中国医学科学院血液学研究所泰达生命科学技术研究中心

天津 2025年4月24日 /美通社/ -- 国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）网站公示信息显示：合源生物自主研发的纳基奥仑赛注射液（商品名：源瑞达 ® ）的新药临床试验申请（IND）已获得默示许可（受理号：CXSL2500076），用于治疗 难治性狼疮肾炎（ Lupus Nephritis, LN） 。 截至目前，纳基奥仑赛注射液在 自身免疫性疾病适应症治疗领域中已经获得 3张IND批件 ，分别针对系统性红斑狼疮相关的免疫性血小板减少症（SLE-ITP）、自身免疫性溶血性贫血(Autoimmune hemolytic anemia, AIHA)，以及此次获批的系统性红斑狼疮肾炎（Lupus Nephritis, LN）。同时，这也是纳基奥仑赛注射液在全球范围内获得的第7张临床批件。 系统性红斑狼疮（systemic lupus erythematosus, SLE）是一种系统性自身免疫性疾病，全身多系统多脏器受累，疾病本身的缓解与急性发作交替、体内存在大量自身抗体为主要临床特点，如不及时治疗，会造成受累脏器的不可逆的损伤，最终导致患者死亡。SLE病因复杂，与遗传、性激素、环境（如病毒与细菌感染）等多种因素有关。据估计，全球SLE发病率为每年5.14（1.4-15.13）/10万人，中国的SLE发病率位居全球第四，为每年14.09/10万人。 狼疮肾炎（LN）是系统性红斑狼疮（SLE）引起的肾脏损害，是最常见的内脏受累表现之一，也是影响患者预后的重要因素。在我国，近半数SLE患者并发LN，高于白种人，是我国最常见的继发性免疫肾小球疾病，是终末期肾脏病（ESRD）的常见病因之一，也是导致SLE患者死亡的重要原因。目前，SLE-LN的治疗仍面临诸多挑战，部分患者对传统治疗方案反应不佳，存在未被满足的临床需求。 北京协和医院风湿免疫科曾小峰教授： 系统性红斑狼疮（SLE）是由遗传、环境和激素等多种因素引起的自身免疫性疾病，因此病情异质性强，个体化诊疗要求高。残酷的现实是，我国发病年龄在30岁左右的患者，至55~60岁时，超过一半死亡。系统性红斑狼疮是一个全身性的自身免疫性疾病，会引起很多肾脏问题，包括肾脏、神经系统、血液系统的问题等，这些系统的损伤都会导致生命危险。纳基奥仑赛注射液此次在SLE-LN的新药临床默示许可，再一次显示出CAR-T细胞治疗的潜力，更表明SLE治疗正朝着多样化方向发展，治疗的前景十分广阔。 北京协和医院风湿免疫科 李梦涛教授： 我国系统性红斑狼疮患者呈现人口众多、病情重、疾病负担重、合并症发生率高、对生育造成的影响严重的特点。我们非常高兴看到纳基奥仑赛治疗难治性狼疮肾炎新药临床试验的获批，协和多学科团队将不断探索深化CAR-T细胞疗法在这一疾病中的应用，推动自身免疫疾病治疗领域的进步，惠及更多患者。 中国医学科学院血液病医院 (中国医学科学院血液学研究所)临床首席专家、国家血液系统疾病临床医学研究中心主任王建祥教授： 衷心祝贺我国原研CD19 CAR-T药物纳基奥仑赛注射液治疗难治性狼疮肾炎新药临床试验获得默示许可！作为我国全自主知识产权CAR-T疗法的代表，纳基奥仑赛注射液已在白血病、淋巴瘤等血液肿瘤领域展现了优异疗效，并在自身免疫性疾病中展现了突破性的潜力。期待这一创新疗法在临床研究中取得更多进展与佳绩，推动CAR-T疗法在更广泛的疾病领域发挥作用。 合源生物首席执行官 吕璐璐博士： 一个月内，合源生物纳基奥仑赛注射液（商品名：源瑞达 ® ）收获两张自身免疫性疾病领域新药临床试验（IND）批件，再次显示出产品的治疗潜力与临床价值。自身免疫性疾病是合源生物布局的关键一城，目前，公司已经在SLE-ITP、AIHA、SLE-LN等多个适应症建立起科研管线候选产品队列。期待纳基奥仑赛注射液能够在更多疾病领域满足更多患者尚未得到满足的巨大需求，为患者带来更多创新细胞疗法选择。 关于合源生物： 合源生物创立于2018年6月，已成长为中国细胞药物产业自主创新的引领者，致力于成为全球领先的细胞与基因创新技术驱动的新一代生物医药企业。