Shenzhen ExoRNA Bioscience Co. Ltd.

高校科技成果转化 典型案例发布 WORK SUMMARY REPORT 为总结推广高校科技成果转化成功经验，激活广大科研人员创新创业活力，营造良好的科技成果转化氛围，近日，教育部高等学校科学研究发展中心发布了25个科技成果转化类案例与16个体制机制创新类案例，包括清华大学、北京大学、复旦大学、上海交通大学、中南大学等众多国内知名高校。相关案例将做专题持续更新，以供参考。 科技成果转化类案例（06-10） 06 南京大学 小核酸药物递送系统，突破血脑屏障迎来“中国时刻” 一、转化对象 深圳艾码生物科技有限公司 二、服务机构 南京大学技术转移中心 三、转化特色 小核酸专利的里程碑独占许可 四、案例简介 基于张辰宇团队在细胞外RNA领域的系列突破性科学发现（获国家自然科学二等奖），创建了新一代的RNAi体内递送平台技术：即通过静脉注射携带目标小RNA的DNA载体，利用肝脏作为生物反应器，实现RNAi分子的体内靶向递送。该系统具有三大优势：1）无毒副作用，无免疫原性；2）可突破血脑屏障等生理界面，靶向性解决小RNA 药物肝外递送瓶颈；3）持续产生治疗性小RNA实现长期疗效。该原创技术使得小RNA药物的大规模临床应用变为可能。基于该平台技术研发的全球首个能够突破血脑屏障的RNAi治疗药物，用于治疗亨廷顿舞蹈症，研究者发起的临床研究结果(IIT)显示，3次静脉注射即可显著改善患者症状，该药物现已同时获得中美双批进入新药临床试验(IND)，正开展临床Ⅰ期试验。 五、转化过程 张辰宇团队的转化实践，正是“天时地利人和”的生动写照。在与鼎晖投资接洽的关键节点，团队的重要论文恰逢发表，科研成果获得权威认可，为技术转化赢得“天时”。艾码生物应运而生，完成数千万元融资并获得专利授权。而支撑资本信心的，正是团队构建的完整理论与专利体系。广州医科大学附属第一医院临床试验中心，成为ER2001药物研发的“地利”所在。团队成员前瞻性地布局临床资源网络，与顶尖医疗机构建立深度合作，确保技术转化阶段快速获得临床支持，显著缩短研发周期。艾码生物资深行业管理者的加盟，为团队匹配了更专业的商业化路径，规避了科研型创业常见的路径依赖，真正实现以“人和”聚势，让技术价值在市场中落地生根。 六、转化效益 团队成立艾码生物科技有限公司，与南京大学签订超亿元的专利独家许可合同，仅用3年时间成功研制了靶向亨廷顿舞蹈症的小核酸药物ER2001。研究者发起的临床试验（IIT）数据表明，ER2001治疗数周后所有患者运动功能、精神状态及认知能力等核心指标均显著改善，部分患者甚至出现病程逆转，疗效远超所有竞品药物，引发业内轰动。目前，ER2001已获得中、美临床试验批准，成为国内首个获中美“双报双批”的原创小核酸药物，并拿下FDA孤儿药资格认定，药物临床Ⅰ期试验正在顺利进行中。 七、成果完成人及团队 张辰宇，南京大学生命科学学院院长，长江学者，国家杰青。发现血液等细胞外环境稳定存在RNA分子，开创“细胞外小RNA”新研究领域，被《自然》杂志称为“改变生物学研究范式”的发现，获国家自然科学奖二等奖等奖项。 07 清华大学 人形机器人与具身智能项目 一、转化对象 北京星动纪元科技有限公司 二、服务机构 清华大学科研院华控技术转移有限公司 三、转化特色 作价入股，知识产权作价参与新设企业 四、案例简介 本项成果由清华大学交叉信息研究院陈建宇团队研发，通过作价投资方式创立北京星动纪元科技有限公司，旨在推动人形机器人及具身智能的产业化。