKIRA XR、Technivie及ABT-493(Glecaprevir)均已在全球上市，也都取得了卓越的商业化业绩。王喆博士在美国获得超过100个发明专利，多项成果专利实现商业化转让。发表SCI论文30余篇，承担多个国家及上海市重大专项课题。 陈明久 博奥信创始人、CEO 陈明久博士，博奥信生物技术（南京）有限公司 创始人 首席执行官。回国创业前，陈博士曾任美国SDIX资深运营总监，艾伯维公司资深研究员等职务。陈博士拥有近三十年创新抗体药物发现与开发经验，曾带领团队完成100多项创新抗体药物发现与临床前开发项目。陈博士拥有国际专利申报近30项，其主导或主要参与的数十项候选抗体药物处于不同的临床开发阶段。陈博士毕业于美国德克萨斯大学医学中心，获分子医学博士学位。 郑 彪   邦耀生物CEO 郑彪博士毕业于浙江大学医学院医学系，获临床医学学士学位；随后分别获得上海复旦大学医学院免疫学硕士及伦敦大学国王学院免疫学博士学位。曾在美国马里兰大学医学院及杜克大学医学中心任教；随后任职于美国贝勒医学院 为该校病理和免疫系终身教授。郑彪博士学术著作丰厚，其中多篇论文发表在 Nature和 Science 等世界顶尖杂志上。 郑彪博士于2010 年加入葛兰素史克 ( 研发中心负责免疫学研究工作；2015年起担任美国强生公司全球副总裁，负责亚太地区免疫领域创新药物研发，包括肿瘤免疫及自身免疫性疾病。加入上海邦耀生物科技有限公司之前，担任 驯鹿医疗公司 首席科学官。 郑彪博士在制药行业，特别是在免疫治疗领域（如大分子抗体药、细胞治疗药物）深耕超过 30 年，对药物开发、国际医药环境、市场准入和商业化等有着深刻洞察和丰富经验。 刘翠华   百奥泰生物高级副总裁 刘翠华博士现任百奥泰生物的高级副总裁，负责公司发展战略与新兴市场开拓 （自2023.07起）和 产品管线CMC相关技术开发工作（2018.03-2023.06）。刘博士有20余年的美中生物制药工业经验，先后在美国的Pfizer和J&J，和中国的创诺、华海、康宁杰瑞、海普瑞任职，作用从技术带领的首席科学家到高级执行管理。她富有国际环境下的研发体系建设和项目管理经验，为多家生物医药业务和管理做了国际化战略策划。她带领管理了50余个复杂生化混合物和生物制品的CMC从早期到产业化不同阶段的开发，其中多个产品成功获得在欧美/中国上市许可。共发表25余篇国际论文和15余项专利。获加拿大西安大略大学生物物理化学博士和美国麻州大学Amherst分校遗传转录结构生物学博士后。 吕彬华   泽璟制药董事、副总经理、执行副总裁 吕彬华博士，现任苏州泽璟生物制药股份有限公司董事、副总经理、执行副总裁。专注癌症、自免、代谢等疾病领域全新小分子药物和创新抗体药物的研究和开发。领导和参与了多个新药从立项到上市的全过程研发，包括多纳非尼、吉卡昔替尼、Bexagliflozin等。 吕彬华博士毕业于中国科学院成都有机化学研究所有机化学专业，获博士学位。拥有近20年新药研发、产业化应用和知识产权管理等方面的经验，是50多项国际国内发明专利的主要发明人。 《大国新药》往期回顾 01 mRNA技术与药物创新 02 ADC药物研发的挑战和机遇 03 多视角下，免疫细胞治疗的技术创新与临床转化 04 连续反应技术在制药业的生态革命 05 中国创新药出海的“槛”与“路” 06 资本寒冬下的Biotech企业生存策略 07 CGT药物的开发与临床应用前景挑战 08 创新药国际多中心临床试验的策略制定与考量 09 出海背景下的药物研发与制剂创新突破 10 双抗之战中国Biotech的制胜之道 11 从AACR、ASCO看未来肿瘤药物创新与差异化 12 RDC能否成为下一个ADC？ 13 ADC能否开启黄金十年? 14 巨头角力的GLP-1赛道还有哪些挑战与机遇？ 15 如何开发出一个卓越的ADC药物？ 16 从胰岛素到GLP-1，多肽药物“黄金时代”如何突围？ 扫码观看回放 一审| 黄佳 二审| 李芳晨 三审| 李静芝

