Suzhou Precigenome Co., Ltd.

今日，BioBAY园内企业血霁生物宣布获得中科康美数千万元资本投资。该笔增资将用于继续推动血霁生物多个血小板相关管线的IND申请和正式临床试验的开展，进一步推进血小板药物递送的第一条管线的临床前工作以及开展血替和美业等业务。 血霁生物作为全球第三家、中国第一家血小板再生的细胞治疗公司，以干细胞向血小板的定向诱导分化技术为最核心的底层技术，切实解决围绕血小板短缺的急迫问题，为输血体系提供来源清晰、洁净安全、稳定供应的血小板成分血，真正为中国乃至世界带来第二次输血革命。血霁生物以独到的眼光判断市场和行业的机遇，抓住行业痛点，切入不同市场，覆盖输血、肿瘤、血小板疾病、运动医学、医美、抗衰老等多个疾病及领域。公司还坚持长短线产品组合和技术聚焦，注重国产化和降本增效。 据血霁生物创始人朱芳芳博士介绍，血霁生物在2024年全面推进多条输血相关管线的临床前工作，部分管线正在中美双报，同时申报血液领域的多种罕见病的孤儿药认定，并将在2025年完成关键里程碑事件；全面推进抗衰老领域里的血小板细胞药物的新应用开发，已经完成动物体内的概念验证，正在进行多个适应症的临床前研究；以及血霁生物自建GMP空间，以内部培养的工艺团队、质量团队和生产团队实现公司独有的、“First-In-Class”细胞产品们的放大与生产，并建立稳定的质量标准。据她介绍，血霁生物目前财务健康、团队稳定、业务强劲，公司稳定成长。在融资布局上，2024年血霁生物并无正式轮次，与中科康美的合作与对接更多考虑了产业协同与共同发展。她期待中科康美的投资将带来额外的价值赋能。此外，血霁生物希望2025年启动第一条管线的正式临床试验，因而在Q2季度将会开始正式的B轮融资计划。 ▌文章来源：血霁生物 责编：赵家帅 审核：任旭 推荐阅读 资本市场丨宜明生物成功完成新一轮近2亿元融资 资本市场丨锐讯生物完成数千万元C2轮战略融资，持续深耕数字PCR及mRNA LNP 市场 资本市场丨齐禾生科：完成超2亿元A轮融资，加快基因编辑技术研发与产业化

近日，BioBAY园内企业宜明生物宣布成功完成新一轮近2亿元人民币战略融资。本次Pre-D轮融资由北京昌平产业发展投资基金和北京市医药健康产业投资基金共同投资，是继2023年4月C+轮融资后宜明生物获得的又一轮融资。（相关阅读：资本市场丨宜明细胞：完成1.5亿元C+轮融资，加速全球化布局和前瞻性核心技术开发） 宜明生物成立于2015年，是一家致力于ATMPs技术的开发和应用、为创新药企业提供一站式CDMO整体解决方案的研发生产型生物技术公司。宜明生物作为ATMPs走向世界和商业化的桥梁，在当前复杂市场环境下，得到多方投资者的认可与大力支持，本轮融资将用于进一步支持宜明生物的ATMPs CDMO的商业化生产基地建设，促进技术迭代，提升 CDMO全球服务网络的服务能力，夯实公司在ATMPs药物技术赛道上的核心竞争力，打造从临床前研究、产品开发到商业化生产的CDMO服务大平台。 宜明生物创始人兼CEO李琦琛先生表示：“我们由衷感谢北京昌平产业发展投资基金和北京市医药健康产业投资基金的信赖与认可，此次融资将进一步提升宜明生物自主创新能力和核心竞争力，是宜明生物在助力医药健康产业创新发展的道路上迈出的坚实的一步。从初创至今，宜明生物不断进取，厚积薄发，凭借持续的技术革新、高质量的产品与服务，以及稳定的业务增长，赢得了资本市场的广泛认可。随着本轮Pre-D融资的顺利完成，宜明生物将开启新的征程，加速北京商业化生产基地的建设、持续推进全球化战略和技术创新。在ATMPs产业不断增长，商业化加速兑现的时代， 我们将以技术优势为核心，凭借完善的全球CDMO服务网络和基础设施更好地助力全球ATMPs企业。” 北京未来科学城管理委员会、昌平产业发展基金管理人昌发展集团表示：“北京昌平聚焦打造具有全球领先水平的“生命谷”，细胞与基因治疗为北京市尤其是昌平重点支持领域，涌现出一批优秀创新项目，是医疗健康领域新质生产力的重要组成内容之一。CGT CDMO是CGT产业不断发展的重要基础设施，宜明生物作为国内领先的CGT CDMO服务商，拥有丰富的临床级病毒载体开发和生产经验、不断完善的全球化服务能力，与我们有极高的契合度，通过此次合作将合力推动区域细胞与基因治疗产业高质量发展。” 北京市医药健康产业投资基金表示：“细胞与基因治疗是全球创新药领域最有潜力的新兴领域之一，而CDMO企业是对这个细分行业起到了战略支撑作用。宜明生物作为该领域的领先企业，汇集全球顶级产业人才、具备符合国际监管标准的生产体系，全球的战略布局以及突出的技术创新能力更为其产业深度转型升级和可持续发展提供可靠的保障。