成果针对传统人形机器人腿部结构驱动模组分散、转动惯量高等问题，提出“集中驱动 + 轻量化设计”方案，避免膝踝关节冗余配重；采用十字轴空腔与减重孔设计，在保障结构强度的同时显著降低重量与转动惯量，提升运动灵活性与能效。 该专利已于2025年8月12日授权，保护期20年，包含10项权利要求，覆盖结构、传动及材料应用，权属清晰稳定。成果通过作价投资迅速实现公司化运营，推动人形机器人在科研、体育、工业及巡检等场景落地，带动上游核心材料与零部件升级，助力人形机器人产业国产化发展。 五、转化过程 本项成果于2022年底启动科技成果转化流程，清华大学交叉信息研究院陈建宇团队完成的“人形机器人的腿部结构和具有其的人形机器人”相关1项知识产权作价176万元出资，于2023年8月设立北京星动纪元科技有限公司。截至 2023年9月，该项目涉及的经济行为审批、国有资产评估备案、工商设立登记手续、其他方股东实缴出资均已完成，该项知识产权的权利人于2023年9月完成由清华大学到北京星动纪元科技有限公司的变更。 六、转化效益 自成立以来公司已累计融资近10亿元人民币，已交付超300台产品。公司聚焦于原生通用具身智能体的研发，构建了包括端到端机器人大模型ERA-42及新一代硬件平台在内的核心技术体系。其代表性全尺寸人形机器人“星动L7”（拥有55个自由度）的奔跑速度可达4m/s。其搭载的五指灵巧手XHAND1具备12个主动自由度和三维触觉感知能力，能精准执行使用工具、旋拧瓶盖等精细任务。该机器人于2025年世界机器人运动会跳高项目中斩获冠军，彰显了其卓越的运动性能。 七、成果完成人及团队 陈建宇，清华大学交叉信息研究院助理教授、博导。2015年本科毕业于清华大学精密仪器系，后于加州大学伯克利分校直博，师从MPC算法理论奠基人、美国工程院院士Masayoshi Tomizuka教授，2020年博士毕业后回国任教。 08 上海科技大学 中国原创无DNA损伤单碱基编辑技术药物研发转化平台 一、转化对象 正序（上海）生物医药科技有限公司 二、服务机构 上海科技大学技术转移办公室 三、转化特色 许可、平台赋能科学家安心创业、研产共进 四、案例简介 本案例基于上海科技大学原创的变形式碱基编辑（tBE）技术，该技术通过独特的“锁-钥”控制机制，从根本上避免了传统基因编辑导致的DNA双链断裂与脱靶风险，实现了从“可编辑”到“安全、精准编辑”的跨越。针对该技术成功搭建药物转化平台，目前首款转化药物CS-101注射液已成功治愈近20例来自中国、老挝、马来西亚、巴基斯坦、尼日利亚等国内外β-血红蛋白病患者，疗效卓越、安全性高，是全球首创、并有望成为同类最优的基因治疗产品。同时，针对高乳糜微粒血症、高甘油三酯血症等代谢类疾病开发了体内基因编辑药物，实现“一次治疗，终身有效”，首位受试者已完成给药并顺利出院，这也是全球首次通过靶向碱基编辑APOC3基因治疗高血脂患者的案例。 五、转化过程 上海科技大学基于“双创实践教育+科技成果转化”的创新路径，通过专利运营、资本对接、跨学科协作，助力科学家发明人创立基因编辑公司，将tBE技术从实验室推向全球市场。首先，开展全球专利布局。上科大协助科学家发明人申请专利，成功获该技术国际专利授权，覆盖中、美、澳、日等全球15个国家和地区，形成技术壁垒；其次，创新创业生态搭建。上海科技大学举办创新创业大会，该技术项目获天使轮融资，并依托技术转移办公室成立创新型企业（正序生物），实现“实验室-企业”无缝衔接。再次，全球独占许可。上海科技大学通过全球独占许可协议将专利授权正序生物，开展产业转化。 