栏目介绍 猎药人俱乐部、E药经理人 · 微解药团队全新策划打造、凯莱英医药集团联合出品《大国新药》。站在医药行业创新发展角度，通过视频直播的形式，邀请行业领袖嘉宾及企业，共同梳理我国当前以及未来一段时期的医药创新技术前沿趋势、成果积累、实践探索等。通过高质量内容与知识传播，引领中国医药产业创新。该栏目定位行业中高端受众人群，主要系统讲述中国医药创新前沿技术话题，深入展示中国新药研发的脉络，全面梳理中国新药研发背后的行业发展逻辑。 作为全球仅次于肿瘤的用药市场，自免领域一直蕴藏着巨大机遇。2023年是全球自免（自身免疫系统）药物市场的转折之年。随着关键市场的专利到期，一代“药王”修美乐走向谢幕，百花齐放的新药开发陆续获得突破，全球自免药物市场正在极速换道中，赛道变得拥挤，原本的自免药物巨头没有离场，新的跨国药企手持重金加入战局，纷纷通过自研+合作/引进/收购的方式在自免领域持续深耕。国内方面，原本寂静的自免领域，已有众多企业嗅到自免市场巨大的潜力，纷纷布局这一蓝海赛道。2024年，随着国内自免后期管线预计将陆续获批，将有企业填补这块价值洼地，商业化元年即将开启。 在新的市场起点上，MNC、big pharma、biotech竞相追逐，谁能“弯道超车”？中国自免领域是否能诞生属于自己的巨头企业？ 本期直播我们特别邀请国内目前热门头部企业及专家学者，邦耀生物CEO郑彪，荃信生物创始人、董事长兼CEO裘霁宛，长森药业创始人、董事长王喆，博奥信创始人、CEO陈明久，百奥泰生物高级副总裁刘翠华，泽璟生物副总经理、执行副总裁吕彬华，就“国产自免药物市场崛起，谁能弯道超车？”进行对话。 微解药APP 扫码观看 扫码即可观看 扫码进群研讨  探讨  话题 01 一纵观全球，自免领域无论是研发立项、管线推进还是授权交易，热情均空前火爆，原因是什么？ 02 目前，核酸药物、细胞疗法、双抗等技术形式已进入自免赛道，以IL-17/23/6、TSLP、CD38、OX40等为代表的下一代自免类靶点成为了布局热点国产自免药物研发能否进入第一梯队？ 03 国内自免赛道实现差异化创新有哪些现实的机会点和未来的想象空间？ 04 和肿瘤药只追求OS的目标不同，自免药物对安全性要求非常苛刻，这在产品开发上有哪些难点和挑战？距离MNC还有哪些差距？ 05 今年以来，海内外自免领域BD交易愈演愈烈。在商业化模式上，国内企业有哪些策略选择空间？ 06 自免几乎占据了所有能够诞生重磅炸弹药物的必备因素：患者基数大、生存期长、用药时间长，一个领域包含百余种不同疾病。那么在新的市场变局中，是否有可能诞生下一个“药王”？国产自免药物是否能弯道超车，有机会诞生巨头？ 裘霁宛   荃信生物创始人、董事长兼CEO 裘霁宛先生，荃信生物创始人、董事长兼首席执行官。裘先生毕业于复旦大学，其在生物技术行业拥有30年的研发及管理经验，具备丰厚的专业知识储备和对创新的深刻理解。 裘先生曾领导建立大规模生产高亲和力兔单克隆抗体的技术平台，并创办江苏泰康生物医药有限公司，开发了包括地舒单抗生物类似物、抗VEGF单抗和长效G-CSF等药物并推进至临床阶段，江苏泰康于2014年底被并购。随后，裘先生创立荃信生物并专注于自免领域，截至目前，荃信生物管线已囊括9个品种，其中1个品种已经BLA受理，2个品种处于III期临床阶段，4个品种处于II期及I期临床阶段。荃信生物已初步形成自免领域的产品矩阵布局并达成多项BD合作，公司于2024年3月在香港交易所上市，股票代码2509.HK。 王  喆   长森药业创始人、董事长 王喆博士，长森药业创始人兼董事长，国家特聘专家、京津冀领军人才、上海创业领军人才。王喆博士师从哈佛大学诺贝尔化学奖得主E.J.Corey教授，从事药物开发研究工作20余年，有领导从立项到药物上市的完整产业链经验，在抗感染、抗病毒及抗癌新药研发领域有极深的造诣与卓越成就。 王喆博士拥有美国田纳西大学博士学位和哈佛大学博士后研究经历，曾在美国宝洁制药（P&G Pharmaceuticals）、杜邦制药（DuPont Pharmaceuticals）、Enanta Pharmaceuticals等多家美国上市药企担任核心高管、首席科学家、研发资深科学家等职务，在美期间主持开发了超过5个在不同临床阶段的新药，其中抗丙肝新药ABT-450(Paritaprevir)、VIEKIRA XR、Technivie及ABT-493(Glecaprevir)均已在全球上市，也都取得了卓越的商业化业绩。