Baiaogu Biotechnology (Hangzhou) Co., Ltd.

最近，一家自身免疫性疾病生物技术公司正在关闭。Octagon Therapeutics的联合创始人兼首席执行Isaac Stoner，在LinkedIn上披露了Octagon公司关闭的决定。根据报道，这一决定是基于Octagon一个领先的B细胞免疫调节剂项目被取消优先级，以及高潜力管线未解决的生物学问题之后做出的。关键技术出问题了Octagon Therapeutics是一家私营的生物技术公司，最初专注于开发针对多种耐药性感染的抗生素，后来转向自身免疫性疾病和炎症性疾病的药物开发。Octagon使用新颖的方式研究功能生物学，利用一系列临床样本和专有的发现平台，阐明糖生物学在免疫病理学发展中的独特作用。Octagon基于这种方法开发了多个项目，并吸引了诺和诺德的关注。2022年9月，Octagon与诺和诺德建立了以炎症为重点的研究联盟。Octagon最领先的管线是OCT50，OCT50旨在恢复Siglec-2的内源性作用，选择性抑制自身反应性B细胞并重置免疫功能，以治疗多种自免疾病，包括SLE/CLE、多发性硬化症、干燥症等。但在最新信息披露当中，Octagon取消了OCT50的优先级（原因未披露），提出了下一代核心管线OCT102。OCT102是一款炎症候选药物，靶标未公开，旨在抑制CD8+ T细胞分泌炎性因子，包括IL-6、IL-7和1型干扰素。但是在OCT102的目标概念验证阶段，Octagon遇到了未解决的生物学问题。领先的OCT50被没有原因的放弃，OCT102又遇到生物学问题，这很可能预示着Octagon的生物学发现平台出了问题——这是没有办法解决的，或许这才是Octagon毫无挣扎便宣布关闭的原因。小结Octagon在2022年吸引到了诺和诺德的青睐，在去年还完成了1100万美元的融资，都表明Octagon选择自免方向非常正确。但是，两款管线都没能走到临床阶段就出了问题，这对于一家私营公司是很致命的问题，尤其是现在生物制药困难的融资情况下。一是面临底层技术的错误，二是面临困难的融资现况，干脆关闭及时止损或许更好。参考资料：1.https://www.fiercebiotech.com/biotech/octagon-shuts-down-after-rd-challenges-put-it-behind-8-ball2.https://www.octagontherapeutics.com/science3.https://www.octagontherapeutics.com/pipeline4.https://www.prnewswire.com/news-releases/octagon-therapeutics-enters-inflammation-focused-research-alliance-with-novo-nordisk-301627501.html本周好文推荐如需转载请联系佰傲谷并在醒目位置注明出处········

近日，仅三生物发布了自主开发的麦角硫因在多领域人体临床验证IIT成果，结果显示，麦角硫因明显改善了受试者的眼部不适和肝功能指标。抗氧化黄金麦角硫因是一种天然强效抗氧化剂，1909年由法国药剂师Charles Tanret首次从从麦角真菌中分离得到，随后也陆续被发现存在于灵芝、松茸等菌菇中。研究发现，麦角硫因能够进入细胞线粒体中，发挥线粒体级抗氧化功效，是理想的抗衰成分，同时，麦角硫因在美白、防辐射、抗炎等方面也能够发挥作用。然而，由于原料稀有且难以获取，其价格高居不下，售价一度高达3000万美金/公斤，因此其在业内有着“抗氧化黄金”之称。成为大众消费品2021年，丁威带领团队创立仅三生物，通过利用合成生物技术突破麦角硫因的天然提取的效率和成本瓶颈，实现麦角硫因的量产。目前，仅三生物完成了两轮融资，分别为2023年7月的6500万元天使轮，以及今年4月的亿元Pre-A轮。据该公司称，通过合成生物技术，其实现了麦角硫因纯度与产能的跃升，目前，其生产的麦角硫因原料纯度可高达99.99%，成本下降90%，月产能达到3-5吨。公司目前有三款麦角硫因应用产品，包括护肤品—玻麦妍、保健品—麦角硫因口服胶囊、以及麦角硫因洗眼液。在原料优势的加持下，仅三旗下麦角硫因应用产品“护肤品—麦角硫因精华、保健品—麦角硫因口服胶囊、眼科用品—麦角硫因口服胶囊”一经上市，便迅速占据天猫、京东麦角硫因品类销量前列。叩击功效验证无人区除个护美妆、食品保健之外，仅三生物也在积极推进麦角硫因在眼健康、颈动脉斑块硬化改善、生育能力等新兴应用领域的探索。据悉，在洗眼液应用领域，仅三生物是行业率先进行洗眼液IIT临床试验的企业。此次公布针对干眼症的IIT人体临床研究结果显示：受试者在使用仅三麦角硫因洗眼液后，干眼问卷量表出组期评分、眼表疾病指数（OSDI）评分、视疲劳量表评分均显著降低，延长干眼症患者泪膜破裂时间，让泪膜破裂时间均值较基线期升高27.74%。针对肝功能中进行IIT人体临床研究结果显示：受试者连续服用仅三麦角硫因胶囊30天后，血清谷丙转氨酶(ALT)、谷草转氨酶(AST)水平较对照组显著下降21.3%和19.6%，其肝脏保护效能达到医药级验证标准。与此同时，在服用麦角硫因胶囊30天后，受试者日间功能障碍水平（受试者体感困倦、精力是否充沛的综合考量）较基线期显著改善51.56%。本周好文推荐如需转载请联系佰傲谷并在醒目位置注明出处········