公司首个核心产品源瑞达®（纳基奥仑赛注射液，CNCT19）于2023年11月正式获国家药品监督管理局批准上市。该产品是中国白血病治疗领域首个CAR-T药物，也是中国全自主创新的首个CD19 CAR-T药物。公司深度合作国家一流院所，构建了以CAR技术平台以及基因编辑技术平台等为核心的国际化新药研发体系，拥有覆盖血液肿瘤、实体肿瘤及自身免疫性疾病等疾病领域的10余种管线产品在研。更多信息请访问 http:\/\/www.juventas.cn\/ 源瑞达®（纳基奥仑赛注射液，CNCT19，Inaticabtagene Autoleucel Injection）是具有自主知识产权的靶向CD19的CAR-T细胞治疗产品，拥有全球独特的CD19 scFv（HI19a）结构和国际领先的生产制造工艺，先后获得国家药品监督管理局三项新药临床试验许可（IND），用于治疗成人复发或难治性急性淋巴细胞白血病、治疗复发或难治性侵袭性B细胞非霍奇金淋巴瘤和治疗儿童和青少年复发或难治B细胞型急性淋巴细胞白血病，并获得国家药品监督管理局药品审评中心"突破性治疗药物"认定和美国FDA孤儿药资格认定（Orphan Drug Designation, ODD）。2022年12月，国家药品监督管理局（NMPA）正式受理纳基奥仑赛注射液治疗成人r\/r B-ALL的新药上市申请（NDA）并纳入优先审评。2023年3月，纳基奥仑赛注射液用于治疗成人r\/r B-ALL IND申请也获得美国食品药品监督管理局（U.S.FDA）许可。2023年11月，源瑞达®（纳基奥仑赛注射液）正式获中国国家药品监督管理局（NMPA）批准上市。

从30页到160页-新版浆细胞肿瘤指南的革新与突破近年来，浆细胞肿瘤领域迎来快速发展，新技术如二代测序、流式细胞术的应用显著提升了诊断精度，CAR-T细胞疗法等免疫治疗手段也快速可及，使得多发性骨髓瘤（MM）患者的生存期从过去的3-5年延长至8-10年1。然而，我国地域医疗水平差异显著，基层医院在诊断分型、治疗方案选择及不良反应管理方面仍存在不规范现象。随着人口老龄化加剧，MM发病率也逐年攀升。基于此，中国临床肿瘤学会（CSCO）首次将《浆细胞肿瘤诊疗指南》（下称指南）从《恶性血液病诊疗指南》中独立成册，系统整合8大类疾病谱，并针对高危患者管理、免疫治疗规范、特殊亚型诊疗等临床痛点进行全面修订。新版指南篇幅从30余页扩展至160页，采用“口袋书”设计，便于临床医生随身查阅，旨在推动全国范围内规范化诊疗的同质化实施。本期访谈邀请哈尔滨血液病肿瘤研究所马军教授、中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）邱录贵教授、中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）安刚教授、上海交通大学医学院附属瑞金医院阎骅教授就指南的更新要点进行解读，以期为临床提供指导意见并加快指南的落地转化。马军教授：浆细胞疾病仍面临挑战，CSCO开启浆细胞指南从规范到国际化新篇章马军教授CSCO指南历经多年发展，已形成完整的标准体系。截至当前，指南总发行量突破500万册，血液病领域已形成8部权威指南集群。在邱录贵教授领衔的专委会统筹下，我国首部独立成册的《浆细胞肿瘤诊疗指南》正式问世，系统涵盖8类浆细胞疾病，突破性纳入罕见病种，填补了MM及相关疾病诊疗标准的空白。随着人口老龄化加速，预计2030年我国≥60岁人群占比将达30%2，而MM发病率或将超越白血病跃居血液肿瘤第二位，指南的及时出台为应对这一公共卫生挑战提供了重要技术支撑。新版指南整合了多学科诊疗最新进展，系统收录从传统化疗、造血干细胞移植到精准靶向治疗的完整体系，涵盖抗体药物偶联物（ADC）、双特异性抗体、CAR-T细胞治疗及小分子靶向药物等前沿技术。根据指南的规范诊疗在人口基数庞大、区域医疗差异显著的国情下尤为重要，为基层医疗同质化与高端医疗精准化建立了兼容框架。CSCO指南的国际化进程取得突破性进展，淋巴瘤指南英文版即将与美国血液学会、欧洲血液学会开展学术互认。另外，CAR-T技术已惠及港澳地区及新加坡等患者。