六、转化效益 临床与社会效益：CS-101为β-血红蛋白病这一重大遗传病患者提供了兼具根治性疗效与高安全性的治疗新选择。该疗法已成功治愈多名中外患者，并吸引了来自老挝、马来西亚、巴基斯坦等国家的国际患者自发来华寻求治疗，展现了强大的国际影响力与社会价值。经济效益与市场前景：正序生物已完成4.2亿元融资，显示出资本市场对该原创技术及产品的高度认可。针对全球庞大的β-血红蛋白病患者群体，CS-101凭借其技术独占性具有重大市场潜力。 七、成果完成人及团队 上海科技大学生命科学与技术学院陈佳教授团队主要研究集中于以下几个方面：1）研究DNA修复在基因编辑过程中引发突变的分子机制；2）创建具有高精准度的新型基因编辑系统；3）开展人类疾病的基因编辑治疗探索。 09 湖南大学 电涡流阻尼新技术 一、转化对象 湖南省潇振工程科技有限公司 二、服务机构 湖南大学科技成果转化中心（知识产权中心） 三、转化特色 作价1亿余元与投资方向企业同步增资 四、案例简介 中国工程院陈政清院士团队发明了高耗能密度电涡流阻尼新技术，克服了工程减振领域传统油阻尼器存在的漏油失效、灵敏度低、温度稳定性差等技术缺陷，打破了重大工程中进口阻尼器的行业垄断，相关技术已获60余项国内外发明专利授权，形成的系列产品广泛应用于全国26省及摩洛哥、马来西亚等地120余项重大工程。 2022年底，团队30件知识产权作价1亿余元，与国有投资方同步向湖南省潇振工程科技有限公司进行增资，进一步增强了企业科技竞争力；2024年，“永磁电涡流阻尼减振缓冲耗能新技术研发与应用”获国家技术发明一等奖，“电涡流阻尼新技术”科技成果转化项目入选“全国专利产业化十大典型案例”。2025年，潇振公司获长沙城发集团现金投资8000万元，公司投后估值3亿元。 五、转化过程 2022 年底，湖南大学陈政清院士团队30 件知识产权作价 10005 万元，国资投资方以现金出资，双方同步向湖南省潇振工程科技有限公司增资入股。 六、转化效益 2022年底，团队30件知识产权作价1亿余元向湖南省潇振工程科技有限公司进行增资入股；2025年，潇振公司获长沙城发集团现金投资8000万元，公司投后估值3亿元；当前潇振公司已创造超2亿元营收，提供超60人的就业岗位，预计未来3-4年内达到A股上市条件。 七、成果完成人及团队 陈政清，湖南大学教授，中国工程院院士，长期从事工程力学研究，获国家技术发明一等奖1项、国家科技进步二等奖3项，省部级一等奖8项；发表论文150余篇，出版著作5部，国内外已授权发明专利30项。研究团队荣获全国高校黄大年式教师团队，现有国家杰青1人、国家万人领军1人、教授9人、副教授6人、硕博士研究生60余人。 10 西北工业大学 多维度专利转化模式：促进高性能摩擦材料与陶瓷隔热阻燃材料专利技术产业化 一、转化对象 西安博欣新材料科技有限公司 二、服务机构 西北工业大学国家大学科技园 三、转化特色 作价投资 四、案例简介 李贺军院士团队研发的高性能碳纤维增强摩擦材料和柔性陶瓷隔热阻燃材料达到国际领先水平。学校通过高价值专利布局、全链条转化服务，以16项专利作价2000万元成立西安博欣新材料科技有限公司，学校占股50%，并将学校所占出资比例的70%股权奖励团队。企业成立一年即获5000万元融资，预计年营收1.5亿元，利税4500万元，实现高端摩擦材料自主可控，入选国家知识产权局2025年第一批专利转化运用优秀案例。 