我们十分认可宜明生物在CGT CDMO领域的突破和成就。我们将与宜明生物一道，加速其在CGT领域的技术迭代和CDMO全球服务网络的进一步完善，并积极与产业链上下游企业开展合作，共同推动医药健康产业的协同发展，为区域经济的腾飞贡献力量。” ▌文章来源：宜明生物 责编：赵家帅 审核：任旭 推荐阅读 资本市场丨锐讯生物完成数千万元C2轮战略融资，持续深耕数字PCR及mRNA LNP 市场 资本市场丨齐禾生科：完成超2亿元A轮融资，加快基因编辑技术研发与产业化 资本市场丨玄刃科技：完成华泰金斯瑞战略投资，加速生命科学实验室到生产端的自动化步伐

行业动态速览 热点聚焦 01 深度解读：《mRNA疫苗和治疗产品质量分析方法-指南草案》(第三版） 随着mRNA疫苗在抗击新冠疫情中的成功应用，mRNA技术在疾病预防和治疗领域展现出巨大潜力。然而，随着mRNA药物的快速发展，如何建立完善的质量控制标准已成为行业亟待解决的问题。为应对这一挑战，美国药典委员会（USP）自2022年起发布了《mRNA疫苗和治疗产品质量分析方法-指南草案》的多个版本，旨在提供标准化的质量分析方法。本文将深度解读一下美国药典（USP）最新发布的《mRNA疫苗和治疗药物质量的分析方法指南草案(第三版)》（Analytical Procedures for Quality of mRNA Vaccines and Therapeutics）与第二版的主要更新和差异。 推荐阅读：深度解读：《mRNA疫苗和治疗产品质量分析方法-指南草案》(第三版） 02 海南正式发布《海南自由贸易港博鳌乐城国际医疗旅游先行区生物医学新技术促进规定》 12月5日，海南省人大常委会公布《海南自由贸易港博鳌乐城国际医疗旅游先行区生物医学新技术促进规定》（以下简称《规定》），自2025年2月1日起施行。其中，《规定》第二条指出：在先行区内开展细胞治疗、基因治疗、组织工程等生物医学新技术临床研究、转化应用及其监督管理活动，适用本规定。 推荐阅读：海南正式发布《海南自由贸易港博鳌乐城国际医疗旅游先行区生物医学新技术促进规定》 03  上海交通大学医学院附属新华医院团队完成首例基因治疗肝豆状核变性患者给药 由上海交通大学医学院附属新华医院消化内科主任范建高教授发起的MWAV201研究，近期完成首次肝豆状核变性受试者用药，目前用药过程顺利，未见不良反应，标志着我国自主研发的基因治疗药物MWAV201向惠及肝豆状核变性患者迈出了重要一步。 推荐阅读：上海交通大学医学院附属新华医院团队完成首例基因治疗肝豆状核变性患者给药 04 国内首例！邦耀生物基因疗法助力外籍镰贫患者重获新生！ 2024年12月2日，聚焦于基因和细胞治疗的上海邦耀生物科技有限公司（以下简称“邦耀生物”）宣布，其针对镰刀型细胞贫血病（SCD，简称“镰贫”）基因治疗产品（管线代号：BRL-102）在与广西医科大学第一附属医院合作的一项研究者发起的临床试验（IIT）中，成功完成首例患者的输注治疗，已获得中性粒细胞植入和血小板植入，达到出院标准于2024年12月2日顺利出院，这也是国内首个基因治疗外籍镰贫患者成功的案例。 推荐阅读：国内首例！邦耀生物基因疗法助力外籍镰贫患者重获新生！ 05 恒瑞医药子公司首款mRNA基因治疗外用药物获批临床 2024年12月4日，恒瑞医药子公司上海瑞宏迪医药有限公司宣布，由瑞宏迪医药及广州瑞领医药共同研发的mRNA基因治疗外用药物RGL-2102，其临床试验申请（IND）已经获得默示许可，用于在治疗慢性创面，如糖尿病足溃疡和压力性溃疡等病症。 推荐阅读：恒瑞医药子公司首款mRNA基因治疗外用药物获批临床 06 中国药科大学徐寒梅团队综述核酸药物的历史发展、最新进展及未来展望 2024年11月29日，中国药科大学徐寒梅教授团队在Signal Transduction and Targeted Therapy期刊发布了题为：“Nucleic acid drugs: recent progress and future perspectives”的综述论文。 该综述系统总结了核酸药物的发展和演变，介绍了核酸药物的分类和一般给药策略，重点介绍了其在临床应用中的成功，还讨论了核酸药物作为基因治疗候选药物的局限性和未来的潜在应用。 推荐阅读：中国药科大学徐寒梅团队综述核酸药物的历史发展、最新进展及未来展望 07 Science | 利用核酶将较小的mRNA拼接在一起，有望治疗由较大的基因突变引起的遗传疾病 “缝合 RNA”技术的核心思想是将一个基因分成两半，分别递送到细胞中，然后在细胞内将这两半无缝连接，恢复在疾病中缺失或失去活性的蛋白的表达。