当前正推进“中华区指南联盟”，以期整合海峡两岸暨香港、澳门及新加坡的临床数据与专家资源。邱录贵教授团队后续拟推出英文版指南，并在《临床肿瘤学杂志》（英文版）等高分期刊发布指南解读，从而建立跨国多中心的临床研究协作网。从500万册的广泛传播到国际舞台的技术输出，CSCO指南始终践行“一切为了患者”的核心宗旨，这些凝聚中国智慧的指南体系，正为全球肿瘤防治贡献独特的东方方案。邱录贵教授：疾病谱扩容至8类-中国浆细胞肿瘤指南系统性诊疗策略再升级邱录贵教授首先，修订后的浆细胞肿瘤指南涵盖的范围明显增加，增加了意义未明的单克隆免疫球蛋白血症，冒烟型骨髓瘤、孤立性浆细胞瘤、具有肾脏意义的M蛋白血症等。第二，MM是浆细胞肿瘤的代表性疾病，而高危多发性骨髓瘤（HRMM）更是最重要的临床挑战之一，因此指南在HRMM章节增加了疾病定义、识别、预后分层等内容。2024年CSCO骨髓瘤专家委员会已在《中华血液学杂志》发表了有关中国HRMM的诊治专家共识，其主要内容也纳入到了本次诊治指南中。另外，以CAR-T细胞治疗为首的免疫疗法在中国进展非常迅速，截至目前中国的药监部门已经批准了三款BCMA CAR-T、两款BCMA/CD3双特异性抗体，提示中国现有的MM免疫治疗已基本与美国同步。因此，指南增加了免疫治疗的章节，包括患者选择，T细胞免疫治疗的全程管理等。而对于高危患者，T细胞免疫治疗在伦理批准下，可以探索适应症前移。我国首个全人源BCMA CAR-T伊基奥仑赛，作为最早获批的商业化CAR-T，积累了大量的临床经验，目前正在进行二线和三线适应症的注册临床试验，进展非常顺利。此外，系统性淀粉样变性和原发性浆细胞白血病的治疗推荐中也增加了免疫治疗，无论是新诊断还是复发患者，都推荐探索性的临床研究。安刚教授：免疫治疗独立成章落地指南，中国专家共推MM治疗标准化安刚教授CAR-T、双特异性抗体和ADC等免疫治疗是指南的重要内容，基于药物在中国的获批情况，指南首次将CAR-T和双特异性抗体单独成章。在CAR-T领域，无论是临床试验还是获批上市的产品，中美目前平分秋色成为全球的领头羊。作为中国首款获批上市的产品，伊基奥仑赛治疗RRMM取得了非常好的临床疗效。而目前CAR-T在美国已经获批了MM前线治疗，综合上述情况，指南建议积极探索某些情形下CAR-T细胞疗法的前线治疗。此外，中国已有两款BCMA/CD3双特异性抗体上市，2026年国产双特异性抗体也即将上市，中国患者将迎来更多选择。BCMA/CD3双抗临床应用简单，但患者管理相对复杂，患者易出现非复发的死亡如病毒感染等。因此，指南中详细介绍了双抗的细胞因子释放综合征（CRS）、免疫效应细胞相关神经毒性综合症（ICANS）等管理，为临床操作提供了指导和规范。原发浆细胞白血病等特殊疾病预后较差，均推荐进行CAR-T治疗。中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）针对年轻浆细胞白血病患者采用了创新方案，即CAR-T-自体造血干细胞移植（ASCT）-CAR-T夹心疗法，已用于治疗二十余例新诊断患者，目前均取得了良好的临床疗效。同时，中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）针对老年不适合ASCT的原发浆细胞白血病患者，进行了早期CAR-T治疗的探索性研究，目前总缓解率（ORR）和微小残留病（MRD）阴性率均为100%，未出现ICANS，CRS仅为1-2级。对于老年原发浆细胞白血病患者，CAR-T细胞治疗的疗效和安全性数据也令人振奋，随访至今，患者最长的MRD阴性持续状态已达两年。针对这些群体，建议CAR-T早期治疗，避免晚期患者因淋巴细胞功能较差，可能无法耐受桥接治疗而错失治疗时机。另外，指南也推荐复发难治性淀粉样变性考虑免疫治疗，相应的临床试验正在开展中。阎骅教授：HRMM诊疗新突破，CSCO指南更新要点与临床实践启示阎骅教授HRMM目前仍是临床治疗的重点和难点，为破解这一难题，新版《CSCO浆细胞肿瘤诊治指南》特别增加了一章关于HRMM的管理。HRMM是指在规范治疗的情况下，ASCT的患者总体的生存期<3年，或者未接受ASCT，总生存<2年称为HRMM。