五、转化过程 学校构建了“高价值专利挖掘—多维度转化路径设计—投后生态化运营”的全链条科技成果转化体系：在专利挖掘阶段，聚焦关键技术瓶颈，围绕材料配方、工艺及设备系统布局专利组合，依托全流程质量提升机制开展评估与导航；在转化路径设计阶段，精选高价值专利形成“核心+外围”立体布局，建立管理、转化与股权运营一体的服务体系，通过对接地方政府获取政策与资源支持，推动专利作价入股；在投后运营阶段，构建“产学研用”深度融合赋能体系，为企业提供研发与产业支持，同时通过搭建投融资平台、优化治理结构等方式，建立企业全生命周期资本服务与管理赋能体系。 六、转化效益 目前，碳纤维增强摩擦材料和陶瓷隔热阻燃材料已广泛应用于航空航天、装备制造、能源化工等国家重点领域。博欣新材料公司自成立以来发展迅速，成立仅一年就获得5000万元融资为产能建设与技术研发提供了有力支撑。公司全面运营后，将建成年产50万件航空摩擦材料生产线和年产10万平方米柔性陶瓷薄膜中试线，预计年营业收入达1.5亿元，年利税4500万元，将实现我国高端摩擦材料从技术研发到产业化的完全自主可控，为我国国防军工和重大工程建设提供自主可控的高性能材料保障。 七、成果完成人及团队 团队依托超高温结构复合材料国防科技重点实验室，由李贺军院士领衔，核心成员包括长江学者、国家杰青等国家级人才。承担国家级、省部级项目20 余项，相关成果获国家自然科学二等奖，国家技术发明奖二等奖等多项荣誉。 来源：教育部高等学校科学研究发展中心 - END -

2026年2月27日，美国临床试验收录网站显示，齐鲁制药引进的小核酸新药 QLC7401（RBD7022）正式启动首个 III 期临床试验，这是国产靶向 PCSK9 的降脂 siRNA 疗法的关键进展，为高血脂症患者带来新的治疗选择。 该试验编号为NCT07441317，由齐鲁制药主办，将评估100mg皮下注射剂量的QLC7401联合降脂药，治疗低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）升高的原发性高胆固醇血症或混合性高脂血症的有效性与安全性，目前试验尚未开启受试者招募。 QLC7401的原研药RBD7022由瑞博生物研发，是基于其自主创新的RIBO-GalSTAR®肝靶向递送技术打造的 GalNAc 缀合 siRNA 药物，通过靶向抑制脂质代谢关键蛋白 PCSK9，提升肝细胞对 LDL-C 的清除能力，实现精准长效降脂。2023年12月，瑞博生物将该药物在中国内地、香港及澳门的权益授权予齐鲁制药，双方凭借技术与产业化的优势互补，推动药物快速迈入临床关键阶段。 siRNA 技术是全球生物医药研发热点，GalNAc 肝靶向递送技术更是解决了传统小核酸药物递送效率低、脱靶效应等痛点，实现皮下注射与长效起效，大幅提升患者用药依从性。此次 QLC7401 启动 III 期临床，标志着国产降脂 siRNA 药物研发与国际接轨，若试验顺利，该药有望打破进口药物垄断，为国内高血脂症患者提供高性价比的创新联合治疗方案，同时也将进一步推动我国小核酸药物产业链的自主创新发展。 RNA 2026 大会详情 与传统的小分子和抗体药物相比，小核酸具有设计简便、靶点精准、作用持久、可针对“不可成药”靶点的颠覆性优势。在小核酸药物异常火爆的今天，背后仍面临多重瓶颈，如递送系统的肝外靶向性不足、固相合成工艺复杂、脱靶效应与毒性控制等技术难题。关于小核酸这一议题，仍然值得我们深思和探讨！ 触界生物将于2026年3月5-6日在苏州香格里拉大酒店隆重举办第六届小核酸药物开发大会。