王喆博士在美国获得超过100个发明专利，多项成果专利实现商业化转让。发表SCI论文30余篇，承担多个国家及上海市重大专项课题。 陈明久 博奥信创始人、CEO 陈明久博士，博奥信生物技术（南京）有限公司 创始人 首席执行官。回国创业前，陈博士曾任美国SDIX资深运营总监，艾伯维公司资深研究员等职务。陈博士拥有近三十年创新抗体药物发现与开发经验，曾带领团队完成100多项创新抗体药物发现与临床前开发项目。陈博士拥有国际专利申报近30项，其主导或主要参与的数十项候选抗体药物处于不同的临床开发阶段。陈博士毕业于美国德克萨斯大学医学中心，获分子医学博士学位。 郑 彪   邦耀生物CEO 郑彪博士毕业于浙江大学医学院医学系，获临床医学学士学位；随后分别获得上海复旦大学医学院免疫学硕士及伦敦大学国王学院免疫学博士学位。曾在美国马里兰大学医学院及杜克大学医学中心任教；随后任职于美国贝勒医学院 为该校病理和免疫系终身教授。郑彪博士学术著作丰厚，其中多篇论文发表在 Nature和 Science 等世界顶尖杂志上。 郑彪博士于2010 年加入葛兰素史克 ( 研发中心负责免疫学研究工作；2015年起担任美国强生公司全球副总裁，负责亚太地区免疫领域创新药物研发，包括肿瘤免疫及自身免疫性疾病。加入上海邦耀生物科技有限公司之前，担任 驯鹿医疗公司 首席科学官。 郑彪博士在制药行业，特别是在免疫治疗领域（如大分子抗体药、细胞治疗药物）深耕超过 30 年，对药物开发、国际医药环境、市场准入和商业化等有着深刻洞察和丰富经验。 刘翠华   百奥泰生物高级副总裁 刘翠华博士现任百奥泰生物的高级副总裁，负责公司发展战略与新兴市场开拓 （自2023.07起）和 产品管线CMC相关技术开发工作（2018.03-2023.06）。刘博士有20余年的美中生物制药工业经验，先后在美国的Pfizer和J&J，和中国的创诺、华海、康宁杰瑞、海普瑞任职，作用从技术带领的首席科学家到高级执行管理。她富有国际环境下的研发体系建设和项目管理经验，为多家生物医药业务和管理做了国际化战略策划。她带领管理了50余个复杂生化混合物和生物制品的CMC从早期到产业化不同阶段的开发，其中多个产品成功获得在欧美/中国上市许可。共发表25余篇国际论文和15余项专利。获加拿大西安大略大学生物物理化学博士和美国麻州大学Amherst分校遗传转录结构生物学博士后。 吕彬华   泽璟生物副总经理、执行副总裁 吕彬华博士，现任苏州泽璟生物制药股份有限公司董事、副总经理。专注癌症、自免、代谢等疾病领域全新小分子药物和创新抗体药物的研究和开发。领导和参与了多个新药从立项到上市的全过程研发，包括多纳非尼、吉卡昔替尼、Bexagliflozin等。 吕彬华博士毕业于中国科学院成都有机化学研究所有机化学专业，获博士学位。拥有近20年新药研发、产业化应用和知识产权管理等方面的经验，是50多项国际国内发明专利的主要发明人。 《大国新药》往期回顾 01 mRNA技术与药物创新 02 ADC药物研发的挑战和机遇 03 多视角下，免疫细胞治疗的技术创新与临床转化 04 连续反应技术在制药业的生态革命 05 中国创新药出海的“槛”与“路” 06 资本寒冬下的Biotech企业生存策略 07 CGT药物的开发与临床应用前景挑战 08 创新药国际多中心临床试验的策略制定与考量 09 出海背景下的药物研发与制剂创新突破 10 双抗之战中国Biotech的制胜之道 11 从AACR、ASCO看未来肿瘤药物创新与差异化 12 RDC能否成为下一个ADC？ 13 ADC能否开启黄金十年? 14 巨头角力的GLP-1赛道还有哪些挑战与机遇？ 15 如何开发出一个卓越的ADC药物？ 16 从胰岛素到GLP-1，多肽药物“黄金时代”如何突围？ 扫码观看回放 一审| 黄佳 二审| 李芳晨 三审| 李静芝