如患者接受了ASCT后总生存仍然<2年，则定义为超高危MM患者。对于新诊断的MM患者，存在R-ISS Ⅲ期、非骨旁髓外病变、存在循环浆细胞以及具有一种及以上的高危遗传学异常，而复发难治MM（RRMM）患者中存在功能性高危，或出现了新的预后不良的细胞遗传学异常等，则被认为是HRMM。对于初诊断的HRMM，指南建议四药联合方案治疗并及尽早进行ASCT；对于不适合ASCT的新诊断MM患者，需根据体能状态评估，进行分层治疗，其中虚弱患者建议参加免疫疗法的临床研究。例如FUMANBA-2研究，是伊基奥仑赛针对初诊HRMM的临床试验，该研究中双打击以及三打击的患者分别占62.5%和12.5%。中位随访13.1个月，ORR率和≥完全缓解（CR）率分别为100%和93.8%，中位无进展生存期尚未达到，同时安全性可控3。这是非常令人振奋的数据。此外CAR-T细胞疗法治疗RRMM的研究中，尽管高危细胞遗传学异常和髓外病变的患者约占15~41%和13%~39%，CAR-T仍显示出良好的疗效4。基于此，指南推荐RRMM患者参加CAR-T等免疫治疗的临床研究。目前我国已有两款商业化上市的CAR-T产品，临床医生在积极推荐患者加入临床研究的同时，如果患者在适应症之内，可建议使用商业化的CAR-T产品。口袋版指南+全国巡讲：中国浆细胞肿瘤规范化治疗的基层破局之路邱录贵教授和马军教授在讨论中强调了规范化诊疗对中国浆细胞肿瘤治疗的重要性。当前国内三级甲等医院B细胞淋巴瘤患者生存率显著高于基层医院，这种差距凸显了推动《CSCO浆细胞肿瘤诊治指南》落地的迫切性。指南通过口袋书形式设计，重点规范治疗流程，严格把控用药剂量、疗程时长和治疗顺序，特别针对基层医院易出现的减量、缩短疗程等不规范问题提出解决方案。今年学会计划开展二十余场全国巡讲，覆盖不同地区，不同层级的医疗机构，尤其侧重MM领域，通过分区域、分层次的解读推动基层规范化实施。MM的全程管理需兼顾中国医疗现实与国际先进性。指南保留了X光骨病检查等适宜基层的诊疗方式，同时纳入已被国际淘汰但在中国仍有实用价值的治疗方案，例如沙利度胺。针对快速发展的新药技术，指南提出分层应用策略：根据患者预后评估、体能状态、支付能力及区域医疗条件，结合一线至多线治疗原则进行个性化选择。特别指出在免疫治疗等新兴领域，需建立规范化的精准诊断体系，并通过CSCO骨髓瘤专家委员会组织的区域化巡讲，帮助基层医生掌握高危患者识别、治疗方案阶梯选择等关键技术节点。总 结《CSCO浆细胞肿瘤诊治指南（2025版）》的发布与更新，标志着我国MM等浆细胞肿瘤诊疗迈入规范化、精准化与国际化并行的新时代。该指南首次独立成册，通过“精准分层-免疫突破-基层适用”三位一体的体系革新，系统性整合CAR-T细胞疗法、双特异性抗体等国际前沿技术，并创新性纳入高危患者管理、免疫治疗规范及特殊亚型诊疗策略，为临床实践提供了权威、科学的指导。随着CSCO指南的国际化进程加速及跨国多中心协作的深化，中国智慧正为全球浆细胞肿瘤防治贡献独特方案。未来，在指南的引领下，中国专家将进一步提升诊疗水平，推动MM等浆细胞肿瘤患者生存获益最大化，最终实现“治疗更规范、患者更获益”的全民健康目标。专家简介马军 教授哈尔滨血液病肿瘤研究所主任医师，教授，博士生导师哈尔滨血液病肿瘤研究所所长中国临床肿瘤学会（CSCO）监事会监事长亚洲临床肿瘤学会副主席中国临床肿瘤学会白血病专家委员会主任委员国家卫生健康委能力建设与继续教育中心肿瘤学科专家组组长白血病·淋巴瘤杂志 总编辑邱录贵 教授中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）主任医师、博士生导师中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）临床首席专家天津市脐带血造血干细胞库主任国务院政府特殊津贴专家、国家卫健委突出贡献中青年专家国际骨髓瘤学会（IMS）委员国际骨髓瘤工作组( IMWG)专家委员会委员《Blood Advances》杂志编委中国抗癌协会血液肿专业委员会名誉主委中国临床肿瘤学会淋巴瘤专家委员会副主任委员；中国临床肿瘤学会骨髓瘤专家委员会主任委员中国医院协会血液学机构分会副主任委员天津市抗癌协会第六届理事会副理事长安刚 