截至目前，本次大会已集结了美国强生、赛诺菲、瑞博生物、信达生物、悦康药业、信立泰、圣诺生物、时安生物、广生中霖/ 广生堂、轩竹生物、中美瑞康、海昶生物、炫景生物、佑嘉生物、先衍医药、柯君医药、润佳生物、思合基因，北京大学、硬核酸生物、威立特尔、德睿智药、安龙生物、艾码生物、新生进化、康龙化成、科恩里斯、上海交通大学、竣莅医药、中国药科大学、国为医药、迪赛诺医药集团 & 天津法尔玛、睿智医药、南方医科大学、中科合生、天勤生物、平原实验室、腾盛博药、艾奥奚生物等40余家企业，期待您的到来，开启一场只属于小核酸的盛会！ END

张辰宇（公元1966年10月—），江苏省扬州专区扬州市（今江苏省扬州市）人，南京大学生命科学学院院长、教授、博士生导师，南京大学人工智能生物医药技术研究院院长，医药生物技术国家重点实验室（曾任主任），中国医学科学院学术咨询委员会学部委员，国家杰出青年科学基金获得者，教育部长江学者特聘教授，一位兼具“颠覆性理论开创者”与“成果转化实干家”双重身份的传奇人物，一位在“教师之家”与“院士家庭”双重熏陶下成长，最终凭借一个曾被视为“疯狂”的大胆猜想，开创了被《自然》杂志誉为“改变生物学研究范式”的“细胞外小RNA”全新领域，并成功将这一原创发现转化为突破血脑屏障的基因治疗药物的战略科学家与企业家，从“院士之子”到“细胞外信使”的跨界人生。 “教师之家”到现代生物医学的回归 公元1966年10月，张辰宇出生于江苏省扬州专区扬州市（今江苏省扬州市）一个典型的“教师之家”，他的祖父、祖母和母亲都是教师，而父亲更是我国著名通信技术专家、中国工程院院士张乃通；这种家庭氛围，使他对知识和科研有着天然的亲近感与使命感。长辈们对科研的热爱，深深影响了他的人生选择。 公元1982年，他考入哈尔滨医科大学，在接触临床专业的过程中，他深刻感受到了生命科学的魅力，并产生了浓厚的研究兴趣。为了追求更前沿的学术训练，他选择前往国外深造，在长达十多年的留学过程中，他接受了严格的现代生物医学研究训练，为未来的科研工作打下了坚实的理论与技术基础。尽管在国外顶尖学术机构拥有优越的职位，但“以国家利益为重”的家庭教育始终萦绕心头；公元2001年，他毅然放弃国外职位，全职回国就职于南京大学。次年，他便出任南京大学生命科学学院院长，开启了在国内的科研新征程；这段从家学启蒙到海外淬炼，最终回归报国的经历，奠定了他科研生涯的基调。 开创“细胞外小RNA”的全新领域 回国后，张辰宇将研究方向聚焦于非编码小RNA；早期，他在研究心肌和骨骼肌细胞中的一种线粒体蛋白时，发现能检测到信使RNA却检测不到对应蛋白，这一反常现象引发了他的深入思考；公元2004年左右，他带领团队验证了是特异的小RNA抑制了该蛋白的翻译表达，这成为国内最早开展的小RNA研究之一。 然而，他并未满足于此；当时学界普遍认为，RNA分子在细胞外环境中极不稳定，无法存活，因此不具有生物学功能。但张辰宇通过对小RNA进化规律的深入分析，提出了一个颠覆性的猜想：是否会有小RNA在细胞外稳定存在，并具有特定的生物学功能？这个想法在提出之初被许多人认为“几乎不可能”；面对质疑，他坚持“科学的真相需要在研究中不断探寻”，于公元2007年带领团队开始验证。 公元2008年，他的团队在《细胞研究》杂志上发表了里程碑式的成果，原创性地发现“小RNA可在人类和动物的血清和血浆中稳定存在”。这一发现彻底打破了传统认知，开创了“细胞外小RNA”这一生命科学新研究领域。国际顶级期刊《自然》杂志将这一发现和研究称为“改变生物学研究范式”；张辰宇后来回顾，这一颠覆性猜想并非灵光一闪，而是基于长期积累、“一步一个脚印、环环相扣”的必然结果。