这项技术已经在两种不同的肌肉萎缩症动物模型中取得了显著效果，成功恢复了大型治疗性肌肉蛋白的表达。 相关研究结果发表在2024年11月15日的Science期刊上，论文标题为“Ribozyme-activated mRNA trans-ligation enables large gene delivery to treat muscular dystrophies”。 推荐阅读：Science | 利用核酶将较小的mRNA拼接在一起，有望治疗由较大的基因突变引起的遗传疾病 创新突破 01 【AAV在牙齿领域的应用】武汉大学口腔医院袁国华主任医师团队发现AAV介导的基因治疗可有效预防发育性牙本质缺陷 2023年5月17日，武汉大学口腔医院袁国华主任医师团队在Human Gene Therapy期刊在线发表了题为“AAV6-Mediated Gene Therapy Prevents Developmental Dentin Defects in a Dentinogenesis Imperfecta Type III Mouse Model”的研究论文。本研究筛选出AAV6血清型为一种安全高效的载体，能够成功将基因转移至成牙本质细胞。通过局部注射病毒，实现了向牙齿的有效基因递送。基于AAV6的基因疗法在治疗人类遗传性牙本质疾病方面展现出潜在的有效性。 推荐阅读：【AAV在牙齿领域的应用】武汉大学口腔医院袁国华主任医师团队发现AAV介导的基因治疗可有效预防发育性牙本质缺陷 02 人类历史上首次看清小鼠基因组DNA全貌！西湖大学俞晓春团队Science论文解析迄今最完整小鼠基因组图谱 2024年12月5日，西湖大学生命科学学院、西湖实验室俞晓春团队再国际顶尖学术期刊 Science 上发表了题为：The complete telomere-to-telomere sequence of a mouse genome（完整的端粒到端粒小鼠参考基因组序列）的研究论文，报道了该团队在解析小鼠参考基因组方面取得的重要突破。这意味着人类历史上第一次看清小鼠基因组DNA全貌。 推荐阅读：人类历史上首次看清小鼠基因组DNA全貌！西湖大学俞晓春团队Science论文解析迄今最完整小鼠基因组图谱 资本速递 01 千亿收购CGT CDMO龙头被欧盟正式批准 2024年12月7日，欧盟委员会正式无条件批准了诺和诺德子公司Novo Holdings对CGT CDMO龙头公司Catalent的收购案。据悉，其收购总价高达165亿美元（约1190亿人民币）。 推荐阅读：千亿收购CGT CDMO龙头被欧盟正式批准 02 锐讯生物完成数千万元C2轮战略融资 近期，苏州锐讯生物科技有限公司（简称“锐讯生物”）正式完成C2轮数千万元人民币战略融资。本次由瑞江康圣领投。所募集资金将用于数字PCR产品国内外临床注册，欧洲市场推展和新产品研发，为锐讯生物持续在数字PCR领域和mRNA LNP领域保持领先地位提供强劲保障。通过本次融资，锐讯生物也将于康圣环球集团形成战略合作，未来在产品共同研发，国内临床产品入院，海外产品销售等领域深入合作。 推荐阅读：锐讯生物完成数千万元C2轮战略融资 参考资料： 1.https://mp.weixin.qq.com/s/m42EdcyKHNAW23CZ583tTA 2.https://mp.weixin.qq.com/s/uFLnKDVKG8oL5ZGIxfjZKQ 3.https://mp.weixin.qq.com/s/wDRiFTg6Sc82O1O2PLFEUg 4.https://mp.weixin.qq.com/s/oc585Feusws-gKridmwSNw 5.https://mp.weixin.qq.com/s/bZuyLcnKI6N9b4RgtNWR8w 6.https://mp.weixin.qq.com/s/gH1FJjmXT2XDBXHMWOzy_A 7.https://mp.weixin.qq.com/s/M67ATGAu0rNDxAmMhzCaRw 8.https://mp.weixin.qq.com/s/X1DzzUIdQWj7fGli39YaEQ 9.https://mp.weixin.qq.com/s/G9exGA-o_SlMV4A2y-fWNg 10.https://mp.weixin.qq.com/s/zOw5YseHPHMEXBuwt8MPqg11.https://mp.weixin.qq.com/s/Bm1wJKLJlsJjr6VQOqZ2Vw 关于派真生物