教授中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）淋巴肿瘤诊疗中心负责人博士，主任医师，副教授，博士生导师血液与健康全国重点实验室PICSCO多发性骨髓瘤专家委员会秘书长中国抗癌协会青年理事中华医学会血液学分会第十一届委员会青委会委员中国抗癌协会血液病转化委员会委员中国抗癌协会肿瘤肾脏病学专业委员会委员中国多发性骨髓瘤研究联盟秘书以第一作者或通讯作者在 Blood、leukemia、Clinical Cancer Research、Haematologica、American Journal of Hematology、blood advances等杂志发表SCI论文40余篇；主编专著一部《内科疑难病例-血液分册》(人民卫生出版社)；副主译《威廉姆斯血液学手册第9-10版》；主持国家自然基金3项阎骅 教授上海交通大学医学院附属瑞金医院主任医师 、博士生导师中国老年医学学会理事会常务理事上海女医师协会医学科普委员会常委中华医学会血液学分会第八届实验诊断学学会委员中华医学会血液学分会浆细胞学组委员中国抗癌协会临床肿瘤学协作专业委员会（CSCO）执行委员会委员中国医师协会血液科医师分会骨髓瘤专委会委员中国抗癌协会血液肿瘤委员会委员中国女医师协会血液专委会委员亚洲骨髓瘤网（AMN）委员 长期致力于血液疾病的基础和临床研究工作主攻多发性骨髓瘤2008年赴美国麻省总医院专攻骨髓瘤骨病发表30余篇SCI文章。负责上海市科委生物医药重点攻关项目和国家自然基金面上项目多项863计划副组长参考文献：1.常香香 , 韦中玲 , 郑幸媛 , 等 . 中 国临床药理学与治疗学 , 2020, 25(1):107-116.2.《中国老龄化与健康国家评估报告》3.Li‑juan Chen et al. 2024 EHA. Abstract 4895.4.Duane C, O'Dwyer M, Glavey S. Cancers (Basel). 2023;15(9):2633.END医脉通是专业的在线医生平台，“感知世界医学脉搏，助力中国临床决策”是平台的使命。医脉通旗下拥有「临床指南」「用药参考」「医学文献王」「医知源」「e研通」「e脉播」等系列产品，全面满足医学工作者临床决策、获取新知及提升科研效率等方面的需求。

天津 2025年4月10日 /美通社/ -- 国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）网站公示信息显示：合源生物纳基奥仑赛注射液（商品名：源瑞达 ® ）的自身免疫性疾病领域新适应症新药临床试验申请（IND）获得默示许可（受理号：CXSL2500030）， 用于治疗至少 3线治疗失败的自身免疫性溶血性贫血（AIHA） 。这是全球首个CAR-T产品获得临床默示许可，用于治疗AIHA。也是继其2024年10月获批治疗难治性系统性红斑狼疮相关免疫性血小板减少症（SLE-ITP）后，纳基奥仑赛注射液在 自身免疫性疾病治疗领域 获得的 第 2张新药临床试验批件 ，是在自身免疫疾病领域的又一里程碑突破。 自身免疫性溶血性贫血（Autoimmune hemolytic anemia, AIHA）是由于机体免疫功能异常,导致B细胞功能亢进产生针对自身红细胞的抗体，红细胞吸附自身抗体和（或）补体,致使红细胞破坏加速、寿命缩短的一组溶血性贫血。该疾病不仅影响患者的身体健康，还可能引发一系列并发症，严重时甚至危及生命。 在2024年第66届美国血液学会（ASH）年会上，中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）施均教授团队的一项研究在大会上以口头报告形式展示了多种药物治疗无效的11例难治性AIHA患者接受CAR-T细胞治疗后均获得了完全缓解的临床疗效，且CAR-T细胞相关的不良反应轻，患者耐受性好，目前患者都处于无治疗缓解中。 合源生物纳基奥仑赛注射液（商品名：源瑞达 ® ）是中国首款具有全自主知识产权CD19 CAR-T细胞治疗产品。