公元2024年，他团队的“细胞外小RNA原创发现、功能与应用”项目荣获2023年度国家自然科学奖二等奖，标志着其原创工作的重大价值获得了国家最高认可。 构建转化医学的完整链条 张辰宇深信，生命科学的原创发现必须转化为对医学有帮助的技术产品，才能真正让百姓受益。因此，他在理论突破之后，迅速致力于构建从基础研究到临床应用的完整转化链条。 在疾病诊断方面，公元2011年，他的团队绘制出首个基于细胞外小RNA的人类疾病图谱，并在此基础上建立了全新的疾病诊断范式——通过检测血清中小RNA的表达谱，来诊断疾病、预测转归与复发、判定精准疗效；基于此，团队研发出了首个落地产品：用于疾病诊断的试剂盒。 在疾病治疗方面，他的研究带来了更具革命性的突破；2007年的原创发现揭示，细胞能够将小RNA包裹进微囊泡并分泌到细胞外，这些微囊泡可被其他细胞吸收，从而调控基因功能。张辰宇将这一机制形象地称为发现了 “人体自备的‘药物快递系统’”；基于此，他带领团队研发了“新一代小RNA”体内递送技术。 最具代表性的转化成果是治疗亨廷顿舞蹈症（一种致命的神经退行性疾病）的小核酸药物ER2001；该药物是全球首个通过静脉给药实现中枢神经系统递送的小核酸药物，也是中国首个在中美“双报双批”的原创小核酸药物。它的核心原理正是利用肝脏作为“生物工厂”，让肝细胞在体内合成药物并自组装进入天然的微囊泡，通过人体自身的循环系统递送至大脑，从而巧妙地突破了血脑屏障这一重大递送瓶颈；这项从实验室灵感（在一次夜航途中诞生）到启动临床试验的十年“长跑”，最终通过成立艾码生物科技（南京）有限公司得以加速推进。 科学家、教育家与管理者的融合 张辰宇的角色远不止于一位实验室里的科学家；作为南京大学生命科学学院院长，他承担着繁重的教学与行政管理工作。但他认为，科研、教学与学院管理是相辅相成的；他从自身科研经历出发，鼓励学院教师做好基础研究、促进成果转化、重视人才培养；他本人也是国家杰出青年科学基金获得者和教育部长江学者特聘教授，在人才培养上倾注心血。 他还积极投身于中国科研生态的建设。例如，他对由中国顶尖科学家发起创办、对标国际顶刊的本土学术期刊《Vita》系列表示出浓厚兴趣，认为其是“开创下一个时代生命科学研究的新型学术平台”，并有意承办其子刊；这体现了他致力于提升中国学术自主话语权的远见。 在企业管理方面，通过创办艾码生物的经历，他深刻认识到科学家向企业家转型的挑战。他坦言，科学家做研究需要坚持甚至“固执”，但在企业管理中需要对不熟悉的领域保持开放，并格外重视寻找具有产业经验的互补型团队伙伴，以确保从技术到产品的转化不脱节；这种认知，展现了一位顶尖学者在成果转化过程中的务实与智慧。 一位定义新范式的生命科学探索者 从扬州走出的院士之子，到挑战国际学界共识的叛逆者；从发现“细胞外小RNA”这一革命性信使的拓荒人，到打造突破血脑屏障的“药物快递系统”的工程师；从荣获国家自然科学奖的教授，到推动原创药中美双报的企业家——张辰宇用二十余年的坚持，完美演绎了一位中国科学家如何将深邃的基础研究、敏锐的临床洞察与坚定的产业转化相结合，在一个全新领域实现从“0到1”再到“从1到N”的全链条创新。他的故事，不仅是“大胆猜想，脚踏实地”科研精神的生动写照，更是中国生命科学从跟跑、并跑到在部分领域引领范式变革的缩影；在生物医药创新浪潮澎湃的今天，张辰宇教授依然以其永不停歇的探索与跨界融合的实践，继续拓展着人类对生命奥秘的认知边界，并努力将更多的科学“好种子”培育成惠及患者的“金果子”。