近日，百时美施贵宝（BMS）公布了Cobenfy (KarXT）作为成人精神分裂症辅助治疗的III期临床试验ARISE顶线结果，试验结果显示，与对照组相比，KarXT组在PANSS量表评分上未达到显著差异，错过主要终点目标。主要次要终点都没达到ARISE是一项为期6周的双盲、多中心、安慰剂对照的Ⅲ期临床试验，主要在成年精神分裂症患者中评估了KarXT作为非典型抗精神病药物辅助方案的安全性和有效性。试验结果显示，与对照组（安慰剂+非典型抗精神病药物）相比，接受“KarXT+非典型抗精神病药物”治疗的患者在第6周时PANSS量表评分改善了2.1分（-14.3分 VS -12.2分),两者之间未能达到显著性差异。此外，在PSP量表和CGI-S量表等次要终点上，KarXT组与安慰剂组之间没达到统计学上的显著差异。值得一提的是，在非利培酮亚组中，KarXT组与对照组相比之间的PANSS评分显示出显著差异（-15.1 VS -11.7)。安全性方面，KarXT联合用药的安全性与耐受性与其单药治疗一致。基于该临床结果，BMS表示将进行进一步的数据分析，并与监管机构讨论下一步行动。目前BMS正在针对推进KarXT在阿尔茨海默病、自闭症谱系障碍、双相情感障碍等多种神经/精神疾病的临床开发。一个季度卖了1000万美元KarXT为BMS巨资140亿美元收购Karuna Therapeutics公司而来，是数十年来首个获批治疗精神分裂症的新机制药物。2024年9月获得FDA批准用于治疗精神分裂症成人患者。一直以来，精神病的新药开发是出了名的困难，严重的副作用是长期以来困扰精神病药物开发的棘手难题。FDA批准KarXT最主要原因就是最大安全性，在其临床中出现的常见不良事件主要是轻中度胃肠道副作用。在此之前，常用被批准用于精神病药物主要通过抑制D2多巴胺受体起作用，不仅疗效一般且带有严重的副作用问题，据统计，至少有一半患者根本无法坚持治疗。而KarXT通过针对完全不同的神经递质系统——毒蕈碱乙酰胆碱型受体（M受体）来减少严重副作用，KarXT既包含了M受体的激活剂Xanomeline，又包含了M受体的拮抗剂Trospium。KarXT通过将Xanomeline和Trospiu组合，旨在优先刺激中枢神经系统的M受体，而同时避免刺激周围神经组织M受体，减少副作用，同时改善精神病症状。上市之后，KarXT的销售表现不错，20224年Q4单季度便卖了1000万美元，另外，再鼎医药还引进了KarXT大中华区（包括中国内地、中国香港、中国澳门和中国台湾地区）独家权益。去年年底，再鼎已在中国提交了KarXT新药上市申请。本周好文推荐如需转载请联系佰傲谷并在醒目位置注明出处········