已布局成人复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病、复发或难治性大B细胞淋巴瘤、儿童复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病以及多种类型自身免疫性疾病等多个适应症。其治疗成人复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病的新药上市申请于2023年11月获得国家药品监督管理局正式批准上市。 中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）副所院长，红细胞疾病诊疗中心主任施均教授： 自身免疫性溶血性贫血（AIHA）目前为止仍是一种较难治愈的疾病，有50%的患者属于难治/复发，且目前无明确适应症治疗药物以及有效挽救性治疗药物，面临治疗困境。我们非常高兴看到纳基奥仑赛治疗自身免疫性溶血性贫血新药临床试验的获批，这意味着该产品有望为广大患者带来新的治疗选择。 中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）临床首席专家、国家血液系统疾病临床医学研究中心主任王建祥教授： 衷心祝贺我国原研CD19 CAR-T药物纳基奥仑赛注射液（源瑞达 ® ）治疗自身免疫性溶血性贫血（AIHA）新药临床试验申请获批！纳基奥仑赛注射液在以白血病、淋巴瘤为代表的血液疾病治疗领域已经展现了突破性疗效，此次自身免疫性溶血性贫血适应症的新药临床获批，标志着该药物在自身免疫性疾病治疗方面又迈出了重要一步。期待纳基奥仑赛注射液在更多适应症的探索中取得积极进展，使更多患者获益，推动CAR-T疗法在更广泛的疾病领域发挥作用。 合源生物首席执行官吕璐璐博士： 合源生物纳基奥仑赛注射液（商品名：源瑞达 ® ）在自身免疫性疾病领域的新适应症拓展，再一次体现了以纳基奥仑赛注射液为代表的CAR-T细胞疗法在多疾病领域的广泛适用性。该产品在针对白血病、淋巴瘤以及自身免疫性疾病等适应症的临床实践中，均已展现出了显著的疗效与良好的安全性，具备优异的治疗潜力与临床价值。团队将继续协同各方，确保注册临床试验顺利进行。我们也将稳步推进多适应症以及后续产品的研发与临床试验，为患者带来更多安全性更高、疗效更好、更加可及的中国创新药。 关于合源生物： 合源生物创立于2018年6月，已成长为中国细胞药物产业自主创新的引领者，致力于成为全球领先的细胞与基因创新技术驱动的新一代生物医药企业。公司首个核心产品源瑞达®（纳基奥仑赛注射液，CNCT19）于2023年11月正式获国家药品监督管理局批准上市。该产品是中国白血病治疗领域首个CAR-T药物，也是中国全自主创新的首个CD19 CAR-T药物。公司深度合作国家一流院所，构建了以CAR技术平台以及基因编辑技术平台等为核心的国际化新药研发体系，拥有覆盖血液肿瘤、实体肿瘤及自身免疫性疾病等疾病领域的10余种管线产品在研。更多信息请访问 http:\/\/www.juventas.cn\/ 源瑞达®（纳基奥仑赛注射液，CNCT19，Inaticabtagene Autoleucel Injection）是具有自主知识产权的靶向CD19的CAR-T细胞治疗产品，拥有全球独特的CD19 scFv（HI19a）结构和国际领先的生产制造工艺，先后获得国家药品监督管理局三项新药临床试验许可（IND），用于治疗成人复发或难治性急性淋巴细胞白血病、治疗复发或难治性侵袭性B细胞非霍奇金淋巴瘤和治疗儿童和青少年复发或难治B细胞型急性淋巴细胞白血病，并获得国家药品监督管理局药品审评中心"突破性治疗药物"认定和美国FDA孤儿药资格认定（Orphan Drug Designation, ODD）。2022年12月，国家药品监督管理局（NMPA）正式受理纳基奥仑赛注射液治疗成人r\/r B-ALL的新药上市申请（NDA）并纳入优先审评。2023年3月，纳基奥仑赛注射液用于治疗成人r\/r B-ALL IND申请也获得美国食品药品监督管理局（U.S.FDA）许可。2023年11月，源瑞达®（纳基奥仑赛注射液）正式获中国国家药品监督管理局（NMPA）批准上市。